SymBio Pharmaceuticals Limited · TSE:4582

SymBio Pharmaceuticals — FY2016 Earnings Presentation

44 slides from SymBio Pharmaceuticals's earnings presentation, Feb 16, 2017

  1. Slide 1: 平成28年度決算説明会

    シンバイオ製薬株式会社 平成28年度決算説明会 平成29年2月16日

  2. Slide 2: 目次

    目次 第1部：平成28年度決算概要･･････････････ 3 第2部：平成29年度通期見通し････････････ 7 第3部：パイプラインの状況････････････････ 11 第4部：中期経営計画･････････････････････ 37 SymBio Pharmaceuticals Limited 2

  3. Slide 3: 第1部：平成28年度決算概要

    第1部：平成28年度決算概要 第2部：平成29年度通期見通し 第3部：パイプラインの状況 第4部：中期経営計画

  4. Slide 4: 平成28年度のハイライト

    平成28年度のハイライト „ トレアキシン®国内売上：47.2億円（薬価ベース、対前年同期比 99.2％） 発売来売上累計：254億円 投与患者数累計：18,000名（当社推計） „ トレアキシン®海外売上（アジアパシフィック地域） 市場売上 4.5億円 （対前年同期比122.5％、2016年末為替レートで換算） „ パイプラインの進捗 ¾ トレアキシン® • 未治療低悪性度非ホジキンリンパ腫 / マントル細胞リンパ腫 国内製造販売承認取得 （12月） • 慢性リンパ性白血病（CLL） 国内製造販売承認取得 （8月） • 小容量製剤（25mg製剤） 国内製造販売承認取得 （9月） ¾ リゴセル

  5. Slide 5: 平成28年度 損益計算書

    平成28年度 損益計算書 平成28年度 業績ハイライト 9 製品売上は、国内、海外ともに増加し、全体で前年比10.6%増加 9 研究開発費は、SyB P-1501試験開始により増加も、リゴセルチブ経口剤開発遅延のため18.1%減少 9 当期純利益（純損失）は、前年対比318百万円の改善 前年同期比 項目 平成27年度 平成28年度 ％ 増減 売上高 1,933 2,368 434 22.5 製品売上 1,933 2,137 204 10.6 その他売上 ― 230 230 － 売上原価 1,350 1,463 113 8.4 販売費及び一般管理費 3,134 3,031 △103 -3.3 研

  6. Slide 6: 平成28年度 貸借対照表

    平成28年度 貸借対照表 平成28年度 業績ハイライト 9 期末現預金残高は約57.1億円 9 自己資本比率は73.5％ 項目 平成27年12月31日 平成28年12月31日 前期末比増減 流動資産 4,826 6,685 1,858 現金及び預金、有価証券 4,261 5,719 1,457 固定資産 157 193 35 資産合計 4,984 6,878 1,894 流動負債 550 942 391 固定負債 1 451 449 純資産（株主資本等） 4,431 5,484 1,053 負債純資産合計 4,984 6,878 1,894 ※金額は単位未満を切り捨てて表示しています （単位：

  7. Slide 7: 第2部：平成29年度通期見通し

    第1部：平成28年度決算概要 第2部：平成29年度通期見通し 第3部：パイプラインの状況 第4部：中期経営計画

  8. Slide 8: 平成29年度 通期業績予想

    平成29年度 通期業績予想 平成29年度 通期（ 1～12月）業績予想ハイライト 9 トレアキシン®の国内及び海外売上高の増加により、売上高全体は前年比22.6％の増加を見込む。 9 研究開発費は、リゴセルチブ注射剤国際共同第ＩＩＩ相試験、リゴセルチブ経口剤アザシチジン併用第Ｉ相 試験、SyB P-1501の第Ⅲ相試験の3試験の同時進行により、37.1％の増加を見込む。 平成28年度 平成29年度 前年同期比 項目 % 実績 通期予想 増減 売上高 2,368 2,903 535 22.6 販売費及び一般管理費 3,031 4,061 1,030 34.0 研究開発費 1,667 2,286

  9. Slide 9: 平成29年度 売上増減の予想

    平成29年度 売上増減の予想 9 トレアキシン®製品売上は国内・海外とも大幅増加 （34.8%, 52.4%) 9 トレアキシン®の国内期末の未治療の浸透率を35％と予想 平成28年度 平成29年度 項目 増減% 実績 通期予想 売上高 2,368 2,903 22.6 マイルストン収入 230 0 - 製品売上 2,137 2,903 35.8 国内 2,014 2,715 34.8 海外 123 187 52.4 ※金額は単位未満を切り捨てて表示しています （単位：百万円） SymBio Pharmaceuticals Limited 9

  10. Slide 10: 今期の主たるマイルストーン

    今期の主たるマイルストーン □ トレアキシン® 未治療低悪性度非ホジキンリンパ腫 / マントル細胞リンパ腫の 期末の市場浸透率35％を達成 □ SyB P-1501 急性術後疼痛管理を適応とする第Ⅲ相試験のデータベース ロック完了 □ リゴセルチブ注射剤 再発・難治性高リスクMDSを適応とする国際共同第Ⅲ相 臨床試験（INSPIRE Study）の中間解析の実施 □ リゴセルチブ注射剤 INSPIRE Studyにおける25症例の国内患者登録完了 □ リゴセルチブ経口剤 高リスクMDSを適応とするアザシチジンとの併用第Ⅰ相 臨床試験の再開 □新薬候補品の導入 ライセンス契約の締結 SymBio

  11. Slide 11: 第3部：パイプラインの状況

    第1部：平成28年度決算概要 第2部：平成29年度通期見通し 第3部：パイプラインの状況 第4部：中期経営計画

  12. Slide 12: 着実に進展するパイプライン

    着実に進展するパイプライン 開発番号 適応症 第Ⅰ相試験 第Ⅱ相試験 第Ⅲ相試験 申請 承認 再発・難治性 低悪性度非ホジキンリンパ 腫／マントル細胞リンパ腫 2010年10月承認済 SyB L-0501 慢性リンパ性白血病 2016年8月承認済 トレアキシン® 未治療 低悪性度非ホジキンリンパ腫／ マントル細胞リンパ腫 2016年12月承認済 再発・難治性 中高悪性度 第Ⅱ相臨床試験終了 非ホジキンリンパ腫 SyB P-1501 急性術後疼痛管理 第Ⅲ相臨床試験開始 （自己疼痛管理用医薬品) SyB L-1101 再発・難治性 高リスク リゴセルチブ 骨髄異形成症候群 国際共同第Ⅲ相試験開始

  13. Slide 13: B-R vs. CHOP-R in 1st Line low grade NHL

    “もはや CHOP-Rを使うことは倫理的に許されない” ….Prof. Mathias Rummel B-R vs. CHOP-R in 1st Line low grade NHL …presented by Prof. Mathias Rummel @ASH 2012 1.0 Median (IQR; months) B-R 69.5 (26.1 to not yet reached) 0.9 R‐CHOP 31.2 (15.2-65.7) 0.8 0.7 0.6 Probability 0.5 0.4 0.3 0.2 0.1 HR 0.58 (95% CI 0.44‐0.74) 0 P<

  14. Slide 14: Congratulations from Prof. Mathias J. Rummel

    Congratulations from Prof. Mathias J. Rummel Dear Mr. Yoshida, I feel so relieved to hear that. And I am very grateful that you have proceeded the right path with all your passion, hard and focused work, your precise organization and with your wonderful and reliable team. Congratulation from the bot

  15. Slide 15: ベンダムスチン適応拡大に関するメッセージ

    ベンダムスチン適応拡大に関するシンバイオ製薬株式会社の皆様へのメッセージ 一般社団法人グループ・ネクサス・ジャパン理事長 天野慎介（ あまのしんすけ） ベンダムスチン（販売名・トレアキシン）の初回治療に対する適応拡大につき、 シンバイオ製 薬株式会社の吉田文紀社長をはじめ、適応拡大に向けてご尽 力いただいた社員並びに関係者の皆様に、改めて御礼申し上げます。 初回治療への適応拡大につきましては、ここ数年来、造血器腫瘍に関わる医 療者 や多くの患者さんより、適応 拡大 を切望する声をいただいておりまし たし、特にここ数ヶ月は「いつから使えるようになるのか」 とのご質問を当会にも 多数頂いており、ま

  16. Slide 16: Patients are waiting

    「空白の治療領域」を埋めることが シンバイオの企業使命 “Patients are waiting” 大型新薬 大型新薬 大型新薬 空白領域 空白領域 大型 空白領域 空白領域 新薬 空白領域 大型新薬 大型新薬 SymBio Pharmaceuticals Limited 16

  17. Slide 17: 未充足の医療ニーズに応えることがシンバイオの使命

    未充足の医療ニーズに応えることが シンバイオの使命 死亡率（ 人口 (2012年がん種別罹患数および死亡率) (人) (%) 160,000 60.0 10 万対 ） 140,000 シンバイオが取り組んでいる治療領域 50.0 120,000 40.0 100,000 80,000 30.0 罹患数 60,000 死亡率 20.0 40,000 10.0 20,000 0 0.0 SymBio Pharmaceuticals Limited 参考：国立がん研究センターがん情報サービス 罹患データ、死亡データ 17

  18. Slide 18: より強固になった土台に、4本目の柱の構築

    より強固になった土台に、4本目の柱の構築 リゴセルチブ リゴセルチブ 新規 ナトリウム ナトリウム SyB P-1501 ライセンス （注射剤） （経口剤） 導入 グローバルの グローバルの 既に欧米で承認済み 第ＩＩＩ相試験中 第Ⅱ相試験終了 トレアキシン® 慢性リンパ性白血病 トレアキシン® 再発・難治性低悪性度NHL・マントル細胞L トレアキシン® 未治療低悪性度NHL・マントル細胞L トレアキシン® 4つ目の追加適応 SymBio Pharmaceuticals Limited 18

  19. Slide 19: トレアキシン®

    トレアキシン® （一般名：ベンダムスチン塩酸塩） 適応症 低悪性度非ホジキンリンパ腫・ マントル細胞リンパ腫・ 慢性リンパ性白血病 SymBio Pharmaceuticals Limited 19

  20. Slide 20: トレアキシン®の開発・商業化に成功した唯一のバイオ企業

    トレアキシン®の開発・商業化に成功し、 日本・アジア各国で製品売上を上げている唯一のバイオ企業 ¾ 1970年代からドイツで使用が開始され、低悪性度非ホジキンリンパ腫、マントル細胞 リンパ腫、慢性リンパ性白血病などを適応として現在世界88ヶ国で承認・販売 ¾ 日本、中国（香港を含む）、韓国、台湾、及びシンガポールにおける独占的開発権及 び販売権を保有し、中国を除く地域で既に承認を取得 ¾ 未治療低悪性度非ホジキンリンパ腫/マントル細胞リンパ腫の製造販売承認は、日 本を含め世界で３ヶ国のみ ¾ 2016年末までに、国内で約18,000名（当社推計）の患者さんの治療に投与 SymBio Pharm

  21. Slide 21: We are making history!!!

    “We are making history!!!” 未治療適応症において標準治療方法が変わる瞬間 SymBio Pharmaceuticals Limited 21

  22. Slide 22: B-R vs. CHOP-R StiL NHL 1-2003試験

    B-R vs. CHOP-R StiL NHL 1-2003試験 未治療非ホジキンリンパ腫/マントル細胞リンパ腫を対象とした 無作為化比較試験 ベンダムスチン・リツキシマブ併用 （B-R療法） 未治療非ホジキンリンパ腫/ マントル細胞リンパ腫患者 549人 R 濾胞性リンパ腫 ワルデンシュトレーム CHOPとリツキシマブの併用 辺縁帯B細胞リンパ腫 （CHOP-R療法） 小リンパ球性リンパ腫 マントル細胞リンパ腫 SymBio Pharmaceuticals Limited Lancet 2013; 381: 1203–10 22

  23. Slide 23: 有効性の比較：B-R vs. CHOP-R 無増悪生存期間

    有効性の比較：B-R vs. CHOP-R 無増悪生存期間（観察期間中央値45ヵ月） 1.0 Median (months) 0.9 B-R 69.5 0.8 CHOP-R 31.2 Probability 0.7 0.6 0.5 0.4 0.3 0.2 Hazard ratio, 0.58 (95% CI 0.44 - 0.74) 0.1 p = 0.0000148 0.0 0 12 24 36 48 60 72 84 96 months SymBio Pharmaceuticals Limited Lancet 2013; 381: 1203–10 23

  24. Slide 24: 有効性の比較：次治療開始までの期間

    有効性の比較：B-R vs. CHOP-R 次治療開始までの期間（観察期間中央値77ヵ月） 1 months salvage (median) (events) B-R n. y. r. 92 CHOP-R 42.3 141 0.75 Probability 0.5 0.25 Hazard ratio, 0.53 (95% CI 0.40 - 0.68) p = 0.0000009 0 0 20 40 60 80 100 120 140 months SymBio Pharmaceuticals Limited Rummel et al. abstract, ASH 2014 24

  25. Slide 25: 全生存期間：B-R vs. CHOP-R

    全生存期間：B-R vs. CHOP-R （観察期間中央値87ヵ月） 1 0.75 Probability 0.5 Hazard ratio, 0.70 (95% CI 0.48 - 1.04) with 43 death in B-R, and 58 in CHOP-R p = 0.0790 0.25 4 yrs 6 yrs 8 yrs 10 yrs 86.3% 83.1% 77,7% 71,9% B-R CHOP-R 85.1% 79.0% 69.2% 61,5% 0 0 12 24 36 48 60 72 84 96 108 120 132 months Rummel et al. ab

  26. Slide 26: 安全性の比較：B-R vs. CHOP-R

    安全性の比較：B-R vs. CHOP-R B-R (n=260) CHOP-R (n=253) 患者数 患者数 P value 脱毛 - +++ < 0.0001 知覚障害 18 73 < 0.0001 口内炎 16 47 < 0.0001 皮膚障害（紅斑） 42 23 = 0.0122 アレルギー反応（皮膚） 40 15 = 0.0003 感染症 96 127 = 0.0025 敗血症 1 8 = 0.0190 SymBio Pharmaceuticals Limited Lancet 2013; 381: 1203–10 26

  27. Slide 27: B-R vs. CHOP-R 比較試験の結論

    B-R vs. CHOP-R 比較試験の結論 B-R併用療法のメリット „ 副作用の発現頻度が低い „ 二次がんなどの有害事象の増加は見られない „ 無増悪性生存期間（PFS）、次治療開始までの期間（TTNT）の 延長により次治療の必要性が減少 „ 全生存期間（OS）の延長傾向(p=0.079, HR=0.70)が見られる 【結論】 一次治療としてB-R療法が選択されるべきである Lancet 2013; 381: 1203–10 SymBio Pharmaceuticals Limited 27

  28. Slide 28: B-R vs. CHOP-R 費用対効果の比較

    B-R vs. CHOP-R 費用対効果の比較 B-Rは費用効果が高い „ 骨髄抑制が低い ⇒ G-CSFの使用が少ない „ 感染症発現率が低い ⇒ 抗生物質の使用低減 „ 入院期間の短縮 „ 再発率の低下 ⇒ 二次治療が減少 B-RはCHOP-Rに比べて、治療管理が容易であり、 患者1人当たりの治療費を$1,230 以上節減 Dewilde et al. J Med Economics 2014: 17: 111 SymBio Pharmaceuticals Limited 28

  29. Slide 29: 日本の悪性リンパ腫の分類と分布

    日本の悪性リンパ腫の分類と分布 トレアキシン®の市場は全体の約30％だが、DLBCLを含めて未充足市場がある 悪性リンパ腫は約40種類に分類 罹病患者数（2016年）：約30,000人 5年有病患者数（2016年）：約80,000人 (DLBCL) 約30％ SymBio Pharmaceuticals Limited Data source : Aoki et al, Pathology International 2008; 58: 174-182 29

  30. Slide 30: トレアキシン®の市場ポテンシャル

    トレアキシン®の市場ポテンシャル 売上（薬価） 患者数（人） 20,000 200億円 再発・難治性 中高悪性度 6,700人 未治療低悪性度 非ホジキンリン 10,000 パ腫 / マントル 7,100人 100億円 細胞リンパ腫 19,200人 慢性リンパ性 白血病 700人 再発・難治性 47.6億円 低悪性度 非ホジキンリンパ腫 / 4,700人 （市場占有率 58%） マントル細胞リンパ腫 承認取得済み 第Ⅱ相臨床試験終了 売上 ＊当社推計による SymBio Pharmaceuticals Limited 30

  31. Slide 31: SyB P-1501（自己疼痛管理用医薬品）

    SyB P-1501 （自己疼痛管理用医薬品） 適応症 急性術後疼痛管理 SymBio Pharmaceuticals Limited 31

  32. Slide 32: 急性術後疼痛自己管理薬

    急性術後疼痛自己管理薬 第Ⅲ相臨床試験を開始し症例集積中 * WSJ より抜粋 7.5cm 参照:The Medicines Company ホームページ 5 cm 米国FDA（2015年4月）及び 欧州EMA（2015年11月） により既に承認済み SymBio Pharmaceuticals Limited 32

  33. Slide 33: SyB P-1501 第Ⅲ相試験の進捗状況

    SyB P-1501 第Ⅲ相試験の進捗状況 治験届 2016年6月13日 FPI (First Patient In)達成 2016年11月22日 治験実施施設 30施設 目標症例数 312例 登録状況 32症例（2017年1月31日現在） SymBio Pharmaceuticals Limited 33

  34. Slide 34: Rigosertib（リゴセルチブ）

    Rigosertib （リゴセルチブ） 目標適応症 骨髄異形成症候群（MDS） SymBio Pharmaceuticals Limited 34

  35. Slide 35: リゴセルチブ注射剤 INSPIRE Study

    リゴセルチブ注射剤 INSPIRE Study（国際共同第Ⅲ相試験） SymBio Pharmaceuticals Limited 35

  36. Slide 36: リゴセルチブ注射剤 第Ⅲ相試験の進捗状況

    リゴセルチブ注射剤 第Ⅲ相試験の進捗状況 治験届 2015年12月7日 FPI (First Patient In)達成 2016年7月15日 治験実施施設 32施設 目標症例数 25-30例 登録状況 10症例（2017年1月31日現在） SymBio Pharmaceuticals Limited 36

  37. Slide 37: 第4部：中期経営計画

    第1部：平成28年度決算概要 第2部：平成29年度通期見通し 第3部：パイプラインの状況 第4部：中期経営計画

  38. Slide 38: 中期計画（2017-2019）に与える諸要因

    中期計画（2017-2019）に与える諸要因 ■ トレアキシン® 未治療低悪性度非ホジキンリンパ腫/マントル 細胞リンパ腫の市場浸透率 再発・難治性中高悪性度非ホジキンリンパ腫/マントル細胞 リンパ腫の適応症追加の開発 ■ リゴセルチブ注射剤 再発・難治性高リスクMDS国際共同第Ⅲ相試験（INSPIRE Study）の中間解析の結果と製造販売承認申請 ■ リゴセルチブ経口剤 高リスクMDS（アザシチジンとの併用）第Ⅰ相臨床試験の 再開と国際共同第Ⅲ相試験の開始 ■ SyB P-1501 第Ⅲ相臨床試験の結果と製造販売承認 ■ 自社販売体制の構築 開発の進捗に基づく実施時期の判断 ■ 新薬候補品

  39. Slide 39: 中期経営計画（2017-2019）の前提条件

    中期経営計画（2017-2019）の前提条件 Upper Range Lower Range 未治療低悪性度の 非ホジキンリンパ腫/マントル細胞リンパ腫治療における 2019年市場浸透率：80% 2019年市場浸透率：50% 売上高 トレアキシン® 再発・難治性低悪性度の 非ホジキンリンパ腫/マントル細胞リンパ腫治療における 市場浸透率：58% リゴセルチブ 再発難治性の高リスクMDS 国際共同第Ⅲ相試験 注射剤 • ～2019年に製造販売承認申請予定 高リスクMDS（アザシチジン併用） 第Ⅰ相臨床試験 リゴセルチブ • 2017年第3四半期に同試験を再開 研究開発費 経口剤 高リスクMDS（

  40. Slide 40: トレアキシン®市場浸透率及び売上高の予想推移

    トレアキシン® （未治療＋再発難治） 市場浸透率及び売上高の予想推移 売上高 （億円、薬価ベース） 80% 上限 58% 100 80 43% 50% 下限 35% 60 未治療 40 58% 58% 58% 再発・難治性 2017年 2018年 2019年 SymBio Pharmaceuticals Limited 40

  41. Slide 41: 中期経営計画（2017年2月9日発表済）

    中期経営計画（2017年2月9日発表済） （単位：百万円） 2017年度 2018年度 2019年度 予想 目標 目標 売上高 2,903 3,926 ～ 3,401 4,605 ～ 3,586 営業損失（△） △3,239 △2,309 ～ △2,509 △1,872 ～ △2,261 経常損失（△） △3,303 △2,373 ～ △2,573 △1,936 ～ △2,325 当期純損失（△） △3,307 △2,377 ～ △2,577 △1,940 ～ △2,329 ※以下については、蓋然性の判断が出来た時点で計上予定： • SyB P-1501の製造販売承認取得時のマイルストーン支払

  42. Slide 42: トランスフォメーションの５年間のイメージ

    トランスフォメーションの５年間のイメージ 収益性と成長性の確保 さらなる収益確保を目指して 複数のパイプラインの構築を推進 収益化を目指してトレアキシン® の プラットフォーム化を推進 リゴセルチブ 経口剤 承認 売上高の増加 利益率の向上 売上増加 リゴセルチブ 注射剤 承認 トレアキシン® SyB P-1501 承認 2017 ●研究開発費 ●自社販売体制構築 2020 2021 2020 SymBio Pharmaceuticals Limited 42

  43. Slide 43: トレアキシン®のプラットフォーム化を推進

    トレアキシン®のプラットフォーム化を推進 当社固有の力 新たに構築するもの 生み出してゆくもの 中高悪性度 血液がん・固形がん 探索力+評価力 NHL、移植前処置、 領域における +開発企画力 T細胞系リンパ腫 より強固な存在 トレアキシン® ＝ 経口剤の開発 抗がん剤 トレアキシン® 事業の収益化 の開発・商業化力 固形がん の開発 ＰＯＣパイプライン の構築力 トレアキシン® 自社販売体制 情報提供力 SymBio Pharmaceuticals Limited 43

  44. Slide 44: ご清聴ありがとうございました

    ご清聴ありがとうございました “共創・共生”の志 医師 科学者 患者 インベスター 行政 わかちあう、創薬の喜び SymBio Pharmaceuticals Limited 44

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