Symbio Pharmaceuticals Limited · TSE:4582
Symbio Pharmaceuticals — H1 2022 Earnings Presentation
30 slides from Symbio Pharmaceuticals's earnings presentation, Aug 9, 2022
Slide 1: シンバイオ製薬 2022年度中間決算説明会
シンバイオ製薬株式会社 2022年度中間決算説明会 2022年8月9日
Slide 2: 米国NIH/NINDSと共同研究を開始、MTAを締結
米国NIH/NINDSと共同研究を開始、 -研究試料提供合意書(MTA)を締結 【NIH/NINDSについて】 NINDSは 「National Institute of Neurological Disorders and Stroke」 の略称。 米国国立神経疾患・脳卒中研究所で、米国国立衛生研究所（NIH)の一部として、1950年11月に設 立された。脳と神経系の障害に関する研究を実施し、神経障害の負担を軽減することを使命としている。 NINDSは脳疾患及び神経疾患についての基礎研究のみならず臨床研究を行い、また他の研究機関の研 究をサポートし、研究者の育成を行っている SymBio P
Slide 3: SymBio Collaboration with NIH/NINDS
SymBio Collaboration with NIH/NINDS Neuroimmunology and Neurovirology Division( NND) 【研究試料提供合意書 (MTA: Material Transfer Agreement)】 NIH/NINDSがブリンシドフォビルを用いて実験及び研究を行うにあたり、 ブリンシドフォビルを研究資材としての提供を行うことについての条件を定めた契約 NINDSは、下記の実験を行い • EBV+細胞株を用いての実験 • 動物モデルでの実験 • その他の実験 ブリンシドフォビルのEBウィルスに対しての複製阻害及び、細胞増殖阻 Dr.
Slide 4: 目次
目次 第1部： 2022年度中間決算概要 ・・・・・・・・・・・・ 3 第2部： 2022年度通期見通し ・・・・・・・・・・・・・・・ 6 第3部： 事業戦略の展開 ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・ 14 SymBio Pharmaceuticals Limited 4
Slide 5: 第1部：2022年度中間決算概要
第1部： 2022年度中間決算概要 第2部： 2022年度通期見通し 第3部： 事業戦略の展開 SymBio Pharmaceuticals Limited 5
Slide 6: 2022年度上半期 損益計算書
２０２２年度上半期 損益計算書 【業績ハイライト 】 ⚫ 売上高は48.7億円、前年同期比54.9%（17.3億円）増 ⚫ 売上総利益は前年同期比76.3%増の40.1億円、前年同期比17.4億円増 ⚫ 販売費及び一般管理費は、BCV開発費増加により、前年同期比6.8%増 ⚫ 営業利益及び純利益は、13.7億円、11.1億円、前年同期比大幅な改善 2022年度 2021年度 増減率 （単位：百万円） 前年比増減 1H実績 1H実績 （％） 売上高 4,873 3,146 1,727 54.9% 製品売上 4,873 3,146 1,727 54.9% その他売上 0 0 0 - 売上原価 86
Slide 7: 2022年度6月末 貸借対照表
２０２２年度6月末 貸借対照表 【業績ハイライト】 ⚫ 資産合計は95.51億円、前年度末比11.0億円増、現金及び預金残高は前年度末比19.5億円増 ⚫ 負債合計は11.7億円、前年度末比5.4億円減 ⚫ 純資産は83.8億円、前年度末比16.3億円増 ⚫ 第三者割当増資をCVI Investment（注） に対して実施、6.6億円調達 （単位：百万円） 2022年6月末 2021年12月末 増減 流動資産 8,148 6,747 1,400 現金及び預金 5,805 3,860 1,945 固定資産 1,403 1,705 △ 302 資産合計 9,551 8,452 1,098 流動負債
Slide 8: 第2部：2022年度通期見通し
第1部： 2022年度中間決算概要 第2部： 2022年度通期見通し 第3部： 事業戦略の展開 SymBio Pharmaceuticals Limited 8
Slide 9: 2022年度下半期業績予想
２０２２年度下半期業績 予想 【業績ハイライト】 ⚫ 売上高は、51.3億円を見込む（上半期対比5.3%増） ⚫ 売上総利益は、41億円を見込む（上半期対比2.1%増） ⚫ 販売費及び一般管理費は、37.0億円（上半期対比40.2%、10.6億円増） -Eagle社への販売マイルストーン（5.5億円）支払いとBCV開発費（5.8億円）増加による ⚫ 営業利益は、4.0億円を見込む 2022年度 2022年度 （単位：百万円） 増減 1H実績 2H見通し 売上高 4,873 5,129 255 製品売上 4,873 5,129 255 その他売上 0 0 0 売上原価 863 1,033 170
Slide 10: 売上高 QoQの推移
売上高 QoQの推移 コロナ禍再拡大の影響を受け、患者数は一時増加から横這い 2020 2021 2022 (単位：百万円) 3,000 2,704 2,654 2,557 2,476 2,500 2,406 2,316 2,000 1,900 1,900 1,726 1,700 1,600 1,420 • コロナ感染の再拡大 1,500 • P-BR/BR需要一巡 • GEの影響（見込み） 1,000 r/rDLBCL適応症 承認取得・発売 500 (P-BR/BR120) 0 2020 2020 2020 2020 2021 2021 2021 2021 2022 2022 2022 20
Slide 11: 2022年度 通期業績見込
２０２２年度 通期業績見込 【2022年度 通期業績見込のハイライト】 ⚫ 売上高は、前年比21.2%（17.5億円)増加するも、計画比9.9億円減 - コロナ禍の影響の継続と、下半期にGE参入の影響（約2億円）を見込む ⚫ 売上総利益は、利益率は計画対比1.0%の改善、売上減に伴い6.9億円減 ⚫ 販売費及び一般管理費は、AdV試験の遅れ及び管理費節減の結果 6.9億円減 ⚫ 営業利益は、計画の17.7億円を据え置く 2022年度 2022年度 増減率 （単位：百万円） 計画比増減 計画 見込 （％） 売上高 10,992 10,003 △ 989 -9.0% 製品売上 10,992 10,
Slide 12: 上半期実績 及び 下半期業績（予想）
前年同期比 上半期実績 及び 下半期業績（予想） 120 （億円） 上半期 下半期予想 通期予想 ⚫ 【上半期】 売上高は54.9%増の48.7億円、 100 営業利益は15.7億円増の13.7億円 21.2% ⚫ 【下半期】 売上高は51.3億、営業利益は 80 4.0億円を予想 - 一時費用としてEagle社へのマイルストーン 60 - BKV試験本格化に伴う開発経費増 - GEの影響（約2億円）を見込む 40 54.9% ⚫ 【通期見通し】 売上高は21.2%増の100 億円、営業利益は74.2％増の17.7億円を 74.2% 予想 20 0 列1 列2 列3 列4 列5 列6 2021
Slide 13: 当社のGE対応
当社のGE対応 ⚫ 【RI投与への切替え】 投与時間短縮の促進を進め90％を超す医療施設から切替えの意向確認済 ⚫ 【適応症】 P-BR療法及び慢性リンパ性白血病を含め既承認の５疾患全てに対応可能 ⚫ 【安全性の確認】 日本人患者（38症例）の臨床試験を実施、Eagle社が行った米国臨床試験の 安全性データと合わせ承認申請をし、承認取得 ⚫ 【減塩】 高齢の患者にはやさしい製剤 ⚫ 【法的措置】 特許侵害に対しては、Eagle社と密接な連携のもと法的措置を準備中 投与方法 適応症 r/r DLBCL 慢性リンパ性 投与時間 投与分量(*) P-BR療法 白血病 トレアキシン🄬 RI 投与可能
Slide 14: 事業のグローバル化に向け着実に進展
YoY (2022/7 vs 2021/7) 事業のグローバル化に向け着実に進展 2022年7月 2021年7月 6月単月売上高 854百万円 706百万円 業 績 6月単月営業利益 280百万円 85百万円 試験対象適応症数 4 1 契約施設数（累計） 8 2 HSCT-Adv 開発進捗状況 登録症例数（累計） 16 0 選定完了施設数 9 - SOT-BKVN 登録症例数 - - SPU 従業員数 3名 0名 契約締結数（累計） 8 2 アカデミア との共同研究 成果数 1 0 SymBio Pharmaceuticals Limited 14
Slide 15: 第3部：事業戦略の展開
第1部： 2021年度中間決算概要 第2部： 2021年度通期見通し 第3部： 事業戦略の展開 SymBio Pharmaceuticals Limited 15
Slide 16: BCVは高ウイルス活性と広域スペクトラムを併せ持つ
BCVは 高ウイルス活性✙広域スペクトラム を合わせ持つ ゲームチェンジャー ◆ ２０１９年９月 独占的グローバルライセンス取得 ◆ BCV経口剤 • Chimerix社はBARDAの支援を受けて開発、２０２１年６月７日に米FDA より、天然痘適応（バイオテロ対策）の新薬承認取得 ◆ BCV注射剤 • 小児AｄV対象に、P2試験のINDを米FDAに申請 ファストトラック指定を受ける。現在, コー ホート３を開始 • 腎臓移植後のBKVN対象に、 国際P2試験開始 抗ウイルス活性 IC50 (μM) Cmax after oral 100 mg BCV: 0.445 μM SymBio Phar
Slide 17: ブリンシドフォビル 注射剤&経口剤
ブリンシドフォビル 注射剤&経口剤 • 第二の創業の成長ドライバー • グローバル事業展開の布石 造血幹細胞移植後＆臓器移植後の 1 ウイルス感染症の治療は、 「空白の治療領域」 2 ライセンス対象地域は、日米欧を含む世界全域 3 適応症は、天然痘を除く、すべての対象疾患 4 開発・製造・販売を含めた、独占的WWライセンス権利 SymBio Pharmaceuticals Limited 17
Slide 18: Chemaly教授のコメント
Chemaly教授... ”免疫不全患者の感染症治療における BCVの重要性を鑑み、臨床試験結果を評価し総括“ “BCVは、他剤で問題となる腎毒性も、 骨髄抑制も少なく、優れた選択肢となり得る。“ SymBio Pharmaceuticals Limited 18
Slide 19: Science誌 ハーバード大研究チーム
Reported in Science (Jan 13, 2022) Science誌 ハーバード大研究チーム EBウイルス感染が、多発性硬化症の主要発症因子である事を解明 （ハーバード大研究チームの縦断的研究） EBV感染歴がある場合、 MS発症のリスクは32倍に上昇 1,000万人を超える米軍兵役成人の血清サンプルの解析結果から、 する。これほど高い関連性を示す因子はかつて無い EBV感染が主原因であるとScience誌に報告： 抗ウイルス薬によりEBVを標的にできる可能性を示唆 MS発症に先行して上昇するバイオマーカーである血清 sNfLは半数以上の症例でEBV感染後のみに上昇 SymB
Slide 20: Nature誌 スタンフォード大研究チーム
Reported in Nature (Jan 24, 2022) Nature誌 スタンフォード大研究チーム EBウイルス感染と多発性硬化症の発症機序 を解明 • EBVの核抗原EBNA1と、脳のグリア細胞の抗原が似通っている (mimicry) ため、EBV感染後に両方を認識する自己抗体産生B細 胞が増幅されMSが引き起こされるメカニズムを分子生物学的に証明 • MS発症後、速やかにEBVを坑ウイルス剤で治療することで、 MSの進行を防げることができる可能性を示唆 Our results provide a mechanistic link for the association betw
Slide 21: 米国NIH/NINDSと共同研究を開始、MTAを締結
米国NIH/NINDSと共同研究を開始、 研究試料提供合意書(MTA)を締結 【NIH/NINDSについて】 NINDSは1950年11月に設立され、「National Institute of Neurological Disorders and Stroke」 (米国国立神経疾患・脳卒中研究所)の略称で、米国国立衛生研究所（NIH)の一部。NINDSは脳疾患及び神経 疾患についての基礎研究のみならず臨床研究を行い、また他の研究機関をサポートし、研究者の育成を行っている 【研究試料提供合意書 (MTA: Material Transfer Agreement)】 多発性硬化症の病態進行とEB
Slide 22: Neurovirology: 4つの「空白の治療領域」でPOC確立を目指す
事業化に成功した血液領域はパイプライン強化しつつ、 ”4つの「空白の治療領域」においてPOCの確立”を目指す + Our FUTURE Neurovirology ウイルス感染による脳神経疾患 • EBV-MS (患者数300万人） 血液腫瘍領域 • EBV-Long COVID (患者数5000万人～） トレアキシン® を軸 にパイプラインの強化 臓器移植 ウイルス感染‐がん BKV感染 • CMV-GBM • EBV-血液腫瘍 造血幹細胞移植 AdV感染 SymBio Pharmaceuticals Limited 22
Slide 23: Value Inflection Point：4つのウイルス感染疾患でPoC達成
2023年Q1～2025年Q3 >>> Value Inflection Point ４つのウィルス感染疾患を対象 PoC の達成 POC x4 >>> V.I.P. 2021 2022 2023 2024 2025 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 造血幹細胞移植後 免疫不全患者の P2 AｄV感染症 （Global） 腎移植後 BKV感染症 P2 （Global) CMV(+)- Preclinical 脳腫瘍 P1 （Global） EBV- Preclinical 多発性硬化症 （Global） P1
Slide 24: BCVの17種類のアデノウイルスに対する活性が検証された
Microbiology Spectrum誌に発表 国立感染症研究所との共同研究成果 BCVの17種類のアデノウィルスに対する活性が検証された Sensitivity of Human Mastadenovirus, the Causal Agent of Pharyngoconjunctival Fever, Epidemic Keratoconjunctivitis, and Hemorrhagic Cystitis in Immunocompromised Individuals, to Brincidofovir Mean IC50 Microbiol Spectr 2022, 10:
Slide 25: Pipeline Within A Molecule
移植後感染症＋血液・がん＋脳神経疾患 いずれも「空白の治療領域」 ゲームチェンジャー 移植後感染症 血液・がん 脳神経 眼科 皮膚科 EBV- HSV1 眼科領域 伝染性 HPV AdV- 皮膚科域 HSCT アルツハイ 単核症 子宮頸 流行性角 VZV 抗マルチ マー型 ヘルペス がん 認知症 結膜炎 ウィルス薬 HSCT HHV-6 EBV- 脳炎 EBV(+) 後遺症 HSCT リンパ腫 （Long 予防投与 COVID） AdV/BKV CMV ウィルス性 出血性 膀胱炎 CMV(+) EBV- 多発性 脳腫瘍 HSCT 硬化症 SOT r/r CMV (腎移植後) BKVN HSCT
Slide 26: 抗ウイルス活性＋抗ガン活性＋血液脳関門通過性
抗ウイルス活性＋抗ガン活性＋血液脳関門通過性 ゲームチェンジャー 患者数/事業価値 HSCT 抗マルチ ウィルス薬 HSCT EBV- 予防投与 後遺症 （Long CMV HSV1 COVID） アルツハイ マー型 AdV/B 認知症 KV ウィルス HSCT 性出血性 r/r CMV EBV- 伝染性 膀胱炎 We’re here 単核症 EBV(+) リンパ腫 HPV 子宮頸 EBV- がん 多発性 硬化症 HSCT SOT (腎移植後) HHV-6 BKVN 脳炎 皮膚科域 HSCT VZV アデノウイ ヘルペス CMV(+) ルス 眼科領域 脳腫瘍 AdV- 流行性角 結膜炎 時間/
Slide 27: BCV事業価値最大化の為のグローバル・パートナリング
BCV事業価値最大化の為のグローバル・パートナリング 自社事業展開 vs. パートナーシップ構築 日本市場は、シンバイオ製薬は全ての権利を保有し、自社開発・自社販売 を計画 今後の検討 開発対象の適応症 開発中の適応症 AdV/BKV 自 ウィルス性 HSCT 社 皮膚科域 VZV HSCT 出血性 膀胱炎 アデノウイ ルス 事 HSCT ヘルペス HHV-6 SOT (腎移植後) 疾業 脳炎 抗マルチ EBV(+) BKVN 患展 ウィルス薬 リンパ腫 領開 HSCT 域 r/r CMV HSV1 アルツハイ マー型 認知症 リグ HPV 子宮頸 眼科領域 ンロ がん AdV- CMV(+)
Slide 28: ウイルス感染症との境界線領域疾患の事業化プラットフォーム
”ウイルス感染症との境界線領域疾患”の事業化 プラットフォーム の構築 ウイルス感染症との合併症疾患の病因は、複合的であり、２つ以上の異なる疾患領 域をまたぎ、未解明の部分が多く、現在、有効な治療方法はない ”空白の治療領域” ◆ 造血幹細胞移植 ◆ 血液腫瘍 ◆ 脳神経 ◆ 眼科 ◆ 皮膚科 ◆ 臓器移植 ◆ 固形がん 炎症 細胞死 自己免疫 同時感染 専門性 ＋ 経験値 ＋ ネットワーク SymBio Pharmaceuticals Limited 28
Slide 29: BCVの2030年に向けての戦略的取り組み
2030年に向けての戦略的取り組み ホップ・ステップ・ジャンプ… 2030年に大きく飛躍 当社固有の力 新たに構築するもの 生み出してゆくもの 探索+評価 BCVの グローバル +開発企画 早期事業化 スペシャリティ の総合力 ファーマ グローバル ＝ パートナリング 新薬の パイプライン 事業化力 の価値増大 自社による 製造能力 構築 感染症 製薬事業 境界線領域疾患 クリティカルマス 製品戦略 プラットフォーム化 構築 の構築 移植・血液・がん 脳神経・眼科皮膚科 SymBio Pharmaceuticals Limited 29
Slide 30: ご清聴ありがとうございました
ご清聴ありがとうございました “共創・共生”の志 医師 科学者 患者 インベスター 行政 わかちあう、創薬の喜び SymBio Pharmaceuticals Limited 30
SymBio Pharmaceuticals — H1 2022 Earnings Presentation on 6ix