SymBio Pharmaceuticals Limited · TSE:4582
SymBio Pharmaceuticals — FY2019 Earnings Presentation
48 slides from SymBio Pharmaceuticals's earnings presentation, Feb 13, 2020
Slide 1: 2019年度決算説明会
シンバイオ製薬株式会社 2019年度決算説明会 2020年2月13日
Slide 2: 目次
目次 第1部：2019年度決算概要･････････････ 3 第2部：2020年度通期見通し････････････ 8 第3部：事業の進捗状況 ････････････････ 12 第４部：中期経営計画･････････････････････ 40 SymBio Pharmaceuticals Limited 2
Slide 3: 第1部：2019年度決算概要
第1部：2019年度決算概要 第2部：2020年度通期見通し 第3部：事業の進捗状況 第4部：中期経営計画 3
Slide 4: 2019年度 損益計算書
2019年度 損益計算書 2019年度 業績ハイライト ⚫ 売上高は28.4億円、アステラス欧州製造の製品の品質問題の影響により、前年比26.0%減 ⚫ 販管費は、主に開発事業の進展及び自社販売体制準備により、前年比34.9％増 ⚫ 純損失は43.7億円 2019年度 2018年度 項目 前年比増減 増減％ 実績 実績 売上高 2,837 3,835 △ 997 -26.0% 製品売上 2,811 3,809 △ 998 -26.2% その他売上 26 25 0 3.2% 売上原価 1,973 2,662 △ 689 -25.9% 売上総利益 864 1,172 △ 308 -26.3% 販売
Slide 5: 品質問題及び製造・供給問題のPLへの影響
アステラス 品質問題及び製造・供給問題のPLへの影響 2019年度 損益計算書（vs. 通期業績予想） ⚫ 国内売上は、トレアキシン®の品質・供給問題により、通期業績予想比16.3億円（36.4%）の減少 ⚫ 粗利益は売上減少にともない、通期業績予想比6.03億円（41.1%)の減少 ⚫ 営業損失は、新規導入品の契約一時金費用（5.4億円）もあり当初業績予想比7.6億円の拡大。 （経費節減努力により、契約一時金費用の影響を除けば、2.2億円の損失拡大） 当初予想対比 当初予想 実績1※ 実績2※ 実績1※ 実績2※ 売上高 4,465 2,837 2,837 △ 1,628 △ 1,628 売
Slide 6: アステラスの独CMO工場のCAPAの有効性を確認中
アステラス製薬連結子会社アステラス・ドイッチランド製造品 トレアキシン®凍結乾燥注射剤 不良品問題の状況 ◼ 100mgバイアル品質問題 • 2019年上半期に輸入したバッチに異物混入や多量の外観不良を検出した • アステラス本社及び欧州子会社（総称「アステラス」）に対して下記５点を強く要請： ①異物混入問題の喫緊の原因究明 ＜異物混入バイアル＞ ②代替バッチの製造と迅速な出荷対応 ③安定供給の確保 ④高い不良品率を下げるための製造工程及び品質管理体制の改善 ⑤ライセンス契約及び供給契約で定められた関連条件の順守 2mm x 1.2mm ➢ 深刻な品質問題の早期解決をアステラスに対して要請し、
Slide 7: 2019年度 貸借対照表
2019年度 貸借対照表 2019年度 業績ハイライト ⚫ 開発事業の進展及び自社販売体制準備等により、期末現預金残高は 39.1億円 ⚫ 株式の発行による資金調達額は 37.7億円 ⚫ 自己資本比率は 71.7% ※金額は単位未満を切り捨てて表示しています （単位：百万円） SymBio Pharmaceuticals Limited 7
Slide 8: 第2部：2020年度通期見通し
第1部：2019年度決算概要 第2部：2020年度通期見通し 第3部：事業の進捗状況 第4部：中期経営計画
Slide 9: 2020年度 通期業績予想
2020年度 通期業績予想 2020年度 通期（1～12月）業績予想ハイライト ⚫ 売上高は、34.0億円で前年比20.0％増 ⚫ 販管費は、自社販売体制の準備費用とパイプライン開発費用増を反映し、20.8%の増加 ⚫ 純損失は48.0億円の予想 2020年度 2019年度 （単位：百万円） 前年比増減 増減％ 業績見通し 実績 売上高 3,404 2,837 566 20.0% 製品売上 3,404 2,811 593 21.1% その他売上 0 26 △ 26 -100.0% 売上原価 2,258 1,973 285 14.5% 売上総利益 1,146 864 281 32.5% 販売費及
Slide 10: ザ・メディスンズ・カンパニー(MDCO)との仲裁状況
ザ・メディスンズ・カンパニー(MDCO)との仲裁状況 ２０２０年１月 Novartis AG がＭＤＣＯを買収 ◼ ２０１５年１０月 短期術後急性疼痛管理システム（米国での商品名IONSYS)の ライセンス契約をMDCOと締結 ◼ ２０１７年１０月 ＭＤＣＯの契約不履行により、賠償金USD８２百万ドルの支払いを 求め国際商業会議所(ICC)の規定に基づき仲裁を申し立て行う ◼ ２０１７年１１月 同ライセンス契約を解約 ◼ ２０１９年６月 ICC仲裁裁判所の管理下において、仲裁廷（Arbitration Tribunal） にて審問を実施 ◼ ２０２０年１月６日 Novartis AG がＭＤＣ
Slide 11: 中長期業績 vs. 今期業績
（２０１９年８月８日中間決算説明会資料より） 中長期業績 vs. 今期業績 予期せぬ品質問題により、 当期の業績は雨模様 ◼ 今期の業績 • 品質問題の影響 • 当期純損失の拡大 ◼ 中長期業績 • パイプラインの着実な進展 • 自社販売体制構築の進捗 • 新規ライセンス候補品のTS合意 SymBio Pharmaceuticals Limited 11
Slide 12: 第3部：事業の進捗状況
第1部：2019年度決算概要 第2部：2020年度通期見通し 第3部：事業の進捗状況 第4部：中期経営計画
Slide 13: 2021年度黒字化のKSF（重要成功要因）
2021年度黒字化のKSF（重要成功要因） 黒字化に向けていずれも順調に進展 1 自社販売体制の構築 2 トレアキシン®年間売上高100億円の達成 3 トレアキシン®液剤RTDの承認と切替え 4 トレアキシン® r/r DLBCL適応症の承認と早期浸透 5 優秀な人材の確保 SymBio Pharmaceuticals Limited 13
Slide 14: 開発パイプラインのハイライト
開発パイプラインのハイライト パイプラインは順調に進展 ◆ パイプラインの進捗 ＊トレアキシン®凍結乾燥剤 - 再発・難治性中高悪性度NHL（r/rDLBCL）：ポジティブ・トップラインにより承認申請の準備開始 ＊トレアキシン®液剤 ‐RTD：承認申請完了（９月） ‐RI： 臨床試験症例登録 順調に進捗 ＊トレアキシン®経口剤 - 固形がんの開発及び自己免疫疾患SLE対象とした研究はいずれも中止 ＊リゴセルチブ - 注射剤：再発・難治性高リスクMDS国際共同第Ⅲ相試験 目標症例数の90%登録完了 - 経口剤：未治療高リスクMDS 国際共同第Ⅱ/Ⅲ相試験デザイン検討中 ＊ブリンシドフォビル注射剤
Slide 15: トレアキシン®液剤（RTD）
トレアキシン®液剤（RTD） 承認申請の完了 黒字化に向けた大きなステップ ◆ 患者さんと医療従事者の負担の大幅な低減 ◆ トレアキシン®製品寿命の延長 ◆ 減塩により、患者さんにやさしい製剤 SymBio Pharmaceuticals Limited 15
Slide 16: 再発・難治性DLBCL 第III相試験で主要評価項目を達成
再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（r/rDLBCL） 主要評価項目（奏効率）を達成、承認申請の準備を開始 再発・難治性DLBCLを対象としたトレアキシンとリツキシマブの 併用（「BR療法」）による第III相試験で主要評価項目の 奏効率において 期待奏効率を上回る良好な結果 • 本試験成績の詳細は、本年の学会にて発表予定 • 承認申請を2020年上半期に予定 SymBio Pharmaceuticals Limited 16
Slide 17: 中外製薬がP-BR併用試験を実施
r/rDLBCLを対象として 中外製薬がP-BR併用試験を実施 ◆ 米FDAは2019年6月10日、 移植非適応のr/rDLBCLを対象にジェネンテック社の抗CD79b 抗体Polatuzumabと薬物vedotin-piiqの複合体とベンダムスチン＋リツキシマブ（P-BR療法） の併用療法を迅速承認した。欧州においても2020年1月19日迅速承認済み。 ◆ 日本においては中外製薬が厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受け、 第Ⅱ相臨床試験を実施中。 ◆ P-BR併用療法の完全奏効（CR）率は50%、全奏効率(CR+PR）は63％であった。 SymBio Pharmaceuticals Li
Slide 18: SOC x LCM
標準療法(SOC)の強みを フルに活かしたシンバイオの事業戦略 トレアキシン® 持続的成長と事業価値の創造 既存 ＋ 新 ＋ X 適応症 適応症 +B(R) SOC ｘ LCM SOC: Standard Of Care（標準治療） LCM：Life Cycle Management（製品寿命） SymBio Pharmaceuticals Limited 18
Slide 19: 強固な事業基盤となる標準療法のトレアキシン®
強固な事業基盤となる 標準療法のトレアキシン® “BR療法は悪性リンパ腫の 治療領域の新しい歴史を創った” Mathias Rummel教授 SymBio Pharmaceuticals Limited 19
Slide 20: 事業基盤としてのトレアキシン®事業の展開
事業基盤としての トレアキシン®事業の展開 1. 承認済適応症の売上増大 2. 新規適応症の拡大（r/r DLBCL） 売上の最大化 3. 新剤形（RTD/RI）による製品寿命の延長 4. 自社販売体制の構築 利益の最大化 5. 自社製造体制の構築 持続性のある収益及び成長の確保 SymBio Pharmaceuticals Limited 20
Slide 21: 自社販売体制の構築は着実に進展
自社販売体制の構築は着実に進展 全国営業組織（６２名体制）は、今期第二四半期に向けて完了 精鋭の血液領域専門チームにより、全国を６つのリージョンに分け営業を展開する 北日本 RSM : Regional Sales Manager 北関東 首都圏 中日本 関西 西日本 全国62名 SymBio Pharmaceuticals Limited 21
Slide 22: サプライチェーン(SCM)の構築は着実に進捗
営業全国展開にともなう サプライチェーン(SCM)の構築は着実に進捗 ◆ 全国流通機能の整備、及び物流センター２拠点化（東日本地 域及び西日本地域）により物流の効率化とリスク管理の対 応は、今期第二四半期に向けて完了予定 ◆ 社内基幹システムであるERPの導入、及びITシステムのアップグレード は、今期第二四半期に向けて完了予定 SymBio Pharmaceuticals Limited 22
Slide 23: 幅X深度で成長を支えるシンバイオのパイプライン
幅X深度で成長を支える シンバイオのパイプライン 開発品目 適応症 第Ⅰ相試験 第Ⅱ相試験 第Ⅲ相試験 申請 承認 再発・難治性 低悪性度NHL/MCL 2010年10月 承認済 慢性リンパ性白血病 2016年8月 承認済 トレアキシン® 凍結乾燥品（ＦＤ） 未治療 低悪性度NHL/MCL 2016年12月 承認済 再発・難治性 中高悪性度NHL 主要評価項目を達成 ➡ 承認申請準備 (r/r DLBCL） 液剤トレアキシン® 全適応症 2019年9月 承認申請完了 RTD 液剤トレアキシン® 全適応症 臨床試験症例 登録中 RI ブリンシドフォビル 造血幹細胞移植後の 注射剤 ウイルス性出血
Slide 24: リゴセルチブ注射剤と経口剤の開発進捗
リゴセルチブ注射剤と経口剤の開発進捗 注射剤のトップラインは下半期に確定 国際共同第Ⅲ相試験は、今期第2四半期に向けて目標症例（３６０例）登録を完了予定。 開発品目 適応症 第Ⅰ相試験 第Ⅱ相試験 第Ⅲ相試験 申請 承認 リゴセルチブ 再発・難治性 高リスクMDS 注射剤 単剤 国際共同第Ⅲ相試験 症例登録中 再発・難治性 高リスク MDS 国内試験完了 リゴセルチブ 未治療 高リスク MDS AZA併用 準備中 経口剤 未治療 高リスク MDS AZA併用 国際共同第Ⅱ/Ⅲ相試験 準備中 SymBio Pharmaceuticals Limited 24
Slide 25: RAS模倣分子としてリゴセルチブは活性化RASによる発がんを抑制
RAS模倣分子としてリゴセルチブは 活性化RASによる発がんを抑制 リゴセルチブがRas模倣分子として働き、 活性化Rasにシグナル伝達分子が結合す るのを競争的に阻害する。この阻害により Ras-Raf-Mapkの伝達経路を遮断できる こと、またPLK,Ral,Pi3KなどのRas結合 分子からのシグナルも同様に抑制する。 活性化Rasによる発がんを抑制し、また 活性化Rasによりガン化した細胞の増殖 を抑制できる効果があることを示している。 A Small Molecule RAS-Mimetic Disrupts RAS Association with Effector Protein
Slide 26: RAS変異体疾患への応用
リゴセルチブ経口剤 RAS変異体疾患への応用 オンコノバ社は、前臨床試験と動物モデルにより、PD1阻害剤とリゴセルチブを併用 することで相乗効果が示唆されたことから、医師主導試験により、進行性K RAS陽 性NSCLCを対象として第Ⅰ相試験を計画中。既に試験のプロトコルはFDAにより承 認済み。 MC30 CRC Tumor Model SymBio Pharmaceuticals Limited 26
Slide 27: パイプラインの第３の柱となるブリンシドフォビル（BCV）
パイプラインの第３の柱となるブリンシドフォビル（BCV) 製造権を含めた独占的グローバルライセンスの導入 ブリンシドフォビルは核酸アナログで二本鎖(ds)DNAウイルス ５種類に対するin vitro活性を有し、骨髄抑制は無く腎毒性の リスクも低いため造血幹細胞移植後及び臓器移植後のウイ ルス感染の管理を容易にする。 米FDAからサイトメガロウイルス、アデノウイルス、及び天然 痘を対象としてファーストトラック指定を受けた。また欧州EMA からアデノウイルス、サイトメガロウイルス、及び天然痘を対 象としてオーファン指定を受けている。 SymBio Pharmaceuticals Limited
Slide 28: ブリンシドフォビル（BCV）注射剤&経口剤
ブリンシドフォビル（BCV）注射剤&経口剤 グローバル事業展開の布石 シンバイオの第２の創業の成長のドライバーとなる新薬 造血幹細胞移植後＆臓器移植後のウイルス感染症の 1 治療は 「空白の治療領域」 2 対象地域は、日米欧を含む世界全域 3 天然痘を除くすべての対象疾患 4 開発・製造・販売を含めた独占的ライセンス権利 SymBio Pharmaceuticals Limited 28
Slide 29: Chimerix社が天然痘にかかわる全権利を保持する背景
Chimerix社が 天然痘にかかわる全権利を保持する背景 BARDAのＢＣＶ開発支援ファンドの内容 Mandated to stockpile 2 smallpox countermeasures with differing mechanisms of action ◼ BARDAは２０１１年にバイオテロの対策の一環として天然痘の適応症の開発を目的として、 Chimerix社に対してUS$100millionを超す開発資金を供与した ◼ FDAから天然痘を適応症としてファーストトラック指定及びオーファンドラッグ指定を受けている ◼ ヒトでの臨床試験が困難な致死的疾患については、FDAのAn
Slide 30: ＢＣＶを導入した１２の理由
ＢＣＶを導入した１２の理由 移植領域の感染症治療領域のゲームチェンジャー 30
Slide 31: 同種造血幹細胞移植の件数は10年間で3倍増
同種造血幹細胞移植の件数は 10年間で3倍増と移植件数は拡大傾向 SymBio Pharmaceuticals Limited 31
Slide 32: ブリンシドフォビルとシドフォビルは似て非なるもの
ブリンシドフォビル（BCV）と シドフォビル（CDV）は似て非なるもの シドフォビルは ① 1996年に米国FDAにより承認済み CDV ② 1997年に欧州EMAにより承認済み ③ HIVのCMV網膜炎治療に使用される ブリンシドフォビルは BCV ① CDVに比べ高活性＋優れた安全性 ② ヒトPOCが確立されている ③ 広域にわたる抗ウイルス活性 参考 https://en.wikipedia.org/wiki/Cidofovir https://en.wikipedia.org/wiki/Brincidofovir SymBio Pharmaceuticals Limited 32
Slide 33: PIM Conjugate TechnologyがBCVの高活性を可能にする仕組み
PIM（Phospholipid Intramembrane Microfluidization）Conjugate Technologyが可能にしたBCVの高活性の仕組み 脂質二重膜成分を模したリン脂質 BCV CDV 速やかな細胞膜への取込みと膜上の移動⇒ 偶発的なinternalizationによる細胞取込み 高濃度の細胞内CDVの維持が可能となり⇒ 高活性を発揮 SEC FORM 8-K, CURRENT REPORT, November 14, 2017より改変 SymBio Pharmaceuticals Limited 33
Slide 34: 抗ウイルス活性 IC50
比類なき高活性/広域スペクトラムを持つ 抗マルチ・ウイルス感染症薬 抗ウイルス活性 IC50 (μM) Cmax after oral 100 mg BCV: 0.445 μM Note: BCV and CDV data here differ from a published paper (Viruses 2010,2:2740; also from Chimerix) Cell lines used in studies with BCV: ➢ Human foreskin fibroblast (HFF) cells for AdV (J Infect Dis 2005,191:396
Slide 35: ライフサイクルマネジメント戦略の展開
高活性・広域スペクトラムの特徴を活かした ライフサイクルマネジメント戦略の展開 HSCT後の 最初の開発ターゲット ➡ ウイルス性出血性膀胱炎 HHV-6脳炎 HSCT後の マルチウイルス感染症 ＬＣＭによる 適応拡大 臓器移植後の感染症 経口剤の改良開発 SymBio Pharmaceuticals Limited 35
Slide 36: HSCT後のウイルス性出血性膀胱炎(vHC)
「空白の治療領域」であるHSCT(造血幹細胞移植）後の ウイルス性出血性膀胱炎(vHC) （問題点） ◆ 有効な治療薬がなく、未承認のシドフォビルは使われることもあるが、その都度、 先生方が個人輸入をしており、シドフォビルの副作用として深刻な腎毒性を伴う （解決策＝ブリンシドフォビル） ◆ 現在有効な承認薬がなく、未充足度は高い「空白の治療領域」である。 ◆ 医療現場のニーズが非常に高く、先生方の期待が高まっている。 ◆ 日本で世界に先駆けて臨床開発を行うことで、当社のグローバルの事業展開の布石 ◆ となり得る。 SymBio Pharmaceuticals Limited 36
Slide 37: 造血幹細胞移植（HSCT）の潜在市場
造血幹細胞移植（HSCT）の潜在市場 EU>US>ROW>Japan 地域特性を活かしたグローバル事業展開 同種骨髄移植 (症例数) 自家骨髄移植 (症例数) = 2,000例 EU US 16,400 8,700 21,700 Japan 15,000 3,700 1,800 ROW 6,454 4,715 (Source: Chimerix market data in Jan 2019) SymBio Pharmaceuticals Limited 37
Slide 38: 臓器移植（SOT)の潜在市場
臓器移植（SOT)の潜在市場 ROW>EU>US>Japan 地域特性を生かしたグローバル事業展開 腎臓移植 (症例数) 肝臓移植 (症例数) その他臓器移植 (症例数) = 2,000例 EU US 20,000 19,860 Japan 7,400 7,800 1,648 4,500 438 5,940 124 ROW 39,052 10,062 (Source: Chimerix market data in Jan 2019) 1,276 SymBio Pharmaceuticals Limited 38
Slide 39: 2020年度事業目標
2020年度事業目標 1 自社販売体制の完備と生産性の飛躍的向上（1H） 2 トレアキシン® r/r DLBCL適応症の承認申請（1H） 3 トレアキシン®液剤RTDの承認（2H） 4 リゴセルチブ注射剤 トップラインデータの確定（２H） 5 ブリンシドフォビル 国内開発（ｖＨＣ対象）の開始（2H） 6 ブリンシドフォビル グローバル開発戦略策定（2H） SymBio Pharmaceuticals Limited 39
Slide 40: 第4部：中期経営計画
第1部：2019年度決算概要 第2部：2020年度通期見通し 第3部：事業の進捗状況 第4部：中期経営計画
Slide 41: 中期経営計画（2020-2022）
中期経営計画（2020-2022） (2020年２月６日公表済み） 2020年 2021年 2022年 12月期予想 12月期目標 12月期目標 売上高 3,404 9,008 10,816 営業利益 - 5,090 1,031 1,482 経常利益 - 5,134 987 1,438 当期純利益 - 4,803 1,356 1,717 （単位：百万円） 対売上高 営業利益率１０％を持続的に確保を目標 SymBio Pharmaceuticals Limited 41
Slide 42: 中期経営計画（2020-2022）研究開発型から収益モデルへの転換
中期経営計画（2020-2022） 研究開発型から 収益モデルへの転換 （単位：億円） 売上高 営業利益 125 100 75 50 25 0 -25 -50 -75 2020年 2021年 2022年 SymBio Pharmaceuticals Limited 42
Slide 43: 2021年度黒字化のKSF（重要成功要因）
2021年度黒字化のKSF（重要成功要因） 黒字化に向けていずれも順調に進展 1 自社販売体制の構築 2 トレアキシン®年間売上高100億円の達成 3 トレアキシン®液剤RTDの承認と切替え 4 トレアキシン® r/r DLBCL適応症の承認と早期浸透 5 優秀な人材の確保 SymBio Pharmaceuticals Limited 43
Slide 44: 収益性と成長性を兼ね備えた第２のシンバイオのイメージ
収益性と成長性を兼ね備えた ”第２のシンバイオ” のイメージ 収益化を目指して さらなる成長と拡大を目指して トレアキシン® プラットフォームの充実 パイプラインの拡大 グローバル展開 トレアキシン® ブリンシドフォビル r/r DLBCL 注射剤 経口剤 既承認の３適応症 の売上増加 リゴセルチブ 経口剤 トレアキシン® リゴセルチブ 注射剤 2019 ●研究開発投資 ●自社販売体制構築 2021 2022 2020 SymBio Pharmaceuticals Limited 44
Slide 45: ３つの“化”で異次元へ、グローバル・スペシャリティファーマへ
３つの“化”で異次元へ、 グローバル・スペシャリティファーマへ脱皮 1 ２０２１年の事業黒字化 2 事業のグローバル化 3 より高い収益と高品質を追求して自製化 SymBio Pharmaceuticals Limited 45
Slide 46: “死の谷を渡り切る”バイオ企業は極少
”死の谷を渡り切る” バイオ企業は極少 ◆バイオ医薬品産業はR&D企業の集団 ◆米国において経常的に利益が出せる のは僅か約X％の企業 商業化に成功 ◆持続性のあるバイオ製薬企業は さらに少ない 臨床試験 第Ⅰ相～第Ⅲ相 段階の企業 臨床前試験 段階の企業 Rのみの企業 SymBio Pharmaceuticals Limited 46
Slide 47: “Yes, We Can！” 社員数推移
“Yes, Ｗe Can！” 社員数推移 “第２の創業” 160 トレアキシン リゴセルチブ ブリンシド 152 （ベンダムスチン） 導入 フォビル 140 導入 導入 120 トレアキシン 自社販売 106 70 承認---発売 決定 90 100 76 77 78 39 74 70 74 80 30 63 16 25 シンバイオ 54 8 60 48 48 53 43 創業 8 44 31 40 40 40 37 33 18 26 20 9 23 29 14 18 18 20 20 9 0 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014
Slide 48: ご清聴ありがとうございました
ご清聴ありがとうございました “共創・共生”の志 医師 科学者 患者 インベスター 行政 わかちあう、創薬の喜び SymBio Pharmaceuticals Limited 48
SymBio Pharmaceuticals — FY2019 Earnings Presentation on 6ix