Symbio Pharmaceuticals Limited · TSE:4582
Symbio Pharmaceuticals — FY2025 Earnings Presentation
38 slides from Symbio Pharmaceuticals's earnings presentation, Feb 10, 2026
Slide 1: Delivering hope to patients in need
Delivering hope to patients in need シンバイオ製薬株式会社 2025年度 決算説明会 2026年2月10日
Slide 2: 目次
目 次 第1部： 事業戦略の展開 第2部： 2025年度決算 概要 第3部： 2026年度通期 見通し SymBio Pharmaceuticals Limited 2
Slide 3: 第1部：事業戦略の展開
目 次 第1部：事業戦略の展開 1） NIH主導による PML 第Ⅱ相臨床試験の開始 2） アデノウイルス感染症 グローバル第Ⅲ相臨床試験の開始 3) がん領域の開発展開 4) グローバル独占的ライセンス契約締結（米タフツ大、米ペンシルベニア州立大） 5) IVD事業の展開 SymBio Pharmaceuticals Limited 3
Slide 4: 2030年に向けて「第二の創業」
2030年に向けて、 ”第二の創業” ”グローバル・スペシャリティファーマ” の創生 経営のキーワードは • “Local & Global” • “50:50 in 2030” 4 SymBio Pharmaceuticals Limited
Slide 5: IV BCVの優位性
【IV BCV の優位性】 ①広域スペクトラム ②高いウィルス活性 ③高い抗がん活性 ゲームチェンジャー・ポテンシャル 広範囲の２本鎖DNAウイルスに対する、高い抗ウイルス活性 他の抗ウイルス剤がもつ 深刻な副作用である 腎毒性及び骨髄抑制がない 高い抗がん活性をもち、多くのがん種に適応が可能 血液脳関門（BBB)の高い通過性 ブロードのスペクトル 高い抗ウイルス活性 抗ウイルス活性 IC50 (μM) ウイルス科 ウイルス 略称 BCV Cidofovir Maribavir Letermovir Ganciclovir Foscarnet Acyclovir サイトメガロウ
Slide 6: BCV 複数の疾患を対象としたグローバル事業展開
複数の疾患を対象として、グローバル事業展開 ３つの治療領域 に選択と集中 BCV 3 治療分野 ウイルス感染 移植後 ポスト 血液がん 血液学／腫瘍 脳神経変性 ウイルス 神経変性疾患 造血幹細胞移 学 固形がん 疾患 感染症 植／SOT シンバイオ単独の展開/パートナーシップによる展開 新剤型の開発 新しい製剤開発 SymBio Pharmaceuticals Limited 6
Slide 7: シンバイオの研究戦略
シンバイオの研究戦略 世界の知を取り込む、最高峰の研究グループとの共同研究を推進 移植後感染症 血液腫瘍・がん領域 脳神経変性疾患 CRADA CRADA ペンシルベニア州立大学 PML NIAID国立感染症・アレルギー研究所 PTLD NINDS国立神経疾患・脳卒中研究所 PML ポリオーマウイルス EBウイルス: リンパ増殖性疾患 JCウイルス:PML CRADA カルフォルニア大学サンフランシスコ校 GBM NINDS国立神経疾患・脳卒中研究所 MS 膠芽腫 EBウイルス:多発性硬化症 悪性リ タフツ大学 シンガポール国立がんセンター AD ンパ腫 HSV-1: アルツハイマー型認知症
Slide 8: 第二の創業：マルチ治療領域同時展開
【マルチ治療領域 同時展開 ＋ 事業のグローバル化】 【 50:50 in 2030】 に向けて、着実にトランスフォーメーション を継続 第二の創業 前 期 （2020年～2024年) 移植後のAdV POC 達成 HSCT後のアデノウイルス感染症 グローバル第Ⅲ相試験開始 移植後のCMV 第Ⅱ相試験 実施 進行性多巣性白質脳症（PML) 悪性リンパ腫 第1b相試験実施 NIH主導で第Ⅱ相臨床試験開始 脳腫瘍 動物モデル POC確立 悪性脳腫瘍 2030 第Ⅰ相試験開始準備 NIHとの共同研究により、多発性硬化症 商業化にむけての準備開始 動物モデル試験 P
Slide 9: NIH主導によるPML第Ⅱ相臨床試験
生命科学の基礎研究・臨床研究の最高峰の国立研究機関 NIH主導により、NIH Clinical Center において 進行性多巣性白質脳症（PML) を対象として 第Ⅱ相臨床試験 を開始 NIH主導 臨床試験の意味 NIH Clinical Center • NIH 主導臨床試験を実施 - 最高峰の研究機関による高い信頼性 • PML 分野の第一線研究者・臨床医が試験設計と運営を主導 • NIHキャンパス内の最先端設備で試験を実施→データ品質と標準化 • 高品質のデータは規制当局への説明力、承認プロセスに寄与 PML 第Ⅱ相臨床試験の概要 • NIH臨床センターにおいて、臨床試験を開始（Q1
Slide 10: PML治療の地図を塗り替える可能性
- 特異的治療はなく、JCウイルスに効く薬はない、命にかかわる脳疾患 -（指定難病25） PML治療の地図を塗り替える、”ゲームチェンジャー“ になる可能性 JCV PML IV BCV ペンシルベニア州立大学との共同研究の成果 ポリオーマウイルスに対する増殖抑制効果を確認 • JCウイルスが原因ウイルス 成人で mBio :e01049-24. https://doi.org/10.1128/mbio.01049-24 “An anti-viral agent directly targeting the causative agent of PML would represent a は8
Slide 11: ポリオーマウイルスに対するIV BCVの治療効果
mBio. 2024 Aug 14;15(8):e0104924 米国ペンシルベニア州立大との共同研究成果 ポリオーマウイルス (JCV、BKV）に対する IV BCVの治療効果 を実証 脳内のウイルス感染細胞数 脳内のウイルス量 BCV投与 BCV投与 脳内のウイルス測定 VP1+ cells/section PFU/50 mg brain ポリオーマウイルス感染 BCV未投与 BCV 20 mg/kg 投与 • 脳内のウイルス量 ポリオ―マウイルス ポリオ―マウイルス • 脳内のウイルス感染細胞数 SymBio Pharmaceuticals Limited 11
Slide 12: BCVの抗ウイルス活性と腎毒性
“ブリンシドホビルがもつ アデノウイルス感染症 及び他のウイルス感染症 に対してのユニークなプロファイルと潜在的役割についてこの総説を書いた“ ” BCVの抗ウイルス活性は高く、他剤で問題となる腎毒性 ゲームチェンジャーの可能性 も骨髄抑制も少ないため、優れた選択肢となり得る“ SymBio Pharmaceuticals Limited 12
Slide 13: 第Ⅱ相臨床試験でPOCを達成
造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症を対象 第Ⅱ相臨床試験で POC を達成 → グローバル第Ⅲ相試験 50回 欧州骨髄移植学会 (EBMT、 2024年4月グラスゴー開催） Oral Presentation Title “Preliminary Results of a Phase 2a Clinical Trial to Evaluate Safety, Tolerability and Antiviral Activity of Intravenous Brincidofovir (BCV IV) in Immunocompromised Patients with Adenovir
Slide 14: アデノウイルス感染症 グローバル第Ⅲ相試験デザイン
造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症 グローバル第Ⅲ相臨床試験 のデザイン 治療 *最小治療期間4週間 血中AdV DNA<LLOQ, undetected連続2回 （4–12週間*） 【対象患者】 生後2か月以上の同種造血幹細胞 移植後アデノウイルス感染の患者 IV BCV (N=120) 【組入れ症例数】 180症例 ランダム化 安全性 フォローアップ （2：1） フォローアップ 24週までの全生存 【地域】 （計24週間） 欧州・米国・日本・英国 CDV 【試験施設数】 (N=60) 約80施設 主要評価項目 安全性のエンドポイント • W5D1血中AdV DNA<LLOQ, • 全死
Slide 15: グローバル第Ⅲ相試験 登録計画と承認申請
造血幹細胞移植後AdV グローバル第Ⅲ相試験 2028年Q4に承認申請 2029年Q4に新薬承認（予定） • 2026年Q1にFPI (1症例目登録） → 12月に80施設において、69症例の登録完了を予定 • 2027年Q4に最終登録症例（LPI） → 2028年Q4に新薬承認申請予定 200 登録症例数 180 160 69症例＠80施設 １症例目の登録 2026年Q4 180症例の登録完了 140 2026年Q1 2027年Q4 新薬承認申請を予定 ２０２８年Ｑ に 120 100 80 60 40 20 4 0 SymBio Pharmaceuticals Limited 15
Slide 16: 多発性硬化症：NIHとの共同研究成果
多発性硬化症 : 米国NIHとの共同研究成果、Journal of Clinical Investigation誌に公表 BCVによるEBV再活性化の抑制 BCVを用いた新たな治療アプローチの開発可能性 BCVによるMS患者治療の可能性を示唆 • EBVの再活性化をBCVは有意に抑制し、溶解・潜伏期のウイルス転写産物が低下 • マーモセット（サル）を用いたEBV類縁ウイルスモデルでBCVの有用性が示された • MS患者において、BCVがEBVの再活性を抑制する可能性 BCVの細胞傷害活性 培養液中のEBV DNA量 BCVによるEBV再活性化の抑制 EBV DNA (copies/1e6 ce
Slide 17: タフツ大学とアルツハイマー型認知症のライセンス契約
米タフツ大学 アルツハイマー型認知症 を対象に、 グローバル独占的ライセンス契約を締結 (2025年12月） IV BCVによる Nature Medicine アミロイドβ凝集、リン酸化タウタンパク等の抑制 帯状疱疹ワクチン接種群は、 • アミロイドβ凝集 認知症発症が約20%少ない 出典：日本経済新聞2025年4月3日（共同通信配信） • リン酸化タウタンパク • 活性化グリオーシス HSV1ウイルス BCV • 神経変性 神経細胞に潜伏 • 炎症 未感染 HSV1感染 帯状疱疹ウイルス による再活性化 帯状疱疹 ワクチン 軽度認知症障害 アルツハイマー病 SymBio Pharmaceu
Slide 18: 造血幹細胞移植後CMV感染症 第Ⅱ相試験の結果
造血幹細胞移植後のCMV感染症 第Ⅱ相試験の結果 前治療歴のある患者において、CMVウイルス血症を改善 • 対象：免疫不全患者19名（CMV血症: DNAemia ≥500 IU/ mL） • ２コホートでIV BCVの用量を変えて実施： 前治療の内訳 Foscarnet ：4例 Letermovir ：4例 ⁃ コホートA：9例（0.4mg/kg、週2回） コホートB：10例（0.5mg/kg、週2回） Maribavir ：2例 GCV/valGCV ：12例 • 前治療：各コホートでは、少なくとも1剤の抗CMV治療薬で無効であった • ベースラインにおける血漿中CMV量の平均値： 血漿中
Slide 19: IV BCV がん領域における事業展開
IV BCV がん領域における事業展開 がん領域におけるデータは着実に構築されつつあり、 今後、ターゲット疾患を絞り込む 2022~2025（実績） 2026～2028（目標） 2029~ （目標） 抗がん活性確認とがん種の絞り込み 固形がんにおいて臨床試験を開始 □ IV BCVの抗がん活性の確認 □ 固形がん領域において、ふたつの適応症に □ 脳腫瘍の臨床試験開始に向けてDFCIとの おいてグローバルの第Ⅱ相試験を実施 □ バイオマーカーの同定 プロトコルを検討 （悪性リンパ腫、脳腫瘍） □ EBV(+)胃がんの臨床試験開始に向けて □ 悪性リンパ腫の第Ⅰ相試験において、 プロトコルを検討
Slide 20: IVD事業（体外診断用医薬品）
IVD事業（体外診断用医薬品） 超高感度（ピコレベル）イムノクロマト技術 を用いた 診断システム SymBio Pharmaceuticals Limited 20
Slide 21: 現場で簡便に高感度・定量化でき、ウイルスを迅速に検出
現場で簡便に、高感度・定量化でき、ウイルスを迅速に検出 現在のウイルス検査の諸問題を解決 クリニック ベッドサイド 検査センター 医療分野 食品安全・農作物／動物衛生 廃水・環境 バイオ医薬品製造 労働衛生 産業分野・ 非医療分野 SymBio Pharmaceuticals Limited 21
Slide 22: 超高感度イムノクロマトシステム
超高感度イムノクロマトシステム ３つの構成要素から構成 ①ナノコンポジット ✙ ②イムノクロマト キット ＋ ③リーダー ② イムノクロマト キット ✙ ③ リーダー (検出器) 白金ナノ粒子 ラテックス粒子 サンプル抗原 抗体 ハンディ タイプ ①ナノコンポジット • ポリマー微粒子(直径約450nm) 表面に金属を融合させ、金属表面 卓上タイプ に抗体を接合させる特許技術で世 界唯一のイムノナノコンポジット粒子 を使用 • ナノコンポジット粒子表面には多数 の抗体が接合し、超低濃度の抗原 に対しても、高感度で定量性ある検 出が可能
Slide 23: ピコレベルの高感度検出を実現した独自技術
ピコレベルの高感度検出レベルを達成ならしめた 当社の独自の革新的技術 シンバイオのイムノアッセイシステム 独自の革新的技術: ナノコンポジット粒子に抗原が吸着した状態を 透過光の減衰を定量測定に利用する技術: 透過光を用いて測定する特許技術を完成し、 高感度で定量性ある検出が可能 日本で特許登録 （特許第 7756407号）、海外特許出願中 検体液展開 測定 ： テストライン サンプルパッド テストライン コントロールライン 吸収パッド
Slide 24: 透過レーザー光の減衰率とCRP抗原希釈度の相関
検量線：低濃度(ピコグラム/mL レベル) においても直線性を示す 透過レーザー光の減衰率とCRP抗原希釈度との相関 pg/mL range 312 ng/mL 312 pg/mL 抗原：CRP抗原 (初期濃度：3.12 mg/mL) ナノコンポジット粒子：CRP抗体担持 透過レーザー光（波長） : 450nm Antigen dilution rate ■ SymBio new approach □ Au colloid CRP抗原希釈度
Slide 25: シンバイオのイムノクロマトシステム vs. 従来法
シンバイオのイムノクロマトシステム vs. 従来のイムノアッセイシステム SymBio 法 抗原/抗体検査法 qPCR検査法 測定対象 ウイルス抗原/抗体 ウイルス抗原/抗体 ウイルス遺伝子 感度レベル 高（ピコレベル） 低（ナノレベル） 高 測定法 定量法 定性法 定量法 特異度 高 高 高 操作性 簡易 簡易 専門操作 院内：4～5時間 検査時間 10～20分 20～30分 外注：2～3日 検査費用 安価 安価 高価
Slide 26: 個々の患者ジャーニーに寄り添うプレシジョン・メディシン
個々の患者ジャーニー に寄り添う プレシジョン・メディシン - 軽度認知症、アルツハイマー型認知症 - 画像解析・統合診断～AIデータ統合へ 患者ジャーニー（症状の進展） 軽度認知症 予兆、前臨床期 アルツハイマー型認知症 重度‧ 終末期 （日常生活に支障が (早期発見) (日常生活が困難) （介護度が重くなる） 出始める） 個々の患者に最適治療を提供 シンバイオの超高感度POCTによる超早期診断 ＋ 精密画像診断・データ統合・AI 臨床アウトカムの改善 検査診断 血液, ウイルス感染、遺伝子検査 データ統合化 • • POCT • 髄液バイオマーカー: p-Tau, Aβ42/40 • IV
Slide 27: 目次
目 次 第1部： 事業戦略の展開 第2部： 2025年度決算 概要 第3部： 2026年度通期 見通し SymBio Pharmaceuticals Limited 27
Slide 28: 2025年度 損益計算書
2025年度 損益計算書 2025年度 業績ハイライト • 売上高は13.0億円：後発品浸透と薬価改定の影響により、前年同期比46.7%減 • 売上総利益は9.4億円：前年同期比49.4%減 • 販売費及び一般管理費は53.8億円：継続的なコスト削減により3.6億円減（前年同期比6.3%減）、研究開発費は32.9億円 • 営業損益は△44.4億円の損失（前年同期比5.6億円減） • 当期純損益は△47.7億円の損失（前年同期比9.4億円減） 2025年度 2024年度 増減率 （単位：百万円） 増減 実績 実績 （％） 売上高 1,307 2,452 △ 1,145 -46.7% 製品売上 1
Slide 29: 2025年 業績報告
2025年 業績報告 AdVのグローバル第Ⅲ相臨床試験を開始 1 欧州主要5か国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国）及び、米国においてCTA・INDの承認取得 2 AdVのグローバル第Ⅲ相臨床試験のアクションプランを完了し、着実に、確実に実行 • CMV 第Ⅱ相臨床試験で最適用量を確定し、今後の展開について検討中 3 • NK/T細胞リンパ腫 第Ⅰb相試験で治療した患者4症例中1症例においてPR（部分奏効）が得られた 4 PMLを対象とした第Ⅱ相試験の試験プロトコルについて、米国FDAから承認を取得 • 米国タフツ大学とアルツハイマー型認知症に関するグローバルライセンス契約締結 5
Slide 30: 2025年度 貸借対照表
2025年度 貸借対照表 2025年度 業績ハイライト • 流動資産は38.2億円（前期末比11億円減）、現金及び預金は28.8億円（前期末比10億円減） • 資産合計は38.6億円（前期末比11億円減） • 固定負債の増額は、転換社債を18.0億円発行したことによる（期末残高 転換社債13.0億円） • 自己資本比率は、23.9% （単位：百万円） 2025年12月末 2024年12月末 増減 流動資産 3,824 4,924 △ 1,100 現金及び預金 2,883 3,963 △ 1,080 固定資産 43 44 0 資産合計 3,867 4,968 △ 1,101 流動負債 1,290
Slide 31: 目次
目 次 第1部： 事業戦略の展開 第2部： 2025年度決算 概要 第3部： 2026年度通期 見通し SymBio Pharmaceuticals Limited 31
Slide 32: 2026年度 通期業績予想
2026年度 通期業績予想 2026年度 通期業績予想ハイライト • トレアキシン売上はジェネリック浸透により８億９千万円に減少を見込む。IVD（診断システム）事業等によるパートナリング収入３０億円を見込む • BCV研究開発事業はAdVグローバル第Ⅲ相試験実施に資源を集中し、欧州主要5か国及び米国を中心に12月末までに69例の登録を計画 • 資金調達計画 EVO Fundによる継続的な資金調達を実施するも、IVD事業等の他事業提携先からの出資を受けることにより資金の安定化を図る 2026年度 （単位：百万円） 2025年度 実績 前年比増減 増減率（％） 業績予想 売上高 3,891 1,3
Slide 33: 資金調達の状況
資金調達の状況 株価は当初想定（168円）を下回る水準で推移した 2026年1月末時点のEVOの行使状況 一方で、EVOファンドによる積極的な新株予約権の行 ・第65回新株予約権 75.7％ 使により、資金調達額は概ね計画どおり進捗した （1,514万株/2,000万株） 資金調達額 16.6億円 行使数(千株) 調達額(百万円) AdV及びPMLを始めとする臨床開発の進展を通じて 16,000 1,800 事業価値の向上、更には、広報活動の生産性の改善 14,000 1,600 1,400 に努める 12,000 1,200 10,000 1,000 IV BCVおよびIVD事業
Slide 34: One Teamにより意思決定
グローバル事業展開の本格化にともない、日米欧の組織の一元化を進め、 One Team により 意思決定 着実に、確実に、迅速にグローバル事業展開を促進 代表取締役 社長執行役員兼CEO CFO兼IR担当 吉田文紀 GC兼法務全般 総務部長・広報 常務執行役員 Paul Marston 人事部 グローバルR&D 本社副社長兼執行役員 Edwin Rock CSO クリニカル CMO CMO 日本開発本部 トランスレーショナル オペレーション 感染症領域 がん領域 執行役員本部長 リサーチ
Slide 35: Follow the science, Follow the data, Follow the patients
3治療領域において事業価値の成長 を図り 事業戦略の実現 を目指します ３本柱の 移植後のアデノウイルス感染症 第Ⅲ相試験を開始 承認取得を目指す パイプライン戦略 脳神経変性疾患 進行性多巣性白質脳症 の実現 2035 第Ⅱ相試験をNIH主導で開始 50・50 in 2030 固形がん領域 臨床試験 開始予定 新薬承認 商業化 ２治療領域 2031 において、 新薬承認申請 2030 ３治療領域 において、 2029 ヒトPOCの達成 2028 2027 2026 2025 SymBio Pharmaceuticals Limited 常に、 “Follow the scienc
Slide 36: Next steps... Reborn
Next steps... “Reborn” ”Follow the Science, Follow the Data, Follow the Patient” SymBio Pharmaceuticals Limited 36
Slide 37: ご清聴ありがとうございました
ご清聴ありがとうございました “共創・共生”の志 医師 科学者 患者 インベスター 行政 わかちあう、創薬の喜び SymBio Pharmaceuticals Limited 37
Slide 38: ディスクレーマー
ディスクレーマー 本プレゼンテーションにおいて提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward-looking statements）を含みます。 記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述とその他の過去の事実ではない記述は、シンバイオ製薬の業績等に関する将来の見通し です。これらの記述は当社の現在入手可能な情報に依拠する見積りや想定によるものであり、既知及び未知のリスクと不確実な要素を含んでおり、様 々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。 その要因としては、医薬品および医療機器市場における事業環境の変化及び関係法規制の
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