Kubota Pharmaceutical Holdings Co. Ltd. · TSE:4596
Kubota Pharmaceutical — Investor Presentation (November 2025)
29 slides from Kubota Pharmaceutical's investor presentation, November 2025
Slide 1: W/ 2025
W/ 1 11 2025
Slide 2: 第三者割当による新株式及び第38回新株予約権の発行
第三者割当による新株式及び第38回新株予約権の発行 スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の製造活動推進
Slide 3: 第三者割当による新株式及び第38回新株予約権の発行
第三者割当による新株式及び第38回新株予約権の発行 スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の製造活動推進 スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の製造活動推進のため、第三者割当による新株式及び第38回新株予約権の発行を検討して おります。募集の概要は以下のとおりです。 発行規模等 普通株式：発行条件 発行体 当社 取引内容 普通株式（第三者割当） アレンジャー EVOLUTION JAPAN証券 割当先 窪田 良 30,714,300株 窪田アセットマネージメント株式会社 14,285,700株 対象株式 当社普通株式 割当日 2025年12月22日 資金調達総額 6.14
Slide 4: 2025年12月19日開催予定の臨時株主総会について
2025年12月19日開催予定の臨時株主総会について 2025年12月19日に臨時株主総会の開催を予定しております。 第三者割当増資の背景・目的並びに第三者割当による調達資金の具体的な使途は以下のとおりとなります。 日程 2025年12月19日（金） 時間 午前11時（受付時間：午前10時） 会場 TKP市ヶ谷カンファレンスセンター 3階 ホール3A（東京都新宿区市谷八幡町8番地） 決議の種類 特別決議 決議事項 第1号議案 定款一部変更の件（発行可能株式総数の変更） 第2号議案 有利発行を伴う第三者割当による募集株式の発行及び募集新株予約権の発行に関する件 定足数 議決権の3分の1（当社定款
Slide 5: スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の商業化推進
スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の商業化推進 欧州における商業パートナーとの戦略的提携による商業基盤の確立へ
Slide 6: 提携可能性検討に向けた意向表明書を締結
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 提携可能性検討（商業化協業を含む）に向けた意向表明書を締結 スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の重要な商業化活動として、第3相臨床試験後に実施したサブグループ解析の結果に基づ き、欧州におけるコンパッショネート・ユース・プログラムによる早期商業化を推進中。コンパッショネート・ユース・プログラムとは、重篤 な疾患を有する患者が、薬事承認前の治験薬を使用できる制度です。 2025年11月14日、連結子会社Kubota Visionにおいて、「エミクススタト塩酸塩」に関する提携可能性検討（商業化協業を含む）に向けた意向 表明書（LOI）を
Slide 7: 提携可能性検討に向けた意向表明書を締結
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 提携可能性検討（商業化協業を含む）に向けた意向表明書を締結 Laboratoires KÔLは希少眼科疾患領域の医師とのネットワークと同領域における規制対応経験及び知識を有しており、当社グループにおけるス ターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の商業化推進として最適なパートナーであると考えております。 LOIに基づき連携領域や役割分担を明確にし、欧州におけるコンパッショネート・ユース・プログラムを活用した早期商業化推進を目指します。 有効性を示すサブグループ解析データを保有 欧州でのスターガルト病治療候補薬の商業化推進 スターガルト病治療
Slide 8: 提携可能性検討に向けた意向表明書を締結
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 提携可能性検討（商業化協業を含む）に向けた意向表明書を締結 両社は現在、当該LOIに基づき、スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の販売権および独占権に関するライセンス契約について 協議中であり、2025年12月上旬を目途に具体的な契約内容に関する協議を進めております。Kubota Vision Inc.は、「エミクススタト塩酸塩」 の原材料仕入、医薬品有効成分（API）の製造、医薬品製剤（タブレット型錠剤）の製造、並びに審査業務についてLaboratoires KÔLと連携して 実施します。一方、Laboratoires KÔLは「エ
Slide 9: コンパッショネート・ユース・プログラムによる商業化推進
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 コンパッショネート・ユース・プログラムによる商業化推進 2025年12月19日臨時株主総会による特別決議承認後第三者割当による資金調達を行い、スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の製造に係 る医薬品有効成分（API）の製造関連費用や医薬品製剤（タブレット型錠剤）の製造およびこれに付随する初期設備投資費用にかかる資金の確保を見込む。 これらを経て、コンパッショネート・ユース・プログラムによる商業化推進のため「エミクススタト塩酸塩」の製造開始を想定。 . (ANSM: フランス医薬品・保健製品安全庁、MAA: 医薬品販売承認申請書、HAS
Slide 10: 第三者割当により調達した資金を活用した製造計画
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 第三者割当により調達した資金を活用した製造計画 医薬品有効成分（API）の製造関連費用として、2026年1月～2026年6月までの期間において400百万円を、医薬品製剤（タブレット型錠剤）の 製造およびこれに付随する初期設備投資費用として、2026年1月から2030年12月までの期間において214百万円を今回の資金調達によって充当 する予定です。なお214百万円のうち、医薬品製剤（タブレット型錠剤）の製造に必要な付随する初期設備投資費用として、2026年1月から 2026年12月までの期間において107百万円を充当し、その後2030年までの間、各
Slide 11: 欧州における市場規模
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 欧州における市場規模 2023年時点でフランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国などの欧州地域がスターガルト病治療薬市場の45%近くを占めて おります。*1 当社は、欧州市場においてスターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」により、約10億36百万ドル（約1,502億円） の推定市場規模の獲得に向けて取り組んでいます。*2 TAM (Total Addressable Market) 推定31億88百万ドル(約4,623億円 ) *3 対象市場全体 4.4mm2未満の病変を有する欧州の推定スターガルト病患者 * 年間 治療費 SAM (Se
Slide 12: コンパッショネート・ユース・プログラムから商業的収益化へ
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 コンパッショネート・ユース・プログラムから商業的収益化へ フランスにおいては、CUP下での供給は政府による年度末償還（Payback AAC）の対象となりますが、EMAによる製造販売承認取得後には、同薬剤は正式な薬価収載・ 保険償還対象となり、償還調整は不要となります。したがって、承認後はCUPから商業販売へ移行し、安定的な収益成長が見込まれます。 また、フランス以外の欧州諸国（例：ドイツ、イタリア、スペインなど）でも、同様の早期アクセスまたはCUP制度を活用することで、希少疾患領域での市場プレゼ ンスを先行的に確立し、競合他社に先んじたシェア獲
Slide 13: 用語解説
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 用語解説 コンパッショネート・ユース・プログラム (CUP) 一部地域では拡大アクセスプログラム（EAP）、フランスではAutorisation d’Accès Compassionnel（AAC）とも呼ばれており、重篤または生命を脅かす疾患を持つ患者が、正式な販売承認を得 る前の治験薬（未承認医薬品）へのアクセスを可能にする規制枠組みである。 EMA (欧州医薬品庁) EU加盟国全体における医薬品の科学的評価、監督、安全監視を担当するEUの中央規制機関。集中型販売承認経路を通じて医薬品を承認し、これにより全EU諸国でのアクセスを可能とする。 A
Slide 14: 用語解説
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 用語解説 MSL (メディカル・サイエンス・リエゾン) 製薬会社に所属し、医療従事者（特にキーオピニオンリーダー）との関係を構築し、宣伝目的ではないエビデンスに基づいた医療情報を伝える、科学および臨床の専門家。MSLは、営業や マーケティング部門とは異なり、メディカルアフェアーズおよび科学的な情報交換において重要な役割を果たします。 API (医薬品有効成分) 医薬品の主成分として有効な薬理作用を示す化学物質または生物由来成分を指し、最終製剤（スターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」の場合は経口錠剤）に配合される前の原薬 段階の物質です。
Slide 15: 参考資料
参考資料
Slide 16: スターガルト病治療候補薬 エミクススタト塩酸塩
スターガルト病治療候補薬 エミクススタト塩酸塩
Slide 17: スターガルト病とは
スターガルト病とは スターガルト病は、遺伝性の突然変異で罹患する若年性黄斑変性で希少疾患と呼ばれる患者数の少ない病気です。8千～1万人 に 1人が罹患すると言われており、米国、欧州、日本において、合計15万人弱の患者がいると推定されています。 早い人では学童期から発症する病気で、徐々に視細胞が損傷されていく遺伝性の病気です。視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼ やけ、「目の中心部が見えずらい」と訴えることもあり、病気の進行と共に、見えない範囲が広がっていきます。 © Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. 16
Slide 18: スターガルト病の症状
スターガルト病の症状 スターガルト病は遺伝性の黄斑変性症で、主に小児期から若年成人期に発症し進行性の視力低下を引き起こします。有害代謝 産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをするABCA4遺伝子の変異が原因であることが多く、視細胞の代謝産物である ビタミンA由来の有害なリポフスチン（脂褐色素）が網膜に蓄積し、黄斑部の視細胞がダメージを受けて視力低下を引き起こ し、最終的には視機能障害をきたすと考えられています。 網膜 リポフスチンの蓄積 黄斑 有害なリポフスチン 網膜色素上皮 (RPE) 錐体細胞 杆体細胞 リポフスチン： 細胞内で分解されずに残った脂質やタンパク質などが変性したもので、
Slide 19: 視覚サイクルとスターガルト病のメカニズム（簡略図）
視覚サイクルとスターガルト病のメカニズム（簡略図） 視覚サイクルとスターガルト病のメカニズムとして、網膜色素上皮(RPE)内在の11-シス-レチナールというビタミンAの一つが オプシンというタンパク質が結合して光を感じる物質になり、光があたると11-シス-レチナールがオールトランスレチナール という、より熱医学的に安定したかたちに変化し人間の脳は「光が感じられた」と感じるようになります 。スターガルト病は、 このオールトランスレチナールを解毒酵素（RPE65）のところに運ぶためのトランスポーター遺伝子であるABCA4遺伝子の変 異があり、高い確率でより速く眼の中に有害なリポフスチン（脂褐色素）
Slide 20: エミクススタト塩酸塩の作用機序（薬理学的メカニズム）
エミクススタト塩酸塩の作用機序（薬理学的メカニズム） エミクススタト塩酸塩は、当社グループ独自の視覚サイクルモジュレーション技術（VCM技術）により視覚サイクル中の重要 な酵素であるRPE65を選択的に阻害することで視覚サイクルによって生じる老廃物を減らす効果があり、スターガルト病の抑 制が期待されています。 網膜色素上皮 (RPE) 杆体光受容体（桿体細胞） 11-シス-レチナール オプシン 11-シス-レチナール （タンパク質） エミクススタト塩酸塩 RPE65 酵素 RETAKU® オプシン オールトランス ビタミンA （タンパク質） レチナール 有害なリポフスチン 蓄積を抑制 © Ku
Slide 21: エミクススタト塩酸塩：独自の視覚サイクルモジュレーション技術と特許ポートフォリオ
エミクススタト塩酸塩：独自の視覚サイクルモジュレー ション技術と付帯する特許ポートフォリオ 視覚サイクルモジュレーション技術（VCM技術）とは、視覚サイクル（眼球の後部にある網膜内にて光子が電気信号へと変換 する仕組み）によって網膜に蓄積する有害副産物を減少させ、また酸化ストレスにより網膜の障害を低減し、光ダメージから 網膜を保護する効果が期待される治療技術です。 網膜色素上皮（RPE）細胞はその成長に伴い、光受容体の先端を（一定の速度で）侵食し続け、同時に視覚サイクルの有害副 産物が蓄積されていきます。エミクススタト塩酸塩が視覚系に適用されると（桿体細胞のみを標的とし、錐体細胞には作用し な
Slide 22: オーファンドラッグ認定
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 オーファンドラッグ認定 米国食品医薬品局(FDA) 、欧州医薬品庁(EMA)からオーファンドラッグ認定 2017年1月認定 2019年6月認定 オーファンドラッグは稀少疾病用医薬品と呼ばれ、治療が困難な病気や患者数が少ない病気に対する治療薬のことをいいます。 日本においては患者数が5万人未満であること、米国では治療薬が存在しない疾患に対して患者数が20万人未満であること、 開発コストが販売から回収される見込みがないことなどの基準が設けられております。 また病気を治療する医薬品の重要性に基づき研究開発が進むよう、公的援助制度等を整備することを目的に
Slide 23: エミクススタト塩酸塩による有害なビタミンA代謝物A2Eの減少効果
エミクススタト塩酸塩による有害なビタミンA代謝物A2Eの減 少効果 ABCA4遺伝子をノックアウトしたマウスにおける実験モデル。野生型マウスにおいて、エミクススタト塩酸塩の単回経口投与 後、杆体光受容体（桿体細胞）に内在し光を感知して視覚情報に変換するための化学物質である視覚クロモフォア（11-シス- レチナール）の産生が減少し、リポフスチン（脂褐色素）の自己蛍光が著しく減少するとともに、 A2Eの蓄積も低下。 有害代謝産物（A2E）の蓄積を抑制 A2E／リポフスチンの減少 Day 90 25 正常な網膜 20 A2E (pmole/eye) 15 ABCA4-/- (vehicle) 10
Slide 24: FDA Orphan Products Clinical Trials Grants Program助成プログラムに選定
FDA Orphan Products Clinical Trials Grants Programの助成プ ログラムにエミクススタト塩酸塩の臨床試験が選定 FDAより助成金：3年間で総額最大163万ドル（約1.7億円） 2020年8月、スターガルト病を適応症として実施している治療候補薬エミクススタト塩酸 塩の第３相臨床試験が、米国食品医薬品局（Food and Drug Administration: FDA）より、 Dr. Stephen M. Hahn, Orphan Products Clinical Trials Grants Program*1 の助成プログラムに選定。 24th
Slide 25: 第3相試験
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 第3相試験 スターガルト病に伴う黄斑萎縮の治療におけるエミクススタト塩酸塩とプラセボの有効性および安全性を比較する 第3相多施設共同ランダム化二重盲検試験 * Example of Increase in the DDAF area (pink) Autofluorescence Sajovic J et al. Natural History of Stargardt Disease: The Longest Follow-Up Cohort Study. Genes (Basel). 2023 Jul 2;14(7):1394. 研究目的：
Slide 26: 第3相試験における主要評価項目FAF Imaging
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 第3相試験における主要評価項目FAF Imaging FAF Imaging – DDAF vs Total DAF (DDAF+QDAF) Total DAF DDAF: 明確な自己蛍光減少 QDAF: 疑わしい自発蛍光減少 DDAF Ref: Strauss RW et al. ProgStar Study Group. Progression of Stargardt Disease as Determined by Fundus Autofluorescence Over a 12-Month Period: ProgStar Repor
Slide 27: 第3相試験の試験結果
スターガルト病治療候補薬：エミクススタト塩酸塩 第3相試験の試験結果 サブグループ解析の結果をもとに、引き続き第3相試験の治療の有効性と安全性を統計的に検証する最終段階の 試験である１対２のピボタル試験要件の確認を進める 主要評価項目： 未達成 – 黄斑萎縮の進行率 ・エミクススタト塩酸塩= 1.280 mm²/年 Change in Lesion Area in Subjects with Smaller ・プラセボ = 1.309 mm²/年 Lesions (<4.4 mm2) at Baseline 差 = 0.029 mm²/年（2.2%） 2.5 p = 0.8091 Change
Slide 28: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申 込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証す るものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かか る第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資 料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前の通知 なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれま
Slide 29: FINDING CURE FOR BLINDNESS
Kubota NN FINDING CURE FOR BLINDNESS
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