Kubota Pharmaceutical Holdings Co. Ltd. · TSE:4596
Kubota Pharmaceutical — Q2 2021 Earnings Presentation
40 slides from Kubota Pharmaceutical's earnings presentation, Aug 24, 2021
Slide 1: 2021年12月期 第2四半期決算説明資料
※本説明会の内容は録画されております 2021年12⽉期 第２四半期決算説明資料 窪⽥製薬ホールディングス 東証マザーズ（証券コード︓4596) 2021年8⽉24⽇
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開⽰のみを⽬的として作成されたものであり、有価証券の取得または売 付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重 に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、 当社に⼊⼿可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性およ び完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依 拠したことにより⽣じる損害について⼀切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前 の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する⾒通し情報が含まれ
Slide 3: INDEX
Ø INDEX ① 2021年第2四半期 決算概要 ② 成⻑戦略と開発パイプライン 参考資料︓窪⽥製薬ホールディングス概要 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 4: 2021年12月期 第2四半期決算概要
2021年12⽉期 第2四半期決算概要 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 5: 連結損益計算書の概要 (IFRS)
連結損益計算書の概要 (IFRS) １⽉１⽇〜6⽉30⽇の6ヶ⽉間 単位︓百万円 増減額 増減の主な要因 2020年度 2021年度 • 前期NASAと共同開発中の宇宙⾶⾏⼠モニタリン 事業収益 38 ー △ 38 グデバイス（フェーズ１）開発受託⾦の計上 事業費⽤ 1,330 1,335 +5 • ウェアラブル近視デバイスの開発費⽤の増加 研究開発費 1,010 987 △ 23 • 遠隔眼科医療モニタリングデバイス PBOSの開 発費の減少 • 各プロジェクトの進展に伴い、特許関連費⽤及 ⼀般管理費 320 349 + 29 び事業開発関連費⽤の増加 営業損失（△） △ 1,292 △ 1
Slide 6: 連結財政状態計算書の概要 (IFRS)
連結財政状態計算書の概要 (IFRS) 単位︓百万円 2020年12⽉末 2021年6⽉末 増減額 増減の理由 流動資産 6,417 5,645 △ 772 現⾦及び現⾦同等物、 6,317 5,532 △ 785 （※） その他の⾦融資産 ⾮流動資産 275 230 △ 45 その他の⾦融資産 22 ー △ 22 （※） 資産合計 6,692 5,875 △ 817 流動負債 507 494 △ 13 ⾮流動負債 192 165 △ 27 リース負債の減少 四半期損失計上による利益剰余⾦ 資本 5,993 5,215 △ 778 の減少 負債及び資本合計 6,692 5,875 △ 817
Slide 7: 2021年度の見通し
2021年度の⾒通し 単位︓百万円 事業収益 営業利益 税引前利益 当期利益 2021年度（予想） +10 △2,900 △2,800 △2,800 2020年度（実績） +38 △2,484 △2,437 △2,437 ※ 想定為替レート︓１⽶ドル＝105円 l 事業収益 Ø ウェアラブル近視デバイスの売上等 l 営業利益（損失） Ø 研究開発費 • ウェアラブル近視デバイス: 商業化へ向けた研究開発を継続 • エミクススタト塩酸塩︓スターガルト病を対象とした第３相臨床試験を継続 • PBOS︓量産型試作機の機能改善やソフトウェア改良に重点を絞った開発を継続 Ø ⼀般管理費 • ウェアラブル
Slide 8: 成長戦略・開発パイプライン
成⻑戦略・開発パイプライン 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 9: 成長戦略
成⻑戦略 <<成⻑プロダクト>> <<⽬指す会社の将来像>> 低分⼦化合物 クボタメガネ 収集から活⽤までのエコシステムを構築 眼科領域のビックデータカンパニー 超⼩型 遺伝⼦治療 医療機器の モバイルOCT 創薬開発 普及 <<当社の強み>> 開発⼒ 知的財産 u ウェアラブルデバイスから得られる新たなバイタル データを世界中から収集 u データを活⽤し、 新薬開発・病気の診断・予防・ ⼈材 独創性 治療を⾏う 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 10: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン 低分⼦化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support ⽶国⾷品医薬品局 Orphan Products スターガルト病 Clinical Trials Grants エミクススタト塩酸塩 Program 増殖糖尿病網膜症 遺伝⼦治療 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support ヒトロドプシン 網膜⾊素変性 マンチェスター大学 デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 プロトタイプ 製品開発 510(k) support 超⼩型モバイルOCT 在宅遠隔眼科医療 (網膜、光⼲渉断層撮影機器) モニタリングデバイス PBOS: Pa
Slide 11: スターガルト病治療薬候補 エミクススタト塩酸塩
スターガルト病治療薬候補 エミクススタト塩酸塩 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 12: スターガルト病
スターガルト病 低分⼦化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support ⽶国⾷品医薬品局 Orphan Products エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 Clinical Trials Grants Program Ø 8千⼈から１万⼈に1⼈の割合で発症する稀少疾患 Ø ⽇本、⽶国、欧州で15万⼈弱の患者がいると推定 Ø 現在有効な治療法がない Ø スターガルトの市場は、2027年には約1,600億円に達すると報告されている* *出典: WISEGUY RESEARCH CONSULTANTS PVT LTD Global Juvenile Degeneration (St
Slide 13: 開発スケジュール
開発スケジュール 2020年8⽉ 2017年1⽉ 2019年6⽉ オーファンドラッグ オーファンドラッグ FDA助成⾦ FDA指定 EMA指定 プログラムに採択 2018年11⽉ 2020年5⽉ 2022年後半 臨床試験開始 被験者登録完了 データベース ロック完了予定 Ø 現在、⼤⼿製薬会社など10社以上とパートナー契約の交渉を進めているが、 多くの企業は、第３相臨床試験の結果次第で交渉を進める意向 Ø ⼀部の企業とは、第３相臨床試験の結果が出る前に、 国と地域を限定したライセンス契約について協議中 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 14: 2009年以降、米国で承認されるオーファンドラッグが大幅に増加
2009年以降、⽶国で承認されるオーファンドラッグが⼤幅に増加 35 70% 58% 30 60% 全ての承認された薬剤からの割合 47% 25 43% 44% 50% 39% 38% 36% 37% 20 35% 40% 31% 29% 33 15 30% 10 21 21 20% 17 17 5 9 11 11 9 10% 6 7 0 0% 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 出典: FDA, HBM Analysis 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 15: 網膜色素変性症 遺伝子治療薬
網膜⾊素変性症 遺伝⼦治療薬 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 16: 網膜色素変性症
網膜⾊素変性症 遺伝⼦治療 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support ヒトロドプシン 網膜⾊素変性 マンチェスター大学 Ø 世界で4,000⼈に１⼈がかかる稀少疾病であり、 約150万⼈が罹患し、失明をきたす恐れがある遺伝性網膜疾患 Ø ⽇本では約5,000⼈に⼀⼈が発症 Ø 幼少期に発症し、40歳までに失明するケースがある Ø 現在、網膜⾊素変性症の有効な治療法は無く、 遺伝⼦変異毎に遺伝⼦治療などの研究開発が進められている 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 17: オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導入
12 オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導⼊ ヒトロドプシン ウイルスベクター プロモーター Ø 光受容体に、位置も機能も近い双極細胞をターゲットに治療を検討 Ø 当社が使⽤するロドプシンはヒト由来タンパク質であるため、 炎症反応を最⼩限に抑制し、⾼い光感度の獲得が期待されている ターゲット: オン型双極細胞 Ø 遺伝性網膜疾患である網膜⾊素変性を対象として、プロモーター及びカプシドの改 良、 導⼊遺伝⼦の改変といった前臨床研究を継続 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 18: 在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス
在宅遠隔眼科医療 モニタリングデバイス 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 19: 在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス
在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 support プロトタイプ 製品開発 510(k) 超⼩型モバイルOCT 在宅遠隔眼科医療 (網膜、光⼲渉断層撮影機器) モニタリングデバイス PBOS: Patient Based Ophthalmology Suite NASA宇宙⾶⾏⼠ NASA 有⼈⽕星探査 モニタリングデバイス プロジェクト Ø 量産型試作機（初期型）の完成 Ø 機能向上の⼀環としてAIを導⼊ Ø 改良後の試作機で臨床試験を実施し、実際の患者でデータを取得 Ø パートナー企業との共同開発、商業化の可能性を模索 窪⽥製薬
Slide 20: PBOSのビジネスモデル
PBOSのビジネスモデル Ø ５Gネットワークを活⽤した 在宅での検査が可能な低コスト眼科医療モニタリングデバイス Ø 眼疾患の進⾏を検知し、通院しないと検査ができないなどの治療負担を軽減 ５G PBOS PBOS health care app provider software patient health care provider 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 21: 医療業界へのCOVID-19の影響
医療業界へのCOVID-19の影響 Ø ⽶国では、眼科は他科に⽐べて患者数が⼤幅 Estimated Volume Losses by Service Line 2019 vs 2020 に減少している Ophthalmology Spine Gynecology Orthopedics ENT Endocrine Ø 2020年の眼科受診者数は2019年と⽐較して 81% 76% 75% 74% 72% 68% 81%減少すると推定されている Dermatology Gastroenterology Rheumatology Neurosciences General Urology Med
Slide 22: 在宅OCT向け新Category III codesを確立
【⽶国】患者主導の在宅OCTの活⽤を推進のため3つの新しいCategory III codes*を確⽴ ⽶国医師会（AMA）のCurrent Procedural Terminology （CPT）編集委員会は、2020年７⽉１⽇付で、 下記の新しいCPT Category III codesを在宅OCT⽤に確⽴した • 0604T︓網膜の光⼲渉断層撮影、遠隔地での患者主導の画像撮影と遠隔地の監視センターへの送信（⽚眼 または両眼）、初期機器の提供、セットアップ、機器の使⽤に関する患者教育 • 0605T︓遠隔監視センターによる技術サポート、データ分析および報告書、 30⽇間中、最低８回（１⽇
Slide 23: 網膜の層構造とデバイスによる検出
在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス 網膜の層構造とデバイスによる検出 Benchtop - 1 VCSEL (1 M squared) Hand-Held 1 VCSEL 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 24: ウェアラブル近視デバイス
ウェアラブル近視デバイス 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 25: 世界の近視人口
世界の近視⼈⼝ Ø WHOは、今後も世界の近視⼈⼝が増加し続けると予測している 近視 強度近視 強度近視 早い速度で成⻑する近視 The Impact of Myopia and High Myopia. Report of the Joint World Health Organization-Brien Holden Vision Institute Global Scientific Meeting on Myopia. March 2016. 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 26: アジア諸国の近視保有者の割合
アジア諸国の近視保有者の割合 特にアジア諸国で、近視が急速に増加 Ø 特にアジア諸国では、 ２０歳以下の近視保有率が急速に増加している 韓国 ⽇本 中国 ⾹港 台湾 シンガポール Sources: Morgan IG, Ohno-Matsui K, Saw SM. Myopia. Lancet. 2012;379(9827):1739- 1748 Selina Powell. 19 out of every 20 teenagers are myopic in Japan - New research has shed light on the prevalence of short-sigh
Slide 27: 世界の近視用レンズ市場
世界の近視⽤レンズ市場 Ø 世界の近視⽤レンズ市場は、今後5年間で10％以上の成⻑が⾒込まれており、 2025年には270億⽶ドル（約３兆円）に達する⾒込み 30,000 27,397 24,403 25,000 20,000 15,000 USD Millions 10,000 5,000 0 2021 2025 Source: Azoth Analytics 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 28: 近視の区分と軸性近視
Ø 近視は、屈折性近視、軸性近視、偽近視、核性近視などに区分されるが、 その多くは軸性近視と診断され、眼軸が伸展することによりおこるとされる 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 29: 近視を根本的に治療する方法はない
近視を根本的に治療する⽅法はない Ø 現在は、屈折矯正（メガネ・コンタクトレンズ・屈折矯正⼿術）により、光の屈折を調整し、 焦点を網膜に合わせることが⼀般的であり、眼軸⻑を短縮させるような根本的な治療法はない 近視 近視の進⾏により合併リスクが⾼まる疾患 正視と⽐較した近視の⼆次性眼疾患の合併リスク 疾患 -2.00D -5.00D -8.00D 屈折矯正 網膜分離症 2.2倍以上 40.6倍以上 126.8倍以上 網膜剥離 3.１倍以上 9.0倍以上 21.5倍以上 ⽩内障 2.１倍以上 3.1倍以上 5.5倍以上 緑内障 2.3倍以上 3.3倍以上 5.0倍以上 Eric Ritchey,
Slide 30: クボタメガネテクノロジー
クボタメガネテクノロジー Ø レンズに当社独⾃のナノテクノロジーを組み込み、積極的に眼を刺激 Ø 従来のAR技術を医療、治療⽤に転⽤ Ø アクティブスティミュレーションという、網膜に⼈⼯的な 光刺激を与えて近視の進⾏抑制、治療を⽬指す当社独⾃の 技術 Ø すでにFDA(⽶国⾷品医薬品局)にも認められた製品の理論 的根拠である「myopic defocus」という網膜の周辺部をぼ かすことにより、近視が抑制されるという現象を応⽤ Ø 従来製品が受動的な刺激を⽤いていたのに対して、当社で は、ナノテクノロジーを駆使して能動的に特殊な映像を網 膜周辺部に投影することにより、より短い時間で、より⾃ 然
Slide 31: ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」
ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」 Ø 眼に光を⽤いた刺激を与えるアクティブスティミュレーショ ンを照射することで眼軸⻑の短縮を確認 Ø クボタメガネは、2020年8⽉にPOC（概念実証）を確認 2020年末にプロトタイプを完成、2021年５⽉、台湾にて医 療機器の製造許可を取得。2021年内に商業化を⽬標に開発 を進めている Ø 将来的には、AR 機器・VR 機器への応⽤も期待される クボタメガネ 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 32: クボタメガネ3カ年上市計画
クボタメガネ３カ年上市計画 Ø まずは2021年後半に台湾でソフトローンチ予定。その後、各国の規制当局と交渉を進めていく グローバル治験 １年間の CE Mark 開始 データを確認 承認 2H21 1H22 2H22 1H23 2H23 1H24 2H24 台湾 ソフトローンチ 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 33: クボタメガネの反響
クボタメガネの反響（⼀部抜粋） TBS︓あさチャン、Nスタ ⽇経新聞 Nikkei Asia 海外メディア ⽇本テレビ︓スッキリ 世界各国からの問い合わせ ⽇本、アメリカ、中国、韓国、イタリア、アルゼンチン、フランス、チュニジア、 ベトナム、サウジアラビア、イスラエル、メキシコ、プエルトリコ、シンガポール、 インド、ポルトガル、カナダ、トルコ、ナイジェリアetc… 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 34: VAP-1阻害剤
VAP-1阻害剤 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 35: 当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発見
当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発⾒ 当社独⾃の ⽩⾎球接着分⼦ VAP-１ 少量でターゲットへの効果、 化合物ライブラリを作成 阻害剤の候補物質を発⾒ オフターゲットへの作⽤が少ないことが判明 LEO Pharma A/S オープンイノベーションプログラムを利⽤した共同研究契約を締結 ⽶国国⽴がん研究所 抗がん活性の可能性のスクリーニング開始 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 36: 参考資料：窪田製薬ホールディングス概要
参考資料︓窪⽥製薬ホールディングス概要 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 37: 会社概要
会社概要 窪⽥製薬グループ 世界中で眼疾患に悩む皆さまの視⼒維持と回復に貢献する、 最先端のサイエンスを基に眼科領域に医療⾰新をもたらす企業 名称 窪⽥製薬ホールディングス株式会社 （英名 Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd.） 設⽴ 2015年12⽉ 所在地 東京都千代⽥区霞が関3-7-1 霞が関東急ビル 4F 代表者 代表執⾏役会⻑、社⻑兼最⾼経営責任者 窪⽥ 良 MD, PhD ⼦会社 クボタビジョン・インク （⽶国ワシントン州シアトル市） 2002年４⽉ クボタ・ビジョンを設⽴（⽶国ワシントン州シアトル市） 2006年３⽉ 本社および研究所
Slide 38: 代表プロフィール
代表プロフィール 窪⽥良（くぼた りょう） 代表執⾏役会⻑、社⻑兼最⾼経営責任者 1991年 慶應義塾⼤学医学部卒業、医師免許取得 1996年 ⽇本眼科学会専⾨医認定を取得、⻁の⾨病院勤務 1997年 緑内障原因遺伝⼦ 「ミオシリン」の発⾒(１995年冬）、論⽂発表、「須⽥賞」を受賞 1999年 慶應義塾⼤学医学部⼤学院修了博⼠号取得 2001年 ワシントン⼤学医学部眼科学教室助教授 就任 2002年 アキュセラ・インク設⽴、社⻑兼CEO 就任 2008年 ワシントン州⽇⽶協会理事 就任 2012年 ケース・ウェスタン・リザーブ⼤学フォーサイト・アドバイザリーメンバー 就任 2014年 G1ベ
Slide 39: 論文実績
論⽂実績 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 40: 世界各国で研究開発を実施
眼科領域の⾰新的な技術をリードするために世界各国で研究開発を実施 Europe HQ North R&D locations America Clinical research locations Japan South Africa Brazil 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Kubota Pharmaceutical Holdings — Q2 2021 Earnings Presentation on 6ix