Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594

Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — Q2 FY2018 Earnings Presentation

31 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, Nov 16, 2017

  1. Slide 1: 2018年3月期第2四半期 決算説明会

    2018年3月期第2四半期 決算説明会 2017年11月16⽇ （上場市場）東京証券取引所 マザーズ市場 （証券コード）4594

  2. Slide 2: 本資料の取扱いについて（免責事項）

    本資料の取扱いについて（免責事項）  本書には、当社グループに関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載され ています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での 仮定に基づくものであり、当該仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。様々 な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。  当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する 発表等につき、開示規則により求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。  本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報

  3. Slide 3: We pioneer immunotherapy

    We pioneer immunotherapy, to enable a world where cancer patients can defeat cancer on their own. From GreenPeptide to BrightPath on July 1, 2017 2

  4. Slide 4: BrightPath Biotherapeutics

    sme 20185737 HAS 200-48 REME BrightPath_ Biotherapeutics

  5. Slide 5: 損益計算書

    損益計算書 （単位：百万円） 2017年3月期 2018年3月期 増 減※ 第2四半期 ※ 第2四半期 ※ 売上高 317 182 ① ▲ 134 売上原価 312 177 ▲ 134 売上総利益 4 4 0 販売費及び一般管理費 472 690 217 （研究開発費） 328 506 ② 177 営業利益 ▲ 468 ▲ 685 ▲ 217 経常利益 ▲ 472 ▲ 685 ▲ 212 当期純利益 ▲ 476 ▲ 687 ▲ 210 ① ITK-1 Ph3試験 観察期間入り→治験実施業務平準化→ライセンス先からの開発協力金減 ② ITK-1以外のパイプラインの開発進捗に伴う増加 *当社は、前

  6. Slide 6: 貸借対照表

    貸借対照表 （単位：百万円） 2017年3月期 2018年3月期 増減 期末 第2四半期末 流動資産 5,239 4,577 ① ▲ 661 （構成比） 96.9% 96.1% 固定資産 168 184 15 3.1% 3.9% 流動負債 161 170 3.0% 3.6% 9 固定負債 45 53 7 0.8% 1.1% 純資産 5,201 4,538 ▲ 662 96.2% 95.3% 総資産 5,408 4,762 ▲ 645 ① パイプラインの開発進捗に伴う研究開発費関連費用の増加による現預金減少 5

  7. Slide 7: キャッシュ・フロー計算書

    キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2017年3月期 2018年3月期 第2四半期 ※ 第2四半期 ※ 営業活動によるキャッシュ・フロー ▲ 544 ① ▲ 641 投資活動によるキャッシュ・フロー ▲ 76 ▲ 32 財務活動によるキャッシュ・フロー ② 1,661 10 現金及び現金同等物 増減額 1,041 ▲ 662 期首残高 2,555 4,950 期末残高 3,596 4,287 ① パイプラインの開発進捗に伴う研究開発費関連費用 ② 新株予約権を用いた資金調達(株式発行) *当社は、前連結会計年度の第３四半期より連結計算書類を作成しています。比較有用性の観点から当期（20

  8. Slide 8: 2018年3月期 通期連結業績見通し

    2018年3月期 通期連結業績見通し （単位：百万円） 2017年3月期 2018年3月期 増減 通期実績 通期予想 売上高 529 280 ▲ 249 営業利益 ▲ 1,113 ▲ 2,000 ▲ 886 経常利益 ▲ 1,116 ▲ 2,000 ▲ 883 当期純利益 ▲ 1,113 ▲ 2,000 ▲ 886 ITK-1 GRN-1201 新規パイプライン Ph3 2019.3期中の 米国 免疫チェックポイント 導入パイプライン開発遂行 キー・オープンへ 抗体併用 Ph2遂行 ＋さらなる新規創製 • 研究開発費 816 (2017.3期実績) →1,600百万円 (2018.3期予想)

  9. Slide 9: BrightPath Biotherapeutics

    wn BRODER TAR Biotherapeutics

  10. Slide 10: 開発領域

    開発領域 がん免疫治療薬の市場規模は、2025年に約10兆円規模まで拡大 出典： Nature Reviews Drug Discovery 16, 83–84 (2017) がん免疫のサイクルと上市されたがん免疫治療薬 抗CTLA-4抗体 ipilimumab 樹状細胞ワクチン Provenge 腫瘍溶解性ウイルス T-VEC 抗PD-1抗体 nivolumab, pembrolizumab 抗PD-L1抗体 atezolizumab 9

  11. Slide 11: 現在のパイプライン

    現在のパイプライン 基礎 非臨床 Phase Phase Phase プロジェクト 適応症 地域 上市 研究 試験 Ⅰ Ⅱ Ⅲ ITK-1 薬剤選択型ペプチドワクチン 前立腺がん 日本 富士フイルム㈱へ導出 GRN-1201 4種ペプチドワクチン メラノーマ 米国 非小細胞 米国 肺がん ①免疫チェックポイント抗体併用 GRN-1301 非小細胞 ②ネオアンチゲンワクチン - 肺がん iPS-T EBウイルス iPS細胞由来 - 由来リンパ腫 再生➂T細胞療法 10

  12. Slide 12: 次世代ネオアンチゲン・ワクチン

    次世代ネオアンチゲン・ワクチン 2017.10.27 国立がん研究センターとの共同研究開始 • 完全個別化がん免疫療法に関する共同研究契約を締結 – 患者のがん細胞に生じた遺伝子変異の中から、その患者の免疫反応を強く誘 導するネオアンチゲンを迅速に見出す手法を開発 – 国立がん研究センターの中面哲也免疫療法開発分野長を中心に推進 患者個々人の遺伝子変異を同定 がん細胞 投与 NGS 患者 同定した遺伝子変異をも （次世代シーケンサー） つネオアンチゲンをター ゲットにワクチンを作製 11

  13. Slide 13: 立ち姿の変遷

    立ち姿の変遷 2015 2015 2016 2016 2017 2017 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 1年半前 半年前 現在 キーオープン 中間解析 症例登録完了 Ph3データ 承認申請 ITK-1 観察期間 Ph3 中間解析通過 キーオープン 入り 準備中 米国 メラノーマ 非小細胞肺がん Ph2 IND P1開始 併用P2開始 Stage1データ GRN-1201 免疫チェック 米国併用Ph2 米国Ph1開始 ポイント抗体 併用開始 実施中 創薬研究所 iPS-T 1301 国立がんセンターとの (ラボ)竣工 導入 導入 完全個別化がん免疫療法 の共同研究開始 新規 パ

  14. Slide 14: ITK-1 テーラーメイド型ペプチドワクチン

    ITK-1 テーラーメイド型ペプチドワクチン イレッサ、タルセバ 肺がん EGFR 新規抗原 新規 SART3 Lck (1) 既存の 免疫反応しやすい 新規 新規 免疫応答検査 12種のペプチド 4種を選択投与 SART2 (2) Lck (2) の取り揃え SART2 (1) MRP3 (1) 新規 新規 PTHrP MRP3 (2) 新規 新規 ＜投与前＞ がん細胞 PSMA PAP PSMA-ADC 前立腺がん PSA 抗体医薬 前立腺がん PROSTVAC 樹状細胞療法 米Ph2 前立腺がん 欧米上市 がんワクチン 米併用Ph2 13

  15. Slide 15: ITK-1の特徴

    ITK-1の特徴 特徴 個別化医療の実現 1 一人ひとりのがん免疫に対応 免疫起動時間短縮 エスケープ回避 免疫メモリーのあるペプチドを 投与し、がん細胞がより増殖 持続性/自己増殖 する前により強い免疫をより早 く誘導する 4種類の細胞傷害性T細胞で攻撃 4種選択投与 T細胞 免疫反応の強さ 免疫反応の強さ より強く より早く がん細胞 ワクチン投与からの時間 ワクチン投与からの時間 特徴 経済性の担保 2 化学合成ペプチドの製造効率 14

  16. Slide 16: ITK-1の早期臨床試験成績

    ITK-1の早期臨床試験成績 去勢抵抗性前立腺がん対象臨床試験 全生存期間(Overall Survival) 中央値 ITK-1(Ph1継続投与試験） 23.8 ヶ月※１ n=15, オープンラベル ※2 ITK-1(久留米大 臨床研究） 22.0 再現性 n=12, オープンラベル ヒストリカル・コントロール ドセタキセル(Ph3 TAX327試験) 19.2 ※3 n=335, 2008.8本邦承認 ※3 ミトキサントロン(Ph3 TAX327試験) 16.3 （ヶ月） n=337 0.0 5.0 10.0 15.0 20.0 25.0 (出所) ※1 当社データ／※2 Noguchi

  17. Slide 17: 前立腺がん治療におけるITK-1

    前立腺がん治療におけるITK-1 投与対象患者  前立腺がん全体で2016年罹患者数92,600人a  投与対象は、去勢抵抗性前立腺がん x HLA-A24占有率60% ☞ 前立腺がんのうちホルモン療法 が効かなくなった状態のがん 部位別5年有病数*推計値（男女計）ｂ 部位別5年有病数*推計値(男女計) (人) 450,000 400,000 このうち約1割が 350,000 去勢抵抗性前立腺 300,000 がんに 250,000 200,000 150,000 100,000 50,000 0 2010-14 2015-19 2020-24 2025-29 2010-14 2015-1

  18. Slide 18: 前立腺がん治療におけるITK-1(続)

    前立腺がん治療におけるITK-1(続) 新薬とすみ分け、去勢抵抗性前立腺がん患者を広くカバー 前立腺がんの治療アルゴリズム 2017 2020E  ゾーフィゴ(バイエル2016承認)  エクスタンジ (アステラス 2014) ドセタキセル ：想定投与対象患者 去勢抵抗性  ザイティガ(ヤンセン2014) 治療抵抗性 前立腺がん  カバジタキセル(サノフィ2014) 化学 ドセタキセル  カバジタキセル  ドセタキセル (サノフィ2008)  ドセタキセル 療法剤 治療不適格  ゾーフィゴ  エクスタンジ  エクスタンジ  ザイティガ  ザイティガ  カソデックス(アス

  19. Slide 19: GRN-1201

    GRN-1201 免疫チェックポイント抗体は肺がん治療を大きく変えたが、スペースは広く 残っている 1次療法 併用ターゲット 抗PD-1 55%には効かない 70%は投与非適格 (PD-L1発現) 抗PD-1 +化学療法 併用 45%には効かない 化学療法剤はアリムタ (25%シェア) 2次療法 併用ターゲット 化学療法 抗PD-1 80%には効かない 40%は非適格 18

  20. Slide 20: GRN-1201の開発戦略

    GRN-1201の開発戦略 開発戦略：がんワクチンを併用させることにより、免疫チェックポイント 抗体の効果をさらに引き出す （イメージ図） 生存率 がんワクチンとの併用療法 免疫チェックポイント抗体 併用ターゲット 治療無し 従来の治療 生存期間 19

  21. Slide 21: GRN-1201併用効果のメカニズム

    GRN-1201併用効果のメカニズム がんワクチンと免疫チェックポイント抗体の相乗効果 20

  22. Slide 22: GRN-1301

    GRN-1301 ネオアンチゲン・ターゲット 1次療法 GRN1201併用 ターゲット 抗PD-1 無し 抗PD-1 +化学療法 併用 2次療法 GRN1201併用 ターゲット EGFR変異 の有無 化学療法 抗PD-1 肺がん年間新規診断数 50万⼈* （内、約8割が非小細胞肺がん） EGFR 1次変異 TKI耐性2次変異 10～15％ 第1/2世代 第3世代 有り TKI TKI イレッサ タグリッソ タルセバ ＊米国21万人、EU 上位5ヶ国20万人、日本10万人 ジオトリフ 21

  23. Slide 23: GRN-1301のターゲット

    GRN-1301のターゲット EGFR-TKI治療に対する耐性をもたらす遺伝子変異が6割で発生 EGFR 1次変異 TKI耐性2次変異 EGFR 変異の有無 第1/2世代 第3世代 有り TKI TKI 第1/2世代TKI治療に対する EGFR 1次変異陽性 耐性をもたらすEGFR2次変異が発生 10～15％ 60％ 22

  24. Slide 24: GRN-1301: ネオアンチゲン ターゲット

    GRN-1301: ネオアンチゲン ターゲット EGFR-TKIを受けたがん細胞でしか発生しないEGFR-T790M点突然変異 （ネオアンチゲン）をターゲットとするペプチドワクチン EGFR-T790M 遺伝子点突然変異 (正常細胞における)元の塩基配列 T A A C T G C A G G T 60％ T A A C C G C A G G T (がん細胞において) アミノ酸の一部が他のアミノ 酸に置換されるタンパク質をコードする塩基配列 GRN1301ターゲット 23

  25. Slide 25: 拡がるネオアンチゲンの可能性

    拡がるネオアンチゲンの可能性 1. 免疫チェックポイント阻害剤の効果予測 これまで遺伝子変異が多いがん種で良い臨床成績が得られている 100万塩基対当たりの体細胞変異の発生数 遺伝子変異が多い Khalil, D. N. et al. (2016) The future of cancer treatment: immunomodulation, CARs and combination immunotherapy Nat. Rev. Clin. Oncol. doi:10.1038/nrclinonc.2016.25 ネアオンチゲンががん免疫において有効ながん抗原となっている可能性を示唆 2

  26. Slide 26: iPS-T : iPS再生T細胞療法

    iPS-T : iPS再生T細胞療法 iPS技術のがん免疫療法分野への世界初の臨床応用を目指す  2016年12月 アドバンスト・イミュノセラピー社を子会社化  同社はT細胞をiPS細胞へ初期化し、再分化することで若返らせることに成功 凍結保存によるバンク化 採血 投与 患者血液から様々 抗原特異的T細胞 初期化 培養増殖 分化誘導 なT細胞を取得 を選択（この時点 （iPS細胞化） (iPS細胞の増殖能） （若返りT細胞） でT細胞は疲弊） 25

  27. Slide 27: iPS-T 新しいT細胞療法プラットフォーム

    iPS-T 新しいT細胞療法プラットフォーム 若返りによる免疫能増強と、バンク化／他家化による大幅なコスト削減を 実現できる可能性 現行T細胞療法との比較 進出可能領域 CAR-T TCR-T iPS-T 療法 iPS-T （自家） （自家） /iC9 細胞数の確保 制限あり 制限あり 無限増殖可 無限増殖可 T細胞疲弊の影響 あり あり なし なし 増殖能（複製能） 低 低 高 高 副作用対応メカニズム なし なし なし あり バンク化 困難 困難 容易 容易 製造コスト 高 高 低 低 26

  28. Slide 28: がん免疫療法のリーディングカンパニーへ

    がん免疫療法のリーディングカンパニーへ がん免疫療法のリーディングカンパニーへ これからのがん免疫療法のテーマ Precision Personalized 治療効果予測性 患者ごとの個別性  ITK-1 テーラーメイド投与法  GRN-1201 免疫チェックポイント抗体併用 開発テーマ  GRN-1301 ネオアンチゲン・ターゲットの最初の取り組み 2017.10.27  iPS-T 細胞医薬モダリティの組み込み 国立がんセンターとの 完全個別化がん免疫療法  ネオアンチゲン・ターゲットの完全個別化への対応 の共同研究開始 探索テーマ  免疫チェックポイント抗体に組み合わせる免疫

  29. Slide 29: BrightPath Biotherapeutics

    =n HEAR BrightPath_ Biotherapeutics

  30. Slide 30: 会社概要

    会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 （東証マザーズ 4594） 東京支社 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本社 ：福岡県久留米市百年公園1-1 川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 3,779百万円 （2017年9月30日現在） 社員数 37名 （2017年9月30日現在） 代表取締役社長CEO 永井 健一 取締役 COO 脇 豊 取締役 CFO 酒井 輝彦 取締役（非常勤） 山田 亮 久留米大学教授 役員 取締役（社外、独立役員） 竹内 弘高 ハーバード大学経営大学院教授 監査役（社

  31. Slide 31: お問い合わせ先

    お問い合わせ先 IRに関する問合わせ先 担当役員 取締役 管理部長 酒井 輝彦 TEL ： 03-5840-7697 FAX ： 03-5840-7716 Web ：https://www.brightpathbio.com/index.html 30

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