BrightPath Biotherapeutics Co.Ltd. · TSE:4594

BrightPath Biotherapeutics Co.Ltd — Investor Presentation (June 2024)

50 slides from BrightPath Biotherapeutics Co.Ltd's investor presentation, Jun 28, 2024

  1. Slide 1: 事業計画及び成長可能性に関する事項

    事業計画及び成長可能性に関する事項 2024年 6⽉28⽇ ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd. ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.

  2. Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)

    本資料の取扱いについて(免責事項)  本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ず しも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。  当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につき、開示規則により 求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。  本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の

  3. Slide 3: 会社概要

    会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 650百万円 (2024年3月末現在) 社員数 24名 (2024年3月末現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 創薬研究部長 中村 徳弘 取締役 CFO 竹下 陽一 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学名誉教授 役員 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 監査役 (社

  4. Slide 4: 拠点および沿革

    拠点および沿革 2003年5月 福岡県久留米市に当社設立 本社事業所 2006年1月 東京都千代田区麹町2-2-4 ITK-1去勢抵抗性前立腺がん対象第I相臨床試験開始 麹町セントラルビル7F 2013年8月 ITK-1 第III相臨床試験開始 2015年10月 東京証券取引所マザーズへ上場 2016年8月 GRN-1201 メラノーマ対象米国第I相臨床試験開始 川崎創薬研究所を開所 2018年4月 理研のiPS-NKT開発プロジェクトに参画 2020年6月 iPS-NKT細胞療法(BP2201)の医師主導治験開始 本店／川崎創薬研究所 2022年5月 細胞技術研究所 HER2 CAR-T細胞

  5. Slide 5: EVRRZETIL

    EVRRZETIL BrightPath_

  6. Slide 6: がん免疫治療薬の開発に特化

    がん免疫治療薬の開発に特化  ここ10年でがん治療のあり方を大きく変えたがん免疫治療薬の開発に特化 がん治療法の拡がりの歴史 局所への対応 再発・転移への対応 1846 1903 1949 2010 外科手術 第4の治療法: がん免疫治療 がん細胞 放射線療法 がん免疫のメカニズムを利用した 治療薬 ＝がん細胞を殺傷する免疫細胞に キラーT細胞 化学療法 働きかける治療薬 5

  7. Slide 7: 開発領域

    開発領域  医薬品市場で大きな割合を占め高い成長率を示すがん免疫治療薬  免疫チェックポイント抗体キイトルーダⓇ(抗PD-1抗体) の2024年予想売上高が全医薬品の中でトップに - Nature Reviews Drug Discovery誌予想 271.9億ドル(4.3兆円) 2028年の治療領域別予想世界売上高および売上高成長率 *1 450 2028 年の世界売上高（10億ドル） がん 400 うち、 350 がん免疫治療薬17兆円*2 300 年率14.9%成長*2 250 200 中枢神経系 150 内分泌系 免疫調節 ワクチン 感染症 血液 100 50 循環器系 筋骨格系

  8. Slide 8: ビジネスモデルと収益構造

    ビジネスモデルと収益構造  製薬企業への早期開発段階でのライセンス・アウトを出口とする事業モデルで、現在は開発投資先行期間 製薬企業 非臨床試験 自己完結モデル シーズ創成 後期臨床試験 上市 早期臨床試験 開発投資(一般的に10+年) 販売 製薬企業 後期臨床試験 上市 新薬開発の途中で、すべてを ライセンス 契約一時金 マイルストン 販売ロイヤリティ 自己完結できる製薬企業に、 ライセンス・アウト型 アウト 収入 収入 収入 開発製造販売ライセンスを渡 すことによって、開発投資先 非臨床試験 行期間を短縮し早期収益化 シーズ創成 早期臨床試験 創薬ベンチャー  中長期的にライセンスアウ

  9. Slide 9: 開発の進捗状況

    開発の進捗状況 01 8

  10. Slide 10: パイプラインと研究開発段階

    パイプラインと研究開発段階 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 細胞医薬 BP2201 iPS細胞由来再生NKT細胞 頭頸部がん BP2202 CAR-iPSNKT（標的非開示） 血液がん BP2301 HER2 CAR-T 骨・軟部肉腫 婦人科がん 抗体医薬 BP1200 CD73 BP1202 CD39 BP1210 TIM-3 BP1212 CD39×TIM-3 がんワクチン BP1209 個別化ネオアンチゲン 固形がん 9

  11. Slide 11: 開発パイプライン変更点

    開発パイプライン変更点 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 追加 細胞医薬 BP2202 CAR-iPSNKT（標的非開示） 血液がん  第Ⅰ相臨床試験で初期的な臨床上の安全性と活性を確認できた非遺伝子改変iPS-NKT細胞に基づく最初のプロトタイプ 製品として、血液がんを標的とするCAR-iPSNKTからプラットフォーム展開を始めます 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 削除 がんワクチン GRN-1201 4種共通抗原 ペンブロリズマブ併用 肺がん  2022年5月、当時の治験対象が標準療法の変遷の中で事業性を失いつつあったこと、主要

  12. Slide 12: 各パイプラインのイベント

    各パイプラインのイベント  2023年度ハイライト: iPS-NKT(BP2201)の第I相臨床試験*で、初期的な安全性と臨床活性を確認 (2024.2**)  2024年度以降: ①CAR-iPSNKTを優先:臨床入りに向けて非臨床開発・CMC ＋ ➁抗体医薬パイプラインの導出に注力 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 2026年度以降 細胞医薬 改良製造工程 BP2201 iPS-NKT 製造開発販売権導入 P1データ での試験開始 BP2202 CAR-iPSNKT 遺伝子編集技術導入 その他技術導入 P1治験届 CAR-iPSNKTの 治験開始を優先 BP230

  13. Slide 13: 個別の開発パイプラインの概要

    個別の開発パイプラインの概要 01 12

  14. Slide 14: BP2202 (CAR-iPSNKT) 2023年度の進捗ハイライト

    BP2202 (CAR-iPSNKT) 細胞 2023年度の進捗ハイライト  第I相臨床試験(First-in-human試験)で初期的な安全性と臨床活性を確認  理化学研究所創成シーズであり、千葉大学医学部附属病院にて、日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受けながら、 iPS細胞由来NKT 細胞(iPS-NKT)の世界初の臨床応用となる第Ⅰ相臨床試験が、複数の前治療歴を経た難治性の再発・標準療法抵抗性頭頸部がん患者を対象 に実施され、主要評価項目である忍容性および安全性に問題がないこと／初期的な安全性と臨床活性を確認することができた  全10例中: 低用量（3x107個/m2）3例

  15. Slide 15: CAR-iPSNKTが解決する技術課題

    BP2202 (続) 細胞 CAR-iPSNKTが解決する技術課題 CAR-T 業界全体の取り組み • 血液がん治療に革新をもたらしたモダリティ  自家（患者自身の血液）  他家（健常人ドナーの血液) • 承認薬＝臨床で検証された作用メカニズム • 一定率で起こる製造失敗 • 治療を受けられる確実性 T細胞 • 長い待機時間 • 待機時間無し • 製造コスト CAR-T細胞 CAR (キメラ抗原受容体) 抗原 (がんの目印) がん細胞 承認薬（血液がん領域） 開発企業 上市CAR-T製品 開発成功がもたらした企業取引 現状、この取り組みはあまりうまく行っていない ・ 買収 120億ドル(2

  16. Slide 16: CAR-iPSNKTが解決する技術課題 (続)

    BP2202 (続) 細胞 CAR-iPSNKTが解決する技術課題 (続) の「ゲーム・チェンジ」  T細胞  iPS細胞（マスターセルバンク化）から分化させたNKT細胞 ① 患者体内の免疫細胞を患者体内で活性化させるNKT細胞を使用 患者自身のT細胞が臨床効果の持続性をもたらす TCR NK受容体 TCR TCR ➁ 製造面のハードルをiPS細胞技術によって克服 細胞 15

  17. Slide 17: BP2202 (続)

    BP2202 (続) 細胞 第1世代 第2世代 “ 2.2 ” 自家 他家 他家iPS細胞 細胞源：患者自身の血液 健常人ドナー由来 健常人ドナー由来 iPS 由来 NKT細胞 T細胞 T/NK細胞 CAR-T細胞 CAR-iPSNKT CAR CAR CAR 抗原 抗原 抗原 がん細胞 がん細胞 がん細胞 臨床 血液がん 問題解決 有効性 スペース 固形がん 問題解決 スペース 製造コスト 先行開発品において の 承認薬（血液がん領域） 顕在化した課題 「ゲーム・チェンジ」 開発企業 上市CAR-T製品  投与された他家細胞が患者  投与されたCAR-iPSNKT細胞に 体内で持続しない

  18. Slide 18: 現在の開発段階 (2023年度末時点)

    BP2202 (続) 細胞 現在の開発段階 (2023年度末時点) BP2202 BP2201 TCR (CAR-iPSNKT) (非遺伝子改変 iPS-NKT) CAR NK受容体ほか BP2201 BP2202 (非遺伝子改変 iPS-NKT) (CAR-iPSNKT) 遺伝子 編集  薬効の確認 in vitro, in vivoでの抗腫瘍効果の確認  薬効の確認 試作品でのin vitroでの抗腫瘍効果の研究報告 (SITC2022)  知的財産権の確保 グローバル3拠点(日米欧)で特許登録 in vivoでの抗腫瘍効果の研究報告 (SITC2023)  製造の実行可能性 増殖

  19. Slide 19: 今後の開発 (2024年度以降)

    BP2202 (続) 細胞 今後の開発 (2024年度以降) BP2202 BP2201 TCR (CAR-iPSNKT) (非遺伝子改変 iPS-NKT) CAR NK受容体ほか BP2201 BP2202 (非遺伝子改変 iPS-NKT) (CAR-iPSNKT) 遺伝子 編集  新製造法のGMP化 CAR-iPSNKTと同じになる  CAR-iPSNKTのマスターセルバンク構築_  次相臨床試験の準備 戦略的優先順位付けにより、CAR-iPSNKTの  製造法のGMP化_ 臨床入りを優先させる  治験届に向けて非臨床・製造関連データ取得_ 18

  20. Slide 20: 先行開発企業のプラットフォーム型ライセンス展開の現在

    BP2202 (続) 細胞 先行開発企業のプラットフォーム型ライセンス展開の現在  第1世代で成功したメガファーマは iPS-NKプラットフォームをもつ細胞医薬ベンチャーとの提携によって第2世代に参入 第1世代 第2世代 メガファーマ 導入元 /買収先企業 自家 他家 CAR-T CAR-iPSC由来 CAR-NK /γδT /NKT TCR-T CAR-NKT CAR-iPSNK/Mφ 最大4標的 CAR-iPSNK CAR-γδT 提携解消 最大4標的 CAR-iPSNK 最初の3標的CAR-iPSNK CAR-NK CAR-γδT CAR-γδT 19

  21. Slide 21: BP2301 (HER2 CAR-T)

    BP2301 (HER2 CAR-T) 細胞  新規の自家HER2標的CAR-T細胞療法 CAR-T治療フロー  2022年5月より第 I 相臨床試験を実施中 ② CAR遺伝子導入 HER2 CAR-T (piggyBac法） CAR ③ 拡大培養  患者からの採血 • 対象：HER2陽性骨軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍 で得たT細胞 患者T細胞 • 治験実施施設：信州大学医学部附属病院 HER2標的CAR (キメラ抗原受容体) がん細胞に高発現するがんの目印:HER2抗 原を認識し結合する HER2 T 細胞 ① 採血 ④ 投与 がん細胞  幹細胞様メモリーT細胞の活用 T細胞の分化過程

  22. Slide 22: BP1200 (抗CD73抗体)

    BP1200 (抗CD73抗体) 抗体  ベスト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD73モノクローナル抗体 • CD73分子は多くの腫瘍で高発現し、酵素活性によりアデノシンの産生に関わる • アデノシンは、免疫細胞のがん細胞殺傷能力(抗腫瘍活性)を低下させ、がん治療の予 → 免疫抑制 後不良を引き起こす 免疫抑制を解除されたT細胞が T cell BP1200 がん細胞傷害 • BP1200は、CD73に結合しその酵素活性を阻害することによって、腫瘍環境における アデノシンの産生を抑制し、抗腫瘍免疫活性を高める CD73酵素機能を阻害 CD39 CD73 AMP アデノシン ATP CD73

  23. Slide 23: BP1202 (抗CD39抗体)

    BP1202 (抗CD39抗体) 抗体  CD39を直接細胞傷害の標的としてとらえ直した抗体 • CD39分子もCD73分子同じく、多くの腫瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ予後不良を引き起こすアデノシンの産生に関わ る酵素活性をもつ • これまでの抗CD39抗体は、CD39酵素活性阻害のみを作用メカニズムとして開発されてきた • 当社は、このCD39を、特定のがん種でがん細胞そのものが、そして抗腫瘍免疫活性抑制をもたらす制御性T細胞(Treg, 「ティー・ レグ」)が、高発現していることに着目 • 当社は、抗体を改変し、CD39を目印としてがん細胞とTregを殺傷する抗体を創生 従来の

  24. Slide 24: BP1210 (抗TIM-3抗体)

    BP1210 (抗TIM-3抗体) 抗体  すべてのリガンド結合を阻止するバイパラトピック抗体 • TIM-3は、多くの腫瘍において樹状細胞やT細胞といった免疫細胞 が発現し、その免疫細胞の活性化を妨げ、抗腫瘍免疫活性の抑制 をもたらす • よって、TIM-3に結合し、免疫抑制機能を阻害することのできる 抗体は、抗腫瘍免疫活性を高められる • しかし、TIM-3には、TIM-3に結合して抑制シグナルを入れるトリ ガーとリガンドが複数種存在し、これまでの抗TIM3抗体は、すべ てのリガンドのTIM-3への結合を阻害することができなかった TIM3には樹状細胞の TIM3の発現は末端に分化 •

  25. Slide 25: BP1212 (抗CD39×抗TIM3バイスペシフィック抗体)

    BP1212 (抗CD39×抗TIM3バイスペシフィック抗体) 抗体  CD39とTIM-3への作用メカニズムを捉え直したファースト・イン・クラス二重特異性抗体  2つの抗腫瘍免疫活性抑制分子CD39とTIM3を標的とする作用 メカニズムを再定義 • 2つの免疫抑制経路を複合的に阻害することにより、従来のTIM-3の みを標的とする抗TIM-3抗体またはCD39のみを標的とする抗CD39 抗体では成しえなかった抗腫瘍免疫活性亢進を実現 • 従来の抗TIM-3抗体、抗CD39抗体はCD39とTIM3双方を発現する疲 弊T細胞を標的としてきたが、当社は新たに、これらを共発現する 樹状細胞におけ

  26. Slide 26: BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)

    BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン) がんワクチン  樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体と ネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム  担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された ワクチン Day0 4 11 28- MC-38細胞 マウス大腸がん細胞 移植 腫瘍の大きさ (mm3) アジュバントのみ 従来のペプチドワクチン 投与 BP1209（抗CD40抗体） BP1209（抗PD-L1抗体） 投与 抗PD-L1抗体のみ がん細胞移植後日数（日） 出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021 25

  27. Slide 27: Ths Rete

    Ths Rete BrightPath_ Eee:

  28. Slide 28: BP2201(iPS-NKT)の国内想定患者数

    BP2201(iPS-NKT)の国内想定患者数  現在の非改変iPS-NKT再生細胞療法は、特定のがん種で発現する抗原を標的にするCAR遺伝子を導入 したCAR-Tと異なり、幅広いがん種への適用が可能  現在臨床試験を進めている頭頸部がんの患者数（日本国内）  年間頭頸部がん罹患数(新規診断数) 27,000人＊1  現在の治験対象：切除不能・局所進行/再発頭頸部がん患者 x 局所進行(ステージIII/IV) 35%＊2 x 再発率 50%＊3 ＝ 4,600人 出所： 1. 国立がん研究センター 全国がん罹患データ(2016年～2017年)及び将来推計 2. 日本頭頸部がん学会 頭頸

  29. Slide 29: BP2202のポジショニング

    BP2202のポジショニング iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発先行CAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬企業の提携事例 標的分子(Ph1開始年/予定年) 血液がんCAR遺伝子導入 固形がんCAR リンパ腫 白血病 多発性骨髄腫 遺伝子導入 開発企業 非遺伝子改変 プラットフォーム型ライセンス先 標的 標的 標的 iPS-T 小野薬品工業 2018 (2候補品) HER2 (2023) 2018 CD19 (2023) 非開示(－) 2021(複数候補品) CD19/CD20 (－) TACI/BCMA(－) CD5 (－) 2021 iPS-NK 2019 (3候補品) CD19 (202

  30. Slide 30: BP2301(HER2 CAR-T)の国内想定患者数

    BP2301(HER2 CAR-T)の国内想定患者数  HER2は、多くのがん種で発現し、がん治療標的として適格であることが臨床で確認されている HER2発現がん種におけるアンメット メディカル ニーズ がん種 罹患数 (千人) 5年生存率 HER2陽性率＊4 日＊1 / 米＊2 / 欧＊3 (遠隔転移有) 骨・軟部肉腫 0.85 / na / na 15%＊5 10-60％ (希少がん) 2022.5に開始された 医師主導治験の対象 子宮体がん 17 / 67 / 51 17% 50-80% 卵巣がん 13 / 21 / 30 16% 20-30% 乳がん 93 / 284 / 271 2

  31. Slide 31: BP2301(HER2 CAR-T)の競合環境

    BP2301(HER2 CAR-T)の競合環境  HER2 CAR-Tの先行例  BP2301は、既に米国で良い臨床成績を収めているHER2 CAR-Tをより良いフォーマットで展開するコンセプト 臨床試験 中国人民解放军总医院 米ベイラー医科大学 米ベイラー医科大学 BP2301 (HEROS2試験) 2017 2017 2019 FY2022 1Q開始 レンチウイルス レトロウイルス レトロウイルス piggyBac＊ CAR遺伝子導入 ベクター ベクター ベクター (非ウイルス) オリジナル aHer2 CARコンストラクト FRP5 FRP5 FRP5 4-1BB CD28 CD28

  32. Slide 32: BP2301(HER2 CAR-T)の競合環境(続)

    BP2301(HER2 CAR-T)の競合環境(続)  同じ製品コンセプトの先行例  製品コンセプト：疲弊抵抗性をもつ幹細胞様メモリーT細胞を駆使し固形がんに有効なCAR-T細胞を創製  同じ非ウイルス遺伝子導入法を用い幹細胞様メモリーCAR-Tを作製するCAR-Tプレイヤー：POSEIDA ブライトパス 主な相違点 開発品 段階 がん種 開発企業 • HER2標的 vs. MUC-1 標的 固形がん • 自家 vs. 他家 BP2301 P-MUC1C-ALLO01 Ph1 POSEIDA 出所：企業 31

  33. Slide 33: BP1200(抗CD73抗体)の競合環境

    BP1200(抗CD73抗体)の競合環境  抗CD73抗体の先行開発品  アデノシン産生に関わるCD73を標的とする抗体の開発状況 開発企業 開発品 標的 現在の開発 備考 段階 Oleclumab 抗PDL-1抗体との併用（非小細胞肺がん）, AstraZeneca CD73 Ph3 (MDI9447) Ph2 (乳がん）, P1b/2(膵がん） 抗PD-1抗体との併用（非小細胞肺がん） Arcus CD73 （低分子） AB680 Ph2 (Gilead) 抗PD-1抗体との併用（非小細胞肺がん） Uliledlimab I-Mab CD73 Ph2 (TJ004309) Akeso

  34. Slide 34: BP1202(抗CD39抗体)の競合環境

    BP1202(抗CD39抗体)の競合環境  抗CD39抗体の先行開発品  BP1202の差別化ポイント：アデノシン産生に関わるCD39酵素の阻害機能に加えて、CD39高発現Treg(抑制性T細胞) を殺傷する機能を付加したエンジニアリング抗体であること 開発企業 開発品 標的 現在の 備考 開発段階 AstraZeneca 抗PD-L1抗体、化学療法剤との併用 （非小細胞肺がん） IPH5201 CD39 Ph2 /Innate Pharma 抗PD-1抗体との併用（膵がん）, Abbvie/Trishula TTX-030 CD39 Ph2 Ph1b(固形がん） Arcus AB598

  35. Slide 35: BP1210(抗TIM3抗体)の競合環境

    BP1210(抗TIM3抗体)の競合環境  抗TIM-3抗体の先行開発品  BP1210の差別化ポイント: TIM3の抑制シグナルを引き起こすリガンドの結合阻害を全種類で可能にするバイパラト ピック抗体であること 開発企業 開発品 標的 現在の 備考 開発段階 GSK Cobolimab TIM3 Ph3 抗PD-1抗体との併用（非小細胞肺がん） Incyte 抗PD-1抗体、抗LAG-3抗体との併用（頭頸部扁平上皮が ん、子宮内膜がん）, Ph1/2(悪性黒色腫） Verzistobart TIM3 Ph2 /Agenus バイスペシフィック抗体（固形がん）, AstraZeneca S

  36. Slide 36: がんワクチンの競合環境

    がんワクチンの競合環境  がんワクチンの先行開発品 ブライトパス 主な相違点 開発品 段階 がん種 併用薬 開発企業 (導出先/共同開発) • 抗体＋ペプチド VB10.NEO Ph2 頭頸部他 PD-1抗体 Nykode (Roche) vs. DNA • 抗体＋ペプチド 高リスク メラノーマ BP1209 mRNA-4157 Ph2 PD-1抗体 Moderna(Merck) vs. mRNA • 抗体＋ペプチド 結腸直腸 がん他 BNT 122 Ph2 PD-1抗体 BioNTech(Roche) vs. mRNA *Nykodeは旧社名Vaccibody 出所：各企業 35

  37. Slide 37: 7] O IRR

    7] O IRR BrightPath_ Eee: 36

  38. Slide 38: 細胞医薬の経営資源・競争優位性

    細胞医薬の経営資源・競争優位性 CAR- 方向性 技術的な資源・競争優位性 BP2301 iPSNKT iPSNKT 幹細胞様メモリーT細胞によって ✓ 幹細胞様メモリーT細胞を集中的に増 固形がんのハードルを克服する 殖させる製造技術 1 CAR-T iPS由来 2 CAR-iPSNKTプラットフォーム展開 CAR-T技術 X NKT細胞 ✓ ✓ プラットフォーム 37

  39. Slide 39: 抗体医薬の経営資源・競争優位性

    抗体医薬の経営資源・競争優位性 方向性 技術的な資源・競争優位性 BP1200 BP1202 BP1210 BP1212 ✓ ✓ 腫瘍環境改善による新たな アデノシン産生の阻害効率 抗腫瘍免疫作用メカニズム 1 2 改変抗体 Fcエンハンスメント ✓ • 免疫チェックポイント分子の徹底 ✓ ✓ 阻害 二重特異性抗体 • 二重の免疫チェックポイント分子 3 経路阻害 38

  40. Slide 40: がんワクチンの経営資源・競争優位性

    がんワクチンの経営資源・競争優位性 方向性 技術的な資源・競争優位性 GRN-1201 BP1209 ✓ 免疫チェックポイント抗体を 併用療法の臨床経験 併用する複合的療法 1 がんの目印としてT細胞が認識するネオア 2 ネオアンチゲン対応 ンチゲンを的確に予測するバイオインフォ ✓ マティクス ✓ 免疫細胞を標的とする リンパ節へのワクチン送達 ドラッグデリバリー・システム 3 39

  41. Slide 41: BrightPath_

    BrightPath_ Eee:

  42. Slide 42: 2024年3月期 修正計画と実績の対比

    2024年3月期 修正計画と実績の対比 （単位：百万円） 期初計画 実績 差異 売上高 0 0 0 販売費及び一般管理費 1,353 1,155 △197 （研究開発費） (973) (775) ① (△197) 営業利益 △1,353 △1,155 197 経常利益 △1,353 △1,158 194 当期純利益 △1,357 △1,168 188 ① 研究開発費の差異の主な内訳 第４四半期に予定されていた研究開発活動の一部が翌期に繰り越されたもの 41

  43. Slide 43: 2025年3月期 業績見通し

    2025年3月期 業績見通し （単位：百万円） 2023年32024年3月期 月期 2023年3月期 2025年3月期 増減 ① 予想 実績 予想 売上高 0 0 0 0 営業利益 △1,588 △1,155 △925 229 経常利益 △1,589 △1,158 △925 233 純利益 △1,592 △1,168 △927 240 研究開発費 1,214 775 616 ② △158 ① 2023年11月14日公表の第16回新株予約権による資金調達計画を織り込み、業績見通しを更新 ② 主に、前期に支出した遺伝子編集技術導入費用とGRN-1201関連支出の減少による 42

  44. Slide 44: 実施中の資金調達

    実施中の資金調達  2023年11月発行の第16回新株予約権を2024年7月に取得し、消却予定 概要 • 予約権総数: 156,600個 株式数: 普通株式15,660,000株 • 当初⾏使価額: 104円 (行使価額修正条項付き) すべて行使された場合の調達額: 1,613百万円 • 当初⽀出予定期間: 2023年12月〜2024年12月 • 資⾦使途: がん免疫治療薬パイプラインの研究開発費、その他事業運営資金 • 割当先: マッコーリー・バンク・リミテッド • 現在までの調達額: 580百万円 行使率: 52.7％ (2024年6月20日時点) • 修正支出予定期間: 2023年12

  45. Slide 45: 実施予定の資金調達

    実施予定の資金調達  2024年7月に第17回～第19回の新株予約権の発行を予定し、資金調達を実施予定 概要 • 予約権総数: 360,000個 株式数: 普通株式36,000,000株 • 当初⾏使価額: 第17回 62円 (行使価額修正条項付き) すべて行使された場合の調達額: 2,232百万円 第18回 62円 (行使価額修正条項付き) 第19回 64円 (行使価額修正条項付き) • ⽀出予定期間: 2024年7月〜2026年3月 • 資⾦使途: がん免疫治療薬パイプラインの研究開発費、その他事業運営資金 • 割当先: EVOFUND（エボ ファンド） 資金支出予定 (単位：百万円)

  46. Slide 46: 成長イメージと今後の施策

    成長イメージと今後の施策 【BP2202 (CAR-iPSNKT)】 • プラットフォーム型開発提携の模索 • フランチャイズ展開(CAR-NKT) • プロトタイプ開発 (開発パートナー及び自社) 【BP2301 (HER2 CAR-T)】 • 開発コンセプトの検証のため • 開発パートナーによる のPh1試験推進 後期臨床試験 【BP12xxシリーズ(抗体)】 • 抗体エンジニアリングによるベスト • 開発パートナーによる 新規モダリティ展開のための インクラスまたは二重特異性抗体の 臨床コンセプト検証 ・導入(細胞) ファーストインクラス展開における ・自社創製(抗体) 開発パートナー探

  47. Slide 47: VATE R

    VATE R BrightPath_ Eee:

  48. Slide 48: リスク情報

    リスク情報 リスク 顕在化 顕在化の リスクの内容 事業計画の遂行に与える影響 対応策 の種類 の可能性 時期 新薬開発の • 医薬品開発の成功確率が低いこ 研究開発が長期化することにより、 外部環境を常に注視 不確実性 と 投資額が回収できず開発が中止と し、当社の技術を駆 • 技術革新がもたらす技術の陳腐 なり、当社の事業、業績や財務状 中 中長期 使して開発に取り組 化 況等に影響を及ぼす可能性があり んでいます。 ます。 資金繰り • 研究開発の期間は長期にわたり、 必要なタイミングで研究開発資金 製薬企業等とのライ また日本国内のみならず海外に を確保できなかった場合は、当社 センス

  49. Slide 49: リスク情報(続)

    リスク情報(続) リスク 顕在化 顕在化の リスクの内容 事業計画の遂行に与える影響 対応策 の種類 の可能性 時期 特許 • 出願中の特許が成立しなかっ 当社の事業、業績や財務状況等に 新たな技術の研究開 た場合又は登録された特許権 影響を及ぼす可能性があります。 発に取り組み、新規 が無効化された場合 また、出願費用・維持費用等のコ 特許の獲得に取り組 • 優れた技術が出現して、当社 ストを回収できない可能性があり んでいます。 の特許が陳腐化する可能性 ます。 また、定期的に他社 の特許及び技術情報 を調査しています。 中 中長期 なお、当社のパイプ ラインにおいて、そ の実施に支障又は

  50. Slide 50: Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.

    ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.

BrightPath Biotherapeutics — Investor Presentation (June 2024) on 6ix