Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594
Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — Investor Presentation (October 2026)
18 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's investor presentation, Oct 6, 2026
Slide 1: 会社ご紹介 2026年10月
会社ご紹介 2026年10⽉ ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd. ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)
本資料の取扱いについて(免責事項) ⚫ 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ず しも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。 ⚫ 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につき、開示規則により 求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 ⚫ 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の
Slide 3: 創薬事業概要
01 創薬事業概要
Slide 4: 開発パイプライン
ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) ◼ ブライトパス・バイオは、標準療法で治療困難な難治性・進行性がんに対し、がん治療を変革する新規治療薬を開発 する臨床段階の開発特化型創薬ベンチャーです 開発パイプライン 開発品 作用機序/標的 がん種 探索 非臨床 臨床第1相 臨床第2相 細胞医薬 BP2201 iPS細胞由来再生NKT細胞 頭頸部がん BP2202 iPS細胞由来BCMA CAR-NKT細胞療法 多発性骨髄腫 BP2301 自家HER2 CAR-T細胞療法 骨軟部肉腫 婦人科がん 抗体医薬 BP1212 CD39×TIM-3 二重特異性抗体 固形がん BP1223
Slide 5: BP2202 (iPS細胞由来 BCMA CAR-NKT 細胞療法)
BP2202 (iPS細胞由来 BCMA CAR-NKT 細胞療法) 細胞 1. 多発性骨髄腫を対象とした 2. 他家細胞療法 骨髄腫 iPS細胞から作製した 細胞 • 製造待ち期間がなく、速やかに投与可能 BCMA CAR-NKT 細胞療法 BCMA • 採血時の患者のT細胞の状態に依存しない、均一な品質 • 作用機序: BCMAを目印に 直接傷害 抗原 骨髄腫細胞を排除 BCMA CAR iPS細胞由来NKT細胞 BP2202 細胞 3. ナチュラルキラーT細胞エフェクター • BCMA CAR-NKT細胞は、 間接傷害 がん細胞 骨髄腫細胞の直接傷害に 細胞死 4. マスターiPS細胞バ
Slide 6: iPS細胞由来 BCMA CAR-NKT 細胞（BP2202）
BP2202 細胞製品 細胞 iPS細胞由来 BCMA CAR-NKT 細胞（BP2202） 遺伝子改変 ◼ BCMA CAR 遺伝子導入 • 骨髄腫細胞に高発現するBCMA(B細胞成熟抗原)を認識するキメラ抗原受容体(CAR) T細胞受容体(TCR) • 標的を認識してNKT細胞に活性化シグナルを伝え、細胞傷害分子やサイトカインの 放出により骨髄腫細胞を傷害する NK受容体 ◼ HLA Class I 遺伝子破壊 • 患者のキラーT細胞が他家細胞を非自己と認識する目印（HLAクラスI）を除去 し、拒絶を回避 ◼ IL-15 遺伝子導入 • 自律的な生存シグナルを付与し、持続性を高め疲弊を抑制
Slide 7: BP2202 差別化要因: ナチュラルキラーT(NKT)細胞エフェクター
BP2202 差別化要因 細胞 ナチュラルキラーT(NKT)細胞エフェクター 従来の他家CAR-T療法で認められてきた臨床効果の持続性欠如という課題を解決する可能性をもつ ⚫ CAR(キメラ抗原受容体)を介した骨髄腫細胞の直接傷害 ⚫ 患者体内の内因性T細胞を抗腫瘍応答へと誘導・統御 がん細胞 間接傷害 がん細胞 直接傷害 BCMA抗原 抗原の放出 ＋ TCR BCMA CAR TCR 取り込み 成熟化 CD1d TCR BP2202 T細胞 樹状細胞 CD1d TCR BP2202 脂質抗原 活性化 活性化 TCR TCR 相互活性化 6
Slide 8: BP2202の対象疾患: 多発性骨髄腫 (Multiple Myeloma)
BP2202 対象疾患 細胞 BP2202の対象疾患: 多発性骨髄腫 (Multiple Myeloma) ⚫ 骨髄の形質細胞ががん化した血液がんで、多くの患者が再発を繰り返す 正常な骨髄 骨髄腫の骨髄 M蛋白 (単クローン性で機能をもたない免疫グロブリン） 様々な種類の抗体 骨髄 遊離軽鎖 主な症状・合併症 多くの病原体に対応し、感染を防ぐ 骨髄腫細胞が増殖し、骨髄を占拠 • 重症感染症 (肺炎・敗血症など) 血液をつくる働きも保たれる → 造血機能抑制、M蛋白増加、骨破壊 → • 腎機能障害 (慢性・急性腎不全) • 骨髄不全 (重度の貧血／出血傾向) B 細胞 形質細胞 骨髄腫細胞 赤血
Slide 9: BP2202 臨床試験デザイン
BP2202 臨床試験デザイン 細胞 再発・難治性多発性骨髄腫を対象とした非盲検・多施設共同 第1相試験 ⚫ 試験構成 • Part A 用量漸増（3+3デザイン） • Part B 用量拡大 用量レベル1から開始し、用量制限毒性(DLT)が認められなければ次の漸増用量 安全性と抗腫瘍効果をさらに へ移行し、推奨第2相用量（RP2D）を決定する 評価する 用量レベル3 用量レベル2 6 × 10⁸ 個/回 （3回投与） 用量レベル1（開始用量） 4 × 10⁸ 個/回 RP2D (想定) （3回投与） 2 × 10⁸ 個/回 （3回投与） Part Bの全被験者にRP2Dを投与 最大12例（P
Slide 10: BP2301 (自家HER2 CAR-T細胞療法)
BP2301 (自家HER2 CAR-T細胞療法) 細胞 1. HER2陽性婦人科がんまたは骨軟部肉腫 2. 固形がんでの有効性を目指して設計した自家CAR-T細胞 を対象とする 自家HER2標的CAR-T細胞療法 ◼ 幹細胞様メモリーT細胞 (Tscm)をCAR-Tに活用 • 作用機序: HER2を目印に固形がん細胞 • 免疫抑制的な固形がん組織でも早期の疲弊・無機能化 を排除 を免れ、がん細胞を殺傷し続ける • 自己複製能と持続性に優れた未分化なTscmを多く含 患者自身のT細胞 むよう製造工程を構築 3. 第1相医師主導治験実施中 • 対象：HER2陽性骨軟部肉腫及び婦人科がん • 治験
Slide 11: BP2301 (続)
BP2301 (続) 細胞 ◼ HER2 CAR-Tの先行開発品 ◼ 非臨床試験による概念実証 臨床試験 米ベイラー医科大学 米ベイラー医科大学 (HEROS2試験) EXUMA Biotech BP2301 • ヒト卵巣がん細胞株 SK-OV-3 を移植 2017 *1 2024*2 2025 (中間解析)*3 FY2026E した担がんマウスにおいて、BP2301 CAR遺伝子 レトロウイルス レトロウイルス レンチウイルス piggyBac 投与により6匹全例で腫瘍が完全に退 導入法 ベクター ベクター ベクター (非ウイルス) 縮し、再増殖しなかった 骨軟部肉腫 固形がん 骨軟部肉腫
Slide 12: BP2201 (iPS細胞由来 非遺伝子改変 NKT細胞)
BP2201 (iPS細胞由来 非遺伝子改変 NKT細胞) 細胞 1. 頭頸部がんを対象とする 2. 2024年に国内第I相医師主導治験を完了 iPS細胞から作製したNKT細胞療法 • 対象：再発・難治性頭頸部がん • 治験実施施設：千葉大学医学部附属病院 がん細胞 間接傷害 ◼ iPS細胞から作製したNKT細胞が、世界で初めてヒトに投 与され、安全性と初期の臨床活性が確認された 細胞死 • 再発・難治性頭頸部がん患者において、高用量群では CD1d NKリガンド 抗原の放出 直接傷害 TCR NK受容体 5例中4例（80%）が病勢安定（SD） 抗原の取込 成熟化 • 腫瘍縮小傾向を示した症例
Slide 13: BP1223 (CD39標的T細胞エンゲージャー)
BP1223 (CD39標的T細胞エンゲージャー) 抗体 1. 急性骨髄性白血病 (AML) を対象とするCD39標的T細胞 2. CD39標的 エンゲージャー • CD39は、初発・再発unfit AMLの標準療法である • [作用機序] AML芽球上のCD39とT細胞上のCD3に Venetoclaxに抵抗性を示すAML芽球に高発現する 同時に結合して両細胞を架橋し、CD3シグナルで活 点で、従来の開発品の標的（CD123、CD33、 性化したT細胞が近接するAML芽球を排除 CD47、TIM-3等）と大きく異なる ⇒ Venetoclax併用において相補的 T cell T 細胞 パーフ
Slide 14: BP1212 (CD39 x TIM-3 二重阻害抗体)
BP1212 (CD39 x TIM-3 二重阻害抗体) 抗体 1. 固形がんを対象とする樹状細胞標的のCD39×TIM-3 2. BP1212は腫瘍局所で機能 二重阻害抗体 • eATP（CD39の基質）およびPS（TIM-3リガンド）に [作用機序] 富む腫瘍内で作用し、免疫抑制環境下で機能不全に 陥った樹状細胞を再活性化する • CD39とTIM-3は、「免疫の司令塔」たる樹状細胞 に高発現し、樹状細胞を不活性な状態に留めるこ アデノシン CD39 とで、免疫抑制的な腫瘍微小環境の形成に中心的 な役割を果たす ATP TIM-3 • BP1212は、腫瘍微小環境においてCD39とTIM-
Slide 15: 会社概要
01 会社概要
Slide 16: 会社概要
会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5⽉8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 2,574百万円 (2026年3⽉末現在) 社員数 23名 (2026年3⽉現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学名誉教授 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 国際基督教大学理事長、一橋大学名誉教授 役員 監査役 (社外) 岸野 努 監査
Slide 17: 拠点および沿革
拠点および沿革 2003年5⽉ 福岡県久留米市に当社設立 本社事業所 2006年1⽉ 東京都千代田区麹町2-2-4 ITK-1去勢抵抗性前立腺がん対象第I相臨床試験開始 麹町セントラルビル7F 2013年8⽉ ITK-1 第III相臨床試験開始 2015年11⽉ 東京証券取引所マザーズへ上場 GRN-1201 メラノーマ対象米国第I相臨床試験開始 2016年8⽉ 川崎創薬研究所を開所 2018年4⽉ 理研のiPS-NKT開発プロジェクトに参画 2020年6⽉ iPS-NKT細胞療法(BP2201)の医師主導治験開始 本店／川崎創薬研究所 2022年5⽉ HER2 CAR-T細胞療法(BP230
Slide 18: ブライトパス・バイオ株式会社
ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
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