Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594
Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — FY2024 Earnings Presentation
34 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, May 15, 2024
Slide 1: 2024年3月期 決算説明会
（上場市場）東京証券取引所 グロース市場 （証券コード）4594 会社ご紹介 2024年3月期 決算説明会 2024年 5⽉15⽇ ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd. ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)
本資料の取扱いについて(免責事項) 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ず しも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につき、開示規則により 求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の
Slide 3: Financial results section
20245F3 AA HA ARBRE BrightPath_ Eee:
Slide 4: 損益計算書
損益計算書 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 増減 売上高 5 0 △5 売上原価 1 0 △1 売上総利益 3 0 △3 販売費及び一般管理費 1,470 1,155 △315 （研究開発費） (1,168) (775) ① (△392) 営業利益 △1,467 △1,155 311 経常利益 △1,473 △1,158 314 当期純利益 △1,485 △1,168 317 ① 2023年3月期の研究開発費には、米国臨床試験の早期中止に伴う前払金269百万円の費用化を含む 3
Slide 5: 貸借対照表
貸借対照表 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 増減 ① △470 流動資産 1,651 1,180 （構成比） 97.0% 96.0% △0 固定資産 50 49 3.0% 4.0% 流動負債 76 191 ② 114 4.5% 15.5% 固定負債 57 60 3 3.4% 4.9% △588 純資産 1,567 978 92.1% 79.6% 総資産 1,701 1,230 △471 ① 研究開発費の支出による現金減473百万円を含む ② 社債未償還残高112百万円を含む 4
Slide 6: キャッシュ・フロー計算書
キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 営業活動によるキャッシュ・フロー △1,204 ① △1,156 投資活動によるキャッシュ・フロー △1 △7 財務活動によるキャッシュ・フロー 432 ② 690 現金及び現金同等物 増減額 △774 △473 期首残高 2,305 1,530 期末残高 1,530 1,057 ① 研究開発による支出 ② 新株予約権スキームによる資金調達（社債償還の差引後） 5
Slide 7: 2025年3月期 業績見通し
2025年3月期 業績見通し （単位：百万円） 2023年32024年3月期 月期 2023年3月期 2025年3月期 増減 ① 予想 実績 予想 売上高 0 0 0 0 営業利益 △1,588 △1,155 △925 229 経常利益 △1,589 △1,158 △925 233 純利益 △1,592 △1,168 △927 240 研究開発費 1,214 775 616 ② △158 ① 2023年11月14日公表の第16回新株予約権による資金調達計画を織り込み、業績見通しを更新 ② 主に、前期に支出した遺伝子編集技術導入費用とGRN-1201関連支出の減少による 6
Slide 8: 開発の進捗状況とパイプライン
開発の進捗状況とパイプライン 01 7
Slide 9: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 細胞医薬 BP2201 iPS細胞由来再生NKT細胞 頭頸部がん BP2202 CAR-iPSNKT（標的非開示） 血液がん BP2301 HER2 CAR-T 骨・軟部肉腫 婦人科がん 抗体医薬 BP1200 CD73 BP1202 CD39 BP1210 TIM-3 BP1212 CD39×TIM-3 がんワクチン BP1209 個別化ネオアンチゲン 固形がん 8
Slide 10: 開発パイプライン変更点
開発パイプライン変更点 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 追加 細胞医薬 BP2202 CAR-iPSNKT（標的非開示） 血液がん 第Ⅰ相臨床試験で初期的な臨床上の安全性と活性を確認できた非遺伝子改変iPS-NKT細胞に基づく最初のプロトタイプ 製品として、血液がんを標的とするCAR-iPSNKTからプラットフォーム展開を始めます 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 削除 がんワクチン GRN-1201 4種共通抗原 ペンブロリズマブ併用 肺がん 2022年5月、当時の治験対象が標準療法の変遷の中で事業性を失いつつあったこと、主要
Slide 11: 2024年度以降の開発計画とイベント
イベント 2023年度ハイライト: iPS-NKT(BP2201)の第I相臨床試験*で、初期的な安全性と臨床活性を確認 (2023.2**) 2024年度以降: ①CAR-iPSNKTを優先:臨床入りに向けて非臨床開発・CMC ＋ ➁抗体医薬パイプラインの導出に注力 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 2026年度以降 細胞医薬 改良製造工程 BP2201 iPS-NKT 製造開発販売権導入 P1データ での試験開始 BP2202 CAR-iPSNKT 遺伝子編集技術導入 その他技術導入 P1治験届 CAR-iPSNKTの 治験開始を優先 BP2301 HER2 C
Slide 12: Development section
RNA TIAY BrightPath_ Eee:
Slide 13: CAR-iPSNKTの位置づけ
BP2202 (CAR-iPSNKT) 細胞 CAR-iPSTNKTの位置づけ CAR-T 業界全体の取り組み • 血液がん治療に革新をもたらしたモダリティ 自家（患者自身の血液） 他家（健常人ドナーの血液) • 承認薬＝臨床で検証された作用メカニズム • 一定率で起こる製造失敗 • 治療を受けられる確実性 T細胞 • 長い待機時間 • 待機時間無し • 製造コスト CAR-T細胞 CAR (キメラ抗原受容体) 抗原 (がんの目印) の「ゲーム・チェンジ」 がん細胞 T細胞 iPS細胞（マスターセルバンク化） から分化させたNKT細胞 承認薬（血液がん領域） 多面的な抗腫瘍効果
Slide 14: CAR-iPSNKTが解決する他家CAR-Tの課題
BP2202 (続) 細胞 CAR-iPSNKTが解決する他家CAR-Tの課題 第1世代 第2世代 “ 2.2 ” 自家 他家 他家iPS細胞 細胞源：患者自身の血液 健常人ドナー由来 健常人ドナー由来 iPS 由来 NKT細胞 T細胞 T/NK細胞 CAR-T細胞 CAR-iPSNKT CAR CAR CAR 抗原 抗原 抗原 がん細胞 がん細胞 がん細胞 臨床 血液がん 問題解決 有効性 スペース 固形がん 問題解決 スペース 製造コスト 先行開発品において の 承認薬（血液がん領域） 顕在化した課題 「ゲーム・チェンジ」 開発企業 上市CAR-T製品 投与された他家細胞が患者 投
Slide 15: 現在の開発段階 (2023年度末時点)
BP2202 (続) 細胞 現在の開発段階 (2023年度末時点) BP2202 BP2201 TCR (CAR-iPSNKT) (非遺伝子改変 iPS-NKT) CAR NK受容体ほか BP2201 BP2202 (非遺伝子改変 iPS-NKT) (CAR-iPSNKT) 遺伝子 編集 薬効の確認 in vitro, in vivoでの抗腫瘍効果の確認 薬効の確認 試作品でのin vitroでの抗腫瘍効果の研究報告 (SITC2022) 知的財産権の確保 グローバル3拠点(日米欧)で特許登録 in vivoでの抗腫瘍効果の研究報告 (SITC2023) 製造の実行可能性 増殖
Slide 16: 今後の開発 (2024年度以降)
BP2202 (続) 細胞 今後の開発 (2024年度以降) BP2202 BP2201 TCR (CAR-iPSNKT) (非遺伝子改変 iPS-NKT) CAR NK受容体ほか BP2201 BP2202 (非遺伝子改変 iPS-NKT) (CAR-iPSNKT) 遺伝子 編集 新製造法のGMP化 CAR-iPSNKTと同じになる CAR-iPSNKTのマスターセルバンク構築_ 次相臨床試験の準備 戦略的優先順位付けにより、CAR-iPSNKTの 製造法のGMP化_ 臨床入りを優先させる 治験届に向けて非臨床・製造関連データ取得_ 15
Slide 17: 第I相臨床試験で初期的な安全性と臨床活性を確認
BP2202 (続) 細胞 2023年度の進捗ハイライト 第I相臨床試験(First-in-human試験)で初期的な安全性と臨床活性を確認 理化学研究所創成シーズであり、千葉大学医学部附属病院にて、日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受けながら、 iPS細胞由来NKT 細胞(iPS-NKT)の世界初の臨床応用となる第Ⅰ相臨床試験が、複数の前治療歴を経た難治性の再発・標準療法抵抗性頭頸部がん患者を対象 に実施され、主要評価項目である忍容性および安全性に問題がないこと／初期的な安全性と臨床活性を確認することができた 全10例中: 低用量（3x107個/m2）3例、高用量（1x10
Slide 18: iPS細胞由来免疫細胞を用いるCAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬の提携事例
BP2202 (続) 細胞 iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発先行CAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬企業の提携事例 標的分子(Ph1開始年/予定年) 血液がんCAR遺伝子導入 固形がんCAR リンパ腫 白血病 多発性骨髄腫 遺伝子導入 開発企業 非遺伝子改変 プラットフォーム型ライセンス先 標的 標的 標的 iPS-T 小野薬品工業 2018 (2候補品) HER2 (2023) 2018 CD19 (2023) 非開示(－) 2021(複数候補品) CD19/CD20 (－) TACI/BCMA(－) CD5 (－) 2021 iPS-NK 2019 (3候補品) CD19 (2022
Slide 19: 先行開発企業のプラットフォーム型ライセンス展開の現在
BP2202 (続) 細胞 先行開発企業のプラットフォーム型ライセンス展開の現在 第1世代で成功したメガファーマは iPS-NKプラットフォームをもつ細胞医薬ベンチャーとの提携によって第2世代に参入 第1世代 第2世代 メガファーマ 導入元 /買収先企業 自家 他家 CAR-T CAR-iPSC由来 CAR-NK /γδT /NKT TCR-T CAR-NKT CAR-iPSNK/Mφ 最大4標的 CAR-iPSNK CAR-γδT 提携解消 最大4標的 CAR-iPSNK 最初の3標的CAR-iPSNK CAR-NK CAR-γδT CAR-γδT 18
Slide 20: 新規の自家HER2標的CAR-T細胞療法
BP2301(HER2 CAR-T) 細胞 新規の自家HER2標的CAR-T細胞療法 CAR-T治療フロー 2022年5月より第 I 相臨床試験を実施中 ② CAR遺伝子導入 HER2 CAR-T (piggyBac法） CAR ③ 拡大培養 患者からの採血 • 対象：HER2陽性骨軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍 で得たT細胞 患者T細胞 • 治験実施施設：信州大学医学部附属病院 HER2標的CAR (キメラ抗原受容体) がん細胞に高発現するがんの目印:HER2抗 原を認識し結合する HER2 T 細胞 ① 採血 ④ 投与 がん細胞 幹細胞様メモリーT細胞の活用 T細胞の分化過程
Slide 21: ベスト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD73抗体
BP1200 (抗CD73抗体) 抗体 ベスト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD73モノクローナル抗体 作用メカニズム （酵素活性阻害） • CD73分子は多くの腫瘍で高発現し、酵素活性によりアデノシンの産生に関わる • アデノシンは、免疫細胞のがん細胞殺傷能力(抗腫瘍活性)を低下させ、がん治療の予後 不良を引き起こす • BP1200は、CD73に結合しその酵素活性を阻害することによって、腫瘍環境におけるア デノシンの産生を抑制し、抗腫瘍免疫活性を高める BP1200は、免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を強く抑制する BP1200 担がんマウスにおける腫瘍抑制 12
Slide 22: CD39を直接細胞傷害の標的としてとらえ直した抗体
BP1202 (抗CD39抗体) 抗体 CD39を直接細胞傷害の標的としてとらえ直した抗体 • CD39分子もCD73分子同じく、多くの腫瘍 作用メカニズム (1) 作用メカニズム (2) 作用メカニズム (3) がん細胞直接傷害 制御性T細胞(Treg)傷害 アデノシン産生酵素活性阻害 で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ予 後不良を引き起こすアデノシンの産生に関 わる酵素活性をもつ • よって、これまでの抗CD39抗体は、CD39 がん細胞 酵素活性阻害のみを作用メカニズムとして 開発されてきた ADCC活性 がん細胞傷害 • 当社は、このCD39を、特定のがん種でがん 細胞そのものが
Slide 23: すべてのリガンド結合を阻止するバイパラトピック抗体
BP1210 (抗TIM-3抗体) 抗体 すべてのリガンド結合を阻止するバイパラトピック抗体 • TIM-3は、多くの腫瘍において樹状細胞やT細胞といった免疫細胞 が発現し、その免疫細胞の活性化を妨げ、抗腫瘍免疫活性の抑制 をもたらす • よって、TIM-3に結合し、免疫抑制機能を阻害することのできる 抗体は、抗腫瘍免疫活性を高められる • しかし、TIM-3には、TIM-3に結合して抑制シグナルを入れるトリ ガーとリガンドが複数種存在し、これまでの抗TIM3抗体は、すべ てのリガンドのTIM-3への結合を阻害することができなかった TIM3には樹状細胞の TIM3の発現は末端に分化 •
Slide 24: BP1212 抗CD39×抗TIM3バイスペシフィック抗体
BP1212 (抗CD39 × 抗TIM3バイスペシフィック抗体) 抗体 CD39とTIM-3への作用メカニズムを捉え直したファースト・イン・クラス二重特異性抗体 2つの抗腫瘍免疫活性抑制分子CD39とTIM3を標的とする作用 メカニズムを再定義 • 2つの免疫抑制経路を複合的に阻害することにより、従来のTIM-3の みを標的とする抗TIM-3抗体またはCD39のみを標的とする抗CD39 抗体では成しえなかった抗腫瘍免疫活性亢進を実現 • 従来の抗TIM-3抗体、抗CD39抗体はCD39とTIM3双方を発現する疲 弊T細胞を標的としてきたが、当社は新たに、これらを共発現する 樹状細胞に
Slide 25: 成長イメージと今後の施策
成長イメージと今後の施策 【BP2202 (CAR-iPSNKT)】 • プラットフォーム型開発提携の模索 • フランチャイズ展開(CAR-NKT) • プロトタイプ開発 (開発パートナー及び自社) 【BP2301 (HER2 CAR-T)】 • 開発コンセプトの検証のため • 開発パートナーによる のPh1試験推進 後期臨床試験 【BP12xxシリーズ(抗体)】 • 抗体エンジニアリングによるベスト • 開発パートナーによる 新規モダリティ展開のための インクラスまたは二重特異性抗体の 臨床コンセプト検証 ・導入(細胞) ファーストインクラス展開における ・自社創製(抗体) 開発パートナー探
Slide 26: Company profile section
SE BrightPath_ Eee:
Slide 27: 会社概要
会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 650百万円 (2024年3月末現在) 社員数 24名 (2024年3月末現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 創薬研究部長 中村 徳弘 取締役 CFO 竹下 陽一 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学名誉教授 役員 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 監査役 (社
Slide 28: 拠点および沿革
拠点および沿革 2003年5月 福岡県久留米市に当社設立 本社事業所 2006年1月 東京都千代田区麹町2-2-4 ITK-1去勢抵抗性前立腺がん対象第I相臨床試験開始 麹町セントラルビル7F 2013年8月 ITK-1 第III相臨床試験開始 2015年10月 東京証券取引所マザーズへ上場 2016年8月 GRN-1201 メラノーマ対象米国第I相臨床試験開始 川崎創薬研究所を開所 2018年4月 理研のiPS-NKT開発プロジェクトに参画 2020年6月 iPS-NKT細胞療法(BP2201)の医師主導治験開始 本店／川崎創薬研究所 2022年5月 細胞技術研究所 HER2 CAR-T細胞
Slide 29: Appendix : その他の開発パイプライン
会社概要 01 Appendix : その他の開発パイプライン 28
Slide 30: GRN-1201(がんペプチドワクチン)
GRN-1201(がんペプチドワクチン) がんワクチン 2022.5.12 第II相臨床試験を早期中止判断 現在の登録症例数は、64例中20例 本試験が長期に渡ったことから、オープンラベル試験として臨床成績がタイムリーに得られる中で、当初設計した 試験プロトコルでは、本剤の適切な評価が難しいことが徐々に明らかになってきた 主要評価項目としては、ORRではなく、OSまたはPFSが適切と考えられた 奏効率 全生存期間 無増悪生存期間 第II相臨床試験概要 A Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of GRN-1201
Slide 31: GRN-1201 トップライン・データ: 腫瘍径の評価
GRN-1201(続) がんワクチン トップライン・データ: 腫瘍径の評価 2022年5月6日時点 （症例数=16*1） 40.0 治験開始前の腫瘍径からの最大の変化率 (%) 20.0 4.0 0.0 -4.0 -6.7 -7.8 -20.0 -20.4 -22.8 -40.0 -40.2 -47.3 -50.0 -50.0 -60.0 -54.8 -56.5 -59.4 -63.8 -69.4 -80.0 -81.9 -100.0 最良効果*2 PD SD SD SD SD SD PR PR PR PR PR PR PR PR PR PR (Best Response) 総合効果*3
Slide 32: GRN-1201 トップライン・データ: 安全性と忍容性
GRN-1201(続) がんワクチン トップライン・データ: 安全性と忍容性 臨床上の安全性に問題はなく忍容性が高いことが確認された • GRN-1201は、ペムブロリズマブとの併用において、ペムブロリズマブ単剤投与時に比べ て、グレード3* 以上の副作用を上乗せさせることはなかった • GRN-1201による副作用で治験中止に至る症例はいなかった * 副作用の重症度は、以下の原則に従って定義（世界共通の評価基準） グレード1：軽症 グレード2：中等度 グレード3：重度または医学的に重大であるが、ただちに生命を脅かすものではない グレード4：生命を脅かす、緊急処置を要する グレード5：
Slide 33: BP1209 個別化ネオアンチゲンワクチン
BP1209(個別化ネオアンチゲンワクチン) がんワクチン 樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体と ネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム 担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された ワクチン Day0 4 11 28- MC-38細胞 マウス大腸がん細胞 移植 腫瘍の大きさ (mm3) アジュバントのみ 従来のペプチドワクチン 投与 BP1209（抗CD40抗体） BP1209（抗PD-L1抗体） 投与 抗PD-L1抗体のみ がん細胞移植後日数（日） 出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021 32
Slide 34: Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
BrightPath Biotherapeutics — FY2024 Earnings Presentation on 6ix