BrightPath Biotherapeutics Co.Ltd. · TSE:4594
BrightPath Biotherapeutics Co.Ltd — Investor Presentation (June 2024)
29 slides from BrightPath Biotherapeutics Co.Ltd's investor presentation, June 2024
Slide 1: 会社ご紹介
会社ご紹介 2024年 6⽉ ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd. ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)
本資料の取扱いについて(免責事項) 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ず しも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につき、開示規則により 求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の
Slide 3: RADE KRONA TIA vy
RADE KRONA TIA vy BrightPath_ Eee:
Slide 4: がん免疫治療薬を開発する創薬ベンチャー
がん免疫治療薬を開発する創薬ベンチャー ここ10年でがん治療のあり方を大きく変えたがん免疫治療薬の開発に特化 がん治療法の拡がりの歴史 局所への対応 再発・転移への対応 1846 1903 1949 2010 2023 外科手術 第4の治療法: がん免疫治療 免疫チェックポイント抗体 ペンブロリズマブの がん細胞 2024年予想売上高 が 放射線療法 全医薬品の中でトップに (Nature Reviews Drug Discovery誌 予想271.9億ドル) がん免疫のメカニズムを利用した治療薬 ＝がん細胞を殺傷する免疫細胞に働きかける治療薬 キラーT細胞 化学療法 3
Slide 5: 医薬品市場成長を牽引するがん免疫治療薬
開発領域 医薬品市場成長を牽引するがん免疫治療薬 2028年の治療領域別予想世界売上高および売上高成長率 *1 450 2028 年の世界売上高（10億ドル） がん 400 うち、 350 がん免疫治療薬17兆円*2 300 年率14.9%成長*2 250 200 中枢神経系 150 内分泌系 免疫調節 ワクチン 感染症 血液 100 50 循環器系 筋骨格系 呼吸器系 0 -6 -4 -2 0 2 4 6 8 10 12 14 16 売上高成長率：2022年－2028年 (%) 出典： 1. EvaluatePharma, WORLD PREVIEW 2023 (October 2023
Slide 6: 開発パイプライン
開発パイプライン がん免疫サイクル 開発パイプライン 開発品 メカニズム/標的 がん種 細胞医薬 BP2201 iPS細胞由来再生NKT細胞 頭頚部がん CAR-iPSNKT（標的非開示） 血液がん 強力なT細胞 BP2202 を追加 BP2301 HER2 CAR-T 骨・軟部肉腫 婦人科がん 抗体医薬 BP1200 CD73 BP1202 CD39 T細胞の BP1210 TIM-3 ブレーキ を解除 BP1212 CD39×TIM-3 がんワクチン がんの目印 を人工的に BP1209 個別化ネオアンチゲン 固形がん 追加 5
Slide 7: パイプラインの開発段階
パイプラインの開発段階 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 細胞医薬 BP2201 iPS細胞由来再生NKT細胞 頭頸部がん BP2202 CAR-iPSNKT（標的非開示） 血液がん BP2301 HER2 CAR-T 骨・軟部肉腫 婦人科がん 抗体医薬 BP1200 CD73 BP1202 CD39 BP1210 TIM-3 BP1212 CD39×TIM-3 がんワクチン BP1209 個別化ネオアンチゲン 固形がん 6
Slide 8: 開発イベント・スケジュール
イベント 2023年度ハイライト: iPS-NKT(BP2201)の第I相臨床試験*で、初期的な安全性と臨床活性を確認 (2024.2**) 2024年度以降: ①CAR-iPSNKTを優先:臨床入りに向けて非臨床開発・CMC ＋ ➁抗体医薬パイプラインの導出に注力 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 2026年度以降 細胞医薬 改良製造工程 BP2201 iPS-NKT 製造開発販売権導入 P1データ での試験開始 BP2202 CAR-iPSNKT 遺伝子編集技術導入 その他技術導入 P1治験届 CAR-iPSNKTの 治験開始を優先 BP2301 HER2 C
Slide 9: mh Ac
mh Ac al Vv IN BrightPath_ Eee:
Slide 10: 第I相臨床試験で初期的な安全性と臨床活性を確認
BP2202 (CAR-iPSNKT) 細胞 iPS細胞から作製したNKT細胞を用いる新規他家がん免疫細胞療法 第I相臨床試験(First-in-human試験)で初期的な安全性と臨床活性を確認 理化学研究所創成シーズであり、千葉大学医学部附属病院にて、日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受けながら、 iPS細胞 由来NKT細胞(iPS-NKT)の世界初の臨床応用となる第Ⅰ相臨床試験が、複数の前治療歴を経た難治性の再発・標準療法抵抗性頭頸 部がん患者を対象に、実施された 主要評価項目である忍容性および安全性に問題がないこと／初期的な安全性と臨床活性を確認することができた 出
Slide 11: 世界でオンリーワンのiPS-NKT細胞
BP2202 (続) 細胞 世界でオンリーワン NKT細胞は、T細胞やNK細胞以上に多面的な抗腫瘍効果を持ちながら、 血中にわずかしか存在しないため作れない状態であったNKT細胞を、 多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞 iPS細胞技術によって細胞免疫療法として使えるようになった （特許登録済み） iPS-NKTがゲームチェンジャーとなる所以 他家NKT細胞は、既存のCAR-Tで使われているT細胞やNK細胞には ない、患者体内にいるT細胞を活性化させる特性をもつ 10
Slide 12: 他家CAR-T細胞療法プラットフォーム
BP2202 (続) 細胞 iPS細胞技術を用いて、免疫細胞療法のゲームチェンジャーとなる 新規の他家CAR-T細胞療法プラット フォームを構築 第I相臨床試験(First-in-human試験)で 初期的な安全性と臨床活性を確認 新規の他家CAR-Tプラットフォーム プラットフォーム展開 世界でオンリーワンの、 共通のiPS-NKTプラットフォーム iPS細胞由来NKT細胞を iPS-NKT T細胞 プラットフォーム T細胞として用いる プラットフォーム T細胞 T細胞 T細胞 共刺激ドメイン 抗A-CAR 抗B-CAR 抗C-CAR 抗-[抗原]-CAR (キメラ抗原受容体) 抗原A
Slide 13: BP2202 ポジショニング
BP2202 (続) 細胞 ポジショニング 血液がんの治療に革新をもた らした自家CAR-T細胞療法に この課題解決が期待された 他家CAR-T細胞療法も、臨床 この壁を乗り越える可能性を持ちな がら使われてこなかったNKT細胞を は、製造が「特注品」となる 効果の持続性の欠如という iPS細胞技術で使えるようにし、今 がゆえの様々な制約がある 壁に進展を阻まれている 踊り場にある他家CAR-T細胞療法の ゲーム・チェンジャ―となる 第1世代 第2世代 “ 2.2 ” 自家 他家 他家iPS細胞 細胞源：患者自身の血液 健常人ドナー由来 iPS 由来 NKT細胞 T細胞 T/NK細
Slide 14: CAR-iPSNKTの現在の開発段階
BP2202 (続) 細胞 CAR-iPSNKTの現在の開発段階 プラットフォーム細胞 CAR iPS-NKT (CAR非導入 iPS-NKT) T細胞受容体(TCR) (プロトタイプ) TCR CAR (キメラ抗原受容体) NKTがT細胞受容体(TCR)で本 来認識するがんの目印とは異 NK受容体ほか なるものを認識し殺傷 現時点 FY2018 2019 2020 2021 2022 2023 FY2022 2023 2024 グローバル開発製造販売権の導入オプション契約 遺伝子 CAR-NKT試作品のin vivo抗腫瘍効果の研究報告 特許 編集 権利化 米ArtisanからS
Slide 15: 直近のアップデート
BP2202 (続) 細胞 直近のアップデート プラットフォーム細胞 CAR iPS-NKT (CAR非導入 iPS-NKT) (プロトタイプ) iPS細胞由来NKT細胞(iPS-NKT)の世界初の臨床応 非臨床コンセプト検証のための試作品HER2標的CAR-iPSNKTは、 用となる第Ⅰ相臨床試験が、複数の前治療歴を経 担がんマウスモデルにおいて、標的抗原HER2特異的な抗腫瘍効果 た難治性の再発・標準療法抵抗性頭頸部がん患者 により、生存期間の延長を示した を対象に、実施された A B Vehicle Unmodified HER2-CAR 主要評価項目である忍容性および安全性
Slide 16: iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発企業と提携事例
BP2202 (続) 細胞 iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発先行CAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬企業の提携事例 標的分子(Ph1開始年/予定年) 血液がんCAR遺伝子導入 固形がんCAR リンパ腫 白血病 多発性骨髄腫 遺伝子導入 開発企業 非遺伝子改変 プラットフォーム型ライセンス先 標的 標的 標的 iPS-T 小野薬品工業 2018 (2候補品) HER2 (2023) 2018 CD19 (2023) 非開示(－) 2021(複数候補品) CD19/CD20 (－) TACI/BCMA(－) CD5 (－) 2021 iPS-NK 2019 (3候補品) CD19 (2022
Slide 17: BP2301 (HER2 CAR-T)
BP2301(HER2 CAR-T) 細胞 免疫細胞をがん治療に用いる新規の自家HER2標的CAR-T細胞療法 CAR-T治療フロー ② CAR遺伝子導入 CAR (piggyBac法） 患者から採血して得たT細胞に ③ 拡大培養 HER2 CAR-T 患者T細胞 HER2標的CAR遺伝子を導入 HER2標的CAR (キメラ抗原受容体) がん細胞に高発現するがんの目印:HER2抗 原を認識 HER2 T 細胞 がん細胞 ① 採血 ④ 投与 幹細胞様メモリーT細胞の活用 T細胞の分化過程 分化をたどるT細胞の中で、若く自己複製能と持続性に長けた幹細胞様 メモリーT細胞を多く、CA
Slide 18: BP2301 非臨床抗腫瘍効果試験データ
BP2301(続T) 細胞 非臨床 抗腫瘍効果試験データ AACR2022 SITC2023 HER2高発現がん細胞株マウスモデル HER2低発現・標準治療抵抗性がん細胞株マウスモデル ヒト卵巣がん細胞株 SK-OV-3 を移植した担がんマウスにおいて、 患者由来胆管がんより取得した、 HER2 の発現が低く、かつ HER2 発現が BP2301投与により6匹の全てのマウスで腫瘍が完全に退縮し、 んで現在標準治療として用いられているトラスツマブ及び T-DM1 に 対す 再増殖しなかった る抵抗性を示すがん細胞を用いたマウスモデル抗腫瘍効果試験において、 5匹中 2匹で腫瘍
Slide 19: att
Da att TUS BrightPath_ Eee:
Slide 20: BP1200 (抗CD73抗体)
BP1200 (抗CD73抗体) 抗体 ベスト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD73モノクローナル抗体 作用メカニズム （酵素活性阻害） CD73分子は多くの腫瘍で高発現し、酵素活性によりアデノシンの産生に関わる アデノシンは、免疫細胞のがん細胞殺傷能力(抗腫瘍活性)を低下させ、がん治療 の予後不良を引き起こす BP1200は、CD73に結合しその酵素活性を阻害することによって、腫瘍環境にお けるアデノシンの産生を抑制し、抗腫瘍免疫活性を高める BP1200は、免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を強く 抑制する BP1200 担がんマウスにおける腫瘍抑制 1
Slide 21: BP1202 (抗CD39抗体)
BP1202 (抗CD39抗体) 抗体 ベスト・イン・クラスとなるヒト化抗CD39モノクローナル抗体 CD39分子もCD73分子同じく、多くの腫 作用メカニズム (1) 作用メカニズム (2) 作用メカニズム (3) 瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下さ がん細胞直接傷害 制御性T細胞(Treg)傷害 アデノシン産生酵素活性阻害 せ予後不良を引き起こすアデノシンの産 生に関わる酵素活性をもつ よって、これまでの抗CD39抗体は、 がん細胞 ADCC活性 CD39酵素活性阻害のみを作用メカニズ がん細胞傷害 ムとして開発されてきた 当社は、このCD39を、特定のがん種で がん細胞
Slide 22: BP1210 (抗TIM-3バイパラトピック抗体)
BP1210 (抗TIM-3バイパラトピック抗体) 抗体 抗腫瘍免疫活性抑制をもたらすTIM-3を阻害する新規ヒト化抗TIM-3バイパラトピック抗体 TIM-3は、多くの腫瘍において樹状細胞やT細胞といった免疫細胞 が発現し、その免疫細胞の活性化を妨げ、抗腫瘍免疫活性の抑制 をもたらす よって、TIM-3に結合し、免疫抑制機能を阻害することのできる 抗体は、抗腫瘍免疫活性を高められる しかし、TIM-3には、TIM-3に結合して抑制シグナルを入れるトリ ガーとリガンドが複数種存在し、これまでの抗TIM3抗体は、すべ てのリガンドのTIM-3への結合を阻害することができなかった
Slide 23: BP1212 (抗CD39x抗TIM-3バイスペシフィック抗体)
BP1212 (抗CD39x 抗TIM-3バイスペシフィック抗体) 抗体 ファースト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD39x 抗TIM-3バイスペシフィック抗体 2つの抗腫瘍免疫活性抑制分子CD39とTIM3を標的とする作用メ カニズムを再定義 2つの免疫抑制経路を複合的に阻害することにより、従来のTIM-3 のみを標的とする抗TIM-3抗体またはCD39のみを標的とする抗 CD39抗体では成しえなかった抗腫瘍免疫活性亢進を実現 従来の抗TIM-3抗体、抗CD39抗体はCD39とTIM3双方を発現する 疲弊T細胞を標的としてきたが、当社は新たに、これらを共発現す る樹状細胞におけ
Slide 24: BARPFEDIFY
BARPFEDIFY BrightPath_ Eee:
Slide 25: BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)
BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン) がんワクチン 樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体と ネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム 担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された ワクチン Day0 4 11 28- MC-38細胞 マウス大腸がん細胞 移植 腫瘍の大きさ (mm3) アジュバントのみ 従来のペプチドワクチン 投与 BP1209（抗CD40抗体） BP1209（抗PD-L1抗体） 投与 抗PD-L1抗体のみ がん細胞移植後日数（日） 出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021 24
Slide 26: 会社概要
会社概要 01 25
Slide 27: 会社概要
会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 650百万円 (2024年3月末現在) 社員数 24名 (2024年3月末現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 創薬研究部長 中村 徳弘 取締役 CFO 竹下 陽一 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学名誉教授 役員 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 監査役 (社
Slide 28: 拠点および沿革
拠点および沿革 2003年5月 福岡県久留米市に当社設立 本社事業所 2006年1月 東京都千代田区麹町2-2-4 ITK-1去勢抵抗性前立腺がん対象第I相臨床試験開始 麹町セントラルビル7F 2013年8月 ITK-1 第III相臨床試験開始 2015年10月 東京証券取引所マザーズへ上場 2016年8月 GRN-1201 メラノーマ対象米国第I相臨床試験開始 川崎創薬研究所を開所 2018年4月 理研のiPS-NKT開発プロジェクトに参画 2020年6月 iPS-NKT細胞療法(BP2201)の医師主導治験開始 本店／川崎創薬研究所 2022年5月 細胞技術研究所 HER2 CAR-T細胞
Slide 29: ブライトパス・バイオ株式会社
ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
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