Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594
Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — Q2 FY2024 Earnings Presentation
37 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, Nov 15, 2023
Slide 1: 会社ご紹介 2024年3月期 第2四半期決算説明会
（上場市場）東京証券取引所 グロース市場 （証券コード）4594 会社ご紹介 2024年3月期 第2四半期決算説明会 2023年 11⽉15⽇ ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd. ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)
本資料の取扱いについて(免責事項) 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ず しも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につき、開示規則により 求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の
Slide 3: 20247F3AA HA SS 22U-F HA
20247F3AA HA SS 22U-F HA ARBRE BrightPath_ Eee:
Slide 4: 損益計算書
損益計算書 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 増減 上半期 上半期 売上高 0 0 △0 売上原価 0 0 △0 売上総利益 0 0 △0 販売費及び一般管理費 805 550 ① △254 （研究開発費） (643) (363) (△279) 営業利益 △805 △550 +254 経常利益 △809 △551 +258 当期純利益 △810 △553 +256 ① 前年同期の前払金費用振替を除くと、ほぼ前年と同水準 3
Slide 5: 貸借対照表
貸借対照表 （単位：百万円） 2024年3月期 2023年3月期 増減 上半期 1,651 1,113 ① △537 流動資産 （構成比） 97.0% 95.7% 50 50 固定資産 ー 3.0% 4.3% 76 91 +15 流動負債 4.5% 7.9% 57 58 +0 固定負債 3.4% 5.0% 1,567 1,013 △553 純資産 92.1% 87.1% 総資産 1,701 1,163 △537 ① 研究開発費の支出による現金減467百万円を含む 4
Slide 6: キャッシュ・フロー計算書
キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 上半期 上半期 営業活動によるキャッシュ・フロー △588 ① △466 投資活動によるキャッシュ・フロー ー △1 財務活動によるキャッシュ・フロー 197 ー 現金及び現金同等物 増減額 △391 △467 期首残高 2,305 1,530 期末残高 1,913 1,063 ① 研究開発による支出 5
Slide 7: 2024年3月期 業績見通し
2024年3月期 業績見通し （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 前年比 予想 実績 当初 ① 最新 増減 売上高 5 5 0 0 +0 △5 営業利益 △1,635 △1,467 △1,353 △1,588 △235 △121 経常利益 △1,635 △1,473 △1,353 △1,589 △236 △116 当期純利益 △1,637 △1,485 △1,357 △1,592 △235 △107 研究開発費 1,267 1,168 973 1,214 ② +241 +3.9% ① 2023年11月14日公表の第16回新株予約権による資金調達計画を織り込み、業績見通しを更新
Slide 8: 開発の進捗状況とパイプライン
開発の進捗状況とパイプライン 01 7
Slide 9: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 細胞医薬 BP2201 iPS細胞由来再生NKT細胞 頭頸部がん BP2301 HER2 CAR-T 骨・軟部肉腫 婦人科がん 抗体医薬 BP1200 CD73 BP1202 CD39 BP1210 TIM3 BP1212 CD39×TIM3 がんワクチン GRN-1201 4種共通抗原 肺がん ペムブロリズマブ併用 BP1209 個別化ネオアンチゲン 固形がん 8
Slide 10: 今後のイベント
今後のイベント FY2021 FY2022 FY2023 FY2024 FY2025以降 細胞医薬 改良製造工程 BP2201 iPS-NKT iNKT 導入オプション行使 P1データ* での試験開始 CAR-iNKT 遺伝子編集技術導入 P1開始 P1データ BP2301 HER2 CAR-T 抗体医薬 BP1200 CD73 非臨床POC BP1202 CD39 非臨床POC BP1210 TIM3 非臨床POC BP1212 CD39 x TIM3 非臨床POC がんワクチン P2早期中止時点 GRN-1201 4種共通抗原 データ BP1209 個別化ネオアンチゲン 非臨床POC 臨床
Slide 11: BP2201(iPS-NKT)
BP2201(iPS-NKT) 細胞 免疫細胞をがん治療に用いる新規の他家CAR-T細胞療法プラットフォーム CAR-iPSNKT iPS 由来 NKT細胞 世界でオンリーワンの、iPS細胞由来NKT細胞をCAR-T細胞 に用いるプラットフォーム CAR (キメラ抗原受容体) がんの目印(抗原)を認識する 抗原 多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞 がん細胞 NKT細胞は、T細胞やNK細胞以上に多面的な抗腫瘍効果を持ちながら、血中に僅少に しか存在しないため十分な細胞数まで増殖させることができず、がん免疫細胞療法へ の適用が困難だったところを、iPS細胞技術がそれを可能にした（特許登
Slide 12: BP2201 CAR-iPSNKTが目指すポジショニング
BP2201 CAR-iPSNKTが目指すポジショニング 細胞 血液がんの治療に革新をもた この課題解決が期待された この壁を乗り越える可能性を持ちな らした自家CAR-T細胞療法に 他家CAR-T細胞療法も、臨床 がら使われてこなかったNKT細胞を は、製造が「特注品」となる 効果の持続性の欠如という iPS細胞技術で使えるようにし、今 がゆえの様々な制約がある 壁に進展を阻まれている 踊り場にある他家CAR-T細胞療法の ゲーム・チェンジャ―となる 第1世代 第2世代 “ 2.2 ” 自家 他家 他家iPS細胞 細胞源：患者自身の血液 健常人ドナー由来 iPS 由来 NKT細胞
Slide 13: BP2201 CAR-iPSNKTの現在の開発段階
BP2201 CAR-iPSNKTの現在の開発段階 細胞 様々ながん種の特定の抗原を認識するCAR（キメラ抗原受容体）をiPS-NKT細胞に遺伝子導入することにより様々ながん種の治療用 CAR-iPSNKTを創出できるプラットフォームを構築しており、今後は、プロトタイプ品の開発を進めながら、プラットフォームを具 現化する製造体制を整備 T細胞受容体(TCR) TCR CAR (キメラ抗原受容体) NKTがT細胞受容体(TCR)で本 来認識するがんの目印とは異 NK受容体ほか なるものを認識し殺傷 導入オプション行使 現時点 FY2018 2019 2020 2021 2022 2023 F
Slide 14: BP2201 直近のアップデート
BP2201 直近のアップデート 細胞 CAR非導入(Unmodified) CAR iPS-NKT iPS-NKT (プロトタイプ) First-in-human臨床試験が順調に推移 プロトタイプCAR-iPSNKT（HER2標的）は、担がんマウスモデル において、標的抗原HER2特異的な抗腫瘍効果により、生存期間の 再発・進行頭頸部癌患者を対象とした 延長を示した iPS-NKT細胞動注療法に関する A B 第Ⅰ相First in human臨床試験 Vehicle Unmodified HER2-CAR Day6 主要評価項目：安全性 （各用量における用量制限毒性発現割合） Da
Slide 15: BP2201 世界の開発競争における位置づけ
BP2201 世界の開発競争における位置づけ 細胞 iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発先行CAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬企業の提携事例 標的分子(Ph1開始年/予定年) 血液がんCAR遺伝子導入 固形がんCAR 非遺伝子改変 リンパ腫 白血病 多発性骨髄腫 遺伝子導入 開発企業 プラットフォーム型ライセンス先 標的 標的 標的 unmodified iPS-T CD19 (2021) HER2 (2023) 小野薬品工業 2018 (2候補品) 2018 CD19 (2023) BCMA (2021) 2021(複数候補品) CD19/CD20 (－) 非開示(－) TACI/B
Slide 16: BP2201 先行開発企業のプラットフォーム型ライセンス展開の現在
BP2201 先行開発企業のプラットフォーム型ライセンス展開の現在 細胞 CAR-Tにおけるメガファーマとベンチャーの提携関係の中での位置づけ 第1世代で成功したメガファーマは iPS-NKプラットフォームをもつ細胞医薬ベンチャーとの提携によって第2世代に参入 第1世代 第2世代 メガファーマ 導入元 /買収先企業 自家 他家 CAR-(非iPSC由来) NK / TCR-T CAR-T CAR-iPSC由来NK γδT /NKT 自家固形がんCAR-T 2023.11.13 CAR-NKT 上市CD19 CAR-T CAR-iPSNK/Mφ 上市CD19/BCMA CAR-T 最大4
Slide 17: BP2301(HER2 CAR-T)
BP2301(HER2 CAR-T) 細胞 免疫細胞をがん治療に用いる新規の自家HER2標的CAR-T細胞療法 CAR-T治療フロー ② CAR遺伝子導入 CAR (piggyBac法） 患者から採血して得たT細胞に ③ 拡大培養 HER2 CAR-T 患者T細胞 HER2標的CAR遺伝子を導入 HER2標的CAR (キメラ抗原受容体) がん細胞に高発現するがんの目印:HER2抗 原を認識 HER2 T 細胞 がん細胞 ① 採血 ④ 投与 幹細胞様メモリーT細胞の活用 T細胞の分化過程 分化をたどるT細胞の中で、若く自己複製能と持続性に長けた幹細胞様 メモリーT細胞を多く、CA
Slide 18: BP2301 直近のアップデート
BP2301 直近のアップデート 細胞 非臨床 抗腫瘍効果試験データ AACR2022 HER2高発現がん細胞株 SITC2023 HER2低発現・標準治療抵抗性がん細胞株 マウスモデル マウスモデル ヒト卵巣がん細胞株 SK-OV-3 を移植した担がんマウスにおいて、 患者由来胆管がんより取得した、 HER2 の発現が低く、かつ HER2 発現が BP2301投与により6匹の全てのマウスで腫瘍が完全に退縮し、 んで現在標準治療として用いられているトラスツマブ及び T-DM1 に 対す 再増殖しなかった る抵抗性を示すがん細胞を用いたマウスモデル抗腫瘍効果試験において、 5
Slide 19: BP1200 (抗CD73抗体)
BP1200 (抗CD73抗体) 抗体 標的 標的の特性 抗体の作用メカニズム 差別化要因 CD73 抗腫瘍免疫活性を低下さ 酵素(CD73)活性阻害 免疫チェックポイント せ予後不良を引き起こす • アデノシン産生を抑制、 抗体を併用したときの アデノシンの産生に介入 腫瘍環境を改善し抗腫瘍 高いシナジー効果 免疫を高める BP1200 担がんマウスにおける 腫瘍抑制 陰性コントロール抗体抗 1200 Legend PD-1抗体 BP1200 Legend BP1200 Legend ＋抗PD-1抗体 腫瘍の大きさ (mm3) 800 Legend 0/9 CR 0/9 CR 免疫抑制 40
Slide 20: BP1202 (抗CD39抗体)
BP1202 (抗CD39抗体) 抗体 標的 標的の特性 抗体の作用メカニズム 差別化要因 CD39 ➀ 抗腫瘍免疫活性を低下さ ➀ 酵素(CD39)活性を阻害し、 CD39発現Treg及びがん細胞 せ予後不良を引き起こす 抗腫瘍免疫活性を改善 を直接殺傷できるようADCC アデノシンの産生に介入 活性を高める機能改変を実施 免疫抑制 ➁ 疲弊T細胞で高発現 ➁ 免疫抑制を誘因するTreg殺傷 19
Slide 21: BP1210 (抗TIM-3抗体)
BP1210 (抗TIM-3抗体) 抗体 標的 標的の特性 抗体の作用メカニズム 差別化要因 TIM-3 ➀ 炎症(樹状細胞のインフラ TIM-3の免疫抑制機能発動 既存の抗体では為しえなかった マソーム形成)/自然免疫活 のトリガーとなるリガンド 複数リガンドの同時結合阻害を、 性化を抑制 結合を阻害 バイパラトピック抗体化により実現 ➁ 疲弊T細胞で高発現 • TIM3には、TIM3のがん免疫抑 制機能を発動させる生体内分 子(リガンド)が複数存在(ホス ファチジルセリン(PS)、 CEACAM1、ガレクチン9(Gal- 9)、HMGB1) がん細胞 • BP1210は、 PSとGal-9
Slide 22: BP1212 (抗CD39 × 抗TIM3)
BP1212 (抗CD39 × 抗TIM3) 抗体 標的 標的の特性 抗体の作用メカニズム 差別化要因 CD39 ➀ 樹状細胞・ミエロイド細 • CD39とTIM3を共発現する樹状 抗CD39と抗TIM-3をバ TIM-3 胞における自然免疫活性 細胞/ミエロイド細胞およびT細 イスペシフィック抗体 化を抑制 胞を標的 化したのは当社のみ • アデノシン産生経路とインフラ （ファースト・イン・ ➁ 疲弊T細胞で高発現 マソームに関わる抑制シグナル クラス） の同時阻害による相乗効果 がん細胞 樹状細胞・ミエロイド 疲弊T細胞で 細胞における自然免疫 高発現 活性化を抑制 21
Slide 23: 成長イメージと今後の施策
成長イメージと今後の施策 【BP2201 (iPS-NKT)】 • プラットフォーム型開発提携の模索 • フランチャイズ展開(CAR-NKT) • プロトタイプ開発 (開発パートナー及び自社) 【BP2301 (HER2 CAR-T)】 • 開発コンセプトの検証のため • 開発パートナーによる のPh1試験推進 後期臨床試験 【BP12xxシリーズ(抗体)】 • 抗体エンジニアリングによるベスト • 開発パートナーによる 新規モダリティ展開のための インクラスまたは二重特異性抗体の 臨床コンセプト検証 ・導入(細胞) ファーストインクラス展開における ・自社創製(抗体) 開発パートナー探索 【
Slide 24: BrightPath_
SE BrightPath_ Eee:
Slide 25: 会社概要
会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 362百万円 (2023年9月末現在) 社員数 22名 (2023年9月末現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 創薬研究部長 中村 徳弘 取締役 CFO 竹下陽一 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学教授 役員 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 ハーバード大学経営
Slide 26: 拠点および沿革
拠点および沿革 2003年5月 福岡県久留米市に当社設立 本社事業所 東京都千代田区麹町2-2-4 2006年1月 ITK-1去勢抵抗性前立腺がん対象 麹町セントラルビル7F 第I相臨床試験開始 2013年8月 ITK-1 第Ⅲ相臨床試験開始 2015年10月 東京証券取引所マザーズへ上場 2016年8月 川崎創薬研究所を開所 2018年4月 理研のiPS-NKT開発プロジェクトに参画 2020年6月 iPS-NKT細胞療法の医師主導治験開始 本店／川崎創薬研究所 2022年5月 細胞技術研究所 HER2 CAR-T細胞療法(BP2301)の医師主導治験開始 神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-
Slide 27: Appendix 1: 2023.11.14発表ファイナンスの概要
01 会社概要 Appendix 1: 2023.11.14発表ファイナンスの概要 2
Slide 28: 第16回新株予約権発行による資金調達の概要
第16回新株予約権発行による資金調達の概要 行使価額修正条項付第16回新株予約権 想定調達額 1,614百万円（発行諸費用20百万円を除く）(注1) 潜在株式数 15,660,000株 想定潜在希薄化率 24.90％ 発行価額総額 5百万円 行使期間 2023年12月1日から2026年11月30日まで（3年間） 行使日前取引日の終値の92％ 行使価額 但し、57円を下限行使価額とする。 本新株予約権者が当社社債を保有していない場合には、行使期間中 取得条項 いつでも、20取引日前までに本新株予約権者への通知により残存す る本新株予約権を発行価額相当で取得可能 割当先 マッコーリー・バンク・リミ
Slide 29: 第2回無担保社債発行による資金調達の概要
第2回無担保社債発行による資金調達の概要（社債ファシリティの利用） 第2回無担保社債 社債総額 500百万円 (注1) 払込期日 / 償還期日 2023年11月30日 / 2024年11月29日 利率 年率 0.0％ (ゼロクーポン) 発行金額 / 償還金額 額面100円につき100円 満期一括償還 ・本社債権者は、発行日より6ヶ月間は5営業日前までの当社への通知により第 16回新株予約権の行使累計額の範囲内で、その後は20営業日前までの当社への 償還方法 通知により償還金額の上限なく、期限前償還の請求が可能 ・当社は、本社債権者への20営業日前までの通知により期限前償還の請求が可 能 総額引
Slide 30: 資金使途、支出予定時期
資金使途、支出予定時期 金額 具体的な使途 支出予定時期 詳細 (百万円) ①がん免疫治療薬パイプラインの研究開発費 1,370 ー 細胞医薬 1,227 • BP2201 ライセンス取引のためのCAR- iPSNKTプロトタイプ開発費用 - 当社ラボでの実験費用 2023年12月 - 遺伝子編集技術ライセンス費用 ～ 2024年12月 - GMP製造関連資材・設備費用 － 抗体医薬 143 • ライセンスアウトに向けた抗体プロファ イリングのための非臨床データ取得 ②その他事業運営資金 244 合計 1,614 29
Slide 31: 本資金調達スキームの特徴
本資金調達スキームの特徴 行使価額修正型の新株予約権発行による資金調達スキームの特徴は、資金調達の蓋然性が高いことです 当社は過去にも同様の資金調達を行いましたが、本資金調達は社債ファシリティを組み合わせています 新株予約権の行使を待たず、社債発行により機動的に資金が調達できます 新株予約権行使により払い込まれた資金は、社債の償還に充当されます １ 迅速かつ効率のよい資金調達が可能 従来の資金調達 今回の資金調達 新株予約権は、第三者割当先の判断で行使されるため、 予め合意した範囲内で、当社の裁量により、新株予約 株価下落や流動性の減少により市場で株式が売却しづ 権者に対して社
Slide 32: Appendix 2: その他の開発パイプライン
01 会社概要 Appendix 2: その他の開発パイプライン 3
Slide 33: GRN-1201(がんペプチドワクチン)
GRN-1201(がんペプチドワクチン) がんワクチン 2022.5.12 第II相臨床試験を早期中止判断 現在の登録症例数は、64例中20例 本試験が長期に渡ったことから、オープンラベル試験として臨床成績がタイムリーに得られる中で、当初設計した 試験プロトコルでは、本剤の適切な評価が難しいことが徐々に明らかになってきた 主要評価項目としては、ORRではなく、OSまたはPFSが適切と考えられた 奏効率 全生存期間 無増悪生存期間 第II相臨床試験概要 A Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of GRN-1201
Slide 34: GRN-1201(続) 腫瘍径の評価
GRN-1201(続) がんワクチン トップライン・データ: 腫瘍径の評価 2022年5月6日時点 40.0 （症例数=16*1） 治験開始前の腫瘍径からの最大の変化率 (%) 20.0 4.0 0.0 -4.0 -6.7 -7.8 -20.0 -20.4 -22.8 -40.0 -40.2 -47.3 -50.0 -50.0 -60.0 -54.8 -56.5 -59.4 -63.8 -69.4 -80.0 -81.9 -100.0 最良効果*2 PD SD SD SD SD SD PR PR PR PR PR PR PR PR PR PR (Best Response) 総合効果*3
Slide 35: GRN-1201(続) 安全性と忍容性
GRN-1201(続) がんワクチン トップライン・データ: 安全性と忍容性 臨床上の安全性に問題はなく忍容性が高いことが確認された • GRN-1201は、ペムブロリズマブとの併用において、ペムブロリズマブ単剤投与時に比べ て、グレード3* 以上の副作用を上乗せさせることはなかった • GRN-1201による副作用で治験中止に至る症例はいなかった * 副作用の重症度は、以下の原則に従って定義（世界共通の評価基準） グレード1：軽症 グレード2：中等度 グレード3：重度または医学的に重大であるが、ただちに生命を脅かすものではない グレード4：生命を脅かす、緊急処置を要する グレード5：
Slide 36: BP1209(個別化ネオアンチゲンワクチン)
BP1209(個別化ネオアンチゲンワクチン) がんワクチン 樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体と ネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム 担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された ワクチン Day0 4 11 28- MC-38細胞 マウス大腸がん細胞 移植 腫瘍の大きさ (mm3) アジュバントのみ 従来のペプチドワクチン 投与 BP1209（抗CD40抗体） BP1209（抗PD-L1抗体） 投与 抗PD-L1抗体のみ がん細胞移植後日数（日） 出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021 35
Slide 37: Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
BrightPath Biotherapeutics — Q2 FY2024 Earnings Presentation on 6ix