Raqualia Pharma Inc. · TSE:4579
Raqualia Pharma — FY2021 Earnings Presentation
46 slides from Raqualia Pharma's earnings presentation, Feb 15, 2022
Slide 1: 決算説明会 2021年12月期（第14期）
決算説明会 2021年12月期（第14期） 2022年２月15日 東証ジャスダック グロース（※） ：4579 ※ 2022年4月の市場区分変更に伴い東証グロースとなります。 ご注意 ： 本資料は投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には投資家ご自身で判断していただくよう お願いいたします。また、本資料内の免責事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 1
Slide 2: 免責事項
免責事項 決算説明会 2021年12月期 本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward-looking statements）を含みます。これらは、現在における見込み、予測およびリスクを伴う想定に 基づくものであり、実質的にこれらの記述とは異なる結果を招き得る不確実性を含んでおり ます。 それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、通貨為替変動とい った一般的な国内および国際的な経済状況が含まれます。リスクや不確実性は、特に製品（ 研究開発プログラムおよび化合物）に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不 確実性には、
Slide 3: 決算説明会 2021年12月期（第14期）
決算説明会 2021年12月期（第14期） Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 3
Slide 4: 目次
目次 決算説明会 2021年12月期 1. 2021年12月期 ビジネスハイライト 2. 2021年12月期 決算概要 1. 連結経営成績概要・連結財政状態・キャッシュフロー 3. 2021年12月期 トピックス 1. 上市品の状況（動物薬・テゴプラザン）・新規導出契約 4. 中期経営計画の概要 1. 事業計画および成長可能性に関する事項（2022年12月期～2024年12月期） 5. マネジメントチーム Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 4
Slide 5: 2021年12月期 ビジネスハイライト
2021年12月期 ビジネスハイライト 決算説明会 2021年12月期 旭化成ファーマ Xgene 契約締結 Syros (Eli Lilly) Pharmaceutical 久光製薬 マイル Syros Syros マルホ 併用P3試験 併用P2試験 ストン 開始 開始 事業収益 ロイヤル ティ 等 GALLIPRANT® ENTYCE® ELURA® K-CAB® 原薬供給 約 28 億円 名古屋大学 岐阜薬科大学 あすか製薬 あすか製薬 共同研究 AMED 共同研究 共同研究 共同研究 臨床研究採択 講座設置 MS達成 契約更改 …ラクオリア創薬（株） のイベント Tegoprazan
Slide 6: 2021年12月期 連結経営成績概要（1）
2021年12月期 連結経営成績概要（1） 決算説明会 2021年12月期 2021年12月期 2020年12月期 （当期） （前期） 事業収益 2,776 百万円 1,107 百万円 営業利益 707 百万円 △486 百万円 経常利益 863 百万円 △527 百万円 親会社株主に 帰属する 755 百万円 △606 百万円 四半期純利益 6 Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 6
Slide 7: 2021年12月期 連結経営成績概要（2）
2021年12月期 連結経営成績概要（2） 決算説明会 2021年12月期 2021年12月期 2020年12月期 （当期） （前期） １株当たり 当期純利益 36.07 円.銭 △28.97 円.銭 自己資本 当期純利益率 17.2% △14.1% 総資産 経常利益率 18.2％ △11.6% 売上高 営業利益率 25.5％ △43.9% 7 Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 7
Slide 8: 2021年12月期 連結財政状態
2021年12月期 連結財政状態 決算説明会 2021年12月期 総資産の増加により自己資本比率は一時的に低下 連結貸借対照表（対前期比較） 自己資本比率 単位：百万円 100% 96.2% 負債 446 （＋206） 94.9% 95.3% 94.1% 91.3% 90% 流動資産 80% 4,003 （＋1,169） 純資産 70% 4,788 （＋776） 60% 固定資産 1,230 50% （△186） 2017/12 2018/12 2019/12 2020/12 2021/12 Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Res
Slide 9: 2021年12月期 連結キャッシュフロー
2021年12月期 連結キャッシュフロー 決算説明会 2021年12月期 単位：百万円 現金および現金同等物 営業 投資 財務 現金および現金同等物 （2020年12月期） キャッシュフロー キャッシュフロー キャッシュフロー （2021年12月期） 営業 主な増加要因：税金等調整前当期純利益880百万円、減価償却費141百万円 キャッシュフロー 主な減少要因：売上債権の増加674百万円 主な増加要因：投資有価証券の売却による収入221百万円 投資 主な減少要因：定期預金の預入による支出317百万円、有価証券の取得による支出200百 キャッシュフロー 万円、投資有価証券の取得による支出200百
Slide 10: ペット用医薬品販売は堅調に推移
ペット用医薬品販売は堅調に推移 決算説明会 2021年12月期 EP4拮抗薬 GALLIPRANT® 一般名 grapiprant （グラピプラント） 適応症 犬の変形性関節症 販売元 Elanco Animal Health, Inc.（米国）（エランコ社） 販売状況 日米欧で販売中 非ステロイド性消炎鎮痛剤のトップブランドに成長 グレリン受容体作動薬 ENTYCE®/ELURA® 一般名 capromorelin（カプロモレリン） 犬の食欲不振（ENTYCE®） 適応症 慢性腎疾患の猫の体重減少管理、猫の食欲不振（ELURA®） 販売元 エランコ社 販売状況 ENTYCE®：米
Slide 11: テゴプラザン（K-CAB）の韓国販売好調
テゴプラザン（K-CAB®）の韓国販売好調 決算説明会 2021年12月期 K-CAB®の韓国販売は好調に推移 2021年の販売額（院外処方データ）1,096億ウォン（約105億円） 年平均成長率 72% (2019年～2021年） 「K-CAB®」の韓国売上⾼の推移 （単位：億ウォン） 1,096 前年比 725 +51% 298 2019 2020 2021 出所：UBIST院外処方データ 換算レート：１韓国ウォン＝0.096円 Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 11
Slide 12: 北米地域を対象とした新たなサブライセンス
北米地域を対象とした新たなサブライセンス 決算説明会 （2021年12月23日公表） 2021年12月期 HKイノエン社とBraintree Laboratories, Inc.（Braintree社） （米国）が米国およびカナダにおけるサブライセンス契約を締結 Braintree社は独占的な開発・販売権を取得 当社は開発段階に応じたマイルストン（数億円規模）と製品販売高に応じた 一定料率の販売ロイヤルティを受領する見込み 北米地域：大きな未充足ニーズが存在する巨大な市場 市場規模：4,000億円 世界の消化性潰瘍薬市場（2兆円）の2割 プロトンポンプ阻害薬（PPI）が治療
Slide 13: テゴプラザンの世界展開
テゴプラザンの世界展開 決算説明会 2021年12月期 HKイノエン社（韓国）との強固なパートナーシップにより世界展開を拡大中 上市済み1カ国（韓国）、審査中/申請準備中26カ国、臨床試験実施中1カ国 2022年に中国での承認取得と販売開始を見込む カナダ： モンゴル：承認取得 韓国：販売中 2021年サブライセンス 日本：臨床薬理試験 米国：フェーズ1実施中 準備中 2021年サブライセンス マレーシア： 2022年製剤供給契約 審 査 中 中国 タイ ベトナム シンガポール フィリピン インドネシア メキシコ （2022年2月14日現在） Copyright© 2022 RaQua
Slide 14: 新規TRPM8遮断薬に関するライセンス契約を締結
2021年12月期の新規契約（1） 決算説明会 （2021年9月22日公表） 2021年12月期 新規TRPM8遮断薬（RQ-00434739）に関するライセンス契約を締結 日本を除く全世界を対象とした独占的な開発・製造・販売権 疼痛治療薬の開発に向けて、前臨床段階以降の開発をXgene社が実施 契約一時金、開発段階に応じたマイルストンおよび販売額に応じたロイヤルティ 【Xgene社について】 名称 Xgene Pharmaceutical Co. Ltd. 代表者 CEO 徐景宏（Ching-Hung Hsu, Ph.D.） 設立年月日 2016年3月18日 事業内容 医薬品の研
Slide 15: 新規ナトリウムチャネル遮断薬に関するライセンス契約を締結
2021年12月期の新規契約（2） 決算説明会 （2021年12月20日公表） 2021年12月期 新規ナトリウムチャネル遮断薬（RQ-00350215）に 関するライセンス契約を締結 全世界対象の独占的な開発・製造・販売権を久光製薬株式会社（久光製薬社）に供与 慢性疼痛治療薬の開発に向けて、前臨床段階以降を久光製薬社が実施 同社が強みを有する経皮吸収型薬剤として開発 当社は契約一時金を受領し、今後の進展に応じてマイルストンおよびロイヤルティを 受領する権利を保有 契約一時金：6億円 開発段階に応じたマイルストン：最大で約30億円 販売ロイヤルティ：一桁台後半の料率
Slide 16: イオンチャネル創薬のたしかな実績
イオンチャネル創薬のたしかな実績 決算説明会 2021年12月期 ５つの開発候補化合物（※）を創成し、その全てについてライセンス契約を締結 プログラム名 概要 化合物コード：RQ-00466479/AK1780 2013年 共同研究 P2X7受容体拮抗薬 旭化成ファーマ株式会社に導出 フェーズ２準備中 Eli Lilly社（米国）がグローバル開発を実施中 化合物コード：非開示 選択的ナトリウムチャネル 2017年 導出 主適応症：鎮痛・鎮痒 開発段階非開示 遮断薬 マルホ株式会社にて開発中 化合物コード：非開示 2012年 共同研究 特定のイオンチャネル 主適応症：特定の消化器疾患 開発段階非
Slide 17: 成長可能性に関する事項 中期経営計画2022–2024
事業計画および成長可能性に関する事項 （2022年12月期～2024年12月期） 中期経営計画2022–2024 2022年2月14日 東証ジャスダック グロース（※）：4579 ※ 2022年4月の市場区分変更に伴い東証グロースとなります。 ご注意 ： 本資料は投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には投資家ご自身で判断していただくよう お願いいたします。また、本資料内の免責事項を必ずご参照ください。 Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 17
Slide 18: 本事業計画のポイント
事業計画および 本事業計画のポイント 成長可能性に 関する事項 1 創業以来初の営業黒字化を公約通り達成 創業以来初の 新経営陣のもと、営業黒字を上積み 黒字化達成 今後も黒字を維持しつつ、さらなる成長のための投資も実施 2 テゴプラザン 導出先のHKイノエン社が韓国で売上高約100億円を達成 グローバル成長 中国、北米などグローバル２兆円の市場のシェア獲得を狙う 3 成長ドライバー品目への戦略的投資 研究開発 将来の株主利益を最大化するため、テゴプラザンの臨床試験 投資の拡大 実施を中心として研究開発投資を積み増し Copyright© 2022 RaQualia
Slide 19: 2021年12月期に創業以来初の黒字化を達成
事業計画および 2021年12月期に創業以来初の黒字化を達成 成長可能性に 関する事項 2021年12月期に赤字を脱却し黒字化達成（期初営業利益4.2億円→7.0億円に上方修正） 黒字化を定着させつつ2024年からさらなる成長へ ラクオリア創薬 営業利益の推移 単位：百万円 3,000 →新経営陣 2,000 1,000 0 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 今回の 長期成長 (1,000)
Slide 20: 株価推移は相対的には平均を上回る
事業計画および 株価推移は新興株式市場の動きに連動しつつも 成長可能性に 相対的には平均を上回る株価パフォーマンス 関する事項 新興株式市場が下落基調である中、対ジャスダック指数+7.7％ 対マザーズ指数+28.8％ 相対的には平均を上回っている ラクオリア創薬 相対株価 （対ジャスダック指数およびマザーズ指数。2021/3/24の値を100として指数化） 新経営陣 株主提案 承認可決の前日 （2021/3/24） 2022/1/31 ラクオリア創薬 （▲6.1％） ジャスダック指数 （▲13.8％） マザーズ指数 （▲34.9％） 2021/04 2022/01 Copyright©
Slide 21: 経営陣交代後の主な取り組み
事業計画および 経営陣交代後の主な取り組み 成長可能性に 関する事項 次世代の 新規モダリティのコンセプト検証 成長 次世代自社創薬 化合物創出 研究 の効率化 当社バリューチェーンに取り込む次世代創薬技術のコンセプト検証 バリューチェーン の構築へ 領域の拡大 AIを活用した神経疾患を中心とする新規標的の探索 テゴプラザン 機能拡充 臨床開発部長の採用 臨床薬理試験(日本) 開発 既存PG1）の グレリン受容体 社内WG2)とアドバイザーによる既存PGのバリューアッププランの検証 価値向上 作動薬前臨床試験 TRPM8 Xgene Pharmaceutical Co. Ltd. への導出 遮
Slide 22: 2021年6月発表の中期経営計画の達成状況
事業計画および 2021年6月発表の中期経営計画の達成状況 成長可能性に 関する事項 2021年12月期から2023年12月期の3期の黒字化 収益 ⇒2021年12月期は達成 2023年12月期までに開発候補化合物2個を創出 時 研究 ⇒新規ナトリウムチャネル遮断薬の創出及び導出 価 総 額 開発 2023年12月期までにグレリン受容体作動薬の前臨床試験終了 2023年12月期までに導出準備プログラムの中から1つ次段階の治験申請 向 ⇒ 実施中 上 へ 導出準備プログラムおよび新規開発候補化合物から年１件の契約締結 導出 ⇒ 2件の導出契約締結 Copyright© 2022 RaQualia
Slide 23: 2024年12月期までの目標設定
事業計画および 2024年12月期までの目標設定 成長可能性に 関する事項 昨年発表の中期経営計画（2021年度12月期～2023年度12月期）の 目標を継続・発展。3期累計の事業収益額をコミットし達成を目指す 2022年12月期から2024年12月期の3期の黒字化の達成 収益 3期累計で 89億円の事業収益の獲得 ※本収益目標に基づく業績連動報酬制度の導入を予定 研究 開発 導出 グレリン受容体作動薬の前 2024年12月期までに 臨床試験終了（2023年12月期） 毎年1件の新規導出契約 開発候補化合物1個を テゴプラザンの日本国内に 締結 創出 おける臨床薬理試験の終了 （2023年12
Slide 24: 中長期の投資戦略の概要
事業計画および 中長期の投資戦略の概要 成長可能性に 関する事項 恒常的に新薬を創出できる体制構築を目指す 2022年 ～2024年 2025年～ 当期 中期 長期 次世代の 新規モダリティのコンセプト検証 新規モダリティの基盤技術化 成長 化合物創出 各種AI創薬技術の検証と導入 次世代自社創薬バリューチェーンの 投資は恒常的に 研 の効率化 化合物評価系の見直しと効率化 構築とアップデート 一定の金額を 究 領域の拡大 疼痛から神経疾患等への展開 新規領域への展開 支出 設備の強化 ラボの設備強化・拡大 機能拡充 臨床開発部門の 自社P2が実施 新規化合物の 再強化 できる体制の構築 臨床
Slide 25: 今期の業績予想および今後の業績目標
事業計画および 今期の業績予想および今後の業績目標 成長可能性に 関する事項 2022年12月期は事業収益2,605百万円を見込む 2022年から2023年にかけては、2つのプログラムで自社開発を進めるため事業 費用が増加するが、安定的な事業収益の確保により3期連続の営業黒字を見込む 単位：百万円 実績 計画 目標 2021年 2022年 2023年 2024年 12月期 12月期 12月期 12月期 事業収益 2,776 2,605 2,926 3,362 事業費用 2,068 2,184 2,607 2,475 営業利益 707 420 318 886 経常利益 863 420 313 8
Slide 26: 事業計画の見直しについて
事業計画および 事業計画の見直しについて 成長可能性に 関する事項 テゴプラザンの将来価値を最大化するため、国内は自社で臨床薬理試験を実施 2022年-2024年の研究開発費（※）2,393百万円を投資 テゴプラザンの日本導出目標時期を従来計画の2022年度から2024年度に変更 中期経営計画における営業利益 （単位：百万円） 前回の中期経営計画 今回の中期経営計画 2021/6/30発表 将来価値最大化のため 2021/12/20修正 自社の臨床試験費用を 2年で5.4億円追加 707 収益増 707 886 上方 による 681 707 修正 556 投資回収 420 318 61
Slide 27: 事業収益計画の概要
事業計画および 事業収益計画の概要 成長可能性に 関する事項 ロイヤルティ その他（契約一時金・マイルストン） 単位：百万円 4,000 2,605 2,926 3,362 事業収益 3,500 3,000 2,500 1,475 1,208 2,000 1,207 1,500 1,000 1,398 1,718 1,887 500 0 2022年 2023年 2024年 2022年 テゴプラザンの韓国売上拡大により販売ロイヤルティで1,398百万円を見込む その他、テゴプラザンの中国での上市によるマイルストン受領等で1,207百万円を見込む テゴプラザンを中心に上市品が堅調に伸び、販売ロイヤ
Slide 28: 研究開発費の概要
事業計画および 研究開発費の概要 成長可能性に 関する事項 研究 開発 単位：百万円 1,200 671 1,069 653 研究開発 1,000 800 669 600 271 281 400 200 400 400 372 0 2022年 2023年 2024年 2022年 グレリン受容体作動薬の前臨床試験およびテゴプラザンの開発に向け271百万円を投資 研究では開発候補化合物の創出と新領域・新技術開の開拓のため、400百万円を投資 テゴプラザンの臨床薬理試験ほかの自社開発への投資で開発費669百万円を投資 2023年 研究への投資額は前年レベルを維持してポートフォリオとテクノロジーの拡充
Slide 29: 導出済みプログラム（ヒト）（1）
事業計画および 導出済みプログラム（ヒト）（1） 成長可能性に 関する事項 テゴプラザン：韓国での販売好調、中国では承認審査中で2022年に上市見込み、米国ではHK イノエン社が第Ⅰ相臨床試験（P1試験）を実施中。2021年12月、同社とBraintree社（米国） の間で米国およびカナダを対象としたサブライセンス契約締結 EP4拮抗薬：Ikena Oncology社（米国）とNewBay MT社（中国）がP1試験を実施中 ジプラシドン：Meiji Seikaファルマ社との契約解約を合意。当社は国内における開発・販売権利を 実施許諾元であるViatris社（米国）に返還することを決
Slide 30: 導出済みプログラム（ヒト）（２）
事業計画および 導出済みプログラム（ヒト）（２） 成長可能性に 関する事項 CB2作動薬：AskAt社の導出先であるOCT社（英国）が前臨床試験を実施中 選択的ナトリウムチャネル遮断薬：マルホ社にて引き続き開発中 P2X7受容体拮抗薬：Eli Lilly 社（米国）が第Ⅱ相臨床試験（P2 試験）以降のグローバル開発を準備中。 P2 試験の開始時にマイルストン収入が発生する見通し 特定のイオンチャネル：EAファーマ社にて引き続き開発中 TRPM8遮断薬：Xgene社が前臨床試験を準備中 ナトリウムチャネル遮断薬： 久光製薬社が前臨床試験を準備中 臨床開発 実施 承認 探索
Slide 31: テゴプラザン各国の開発状況と潜在市場
事業計画および テゴプラザン各国の開発状況と潜在市場 成長可能性に 関する事項 消化性潰瘍薬のグローバルの潜在市場は 2兆円 当社のライセンス先であるHK inno.N社は2028年までに100カ国への進出を目指す 韓国のほか 27ヵ国において開発・承認審査が進行中 国・地域 段階 発売年（見込み） 市場規模 韓国 販売中 2019年（済） 580億円（6,000億ウォン） 中国 審査中 2022年 3,100億円（170億元） フェーズ１実施中 米国 サブライセンス契約締結 非開示 4,000億円 カナダ サブライセンス契約締結 非開示 モンゴル 承認取得 2022年 非開示 東南アジア 審
Slide 32: 中国における消化性潰瘍薬の成長可能性
事業計画および 中国における消化性潰瘍薬の成長可能性 成長可能性に 関する事項 中国の消化性潰瘍薬の市場は大きく、さらに拡大すると期待される ライフスタイルの欧米化や高齢化により胃食道逆流症は増加する 日韓ではP-CABの参入により市場規模が拡大基調 胃食道逆流症の患者数、消化性潰瘍薬の市場規模および主な治療薬 国・地域 患者数（人口比） 市場規模（総額） 市場規模/患者数 主な治療薬 5,800万人 （中） 3,100億円 5,300円/人 PPI & H2RA （4.2％） 6,700万人 （米） 4,000億円 5,900円/人 PPI & H2RA （21％） 300万人 PP
Slide 33: P-CABは第3世代の胃酸分泌抑制剤として市場に浸透
事業計画および P-CABは第3世代の胃酸分泌抑制剤として市場に浸透 成長可能性に 関する事項 日本国内ではP-CABによるPPIとH2RAの置き換えが進んでいる 胃酸分泌抑制剤の売上⾼推移1） （単位：億円） 1,800 1,600 ネキシウム®の 1,400 PPI（4成分）の合計 2020年度売上2） 937億円 1,200 1,000 800 P-CAB（1成分：ボノプラザン） 600 タケキャブ®の 2020年度売上2） 400 200 H2RA（5成分）の合計 978億円 0 2015 2016 2017 2018 2019 P-CAB PPI H2RA 厚生労働省NDBオープンデ
Slide 34: テゴプラザンの特長
事業計画および テゴプラザンの特長 成長可能性に 関する事項 バランスの取れた特徴あるプロファイルによって 既存薬の課題を解決する薬剤 T ：テゴプラザン V ：ボノプラザン P ：PPI T 酸分泌抑制能 弱い P 強い V T NERD1)の適応 ない V ある P 効果の立ち上がり 遅い P V T 速い T ガストリン2）値 上がりやすい V 上がりにくい P ※上図はイメージです。各薬剤の特長をわかりやすくするための簡略的な記載としており、強弱や優劣を定量的に表したものではないことにご注意下さい。 1) NERD：非びらん性胃食道逆流症；２）ガストリン：胃から分泌されるホルモン。正常
Slide 35: 導出準備プログラム
事業計画および 導出準備プログラム 成長可能性に 関する事項 テゴプラザン：日本国内での早期の上市に向け、臨床試験（臨床薬理試験）を実施予定 5-HT4部分作動薬、 5-HT2B拮抗薬、 モチリン受容体作動薬：次段階の臨床試験の実施を検討していた が、テゴプラザンの臨床薬理試験を優先することにより、導出活動に注力 グレリン受容体作動薬：前臨床試験用の原薬製造完了。外部委託による前臨床試験を実施中 TRPM8遮断薬：Xgene社への導出後も日本国内の権利は当社が保有 臨床開発 一般名 対象 承認 探索 前臨床 P1 P2 P3 承認 販売 プロジェクト名 化合物コード 主適応症
Slide 36: 自社開発プログラム
事業計画および 自社開発プログラム 成長可能性に 関する事項 自社開発の対象とする2プログラムを選定 その他のプログラムについては導出活動に注力 適応症の探索や非臨床での追加データの取得等の価値向上の取り組みは継続 新たな開発候補化合物に対して自社開発を機動的に検討 自社開発により新薬上市の成功確率と期待収益を⾼めるプログラム グレリン受容体作動薬 目標▶ 前臨床試験を完了（～2023年） RQ-00433412 Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. テゴプラザン 目標▶ 臨床薬理試験を実施（～2
Slide 37: テゴプラザンの臨床薬理試験をもって自社による臨床試験を再開する
事業計画および テゴプラザンの臨床薬理試験をもって自社による 成長可能性に 臨床試験を再開する 関する事項 【背景】 韓国では、びらん性・非びらん性胃食道逆流症、胃潰瘍、ピロリ除菌補助 療法などで承認済 日本国内の承認申請に韓国データを活用するには、日本人と韓国人の民族 差を評価する必要あり 臨床薬理試験の実施 終了時期（見込み） 日本人と韓国人の民族差を同一試験内で評価 2023年 費用（見込み） HKイノエン社との協力体制について現在協議中 5億円 韓国データを活用した迅速かつ効率的な開発・承認取得のため、臨床 薬理試験を行う この考え方についてPMDA相談に諮り、国内導出
Slide 38: 探索研究段階のパイプライン
事業計画および 探索研究段階のパイプライン 成長可能性に 関する事項 9 ※2022年2月14日現在 探索研究段階の プログラム数※1 共同研究相手 疾患 標的分子 状況 あすか製薬 非開示 イオンチャネル 継続中 企業 インタープロテイン 疼痛 非開示 継続中 長崎大学 新型コロナウイルス感染症 非開示 学術研究に移行 アカデミア 岐阜薬科大学 網膜静脈閉塞症 非開示 継続中 - 非開示 イオンチャネル 継続中 - 非開示 イオンチャネル 継続中 自社 - 非開示 イオンチャネル 継続中 ※2 心不全 GPCR (CRHR2) 継続中 - 非開示 その他 継続中 ※1：標的選択段階のプログラ
Slide 39: 創薬研究力の強化
事業計画および 創薬研究力の強化 成長可能性に 関する事項 疾患領域フォーカス 「疼痛・消化器」中心のラインナップを「神経疾患」へ拡大 • イオンチャネル創薬技術を活かす • アンメットニーズが大きい神経変性疾患、遺伝病・希少疾患 • 標的分子探索・疾患モデルでアカデミアと連携 スピードと成功確率の向上を目指した新たな創薬技術 AI・インフォマティクスの活用 • 標的分子探索やドラッグリポジショニングで社外と連携 イオンチャネルに対する構造生物学的アプローチ • 結晶構造解析・Cryo-EMについて社外と連携 • AIとの組み合わせで化合物デザインに活用 新規モダリティ 実績あ
Slide 40: タミバロテンの概要および開発状況
事業計画および タミバロテンの概要および開発状況 TM-411 成長可能性に 関する事項 タミバロテン（TM-411/SY-1425） レチノイン酸受容体のαサブタイプ (RARα) に選択的に結合し強い分化誘導活性を示す 他の抗腫瘍剤との併用により高い相乗効果が期待できる シロス社の開発方針・開発状況 骨髄異形成症候群 (MDS) および急性骨髄性白血病 (AML) 患者の約25％が高発現している RARα 遺伝子（RARA）をバイオマーカーとしたPrecision Medicineとしての新薬承認を目指す 未治療高リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併用による第Ⅲ相臨床
Slide 41: タミバロテンの開発計画
事業計画および タミバロテンの開発計画 TM-411 成長可能性に 関する事項 シロス社による未治療高リスクMDS治療薬の開発が先行。2024年の申請を目指す テムリックはアジアの権利を保有。米国での開発の進展にあわせて2024年の導出 を目指す ラ ライセンス契約 申 承認申請 対象 2022 2023 2024 コード 適応 地域 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 米国 P3 申 MDS 日本 ラ TM- 中国 ラ 411 AML 米国 P2 シロス社は2022年にSELECT-AML-1の中間結果を公表予定 P PC 日本 ラ 1/2 Cop
Slide 42: 業績連動報酬制度（PSU）の導入
事業計画および 業績連動報酬制度（PSU）の導入 成長可能性に 関する事項 事業計画および株価と連動する 業績連動報酬制度（PSU）を導入 収 益 3期累計で89億円の事業収益の獲得 研 究 開 発 導 出 株 株 株 価 主 TSR（株主総利回り） 上 配 価 昇 当 率 金 達成率に基づき報酬が決定される仕組みにより 経営陣の事業計画へのコミットメントをさらに⾼める Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 42
Slide 43: 資金の状況と配分
事業計画および 資金の状況と配分 成長可能性に 関する事項 資金の状況 資金の配分 2022年～2024年の 探索研究投資 ロイヤルティ収入 （既存領域の拡充） 株主配当金 50 億円以上 約 12 億円（3カ年） 2022年～2024年の 企 黒字による 契約一時金・マイルストン収入 業 財務基盤強化に 前臨床・臨床開発投資 39 億円以上 価 （プロジェクトの価値向上） 応じて実施予定 値 手元資金 最 約 12 億円（3カ年） 株 （2021年期末） 大 化 主 35 億円 に 還 向 元 設備投資 借入余力 （コミットメントライン） け （既存設備の拡充・DX投資等） New た 自己
Slide 44: マネジメントチーム
マネジメントチーム Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 44
Slide 45: マネジメントチーム
マネジメントチーム 決算説明会 2021年12月期 2022年３月25日開催予定の第14期定時株主総会以降のマネジメントチーム（予定） 取締役 執行役 株式会社スカイライト・バイオテック 武内 博文 株式会社サイフューズ 代表取締役 ユビエンス株式会社 土屋 裕弘 田辺三菱製薬株式会社 社外取締役 帝人株式会社 New 須藤 正樹 ファイザー株式会社 取締役兼執行役員 経営企画・管理部門担当 名古屋大学 株式会社幹細胞＆デバイス研究所 日本ベーリンガー・インゲルハイム株式会社 New 宇都 克裕 旭化成ファーマ株式会社 取締役兼執行役員 創薬研究部門担当 マルホ株式会社 萬有製薬株式会社 柿沼
Slide 46: 私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し、人々の心に陽をもたらします
私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し、 人々の心に陽をもたらします Copyright© 2022 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 46