Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Investor Day (March 2026)
40 slides from Astellas Pharma's investor day presentation, Mar 31, 2026
Slide 1: Astellas R&D Day
Astellas R&D Day 患者さんの明日を変えるため 最先端の科学を切り拓く 2026年3月31日 1 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 2: 注意事項
注意事項 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実では ない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可 能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでい ます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要 因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、 （iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、 （v
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 経営計画2021から現在 – I 患者さんに「価値」を届ける 登壇者 R&D組織とケイパビリティの変革により II 患者さんへの「価値」提供を加速 岡村 直樹 代表取締役社長 III 最先端の科学を切り拓く パイプラインの進展 谷口 忠明 研究開発担当 IV 持続的な「価値」創造の実現に向けて V 質疑応答 3 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 4: 変化する医療の最先端に立ち科学の進歩を患者さんの「価値」に変える
変化する医療の最先端に立ち 科学の進歩を 患者さんの「価値」に変える 患者にとって真に重要な アウトカム 「価値」 = アウトカムを提供するために ヘルスケアシステムが負担する コスト 4 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 5: Focus Areaアプローチに基づきイノベーションを創出
Focus Areaアプローチに基づきイノベーションを創出 アンメットニーズが高く、 バイオロジー モダリティ/ 治療が困難な疾患に対して、 疾患に関するバイオロジーと 患者さんへの影響に関する テクノロジー 患者さんにとって大きな 深い理解 最先端の科学と多様な インパクトをもたらす モダリティを駆使して、 治癒するだけでなく、患者さんの 可能性のある 生活を変えるような治療法を創出 治療法の創出を目指す 疾患 複数の病態に共通する 根本原因を解明 5 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 6: 4つのPrimary Focusのフラッグシッププログラムに注力
4つのPrimary Focusのフラッグシッププログラムに注力 がん免疫 再生と視力の維持・回復 ASP2138 – ASP7317 – 治療が極めて困難とされる 失明の主要原因疾患に対し、 胃がん、食道胃接合部がん、膵がんで 多能性幹細胞由来として世界で早期に ファーストインクラスとなる可能性を持つ 臨床入りを果たした、眼科疾患を対象 T細胞エンゲージャー とした細胞医療の一つ 遺伝子治療 標的タンパク質分解誘導 AT845 – setidegrasib（ASP3082） – 重篤な希少神経筋疾患である 膵がんや肺がんを含む ポンペ病の根本原因にアプローチする、 KRAS G12D変異固形
Slide 7: 規律を持った選択と集中により患者さんに「価値」を届ける
規律を持った選択と集中により患者さんに「価値」を届ける 経営計画2021のもと、実行規律の強化と持続的な生産性向上を実現し、より高質なサイエンスの加速に注力 パイプラインの加速 • 12の新規有効成分で第I相試験における最初の被験者への投与を達成 • 1つの新規有効成分で第Ⅲ相試験開始 • 4つのPoCを達成* – アセットおよびプラットフォームの妥当性を証明 • 標的タンパク質分解誘導を新たにPrimary Focusに認定 より厳格なポートフォリオ規律を機動的に推進 • より価値の高いプログラムへのシフト • 臨床段階にある21プログラムを中止 持続的な生産性向上の基盤を構築 • R&D組
Slide 8: 現在のモメンタムを土台として長期的な成長軌道に転換
現在のモメンタムを土台として長期的な成長軌道に転換 徹底した集中と管理により、XTANDI独占販売期間満了後の変革期を乗り越えて成長に転ずる イメージ図 売上収益の最大化 山を高く、谷を平らに パイプライン XTANDI 売上収益 パイプラインの加速 2030年代の売上に貢献 重点戦略製品 オペレーション効率の向上 収益性を高め、重点戦略製品や 成熟製品 パイプラインに投資 時間 重点戦略製品：PADCEV、IZERVAY、VYLOY、VEOZAH、XOSPATA 8 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 9: 「患者軸」に沿った一気通貫での活動
「患者軸」に沿った一気通貫での活動 患者さんの「価値」を中心に据えて、創薬から開発、提供に至るまで、一体となって活動 患者軸 VALUE Creation 働き方によ VALUE Delivery な っ イノベーション ル カスタマー ャイ て エンジン エンゲージメント 実現 アジ コマーシャル＆ 研究＆開発 メディカル アフェアーズ VALUE Enablement コーポレート・製造機能 9 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 10: Focus Areaアプローチを通じて臨床初期段階での進展を実現
Focus Areaアプローチを通じて臨床初期段階での進展を実現 主要 モダリティ Pre-PoC PoC達成 上市 疾患領域 Primary Focus VIR-5500 ASP5541 泌尿器がん 前立腺がん • タンパク質 ASP2998 分解誘導剤 肺がん • T細胞 ASP1002 ASP5834 ASP3082 エンゲージャー • ADC/iADC ASP2138 消化器がん Claudin 18.2 標的治療 ASP546C 血液がん 網膜疾患 ASP2020 ASP7317 眼科 バイオテックやアカデミア • 他家細胞医療 との提携 • AAV遺伝子治療 AT845 神経筋疾患
Slide 11: 深刻な病気を抱える患者さんにとって、科学は生活を大きく変える可能性を秘めている
深刻な病気を抱える患者さんにとって、 科学は患者さんの生活を大きく変える 可能性を秘めている がん領域の中でも治療選択肢が限られる疾患に挑み、 慢性疾患による制約から人々を解き放ち、 臓器移植後の人生を、あらためて描き直す—— 科学のブレークスルーは、いまこの瞬間も、 確実に人々の人生を変え続けている それでもなお —— 多くの患者さんが、待ち続けている 11 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 12: グローバルで確かな「価値」を創出
グローバルで 確かな「価値」を創出 これまで、がん、眼科・泌尿器科、ウィメンズヘルス、免疫 などの領域における私たちの革新的な治療薬は、 何百万人もの人生に確かな変化をもたらしてきた アステラス製品 による治療を 受けた患者数 治療機会を疾患の早期かつ幅広いステージへと拡大 することで、より多くの患者さんに意義のある治療法 1億7,400万人 を届ける 100カ国 以上 12 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 13: アンメットニーズが高い複数の疾患領域で、科学のイノベーションを患者さんの「価値」へ
アンメットニーズが高い複数の疾患領域で、 科学のイノベーションを患者さんの「価値」へ 胃がんにおいて、 萎縮型加齢黄斑変性 膀胱がんにおいて、 前立腺がんにおいて、 VMS治療における 化学療法併用により に伴う地図状萎縮の ファーストインクラスの 化学療法と比べて生存 ホルモン療法併用により、 標準療法単独と比べて 進行を偽処置に 非ホルモン療法 期間を約2倍に延長1 病勢進行を60％以上抑制2 生存期間を約3カ月延長3 対して抑制4 1. EV-302試験（治療歴のない局所進行性または転移性尿路上皮がん、ペムブロリズマブ併用）；N Engl J Med 2024;390:875-888、2
Slide 14: PADCEVが切り拓く、新たな筋層浸潤性膀胱がん治療
PADCEVが切り拓く、新たな筋層浸潤性膀胱がん治療 EV-304：周術期のエンホルツマブ ベドチン＋ペムブロリズマブ併用療法は、術前化学療法と比べ、 無イベント生存期間（EFS）および全生存期間（OS）を有意に改善し、病理学的完全奏効（pCR）率を向上 Primary Endpoint: EFS by BICR ITT Population データはASCO GU 2026で発表 ASCO GU：米国臨床腫瘍学会 泌尿生殖器がんシンポジウム、BICR：盲検独立中央判定、cis：シスプラチン、EV：エンホルツマブ ベドチン、gem：ゲムシタビン、HR：ハザード比、ITT：治療企図解析、pemb
Slide 15: 重点戦略製品とのシナジーでパイプラインの進展を加速
重点戦略製品とのシナジーでパイプラインの進展を加速 2026年3月時点 前立腺がん 開発段階 上部消化管がん・膵がん 開発段階 急性骨髄性白血病 開発段階 固形がん 開発段階 XTANDI（エンザルタミド） 上市 VYLOY（ゾルベツキシマブ） XOSPATA（ギルテリチニブ） setidegrasib（ASP3082） 上市 上市 1 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん 急性骨髄性白血病 非小細胞肺がん ASP5541/PRL-02 2 ゾルベツキシマブ ギルテリチニブ ASP5834 1 3 3 VIR-5500 1 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん 小児における急性骨髄性白血病 ギルテリチ
Slide 16: 長期的な成長を支える、競争力のあるポートフォリオ構築への道筋
長期的な成長を支える、競争力のあるポートフォリオ構築への道筋 2030-2034 2027-2029 2024-2026 優位性を確立 • R&D生産性は業界上位水準へ パイプラインの拡充 • 高付加価値・低リスクのパイプライン • パイプラインの質と一貫性の向上 進展を継続的に実現 基盤を強化 • 優先順位付けを強化 • R&D組織を変革 • 生産性とガバナンスの強化 16 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 17: R&D組織とケイパビリティの変革により患者さんへの「価値」提供を加速
R&D組織とケイパビリティの 変革により患者さんへの 「価値」提供を加速 17 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 18: 生産性・効率性の向上に向けて抜本的な施策を講じ、明確な成果を実現
生産性・効率性の向上に向けて抜本的な施策を講じ、明確な成果を実現 パイプラインの 臨床試験の データに基づく 社内外の協働を促進 人材への投資 加速と価値最大化 実行力を強化 意思決定文化の醸成 18 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 19: 規律あるポートフォリオの優先順位付けによりパイプライン価値を最大化
規律あるポートフォリオの優先順位付けによりパイプライン価値を最大化 高 3 LCMの進展 パイプライン 経営計画2026期間中 価値を牽引 に見込むシフト （“Pearl”） 成功確率 安定的な価値貢献 3 2 プログラムの進展 （“Bread and Butter”） 2 1 低ROI （“White Elephant”） 2024年度 2025年度 高潜在価値 平均 平均 （“Oyster”） 1 戦略的な優先順位の引き下げ 低 プログラム価値 高 LCMおよび前臨床段階のプログラムを含む 参照：PDMA Visions Magazine 4, 2013;37;4 2024年度に優先順位を
Slide 20: 臨床オペレーションの内製化によって臨床試験の実行力を大幅に強化
臨床オペレーションの内製化によって臨床試験の実行力を大幅に強化し、 革新的な医薬品の提供を加速 臨床試験 申請 承認 • IND受理から最初の治験実施施設 • トップライン結果の入手から申請 • 主要地域（米国、EU、日本）にお の稼働までの期間を69%短縮* までの期間の中央値：115日（FY25） いて8件の承認取得（FY24/25） • IND受理から最初の被験者への （業界ベンチマーク：147日）** 投与までの期間を67%短縮* • 申請までのタイムラインを14%短縮 （FY25 vs. FY23） グローバルでKOLとの 自社R&Dケイパビリティの 患者視点に立った開発 関係性を強
Slide 21: AIへの戦略的な投資によりR&D全体のスピード・質・意思決定を向上
AIへの戦略的な投資によりR&D全体のスピード・質・意思決定を向上 研究 開発・製造 AI活用型プロテインステーション： EvinovaのAIネイティブ型Study バイオ医薬品創製のスピードと生産性を Designerプラットフォーム：より高度で 向上 患者中心の臨床試験デザインを実現 AI駆動型遺伝子治療： Mahol-A-Baロボティクス 標的組織への高精度ターゲティング、 プラットフォーム：複雑な細胞医療 毒性の低減、治療精度の向上 製品の製造プロセスの自動化 Human-in-the-Loop型プラットフォーム： 医薬品候補化合物最適化のためのAI・ ロボティクス統合システム NVI
Slide 22: 研究Center of Excellenceによるイノベーション創出と初期パイプラインの拡充
研究Center of Excellenceによるイノベーション創出と 初期パイプラインの拡充 ONCOLOGY RESEARCH CELL AND GENE I N N O V AT I O N L A B S 標的タンパク質分解誘導や免疫活性化 THERAPY RESEARCH オープンイノベーションや社外の研究開発 アプローチを含む最先端モダリティを 多様で複雑な疾患に対し、AAVを用いた を通じ、強固なバイオロジーに基づく外部 活用して初期段階のがん治療法を創出 遺伝子治療や多能性幹細胞を用いた他家 イノベーションを取り込み、がん・細胞医療・ 細胞医療による次世代の治療法を開発 遺伝子
Slide 23: 強固なパートナーシップを通じてイノベーション創出を強化・加速
強固なパートナーシップを通じてイノベーション創出を強化・加速 バイオテック企業 アカデミア オープンイノベーション 23 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 24: イノベーションを取り入れて、信頼性の高い製造・供給を開発段階から実現
イノベーションを取り入れて、信頼性の高い製造・供給を開発段階から実現 レジリエントなグローバルネットワーク モダリティ横断的な先進技術 • 日本、米国、アイルランド、中国の各地に • 低分子・バイオ医薬品 製造拠点と技術センターを保有 • 細胞医療製品 • 核酸医薬 • 抗体-薬物複合体 大規模生産能力 • cGMP対応の製造基盤と規制対応の専門性 を併せ持ち、開発のあらゆる段階において 高品質で信頼性に優れた供給を実現 cGMP：Current Good Manufacturing Practice 24 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIAT
Slide 25: 最先端の科学を切り拓くパイプラインの進展
最先端の科学を切り拓く パイプラインの進展 ©2024 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES. 25 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 26: Primary Focus 標的タンパク質分解誘導
Primary Focus標的タンパク質分解誘導： 治療の常識を塗り替え、医療の未来を切り拓く 「アンドラッガブル」とされてきたタンパク質を標的とし、これまでの治療を変革 がん領域から始め、より良い治療選択肢が求められる疾患領域へと展開 フラッグシッププログラム 後続プログラム setidegrasib（ASP3082）：がん領域においてアプローチが困難と ASP5834：多様なKRAS変異*を標的とするpan-KRAS分解誘導剤 されていたKRAS G12D変異固形がんを対象とした標的タンパク質 *KRAS G12V/G12D/G12C/G12R/G12A/G13D変異、KRAS遺伝子増幅
Slide 27: setidegrasib（ASP3082）：PoC達成、申請用試験実施に向けて進展
setidegrasib（ASP3082）： PoC達成、申請用試験実施に向けて進展 膵腺がん 非小細胞肺がん • PoC達成 • PoC達成 • ASCO GI 2026でデータ発表 • AACR-NCI-EORTC 2025およびELCC 2026でデータ 発表、NEJMにも同時掲載1 • 一次治療での第Ⅲ相試験の組み入れが開始 （NCT07409272） • 二次治療以降での第Ⅲ相試験準備中 • 2029年度にデータ判明見込み • 2028年度にデータ判明見込み • 一次治療での評価を実施中 • 大腸がん：二次治療以降（単剤およびセツキシキマブ併用）での開発は実施しない方針 • その他の
Slide 28: setidegrasib（ASP3082）：膵腺がんに対する併用療法の抗腫瘍効果
setidegrasib（ASP3082）： 膵腺がんに対する併用療法の抗腫瘍効果 Dashed lines at −30% represent PR,, per RECIST version 1.1. Asterisks represent unconfirmed PR per RECIST version 1.1 in patients with ongoing treatment. ORR/DCR analysis included all patients who received at least 1 dose of setidegrasib. Three patients were
Slide 29: setidegrasib単剤療法は、KRAS G12D変異陽性非小細胞肺がんで持続的な臨床的有用性
setidegrasib（ASP3082）単剤療法は、KRAS G12D変異陽性の進行性または転移性非小細胞 肺がん患者において持続的な臨床的有用性を示し、新たな安全性シグナルは認められなかった Progression Free Survival (PFS) Objective Response Rate (ORR) ORR was 37.5% in the 2L/3L setting Median PFS was 11.2 months in the 2L/3L setting Data cutoff date: November 10, 2025. Data cutoff date: No
Slide 30: Primary Focus がん免疫
Primary Focusがん免疫： 免疫システムを活用し、持続的な治療応答を 実現することでがん患者の生存期間延長を目指す がん免疫サイクルの複数ステップに作用する治療法の開発に取り組む 同時に複数の免疫機能を刺激することにより、がんに対する免疫応答を 次世代モダリティプラットフォームを活用し、 引き起こすプラットフォームを構築 差別化された治療法の開発を目指す 4 T細胞ががん組織へ遊走 3 樹状細胞によるT細胞の 5 T細胞ががん組織に浸潤 感作および活性化 血管 T細胞エンゲージャー リンパ節 二重特異性T細胞エンゲージャー 樹状細胞による がん抗原の捕獲と提示 自然免疫応答の T細胞
Slide 31: ASP2138：VYLOYで培った専門性を基盤として開発したフラッグシッププログラム
ASP2138： VYLOYで培った専門性を基盤として開発したフラッグシッププログラム ASP2138はCLDN18.2発現がん細胞とCD3陽性T細胞に結合することで、 T細胞を活性化し、がん細胞を傷害するように設計された二重特異性抗体 CLDN18.2発現がん細胞 がん細胞を傷害 ⚫ 対象疾患：胃および食道胃接合部腺がん、膵腺がん、 CD3陽性T細胞 その他CLDN18.2陽性のがん ✓ CLDN18.2陽性患者の割合： 胃および食道胃接合部腺がんの約70%1 、膵腺がんの約60%2 ASP2138 CLDN18.2 ⚫ 胃および食道胃接合部腺がんでPoC達成 CD3 • CLDN18.2お
Slide 32: T細胞エンゲージャーの前立腺がんへの応用：VIR-5500
T細胞エンゲージャーの前立腺がんへの応用： PSMAを標的とした二重マスキングT細胞エンゲージャーVIR-5500の 開発・商業化に関するVir Biotechnologyとの戦略的提携* ASCO GU 2026にて初回ヒト投与第Ⅰ相試験（VIR-5500-V101）の 99% PSA decline; 63% decrease in tumor diameter データを発表 and a complete resolution of liver lesions • 用量依存的な抗腫瘍効果を確認（3,000 µg/kg Q3Wにおいて、 PSA90%奏効率 53%（9/17）、PSA50%奏
Slide 33: Primary Focus 遺伝子治療
Primary Focus遺伝子治療： 疾患の根本的な遺伝的要因を調節し、 神経筋疾患および神経変性疾患を治療する アデノ随伴ウイルス遺伝子治療をより多くの患者さんにとってアクセスしやすくし、希少疾患に加え、 一般的な疾患への拡大を目指す フラッグシッププログラム 後続プログラム AT845：ポンペ病の基礎にある遺伝的原因を標的にして設計された、 ASP2957：XLMTMを対象とする次世代の遺伝子治療 アデノ随伴ウイルス（AAV）を活用した遺伝子補充治療 • 新規の筋肉標的型MyoAAVカプシドを用いて機能的なヒトMTM1 遺伝子を送達 • MyoAAVカプシドはDELIVER1プラットフォ
Slide 34: Primary Focus 再生と視力の維持・回復
Primary Focus再生と視力の維持・回復： 網膜疾患を抱える患者さんに希望の光を届ける 1.1+ 多能性幹細胞やアデノ随伴ウイルスを含む、再生医療や革新的な治療法となりうる様々なモダリティを活用して As populations age, 視力の維持および回復を目指すblindness will keep rising. We address major causes of billion フラッグシッププログラム people are affected by vision blindness: GA, glaucoma, 後続プログラム impairment or blindness
Slide 35: 持続的な「価値」創造の実現に向けて
持続的な「価値」創造の 実現に向けて 35 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 36: 次世代の革新的な医薬品を届けるイノベーションエンジンへ
次世代の革新的な医薬品を届けるイノベーションエンジンへ 2030-2034 2027-2029 2024-2026 優位性を確立 • R&D生産性は業界上位水準へ パイプラインの拡充 • 高付加価値・低リスクのパイプライン • パイプラインの質と一貫性の向上 進展を継続的に実現 基盤を強化 • 優先順位付けを強化 • R&D組織を変革 • 生産性とガバナンスの強化 36 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 37: フラッグシッププログラムとLCMの加速
患者さんに「価値」をより早く届けるために 1 フラッグシッププログラムとLCMの加速 • LCMによる製品価値最大化 • 第Ⅲ相試験開始の加速 • より迅速・効率的な被験者組み入れ 2 後続プログラムへの注力 2034年までに • プログラム成功確率の向上 ~2034年 10個の新規有効成分が • 意思決定の強化 第Ⅲ相段階に進展 • ケイパビリティ構築による生産性向上 3 次世代イノベーションの創出 • 前臨床・臨床プログラムの質と量を拡充 • より迅速・早期の中止判断 • バイオロジーに注力、トップタレント獲得と パートナーシップ強化 LCM：ライフサイクルマネジメント 37 ©2026
Slide 38: まとめ
まとめ 38 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 39: R&Dの組織およびオペレーティングモデルを抜本的に変革
R&Dの組織およびオペレーティングモデルを 抜本的に変革 – • R&D組織全体にわたり、グローバルで一気通貫の ケイパビリティを構築 • 規律を持った、質を重視するフレームワークの 活用によるR&D生産性の向上 • 複数のアセットを創出可能な創薬プラットフォー ムに注力し、パイプラインの加速と拡充を実現 – 長期的かつ持続的な成長を実現し、患者さん にとって真に意義のある「価値」を届ける 39 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 40: Q&A
Q&A ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.