Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Q2 FY2026 Earnings Presentation
43 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Nov 4, 2026
Slide 1: 2026年度第2四半期（中間期）決算概況
アステラスつくば研究センター 2026年度第2四半期 （中間期）決算概況 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 岡村 直樹 2026年11月4日 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 2: 注意事項
注意事項 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実では ない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可 能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでい ます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要 因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、 （iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、 （v
Slide 3: 2026年度第2四半期 ハイライト
2026年度第2四半期 ハイライト - 想定を上回る好調な進捗、通期予想を上方修正 - - 早期ステージから後期開発まで、パイプラインの拡充が着実に進展 - 2026年度第2四半期 連結業績 ✓ 売上収益（前年同期比 +23%）、コア営業利益（同 +50%）はいずれも大きく成長 ✓ 重点戦略製品の力強い成長とコスト最適化が貢献、為替の好影響も後押し 通期業績予想の修正 ✓ 想定を上回る好調な進捗を踏まえ、売上収益（+1,100億円）、コア営業利益（+800億円）を上方修正 ✓ コア営業利益は7,000億円、コア営業利益率は30%達成を見込む パイプラインの進展 ✓ 重点戦略製品： PADCEV
Slide 4: 本日の内容
本日の内容 2026年度第2四半期 連結業績 I 2026年度通期業績予想の修正 II パイプラインの進展 4 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 5: 2026年度第2四半期業績
2026年度第2四半期業績 売上収益・コア営業利益・フル営業利益のいずれも大きく成長 2025年度 2026年度 為替影響 2026年度 （億円） 増減額 増減率 2Q実績 2Q実績 （前年同期比） 期初予想* 売上収益 10,301 12,709 +2,407 +23.4% +993 22,200 売上原価 2,004 2,479 +475 +23.7% +141 4,450 販管費 4,038 4,304 +265 +6.6% +338 8,000 内、米国XTANDI共同販促費用 1,272 1,318 +47 +3.7% +110 2,160 上記を除く販管費 2,767 2,985
Slide 6: 2026年度第2四半期業績：主要製品
2026年度第2四半期業績： 主要製品 重点戦略製品は前年同期比で50%以上拡大、特にPADCEV・IZERVAY・VYLOYの力強い成長が牽引 （億円） 2026年度2Q実績 前年同期比 重点戦略製品全体の通期予想を6,800億円に上方修正 重点戦略製品計 3,339 +1,134 （+51%） 主にPADCEVの好調な進捗を反映 1,583 +559 （+55%） PADCEV • 引き続きグローバルの1L mUCおよび米国のMIBCの浸透拡大が牽引 562 +220 （+65%） • 主に米国とESTの好調な進捗を踏まえ、通期予想を上方修正 IZERVAY 459 +193 （+73%）
Slide 7: 2026年度第2四半期業績：費用項目
2026年度第2四半期業績： 費用項目 ⚫ 販管費*は前年同期並みの水準に管理、販管費率は前年同期比で3.4ppt改善 ⚫ コスト最適化（SMT）： 前年同期比で約-220億円（販管費、研究開発費、売上原価の合計） 費用項目 前年同期比 対売上収益比率 [ 為替影響を除くと前年同期並みの水準 販管費 • 重点戦略製品のさらなる成長に向けた投資拡大 7.9%増加 （米国XTANDI共同 （為替影響を除くと 販管費率： 23.5% • SMTによるコスト最適化： 約‐100億円 販促費用を除く） 0.3%減少） ✓ グローバルケイパビリティセンターの稼働およびAI・デジタルの活用に よる業務効率の
Slide 8: 2026年度通期業績予想の修正
2026年度通期業績予想の修正 ⚫ 想定を上回る好調な進捗を踏まえ、売上収益・コアおよびフルの営業利益を上方修正 ⚫ コア営業利益は7,000億円、コア営業利益率は30%達成を見込む 2025年度 2026年度 （億円） 主な修正項目 実績 期初予想 修正予想 差異 売上収益 21,392 22,200 23,300 +1,100 • PADCEV、ミラベグロン、為替影響 販管費 8,603 8,000 8,150 +150 内、米国XTANDI共同販促費用 2,482 2,160 2,300 +140 上記を除く販管費 6,121 5,840 5,850 +10 • 為替影響を除くと減少を見
Slide 9: 本日の内容
本日の内容 2026年度第2四半期 連結業績 I 2026年度通期業績予想の修正 II パイプラインの進展 9 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 10: 重点戦略製品：ライフサイクルマネジメントの進展
重点戦略製品： ライフサイクルマネジメントの進展 （青字：前回の決算発表以降の進捗） PADCEVのMIBCおよびVEOZAHの地域拡大において重要なマイルストンを達成 薬事関連 臨床試験関連 2026年度 製品 適応症 2027年度 1Q（4-6月） 2Q（7-9月） 3Q（10-12月） 4Q（1-3月） シスプラチン不適応 欧州：承認（6月） 日本：当局判断 （EV-303試験） 中国：申請（7月） 筋層浸潤性 膀胱がん シスプラチン適応 日本：申請（5月） 欧州：承認（10月） （EV-304試験） 米国：承認（7月） （MIBC） 第Ⅲ相EV-309試験 膀胱温存療法 開始（6月）
Slide 11: パイプラインの進展
パイプラインの進展 2件の第Ⅲ相試験でFSD達成、ASP6958/VIR-5500でPoC達成 3プログラムが新たに臨床ステージ入り 主な進展 Pre-PoC PoC達成 第Ⅲ相/ピボタル 上市 setidegrasib 開発中止 PoC達成 • NSCLCを対象とした第Ⅲ相試験のFSD達成（9月） ASP6958/ ASP6958/ ASP5541 （NCT07566052） VIR-5500 VIR-5500 TCE 前立腺がん 低分子 がん New • 治療応答・耐性メカニズム解析データを setidegrasib AACR Pancreatic Cancerで発表（9月） ASP388
Slide 12: Focus Areaアプローチの進展（1/2）：がん免疫
Focus Areaアプローチの進展（1/2）： がん免疫 複数のプログラムで重要なマイルストンを達成、がん免疫パイプラインを拡充 重要マイルストンの達成 新規プログラム ASP2138 ASP388B CLDN18.2およびCD3を標的とする皮下投与可能なT細胞エンゲージャー B7-H3を標的とするデュアルペイロード免疫刺激性ADC（iADC） ⚫ G/GEJ腺がん：一次治療を対象とした第Ⅲ相試験のFSDを8月に達成 ⚫ 対象疾患：固形がん （NCT07673887） ⚫ B7-H3標的モノクローナル抗体に、細胞障害性のトポイソメラーゼI ⚫ 膵腺がん：第Ⅰ相試験進行中（NCT0536558
Slide 13: Focus Areaアプローチの進展（2/2）：再生と視力の維持・回復
Focus Areaアプローチの進展（2/2）： 再生と視力の維持・回復 次世代の眼科領域プログラムが臨床ステージへ進展 ASP2020 ASP2767 ユニバーサル細胞技術を用いた網膜色素上皮細胞（iPS細胞由来） 2つの遺伝子（BDNFとTrkB）を導入するAAV遺伝子治療 ⚫ 対象疾患：Stargardt型黄斑ジストロフィー ⚫ 対象疾患：緑内障による視神経障害 ⚫ 網膜色素上皮細胞を補完・置換し、視力の回復を目指す ⚫ BDNFとその受容体（TrkB）の遺伝子を導入し、網膜神経節細胞の ⚫ HLA遺伝子編集により免疫拒絶反応を回避（ユニバーサル細胞技術） 保護と視機能の維持を目指す ⚫
Slide 14: Key Takeaways
Key Takeaways 好調なモメンタムが継続して通期予想を上方修正、コア営業利益率30%の達成を見込む 経営計画2026に沿ってパイプラインが全ステージにわたり進展 好調な業績モメンタム パイプラインが堅調に進展 • 重点戦略製品が力強く成長 • LCMにおいて複数の薬事マイルストンを達成 前年同期比で50%以上拡大 PADCEV、VEOZAH 全体の売上収益および利益の成長を牽引 • 2件の第Ⅲ相試験でFSD達成 • 規律あるコスト最適化が着実に進展 setidegrasib NSCLC、ASP2138 G/GEJ腺がん 販管費は前年同期並みの水準*に管理 • PoC達成 • 通期業績
Slide 15: 参考資料
参考資料 ©2026 ASTELLAS PHARMA ©2026 ASTELLAS PHARMAINC. INC.AND ANDITS ITSAFFILIATES. AFFILIATES.
Slide 16: 重点戦略製品：ピーク時売上予想
重点戦略製品： ピーク時売上予想（2026年10月時点） がん がん がん 眼科 ウィメンズヘルス ピーク売上： ピーク売上： ピーク売上： ピーク売上： ピーク売上： 4,000-5,000億円 1,000-2,000億円 1,000-2,000億円 2,000-4,000億円 1,500-2,500億円 PADCEVのピーク売上は、アステラスが計上する売上ではなく、全体の製品売上で算出（米州については、パートナーのPfizer社が計上する売上を用いて算出） 16 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 17: キャピタルアロケーション方針・配当
キャピタルアロケーション方針 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 事業投資を最優先 基づき、配当水準の引き上げ 自己株式取得を機動的に実施 潜在的な大規模投資の機会に対応できる財務基盤を確保するため、Gross Debt*/EBITDA**率を1.0～1.5倍にコントロールする 配当 (円) 配当の推移 100 経営計画2026期間を通じて 毎年2円以上の増配 80 60 40 78 80 70 74 60 50 20 38 40 42 32 34 36 26 27 30 22 24 25 25 25 14 16 0 イメージ図 FY05 FY
Slide 18: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 期中平均レート 通貨 2025年度2Q 2026年度2Q 変動 ドル 146円 159円 13円安 ユーロ 168円 184円 16円安 ＜為替の業績への影響＞ ⚫ 売上収益：993億円の増加 ⚫ コア営業利益：412億円の増加 18 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 19: 通期業績予想：為替レート、為替感応度
2026年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 為替レートの前提 (期中平均） 2026年度期初予想 2026年度修正予想 変動 ドル 150円 158円 8円安 ユーロ 180円 181円 1円安 3Q以降の為替レートの想定：1ドル156円、1ユーロ177円 予想前提と比較して1円安となった場合の通期業績に対する影響の概算額 期中平均レート 通貨 予想前提より1円安 売上収益 コア営業利益 ドル 約86億円増加 約27億円増加 ユーロ 約38億円増加 約17億円増加 19 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 20: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト （億円） 2026年3月末 2026年9月末 総資産 35,670 35,278 現金及び現金同等物 2,816 2,382 親会社所有者帰属持分 18,290 19,817 親会社所有者帰属持分比率（％） 51.3% 56.2% （億円） 2025年度2Q 2026年度2Q 営業CF 2,826 2,701 投資CF -302 -819 フリーCF 2,524 1,882 財務CF -1,558 -2,304 短期借入金及びコマーシャル・ペーパーの増減額 -655 1,047 社債の発行及び長期借入れによる収入 - 500 社債の償還及び長
Slide 21: 資金調達残高のハイライト
資金調達残高のハイライト （億円） 2026年6月末 2026年9月末 資金調達残高 5,899 4,249 非流動負債 3,200 2,700 社債 2,200 2,200 長期借入金 1,000 500 流動負債 2,699 1,549 コマーシャル・ペーパー 300 749 短期借入金 - 300 1年以内返済予定の長期借入金 1,399 500 1年以内償還予定の社債 1,000 - 21 ©2026 ASTELLAS PHARMA INC. AND ITS AFFILIATES.
Slide 22: 主な無形資産一覧
主な無形資産一覧（2026年9月末時点） 円貨（億円） 外貨** AT845 114 $73M 遺伝子治療関連技術* 570 $362M VEOZAH** 815 €450M VYLOY** 520 €400M IZERVAY（米国） 5,200 $3,304M IZERVAY（米国外） 480 $305M ASP7317 271 $172M ASP6958/VIR-5500 378 $240M ASP546C 230 n/a VEOZAH：米国外ではVEOZAの製品名で承認取得 *Audentes（現Astellas Gene Therapies）買収時に取得 **VEOZAHおよびVYLO
Slide 23: 規律あるコスト最適化
規律あるコスト最適化 ⚫ 経営計画2026期間中に2,000億円の経常的なコスト最適化を目指す ⚫ パイプラインの成長に向けた再投資と高水準の収益維持に繋げる Sustainable Margin Transformation （SMT） 経常的な コスト最適化目標 2027年度 （2026～2030年度） 追加施策 450 億円 2,000億円 2026年度 400 2024～2025年度 億円 SMTによる達成額 コスト最適化を推進する主な施策 • 自社機能拡張による外注費の削減 650 • グローバルケイパビリティセンターの稼働およびAI・デジタルの活用による業務効率の向上 億円 • X
Slide 24: 開発パイプライン
開発パイプライン 前立腺がん 開発段階 上部消化管がん・膵がん 開発段階 急性骨髄性白血病 開発段階 固形がん 開発段階 XTANDI（エンザルタミド） 上市 VYLOY（ゾルベツキシマブ） XOSPATA（ギルテリチニブ） setidegrasib 3 上市 上市 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん 急性骨髄性白血病 非小細胞肺がん ASP6958/VIR-5500 1 ゾルベツキシマブ ギルテリチニブ ギルテリチニブ 3 1 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん、 3 小児における急性骨髄性白血病 ALK陽性非小細胞肺がん ペムブロリズマブおよび化学療法併用 ギルテリチニブ ASP1002 1
Slide 25: 今後の主要マイルストン
今後の主要マイルストン 2026年度 2027年度 2028年度 2029年度 PoC見極め予定 （G/GEJ腺がん、 ぺムブロリズマブ・化学療法併用） setidegrasib （2L+ NSCLC） setidegrasib （1L 膵腺がん） ✓ AT845 （ポンぺ病） ✓ 第Ⅲ相LUCERNA試験 ✓ 第Ⅲ相試験データ判明予定 ✓ 第Ⅲ相試験データ判明予定 ✓ ASP2138 （膵腺がん） データ判明予定 （乳がん患者におけるVMS） ASP2138 （1L G/GEJ腺がん） ✓ 第Ⅲ相HIGHLIGHT 1試験データ判明予定 ✓ 第Ⅲ相試験データ判明予定 2026-2027年度に
Slide 26: 開発の進展：臨床入りから承認まで
開発の進展 臨床入りから承認まで：前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ASP2020 ASP2138 フェゾリネタント エンホルツマブ ベドチン Stargardt型黄斑ジストロフィー 胃腺がんおよび 閉経に伴う血管運動神経症状： シスプラチン適応 食道胃接合部腺がん 日本、中国 筋層浸潤性膀胱がん：欧州 ASP388B がん setidegrasib 非小細胞肺がん 開発中止 ASP5541: 前立腺がん（第Ⅱ相） 第Ⅰ相入りおよび次相への進展：最初の被験者への投与 申請：当局への申請書類の提出 開発中止：社内の意思決定機関における決定 26 ©2026
Slide 27: エンホルツマブ ベドチン（1/4）：ネクチン-4を標的とするADC
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）： ネクチン-4を標的とするADC 対象患者数 ピボタル試験 患者層 対象患者数* （EV用法） EV-303 シスプラチン不適応 38,000 （ペムブロリズマブ併用） EV-304 MIBC** シスプラチン適応 59,000 （ペムブロリズマブ併用） EV-309 膀胱温存療法 34,000 （ペムブロリズマブ併用） EV-302 1L mUC 115,000 （ペムブロリズマブ併用） 2L+ mUC EV-301 （白金製剤およびPD-1/L1阻害剤 49,000 （単剤） による治療歴あり） *米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、イギ
Slide 28: エンホルツマブ ベドチン（2/4）：臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）： 臨床試験 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 米国：承認取得（2025年11月） 第Ⅲ相：EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； 欧州：承認取得（2026年6月） /KEYNOTE-905 NCT03924895 n=595 Pembro +/- EV（周術期）＋RC vs. RCのみ 日本：申請（2026年1月） 中国：申請受理（2026年7月） 米国：承認取得（2026年7月） シスプラチン適応のMIBC； n=808 欧州：承認取得（2026年10月） 第Ⅲ相：EV-304 NCT04700124 /KEYNOTE-B15 EV＋Pem
Slide 29: エンホルツマブ ベドチン（3/4）：病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）： 病期別臨床試験データ 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC） 転移性尿路上皮がん（mUC） 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 Cis適応 Cis不適応 Cis不適応 白金製剤の治療歴あり 適応 かつCis不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 EV-302 コホートA
Slide 30: エンホルツマブ ベドチン（4/4）：MIBCを対象とした開発
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）： 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）を対象とした開発 1) シスプラチン不適応MIBC患者対象 第Ⅲ相試験（KEYNOTE-905/EV-303）： EV+Pembro周術期投与 vs. 膀胱摘除術のみ EFSおよびOSの評価期間 Pembro単剤 膀 ⚫ 評価項目： A群 Pembro単剤 ［14サイクル］ ［3サイクル］ 胱 pCR ✓ 主要：EFS 膀胱摘除術へ 全 ✓ 主な副次：OS、pCR B群 直接移行（SoC） 摘 観察（SoC） ⚫ n=595、1:1:1に無作為化 EV＋Pembro 除 EV＋Pembro Pembro単剤 C群 ［3
Slide 31: ゾルベツキシマブ：抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 概要 ⚫ Claudin（CLDN）はタイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ ⚫ 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん対象SPOTLIGHT試験およびGLOW試験において、スクリーニングされた患者の38%が CLDN18.2陽性と判定* 最新データ1 ⚫ 第Ⅱ相ILUSTRO試験コホート4B （ゾルベツキシマブ＋ニボルマブ＋mFOLFOX6； mPFS = 23.6カ月 50%以上の腫瘍細胞において中程度～強度のCLDN18.2染色） ✓ mPFS = 14.8カ月（全体） CLDN18.2高発現患
Slide 32: フェゾリネタント：NK3受容体拮抗剤
フェゾリネタント： NK3受容体拮抗剤 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響 Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究2 を及ぼす ⚫ 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心 ⚫ 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を 血管疾患および乳がんのリスクの増加との関連が示された 与える可能性がある ⚫ WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した ⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった ⚫ その後の解析で、HRTは適切な患者で適切な方法（正しい時間、製剤
Slide 33: ギルテリチニブ：FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 PASHA（HOVON） PrE0905（PrECOG） 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 VICEROY 急性骨髄性白血病 第Ⅲ相：PASHA（HOVON） NCT04027309 強力な化学療法との併用、 n=766 主要評価項目未達 未治療 ギルテリチニブとミドスタウリンの比較 トップライン結果をASH 2024で発表 （強力な化学療法適応） 第Ⅱ相：PrE0905（PrECOG） NCT03836209 （1:1） n=181
Slide 34: setidegrasib：KRAS G12D分解誘導剤（1/2）
setidegrasib： KRAS G12D分解誘導剤（1/2） 概要 非小細胞肺がん ⚫ KRAS G12D変異患者の割合： 膵腺がんの約40%、非小細胞肺がんの約5%1 ⚫ 二次治療以降での第Ⅲ相試験進行中（NCT07566052） ✓ 2028年度にデータ判明見込み setidegrasib QW N=356 主要評価項目：PFS、OS R (1:1) Docetaxel ⚫ 単剤・二次治療以降の第Ⅰ相試験データをELCC 2026で発表、 NEJMにも掲載2 ✓ 二次・三次治療におけるmPFS=11.2カ月、ORR=37.5% 1.npj Precis Oncol. 2022;6:9
Slide 35: setidegrasib：KRAS G12D分解誘導剤（2/2）
setidegrasib： KRAS G12D分解誘導剤（2/2） （青字：前回の決算発表以降の進捗） 膵腺がん ⚫ 一次治療での第Ⅲ相試験進行中（NCT07409272） ⚫ 治療応答・耐性メカニズム解析データをAACR Pancreatic Cancer 2026で発表 ✓ 2029年度にデータ判明見込み（中間解析） KRAS G12Dを標的とした治療法のさらなる開発を支持 setidegrasib QW + ✓ 膵腺がんにおいて、KRAS G12Dタンパクを約95.5%分解し、 N=614 mFOLFIRINOX or NALIRIFOX 分子学的・臨床的反応につながった 主要評価項目：
Slide 36: ASP2138：CLDN18.2およびCD3を標的とするT細胞エンゲージャー
ASP2138： CLDN18.2およびCD3を標的とするT細胞エンゲージャー （青字：前回の決算発表以降の進捗） 概要 現況 CLDN18.2およびCD3を標的とする皮下投与可能なT細胞エンゲージャー ⚫ 一次治療G/GEJ腺がんを対象とした第Ⅲ相試験進行中（NCT07673887） ⚫ 対象疾患：胃および食道胃接合部腺がん、膵腺がん ✓ CLDN18.2低～中発現患者対象 ✓ Claudin 18.2陽性患者の割合*：胃および食道胃接合部（G/GEJ） ✓ 2029年度にデータ判明見込み 腺がんの約70%1、膵腺がんの約60%2 ASP2138 + pembro + N=570 (mFOL
Slide 37: ASP546C：CLDN18.2を標的とするADC
ASP546C： CLDN18.2を標的とする抗体-薬物複合体（ADC） 概要 最新データ CLDN18.2を標的とする抗体-薬物複合体（ADC） ⚫ 中国第Ⅱ相試験の結果をASCO 2026で発表 ⚫ ペイロード： 独自のトポイソメラーゼI阻害剤、 <二次治療以降胃/食道胃接合部腺がんにおける有効性（CLDN18.2 ≥20%、3mg/kg、単剤）> 薬物抗体比（DAR）： 8 ≥2 prior lines ALL ⚫ リンカー： MediLink社のTMALIN（Tumor (n=26) therapy (n=23) Microenvironment Activable LINke
Slide 38: Claudin 18.2標的治療のポートフォリオ
Claudin 18.2標的治療のポートフォリオ 複数の異なるアセットによって幅広い患者層への貢献を目指す VYLOY ASP2138 ASP546C モダリティ • モノクローナル抗体 • 二重特異性抗体（T細胞誘導） • 抗体-薬物複合体（ADC） 作用様式 • 免疫細胞介在性 • 免疫細胞介在性 • ペイロードによる直接作用 臨床データ • 化学療法との併用で生存期間が • G/GEJがん・膵腺がんにおいて • G/GEJがん・膵腺がんにおいて 延長（SPOTLIGHT/GLOW） 単剤および標準治療との併用を 単剤で有望な抗腫瘍活性および • 化学療法およびCPIとの併用を 評価中 管
Slide 39: 膵腺がん：KRAS G12D変異およびCLDN18.2を標的とした開発の加速
膵腺がん：KRAS G12D変異およびCLDN18.2を標的とした開発の加速 • 推定患者数*（膵腺がん全体）： 一次治療において約176,000人、二次治療において約40,000人 • 転移性膵腺がんにおける標準治療： 化学療法 KRAS G12D変異陽性 CLDN18.2陽性** 膵腺がんの約40%1 膵腺がんの約60%2 setidegrasib ASP2138 一次治療を対象とした第Ⅲ相試験進行中 （NCT07409272） 第Ⅰ相試験進行中 2029年度にデータ判明見込み（中間解析） （NCT05365581、NCT07024615） 2026年度にPoC見極め予定 setidegr
Slide 40: ASP6958/VIR-5500：PSMAを標的とした二重マスキングCD3 T細胞エンゲージャー
ASP6958/VIR-5500： PSMAを標的とした二重マスキングCD3 T細胞エンゲージャー （青字：前回の決算発表以降の進捗） 概要 最新データ PSMAを標的とした二重マスキングCD3 T細胞エンゲージャー ⚫ 第Ⅰ相試験の単剤・用量漸増試験の初期データをASCO GU 2026で発表 ⚫ 対象疾患： 前立腺がん 腫瘍結合ドメイン ✓ 前治療歴の多いmCRPC患者において、 切断可能なリンカー RECISTおよびPSAで有望な抗腫瘍効果を確認 ✓ 客観的奏効率（ORR）45%、1例で約300日間治療継続 ✓ 用量制限毒性（DLT）は認められず、サイトカイン放出症候群（CRS）は 主に
Slide 41: ASP7317：網膜色素上皮細胞
ASP7317： 網膜色素上皮細胞 概要 最新データ 視覚機能の維持・回復を目指した網膜色素上皮細胞の移植 ⚫ 第Ⅰb相試験の初期データをAssociation for Research in Vision ⚫ 対象疾患： 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 and Ophthalmology（ARVO） 2026で発表 ✓ 推定患者数： グローバルで約500万人1 ✓ 眼内炎症の発生、拒絶反応や生着不全および腫瘍形成の 兆候は認められず ⚫ 承認された薬剤： 補体阻害剤 ✓ 重度視覚障害の患者にASP7317を投与後、最高矯正視力 ✓ 進行抑制が目的 （BCVA）改善の傾向が示唆 <最高矯正視力（
Slide 42: 免疫拒絶反応を回避する「ユニバーサル細胞技術」
免疫拒絶反応を回避する「ユニバーサル細胞技術」 臨床用ヒトiPS細胞株の作製 rAAVを用いた遺伝子編集 WT細胞 ユニバーサル細胞 ⚫ HLA遺伝子編集により、免疫拒絶反応を回避 ➢ HLAクラスI/IIを細胞から除くことで、T細胞から攻撃を回避 ➢ 免疫抑制性のHLA-Eを単一化することで、 NK細胞からの攻撃を回避 （参考） • T細胞は、細胞膜上に発現するHLAを目印にして、非自己の細胞を見分け、排除する（免疫拒絶） • NK細胞は、HLAクラスIを十分に発現していない細胞を異常な細胞として認識し、排除する Ref: International Society for Stem Cel
Slide 43: AT845：ヒトGAA遺伝子を発現するAAV8ベクターを用いた遺伝子治療
AT845： ヒトGAA遺伝子を発現するAAV8ベクターを用いた遺伝子治療 概要 最新データ ヒトGAA遺伝子を筋肉特異的に持続発現させる遺伝子組み換えAAV8 ⚫ 第Ⅰ/Ⅱ相FORTIS試験のフォローアップデータを ⚫ 対象疾患： ポンぺ病 WORLDSymposium 2026で発表 ✓ 推定発症率： 約4万人に1人1 ✓ 1年以上のフォローアップ期間がある被験者6名中、 5名が1-3.5年以上ERTの中止を維持 ⚫ 標準治療：酵素補充療法（ERT） <努力肺活量> FVC,% predicted (upright) Change from baseline in ✓ 2週間に1回の継続的