Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — FY2022 Earnings Presentation
36 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, May 11, 2023
Slide 1: 2023年3月期 決算説明会 ー事業報告ー
2023年3月期 決算説明会 ー事業報告ー 2023年5月12日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 管理本部 広報・IR室 小山（TEL 0797-32-1995） Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 2: JCRトピックス（2022年10月27日～2023年5月11日）
JCRトピックス（2022年10月27日～2023年5月11日） 2022年 ♦10月 －フコシドーシス治療薬（開発番号：JR-471）開発着手 －株式会社メディパルホールディングスと超希少疾病４疾患に対するグローバル事業化の独占的交渉権付与についての 覚書およびフコシドーシスに対する治療薬の事業化についての実施許諾契約を締結 ♦11月 －新原薬工場 神戸サイエンスパークセンター竣工 －希少疾病の治験薬・商用医薬品の包装およびグローバル流通管理の欧州拠点をルクセンブルク大公国に設立 2023年 ♦1月 －JR-141 米国FDAよりRare Pediatric Disease指定 －ヨーロッパ
Slide 3: 目次
目次 ❚ 研究開発品の進捗報告 ❚ 今後の開発スケジュール Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 2
Slide 4: J-Brain Cargo技術を適用した研究開発品の進捗報告
J-Brain Cargo®技術を適用した研究開発品の進捗報告 ライソゾーム病における 自社開発品目の進捗 ライソゾーム病以外の J-Brain Cargo® 疾患治療薬への応用 様々なモダリティへの応用 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 3
Slide 5: J-Brain Cargo技術を適用した研究開発品の進捗報告
J-Brain Cargo®技術を適用した研究開発品の進捗報告 ライソゾーム病における 自社開発品目の進捗 ライソゾーム病以外の J-Brain Cargo® 疾患治療薬への応用 様々なモダリティへの応用 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 4
Slide 6: JR-141 継続投与結果①
JR-141 継続投与結果①（WORLDSymposiumTM 2023発表内容） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 pabinafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） WORLDSymposiumTM2023発表内容は以下リンク先を参照 giugliani-16-9-poster-05b.pdf • Sibling1(兄)はイデュルスルファーゼの治療後、重症型 ムコ多糖症II型の患者の自然歴と同様の神経発達経 過をたどった • Sibling2(弟)はJR-141の治療後、正常な神経発達 経過をたどった • 中枢神経系症状を有するム
Slide 7: JR-141 継続投与結果②
JR-141 継続投与結果②（WORLDSymposiumTM 2023発表内容） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 pabinafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） WORLDSymposiumTM2023発表内容は以下リンク先を参照 giugliani-16-9-poster-05b.pdf 軽症例（Baseline DQ<70） • 軽症型と分類されているが認知機能の低下が 認められる患者が存在する • それらの患者においてJR-141投与期間中に Age-equivalent score（発達年齢）の改 善が認められた 認知
Slide 8: JR-171 開発状況
JR-171 開発状況 JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101） ◆ 2023年4月現在：投与は完了し、データ解析中 Part 1 試験デザイン N=4 Part 2 試験デザイン N=14以上 ✓ 18歳以上 ✓ 0歳以上(米国は2歳以上) ✓ 知的障害がない、または軽度 ✓ 疾患の重症度は問わない 4 週間 無作為割付 12週間 High dose High dose 継続試験 Low Low dose dose 安全性評価 Part1 Part2 主要評価項目 安全性 血漿中
Slide 9: JR-171 Ph1/2試験結果①
JR-171 Ph1/2試験結果①（WORLDSymposiumTM 2023発表内容） JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101） All 7000 HS concentration in CSF (ng/mL) 6000 Low dose(n=6) 5000 High dose(n=8) 4000 3000 2000 1000 0 Baseline Week 13 全ての被験者で脳脊髄液（CSF）中のヘパラン硫酸（HS）が減少した Copyright © 2023 JCR Pha
Slide 10: JR-171 Ph1/2試験結果②
JR-171 Ph1/2試験結果②（WORLDSymposiumTM 2023発表内容） JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101） Low dose (n=6) High dose (n=7) 40 Serum heparan sulfate 40 Serum dermatan sulfate High dose; laronidase-naïve (n=1) Relative change from baseline (%) Relative change from baseli
Slide 11: JR-171 Ph1/2試験結果③
JR-171 Ph1/2試験結果③（WORLDSymposiumTM 2023発表内容） JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101） これまでに以下の改善が認められた 言語能力 運動能力 その他 – 睡眠時無呼吸症候群 – 表現やコミュニケーション能力 – 足取り – 集中力 – 理解力 – 階段昇降 – 注意力 – より活発な、長い集中力のあ – 肩やひざの関節 – 気分 る会話 – 手足、指の力 – 社会的なスキル Copyright © 2023 JCR Pharmaceuti
Slide 12: JR-441 非臨床試験結果①
JR-441 非臨床試験結果①（WORLDSymposiumTM 2023発表内容） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ • 脳及びCSF中HS濃度を用量依存的に減少させた • JR-441およびrhSGSHはともに血清及び末梢組織中のHS濃度を低下させた Brain Serum HS concentration in tissue HS concentration in Serum 20 30 (µg/mg tissue weight) 25 ** 15 ** ** (µg/mL serum) 20 10 15 10 5 ## ## ## ## ++ ++
Slide 13: JR-441 非臨床試験結果②
JR-441 非臨床試験結果②（WORLDSymposiumTM 2023発表内容） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ カニクイザルの中枢神経系におけるJR-441の分布 小脳 JR-441 （μg/g wet tissue） CNS組織中薬物濃度 神経細胞 （プルキンエ細胞） rhSGSH JR-441は脳内の各部位に分布した Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 12
Slide 14: 超希少疾病（ウルトラレアディジーズ）の現状
超希少疾病（ウルトラレアディジーズ）の現状 ✓ ライソゾーム病の中でも特に患者数の少ない疾患 一般的に確立された 企業規模から 標準治療法が無い 大手企業は参入しづらい ライソゾーム病治療薬のリーディングカンパニーとして 超希少疾病においても「JCRだからこそできる」新たな治療薬の創製と グローバルの患者さんへの提供体制を構築 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 13
Slide 15: 超希少疾病治療薬のグローバル開発に向けて
超希少疾病治療薬のグローバル開発に向けて 2022年10月 メディパルホールディングスと超希少疾病治療薬のグローバル開発に関する契約を締結 超希少疾病４疾患に対するグローバル事業化の独占的交渉権付与についての覚書を締結 JR-471（フコシドーシス治療薬）の事業化についての実施許諾契約を締結 医薬品の流通に関する バイオ医薬品に関する専門的な知識 長年のノウハウや知識 希少疾病領域での研究開発 両社は長年、良好な関係を構築・維持 ・ 2016年 「テムセル®HS注」の超低温管理物流システムを両社で開発 ・ 2017年 メディパルホールディングスと業務資本提携を締結 Copyright © 20
Slide 16: J-Brain Cargo技術を適用した研究開発品の進捗報告
J-Brain Cargo®技術を適用した研究開発品の進捗報告 ライソゾーム病における 開発品目の進捗 ライソゾーム病以外の J-Brain Cargo® 疾患治療薬への応用 様々なモダリティへの応用 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 15
Slide 17: J-Brain Cargo技術を適用する初めてのグローバルパートナーシップ
ライソゾーム病以外の疾患治療薬への応用① 2023年3月：アレクシオン社と J-Brain CargoⓇ技術を用いた神経変性疾患治療薬に関する 共同研究、選択権およびライセンス契約を締結 神経変性疾患の治療に J-Brain-CargoⓇ技術を適用する初めてのグローバルパートナーシップ Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 16
Slide 18: ライソゾーム病以外の疾患治療薬への応用②
ライソゾーム病以外の疾患治療薬への応用② 2023年5月：アンジェリーニファーマとてんかんに対する新規生物学的治療薬の 独占的グローバル開発および商業化契約を締結 ✓ てんかん患者数…世界で5,000万人以上と想定※1 ✓ JCRは本契約により、契約一時金を受領。また、研究開発および販売に関する特定のマイルストーン達成に応じて 最大505.5百万ドル（約657億円※2）を受領するほか、販売後の売上高に応じた段階的なロイヤルティを 受領する権利を有する ※1：WHO, https://bit.ly/3VvsC5E ※2：1ドル=130円換算 Copyright © 2023 JCR Pharma
Slide 19: J-Brain Cargo技術を適用した研究開発品の進捗報告
J-Brain Cargo®技術を適用した研究開発品の進捗報告 ライソゾーム病における 開発品目の進捗 ライソゾーム病以外の J-Brain Cargo® 疾患治療薬への応用 様々なモダリティへの応用 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 18
Slide 20: J-Brain Cargo技術の様々なモダリティへの応用
様々なモダリティへの応用 2023年3月：ライソゾーム病に対する J-Brain CargoⓇ技術を用いた遺伝子治療に関する 武田薬品工業との共同開発において、マイルストーンである非臨床 PoC を達成 Enzymes and Oligonucleotide Proteins Delivery (ASO, siRNA) Delivery LNP (mRNA, low- Antibody Delivery molecular compound) Delivery Gene/Cell therapy J-Brain CargoⓇ技術の 遺伝子治療への応用可能性 Copyright © 2023 J
Slide 21: 目次
目次 ❚ 研究開発品の進捗報告 ❚ 今後の開発スケジュール Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 20
Slide 22: 開発ステージ（J-Brain Cargo適用の17のライソゾーム病治療薬）
開発ステージ（J-Brain CargoⓇ適用の17のライソゾーム病治療薬） 承 認 JR-141 ムコ多糖症Ⅱ型 （ハンター症候群） 日本 臨床試験 JR-141 グローバル ムコ多糖症Ⅱ型 ※1 （ハンター症候群） JR-171 グローバル ムコ多糖症Ⅰ型 （ハーラー症候群等） 前臨床 JR-162 ポンぺ病 JR-441 ムコ多糖症ⅢA型 （サンフィリッポ症候群A型） JR-446 ムコ多糖症ⅢB型 （サンフィリッポ症候群B型） JR-443 ムコ多糖症Ⅶ型 JR-479 GM2ガングリオシドーシス JR-471 フコシドーシス ※2 製法検討 （スライ症候群） バッテン病 クラッベ病
Slide 23: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン ★情報更新 開発番号 適応症 ステータス 次のマイルストーン 備考 承認 - • 先駆け審査指定制度/ オーファンドラッグ ムコ多糖症Ⅱ型 JR-141 （ハンター症候群） • 武田薬品工業とグローバル特定地域における共同開発・事業化に ~2027年度 米国・欧州・ブラジルでの 係る契約を締結 臨床第3相試験 承認予定 • 米国：オーファンドラッグ/ ファストトラック/ RPDD 欧州：オーファンドラッグ/ PRIME ムコ多糖症Ⅰ型 • 米国：オーファンドラッグ/ ファストトラック JR-171 （ハーラー症候群 等） 臨床第1/2相試験（解析中） 2024年度 Pha
Slide 24: Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
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Slide 25: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになされた当社の判断に基づくも のであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に 関する記述内容とは大きく異なる可能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、 法律・行政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、 生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが、これらに限定される ものではありません。 本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関す
Slide 26: 注意事項
注意事項 本資料に掲載した臨床開発のデータは、今後の結果を保証するものではなく、また、開発中の製品の効能・効果を保 証するものではありません。 本資料は、開発中の製品の効能・効果を保証・宣伝・広告するものではありません。 本資料に掲載した臨床開発のデータは、現時点で学会発表ならびに査読のある学術誌に公表されていないものが含 まれております。今後、公表するように努めます。 フェア・ディスクロージャー・ルールにのっとり、本資料に掲載した以外のデータは、質疑応答においても公表いたしません。 ご理解いただきますようお願いいたします。 Copyright © 2023 JCR Pharmaceutica
Slide 27: Appendix
Appendix Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 25
Slide 28: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-141 JR-171
開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-141 pabinafusp alfa 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症II型（ハンター症候群） 患者数*¹ ： 約250人 (日本) 、約7,800人 (WW) 想定市場規模*² ： 約76億円（2019年/日本）、約870億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症するX染⾊体劣性遺伝性疾患。 ヘパラン硫酸（HS）やデルマタン硫酸（DS）が全身の組織に蓄積し、関節拘縮や骨変形、肝臓・脾臓の肥大、 呼吸障害、弁膜症
Slide 29: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-441 JR-162
開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型） 患者数*¹ ： 約30人 (日本：A型、B型総数) 、約4,000人 (WW) 想定市場規模*² ： ＞700億円（2019年/WW：A型、B型総数） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染⾊体劣性遺伝性疾患。 症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピークとしてその後退行する。A型は比較 的重症であると言われている。治療法として、造
Slide 30: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-443 JR-446
開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ 適応症 ： ムコ多糖症VII型（スライ症候群） 患者数*¹ ： 数名程度 (日本) 、約200人 (WW) 想定市場規模*² ： 約98億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性遺伝性疾患。ヘパラ ン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほか、重症患者には中枢神経障害が認められ る。治療法として、造血幹細胞移植および酵素補充療法があるが、中枢神経障害を含む病態への明確な効果は 認め
Slide 31: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-479 JR-471
開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-479 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-ヘキソサミニダーゼA 適応症 ： GM2ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病） 患者数*¹ ： 約30人（日本）、TBD（WW） 想定市場規模*² ： TBD 疾患概要 ： ライソゾーム病の一種で、糖脂質であるGM2ガングリオシドを体内で分解する酵素（β‐ヘキソサミニダーゼA）の欠損 により発症する常染⾊体劣性遺伝性疾患。脳を中心に原因基質が蓄積するため、進行性の中枢神経症状を呈す る。テイ・サックス病とサンドホフ病は臨床症状で区別することは困難。 JR-471 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα
Slide 32: 開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品）
開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品） JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 ： 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、 バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済） JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン（グロウジェクト®適応拡大） 適応症 ： SHOX異常症における低身長症 年間発症者数* ： 約450-500人（日本） JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大） 適応症 ： 新生児低酸素性虚血性脳症 発症率* ： 正期産出生数1000人に対し2.5人（W
Slide 33: JR-141 グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）
JR-141 グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 pabinafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） ◆ 米国・ブラジル・欧州で治験サイトを順調に拡大しつつ、患者組み入れを実施中。 また、新たな地域での治験開始準備中。 （試験概要） JR-141投与 2.0 mg/kg/週（約3時間投与） 53週以降、条件を満たせば ◆ Cohort A： 標準治療 群の移動が可能 中間解析の結果で (Neuronopathic patients) (イデュルスルファーゼ投与) 申請することも検討 標
Slide 34: JR-141 グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）
JR-141 グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 pabinafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 試験目的 : JR-141-GS31 1. JR-141投与が既存の酵素補充療法と比較し、中枢神経系の 徴候および症状に対して有効であること JR-141は脳内の基質減少によって、ムコ多糖症II型患者の神経学的徴候 および症状に対して、優れた活性を有すると予想される。 2. JR-141投与が既存の酵素補充療法と比較し、同等の身体的 JR-141 徴候および症状の抑制を示すこと. 既存
Slide 35: J-Brain Cargo技術による成長機会の創出
J-Brain CargoⓇ技術による成長機会の創出 他社との協業により、当社の成長と新たな機会が生まれる LSD：ライソゾーム病 CNS：中枢神経系 自社開発 欧米での拠点拡充/新設 LSD開発品目群 協業 協業において重視する点：シナジーと商業化 LSD開発品目群 筋およびその他組織 基礎研究～非臨床試験ステージ (CNS以外) への薬剤デリバリー 神経変性 J-Brain CargoⓇ 他社の医薬候補品を活用できる協業 神経炎症 (組換えタンパク質への適用) 神経腫瘍 J-Brain CargoⓇ 遺伝子治療 (新たなモダリティへの応用) 技術相補的な協業 核酸薬 Copyright ©
Slide 36: J-Brain Cargo技術の分子デザインにおける特徴
J-Brain Cargo ®技術の分子デザインにおける特徴 多様な結合能、 TfRに対する親和性: 親和性、エピトープ 0.1 nM BBBに対して 10~100倍高い親和性 様々なモダリティに M6PRに対する親和性: 適用可能 P P 1 ~ 10 nM TfR：トランスフェリン受容体 M6PR：マンノース-6-リン酸受容体 BBB： 血液脳関門 差別化ポイント なぜ重要か？ BBBをターゲットにしやすい • 指向性 BBB ＞末梢組織 高親和性 • 低用量であるため、点滴時間が短く、注入時反応を管理可能 多様な結合能、親和性、エピトープ、モダリティ • 様々な疾患・モダリティに適用可能