Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — FY2025 Earnings Presentation
28 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, May 13, 2026
Slide 1: 2026年3月期 決算説明会
Life is Rare 2026年3月期 決算説明会 2026年5月13日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 注意事項
注意事項 Life is Rare • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内
Slide 3: これまでの成果と今後の展望
Life is Rare これまでの成果と今後の展望 薗田 啓之 代表取締役社長 Chief Scientific Officer
Slide 4: 血液脳関門通過技術J-Brain Cargoとその更なる発展
血液脳関門通過技術J-Brain Cargo®とその更なる発展 Life is Rare 神経変性疾患 神経炎症 2021 J-Brain Cargo®を適用した医薬品（イズカーゴ®）が 神経腫瘍 神経筋疾患 日本で製造販売承認を取得 タンパク質 遺伝子治療 プラットフォーム （酵素・抗体） 技術としての 適用範囲を拡充 脳 血管内皮細胞 血液脳関門 JUST-AAV トランスフェリン 受容体 トランスフェリン 血管 核酸 脂質ナノ粒子 （ASO、siRNA） （mRNA、低分子化合物） + = 抗トランスフェリン 薬剤（酵素） 受容体抗体 J-Brain Cargo® Fabs scFvs
Slide 5: 開発パイプライン
開発パイプライン Life is Rare 開発段階 開発番号 対象疾患 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 予定 骨端線閉鎖を伴わない JR-142 Ph3 （日本） • 2026年3月：患者登録を完了 成長ホルモン分泌不全性低身長症 • 2026年4月：第一症例への投与を開始 骨端線閉鎖を伴わない JR-401G Ph3 （日本） • 既存製剤「グロウジェクト」の承認用量変更 成長ホルモン分泌不全性低身長症 を目指した用量比較試験 JR-171
Slide 6: 戦略的アライアンスによる価値創出
戦略的アライアンスによる価値創出 Life is Rare J-Brain Cargo® • アレクシオン・アストラゼネカ・レアディ ジーズ（神経変性疾患治療薬、核酸医薬品） • Angelini Pharma（てんかん） 基盤技術の 開発品目の 株式会社メディパルホールディングス • 超希少疾病治療薬の導出 • Acumen Pharmaceuticals, Inc. （アルツハイマー病） 導出 導出 （JR-471, JR-446, JR-479） JUST-AAV • アレクシオン・アストラゼネカ・レアディ ジーズ • 株式会社モダリス 国内承認製品の 高付加価値の サンバイオ株式会社
Slide 7: Givinostat：経口DMD治療薬
Givinostat：経口DMD治療薬 Life is Rare 1 筋再生の促進・線維化/脂肪化の抑制・免疫/炎症の抑制に対する複合的な作用機序 • HDACを阻害する作用機序のため、遺伝子変異に依存せず使用可能 2 海外での承認実績 • 米国、EU、その他複数の国での承認1 • プラセボ対照の第III相臨床試験で、主要評価項目を達成2 （4SC試験での平均変化量（右図）） 3 エビデンス拡充を目指した臨床試験が進行中 • 歩行不能のDMD患者を対象とした第III相試験（NCT05933057） • 2～5歳のDMD患者を対象とした第II相試験（NCT06769633） 大きな商業的ポテンシ
Slide 8: ３つの収益の柱の確立による将来の姿
３つの収益の柱の確立による将来の姿 Life is Rare 2030年代、売上高 1,000億円企業に 3つの成長ドライバーで実現 国内売上 海外収益 技術ライセンス収入 （導入品を含む） （LSDパイプライン） 国内製品の販売拡大と プラットフォーム技術の導出 LSDパイプラインの導出に 導入品の積み上げ によるライセンス収入の拡大 よる海外からの収益拡大 7
Slide 9: 開発品目の進捗
Life is Rare 開発品目の進捗 Anne Bechet 常務執行役員 開発本部長 JCR Europe B.V. General Manager JCR USA Inc. CEO
Slide 10: JR-141 グローバル臨床第III相試験 STARLIGHT試験 概要
JR-141（pabinafusp alfa: BBB通過型MPS II型治療薬） Life is Rare グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31試験）：STARLIGHT試験 概要 2025年 6月 FDA相談にて建設的な議論を実施 2025年 7月 目標症例数80例の組入れを達成 2027年度での米国、欧州、ブラジルでの承認取得に向け 予定通りにプロジェクトが進行中 9
Slide 11: 開発パイプライン
開発パイプライン Life is Rare 開発段階 開発番号 対象疾患 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 予定 骨端線閉鎖を伴わない JR-142 Ph3 （日本） • 2026年3月：患者登録を完了 成長ホルモン分泌不全性低身長症 • 2026年4月：第一症例への投与を開始 骨端線閉鎖を伴わない JR-401G Ph3 （日本） • 既存製剤「グロウジェクト」の承認用量変更 成長ホルモン分泌不全性低身長症 を目指した用量比較試験 JR-171
Slide 12: 2026年3月期 連結業績 2027年3月期 連結業績予想
Life is Rare 2026年3月期 連結業績 2027年3月期 連結業績予想 伊藤 洋 常務執行役員 経営戦略本部長
Slide 13: 2025年３月期の実績値の訂正について
2025年３月期の実績値の訂正について Life is Rare 本資料に掲載している前年度実績値は、訂正後の「2025年３月期 決算短信［日本基準］（連結）」に 記載の数値を反映しています。 12
Slide 14: 連結決算概要
連結決算概要 Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結決算概要に関する補足説明 連結 前年同期比 実績 実績 • 売上高の増加はイズカーゴ®等の製品売上および契約 増減額 増減率 金収入の増加によるもの 売上高 33,072 40,319 +7,247 +21.9% • 売上原価率（契約金除く）は前年度比で大幅に低下。 売上原価 10,902 10,134 △767 △7.0% ただし、前年度は原材料等の廃棄損の影響を含んでお 売上総利益 り、廃棄損を除いたベースでは前年度並み 22,169 30,185 +8,015 +36.2% • 研究開発費は
Slide 15: 売上高内訳（連結）
売上高内訳（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結 前年同期比 売上高内訳に関する補足説明 実績 実績 増減額 増減率 • グロウジェクト® 、イズカーゴ® 、テムセル® グロウジェクト® 18,098 17,933 △164 △0.9% HS注は堅調に推移、公表計画を上回った イズカーゴ® 5,718 6,766 +1,047 +18.3% • 腎性貧血治療薬は販売先であるキッセイ薬品 テムセル®HS注 2,904 2,831 △73 △2.5% 工業株式会社への供給計画に準じた売上高 腎性貧血治療薬 3,784 3,622 △162 △
Slide 16: 財務状態（連結）
財務状態（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年 2026年 増減 2025年 2026年 増減 3月末 3月末 • 主な増減項目 3月末 3月末 • 主な増減項目 計 +4,588 計 +16,448 • 売掛金および契約資産 流 動 負 債 • 短期借入金 +15,637 43,683 48,135 +1,927 流 動 資 産 51,487 56,076 • 棚卸資産 +1,813 計 △11,686 固 定 負 債 13,431 13,741 • 圧縮未決算特別勘定 △11,750 計 △201 負 債 合 計 57,114 61,877 計 +4,762 計
Slide 17: 【2027年3月期 予想】 連結決算概要
【2027年3月期 予想】 連結決算概要 Life is Rare （単位：百万円） 連結決算概要（予想）に関する補足説明 2026年 2027年3月期 • 売上高は契約金収入の増加等により、前期を上回る 3月期 見込み 連結 前年同期比 実績 予想 • 販売・一般管理費は支払手数料等が前期比で増加す 増減額 増減率 る見込み。また、研究開発費についてもグローバル 売上高 40,319 45,700 +5,381 +13.3% および日本国内での臨床試験を加速させるため、前 期比で増加する見込み 売上原価 10,134 10,600 +466 +4.6% 売上総利益 30,185 35,100
Slide 18: 【2027年3月期 予想】 売上高内訳（連結）
【2027年3月期 予想】 売上高内訳（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2026年3月期 2027年3月期 連結 前年実績比 実績 予想 増減額 増減率 グロウジェクト® 17,933 17,500 △433 △2.4% イズカーゴ® 6,766 6,900 +134 +2.0% テムセル®HS注 2,831 2,700 △131 △4.6% 腎性貧血治療薬 3,622 3,700 +78 +2.2% エポエチンアルファ 1,121 1,400 +279 +24.9% BS注「JCR」 ダルベポエチンアルファ △201 △8.0% 2,501 2,300 BS注「JCR」
Slide 19: JVC
JVC Life is Rare
Slide 20: Appendix
Pharmaceuti Appendix
Slide 21: JR-401G：調整可能な用量での成長ホルモン治療への挑戦
JR-401G：調整可能な用量での成長ホルモン治療への挑戦 Life is Rare グロウジェクト® 効能・効果 用量 骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症 0.175 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わないターナー症候群における低身長 0.35 mg/kg/週 成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る） 0.021~0.084 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わない子宮内発育遅延（SGA）性低身長症 0.23~0.47 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長 0.35 mg/kg/週 連日投与の成長ホルモン製剤を使用するにあたり、海外では患者の治療反応性に
Slide 22: JR-142 臨床第III相試験の患者登録を完了
長時間作用型成長ホルモン製剤 Life is Rare 遺伝子組換え長時間作用型成長ホルモン JR-142 適応症：骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症 臨床第III相試験 概要 改変型アルブミン融合GH 0.75mg/kg/週 human albumin JR-142投与群 (週1回投与) 0.5mg/kg/週 継続投与 hGH 1 3 グロウジェクトⓇ投与群 0.175mg/kg/週 （連日投与） JR-142投与群に移行 2 0 52週後 104週後 糖鎖 GH: 成長ホルモン 概要 • グロウジェクトに対するJR-142の非劣性の検証、並びに有効性 目的 および安全性の比
Slide 23: グロウジェクト 国内市場動向（シェア 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） Life is Rare 国内GH市場シェア推移（FY2024 Q2～FY2025 Q4）※薬価ベース ■国内GH市場 45.0% 41.8% 41.2% 41.2% 40.3% 39.8% 39.0% 38.9% 開業医市場 40.0% 31.6% 36.1% 36.8% 病院市場 34.6% 35.5% 35.0% 32.9% 42.8% 31.7% 30.1% 30.0% 25.0% 薬局市場 Copyright © 2026 IQVIA. JPM 2026年3月MATを基に作成 19.8% 25.6% （市場定義はJCRファーマ株式
Slide 24: グロウジェクト 国内市場動向（売上高 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移） Life is Rare 国内GH市場推移（FY2024 Q2～FY2025 Q4）※薬価ベース 7,000 16,500 GH Market in Japan （million yen） Sales amount of each product（million yen） 6,000 16,000 5,000 15,500 GH Market in Japan JCR Growject TM Daily 4,000 Product A Daily 15,000 Product B Daily 3,000 Product C Daily 14
Slide 25: グロウジェクト 国内市場動向（シェア 推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移） Life is Rare (億円) Weekly製剤売上高 70 Daily製剤売上高 （グロウジェクト®を除く） 60 グロウジェクト®売上高 Daily製剤シェア （グロウジェクト®を除く） 50 グロウジェクト®シェア Weekly製剤シェア 40 Daily製剤の売上高シェア 30 APR 2025-MAR 2026 20 グロウジェクト® 10 50.4% 0 Copyright © 2026 IQVIA. JPM(2025年4月～2026年3月)を基に自社分析/無断転載禁止 24
Slide 26: イズカーゴ販売状況
イズカーゴ®販売状況 Life is Rare （百万円） 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） （例） 2,000 112 120 109 106 106 1,800 100 96 90 92 92 100 1,600 1,400 89 80 85 84 86 1,200 80 78 74 75 75 1,000 60 800 40 600 400 20 200 1,201 1,372 1,472 1,611 1,262 1,562 1,791 1,825 1,587 0 0 FY2023 FY2024 FY2024 FY2024 FY2024 FY2025 FY2025 F
Slide 27: キャッシュ・フロー（連結）
キャッシュ・フロー（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 増減 営業活動によるCF 投資活動によるCF 財務活動によるCF 期末現金及び現金同等物 税金等調整前純利益 △5,983 3,224 9,208 減価償却費 3,374 2,557 △816 売上債権・未収入金（△増加） 2,453 △1,925 △4,379 14,007 棚卸資産（△増加） △1,253 △1,853 △599 13,196 13,305 仕入債務・未払金（＋増加） △36 △106 △69 9,736 法人税等の支払 △2,284 763 3,048 その他 △1
Slide 28: 略語集
略語集 Life is Rare AAV Adeno-associated virus アデノ随伴ウイルス BBB Blood-brain barrier 血液脳関門 CNS Central nervous system 中枢神経系 ERT Enzyme replacement therapy 酵素補充療法 FDA Food and Drug Administration 米国食品医薬品局 GH Growth hormone 成長ホルモン GHD Growth hormone deficiency 成長ホルモン分泌不全性低身長症 i.v. Intravenous injection 静脈注射