Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — Q1 FY2027/3 Earnings Presentation
27 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Jul 30, 2026
Slide 1: 2027年3月期 第1四半期 決算説明会
Life is Rare 2027年3月期 第1四半期 決算説明会 2026年7月30日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 注意事項
注意事項 Life is Rare • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内
Slide 3: 2027年3月期 第1四半期 連結決算概要
2027年3月期 第1四半期 連結決算概要 Life is Rare 2026年3月期 2027年3月期 連結決算概要に関する補足説明 前年同期比 Q1累計 Q1累計 年間進捗率 （百万円） 増減額 増減率 • 売上高の増加は契約金収入の増加が主な要因 売上高 8,569 9,700 +1,130 +13.2% 21.2% • 売上原価率（契約金を除く）はプロダクトミッ 売上原価 2,357 2,249 △107 △4.6% 21.2% 売上総利益 クスの影響により改善 6,212 7,450 +1,238 +19.9% 21.2% 販売費及び一般管理費 6,818 9,554 +2,736
Slide 4: 2027年3月期 第1四半期 売上高内訳（連結）
2027年3月期 第1四半期 売上高内訳（連結） Life is Rare 2026年3月期 2027年3月期 売上高内訳に関する補足説明 前年同期比 Q1累計 Q1累計 年間進捗率 増減額 増減率 （百万円） • グロウジェクト®は2026年4月の薬価改定の グロウジェクト® 4,495 3,744 △750 △16.7% 21.4% 影響もあり前年同期比で減収となった。当四 イズカーゴ® 半期は計画未達となったものの、通期計画の 1,562 1,669 +106 +6.8% 24.1% 達成を目指す テムセル®HS注 845 721 △123 △14.6% 26.7% • イズカーゴ®は症
Slide 5: Givinostat 国内開発計画
Givinostat 国内開発計画 Life is Rare PMDA対面助言の結果を踏まえ 海外データに基づき2026年内の申請を予定 1 開発タイムライン 臨床試験概要（第2相試験） • 2026年内 希少疾病用医薬品指定 試験デザイン • 非盲検、単群 製造販売承認申請 • 2027年内 承認取得、販売開始 目的 • 日本人DMD患者におけるPK（薬物動態） および安全性データの収集 目標症例数 • 20名（歩行可能10名、歩行不可能10名） 2 日本人を対象とした追加の臨床試験 対象年齢 • 6歳以上～18歳未満 • 目的は薬物動態および安全性の評価 • 国内申請・審査とは独立して実施
Slide 6: DMD治療のアンメットメディカルニーズ
DMD治療のアンメットメディカルニーズ Life is Rare DMD治療として、国内では2製剤が承認されている（ステロイドを除く） 承認状況 対象となるDMD患者1 日本 米国 EU 日本： ・抗AAVrh74抗体が陰性の患者 遺伝子治療 ✓2 ✓ ー ・歩行可能な患者 ・3歳以上8歳未満の患者 日本： エクソンスキッピング療法 ✓2 ✓ ー ・特定の遺伝子変異を有する患者3 既存薬では年齢や遺伝子変異の条件により適用対象となり得る患者は限定的 アンメットメディカルニーズは大きい 米国：6歳以上の患者 Givinostat ー ✓ ✓2 EU：ステロイドを併用する、歩行可能な6歳以上の患者
Slide 7: Givinostatが牽引する収益成長機会
Givinostatが牽引する収益成長機会 Life is Rare 米国：6歳以上の患者 Givinostat EU：ステロイドを併用する、歩行可能な6歳以上の患者 「歩行可能な6歳以上の患者」 日本におけるDMD患者の内訳1 国内1,000人以上 4,000 3,500 400 438 3,000 358 400 治療コスト 5,000万円/年2 2,500 対象患者の70％が使用と想定 2,000 1,600 1,581 3,500 * 1,500 3,063 3,063 3,100 2,704 1,000 500 1,123 1,100 1,123 0 Exon53 & 44 歩行不可
Slide 8: イズカーゴ®：海外初の製造販売承認取得
イズカーゴ®：海外初の製造販売承認取得 Life is Rare イズカーゴ® • 血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo®を適用したムコ多糖症II型の治療酵素製剤 • 2021年に日本国内で製造販売承認を取得し、販売を開始 日本の製造販売承認を活用した事業展開として、Taiba Middle East FZ LLCと 販売委託契約を締結 2026年7月 アラブ首長国連邦での製造販売承認取得 MENA（中東・北アフリカ）地域の各国 においてもイズカーゴ®の承認を取得し、 Taiba社が販売を行う予定 MENA, Middle East and North Africa 7
Slide 9: 開発パイプライン
開発パイプライン Life is Rare 開発段階 開発番号 対象疾患 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 予定 骨端線閉鎖を伴わない JR-142 Ph3 （日本） • 患者登録を完了 成長ホルモン分泌不全性低身長症 • 2026年4月：第一症例への投与を開始 骨端線閉鎖を伴わない JR-401G Ph3 （日本） • 既存製剤「グロウジェクト®」の承認用量変 成長ホルモン分泌不全性低身長症 更を目指した用量比較試験 JR-171 ムコ多糖症I
Slide 10: Life is Rare
JVCR Life is Rare
Slide 11: Appendix
Avoca Life is Rare Pharmaceuticals Appendix
Slide 12: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） Life is Rare ■国内GH市場 国内GH市場シェア推移（FY2024 Q3～FY2026 Q1）※薬価ベース 開業医市場 45.0% 31.0% 41.2% 41.2% 40.3% 39.8% 病院市場 39.0% 38.9% 37.9% 40.0% 43.7% 35.5% 34.6% 35.0% 32.9% 36.8% 37.6% 31.7% 36.1% 30.0% 薬局市場 25.0% 25.3% Copyright © 2026 IQVIA. JPM 2026年6月MATを基に作成 （市場定義はJCRファーマ株式会社による）
Slide 13: グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移） Life is Rare 国内GH市場推移（FY2024 Q3～FY2026 Q1）※薬価ベース Sales amount of each product（million yen） 7,000 16,500 GH Market in Japan （million yen） 6,000 16,000 5,000 GH Market in Japan 15,500 JCR Growject® Daily TM Product A Daily 4,000 Product B Daily 15,000 Product C Daily 3,000 P
Slide 14: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移） Life is Rare (億円) Weekly製剤売上高 7,000,000,000 70 45.0% Daily製剤売上高 （グロウジェクト®を除く） 40.0% グロウジェクト®売上高 60 6,000,000,000 Daily製剤シェア 35.0% （グロウジェクト®を除く） 5,000,000,000 50 グロウジェクト®シェア 30.0% Weekly製剤シェア 4,000,000,000 40 25.0% Daily製剤の売上高シェア 30 3,000,000,000 20.0% FY2025 JUL～FY2026 JUN 15
Slide 15: イズカーゴ®販売状況
イズカーゴ®販売状況 Life is Rare （百万円） 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） （例） 2,000 140 1,800 119 112 120 109 1,600 106 106 100 96 1,400 92 92 100 1,200 94 89 80 85 84 86 1,000 78 80 75 75 60 800 600 40 400 20 200 1,372 1,472 1,611 1,262 1,562 1,791 1,825 1,587 1,669 0 0 FY2024 FY2024 FY2024 FY2024 FY2025 FY2025 FY2
Slide 16: JR-401G：調整可能な用量での成長ホルモン治療への挑戦
JR-401G：調整可能な用量での成長ホルモン治療への挑戦 Life is Rare グロウジェクト® 効能・効果 用量 骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症 0.175 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わないターナー症候群における低身長 0.35 mg/kg/週 成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る） 0.021~0.084 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わない子宮内発育遅延（SGA）性低身長症 0.23~0.47 mg/kg/週 骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長 0.35 mg/kg/週 連日投与の成長ホルモン製剤を使用するにあたり、海外では患者の治療反応性に
Slide 17: JR-471：自然歴研究の開始
JR-471：自然歴研究の開始 Life is Rare 血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-フコシダーゼ JR-471 対象疾患：フコシドーシス − フコシドーシス • 病因：代謝酵素であるα-L-フコシダーゼの活性低下により発症 • 症状：精神運動発達遅滞や筋緊張低下、内臓肥大、骨格異常など • 報告された症例数は世界で120例未満という超希少疾病 • 承認された治療薬はない 概要 • フコシドーシス患者を対象とした後ろ向きおよ 試験名 び前向き自然歴研究※ • フコシドーシスの症状、および経過に伴う病状 目的 の進行について理解すること 既知の臨床データが極めて少ない現状を 研究期間 •
Slide 18: 戦略的アライアンスによる価値創出
戦略的アライアンスによる価値創出 Life is Rare J-Brain Cargo® • アレクシオン・アストラゼネカ・レアディ ジーズ（神経変性疾患治療薬、核酸医薬品） • Angelini Pharma（てんかん） 基盤技術の 開発品目の 株式会社メディパルホールディングス • 超希少疾病治療薬の導出 • Acumen Pharmaceuticals, Inc. （アルツハイマー病） 導出 導出 （JR-471, JR-446, JR-479） JUST-AAV • アレクシオン・アストラゼネカ・レアディ ジーズ • 株式会社モダリス 国内承認製品の 高付加価値の サンバイオ株式会社
Slide 19: 【2027年3月期 予想】 連結決算概要
【2027年3月期 予想】 連結決算概要 Life is Rare 2026年 3月期 2027年3月期 連結決算概要（予想）に関する補足説明 前年同期比 • 売上高は契約金収入の増加等により、前期を上回る 実績 予想 見込み 増減額 増減率 (百万円) • 販売・一般管理費は支払手数料等が前期比で増加す る見込み。また、研究開発費についてもグローバル 売上高 40,319 45,700 +5,381 +13.3% および日本国内での臨床試験を加速させるため、前 売上原価 10,134 10,600 +466 +4.6% 期比で増加する見込み 売上総利益 30,185 35,100 +4,91
Slide 20: 【2027年3月期 予想】 売上高内訳（連結）
【2027年3月期 予想】 売上高内訳（連結） Life is Rare 2026年3月期 2027年3月期 前年実績比 実績 予想 (百万円) 増減額 増減率 グロウジェクト® 17,933 17,500 △433 △2.4% イズカーゴ® 6,766 6,900 +134 +2.0% テムセル®HS注 2,831 2,700 △131 △4.6% 腎性貧血治療薬 3,622 3,700 +78 +2.2% エポエチンアルファ 1,121 1,400 +279 +24.9% BS注「JCR」 ダルベポエチンアルファ △201 △8.0% 2,501 2,300 BS注「JCR」 アガルシダー
Slide 21: Givinostat
Avoca Life is Rare Pharmaceuticals Givinostat
Slide 22: DMDの病理学的特徴
DMDの病理学的特徴 Life is Rare ジストロフィンの欠損により Pathological events associated with HDAC*活性が上昇 HDAC upregulation3 *HDAC: ヒストン脱アセチル化酵素 HDACの亢進に伴う Muscular atrophy4-8 Dystrophin deficiency and disrupted HDAC activity mediate the regulation of DMD病態イベント 筋委縮 muscle homeostasis1-3 Activation of chronic inflammator
Slide 23: Givinostat：ジストロフィン欠損によるHDACの亢進を抑える薬剤
Givinostat：ジストロフィン欠損によるHDACの亢進を抑える薬剤1-4 Life is Rare DMDにより亢進したHDACを阻害するこ とで筋恒常性の不均衡を是正する1,2 ▪ 筋修復、筋再生の促進3,4 ▪ 線維化および脂肪化の抑制3 Givinostat ▪ 疾患の進行抑制、運動機能の維持5,6 Givinostat is a potent pan-HDAC inhibitor HDAC阻害剤 DMD, duchenne muscular dystrophy; HDAC, histone deacetylase. 1. Consalvi S et al. Mol Med. 20
Slide 24: EPIDYS Study: 歩行に必要な主要な筋組織での脂肪浸潤の減少
EPIDYS Study: 歩行に必要な主要な筋組織での脂肪浸潤の減少 Life is Rare Givinostat は、歩行機能に重要な5つの筋において、対照群と比較して 脂肪割合を低下させた（72週時点） 大腿四頭筋およびハムストリングにおける脂肪割合* 35 Control (n=37) Δ = –4.44 MR Images and Spectra of Muscle in Participants 30 Givinostat (n=77) P=0.0235 Water LS mean fat fraction ± SD (%) Control Placebo Lipid Place
Slide 25: EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）
EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）1 Life is Rare 72週時点におけるベースラインからの平均変化量（非対数変換） Δ = 1.78 s ▪ Givinostat＋コルチコステロイドは、 5.0 P=0.037* プラセボ＋コルチコステロイドと比較 4.5 GLS mean time to perform 4.0 して、72週時点において、 4SC*試験 4SC ± 95% CI (s) 3.5 時間の悪化を1.78秒減少させた 3.0 2.5 *4SC: 4段階段 2.0 1.5 1.0 0.5 0 Givinostat… Placeb
Slide 26: 歩行能力維持への影響
歩行能力維持への影響1,2 Life is Rare ▪ Givinostatとコルチコステロイド（標準治療）を併用した患者では、標準治療単独の患者と比較 して、歩行能力が2.9年間維持された （ハザード比 0.42; 95%信頼区間 0.23-0.76; P=0.004） Givinostat Control Parameter (n=142) (n=142) Event-free probability Patients, n (%) Assessed 142 (100) 142 (100) Who lost 14 (9.9) 39 (27.5) ambulation Censored 1
Slide 27: 略語集
略語集 Life is Rare AAV Adeno-associated virus アデノ随伴ウイルス BBB Blood-brain barrier 血液脳関門 CRO Contract Research Organization 開発業務受託機関 DMD Duchenne muscular dystrophy デュシェンヌ型筋ジストロフィー GHD Growth hormone deficiency 成長ホルモン分泌不全性低身長症 HDAC Histone deacetylase ヒストン脱アセチル化酵素 新薬の臨床試験開始のための規制当局への申 IND Investigational
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