Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — Corporate Update (July 2026)
20 slides from Jcr Pharmaceuticals's corporate update, Jul 15, 2026
Slide 1: Givinostatアップデート説明会
Life is Rare Givinostatアップデート説明会 2026年7月15日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 注意事項
注意事項 Life is Rare • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。承認、想定される適応症、時期、価格、保険適用または販売開始については、いかなる結論 も導き出
Slide 3: Givinostatの導入元：Italfarmaco社について
Givinostatの導入元：Italfarmaco社について Life is Rare Italfarmaco S.p.A • 1938年設立（イタリア、ミラノ）の 従業員数 事業展開 非上場グローバル製薬企業 >90ヵ国 >4000名 • 処方薬および一般用医薬品の開発、製 造、マーケティング、販売 • 免疫腫瘍、神経科、心血管疾患を含む 多くの領域で実績を確立 • 希少疾病部門では、デュシェンヌ型筋 ジストロフィー、筋萎縮性側索硬化症 （ALS）、真性多血症のプログラムを 製造サイト 売上高 展開 6施設 11億ユーロ （GMP準拠） （2024） ALS, amyotrophic la
Slide 4: デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）疾患概要
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） 疾患概要 Life is Rare 【病因・症状1】 • ジストロフィン遺伝子の変異による、ジストロフィン蛋白質の欠損が原因 • 3歳～5歳で症状発現、5歳頃から運動機能障害が進行し、多くは10歳前後に歩行能喪失 【DMD患者のライフサイクル2】 進行性の 出生 歩行困難の段階 筋力低下 （早期） （後期） 年齢 診断 継続的な経口ステロイド治療 DMD, duchenne muscular dystrophy 1. デュシェンヌ型筋ジストロフィー診療ガイドライン 2014 2. Desmet T, et al., Front Pharmacol. 2
Slide 5: DMDの病理学的特徴
DMDの病理学的特徴 Life is Rare ジストロフィンの欠損により Pathological events associated with HDAC*活性が上昇 HDAC upregulation3 *HDAC: ヒストン脱アセチル化酵素 HDACの亢進に伴う Muscular atrophy4-8 Dystrophin deficiency and disrupted HDAC activity mediate the regulation of DMD病態イベント 筋委縮 muscle homeostasis1-3 Activation of chronic inflammator
Slide 6: Givinostat：ジストロフィン欠損によるHDACの亢進を抑える薬剤
Givinostat：ジストロフィン欠損によるHDACの亢進を抑える薬剤1-4 Life is Rare DMDにより亢進したHDACを阻害するこ とで筋恒常性の不均衡を是正する1,2 ▪ 筋修復、筋再生の促進3,4 ▪ 線維化および脂肪化の抑制3 Givinostat ▪ 疾患の進行抑制、運動機能の維持5,6 Givinostat is a potent pan-HDAC inhibitor HDAC阻害剤 DMD, Duchenne muscular dystrophy; HDAC, histone deacetylase. 1. Consalvi S et al. Mol Med. 20
Slide 7: EPIDYS Study：海外臨床第III相試験のデザイン
EPIDYS Study：海外臨床第III相試験のデザイン1-3 Life is Rare • 無作為化二重盲検並行群間プラセボ対照試験 • 179名の歩行可能な男児を2:1で無作為に割付（Givinostat投与群：プラセボ投与群） • コルチコステロイドの併用下、Givinostatまたはプラセボを投与 Givinostat oral plus corticosteroids Givinostat oral plus 2:1 corticosteroids Placebo plus corticosteroids 4-week screening 72-week treatment OLE
Slide 8: EPIDYS Study: 歩行に必要な主要な筋組織での脂肪浸潤の減少
EPIDYS Study: 歩行に必要な主要な筋組織での脂肪浸潤の減少 Life is Rare Givinostat は、歩行機能に重要な5つの筋において、対照群と比較して 脂肪割合を低下させた（72週時点） 大腿四頭筋およびハムストリングにおける脂肪割合* 35 Control (n=37) Δ = –4.44 MR Images and Spectra of Muscle in Participants 30 Givinostat (n=77) P=0.0235 Water LS mean fat fraction ± SD (%) Control Placebo Lipid Place
Slide 9: EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）
EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）1 Life is Rare 72週時点におけるベースラインからの平均変化量（非対数変換） Δ = 1.78 s ▪ Givinostat＋コルチコステロイドは、 5.0 P=0.037* プラセボ＋コルチコステロイドと比較 4.5 GLS mean time to perform 4.0 して、72週時点において、 4SC*試験 4SC ± 95% CI (s) 3.5 時間の悪化を1.78秒減少させた 3.0 2.5 *4SC: 4段階段 2.0 1.5 1.0 0.5 0 Givinostat… Placeb
Slide 10: EPIDYS Study: 有害事象は認められたが、その多くは管理可能
EPIDYS Study: 有害事象は認められたが、その多くは管理可能1,2 Life is Rare 消化管障害 血小板減少 中性脂肪上昇 EPIDYS Studyにおいて最も頻度の高い EPIDYS Studyにおいてgivinostat投 EPIDYS Studyにおいてgivinostat投 有害事象（AE) 与患者の32%で血小板数減少が発現 与患者の23%で中性脂肪（トリグリ した一方、対照群では発現しなかっ セリド）上昇が発現した一方、対照 下痢 (36%* vs 18%†) た 群での発現は7%であった 嘔吐 (29%* vs 13%†) 腹痛 (35%* vs 26%†) 高
Slide 11: 国内開発計画
国内開発計画 Life is Rare PMDA対面助言の結果を踏まえ 海外データに基づき2026年内の申請を予定 1 開発タイムライン 臨床試験概要（第II相試験） • 2026年内 希少疾病用医薬品指定 試験デザイン • 非盲検、単群 製造販売承認申請 • 2027年内 承認取得、販売開始 目的 • 日本人DMD患者におけるPK（薬物動態） および安全性データの収集 目標症例数 • 20名（歩行可能10名、歩行不可能10名） 2 日本人を対象とした追加の臨床試験 対象年齢 • 6歳以上～18歳未満 • 目的は薬物動態および安全性の評価 • 国内申請・審査とは独立して実施 投与期間 • 6ヵ
Slide 12: DMD治療のアンメットメディカルニーズ
DMD治療のアンメットメディカルニーズ Life is Rare DMD治療として、国内では2製剤が承認されている（ステロイドを除く） 承認状況 対象となるDMD患者1 日本 米国 EU 日本： ・抗AAVrh74抗体が陰性の患者 遺伝子治療 ✓2 ✓ ー ・歩行可能な患者 ・3歳以上8歳未満の患者 日本： エクソンスキッピング療法 ✓2 ✓ ー ・特定の遺伝子変異を有する患者3 既存薬では年齢や遺伝子変異の条件により適用対象となり得る患者は限定的 アンメットメディカルニーズは大きい 米国：6歳以上の患者 Givinostat ー ✓ ✓2 欧州：ステロイドを併用する、歩行可能な6歳以上の患者
Slide 13: Givinostatが牽引する収益成長機会
Givinostatが牽引する収益成長機会 Life is Rare Givinostat 米国）6歳以上の患者 欧州）ステロイドを併用する、歩行可能な6歳以上の患者 「歩行可能な6歳以上の患者」 日本におけるDMD患者の内訳1 国内1,000人以上 4,000 3,500 400 438 3,000 400 358 治療コスト 5,000万円/年2 2,500 対象患者の70％が使用と想定 2,000 1,600 1,581 3,500 * 1,500 3,063 3,100 3,063 2,704 1,000 500 1,123 1,100 1,123 0 DMD diagnosed DM
Slide 14: Givinostatアップデート ー Key Takeaways（本日の要点）ー
Givinostatアップデート ー Key Takeaways（本日の要点）ー Life is Rare 1 2027年内に承認を取得し、販売を開始 • PMDAとの相談結果を踏まえ、開発計画を決定 • 海外の臨床試験成績を基に、2026年内に製造販売承認申請を実施 2 中長期的な収益への貢献を期待 • Givinostatは遺伝子変異に依存せずに使用可能 − 大きなアンメットメディカルニーズに対応 • 商業的なポテンシャルは大きい 13
Slide 15: Life is Rare
JVC Life is Rare
Slide 16: Appendix
Pharmaceuticals Appendix
Slide 17: 筋恒常性の調節におけるHDACの役割
筋恒常性の調節におけるHDACの役割 Life is Rare HDACは、細胞質内および核内での活性により 筋恒常性の調節を助ける1,2 細胞質 Cytoplasm3 核 Nucleus3 HDAC Nonhistone proteins HDAC HAT Nucleus closes chromatin, opens chromatin, repressing gene allowing gene transcription transcription RNA polymerase/transcription factors HDACは、ヒストンおよび非ヒストンタンパク質の両方に作用するこ
Slide 18: EPIDYS Study: 4SC試験におけるベースラインからの平均変化量の推移
EPIDYS Study: 4SC試験におけるベースラインからの平均変化量の推移1 Life is Rare 4SC試験（4段階段試験）：ベースラインから72週までの平均変化量の推移（秒）* 6.0 Mean change from baseline in time to Givinostat 5.0 プラセボ 4.0 perform 4SC (s) 3.0 2.0 1.0 0.0 -1.0 0 12 24 36 48 60 72 Time (weeks) Mean change from baseline (95% CI), s Givinostat 0.03 (–0.13, 0.19) 0
Slide 19: 歩行能力維持への影響
歩行能力維持への影響1,2 Life is Rare ▪ Givinostatとコルチコステロイド（標準治療）を併用した患者では、標準治療単独の患者と比較 して、歩行能力が2.9年間維持された （ハザード比 0.42; 95%信頼区間 0.23-0.76; P=0.004） Givinostat Control Parameter (n=142) (n=142) Event-free probability Patients, n (%) Assessed 142 (100) 142 (100) Who lost 14 (9.9) 39 (27.5) ambulation Censored 1
Slide 20: 小児・希少疾患領域における当社の強み
小児・希少疾患領域における当社の強み Life is Rare 希少疾病 イズカーゴ® • 既存製品で貢献する小児科領域にお 代謝科 けるアドバンテージ 神経内科 - 長年築き上げてきた、小児科領 グロウジェクト® Givinostat 域でのプレゼンス - 既存製品の営業において、DMD 内分泌科 患者のフォロー施設を60%以上 小児科 神経内科 カバー済み（当社調べ） 脳神経外科 - マーケティング上の相乗効果 • 希少疾病領域の豊富な開発経験 血液内科 テムセル®HS注 19