Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — Q2 FY2022 Earnings Presentation

29 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Nov 2, 2021

  1. Slide 1: 2022年3月期第2四半期 決算説明会 ー研究開発ー

    2022年3月期第2四半期 決算説明会 ー研究開発ー 2021年11月2日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 管理本部 広報・IR室 北村（TEL 0797-32-1995） Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  2. Slide 2: 目次

    目次 ❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月） ❚ ライソゾーム病 開発状況 ❚ JR-171 ❚ JR-141 ❚ 開発パイプライン 今後の予定 ❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況 ❚ JR-401X ❚ 開発パイプライン 今後の予定 R&D 1 Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  3. Slide 3: 目次

    目次 ❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月） ❚ ライソゾーム病 開発状況 ❚ JR-171 ❚ JR-141 ❚ 開発パイプライン 今後の予定 ❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況 ❚ JR-401X ❚ 開発パイプライン 今後の予定 R&D 2 Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  4. Slide 4: 研究開発トピックス (期間：2021年6月-2021年10月)

    研究開発トピックス (期間：2021年6月-2021年10月) 2021 ♦7月 16th International Symposium on MPS and Related Diseases (MPS2021) における発表 MPS2021において、J-Brain Cargo®を適応した開発中のライソゾーム病治療薬（JR-141、JR-171、JR-441、JR-446）について 口頭発表およびポスター発表を行いました。 ♦9月 JR-141 武田薬品工業株式会社と、共同開発と事業化に向けた契約を締結 JR-141の海外の特定地域における独占的な共同開発及びライセンス契約を武田薬品と締結し

  5. Slide 5: 開発パイプライン

    開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■ 細胞治療・再生医療等製品 開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考 ムコ多糖症II型 製造販売承認申請 酵素補充療法 JR-141 J-Brain Cargo® 採用 （ハンター症候群） 臨床第3相試験 ムコ多糖症I型 酵素補充療法 JR-171 （ハーラー、ハーラー・シャイエ、 臨床第1/2相試験 J-Brain Cargo® 採用 シャイエ症候群） J-MIG System® 採用 酵素補充療法 JR-162 ポンぺ病 前臨床 J-Brain Cargo® 採用 ムコ多糖症IIIA型 酵素補充療法 JR-441

  6. Slide 6: 目次

    目次 ❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月） ❚ ライソゾーム病 開発状況 ❚ JR-171 ❚ JR-141 ❚ 開発パイプライン 今後の予定 ❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況 ❚ JR-401X ❚ 開発パイプライン 今後の予定 R&D 5 Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  7. Slide 7: 血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo（概念）

    血液脳関門通過技術 J-Brain CargoⓇ（概念） トランスフェリン受容体を介して血液脳関門（BBB）を通過させ、薬剤を脳内に届ける 分子構造 + = （概念） トランスフェリン 薬剤 J-Brain Cargo® 受容体抗体 （酵素） 抗体酵素融合タンパク質 通過メカニズム 脳実質 発展の可能性 ライソゾーム病 内皮細胞 BBB アルツハイマー病 トランスフェリン受容体 脳血管 パーキンソン病 トランスフェリン 神経腫瘍 J-Brain CargoⓇ技術を利用することで、 トランスフェリンが 神経炎症 従来、BBBを通過しない薬剤（酵素）が 脳内に取り込まれる経路 脳内に取り込まれる

  8. Slide 8: ライソゾーム病（LSD：Lysosomal Storage Disease）とは

    ライソゾーム病（LSD：Lysosomal Storage Disease）とは 先天代謝異常症の一種。 ライソゾーム内の分解酵素の働きが弱い、または酵素がないため、本来分解されるべき老廃物が体内に蓄積してしまう 希少疾病。働きの低下した酵素の種類によって蓄積する物質や症状が異なる。 リピドーシス ゴーシェ病 ニーマン・ピック病 ファブリー病 クラッベ病 異染性白質ジストロフィー ファーバー病 GM1ガングリオシドーシス テイ・サックス病/GM2ガングリオシドーシス 多種サルファターゼ欠損症 ムコ多糖症 I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群） III型（サンフィリッポ症候群） (

  9. Slide 9: ムコ多糖症（MPS：Mucopolysaccharidosis）とは

    ムコ多糖症（MPS：Mucopolysaccharidosis）とは MPS と は 、 ラ イ ソ ゾ ー ム 病 の 中 で も デ ル マ タ ン 硫 酸 （DS）やヘパラン硫酸（HS）などのムコ多糖が蓄積 する疾患の一群。 蓄積するムコ多糖によって、高度の中枢神経障害、 臓器肥大、軟部組織障害、変形性関節症や軟骨 障害などを呈する。 ライソゾーム MPSの分類（一部抜粋） 病型別発症頻度（日本）* MPS 欠損酵素 蓄積物質 2% 1% 10% I型 α-L-イズロニダーゼ HS, DS I型 15% II型 イズロン酸-2-スルファターゼ HS, DS II型 IIIA型 へパランN

  10. Slide 10: MPS I型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）とは

    MPS I型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）とは MPS I型（発症割合*1 ） 症状*2 中枢神経症状*2 病因に対する治療法*3 ハーラー症候群（約60％） 早期発症かつ急速に症状が進行する最重症型 著しい中枢神経症状あり 造血幹細胞移植 ハーラー・シャイエ症候群（約20％） 中間型 中枢神経症状あり 酵素補充療法 シャイエ症候群（約10％） 発症時期が遅く、病態の進行も緩徐 認知機能はほぼ正常 ※残りの約10％は表現型を定義づけられなかったため発症割合に含まれていない。 ♦中枢神経症状や全身症状が患者の *2 主な症状 QOL（生活の質）を大きく低下させている 大頭・前顎

  11. Slide 11: JR-171 開発状況：臨床第1/2相試験 概要

    JR-171 開発状況 JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：試験概要  米国食品医薬品局（FDA）よりファストトラック指定（2021年9月） Part 1 試験デザイン 4人 Part 2 試験デザイン 14人以上 対象被験者 対象被験者  18歳以上  0歳以上(米国は2歳以上)  知的障害がない、または軽度  疾患の重症度は問わない 4 週間 無作為割付 12週間 High dose High dose 継続試験 Low Low dose dose 安全性評価 Part1 Part2 主要評価項

  12. Slide 12: JR-171 Part 1被験者のCSF中ヘパラン硫酸濃度

    JR-171 開発状況 JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：Part 1被験者のCSF*中ヘパラン硫酸（HS）濃度 *CSF: 脳脊髄液 3000 被験者背景（N＝4） HS concentration in CSF* (ng/mL) • シャイエ症候群 2500 • 知的障害なし 2000 • 既存酵素補充療法の治療歴有 Subject 2 • 造血幹細胞移植の治療歴なし 1500 Subject 4 -33% 1000 Subject 1 結果 500 Subject 3 CSF中のHS濃度はすべての被験

  13. Slide 13: JR-171 Part1被験者の血清・尿HS/DS濃度

    JR-171 開発状況 JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：Part1被験者の血清・尿ヘパラン硫酸/デルマタン硫酸（HS/DS）濃度 Serum HS concentration (ng/mL) Serum DS concentration (ng/mL) 1000 Subject 1 2000 Subject 1 HS Subject 2 DS Subject 2 800 Subject 3 Subject 3 1500 Subject 4 Subject 4 600 血清 400 1000 500 200

  14. Slide 14: JR-171 Part1 Summary

    JR-171 開発状況 JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101） Part1：Summary  すべての被験者において、CSF中のHS濃度がベースラインより低下した  安全性に関する懸念はなかった 現状と今後の予定  12週間のJR-171-101 Part 2を実施中  JR-171の有効性と安全性を確認するための臨床第3相試験を計画中 R&D 13

  15. Slide 15: JR-141 開発状況

    JR-141 開発状況 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 臨床開発パッケージ 日本 グローバル ブラジル （米国、ブラジル、イギリス、 フランス、ドイツ、スペイン） • 臨床第1/2相試験 • 臨床第2相試験 • 臨床第3相試験 • 臨床第3相試験 製造販売承認 申請のための 製造販売承認 投与開始予定 臨床試験 製造販売承認申請 （2021年3月23日） （2020年12月22日） （2022年早期） 薬価基準収載・発売 （2021年5月19日） 長期臨床データ 取得のための 製造販売後臨

  16. Slide 16: JR-141 臨床試験：試験概要

    JR-141 臨床試験 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 国内臨床第3相試験（JR-141-301/302）：試験概要 JR-141-301 JR-141-302（継続試験） イデュルスルファーゼ 投与 or 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週 無治療 52週間 ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22）：試験概要 JR-141-BR21 JR-141-BR22（継続試験） 4.0 mg/kg/週 4.0 mg/kg/週 イデュルスルファーゼ 投与 2.0 mg/

  17. Slide 17: JR-141 臨床試験：国内第3相・ブラジル第2相

    JR-141 臨床試験 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 国内臨床第3相試験（JR-141-301/302） ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22） 重症型の発達年齢と自然歴との比較 Initial Phase Middle Phase Late Phase 0-36M 36-96M >96M JR-141-BR21/BR22: BSID-III *  乳幼児期にJR-141の治療を開始した被験者では、 JR-141-301/302: KSPD** 治験期間において長期

  18. Slide 18: ブラジル臨床第2相試験 軽症型被験者のKaufman評価

    JR-141 臨床試験 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22） 軽症型被験者におけるKaufman(KABCⅡ)*評価 Normal development 240 Observations and conclusions: • 本試験に参加した軽症型被験者5例の平均 Age equivalent (months) 180 発達年齢は、24か月治療期間中に約41か 月上昇し、中枢神経症状の改善を示した 120 発達年齢におけるベースライン

  19. Slide 19: JR-141 叙述による評価

    JR-141 臨床試験 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 叙述による評価 日本 (JR-141-301) ブラジル (JR-141-BR21/BR22) 言語 一般的な変化 • 重症型の被験者において、18名中12名が言語の • 全般的に、言語、運動機能、活気や表現力の改 改善を示した 善が見られた • 単語数の増加、会話の数の増加、歌を歌うなどの • 言語や運動機能に顕著な改善が見られない被験 変化が見られた 者でも、活気や表現力に前向きな変化が見られた 活気/表現力 • 18名中11名に

  20. Slide 20: JR-141 グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）

    JR-141 グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）  欧州医薬品庁（EMA）よりPRIMEの指定（2021年10月） （試験概要） JR-141投与 2.0 mg/kg/週 53週以降、  Cohort A： 標準治療 群の移動が可能 場合によっては中間解析の (Neuronopathic patients) (イデュルスルファーゼ投与) 結果で申請することも検討 イデュルスルファーゼ 標準治療 標準治療 （イデュルスルファーゼ投与） （イ

  21. Slide 21: 開発パイプライン（ライソゾーム病）

    開発パイプライン（ライソゾーム病） *2022年以降は現時点での予定 2021年 2022年 2023年 2024年 • 先駆け審査指定制度（日本） • オーファンドラッグ（日本） JR-141 ブラジル：製造販売承認申請済み • オーファンドラッグ（米国） pabinafusp alfa • ファストトラック（米国） （ムコ多糖症II型） グローバル：臨床第3相試験開始 • オーファンドラッグ（欧州） • PRIME（欧州） • オーファンドラッグ（米国） JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験（実施中） 臨床第3相試験開始 • ファストトラック（米国） （ムコ多糖症I型） • オーフ

  22. Slide 22: 開発ステージ（JCRが取り組む17のライソゾーム病治療薬）

    開発ステージ（JCRが取り組む17のライソゾーム病治療薬） ：18th Annual WORLDSymposiumTM2022で発表予定 ：2021年5月から開発ステージの進捗があったプロジェクト 既存薬あり（Worldwide） 既存薬なし（Worldwide） JR-141 ムコ多糖症II型 製造販売承認申請 ブラジル （ハンター症候群) JR-171 ムコ多糖症I型 JR-141 ムコ多糖症II型 臨床試験 グローバル（ハーラー症候群 等) グローバル （ハンター症候群) ムコ多糖症IIIA型 ムコ多糖症IIIB型 前臨床 JR-162 ポンぺ病 JR-441 （サンフィリッポ症候群A型

  23. Slide 23: 目次

    目次 ❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月） ❚ ライソゾーム病 開発状況 ❚ JR-171 ❚ JR-141 ❚ 開発パイプライン 今後の予定 ❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況 ❚ JR-401X ❚ 開発パイプライン 今後の予定 R&D 22 Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  24. Slide 24: JR-401X SHOX異常症とは

    JR-401X SHOX異常症とは JR-401X グロウジェクト®効能追加：SHOX異常症における低身長  SHOX異常症とは、性染色体上に存在する成長遺伝子SHOX（Short stature homeobox containing gene）の機能喪失を招く微細欠失・重複や変異等に より生じる先天性疾患  国内における潜在的な患者数は、450～500人／年と予想されるが、遺伝子診断 が必要であること、診断されても国内では治療法がないことから、臨床現場で診断さ れている患者数は極めて少ない 遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤 グロウジェクト® 効能・効果（2021年11月現在） •

  25. Slide 25: JR-401X 臨床第3相試験 試験概要

    JR-401X 臨床第３相試験 試験概要 JR-401X グロウジェクト®効能追加：SHOX異常症における低身長 JR-401X-301試験：デザイン（JAPIC試験ID：JapicCTI-183946） NT/GH群 目標被験者数 無治療 0.35 mg/kg/週 １６名 12ヵ月 12ヵ月 GH/GH群 目標被験者数 0.35 mg/kg/週 １６名 24ヵ月 有効性に関する評価項目  主要評価項目  Δ暦年齢相当身長SDS（試験開始後12ヵ月間）  副次評価項目  暦年齢相当身長SDS  骨年齢  骨年齢相当身長SDS  暦年齢相当成長速度SDS  Δ骨年齢  Δ骨年齢

  26. Slide 26: JR-401X 臨床第3相試験 有効性データ解析結果（12ヶ月時点）

    JR-401X 臨床第３相試験 有効性データ解析結果（12ヶ月時点） JR-401X グロウジェクト®効能追加：SHOX異常症における低身長 GH/GH group NT/GH group Difference N=10 N=9 N 10 8 mean(SD) 0.932(0.213) 0.127(0.105) 0.796(0.174) 暦年齢相当身長SDSの変化 Change in height SDS for median 0.935 0.142 p<0.001 chronological age [min-max] [0.67 - 1.39] [-0.01 - 0.29] 95%CI 0

  27. Slide 27: 開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）

    開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品） 今後の想定タイムライン（成長ホルモン領域） *2022年以降は現時点での予定 2021年 2022年 2023年 2024年 JR-142* 臨床第2相試験 （小児成長ホルモン分泌不全性 臨床第3相試験開始 (実施中) 低身長症） JR-401X 臨床第3相試験 製造販売承認申請 （SHOX異常症における低身長） （実施中） *持続型成長ホルモン製剤 今後の想定タイムライン（細胞治療・再生医療等製品） *2022年以降は現時点での予定 2021年 2022年 2023年 2024年 JTR-161/JR-161 臨床第1/2相試験

  28. Slide 28: 注意事項

    注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになされた当社の判断に基づくもの であり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関す る記述内容とは大きく異なる可能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・ 行政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産 中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが、これらに限定されるものでは ありません。 本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関す

  29. Slide 29: Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

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