Slide 1: 2025年7月期 通期決算説明資料
2025年7月期 通期決算説明資料 株式会社ステムリム（証券コード：４５９９） 代表取締役社長CEO 岡島 正恒 2025年9月12日 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved
Slide 2: Agenda
Agenda 1 2 3 ２０２５年７月期 会社概要 研究開発の進捗 決算概要及び 事業開発活動 企業使命 ２０２５年７月期ハイライト 2025年7月期 決算概要 ® 再生誘導医薬 の作用機序 知財戦略 ® ビジネスモデル 次世代の再生誘導医薬 経営指標 事業開発活動 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 2
Slide 3: 1.会社概要
1.会社概要
Slide 4: 企業使命
企業使命 ® 再生誘導 で難治性疾患を克服する Stem cell Regeneration-Inducing Medicine ® （＝再生誘導医薬 ） 株式会社ステムリムは、「再生誘導医薬® 」の開発を目指す創薬ベンチャーです。 「再生誘導医薬® 」とは、人が本来持つ組織修復能力を最大限に引き出すことにより、 機能的な組織・臓器の再生を誘導する新しい医薬品です。日本で生まれた「再生誘導医薬® 」が難病に苦しむ世界中の 患者の皆様に笑顔をお届けできる未来を目指します。 ※「再生誘導」「再生誘導医薬」「再生誘導医学」「再生誘導医療」はステムリムの登録商標です。 Copyright© StemR
Slide 5: 再生誘導医薬の作用機序メカニズム
® 再生誘導医薬 の作用機序メカニズム ® 再生誘導医薬 の静脈投与により血中に動員された生体内間葉系幹細胞が体内の損傷組織に集積し機能的再生を誘導 幹細胞 ① 損傷 ① 様々な臓器・組織の障害が発生 ④ 幹細胞が集積 機能的再生を誘導 ® ② 再生誘導医薬 の投与 ① 損傷 静脈注射 ③ 骨髄から幹細胞を血中に動員 ① 損傷 ® ④ 幹細胞が損傷組織に集積 ② 再生誘導医薬 の投与 ③ 骨髄から幹細胞を 血中に動員 損傷組織の機能的再生を誘導 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 5
Slide 6: ビジネスモデル
ビジネスモデル 大阪大学発 “創薬研究開発型”バイオテック企業 国内・海外の製薬企業に対して、製品の開発権・製造権・販売権等をライセンスアウトすることで収入を得る事業モデル 医薬品の上市まで、一般に10～15年程度の開発期間 発見 候補同定 承認申請 非臨床試験 臨床試験 基礎研究 薬効確認 製造販売 当社の担当領域 大阪大学 OSAKA UNIVERSITY ● ロイヤリティ 共同研究・共同出願 独占実施権 ● マイルストーン ● 契約一時金など ● 開発 ● ロイヤリティ 共同研究契約 ● 製造 ● マイルストーン ● 販売権 ● 契約一時金など 製薬企業 Copyright© StemR
Slide 7: 経営指標（2025年7月末現在）
経営指標（2025年7月末現在） 年間研究開発費（P/Lベース） キャッシュバーンレート 13.9億円（24年8月～25年7月） 1.17億円/月 （2025年7月期通期実績） 2028年までの研究開発活動のための十分な資金を確保 現預金 臨床開発開始済のパイプライン 69.9億円 （2025年7月末時点） 5本 レダセムチドにおいて、表皮水疱症、急性期脳梗塞、虚血性心筋 症、慢性肝疾患、変形性膝関節症で患者での治験を開始済。 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 7
Slide 8: 2.研究開発の進捗
2.研究開発の進捗
Slide 9: 2025年7月期 ハイライト
2025年7月期 ハイライト Ⅰ. レダセムチド 急性期脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相試験／治験計画変更 Ⅱ. レダセムチド 表皮水疱症対象を対象とした追加第Ⅱ相試験／患者組み入れの完了 Ⅲ. 研究プロジェクトの整理 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 9
Slide 10: レダセムチド・急性期脳梗塞 グローバル後期第Ⅱ相試験／治験計画変更
Ⅰ. レダセムチド・急性期脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相試験／治験計画変更 2023年4月 2019年4月 2021年10月 2025年２月 2025年4月 グローバル後期 第Ⅱ相試験 開始 第Ⅱ相試験 終了 治験計画の変更 中間解析 第Ⅱ相試験 開始 治験計画変更の概要及び背景 - 血管内再開通療法の進歩により治療体系が変化 幅広い患者層への対応のため、「血管内再開通療法」を実施した患者コホートを追加 - 中間解析を実施し、既存コホートの「無益性解析」*を実施 2025年4月2日開示「再生誘導医薬®レダセムチド（HMGB1 ペプチド）における急性期脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ
Slide 11: 急性期脳梗塞 治験計画変更の詳細
Ⅰ. レダセムチド・急性期脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相試験／治験計画変更 3群合計 627例 4群合計 679例 血管内再開通療法 血管内再開通療法 未実施 実施 未実施 実施 （治験対象外） 2025.2 プラセボ 治験計画変更 (中間解析) プラセボ プラセボ レダセムチド レダセムチド レダセムチド （用量1） （用量1） （用量1） レダセムチド （用量2） １．治験対象者、症例数の追加 脳梗塞の治療体系の変化に伴い、血栓溶解療法ならびに機械的血栓回収療法を施行した患者群を新たに追加。これにより、 治験組入症例数が増加。 2．無益性解析による用量2の中止に伴う症例数の減少 血
Slide 12: 急性期脳梗塞 中間解析及び治験計画変更 プロトコル
Ⅰ. レダセムチド・急性期脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相試験／中間解析及び治験計画変更 グローバル後期第Ⅱ相臨床試験プロトコル（中間解析後） 目的 急性期脳梗塞患者に対するレダセムチドの有効性、安全性及び忍容性の評価 対象 18歳以上で発症から25時間以内に投与可能、ベースラインのNIHSSスコア*が6以上22以下 治験デザイン 多施設共同、無作為化、プラセボ対照、二重盲検 コホートA：血栓溶解療法／機械的血栓回収療法 未実施 レダセムチド（1.5mg/kg）投与群／プラセボ群 投与群、症例数 コホートB：血栓溶解療法／機械的血栓回収療法 実施 レダセムチド（1.5mg/kg）投与群／
Slide 13: 表皮水疱症 追加第Ⅱ相試験／患者組み入れの完了
Ⅱ. レダセムチド・表皮水疱症を対象とした追加第Ⅱ相試験／患者組み入れの完了 追加第Ⅱ相臨床試験プロトコル 目的 難治性潰瘍を有する栄養障害型表皮水疱症患者に対するレダセムチドの有効性の評価 ・これまでの治験のあゆみ 単群、多施設共同、非盲検、非対照 ２０１７年１２月 治験デザイン 第Ⅱ相医師主導治験 開始 投与群、症例数 レダセムチド（1.0mg/kg）群：３例以上 2019年 ９月 1日1回30分間静脈内投与、10回/4週間 第Ⅱ相医師主導治験 終了 投与方法、期間 [投与1週目：4日間、投与2～4週目：2日間/週 (3～4日に1回)] 2020年 3月 第Ⅱ相医師主導治験追跡試験 終了
Slide 14: 研究プロジェクトの整理
Ⅲ. 研究プロジェクトの整理 研究開発リソースの適正な配置を目的としたパイプラインの開発コード整理 開発パイプライン（修正後） 開発パイプライン（修正前） 開発コード 内容 適応症 -01 表皮水疱症 -02 急性期脳梗塞 レダセムチド PJ1 -03 虚血性心筋症 （HMGB1ペプチド） -04 変形性膝関節症 2023.04 グローバルPhase2b開始 2025.02 中間解析、治験計画変更 -05 慢性肝疾患 全身投与型再生誘導医薬 -01 複数の組織損傷疾患 新規ペプチド（TRIM3） PJ2 全身投与型再生誘導医薬 -02 複数の組織損傷疾患 新規ペプチド（TRIM4） 局所投与型
Slide 15: 3.2025年7月期決算概要及び事業開発活動
3.２０２５年７月期決算概要及び事業開発活動
Slide 16: 2025年7月期 決算概要
2025年7月期 決算概要 ・2025年7月期は研究進捗に係るマイルストーン収入、契約一時金の計上はなく、事業収益なし。 創薬バイオベンチャーというビジネスモデル上、不安定な収益構造。 ・期末時点で69.9億円の現預金を保有。 2026年7月期の年間支出見込額は15.3億円～20.1億円（研究開発費に係る 現金支出：13～17億円、一般管理費に係る現金支出：2.3億円～3.1億円）の見込みであり、現時点で2028年までの 安定的な研究開発活動のための資金を確保。 （単位：百万円） 2021年7月期 2022年7月期 2023年7月期 2024年7月期 2025年7月期 対前期比 事業収益 1,
Slide 17: 知財戦略
知財戦略 ® 世界各国において再生誘導医薬 に関連する特許が成立。研究成果の知的財産化を着実に推進し、グローバル展開へ。 各国における特許成立状況 カナダ 3件 136 申請中 6件 欧州 41件 ロシア 5件 韓国 6件 申請中 5件 特許合計 件 申請中 9件 申請中 3件 中国 10件 申請中 7件 日本 28件 米国 11件 申請中 ８４ 件 アフリカ 2件 申請中 2件 申請中 6件 申請中 11件 その他アジア 18件 南米 4件 (２０２５年７月末現在) 申請中 18件 申請中 12件 オーストラリア 8件 申請中 5件 特許成立及び出願国 日本 米国 中国 ドイツ 韓国 インド
Slide 18: 次世代の再生誘導医薬 TRIM3、TRIM4
® 次世代の再生誘導医薬 TRIM3、TRIM4 「骨髄内の間葉系幹細胞を血中に動員し、損傷組織に集積させ、機能的再生を誘導する」ペプチドを多数同定。 ® その中から特に顕著な活性を示す2ペプチドを次世代の再生誘導医薬 候補TRIM3、TRIM４とし、導出活動を展開。 各種疾患モデル動物 データの拡充 ® 候補ペプチド1 再生誘導医薬 疾患領域A TRIM3 疾患モデル動物データの充実度 候補ペプチド2 疾患a 候補ペプチド3 疾患b 幹細胞誘導活 性が特に強い 候補ペプチド4 ペプチドを選定 疾患c 適応症の拡大とともに各 疾患に対する実験動物 ・・・ 候補ペプチド5 データを拡充することで
Slide 19: 事業開発活動
事業開発活動 昨年に引き続き国内外の複数の製薬企業と導出交渉を実施 J.P.Morgan Healthcare Conference 2024.10.9～11 2025.1.13～16 2025.6.15～21 ＠横浜 ＠San Francisco ＠Boston Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 19
Slide 20: 4.Appendix
４.Appendix
Slide 21: 生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見（表皮水疱症）
生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 表皮水疱症の病態解明研究より ® 「再生誘導医薬 」開発の発端は、骨髄から血液を介した皮膚への幹細胞補充メカニズム仮説の想起 ・正常皮膚と表皮水疱症の皮膚 正常皮膚（図A）は7型コラーゲンが接着剤のように機能し、皮膚の表層である表皮と真皮を接着しているが、先天性表皮水疱症（図B）では7型コラーゲンの 異常により、わずかな刺激で容易に表皮と真皮が剥離する。表皮細胞を供給する役割を持つ表皮幹細胞は表皮に存在するため、表皮水疱症患者さんの皮 膚からは表皮幹細胞が喪失し、表皮の再生能力は失われる。 図A 血流が途絶え壊死した表皮 図B （表皮幹細胞） 正常皮膚
Slide 22: 生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見（幹細胞補充仮説）
生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 表皮水疱症の病態解明研究より ® 「再生誘導医薬 」開発の発端は、骨髄から血液を介した皮膚への幹細胞補充メカニズム仮説の想起 表皮幹細胞を喪失したにもかかわらず、 表皮の再生を確認 表皮・表皮幹細胞の喪失 表皮の剥離 表皮水疱症患者 再生皮膚 何故か？ 血流を介し幹細胞が補充されている可能性 血流を介した生体内 幹細胞補充メカニズム仮説の想起 参考文献： 医学のあゆみ Vol.265 No.5 463- 468;2018 ：幹細胞 表皮の再生 皮膚病診療:41(1);7-12,2019 写真提供：大阪大学(玉井教授) Copyright© StemRIM
Slide 23: 生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見（HMGB1）
生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 壊死組織由来因子を介した損傷皮膚と骨髄内間葉系幹細胞のクロストークメカニズムを発見 表皮の剥離 表皮細胞の壊死 （表皮水疱症患者の皮膚） 表皮細胞の核内に存在 するHMGB1の放出 損傷皮膚 細胞質 表皮細胞 核 HMGB1 HMGB1は血流を 介し骨髄に到達 血管内のHMGB1に向かって 骨髄内の間葉系幹細胞が遊走 間葉系幹細胞 骨髄 損傷皮膚から分泌されるSDF-1αに 集積した間葉系幹細胞は表皮幹細胞を供給 向かって血管内の間葉系幹細胞が集積 →機能的な組織再生を誘導 SDF-1α 参考文献: J Immunol. 2015 Feb 15;194(
Slide 24: 安全性の高いHMGB1ペプチド医薬の創薬
安全性の高いHMGB1ペプチド医薬の創薬 HMGB1タンパクのA-Boxドメインを化学合成して安全性の高いペプチド医薬を創製 C23 C45 C106 N C HMGB1 タンパク A box B box Tail HMGB1タンパクは組織再生反応を活性化する重要な生体内分 子であり、B-box内に炎症反応を誘導する自然免疫活性化ドメ インが存在することが知られている。 タンパク内ドメインの 機能を特定 HMGB1タンパク-KOI2ドメインから得られた ® 再生誘導医薬 HMGB1ペプチド（レダセムチド） 大阪大学 玉井克人教授 「再生誘導」の根幹となる骨髄間葉系幹細胞活性化ドメイン（KOI
Slide 25: 適応症の拡大余地
適応症の拡大余地 ヒト発生期における表皮の形成 カーネギー発生段階（脊椎動物胚の発生段階） 発生1日目 10 20 30 40 50 60 受精卵 CS9*：胚断面（外胚葉） 表皮 2細胞 胚盤胞 (内細胞塊⇒ES細胞) 外胚葉 神経外胚葉 表皮外胚葉 神経管 中胚葉 受精卵は発生の過程で「外胚葉」「中胚葉」「内胚葉」に分かれる。表皮を形成 内胚葉 するのは「外胚葉」であるため、再生誘導医薬で誘導されるのは外胚葉性由来 の間葉系幹細胞である。 17日齢胚子 *CS9：カーネギーステージ９、CS9で原始的な表皮が生じると言われている （出所）ヒト発生の3次元アトラスを改変、日本医事新報社 Cop
Slide 26: 外胚葉性間葉系幹細胞の分化
外胚葉性間葉系幹細胞の分化 ® 再生誘導医薬 が誘導する「外胚葉性間葉系幹細胞」は、高い多能性と組織分化能を有している 神経 表皮 毛包 骨 軟骨 脂肪 外胚葉性 外胚葉 間葉系幹細胞 血管 真皮 筋肉 (分化) (分化) 靭帯 心 その他 (他社細胞医薬品) 骨 軟骨 脂肪 17日齢胚子 中胚葉 間葉系幹細胞 （断面） (中胚葉由来) 血管 真皮 筋肉 (分化) (分化) 靭帯 心 その他 外胚葉性間葉系幹細胞は高い多能性を有しており、他社の細胞医薬品が用い ている「中胚葉性由来の間葉系幹細胞」で分化ができない表皮、毛包、神経へ 弊社と大阪大学の共同研究により分化が確認されている組織 の分化
Slide 27: 再生誘導医薬の対象疾患領域
再生誘導医薬 の対象疾患領域 ® ® 再生誘導医薬 が誘導する「外胚葉性間葉系幹細胞」での治療効果が見込める疾患領域がターゲット その他国と地域 心筋症 外傷性脳損傷 ：臨床開発中 米国：12.1万人 米国：1,350万人 日本国内 表皮水疱症 脳梗塞（急性期） 米国：0.9万人 米国：69万人 外傷性脳損傷 1.6万人 変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎 脊髄損傷（急性期） 変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎 米国：3,250万人 米国：1,650万人 0.5万人 1,000万人 51.3万人 肺線維症 肝硬変 脳梗塞（急性期） 脳血管疾患（慢性期） 肝硬変 1.3万人 50万人 18.7万人
Slide 28: 細胞治療との比較優位性（1）
細胞治療との比較優位性（１） 生体内間葉系幹細胞は5つの特徴的な能力を有する 1.細胞遊走能力 3.トロフィック能力 間葉系幹細胞は血流を介し損傷組織まで遊走（移動）する。 損傷組織の細胞に対し成長因子やサイトカイン*1を分泌するこ とで、細胞の増殖や組織の修復を促進する。 血管 成長因子 血流 細胞外 マトリックス サイトカイン 損傷組織 損傷組織 の修復 栄養因子（Trophic Factor）の分泌 炎症細胞 4.線維化調節能力 赤血球 間葉系幹細胞 損傷組織の過剰な線維化*2を調節し、抑制する。 の遊走 2.免疫調整能力 過剰な MMP*3活性 線維化を調節 調節 免疫反応を調節し、過
Slide 29: 細胞治療との比較優位性（2）
細胞治療との比較優位性(2) ® 間葉系幹細胞は体外培養を行う過程で機能低下を生じるが、再生誘導医薬 はこれを回避 ® 従来の細胞医薬品の製造工程 再生誘導医薬 における間葉系幹細胞の誘導 間葉系幹細胞 損傷部位へ間葉系幹細 ® 再生誘導医薬 の投与 胞幹細胞を誘導 自家移植 静脈注射 体外培養 骨髄 他家移植 間葉系幹細胞は、生体外で培養される過程で 間葉系幹細胞の本来の機能を保持したまま 間葉系幹細胞としての機能を喪失 損傷組織へ誘導することが可能 （出所）Stem Cell Research & Therapy2018,9:131 細胞 免疫 トロフィック 線維化 組織 細胞 免疫 トロ
Slide 30: 再生誘導医薬の優位性まとめ（1）
® 再生誘導医薬 の優位性まとめ(1) ® 再生誘導医薬 は従来型の細胞治療と化合物医薬品の両者の長所を兼ね揃える ® 再生誘導医薬 細胞治療 化合物医薬品 大規模な組織損傷にも対応で 大規模な組織損傷にも対応でき 失った組織を再生することはで 組織再生 きる る きない 細胞の生理活性を利用するため、 作用メカニズムを予想しにくく、 生体内に備わる組織再生機能 有効性 作用機序 を活用 効果や作用メカニズムが予想し 想定外の副作用を招くリスクが やすい ある 同一の技術プラットフォームで 同一の化合物で広い適応症 一般に限定された疾患メカニズ 適応症 をカバーできる可能性 広い適応症をカバー
Slide 31: 再生誘導医薬の優位性まとめ（2）
® 再生誘導医薬 の優位性まとめ（２） ® 再生誘導医薬 は従来型の細胞治療の最大の4つの課題を解決可能 がん化リスク*1 遺伝子挿入部位によりがん化の危険 性 iPS細胞 ES細胞 再生誘導医薬 ® 体性幹細胞 倫理上の課題 分化能力の限界*2 ヒトの胚を壊してとりだして作成す 増殖能力に限界があり分化能も特 ることによる倫理的課題 定の胚葉組織に限られる。 他家細胞 免疫原性の問題 他人の細胞を使用することによる免疫 拒絶リスク *1：「iPS細胞の可能性と今後の課題」高橋政代氏, 2009 年14 巻 8 号 p. 8_8-8_14 *2：「生殖医療の未来を考える」阿久津英憲氏、林克彦氏
Slide 32: 再生誘導医学協働研究所の概要、歩み
再生誘導医学協働研究所の概要、歩み 2020年6月、大阪大学吹田キャンパスのテクノアライアンスAB棟6・7階に、総面積1,540㎡の 『再生誘導医学協働研究所』が設立されました。研究所所長には、大学院医学系研究科保健学専攻 生命育成看護科学講座 母性胎児科学の遠藤誠之教授が就任し、メンバーには大学院歯学研究科口 腔分子免疫制御学講座 口腔治療学の村上伸也特任教授、大学院生命機能研究科 個体機能学講座 免疫細胞生物学の石井優教授、大学院医学系研究科 情報統合医学講座 皮膚科学の藤本学教授、 大学院医学系研究科情報統合医学講座 神経内科学の望月秀樹教授、そして大学院医学系研究科 外科学講座 心臓血
Slide 33: 会社概要
会社概要 株式会社ステムリム ■ 彩都本社 ■ 社名 (StemRIM Inc.） 大阪府茨木市彩都あさぎ七丁目7-15 彩都バイオインキュベータ３階 ■ 代表者 岡島 正恒 （代表取締役社長CEO） ■ 設立年月 2006年10月30日 ■ 再生誘導医学協働研究所 ® ■ 事業内容 再生誘導医薬 の研究開発事業 大阪府吹田市山田丘2-8 大阪大学テクノアライアンス棟6-7階 ■ 株主資本 5,861百万円 ■ 自己資本比率 77.9％ ■ 再生誘導医学寄附講座／幹細胞遺伝子治療学共同研究講座 69名 ■ 従業員数 正社員、契約、パート 45名 大阪府吹田市山田丘山田丘2-2 派遣社員 24名
Slide 34: マネジメント
マネジメント 社外取締役 代表取締役 社長CEO 岡島 正恒 澤井 典子 CSKベンチャーキャピタル㈱にてバイオ・ライフサイエンス・IT分野のイン ㈱住友銀行（現㈱三井住友銀行）,住友キャピタル証券㈱,大和証券エスビー キュベーション・ハンズオン投資、株式公開支援業務に従事。㈱ディー・エヌ・ キャピタル・マーケッツ㈱。大和証券SMBCでは、インベストメントバンカー エー、ヘルスケア事業本部エグゼクティブ・プロデューサーを経て、2019年 として主にバイオベンチャー、メディア、通信、IT業界を担当。メディシノバ・ より当社取締役。(一財)社会変革推進財団 ヘルスケアチーム・チームヘッド インク東
Slide 35: 免責事項
免責事項 本資料は、本資料の公開日現在において有効な経済、規制、市場及びその他の条件に基づいており、当社又は当社の代表者のいず れも、本資料の情報が正確又は完全であることを保証するものではありません。本資料に含まれる情報は、事前に通知することなく 変更されることがあり、当該情報の変更が重大なものとなる可能性もあります。 また、本資料に記載されている将来予想に関する記述は、当社が現在入手可能な情報を勘案した上での、当社の現時点における仮 定及び判断に基づくものであり、既知及び未知のリスク、不確実性その他の要因を含んでいます。当該リスク、不確実性その他の要因 により、当社の実際の業績又は財務状態が