Stemrim Inc. · TSE:4599
Stemrim — H1 FY2026/7 Earnings Presentation
35 slides from Stemrim's earnings presentation, Mar 13, 2026
Slide 1: 2026年7月期 半期決算説明資料
2026年7月期 半期決算説明資料 株式会社ステムリム（証券コード：4599） 代表取締役社長CEO 岡島 正恒 2026年3月13日 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved
Slide 2: Agenda
Agenda 1 2 3 ２０２６年７月期 会社概要 研究開発の進捗 半期決算概要 及び事業開発活動 企業使命 開発パイプラインの概要 2026年7月期半期決算概要 ® 再生誘導医薬 メカニズム レダセムチドにおける臨床開発 知財戦略 ® ビジネスモデル 次世代の再生誘導医薬 経営指標 事業開発活動 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 2
Slide 3: 1. 会社概要
1. 会社概要
Slide 4: 再生誘導で難治性疾患を克服する
® Stem cell 再生誘導 で Regeneration-Inducing Medicine 株式会社ステムリムは、次世代の医薬品「再生誘導医薬® 」の開発を目指す 難治性疾患を 創薬ベンチャーです。 「再生誘導医薬® 」は、生体が本来有する組織修復機能を活性化させることで、 損傷した臓器や組織の機能的な再生を促す革新的な医薬品です。この新しい 克服する 治療コンセプトは、従来の医薬品では対応が困難であった疾患に対して新たな 治療の選択肢を提供する可能性を秘めています。 当社は、日本発の「再生誘導医薬® 」を世界へと展開し、 難病に苦しむ患者の皆様に希望と笑顔を届ける未来の実現を目指して
Slide 5: 再生誘導医薬の作用機序メカニズム
® 再生誘導医薬 の作用機序メカニズム ® 再生誘導医薬 の静脈投与により血中に動員された生体内間葉系幹細胞が体内の損傷組織に集積し機能的再生を誘導 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 5
Slide 6: ビジネスモデル 大阪大学発創薬研究開発型バイオテック企業
ビジネスモデル 大阪大学発 “創薬研究開発型”バイオテック企業 国内・海外の製薬企業に対して、製品の開発権・製造権・販売権等をライセンスアウトすることで収入を得る事業モデル 医薬品の上市まで、一般に10～15年程度の開発期間 発見 発見 候補同定 非臨床試験 臨床試験 承認申請 基礎研究 基礎研究 薬効確認 製造販売 当社の担当領域 大阪大学 OSAKA UNIVERSITY ● ロイヤリティ 共同研究・共同出願 独占実施権 ● マイルストーン ● 契約一時金など ● 開発 ● ロイヤリティ 共同研究契約 ● 製造 ● マイルストーン ● 販売権 ● 契約一時金など 製薬企業 主な収入 契
Slide 7: 経営指標
経営指標 年間研究開発費（P/Lベース） キャッシュバーンレート 14.0億円 （2５年2月～26年1月の1年間実績） 1.３５億円/月 （ 2５年2月～26年1月の1年間実績） 2028年までの研究開発活動のための十分な資金を確保 現預金 臨床開発開始済のパイプライン 62億円 （2026年1月末時点） 5本 レダセムチドにおいて、表皮水疱症、急性期脳梗塞、虚血性心筋 症、慢性肝疾患、変形性膝関節症で患者での治験を開始済。 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 7
Slide 8: 2. 研究開発の進捗
2. 研究開発の進捗
Slide 9: 2026年7月期中間期における研究開発進捗
2026年7月期中間期における研究開発進捗 Topic1 レダセムチド(急性期脳梗塞) Global Phase2b 患者組入完了 Topic 2 レダセムチド（表皮水疱症）追加Phase2 患者組入完了 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 9
Slide 10: 開発パイプラインの進捗
開発パイプラインの進捗 開発コード 内容 対象疾患 開発主体 地域 探索 非臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 進捗 2022.07 追加Phase2 開始 追加 塩野義製薬 日本 ＊ 202３.02 追加Phase2 FPI** Phase2 表皮水疱症 2025.06 追加Phase2 LPI*** グローバル 2023.04 グローバル Phase2b 開始 塩野義製薬 グローバル Phase2b 2025.04 中間解析、治験計画変更 HMGB1の 急性期脳梗塞 2025.12 グローバル Phase2b LPI レダセムチド 骨髄間葉系幹細胞 医師主導 2024.0
Slide 11: 急性期脳梗塞 グローバル後期第Ⅱ相試験プロトコル
Topic1 レダセムチド(急性期脳梗塞) Global Phase2b 患者組入完了 グローバル後期第Ⅱ相試験プロトコル（中間解析後） 目的 急性期脳梗塞患者に対するレダセムチドの有効性、安全性及び忍容性の評価 対象 18歳以上で発症から25時間以内に投与可能、ベースラインのNIHSSスコア*が6以上22以下 治験デザイン 多施設共同、無作為化、プラセボ対照、二重盲検 コホートA：血管内再開通療法** 未実施 レダセムチド（1.5mg/kg）投与群／プラセボ群 投与群、症例数 コホートB：血管内再開通療法** 実施 レダセムチド（1.5mg/kg）投与群／プラセボ群 合計６80例 投与方法、
Slide 12: 急性期脳梗塞 Global Phase2b 患者組入完了
Topic1 レダセムチド(急性期脳梗塞) Global Phase2b 患者組入完了 3群合計 627例 4群合計 680例 血管内再開通療法 血管内再開通療法 未実施 実施 未実施 実施 （治験対象外） 2025.4 プラセボ 中間解析、治験計画変更 プラセボ プラセボ レダセムチド レダセムチド レダセムチド （用量1） （用量1） （用量1） レダセムチド （用量2） １．治験対象者、症例数の追加 脳梗塞の治療体系の変化に伴い、血管内再開通療法（血栓溶解療法ならびに機械的血栓回収療法）を施行した患者群を新た に追加。これにより、治験組入症例数が増加。 2．無益性解析による用量2の中止に
Slide 13: 急性期脳梗塞 Global Phase2b マイルストーン
Topic1 レダセムチド(急性期脳梗塞) Global Phase2b 患者組入完了 2019年4月 2021年10月 2025年4月 2025年12月 第Ⅱ相試験 開始 第Ⅱ相試験 終了 中間解析 患者組入完了 2028.4～ Phase 2 Global Phase 2b Phase Phase Phase 33 3 2031.3 上市予定* 2023年4月 グローバル後期第Ⅱ相試験 開始 今後のマイルストーン 患者組み入れ完了 完了 主要評価（Day90のmRS）、副次評価（Day90のmRSスコアが 0→2へ改善した患者の数等） データ固定・統計解析 トップライン→
Slide 14: 表皮水疱症 追加Phase2 患者組入完了
Topic2 レダセムチド（表皮水疱症）追加Phase2 患者組入完了 追加第Ⅱ相臨床試験プロトコル 目的 難治性潰瘍を有する栄養障害型表皮水疱症患者に対するレダセムチドの有効性の評価 ・これまでの治験のあゆみ 単群、多施設共同、非盲検、非対照 ２０１７年１２月 治験デザイン 第Ⅱ相医師主導治験 開始 投与群、症例数 レダセムチド（1.0mg/kg）群：３例以上 2019年 ９月 1日1回30分間静脈内投与、10回/4週間 第Ⅱ相医師主導治験 終了 投与方法、期間 [投与1週目：4日間、投与2～4週目：2日間/週 (3～4日に1回)] 2020年 3月 第Ⅱ相医師主導治験追跡試験 終了 主要評
Slide 15: 3. 2026年7月期半期決算及び事業開発活動
3. ２０２6年７月期半期決算及び事業開発活動
Slide 16: 2026年7月期 中間期決算概要
2026年7月期 中間期決算概要 ・2026年7月期中間期は研究進捗に係るマイルストーン収入、契約一時金の計上はなく、事業収益なし。 創薬バイオベンチャーというビジネスモデル上、不安定な収益構造。 ・中間期末時点で62億円の現預金を保有。 2026年7月期通期の年間支出見込額は15.3億円～20.1億円（研究開発費 に係る現金支出：13～17億円、一般管理費に係る現金支出：2.3億円～3.1億円）の見込みであり、現時点で2028年ま での安定的な研究開発活動のための資金を確保。 （単位：百万円） 2024年7月期 2025年7月期 202６年7月期 対前半期末比 ２Q FY ２Q FY ２Q
Slide 17: 知財戦略
知財戦略 ® これまでに各国において再生誘導医薬 に関連する特許が成立。研究成果の知的財産化を着実に推進。 ２０２６年7月期に成立した主な特許 出願番号 発明の名称 地域 内容 適時開示 特願2024- 栄養障害型表皮水疱 日本 栄養障害表皮水疱症の根治治療（SR-GT1）を目的とした技術に係る特許。 2026/3/2 124327 症治療薬 3117107 軟骨疾患の治療薬 カナダ レダセムチドに基づく軟骨疾患（外傷性軟骨欠損症、変形性関節症、離断性骨軟 2026/2/17 骨炎、半月板損傷、外傷性関節症、炎症性関節症、感染性関節症）の治療薬開発 の可能性を担保する用途特許。 特願2023-
Slide 18: 次世代の再生誘導医薬 TRIM3、TRIM4
® 次世代の再生誘導医薬 TRIM3、TRIM4 「骨髄内の間葉系幹細胞を血中に動員し、損傷組織に集積させ、機能的再生を誘導する」ペプチドを多数同定。 ® その中から特に顕著な活性を示す2ペプチドを次世代の再生誘導医薬 候補TRIM3、TRIM４とし、導出活動を展開。 各種疾患モデル動物 データの拡充 ® 候補ペプチド1 再生誘導医薬 疾患領域A TRIM3 疾患モデル動物データの充実度 候補ペプチド2 疾患a 候補ペプチド3 疾患b 幹細胞誘導活性が 候補ペプチド4 特に強い 疾患c 適応症の拡大とともに各 ペプチドを選定 疾患に対する実験動物 ・・・ 候補ペプチド5 データを拡充することで
Slide 19: 事業開発・IR活動等
事業開発・IR活動等 事業開発活動 ・J.P. Morgan Healthcare Conferenceへの参加 ・BIO International Conventionへの参加 ・BIO Japan Conventionへの参加 コンテンツ関連 ・Webサイト リニューアル ・Xでの発信 メディア出演 ・ラジオNIKKEI出演 ・産経新聞、日経バイオテク、その他 ・バイオIR Day登壇 IR活動 ・個人投資家説明会の実施 ・決算説明会の実施（半期・決算） ・プレスリリースの日英同時開示 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 19
Slide 20: 4. Appendix
４. Appendix
Slide 21: 表皮水疱症の病態解明研究より
生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 表皮水疱症の病態解明研究より 再生誘導メカニズムの着想は、栄養障害型表皮水疱症患者の皮膚再生という臨床的観察に端を発する ひょうひすいほうしょう ・正常皮膚と表皮水疱症の皮膚 正常皮膚（図A）は7型コラーゲンが接着剤のように機能し、皮膚の表層である表皮と真皮を接着しているが、先天性表皮水疱症（図B）では7型コラーゲンの異常 により、わずかな刺激で容易に表皮と真皮が剥離する。表皮細胞を供給する役割を持つ表皮幹細胞は表皮に存在するため、表皮水疱症患者の皮膚からは表皮幹 細胞が喪失し、表皮の再生能力は失われる。 図A 血流が途絶え壊死した表皮 図B （表皮幹細
Slide 22: 骨髄から血液を介した幹細胞補充メカニズム仮説
生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 表皮水疱症の病態解明研究より 骨髄から血液を介した皮膚への幹細胞補充メカニズム仮説を想起 表皮幹細胞を喪失したにもかかわらず、 表皮の再生を確認 表皮・表皮幹細胞の喪失 表皮の剥離 表皮水疱症患者 再生皮膚 何故か？ 血流を介し幹細胞が補充されている可能性 血流を介した生体内 幹細胞補充メカニズム仮説の想起 参考文献： 医学のあゆみ Vol.265 No.5 463-468;2018 皮膚病診療:41(1);7-12,2019 ：幹細胞 表皮の再生 写真提供：大阪大学(玉井克人) Copyright© StemRIM Inc. All rights re
Slide 23: 損傷皮膚と骨髄内間葉系幹細胞のクロストーク
生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 壊死組織由来因子を介した損傷皮膚と骨髄内間葉系幹細胞のクロストークメカニズムを発見 表皮の剥離 表皮細胞の壊死 （表皮水疱症患者の皮膚） 表皮細胞の核内に存在 するHMGB1の放出 損傷皮膚 細胞質 表皮細胞 核 HMGB1 HMGB1は血流を 介し骨髄に到達 血管内のHMGB1に向かって 骨髄内の間葉系幹細胞が遊走 間葉系幹細胞 骨髄 損傷皮膚から分泌されるSDF-1αに 集積した間葉系幹細胞は表皮幹細胞を供給 向かって血管内の間葉系幹細胞が集積 →機能的な組織再生を誘導 SDF-1α 参考文献: J Immunol. 2015 Feb 15;194(
Slide 24: 安全性の高いHMGB1ペプチド医薬の創薬
安全性の高いHMGB1ペプチド医薬の創薬 参考文献: J Intern Med. 2004 Mar ;255(3):351-66. Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved 24
Slide 25: 適応症の拡大余地
適応症の拡大余地 ヒト発生期における表皮の形成 カーネギー発生段階（脊椎動物胚の発生段階） 発生1日目 10 20 30 40 50 60 受精卵 CS9*：胚断面（外胚葉） 表皮 2細胞 胚盤胞 (内細胞塊⇒ES細胞) 外胚葉 神経外胚葉 表皮外胚葉 神経管 中胚葉 受精卵は発生の過程で「外胚葉」「中胚葉」「内胚葉」に分かれる。表皮を形成 内胚葉 するのは「外胚葉」であるため、再生誘導医薬で誘導されるのは外胚葉性由来 の間葉系幹細胞である。 17日齢胚子 *CS9：カーネギーステージ９、CS9で原始的な表皮が生じると言われている （出所）ヒト発生の3次元アトラスを改変、日本医事新報社 Cop
Slide 26: 外胚葉性間葉系幹細胞の分化
外胚葉性間葉系幹細胞の分化 ® 再生誘導医薬 が誘導する「外胚葉性間葉系幹細胞」は、高い多能性と組織分化能を有している 神経 表皮 毛包 骨 軟骨 脂肪 外胚葉性 外胚葉 間葉系幹細胞 血管 真皮 筋肉 (分化) (分化) 靭帯 心 その他 (他社細胞医薬品) 骨 軟骨 脂肪 17日齢胚子 中胚葉 間葉系幹細胞 （断面） (中胚葉由来) 血管 真皮 筋肉 (分化) (分化) 靭帯 心 その他 外胚葉性間葉系幹細胞は高い多能性を有しており、他社の細胞医薬品が用い ている「中胚葉性由来の間葉系幹細胞」で分化ができない表皮、毛包、神経へ 弊社と大阪大学の共同研究により分化が確認されている組織 の分化
Slide 27: 再生誘導医薬の対象疾患領域
再生誘導医薬 の対象疾患領域 ® ® 再生誘導医薬 が誘導する「外胚葉性間葉系幹細胞」での治療効果が見込める疾患領域がターゲット その他国と地域 ：臨床開発中 心筋症 外傷性脳損傷 米国：12.1万人 米国：1,350万人 日本国内 表皮水疱症 脳梗塞（急性期） 米国：0.9万人 米国：69万人 外傷性脳損傷 1.2万人 変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎 脊髄損傷（急性期） 変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎 米国：3,250万人 米国：1,650万人 0.5万人 1,000万人 53.6万人 肺線維症 肝硬変 脳梗塞（急性期） 脳血管疾患（慢性期） 肝硬変 1.3万人 50万人 18.7万人
Slide 28: 細胞治療との比較優位性（１）
細胞治療との比較優位性（１） 生体内間葉系幹細胞は5つの特徴的な能力を有する 1.細胞遊走能力 3.トロフィック能力 間葉系幹細胞は血流を介し損傷組織まで遊走（移動）する。 損傷組織の細胞に対し成長因子やサイトカイン*1を分泌するこ とで、細胞の増殖や組織の修復を促進する。 血管 成長因子 血流 細胞外 マトリックス サイトカイン 損傷組織 損傷組織 の修復 栄養因子（Trophic Factor）の分泌 炎症細胞 4.線維化調節能力 赤血球 間葉系幹細胞 損傷組織の過剰な線維化*2を調節し、抑制する。 の遊走 2.免疫調整能力 過剰な MMP*3活性 線維化を調節 調節 免疫反応を調節し、過
Slide 29: 細胞治療との比較優位性(2)
細胞治療との比較優位性(2) ® 間葉系幹細胞は体外培養を行う過程で機能低下を生じるが、再生誘導医薬 はこれを回避 ® 従来の細胞医薬品の製造工程 再生誘導医薬 における間葉系幹細胞の誘導 間葉系幹細胞 損傷部位へ間葉系幹細 ® 再生誘導医薬 の投与 胞幹細胞を誘導 自家移植 静脈注射 体外培養 骨髄 他家移植 間葉系幹細胞は、生体外で培養される過程で 間葉系幹細胞の本来の機能を保持したまま 間葉系幹細胞としての機能を喪失 損傷組織へ誘導することが可能 （出所）Stem Cell Research & Therapy2018,9:131 細胞 免疫 トロフィック 線維化 組織 細胞 免疫 トロ
Slide 30: 再生誘導医薬の優位性まとめ(1)
® 再生誘導医薬 の優位性まとめ(1) ® 再生誘導医薬 は従来型の細胞治療と化合物医薬品の両者の長所を兼ね揃える ® 再生誘導医薬 細胞治療 化合物医薬品 大規模な組織損傷にも対応で 大規模な組織損傷にも対応でき 失った組織を再生することはで 組織再生 きる る きない 細胞の生理活性を利用するため、 作用メカニズムを予想しにくく、 生体内に備わる組織再生機能 有効性 作用機序 を活用 効果や作用メカニズムが予想し 想定外の副作用を招くリスクが やすい ある 同一の技術プラットフォームで 同一の化合物で広い適応症 一般に限定された疾患メカニズ 適応症 をカバーできる可能性 広い適応症をカバー
Slide 31: 再生誘導医薬の優位性まとめ（２）
® 再生誘導医薬 の優位性まとめ（２） ® 再生誘導医薬 は従来型の細胞治療の最大の4つの課題を解決可能 がん化リスク*1 遺伝子挿入部位によりがん化の危険 性 iPS細胞 ES細胞 再生誘導医薬 ® 体性幹細胞 倫理上の課題 分化能力の限界*2 ヒトの胚を壊してとりだして作成す 増殖能力に限界があり分化能も特 ることによる倫理的課題 定の胚葉組織に限られる。 他家細胞 免疫原性の問題 他人の細胞を使用することによる免疫 拒絶リスク *1：「iPS細胞の可能性と今後の課題」高橋政代氏, 2009 年14 巻 8 号 p. 8_8-8_14 *2：「生殖医療の未来を考える」阿久津英憲氏、林克彦氏
Slide 32: 再生誘導医学協働研究所の概要、歩み
再生誘導医学協働研究所の概要、歩み 2020年6月、大阪大学吹田キャンパスのテクノアライアンスAB棟6・7階に、総面積1,540㎡の 『再生誘導医学協働研究所』が設立されました。研究所所長には、大学院医学系研究科保健学専攻 生命育成看護科学講座 母性胎児科学の遠藤誠之教授が就任し、メンバーには大学院歯学研究科口 腔分子免疫制御学講座 口腔治療学の村上伸也特任教授、大学院歯学研究科口腔分子免疫制御学 講座 口腔治療学の竹立匡秀教授、大学院生命機能研究科 個体機能学講座 免疫細胞生物学の石井 優教授、大学院医学系研究科 情報統合医学講座 皮膚科学の藤本学教授、そして大学院医学系研究 科外科学講座
Slide 33: 会社概要
会社概要 株式会社ステムリム ■ 彩都本社 ■ 社名 (StemRIM Inc.） 大阪府茨木市彩都あさぎ七丁目7-15 彩都バイオインキュベータ３階 ■ 代表者 岡島 正恒 （代表取締役社長CEO） ■ 設立年月 2006年10月30日 ■ 再生誘導医学協働研究所 ® ■ 事業内容 再生誘導医薬 の研究開発事業 大阪府吹田市山田丘2-8 大阪大学テクノアライアンス棟6-7階 ■ 株主資本 5,０８４百万円 ■ 自己資本比率 7４．６％ ■ 再生誘導医学寄附講座／幹細胞遺伝子治療学共同研究講座 ７１名 ■ 従業員数 正社員、契約、パート 4９名 大阪府吹田市山田丘山田丘2-2 派遣社員 ２２名
Slide 34: マネジメント
マネジメント 社外取締役 代表取締役 社長CEO 岡島 正恒 澤井 典子 CSKベンチャーキャピタル㈱にてバイオ・ライフサイエンス・IT分野のイン ㈱住友銀行（現㈱三井住友銀行）,住友キャピタル証券㈱,大和証券エスビー キュベーション・ハンズオン投資、株式公開支援業務に従事。㈱ディー・エヌ・ キャピタル・マーケッツ㈱。大和証券SMBCでは、インベストメントバンカー エー、ヘルスケア事業本部エグゼクティブ・プロデューサーを経て、2019年 として主にバイオベンチャー、メディア、通信、IT業界を担当。メディシノバ・ より当社取締役。(一財)社会変革推進財団 ヘルスケアチーム・チームヘッド インク東
Slide 35: 免責事項
免責事項 本資料は、本資料の公開日現在において有効な経済、規制、市場及びその他の条件に基づいており、当社又は当社の代表者のいず れも、本資料の情報が正確又は完全であることを保証するものではありません。本資料に含まれる情報は、事前に通知することなく 変更されることがあり、当該情報の変更が重大なものとなる可能性もあります。 また、本資料に記載されている将来予想に関する記述は、当社が現在入手可能な情報を勘案した上での、当社の現時点における仮 定及び判断に基づくものであり、既知及び未知のリスク、不確実性その他の要因を含んでいます。当該リスク、不確実性その他の要因 により、当社の実際の業績又は財務状態が