Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — Q2 FY2023 Earnings Presentation

33 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Oct 26, 2022

  1. Slide 1: 2023年3月期第2四半期 決算説明会 ー事業報告ー

    2023年3月期第2四半期 決算説明会 ー事業報告ー 2022年10月26日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 管理本部 広報・IR室 北村（TEL 0797-32-1995） Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  2. Slide 2: 目次

    目次 ❚ 国内販売状況ハイライト ❚ サステナビリティハイライト ❚ R＆Dアップデート Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 1

  3. Slide 3: JCRトピックス（2022年5月～2022年10月26日）

    JCRトピックス（2022年5月～2022年10月26日） 2022年 ♦5月 －WEB市民公開講座「知ってほしい！伝えたい！希少疾病ムコ多糖症」を開催 ♦7月 －サステナビリティ推進に関わる3委員会の設置 －台湾のCDMOであるMycenax Biotech Inc.の第三者割当増資の引受を決定 －JR-401X グロウジェクトⓇのSHOX異常症における低身長の効能追加にかかる一部変更承認申請 ♦8月 －JR-141 ブラジル連邦共和国において製造販売承認申請非承認の告示 －成長ホルモン治療における服薬管理アプリケーションソフトウェア「めろん日記Ⓡ」のリニューアル公開 ♦9月 －国立大学法人

  4. Slide 4: 主力製品の国内販売状況ハイライト

    主力製品の国内販売状況ハイライト グロウジェクトⓇ • 販売数量は堅調に推移するものの、薬価改定（約-8%)の影響を受け2Qまでの売上高は減少。 • ７月：SHOX異常症における低身長の効能追加にかかる一部変更承認申請 • ８月：成長ホルモン治療における服薬管理アプリ「めろん日記Ⓡ」のリニューアル公開。継続して、 包括的なデバイス戦略に基づく施策を実施中。 イズカーゴⓇ点滴静注用10mg • 2Qまでに新たに10名がイズカーゴⓇでの治療を開始。 • 今年度の治療開始症例は6歳以下の低年齢が多い。 • 軽症型への投与方針を専門医と検討するなど、イズカーゴⓇの選択につながる着実な情報提供・収集 活

  5. Slide 5: サステナビリティへの取り組み

    サステナビリティへの取り組み 2022年7月：サステナビリティ推進に関わる3委員会を設置 ・サステナビリティ諮問委員会 ・サステナビリティ委員会（担当：専務取締役 芦田透） ・環境委員会（担当：取締役 檜山義雄） 現在、サステナビリティ委員会を中心に当社のマテリアリティを特定中。 目指すべき姿 RD・E・S・Gを基盤とする事業活動を通じたサステナビリティの実現 上半期の主な取り組み Corporate Rare Disease Environment Society Governance • TCFD提言に沿った情報開 • 社内・社外における認知度向 • グローバル人財育成研修制 示を完了 •

  6. Slide 6: 目次

    目次 ❚ 国内販売状況ハイライト ❚ サステナビリティハイライト ❚ R＆Dアップデート Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 5

  7. Slide 7: 研究開発パイプライン

    研究開発パイプライン ：2022年５月から開発ステージの進捗があったプロジェクト 開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考 承認 • J-Brain Cargo® 適用 ムコ多糖症II型 JR-141 • 2025年度-2027年度、 （ハンター症候群） 臨床第3相試験 米国・欧州・ブラジルでの承認予定 ムコ多糖症I型 • J-Brain Cargo® 適用 JR-171 臨床第1/2相試験 （ハーラー症候群 等） • 2023年度 Ph3試験 ムコ多糖症IIIA型 • J-Brain Cargo® 適用 JR-441 前臨床 2023年度 Ph1/2試験 （サンフィリッポ症候群A

  8. Slide 8: J-Brain Cargo技術の分子デザインにおける特徴

    J-Brain Cargo ®技術の分子デザインにおける特徴 多様な結合能、 TfRに対する親和性: 親和性、エピトープ 0.1 nM BBBに対して 10~100倍高い親和性 様々なモダリティに M6PRに対する親和性: 適用可能 P P 1 ~ 10 nM TfR：トランスフェリン受容体 M6PR：マンノース-6-リン酸受容体 BBB： 血液脳関門 差別化ポイント なぜ重要か？ BBBをターゲットにしやすい • 指向性 BBB ＞末梢組織 高親和性 • 低用量であるため、点滴時間が短く、注入時反応を管理可能 多様な結合能、親和性、エピトープ、モダリティ • 様々な疾患・モダリティに適用可能

  9. Slide 9: JR-141 グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31）

    JR-141 グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 pabinafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） ◆ 2022年10月現在：米国・ブラジル・欧州で治験サイトを順調に拡大しつつ、患者組み入れを実施中。 また、新たな地域での治験開始準備中。 （試験概要） JR-141投与 2.0 mg/kg/週（約3時間投与） 53週以降、条件を満たせば ◆ Cohort A： 標準治療 群の移動が可能 中間解析の結果で (Neuronopathic patients) (イデュルスルファーゼ投与

  10. Slide 10: JR-141 グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31）

    JR-141 グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 pabinafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 試験目的 : JR-141-GS31 1. JR-141投与が既存の酵素補充療法と比較し、中枢神経系の 徴候および症状に対して有効であること JR-141は脳内の基質減少によって、ムコ多糖症II型患者の神経学的徴候 および症状に対して、優れた活性を有すると予想される。 2. JR-141投与が既存の酵素補充療法と比較し、同等の身体的 JR-141 徴候および症状の抑制を示すこと.

  11. Slide 11: JR-171 開発状況

    JR-171 開発状況 JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：試験概要 Part 1 試験デザイン N=4 Part 2 試験デザイン N=14以上 ✓ 18歳以上 ✓ 0歳以上(米国は2歳以上) ✓ 知的障害がない、または軽度 ✓ 疾患の重症度は問わない 4 週間 無作為割付 12週間 High dose High dose 継続試験 Low Low dose dose 安全性評価 Part1 Part2 主要評価項目 安全性 血漿中薬物動態 副次評価項目 中枢神経症状および

  12. Slide 12: JR-171 結果速報

    JR-171 結果速報 JR-171 lepunafusp alfa（血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ） グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101） CSF HS levels CSF：脳脊髄液 全ての被験者でCSF中のHSが減少した。 HS：ヘパラン硫酸 Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 11

  13. Slide 13: グローバル開発拠点の拡大

    グローバル開発拠点の拡大 2022年9月：オランダ王国に、欧州の臨床開発拠点JCR Europe B.V.を設立 欧州におけるグローバル臨床開発能力、ノウハウ、物理的プレゼンスを構築・強化 JR-141（イズカーゴⓇ）：先駆け審査指定制度 JR-141（イズカーゴⓇ）：オーファンドラッグ Japan：JCRファーマ USA：JCR USA ・臨床開発拠点、CRO管理 ・国内およびグローバル開発の企画、実施 ・薬事対応 ・ステークホルダーとの連携 Europe：JCR Europe JR-141：オーファンドラッグ JR-141：ファストトラック ・臨床開発拠点 JR-171：オーファンドラッグ

  14. Slide 14: 製造能力

    製造能力 グローバル供給にむけ製造能力を拡大中 日本: 自社開発の製法プロセスの確立と、充実した自社バイオ製造能力により、 治験薬および商業用製品の安定供給とコスト効率の良い製造が可能。 工場 シングルユースもしくはステンレス培養器 2x 400L; 2x 80L 室谷工場 2x 2,000L; 2x 200L 神戸原薬工場 2x 2,000L; 2x 200L 神戸工場 製剤（全製品） 西神工場 再生医療等製品 神戸サイエンスパークセンター 4x 2,000L, 4x 200L （予定） 合計 8x 2,000L; 2x 400L; 8x 200L, 2x 80L 台湾: 当社品目に親和性が

  15. Slide 15: 製造設備の拡大について

    製造設備の拡大について 神戸サイエンスパークセンター（建設中） 新製剤工場（2022/10/26決議） • 厚生労働省「新型コロナウイルスワクチン等生産体制整備 • 神戸サイエンスパークセンターの隣接地 臨時特例交付金にかかる助成金」を利用 （土地取得は2022年3月） • 11月上旬竣工予定 • 経済産業省「ワクチン等生産体制整備事業採択における助成金」を • 稼働開始は2023年度春以降 利用（助成額は今後決定） 神戸サイエンスパークセンター 西面 神戸サイエンスパークセンター 南面 両工場ともに、ワクチン等の製造要請が無い場合は自社バイオ医薬品の製造を行う Copyright © 202

  16. Slide 16: 開発パイプライン（ライソゾーム病） 今後の想定タイムライン

    開発パイプライン（ライソゾーム病） 今後の想定タイムライン ※年度：4月～翌年３月 *すべて現時点での予定 2022年度※ 2023年度 2024年度 2025年度 • 先駆け審査指定制度（日本） • オーファンドラッグ（日本） JR-141 • オーファンドラッグ（米国） pabinafusp alfa グローバル：臨床第3相試験（実施中） • ファストトラック（米国） （ムコ多糖症II型） • オーファンドラッグ（欧州） • PRIME（欧州） JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験 • オーファンドラッグ（米国） lepunafusp alfa 臨床第3相試験開始 • ファストトラ

  17. Slide 17: 開発ステージ（JCRが取り組む18のライソゾーム病治療薬）

    開発ステージ（JCRが取り組む18のライソゾーム病治療薬） ムコ多糖症II型 アガルシダーゼ ベータBS 承 認 JR-141 日本 （ハンター症候群) 点滴静注「JCR」 ムコ多糖症II型 JR-171 ムコ多糖症I型 臨床試験 JR-141 グローバル （ハンター症候群) グローバル（ハーラー症候群 等) ムコ多糖症IIIA型 ムコ多糖症IIIB型 前臨床 JR-162 ポンぺ病 JR-441 （サンフィリッポ症候群A型) JR-446 （サンフィリッポ症候群B型) 標準治療あり ムコ多糖症VII型 JR-479 GM2ガングリオシドーシス フコシドーシス JR-443 標準治療無し （ス

  18. Slide 18: JR-142 開発状況

    JR-142 開発状況 JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン ◆ 症例登録を完了 臨床第2相試験（JR-142-201）：試験概要 （第1例目への投与開始：2021年5月） 0.75mg/kg/週 JR-142投与群 0.5mg/kg/週 継続試験 グロウジェクトⓇ投与群 0.175mg/kg/週 26週間 対象 骨端線閉鎖を伴わない小児成長ホルモン分泌不全性低身長症（小児GHD） • PK/PDプロファイルの確認 目的 • JR-142各用量群における成長促進効果の比較検討・用量選択（対照：グロウジェクト投与群） • 安全性の比較検討（対照：グロウジェクト投与群） 症例数 24名（各

  19. Slide 19: 開発パイプライン（成長ホルモン領域）

    開発パイプライン（成長ホルモン領域） 今後の想定タイムライン ※年度：4月～翌年３月 ：2022年５月から開発ステージの進捗があったプロジェクト 今後の想定タイムライン（成長ホルモン領域） *すべて現時点での予定 2022年度※ 2023年度 2024年度 2025年度 JR-142* 臨床第2相試験 臨床第3相試験 （小児成長ホルモン分泌不全性 (実施中、症例登録完了 ) 開始 低身長症） JR-401X 製造販売承認申請 （SHOX異常症における低身長） *持続型成長ホルモン製剤 Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All righ

  20. Slide 20: J-Brain Cargo技術による成長機会の創出

    J-Brain CargoⓇ技術による成長機会の創出 他社との協業により、当社の成長と新たな機会が生まれる LSD：ライソゾーム病 CNS：中枢神経系 自社開発 欧米での拠点拡充/新設 LSD開発品目群 協業 協業において重視する点：シナジーと商業化 LSD開発品目群 筋およびその他組織 基礎研究～非臨床試験ステージ (CNS以外) への薬剤デリバリー 神経変性 J-Brain CargoⓇ 他社の医薬候補品を活用できる協業 神経炎症 (組換えタンパク質への適用) 神経腫瘍 J-Brain CargoⓇ 遺伝子治療 (新たなモダリティへの応用) 技術相補的な協業 核酸薬 Copyright ©

  21. Slide 21: BBB通過技術領域のリーディングカンパニーとして

    BBB通過技術領域のリーディングカンパニーとして 常に新規抗体創出へのチャレンジを続けること、それらを最適かつ強力な特許戦略によって保護する ことで、JCRはBBB通過技術領域のリーディングカンパニーとしてのポジションを確立する。 • J-Brain Cargo®技術を用いた新規抗体が継続的に得られており、それらはすべて適切な特許又は特許出願によっ て適切に保護されている。 • J-Brain Cargo®シリーズ製品は、常に最新の抗体が適用されているため、最新の特許により長期的な独占市場が 得られる。 • 各製品とプラットフォームは、ArmaGen, Inc.が保有する特許又は特許出願により

  22. Slide 22: 合弁会社 AlliedCel株式会社の設立

    合弁会社 AlliedCel株式会社の設立 2022年10月3日：シスメックス株式会社と造血幹細胞をはじめとする幹細胞やその 他の細胞を用いた再生医療等製品の研究開発等を行う合弁会社AlliedCel社を設立 品質管理検査の技術やIoTを含むロボット技術を 再生医療等製品の開発・製造・販売の実績やノウハウ 活用したワークフローの効率化に関する知見 所 在 地 ： 兵庫県神戸市中央区港島南町1丁目5番5号 資 本 金 ： 1億円 資 本 準 備 金 ： 1億円 出 資 比 率 ： シスメックス 50％、JCR 50% 役員（代表取締役）： 代表取締役社長 薗田 啓之（ＪＣＲファーマ株式会社 常務

  23. Slide 23: Business 22

    Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 22

  24. Slide 24: 注意事項

    注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになされた当社の判断に基づくも のであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に 関する記述内容とは大きく異なる可能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、 法律・行政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、 生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが、これらに限定される ものではありません。 本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関す

  25. Slide 25: 注意事項

    注意事項 本資料に掲載した臨床開発のデータは、今後の結果を保証するものではなく、また、開発中の製品の効能・効果を保 証するものではありません。 本資料は、開発中の製品の効能・効果を保証・宣伝・広告するものではありません。 本資料に掲載した臨床開発のデータは、現時点で学会発表ならびに査読のある学術誌に公表されていないものが含 まれております。今後、公表するように努めます。 フェア・ディスクロージャー・ルールにのっとり、本資料に掲載した以外のデータは、質疑応答においても公表いたしません。 ご理解いただきますようお願いいたします。 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の状況によっては今後、臨

  26. Slide 26: Appendix

    Appendix Copyright © 2022 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. Business 25

  27. Slide 27: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-141 JR-171

    開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-141 pabinafusp alfa 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症II型（ハンター症候群） 患者数*¹ ： 約250人 (日本) 、約7,800人 (WW) 想定市場規模*² ： 約76億円（2019年/日本）、約870億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症するX染⾊体 劣性遺伝性疾患。ヘパラン硫酸（HS）やデルマタン硫酸（DS）が全身の組織に蓄積し、関節拘縮やコツ変形、 肝臓・脾臓の肥大、呼吸障害、弁膜

  28. Slide 28: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-441 JR-162

    開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型） 患者数*¹ ： 約30人 (日本：A型、B型総数) 、約4,000人 (WW) 想定市場規模*² ： ＞700億円（2019年/WW：A型、B型総数） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染⾊体 劣性遺伝性疾患。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピークとしてその後退 行する。A型は比較的重症であると言われている。 治療法として、

  29. Slide 29: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-443 JR-446

    開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ 適応症 ： ムコ多糖症VII型（スライ症候群） 患者数*¹ ： 数名程度 (日本) 、約200人 (WW) 想定市場規模*² ： 約98億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性 遺伝性疾患。ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほか、 重症患者には中枢神経障害が認められる。治療法として、造血幹細胞移植および酵素補充療法があるが、中枢 神経障害を含む病態への明確な効果は認め

  30. Slide 30: 開発パイプライン（ライソゾーム病）JR-479

    開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-479 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-ヘキソサミニダーゼA 適応症 ： GM2ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病） 患者数*¹ ： 約30人（日本）、TBD（WW） 想定市場規模*² ： TBD 疾患概要 ： ライソゾーム病の一種で、糖脂質であるGM2ガングリオシドを体内で分解する酵素（β‐ヘキソサミニダーゼA）の欠損 により発症する常染⾊体劣性遺伝性疾患。脳を中心に原因基質が蓄積するため、進行性の中枢神経症状を呈す る。テイ・サックス病とサンドホフ病は臨床症状で区別することは困難 *1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報及び自

  31. Slide 31: 開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品）

    開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品） JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 ： 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、 バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済） JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン（グロウジェクト®適応拡大） 適応症 ： SHOX異常症における低身長症 年間発症者数* ： 約450-500人（日本） JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大） 適応症 ： 新生児低酸素性虚血性脳症 発症率* ： 正期産出生数1000人に対し2.5人（W

  32. Slide 32: 開発パイプライン（ライソゾーム病） 今後の想定タイムライン

    開発パイプライン（ライソゾーム病） 今後の想定タイムライン ※年度：4月～翌年３月 *すべて現時点での予定 2022年度※ 2023年度 2024年度 2025年度 • 先駆け審査指定制度（日本） • オーファンドラッグ（日本） JR-141 • オーファンドラッグ（米国） pabinafusp alfa グローバル：臨床第3相試験（実施中） • ファストトラック（米国） （ムコ多糖症II型） • オーファンドラッグ（欧州） • PRIME（欧州） JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験 • オーファンドラッグ（米国） lepunafusp alfa 臨床第3相試験開始 • ファストトラ

  33. Slide 33: 開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）

    開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）※年度：4月～翌年３月 ：2022年５月から開発ステージの進捗があったプロジェクト 今後の想定タイムライン（成長ホルモン領域） *すべて現時点での予定 2022年度※ 2023年度 2024年度 2025年度 JR-142* 臨床第2相試験 臨床第3相試験 （小児成長ホルモン分泌不全性 (実施中、症例登録完了 ) 開始 低身長症） JR-401X 製造販売承認申請 （SHOX異常症における低身長） *持続型成長ホルモン製剤 今後の想定タイムライン（細胞治療・再生医療等製品） *すべて現時点での予定 2022年度※ 2023年度 20

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