Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. · TSE:4519
Chugai Pharmaceutical — Investor Presentation (September 2018)
27 slides from Chugai Pharmaceutical's investor presentation, Sep 28, 2018
Slide 1: ファウンデーションメディシン(FMI) 事業を通じた個別医療への貢献
ファウンデーションメディシン(FMI) 事業を通じた個別医療への貢献 中外製薬株式会社 プロジェクト・ライフサイクル マネジメントユニット PHC推進部 飯島康輔 2018年9月28日
Slide 2: プレシジョンメディシン
プレシジョンメディシン 日本語では。。。 精緻医療 Precision Medicine プレシジョンメディシン 個別化医療 精緻医療 (PHC1.0) 個別化医療 ゲノム医療 個別医療 ゲノム医療 (PHC2.0) Personalized Healthcare 3
Slide 3: 次世代シークエンサー(NGS)の進歩
次世代シークエンサー(NGS)の進歩 がんの発生・ 分子標的薬 がんの遺伝 次世代シーク 遺伝情報によ ヒトゲノム 増殖に関する による治療成 学的関与の エンサー技術 る治療方針 プロジェクト 分子生物学 績向上 理解 革新 の決定 的解明 1990~ 現在 未来 個々の患者さんが有する 遺伝情報を基にした個別 医療の実現 ある患者集団、 1つの遺伝子変異への 分子標的薬の効果確認 PHC 2.0 PHC 全ての患者さんを対象 PHC: Personalized Healthcare 出典：ロシュ社資料 4
Slide 4: 個別化医療→プレシジョンメディシン?
個別化医療→プレシジョンメディシン? 候補分子標的治療薬 同じ組織型の中でも様々な遺伝子変異 複雑化するがん の増加 PIK3CA BRAF V600E AKT1 >60 >850 HER2 MAP2K1 >200 ALK 既承認薬 研究中の候補物質 癌腫 EGFR 120万種の遺伝子変異* Unknown RET Lung >3,300 進行中の臨床試験 ? 併用レジメン ROS1 NRAS cancer KRAS MET 分子標的治療に合わせたコンパニオン診断薬から 患者さんのがん遺伝子プロファイルに合わせた治療提案へ *More than 200 tumour types in ~30
Slide 5: 非小細胞肺がんの例 複数の検査 vs 単独の網羅的検査
非小細胞肺がんの例 複数の検査 vs 単独の網羅的検査 EGFR ALK ROS1 × BRAF TMB NTRK MET RET xxx 治療機会逸する(病状/遺伝子検査3項目マルメ)、検査に出せる癌組織も枯渇 EGFR BRAF NGS 治療 パネル ALK TMB 機会 検査 確保 ROS-1 NTRK 6
Slide 6: Tumor agonistic適応の時代(臓器別→変異毎)
Tumor agonistic適応の時代(臓器別→変異毎) 日本でも「医薬品条件付き 早期承認品目」を適用 何が変わるか?→臨床試験の在り方、診断の在り方が変わる 患者さんは、「がん」と診断されるタイミングで、そのがんの遺伝子変異の特徴を調べる必要性 出典：https://www.fda.gov/drugs/informationondrugs/approveddrugs/ucm560040.htm 2018年9月26日現在 7
Slide 7: バスケットデザイン
バスケットデザイン 異なる臓器/組織型の腫瘍を 有する患者群 さまざまながん種 がん遺伝子変異パネルによる 網羅的遺伝子プロファイリング スクリーニング 遺伝子変異に応じた治療 アクショナブルな変異を有する患者は アクショナブルな変異を持たない 適切な試験薬に振り分け 患者は試験から除外 • 通常、奏効率（ORR等）を主要な評価項目とする 大腸がん 乳がん 肺がん • 高い奏効率が示され、直接承認に至る場合がある（従来のコントロー 異なる遺伝子変異（形で表現） ルや経験と比較） 変異１ 変異2 変異3 • 奏効率は腫瘍の部位により異なる場合がある （cf. アンブレラ試験） Simon R.
Slide 8: IPI SS Re Be OE fis
IPI SS Re Be OE fis
Slide 9: Foundation Medicine, Inc., FMI
Foundation Medicine, Inc., FMI 米国マサチューセッツ州ケンブリッジに2010年に設立。2015年にロシュホールディングスが株式の過 半数を有することでグループ会社となる。 遺伝子診断: 300超のがん関連遺伝子(4種)の変異を検出し、網羅的がん遺伝子プロファイルを 行うことで、患者さん個々のがん発生・増殖機序の理解を促進 治療決定補助: 患者さん固有のプロファイルに応じ、意義のある解釈及び有効性の期待できる治 療オプションへ適切に結びつける情報を提供(分子標的薬・がん免疫療法、臨床試験) 患者さんの既承認薬及び臨床試験への結びつけ FOUNDATIONCORE 医
Slide 10: DNA診断システム(NGSパネル検査)の現状
DNA診断システム(NGSパネル検査)の現状 自由診療 研究 80万円～100万円/テスト 無料(研究費) ＋ 適応外薬薬剤費? → 治験/臨床試験 11
Slide 11: ゲノム医療に対する行政動向
ゲノム医療に対する行政動向 ゲノム情報を用いた ゲノム医療実現 医療等の実現化推進 推進協議会 タスクフォース がんゲノム医療推進 2015 コンソーシアム懇談会報告書 →2018年度末「パネル検査」 2016 薬事承認・保険償還 2017 NGSパネル検査 がん対策推進基本計画4本柱 1 がん予防 薬事承認 2 がん医療の充実 保険償還 (1)がんゲノム医療：「パネル 検査」実用化 2018~2019 3 がんとの共生 4 基盤整備 12
Slide 12: がんゲノム医療推進コンソーシアム懇談会(報告書)
がんゲノム医療推進コンソーシアム懇談会(報告書) がんゲノム医療中核拠点病院とがんゲノム医療連携病院の指定要件（案）＜資料５＞ http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10901000-Kenkoukyoku-Soumuka/0000177034.pdf 次世代シークエンサー等を用いた遺伝子パネル検査に基づくがん診療ガイダンス 第1.0版（日本臨床腫瘍学会・日本癌治療学会・日本癌学会合同作成） http://www.jca.gr.jp/researcher/topics/2017/files/20171013.pdf （2018年9月26日現在）
Slide 13: FDAがFoundationOne CDxを2017年11月30日に承認
FDA がFoundationOne CDxを 2017年11月30日に承認 ・固形腫瘍を対象として FDAに初めて承認された 網羅的遺伝子解析パネル (324がん関連遺伝子) ・TMBやMSIのバイオマーカーも 測定可能 ・コンパニオン診断の使用目的 (5がん種17治療薬) ・QSR担保 ・CMS償還 TMB: Tumor Mutation Burden（腫瘍遺伝子変異量） MSI: Microsatellite Instability（マイクロサテライト不安定性） QSR: Quality System Regulation（品質保証規制） CMS: Center of Medicare
Slide 14: FoundationOne CDx Intended Use(米国)
FoundationOne CDx Intended Use(米国) FoundationOne CDx™ (F1CDx™) is a next generation sequencing based in vitro diagnostic device for detection of substitutions, insertion and deletion alterations (indels), and copy number alterations (CNAs) in 324 genes and select gene 324遺伝子によるプロファイリング rearrangement
Slide 15: FoundationOne CDx検査プロセス
FoundationOne CDx検査プロセス CAN: Copy Number Alterations 検体採取 行政の定義のDNA診断システム =コンビネーション医療機器 ハイブリッド DNA摘出 キャプチャー ライブラリー構築 >ホットスポット DNAテンプレート ハイブリット捕捉 調製試薬 20万以上の シークエンシング 臨床シークエン シークエンサー シングに基づき 読み込み処理 独自のDBを アラインメント •ヒトゲノムreference参照 更新 •変異コール バリアントコール 部分的 分類 •置換, 挿入/欠失, キュレーション 解析プログラム 遺伝子再編成, CAN フィルタ
Slide 16: FoundationOne CDxのレポート構成(参考)
FoundationOne CDxのレポート構成(参考) 患者/医療機関等の 背景情報 検出された変異結果 のサマリー ・対応する分子標的治 療薬、承認状況（該当 がん種、他がん種） ・検出された変異に対す る進行中の臨床試験 検出された変異及び 候補治療薬の文献 サマリー 出典：https://assets.ctfassets.net/vhribv12lmne/P1UbtVjOoeAcaOCWoWQkW/613003bbb4a62d6f06ab10b6e8367f92/FoundationOne_CDx_Sample_Report.pdf 2018年9月26日現在 17
Slide 17: がんゲノム医療中核拠点病院とがんゲノム医療連携病院の指定要件（案）
がんゲノム医療中核拠点病院とがんゲノム医療連携病院の指定要件（案） http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10901000-Kenkoukyoku-Soumuka/0000177034.pdf （2018年9月26日現在） 18
Slide 18: Foundation Medicine製品一覧
Foundation Medicine製品一覧 固形腫瘍 組織検体 FDA 承認(QSRラボ) 血液腫瘍 組織検体 (CLIAラボ) 固形腫瘍 血液検体(ctDNA)(CLIAラボ) FDA Breakthrough Device Desgnation →(QSRラボ) CLIA: Clinical Laboratory Improvement Amendments 20
Slide 19: 中外FMI事業の目指す姿
中外FMI事業の目指す姿 中外Oncology としての貢献 FIC/BIC創薬による 治療機会最大化 による医薬品事業 とのシナジー コンパニオン 診断薬機能 患者さんの適切な EGFR、ALK、BRAF 治療へのアクセス 向上 ERBB2、RAS 新事業形態 「FoundationOne サブスクリプション CDx」承認取得による ビジネスによる 324がん関連遺伝子 精度・質の高い の一括検出 「情報サービス」 遺伝子 の提供 プロファイリング 遺伝子情報に基づく によるBM 医薬品開発の加速 TMB、MSI FIC: First in Class BIC: Best in Class
Slide 20: PHC2.0の今後の展開と課題
PHC2.00S#ORF Cite
Slide 21: PHC2.0のRoche Pharma/中外への意味
PHC2.0のRoche Pharma/中外への意味 0101 1000 0101 1101 1011 より高度で より早期で質の高い 早期承認をかなえる 効率的なR&D 深い科学的知見 投資判断 効率的な臨床試験 ? アクセス向上と 患者と治療の より選択肢の多い 価値に応じた治療への PHCの進展 マッチングの向上 医師の意思決定 アクセスを実現するRWD Clinical Data(臨床情報) 臨床ゲノム情報 DB ＋薬事申請に足る品質 Genome information(ゲノム情報) 出典：ロシュ社資料 24
Slide 22: 希少フラクションに対するRWE controlの活用
希少フラクションに対するRWE controlの活用 Davies, Martinec, Delmar et al., Comparative effectiveness from a single-arm trial and real-world data: alectinib versus ceritinib, J. Comp. Eff. Res. Published online: 26 June 2018 25
Slide 23: RWEを基にした適応拡大
ビジネス価値の創出 Revenue 【イメージ図】 より速い治療薬へのアクセス、浸透改善 PHC business model RWEを基にした適応拡大 Current business model 競合差別化 ポートフォリオの機会創出 Time 開発スピード増加、生産性増加 Investment 成功確率向上 26
Slide 24: Roche PHC2.0 Strategy
Roche PHC2.0 Strategy Genetic EMR/RWD Digital Interface Digital Pathology Meaningful data At scale Value Based Healthcare 出典：ロシュ社資料 27
Slide 25: 国内におけるPHC2.0課題(私見)
国内におけるPHC2.0課題(私見) 人財 ボーダーレス 医師リソース 民間活用 のコスト意識 28
Slide 26: FA COBMERB SADE OIE
FA COBMERB SADE OIE | ot Buse rst eat | ova Fb—-F 29
Slide 27: お問い合わせ先：広報IR部
お問い合わせ先：広報IR部 報道関係者の皆様： メディアリレーションズグループ Tel : 03-3273-0881 e-mail : pr@chugai-pharm.co.jp 担当：清水、荒木、三義、山田
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