Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — Investor Day (May 2023)

31 slides from Jcr Pharmaceuticals's investor day presentation, May 11, 2023

Slide 2: トップメッセージ
トップメッセージ我々は、テムセル®、イズカーゴ®などの世界初の新しいメカニズムを持った医薬品を世に送り出してきました。我々が確立し、さらに発展に注力している「J-Brain Cargo®技術」は、将来、今まで治療ができなかった疾患に対して大きな効果を期待できる医薬品を世界中の患者の皆さんに届けることができるものです。我々は、バイオ医薬品の研究から製造まで一貫して対応できる日本では数少ない会社のひとつであり、自社でライソゾーム病を中心とした希少疾病の研究開発をさらに推進していきます。また、パートナーの協力を得ながら、研究開発の幅を大きく広げていきます。革新的なタンパク質医薬品や遺
Slide 3: Contents
Contents 1. ありたい姿 2. 2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」の位置付け 3. 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括 4. 2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」 – 5つの取り組み – サステナビリティの取り組み – 2027年、そしてその先へ Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 中計-2
Slide 5: 2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」の位置付け
2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」の位置付け企業理念医薬品を通して人々の健康に貢献する「飛躍」と「変革」において見出した強みを医薬品を通して 2023-27年度中期経営計画においてさらに強化し人々の健康にグローバルでグローバルで存在感のある研究開発型企業を実現する貢献する存在感のある研究開発型企業 Reach Beyond, Together 〈ありたい姿〉変革「JCRでなければできないこと」を追求し、飛躍希少疾病の患者の皆さんと創業そのご家族に貢献する革新をもたらす研究力を実証革新的な創薬プラットフォーム技術に
Slide 7: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括①
2020-22年度中期経営計画「変革」の総括① 安定した経営基盤のもと、新たな価値創出のための戦略的な投資を続けながら持続的な成長を達成飛躍変革「変革」策定時 1年目最終年度 1年目 2年目「変革」最終年度ガイダンス 2015年度 2019年度 2020年度 2021年度 2022年度（2022年度目標）売上高 174億円 247億円 300億円 510億円 343億円 320~360億円営業利益 21億円 32億円 82億円 199億円 49億円 70~100億円研究開発費 33億円 59億円 53億円 71億円 88億円 20％目安（対売上比率） (19.2%) (
Slide 8: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括②
2020-22年度中期経営計画「変革」の総括② 重要経営課題総括品質保証体制の研究から商業生産までの品質保証体制の更新ー研究本部内にアナリティカルR&Dセンター新設質・量的拡充 Data Integrityの向上ーLIMSシステムの導入（2023年稼働）グロウジェクト®基盤強化既存製品の持続的成長電動式成長ホルモン製剤注入器用アプリケーションソフトウェア「めろん日記Ⓡ」の開発のための取り組み新デバイスの開発基礎研究・ 17品目のライソゾーム病治療薬の開発 J-Brain Cargo®技術の多様なモダリティへの応用ー複数の企業への導出を達成応用研究の拡充再生・細胞医療領域
Slide 9: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括③
2020-22年度中期経営計画「変革」の総括③ 成果将来的な意義 ⚫ JR-443, JR-446, JR-479, JR-471 の開発着手 ⚫ 世界初の血液脳関門通過型技術を適用したイズカーゴ®を日本で上市 ⚫ 武田薬品とJR-141共同開発及び事業化に向けた契約締結 J-Brain Cargo® ⚫ 武田薬品と遺伝子治療に関する共同研究開発及びライセンス契約締 ⚫ J-Brain CargoⓇ技術を基盤と結、非臨床研究のマイルストーン達成技術の実用化 ⚫ メディパルホールディングスと超希少疾病4疾患に対するグローバルした様々な疾患領域への応用事業化の契約締結 ⚫ 住友ファーマ
Slide 12: 血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo
血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo® 脳実質血管内皮細胞血液脳関門トランスフェリン受容体（TfR）血管トランスフェリン薬剤の特性に合わせた J-Brain Cargo® 適用治療薬最適な「J-Brain CargoⓇ 」分子を選択 scFv 抗トランスフェリン受容体抗体創業以来蓄積してきた、タンパク質工学の 2021年世界で初めて血液脳関門通過をノウハウ実証した酵素補充療法治療薬 Fab ・豊富な「 J-Brain CargoⓇ 」のバリエーションイズカーゴ® を日本で上市 VHH ・製造が難しいバイオ医薬品の創製薬剤 Copyright © 202
Slide 13: J-Brain Cargo技術の持つ可能性ーpabinafusp alfaの症例報告ー
J-Brain Cargo®技術の持つ可能性ーpabinafusp alfaの症例報告ー同一遺伝子変異を持つムコ多糖症II型兄弟例での症例報告 Sibling2(弟)はpabinafusp alfa(JR- 141)の治療後生後72カ月（2022年 11月時点）まで、正常発達を認めた。（今後も長期データ取得予定） J-Brain CargoⓇ技術は血液脳関門を超えて中枢神経系に必要な薬剤を届ける基盤技術であり、様々な疾患への応用が期待できる 1. Based on Tomita K et al., JIMD Reports, 2021, 1-6 Copyright © 2023 J
Slide 14: 基盤技術の応用と様々な疾患への展開
基盤技術の応用と様々な疾患への展開 J-Brain Cargo®技術を基本コンセプトとして標的臓器標的疾患の一例画期的な治療薬を創製ライソゾーム病脳神経変性疾患 J-Brain Cargo® 眼骨格筋眼疾患 J-XXX Cargo 軟骨骨系統疾患 J-YYY Cargo その他筋疾患 … 武田薬品とアレクシオン社、アンジェリーニ社と「イズカーゴ®」の承認（日本）「遺伝子治療」関する提携「J-Brain Cargo®」に関する提携 2020 2021 2022 2023 武田薬品と「JR-141」に関する提携メディパルホールディングスと「超希少疾病」に関する提携住
Slide 16: 強みとする「モノづくり」
強みとする「モノづくり」 ⚫ 保有するサイトがフル稼働 ⚫ 15年以上のシングルユース技術を用いた製造経験 ⚫ 研究段階から製品までの統合された品質管理体制西神工場神戸工場研究所 ⚫ バイオ医薬品に強みのある品質保証体制 ⚫ 創業以来の「モノづくり」への想いを継承する、スキルの高い約400名の社員 ⚫ 神戸地区に集約した研究・生産拠点間の部門を超えた緊密な連携室谷工場神戸原薬工場バイオリサーチセンターサイト生産能力室谷工場棟1 2x 400L、2x 80L 室谷工場棟2 2x 2,000L; 2x 200L（シングルユース）治験薬製造センター 1x500L, 1x2
Slide 17: グローバルサプライを視野に入れた取り組み
グローバルサプライを視野に入れた取り組み • 約400億円の設備投資・CMO投資により供給能力を拡大中 • 自然災害やパンデミック等の有事においても安定供給可能なレジリエンスを持つグローバルサプライチェーンを構築中 2023 2024 2025 2026 2027 CMC研究希少疾病治療開発品への資源の集中投入プロセス開発原薬増設したSUT*ライン(2,000Lバイオリアクター計8基）の本格稼働製剤凍結乾燥機を備えた新製剤工場の建設及び商用稼働 CMO Mycenax、国内外CMO等の活用ロジスティクスサプライネットワークの構築、ルクセンブルク大公国に拠点建設 Copyrig
Slide 18: 「モノづくり」における挑戦
「モノづくり」における挑戦国内市場「安定供給への挑戦」従来製品 ⚫ 成長ホルモン製剤 ⚫ 複雑な工程・厳格な品質管理 ⚫ バイオシミラー製品 ⚫ 原材料の確保 ⚫ テムセル®HS注 ⚫ 適正利益の確保「未知への挑戦」国内及び海外市場を見据えた製品希少疾病 ⚫ 新しい技術・キャパシティの活用治療薬 ⚫ J-Brain Cargo®技術適用開発品：10以上 ⚫ 海外当局によるGMP査察 ⚫ 遺伝子治療製品ワクチン ⚫ 開発スケジュールを遅らせない ⚫ ワクチン（政府の要請に応じて） ⚫ 極小ロットサイズでの生産 Copyright © 2023 JCR Pharmaceutical
Slide 20: J-Brain Cargo技術適用ライソゾーム病治療薬パイプライン
J-Brain Cargo®技術適用ライソゾーム病治療薬パイプライン臨床試験臨床試験基礎研究前臨床承認申請承認取得（第Ⅰ/Ⅱ相）（第Ⅲ相） JR-194 JR-441 JR-171 JR-141 JR-141 （バッテン病乳児型）ムコ多糖症ⅢA型ムコ多糖症Ⅰ型ムコ多糖症Ⅱ型ムコ多糖症Ⅱ型（サンフィリッポ症候群A型）（ハーラー症候群等）（ハンター症候群）（ハンター症候群）クラッベ病 JR-446 GM1ガングリオシムコ多糖症ⅢB型ドーシス（サンフィリッポ症候群B型） CLN2 JR-162 （バッテン病遅発乳児型）ポンぺ病ゴーシェ病 JR-443 ムコ
Slide 22: 人的資本経営の推進：人事戦略の展開①
人的資本経営の推進：人事戦略の展開① 人事戦略「人的資本」への投資を進め、企業価値向上に貢献する人事戦略を確立する戦略遂行に資するダイバーシティ＆インクルージョンの個人と組織の活性化、「動的な人材ポートフォリオ」の構築展開と組織浸透エンゲージメントの向上推進 • 現状の「人材ポートフォリオ」の • 多様な属性を持つプロフェッショ • 当社のありたい姿の社内外への積把握ナル人材の持つ「知見と経験値」極的な発信による、エンゲージメのインクルージョンによる「研究ント向上 • キャリア採用による多様性確保、開発」「モノづくり」の深化既存の人材群とのシナジー効果の • 社員の
Slide 23: 人的資本経営の推進：人事戦略の展開②
人的資本経営の推進：人事戦略の展開② 「求める人材像」を実現する「仕組み」としての「人事マネジメントフレーム」を構築する ⚫ 「貢献」を軸にした、職務成果・業績評価の仕組み設計 ⚫ 中期的なキャリア展開が望める職責と多様なステータスの設定 ⚫ 高度な課題へのチャレンジを評価する視点を設定 ⚫ 組織ミッションも考慮した、多様な役割フレームの導入人材管理のフレーム求める人材像貢献度の人材開発の評価フレーム誰かがやる、その誰かになるフレーム貢献度に応じた賃金処遇フレーム ⚫ キャリア自律を促進する仕組みの導入 ⚫ 年功序列や役職をベースにした処遇体系からブラッシュアップ ⚫ コン
Slide 25: サステナビリティへの取り組み
サステナビリティへの取り組み目指すべき姿 RD・E・S・Gを基盤とする事業活動を通じたサステナビリティの実現 Rare Diseases ⚫ 超希少疾病群の治療薬開発と新たな事業モデルの構築 ⚫ 革新的な医薬品を世界中の人々に届ける、医薬品アクセス向上への取り組み（Named Patient Supply） Environment Corporate Society Governance ⚫ 事業活動を通じた環境負荷低減対策の ⚫ 基盤技術の創出により、アンメットメ ⚫ 当社の成長にあわせたガバナンスの在り方検討・実施ディカルニーズへの挑戦を追求 ⚫ 医薬品の品質確保と安定供給を前提
Slide 26: Rare Diseasesの取り組み
Rare Diseasesの取り組み事業活動を通じ、誰一人取り残さない社会の実現を目指します。当社が取り組むライソゾーム病世界中の患者の皆さんへ JR-162 ポンぺ病ゴーシェ病ファブリー病ムコ多糖症I型ムコ多糖症IIIA型 JR-141 JR-171 JR-441 （サンフィリッポ症候群A型）（ハーラー症候群等）希少疾病ムコ多糖II型 GM2 GM1 JR-141 JR-479 （ハンター症候群）ガングリオシドーシスガングリオシドーシスムコ多糖症IIIB型異染性白質ジストロフィー JR-446 (サンフィリッポ症候群B型) CLN2 クラッベ病ニーマンピック病
Slide 27: サステナブルな社会実現に向けた挑戦
サステナブルな社会実現に向けた挑戦持続可能な医療の実現人と組織の成長社会課題への挑戦事業活動を通じて創出された価値を最大化し、患者社員一人ひとりがキャリア展望をもって成長し、自然環境へ配慮した事業活動を実現しの皆さんを中心とした全ての人々に還元し続けます。新たな価値を社会に還元できる組織を構築します。ます。「研究開発」と「モノづくり」を軸に、患者の皆さんと型にとらわれない独自の企業文化・コアバリューを大切に限りある資源を有効活用することを、社員そのご家族のアンメット・メディカルニーズに革新的なし、社員の豊かな創造力の育成、ジェンダー平等を実現す一人ひとりが自分ごと
Slide 28: 2027年、そしてその先へ
2027年、そしてその先へ当社は、1975年の創業以来、独自の「研究開発」と「モノづくり」を進展させることによって成長を続けてきました。その大きな成果であるJ-Brain Cargo®技術の創出は、希少疾病領域のみならず、様々な疾患の治療に応用できる可能性があります。さらに、J-Brain Cargo®技術に続く革新的なプラットフォーム技術を創出し、そこから生み出される医薬品を世界中の患者の皆さんとそのご家族に届け、治療に貢献することが、当社の使命であると考えています。この使命を果たすべく、本中期経営計画では定量的なガイダンスを設けず、研究開発の進展による成長の可能性に断固とし
Slide 31: 注意事項
注意事項本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは大きく異なる可能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが、これらに限定されるものではありません。本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関す

JCR Pharmaceuticals — Investor Day (May 2023) on 6ix

Jcr Pharmaceuticals — Investor Day (May 2023)

Slide 1: 2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」

Slide 2: トップメッセージ

Slide 3: Contents

Slide 4: ありたい姿

Slide 5: 2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」の位置付け

Slide 6: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括

Slide 7: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括①

Slide 8: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括②

Slide 9: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括③

Slide 10: Reach Beyond, Together

Slide 11: 5つの取り組み

Slide 12: 血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo

Slide 13: J-Brain Cargo技術の持つ可能性ーpabinafusp alfaの症例報告ー

Slide 14: 基盤技術の応用と様々な疾患への展開

Slide 15: 5つの取り組み

Slide 16: 強みとする「モノづくり」

Slide 17: グローバルサプライを視野に入れた取り組み

Slide 18: 「モノづくり」における挑戦

Slide 19: 5つの取り組み

Slide 20: J-Brain Cargo技術適用ライソゾーム病治療薬パイプライン

Slide 21: 5つの取り組み

Slide 22: 人的資本経営の推進：人事戦略の展開①

Slide 23: 人的資本経営の推進：人事戦略の展開②

Slide 24: Sustainability サステナビリティへの取り組み

Slide 25: サステナビリティへの取り組み

Slide 26: Rare Diseasesの取り組み

Slide 27: サステナブルな社会実現に向けた挑戦

Slide 28: 2027年、そしてその先へ

Slide 29: Reach Beyond, Together

Slide 30: Reach Beyond, Together

Slide 31: 注意事項

Jcr Pharmaceuticals — Investor Day (May 2023)

Slide 1: 2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」

Slide 2: トップメッセージ

Slide 3: Contents

Slide 4: ありたい姿

Slide 5: 2023-27年度中期経営計画「Reach Beyond, Together」の位置付け

Slide 6: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括

Slide 7: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括①

Slide 8: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括②

Slide 9: 2020-22年度中期経営計画「変革」の総括③

Slide 10: Reach Beyond, Together

Slide 11: 5つの取り組み

Slide 12: 血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo

Slide 13: J-Brain Cargo技術の持つ可能性 ーpabinafusp alfaの症例報告ー

Slide 14: 基盤技術の応用と様々な疾患への展開

Slide 15: 5つの取り組み

Slide 16: 強みとする「モノづくり」

Slide 17: グローバルサプライを視野に入れた取り組み

Slide 18: 「モノづくり」における挑戦

Slide 19: 5つの取り組み

Slide 20: J-Brain Cargo技術適用ライソゾーム病治療薬パイプライン

Slide 21: 5つの取り組み

Slide 22: 人的資本経営の推進：人事戦略の展開①

Slide 23: 人的資本経営の推進：人事戦略の展開②

Slide 24: Sustainability サステナビリティへの取り組み

Slide 25: サステナビリティへの取り組み

Slide 26: Rare Diseasesの取り組み

Slide 27: サステナブルな社会実現に向けた挑戦

Slide 28: 2027年、そしてその先へ

Slide 29: Reach Beyond, Together

Slide 30: Reach Beyond, Together

Slide 31: 注意事項

Slide 13: J-Brain Cargo技術の持つ可能性ーpabinafusp alfaの症例報告ー