Ono Pharmaceutical Co., Ltd. · TSE:4528
Ono Pharmaceutical — Investor Day (June 2026)
61 slides from Ono Pharmaceutical's investor day presentation, Jun 8, 2026
Slide 1: R&D説明会 June 8, 2026
R&D HAAS June 8, 2026 ond ONO PHARMA
Slide 2: 注意事項
注意事項 この資料に記載されている業績見通し等の将来に関する記述は、当社が現在入手している情報及び合理的であると 判断する一定の前提に基づいており、実際の業績等は様々な要因により、大きく異なる可能性があります。 以下に、事業展開上のリスク要因となる可能性があると考えられる主な事項を挙げますが、これらに限定されるもので はありません。 ( ⅰ ) 新製品開発の失敗 ( ⅱ ) 医療保険制度の改革による事業環境の変化 ( ⅲ ) 競合品や後発品の影響により、期待した成果を得られない可能性 ( ⅳ ) 第三者による知的財産の侵害等 ( ⅴ ) 自然災害や火災等で、生産の停滞･遅延発生による製品供給の
Slide 3: 本日のアジェンダ
本日のアジェンダ オープニング 滝野 十一 代表取締役社長 COO POC試験のデータ詳細 岡本 達也 • ONO-4578（ASCO2026） • ONO-2808（7th 世界パーキンソン病学会） 執行役員 開発本部長 中枢神経領域における創薬活動 勝又 清至 執行役員 研究本部長 2 /60
Slide 4: ３つの疾患領域へのコミットメント
３つの疾患領域へのコミットメント 2026年5月8日現在 ・3つのグローバルP3試験の開始や、7つのPOC試験*のデータリードアウトを予定 ・がん、免疫・炎症、神経の重点領域において新たな4つのパイプラインがP1試験の開始 4578 オープン 7429 がん Sapablursen ライセンス イノベーション QINLOCK 8250 7428 Tirabrutinib 4685 ユニークな 自社創薬 ROMVIMZA 2808 神経 免疫・炎症 グローバルP3試験の開始 2020 6414 POC試験のデータ取得 1110 3310 P1試験の開始 2416 7つのPOC試験* : ONO-
Slide 5: 新製品の上市予定
新製品の上市予定 2026年6月8日現在 2024年度 2025年度 2026年度 2027年度 2028年度～ 日本を含めグローバルに展開 Tirabrutinib Sapablursen ONO-4685 QINLOCK® ROMVIMZA® QINLOCK® ONO-0530 ONO-4059 T細胞リンパ腫/ 消化管間質腫瘍2L 消化管間質腫瘍4L 腱滑膜巨細胞腫 真性多血症 自己免疫疾患 中枢神経系原発リンパ腫 KIT Exon 11+17/18 欧米 ONO-4578 ROMVIMZA® 胃がん1L（オプジーボ併用） 慢性移植片対宿主病 継続的なスペシャリティ製品の上市へ ONO-
Slide 6: 将来の売上成長イメージ
将来の売上成長イメージ 成長ドライバー ピーク売上予想 パイプライン （億円） グローバル QINLOCK (GIST) 500 – 700 グローバル製品 ROMVIMZA (TGCT) 500 – 700 国内製品 Tirabrutinib (PCNSL) 200 – 300 (オプジーボ以外) Sapablursen (真性多血症) 500 – 1,000 ONO-4578 (胃がん) 1,000 ~ 国内製品 (オプジーボ) ONO-2808 (多系統萎縮症) 1,000 ~ 日本* Povetacicept ロイヤルティ Cenobamate 500 ~ Gel-One® 2025年
Slide 7: 2026年度の主なイベントスケジュール
2026年度の主なイベントスケジュール 2026年度 ONO-4059 (VELEXBRU) PCNSL 承認 ONO-2017, セノバメート QINLOCK てんかん部分発作 GIST 4L ONO-4578 胃がん 1L ONO-0530, Sapablursen Phase3 真性多血症 ONO-2808 多系統萎縮症 QINLOCK GIST 2L ONO-1110 ONO-2020 帯状疱疹後神経痛 アルツハイマー型認知症 ONO-1110 ONO-2020 線維筋痛症 アルツハイマー型認知症に伴うアジテーション ONO-1110 ONO-2017 Phase2 ハンナ型間質性膀胱
Slide 8: 本日のアジェンダ
本日のアジェンダ オープニング 滝野 十一 代表取締役社長 COO POC試験のデータ詳細 岡本 達也 • ONO-4578（ASCO2026） • ONO-2808（7th 世界パーキンソン病学会） 執行役員 開発本部長 中枢神経領域における創薬活動 勝又 清至 執行役員 研究本部長 7 /60
Slide 9: 本日のご紹介内容
本日のご紹介内容 ONO-4578の最新状況 ONO-2808の最新状況 8 /60
Slide 10: ONO-4578-08試験
ONO-4578-08試験 EP4受容体拮抗薬 HER2陰性 胃がん一次治療 9 /60
Slide 11: ONO-4578 combined with nivolumab and chemotherapy as 1L gastric cancer (ONO-4578-08)
ONO-4578 combined with nivolumab (NIVO) and chemotherapy (chemo) as first-line (1L) treatment for patients with HER2- negative unresectable advanced or recurrent (adv/rec) gastric/gastroesophageal junction cancer (G/GEJ): A randomized, double-blind, phase 2 trial (ONO-4578-08) Sung Hee Lim1*, Izuma
Slide 12: ONO-4578-08 Trial Design
ONO-4578-08 Trial Design ONO-4578-08: Asian (Japan/Korea/Taiwan), randomized, double-blinded, Phase 2 trial (NCT06256328) ・ONO-4578 40mg, QD Primary Endpoint Key Eligibility Criteria ・Nivolumab 360mg, Q3W • PFS (per investigator) • Unresectable adv/rec HER2 (-) ・Chemotherapy, Q3W G/GEJ cancer （SOXa
Slide 13: Demographics and Baseline Characteristics
Demographics and Baseline Characteristics 12 ONO-4578 group Placebo group ONO-4578 group Placebo group (n = 150) (n = 76) (n = 150) (n = 76) Age, median (range), years 66.0 (27–84) 67.5 (36–86) Number of organs with metastases Male sex 113 (75.3) 64 (84.2) ≤1 63 (42.0) 29 (38.2) Country >1 87 (58.0)
Slide 14: PFS per investigator: Primary Endpoint
PFS per investigator : Primary Endpoint median PFS follow-up of 8.5 months ONO-4578 Placebo group group Event n (%) 67/150 (44.7) 47/76 (61.8) Median PFS (95% CI) 9.0 (7.1–11.1) 6.9 (4.4–8.4) HR (90% CI) 0.67 (0.48–0.92) P-value 0.040 No. at risk ONO-4578 150 106 77 37 0 0 Placebo 76 57 35 10 1 0 •
Slide 15: PFS by PD-L1 CPS (≥1 vs <1)
PFS by PD-L1 CPS (≥1 vs <1) 14 median PFS follow-up of 8.5 months CPS≥1 CPS<1 or Indeterminate ONO-4578 Placebo ONO-4578 Placebo group group group group Event n (%) 49/117 (41.9) 38/57 (66.7) Event n (%) 18/33 (54.5) 9/19 (47.4) Median PFS (95% CI) 9.9 (8.5–NA) 5.7 (4.1–8.3) Median PFS (95% CI) 5.6
Slide 16: OS: Secondary Endpoint
OS : Secondary Endpoint 15 ONO-4578 Placebo group group Event n (%) 42/150 (28.0) 30/76 (39.5) Median OS (95% CI) NA (NA–NA) 12.7 (10.4–NA) HR (95% CI) 0.60 (0.37–0.96) No. at risk ONO-4578 150 139 127 87 24 0 Placebo 76 72 59 34 9 0 • Although OS data are immature (minimum FU: 7.4 months) and shoul
Slide 17: Post-hoc extended OS
Post-hoc extended OS 16 minimum OS follow-up of 16.1 months Nakayama I, Ryu M-H, Lim S H, et al. Journal of Clinical Oncology10.1200/JCO-26-01072R1 Epub 2026 June 1. 16 /60
Slide 18: Overall Survival by PD-L1 CPS (≥1 vs <1)
Overall Survival by PD-L1 CPS (≥1 vs <1) 17 CPS≥1 CPS<1 or Indeterminate ONO-4578 Placebo ONO-4578 Placebo group group group group Event n (%) 26/117 (22.2) 25/57 (43.9) Event n (%) 16/33 (48.5) 5/19 (26.3) Median OS (95% CI) NA (NA–NA) 12.7 (7.8–NA) Median OS (95% CI) 9.6 (7.1–NA) NA (6.1–NA) HR (9
Slide 19: Summary of Anti-tumor Response
Summary of Anti-tumor Response 18 ONO-4578 group Placebo group (n = 150) (n = 76) ORR (95% CI), % 62.0 (53.7–69.8) 48.7 (37.0–60.4) Odds ratio (95% CI) 1.72 (0.98–3.00) BOR, n (%) CR 4 (2.7) 0 PR 89 (59.3) 37 (48.7) SD 31 (20.7) 26 (34.2) PD 12 (8.0) 9 (11.8) NE 14 (9.3) 4 (5.3) DOR, median (95% CI)
Slide 20: Overall Safety Summary
Overall Safety Summary 19 ONO-4578 group Placebo group All treated (n = 149) (n = 75) Any grade Grade3–5 Any grade Grade3–5 Any AEs 149 (100.0) 118 (79.2) 75 (100.0) 52 (69.3) Serious AEs 80 (53.7) 72 (48.3) 32 (42.7) 26 (34.7) AEs leading to death 12 (8.1) 3 (4.0) Any TRAEs 146 (98.0) 89 (59.7) 74
Slide 21: ONO-4578-08試験の結果をふまえて
ONO-4578-O8RERO FER SEAT
Slide 22: 【予後因子】過去の試験との比較（CM649）
【予後因子】過去の試験との比較（CM649） 「65歳以上、Diffuse type、腹膜転移あり」の割合は、CM649と比較して本試験で約10～30%高かった。 「PS 1、転移臓器数 2以上」の割合は、 CM649と比較して本試験で約10～20%低かった。 ONO-4578-08 Checkmate-649 （CPS測定：施設判定） （CPS測定：中央判定） ONO-4578 group Placebo group Nivo + chemo chemo N=150 N=76 N=789 N=792 Age ≧ 65 80 (53.3%) 49 (64.5%) 316 (40%) 3
Slide 23: ONO-4578の作用機序
ONO-4578の作用機序 プロスタグランディンE2（PGE2）はシクロオキシゲナーゼ-2（COX-2）により アラキドン酸から生成される。 COX-2は固形がんで過剰発現している1）。PGE2は、その受容体の一つであ るEP4を介して、腫瘍微小環境において骨髄由来抑制細胞（MDSC）や M2マクロファージを誘導し、細胞傷害性T細胞の活性化を抑制することが 報告されている2）。 新規の選択的EP4拮抗剤であるONO-4578は、PGE2がEP4を介して構築 する腫瘍免疫抑制機構を解除することで抗腫瘍効果をもたらすことが期待 される。 ⇒コンセプト：PD-1抗体薬だけでは克服できない
Slide 24: ONO-4578 開発状況
ONO-4578 開発状況 適応症等 開発相 進捗 実施国 試験番号 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 一次治療 P3: 胃がん PIII 試験開始準備中 胃がん＊ 一次治療 2025年度主要 P2: 胃がん PⅡ 日韓台 NCT06256328 胃がん＊ データ取得済み ONO-4578-08試験 一次治療 2027年度主要 P2: 結腸直腸がん PⅡ 日米欧など NCT06948448 結腸・直腸がん＊ データ取得 ONO-4578-10試験 ＊オプジーボ及び標準治療との併用 2027年度 主要データ取得予定 23 /60
Slide 25: ONO-4578 with nivolumab and chemotherapy in pMMR/MSS mCRC
Safety, Efficacy, And Biomarkers Of ONO-4578, An EP4 Antagonist, In Combination With Nivolumab And Chemotherapy In Treatment-naive And Proficient Mismatch Repair (pMMR)/Microsatellite Stable (MSS) Metastatic Colorectal Cancer (mCRC) Yoshinori Kagawa1, Takeshi Kato2, Manabu Shiozawa3, Kensei Yamaguch
Slide 26: Study Design & Patient Characteristics
Study Design & Patient Characteristics 25 /60
Slide 27: Results: Efficacy（全体集団）
Results: Efficacy（全体集団） n (%) [95% CI] Objective response ratea 25 (73.5) [55.6, 87.1] Disease control ratea 31 (91.2) [76.3, 98.1] Best overall responsea Complete Response 0 [0.0, 10.3] Partial Response 25 (73.5) [55.6, 87.1] Stable Disease 6 (17.6) [6.8, 34.5] Progressive Disease 2 (5.9) - Not Eva
Slide 28: Results: Efficacy & BM Analysis（CPS陽性/陰性）
Results: Efficacy & BM Analysis（CPS陽性/陰性） PD-L1 CPS ≥1 (n=17) PD-L1 CPS <1 (n=14) Objective response rate, n (%) [95% CI]a 15 (88.2) [63.6, 98.5] 9 (64.3) [35.1, 87.2] Progression free survival in monthsb Median [95% CI] 12.3 [6.9, NA] 7.4 [6.9, NA] Progression free survival rate At 6 months (%) [95
Slide 29: ONO-4578 開発状況（第Ⅱ相試験以降）
ONO-4578 開発状況（第Ⅱ相試験以降） 適応症等 開発相 進捗 実施国 試験番号 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 一次治療 試験開始準備 P3: 胃がん PIII 胃がん＊ 中 一次治療 2025年度主要 P2: 胃がん PⅡ 日韓台 NCT06256328 胃がん＊ データ取得済み ONO-4578-08試験 一次治療 2027年度主要 P2: 結腸直腸がん PⅡ 日米欧など NCT06948448 結腸・直腸がん＊ データ取得 ONO-4578-10試験 ＊オプジーボ及び標準治療との併用 2027年度 主要データ取得予定 28 /60
Slide 30: ONO-2808-03試験
ONO-2808-03試験 S1P5受容体選択的作動薬 多系統萎縮症（MSA；Multiple System Atrophy ） 29 /60
Slide 31: ONO-2808と多系統萎縮症
ONO-2808と多系統萎縮症 小脳などが萎縮する進行性神経変性疾患 化合物の概要 平均発症年齢：55～60歳 重篤かつ進行が早い 化合物名 ONO-2808 <特 徴> 対症療法しかなく、効果も乏しい 起源会社 小野薬品工業株式会社 患者数（2031年推定） 米国：1.6万人、欧州5＊：1.6万人、日本：1.2万人 作用機序 S1P5受容体作動作用 ＊欧州5：フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、イギリス 剤型 経口剤 適応症 多系統萎縮症 開発状況 第Ⅱ相試験（米国、日本） 多系統萎縮症 ：モノマーα-Syn （MSA：Multiple System Atrophy）
Slide 32: Dedicated to the Fight against Disease and Pain
Dedicated to the Fight against Disease and Pain 31 /60
Slide 33: ONO-2808-03 study design (NCT05923866)
ONO-2808-03 study design (NCT05923866) Extension part Double-blinded Screening core Blinded Open-label Follow-up rollover 24 weeks To week 32 To week 80 To week 92 Patients diagnosed with MSA with symptom onset within 5 years (N = 92) ONO-2808 Placebo low dose Stratified by MSA subtype ONO-2808 ONO-
Slide 34: Baseline demographics and clinical characteristics
Baseline demographics and clinical characteristics Placebo ONO-2808 ONO-2808 ONO-2808 ONO-2808 low medium high total Characteristic n = 23 n = 23 n = 23 n = 23 n = 69 Age, years Mean (SD) 59.6 (6.7) 63.2 (7.8) 63.6 (4.5) 60.4 (7.7) 62.4 (6.9) Median (range) 58 (51–76) 63 (46–80) 65 (54–74) 60 (49–73
Slide 35: Efficacy-mUMSARS / MSA-P group
Efficacy-mUMSARS / MSA-P group 進行抑制 34 /60
Slide 36: Efficacy-mUMSARS / MSA-C group
Efficacy-mUMSARS / MSA-C group 進行抑制 35 /60
Slide 37: Efficacy-vMRI measurements
Efficacy-vMRI measurements 36 /60
Slide 38: Efficacy-vMRI measurements / MSA-P group
Efficacy-vMRI measurements / MSA-P group 37 /60
Slide 39: Efficacy-vMRI measurements / MSA-C group
Efficacy-vMRI measurements / MSA-C group 38 /60
Slide 40: TEAEs in ≥10% of patients during the double-blinded core part
TEAEs in ≥10% of patients in any treatment group during the double-blinded core part Placebo ONO-2808 ONO-2808 ONO-2808 ONO-2808 low medium high total Preferred term, n (%) n = 23 n = 23 n = 23 n = 23 n = 69 8 (35) 9 (39) 2 (9) 4 (17) 15 (22) Urinary tract infection Headache 0 3 (13) 2 (9) 6 (26) 11
Slide 41: Transaminase elevations adjudicated by the IDMC at week 24
Transaminase elevations adjudicated by the IDMC at week 24 Placebo ONO-2808 ONO-2808 ONO-2808 ONO-2808 low medium high total Category, n (%) n = 23 n = 23 n = 23 n = 23 n = 69 Any transaminase elevation confirmed by IDMC 0 1 (4) 3 (13) 4 (17) 8 (12) Any treatment-related transaminase elevation by hi
Slide 42: ONO-2808-03試験の結果をふまえて
ONO-2808-O3RERO FERS SEAT
Slide 43: Modified UMSARS for ONO-2808
Modified UMSARS for ONO-2808 ONO-2808-03試験で使用（最大値：27点） - パートI：既往歴評価（日常生活動作） パートII：運動検査尺度（運動機能評価） 患者・介護者への聞き取りにより、過去2週間の平均的な機能を評価 最も症状の重い肢で評価 1 発話 表情 2 嚥下 発話 3 書字 眼球運動障害 4 食物を切ることと食事用具の取扱い 安静時振戦 5 更衣 動作時振戦 6 衛生 筋緊張亢進 7 歩行 手のすばやい交互運動 8 転倒 指のタッピング 9 起立に伴う症状 下肢の敏捷性 10 排尿機能 踵膝脛試験 11 性機能 椅子からの立ち上がり 12 排便機
Slide 44: Modified UMSARS for Amlenetug (Lu AF82422)
Modified UMSARS for Amlenetug (Lu AF82422) Lundbeck社先行品（Amlenetug, Lu AF82422）がP2で使用（最大48点） - パートI：既往歴評価（日常生活動作） パートII：運動検査尺度（運動機能評価） 患者・介護者への聞き取りにより、過去2週間の平均的な機能を評価 最も症状の重い肢で評価 1 発話 表情 2 嚥下 発話 3 書字 眼球運動障害 4 食物を切ることと食事用具の取扱い 安静時振戦 5 更衣 動作時振戦 6 衛生 筋緊張亢進 7 歩行 手のすばやい交互運動 8 転倒 指のタッピング 9 起立に伴う症状 下肢の敏捷性 1
Slide 45: ONO-2808 Summary
ONO-2808 Summary mUMSARS 進行抑制 vMRI measurements 脳萎縮抑制 44 /60
Slide 46: ONO-2808 開発状況
ONO-2808 開発状況 適応症等 開発相 進捗 実施国 試験番号 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 MSA 日米欧な P3: MSA-P（予定） PIII 開始前 ど予定 未定 (MSA-P) （未発表） ONO-2808-03-001試験 2025年度 P2: MSA MSA PⅡ 主要データ 日米 NCT05923866 ONO-2808-03試験 取得済み 45 /60
Slide 47: 本日のアジェンダ
本日のアジェンダ オープニング 滝野 十一 代表取締役社長 COO POC試験のデータ詳細 岡本 達也 • ONO-4578（ASCO2026） • ONO-2808（7th 世界パーキンソン病学会） 執行役員 開発本部長 中枢神経領域における創薬活動 勝又 清至 執行役員 研究本部長 46 /60
Slide 48: 小野薬品の創薬
小野薬品の創薬 Focus Area Immunology & Oncology Inflammation Neurology Cambridge, MA since 1998 London since 1998 ◆ Discovery Research Alliance Activities ◆ Discovery Research Alliance Activities Deciphera Pharmaceuticals, founded in 2003 Lawrence, KA since 2024 Japan ◆ Research Institute 研究・創薬提携実施数：国内外で
Slide 49: 神経領域における創薬戦略
神経領域における創薬戦略 未充足の医療ニーズに応えるために、疾患バイオロジーを深掘りする 症状改善薬だけでなく、疾患修飾薬も目指す 神経細胞だけでなく、グリア細胞も制御する 臨床の知見を活かして、ヒト外挿性を高める 最新技術とオープンイノベーションで、新薬を届ける 48 /60
Slide 50: 神経領域におけるパイプラインの変遷
AD ：アルツハイマー型認知症 DPN ：糖尿病性末梢神経障害 神経領域におけるパイプラインの変遷 ALS ：筋萎縮性側索硬化症 MSA ：多系統萎縮症 CIPN ：化学療法誘発末梢神経障害 PD ：パーキンソン病 CINV ：抗がん剤投与に伴う悪心・嘔吐 神経変性 精神・神経など 疼痛・神経障害 CATACLOT® ONO-1603 ONO-2333MS KINEDAK® ONO-9902 くも膜下出血、脳血栓症 AD うつ病 DPN 疼痛 ONO-2506 EMEND® OPALMON® AD、PD、ALS、脳梗塞急性期 CINV 脊柱管狭窄症 （Merckへ導出） ONO-2745 （M
Slide 51: 小野薬品のグリア創薬
AD ：アルツハイマー型認知症 小野薬品のグリア創薬 CIPN ：化学療法誘発末梢神経障害 DPN ：糖尿病性末梢神経障害 MSA ：多系統萎縮症 他社に先んじてグリア創薬に着手 ONO-2506 ONO-2952 ONO-2506（アロサイト注、セレアクト） の研究開発 アストロサイト ミクログリア 専門家ネットワークを活かして創薬推進 ONO-2020 ONO-2952：TSPO拮抗薬 グリア細胞 （ストレス疾患、過敏性腸症候群） オリゴデンドロサイト ONO-2910：シュワン細胞分化促進薬 （CIPN、DPN） 神経細胞 ONO-2808：S1P5作動薬 （MSA） ONO-280
Slide 52: 小野薬品の脂質創薬（S1P受容体制御）
小野薬品の脂質創薬（スフィンゴシン-1-リン酸受容体制御） ONO-4641 ONO-1266 ONO-2808 S1P1＆5作動薬 S1P拮抗薬 選択的S1P5作動薬 S1P1 S1P2 S1P3 S1P4 S1P5 発現分布 全身 全身 神経系細胞、 リンパ球 神経系細胞、 （リンパ球、神経系細胞、 血管内皮細胞 血管内皮細胞） 血管内皮細胞、NK細胞 スフィンゴシン-1-リン酸（S1P）の機能に着目した創薬 ONO-2808は、オリゴデンドロサイトや神経細胞への作用に着目 51 /60
Slide 53: 小野薬品のイオンチャネル創薬
小野薬品のイオンチャネル創薬 • BioFocus (現Charles River) • Evotec オープンイノベーションによる技術の活用 • Vanderbilt University GABAAα5 • Xention (現Metrion Biosciences) negative allosteric modulator ONO-8590580 様々なイオンチャネルに対する創薬に挑戦 神経細胞 GABAAα5 NAM（認知機能障害） イオンチャネルA 阻害薬（疼痛） Na+チャネル グリア細胞 イオンチャネルB 制御薬（疼痛、認知機能障害） ONO-2017 シナプス外G
Slide 54: 神経領域の創薬における課題と対策
神経領域の創薬における課題と対策 課題 対策 標的妥当性 病態の理解 共同研究による創薬標的探索 脳や脳脊髄液の入手 アカデミアの有する病態を再現した評価系の活用 適切な疾患モデル モノづくり バイオテックとの協業による創薬プラットフォームの活用 良質なヒット取得 アカデミア／バイオテックの計算科学能力の活用 中枢移行性 ヒトへの外挿 創薬初期からバイオマーカー探索、利用 臨床有効性予測 臨床研究によるバイオマーカー探索 臨床試験での適切な評価 53 /60
Slide 55: 神経領域の創薬における課題と対策：シーズ探索
神経領域の創薬における課題と対策：シーズ探索 東北大学東北メディカル・メガバンク機構（ToMMo） UK Dementia Research Instituteとの共同研究 ・ 2013年から開始された地域住民コホート調査および三世代コホート調査 ・ 追跡も可能とした一般住民の大規模全ゲノム解析 ・ 2024年6月、日本人10万人の全ゲノム解析が完了（世界有数の規模） ・ 小野は、2021年3月より統合解析コンソーシアムに参画 世界規模のゲノム解析結果から 英国での研究ネットワークと高い研究力から 標的妥当性を検証 新しい創薬の標的を同定 54 /60
Slide 56: 神経領域の創薬における課題と対策：標的検証
神経領域の創薬における課題と対策：標的検証 まほろロボットの導入 iPS細胞を用いた脳オルガノイドモデル 脳ｵﾙｶﾞﾉｲﾄﾞ 10セント 1円玉 ヒト脳の6種類の細胞を再現 iPS細胞を安定培養し、創薬プロジェクトに活用 ペリサイト アストロサイト 内皮細胞 神経細胞 ｵﾘｺﾞﾃﾞﾝﾄﾞﾛｻｲﾄ ミクログリア Proc Natl Acad Sci USA. 2025 Oct 21;122(42):e2511596122. 55 /60
Slide 57: 神経領域の創薬における課題と対策：ヒット取得・最適化
神経領域の創薬における課題と対策：ヒット取得・最適化 創薬スパコン「Tokyo-1」によりAI創薬を推進 Vanderbilt Universityとの創薬提携 December 10, 2015 結合部位解析 https://news.vumc.org/2015/12/10/vanderbilt-ono-pharmaceutical-sign-drug-discovery-agreement/ https://lab.vanderbilt.edu/lindsleylab/ 大量の化学データや生物化学的情報を 大学のイオンチャネル創薬のノウハウを活かし、 高速で処理・分析し、良質なヒット化合物
Slide 58: 神経領域の創薬における課題と対策：トランスレーショナルリサーチ
神経領域の創薬における課題と対策：トランスレーショナルリサーチ 脳PETリガンド共同開発（脳疾患創薬アライアンス） 疾患の縦断的臨床研究（医師主導観察研究） αシヌクレイン病変 PETの共同開発 多系統萎縮症に関する 臨床バイオマーカーの同定 ヒトで脳内αシヌクレイン病変の画像化に成功（世界初） 健康成人 多系統萎縮症 Ann Neurol. 2026 Jan;99(1):96-113. フランス・Toulouse大学と提携 ONO-2808の 臨床試験に活用 ’22年8月31日量子研PRより 57 /60 （https://www.qst.go.jp/site/press/20220831.
Slide 59: 臨床パイプライン（神経領域）
臨床パイプライン（神経領域） 開発コード 適応症 PⅠ PⅡ PⅢ 申請 承認 てんかん部分発作 ONO-2017 てんかん部分発作(小児) てんかん強直間代発作 ONO-2808 多系統萎縮症 帯状疱疹後神経痛 線維筋痛症 ONO-1110 ハンナ型間質性膀胱炎 うつ病 社交不安症 アルツハイマー型認知症 (AD) ONO-2020 ADに伴うアジテーション ONO-2416 精神疾患 ・・・・・ Coming soon 58 /60
Slide 60: まとめ
まとめ 創薬の各プロセスにおいて社内外の知見を組み合わせ、パイプラインを強化している 神経疾患だけでなく、がん、免疫・炎症性疾患の未充足の医療ニーズに応えるべく、最新技 術とオープンイノベーションをフル活用し、一日も早く世界の患者さんに革新的な新薬を届け るよう挑戦し続ける Dedicated to the Fight against Disease and Pain 59 /60
Slide 61: Dedicated to the Fight against Disease and Pain
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