Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — Q3 FY2026/3 Earnings Presentation
28 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Jan 28, 2026
Slide 1: 2026年3月期 第3四半期 決算説明会
Life is Rare 2026年3月期 第3四半期 決算説明会 2026年1月28日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 注意事項
注意事項 Life is Rare • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内
Slide 3: 2026年3月期 第3四半期 連結業績
Life is Rare 2026年3月期 第3四半期 連結業績 伊藤 洋 上席執行役員 経営戦略本部長
Slide 4: 連結決算概要
連結決算概要 Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結決算概要に関する補足説明 連結 前年同期比 Q3累計 Q3累計 年間進捗率 増減額 増減率 • 売上高は契約金収入が大きく増加 売上高 • 売上原価率（契約金除く）は工場の稼働率低下 25,880 30,353 +4,472 +17.3% 76.8% により若干上昇 売上原価 7,007 6,767 △239 △3.4% 72.0% 売上総利益 18,873 23,585 +4,712 +25.0% 78.4% • 販売・一般管理費は主に共同販促先への手数料 販売費及び一般管理費 19,627 2
Slide 5: 売上高内訳（連結）
売上高内訳（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結 前年同期比 売上高内訳に関する補足説明 Q3累計 Q3累計 年間進捗率 増減額 増減率 • グロウジェクト® 、イズカーゴ® 、テムセル® グロウジェクト® 14,177 13,539 △638 △4.5% 76.1% HS注はいずれも堅調に推移 イズカーゴ®※ 4,456 5,179 +723 +16.2% 80.9% グロウジェクト®の減収は薬価改定の影響 テムセル®HS注 2,296 2,212 △84 △3.7% 81.9% • 腎性貧血治療薬は販売先であるキッセイ薬品 腎性貧血治
Slide 6: 2026年3月期 通期連結業績予想数値の修正
2026年3月期 通期連結業績予想数値の修正 Life is Rare 親会社株主に帰属する １株当たり 売上高 営業利益 経常利益 当期純利益 当期純利益 （百万円） （百万円） （百万円） （百万円） （円 銭） 前回発表予想 37,800 2,600 2,400 3,000 24.22 今回修正予想 39,500 400 400 1,600 13.12 増減額 1,700 △2,200 △2,000 △1,400 - 増減率 4.5% △84.6% △83.3% △46.7% - （参考） 33,072 △6,650 △7,477 △4,759 △38.43 前期実績（2025年３月期）
Slide 7: 2026年3月期 通期連結業績予想数値の修正（売上高内訳）
2026年3月期 通期連結業績予想数値の修正 Life is Rare （単位：百万円） （参考）前期実績 前回発表予想 今回修正予想 増減額 増減率 （2025年３月期） グロウジェクト® 17,800 17,800 ― ― 18,098 イズカーゴ®※ 6,400 6,400 ― ― 5,718 テムセル®HS注 2,700 2,700 ― ― 2,904 腎性貧血治療薬 3,100 3,600 500 16.1% 3,784 エポエチンアルファBS注「JCR」 800 1,100 300 37.5% 1,690 ダルベポエチン アルファBS注「JCR」 2,300 2,500 200 8
Slide 8: Givinostatの開発および商業化 イタルファルマコ社との契約締結
2025年12月：イタルファルマコ社との契約締結1 Life is Rare • デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Givinostatの開発および商業化 - 日本における独占的ライセンス契約の締結 • 希少疾病治療薬についての戦略的提携 - 両社のポートフォリオの拡充 - 当社R&Dパイプラインおよび基盤技術における共同機会の探求 1. 2026年1月23日：イタルファルマコ社との契約に関する説明会を開催（リンク） 7
Slide 9: Givinostat：経口非ステロイド性DMD治療薬
Givinostat：経口非ステロイド性DMD治療薬 Life is Rare 1 既存の治療薬とは異なる作用機序 • 遺伝子変異に依存せず使用可能なHDAC阻害剤 2 海外での承認実績 • 米国、EU、その他主要国での承認1 • プラセボ対照の臨床試験で示されたエビデンス 3 当社の強みとの相乗効果 • 小児・希少疾病領域での豊富な開発経験 • DMD患者をフォローする医師との強固なネットワーク - 既存製品の営業において、DMD患者のフォロー施設を60%以上カバー済み（当社調べ） 4 大きな商業的ポテンシャル • 日本のDMD患者総数：約3,500名2 - 6歳以上のDMD患者：3,000
Slide 10: 開発パイプライン
開発パイプライン Life is Rare 開発段階 開発番号 適応症 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 予定 骨端線閉鎖を伴わない JR-142 Ph3 （日本） • 患者登録は順調に進行中 成長ホルモン分泌不全性低身長症 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 completed • 導出に向けて交渉中 Ph1/2（ドイツ） • Ph1/2：当初予定していた投与群での1年間の 臨床データを取得 JR-44
Slide 11: Life is Rare
Ou, ANNIVERSAR’ JVC Life is Rare
Slide 12: Appendix
JVCR Life is Rare ANNIVERSARY Appendix
Slide 13: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） Life is Rare ■国内GH市場 国内GH市場シェア推移（FY2024 Q1～FY2025 Q3）※薬価ベース 開業医市場 45.0% 31.4% 41.6% 41.8% 41.2% 41.2% 40.3% 病院市場 39.8% 39.0% 40.0% 42.9% 35.5% 36.1% 34.6% 35.0% 32.9% 31.7% 30.1% 29.1% 30.0% 薬局市場 Copyright © 2026 IQVIA. JPM 2025年12月MATを基に作成 25.0% 25.8% （市場定義はJCRファーマ株式会社による
Slide 14: グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移） Life is Rare 国内GH市場推移（FY2024 Q1～FY2025 Q3）※薬価ベース 7,000 16,500 GH Market in Japan （million yen） Sales amount of each product（million yen） 6,000 16,000 5,000 15,500 GH Market in Japan JCR Growject® Daily 4,000 Product A Daily 15,000 Daily Product B 3,000 Product C Daily Prod
Slide 15: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移） Life is Rare (億円) Weekly製剤売上高 7,000,000,000 45.0% Daily製剤売上高 70 （グロウジェクト®を除く） グロウジェクト®売上高 40.0% 60 6,000,000,000 Daily製剤シェア （グロウジェクト®を除く） 35.0% 50 グロウジェクト®シェア 5,000,000,000 30.0% Weekly製剤シェア 40 4,000,000,000 25.0% Daily製剤の売上高シェア 30 20.0% FY2025 JAN～FY2025 DEC 3,000,000,000 20
Slide 16: イズカーゴ®販売状況
イズカーゴ®販売状況 Life is Rare （百万円） 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） （例） 2,000 120 109 106 106 1,800 100 96 90 92 92 100 1,600 88 1,400 80 85 84 86 1,200 78 80 74 75 75 72 1,000 60 800 40 600 400 20 200 1,413 1,201 1,372 1,472 1,611 1,262 1,562 1,791 1,825 0 0 FY2023 FY2023 FY2024 FY2024 FY2024 FY2024 FY2025 FY
Slide 17: JCRビジネスのコアとなるパートナーシップ
JCRビジネスのコアとなるパートナーシップ Life is Rare JBC partnership with Alexion (Oligonucleotides) Givinostat partnership (Japan) Gene therapy partnership Strategic partnership with Takeda (until 2024) JBC partnership with Gene therapy capsid partnership Alexion (Neuro) with Alexion Approval of IZCARGOTM 2021 2022
Slide 18: Italfarmaco社について
Italfarmaco社について Life is Rare Italfarmaco S.p.A • 1938年設立（イタリア、ミラノ）の 従業員数 事業展開 非上場グローバル製薬企業 >90ヵ国 >4000名 • 処方薬および一般用医薬品の開発、製 造、マーケティング、販売 • 免疫腫瘍、神経科、心血管疾患を含む 多くの領域で実績を確立 • 希少疾病部門では、筋ジストロフィー、 筋萎縮性側索硬化症（ALS）、真性多 血症のプログラムを展開 製造サイト R&D部門 6施設 >300名 17
Slide 19: JUST-AAVの技術導出
JUST-AAVの技術導出 Life is Rare 2025年7月 アレクシオン社とJUST-AAV技術に関するライセンス契約を締結 JUST-AAV • アレクシオン社は、最大5つまでの同社の遺伝子治療プログラム に対してライセンスを受けたJUST-AAVカプシドを適用可能 目的とする組織・臓器への指向性を有し かつ特定の組織・臓器への移行性を低減したAAV • 最大で8億2,500万米ドルのマイルストーンフィー AAV: アデノ随伴ウイルス - 研究開発マイルストーンフィー ：最大 2億2,500万米ドル JBC: J-Brain Cargo® - 販売マイルストーンフィー ：最大 6億
Slide 20: アルツハイマー病治療薬の開発に関する提携
アルツハイマー病治療薬の開発に関する提携 Life is Rare 2025年7月 アキュメン社とJ-Brain Cargo®技術に関するライセンスのオプション契約を締結 • 血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発が目的 - アキュメン社のAβO選択的抗体と、血液脳関門通過技術であるJ-Brain Cargo®の組み合わせ - J-Brain Cargo®適用の対象となるアルツハイマー病治療薬候補は最大2つ - 候補のひとつsabirnetugについては、アキュメン社が臨床第II相試験を進行中 • 最大で5億5,500万米ドルのマイルストーンフィー AβO: アミロイドベータオリゴマー
Slide 21: 再生CDMO補助金事業への採択
再生CDMO補助金事業への採択 Life is Rare 再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金 （再生CDMO補助金） • 経済産業省による事業のひとつ • 再生・細胞医療・遺伝子治療製品に関するCDMOの国内受託製造拠点の整備や製造人材育成に 対する支援を行う事業 テムセル®HS注の安定かつ 長期的な製品供給経験 当社独自の 再生医療等製品に係る 遺伝子治療プラット ノウハウ・技術力の蓄積 フォーム技術 当社のみが提供しうる新たな価値を実現すべく 製造設備投資を進める 20
Slide 22: 既承認製剤の海外展開
既承認製剤の海外展開 Life is Rare アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」 • ファブリー病治療酵素製剤のバイオ後続品 • 2018年より日本国内で販売中 中東・トルコ・北アフリカの９ヵ国＊に関して Menagen Pharmaceutical Industries LLCと 独占的な開発・販売権の許諾契約を締結 日本での製造販売承認を活用し 契約地域での製造販売承認申請および販売活動をMenagen社が実施 ＊サウジアラビア王国、アラブ首長国連邦、オマーン国、クウェート国、カタール国、バーレーン王国、トルコ共和国、イラク共和国、 エジプト・アラブ共和国 21
Slide 23: Givinostat：非ステロイド性のDMD治療薬
Givinostat：非ステロイド性のDMD治療薬 Life is Rare 1 一般名：Givinostat（海外での製品名：Duvyzat） • ヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）の阻害剤 • 経口投与の非ステロイド剤（1日2回） 2 海外の適応症 • 6歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者 ※EU：ステロイドを併用する歩行可能な6歳以上の患者に限定 3 承認状況 • 米国（2024年3月） • EU（2025年6月 条件付き承認） • その他、イギリスを含む複数ヵ国で承認済み • 本邦では未承認 4 特徴 • 複数の疾患修飾エピジェネティック作用により、DMD患者の遺伝子変異に依
Slide 24: 筋恒常性の調節におけるHDACの役割
筋恒常性の調節におけるHDACの役割 Life is Rare HDACは、細胞質内および核内での活性により 筋恒常性の調節を助ける1,2 細胞質 Cytoplasm3 核 Nucleus3 HDAC Nonhistone proteins HDAC HAT Nucleus closes chromatin, opens chromatin, repressing gene allowing gene transcription transcription RNA polymerase/transcription factors HDACは、ヒストンおよび非ヒストンタンパク質の両方に作用するこ
Slide 25: HDACの阻害はDMDの病態を標的とする
HDACの阻害はDMDの病態を標的とする1,2 Life is Rare HDACの阻害により、DMDの病理学的イベントを抑制する1,3 Restoration of motor function4-8 運動機能の回復 Reduced activation of immune cells4,6,7 免疫細胞の活性抑制 Increased muscle repair and regeneration4,6,7,9 筋の修復/再生の促進 HDAC HDACの阻害 inhibition Reduced fibrogenesis 線維/脂肪形成の抑制 and adipogenesis4,6,7 DMD
Slide 26: EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験
EPIDYS Study: 主要評価項目_4SC試験（72週時点での平均変化量）1 Life is Rare 72週時点におけるベースラインからの平均変化量（非対数変換） Δ = 1.78 s ▪ Givinostat＋コルチコステロイドは、 5.0 P=0.037* プラセボ＋コルチコステロイドと比較 4.5 GLS mean time to perform 4.0 して、72週時点において、 4SC試験 4SC ± 95% CI (s) 3.5 時間の悪化を1.78秒減少させた 3.0 2.5 2.0 1.5 1.0 0.5 0 Givinostat… Placebo… *Data are
Slide 27: 歩行能力維持への影響
歩行能力維持への影響1,2 Life is Rare ▪ Givinostatとコルチコステロイド（標準治療）を併用した患者では、標準治療単独の患者と比較 して、歩行能力が2.9年間維持された （ハザード比 0.42; 95%信頼区間 0.23-0.76; P=0.004） Givinostat Control Parameter (n=142) (n=142) Event-free probability Patients, n (%) Assessed 142 (100) 142 (100) Who lost 14 (9.9) 39 (27.5) ambulation Censored 1
Slide 28: 略語集
略語集 Life is Rare AAV Adeno-associated virus アデノ随伴ウイルス AβO Amyloid beta oligomer アミロイドベータオリゴマー BBB Blood-brain barrier 血液脳関門 CDMO Contract development and manufacturing organization 医薬品開発製造受託機関 CNS Central nervous system 中枢神経系 GFP Green fluorescent protein 緑色蛍光タンパク質 GHD Growth hormone deficiency 成長ホル
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