Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — Q2 FY2026 Earnings Presentation
30 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Oct 30, 2025
Slide 1: 2026年3月期 第2四半期 決算説明会
Life is Rare 2026年3月期 第2四半期 決算説明会 2025年10月30日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 注意事項
注意事項 Life is Rare • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内
Slide 3: 2026年3月期 第2四半期 連結業績
Life is Rare 2026年3月期 第2四半期 連結業績 伊藤 洋 上席執行役員 経営戦略本部長
Slide 4: 連結決算概要
連結決算概要 Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結決算概要に関する補足説明 連結 前年同期比 Q2累計 Q2累計 年間進捗率 • 売上高は契約金収入が大きく増加し、前年同期 増減額 増減率 比で28%増となりました 売上高 16,657 21,362 +4,705 +28.2% 56.5% • 売上原価率（契約金除く）は工場の稼働率が低 売上原価 4,330 4,323 △6 △0.1% 52.7% 下したことにより若干上昇しました 売上総利益 12,326 17,038 +4,711 +38.2% 57.6% • 販売・一般管理費の増加は、主に
Slide 5: 売上高内訳（連結）
売上高内訳（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 売上高内訳に関する補足説明 連結 前年同期比 • グロウジェクト® 、イズカーゴ® 、テムセ Q2累計 Q2累計 年間進捗率 増減額 増減率 ル®HS注はいずれも当社予算に比して堅調 グロウジェクト® 9,401 8,915 △486 △5.2% 50.1% に推移しています • グロウジェクト ®は、販売数量は前年同期 イズカーゴ®※ 2,845 3,354 +508 +17.9% 52.4% と同水準でしたが、薬価改定の影響で前年 テムセル®HS注 1,521 1,582 +61 +4.0%
Slide 6: 財務状態（連結）
財務状態（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年 2025年 増減 2025年 2025年 増減 3月末 9月末 • 主な増減項目 3月末 9月末 • 主な増減項目 +4,776 +3,520 • 現金及び預金 +2,425 流 動 負 債 • 短期借入金 +2,400 43,988 47,508 • 売掛金及び契約資産 • 買掛金 +462 流 動 資 産 51,056 55,833 +1,409 • 棚卸資産 +1,655 固 定 負 債 13,431 13,028 △402 負 債 合 計 57,420 60,537 +3,117 +1,082 固 定 資 産 5
Slide 7: 既承認製剤の海外展開
既承認製剤の海外展開 Life is Rare アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」 • ファブリー病治療酵素製剤のバイオ後続品 • 2018年より日本国内で販売中 中東・トルコ・北アフリカの９ヵ国＊に関して Menagen Pharmaceutical Industries LLCと 独占的な開発・販売権の許諾契約を締結 日本での製造販売承認を活用し 契約地域での製造販売承認申請および販売活動をMenagen社が実施 ＊サウジアラビア王国、アラブ首長国連邦、オマーン国、クウェート国、カタール国、バーレーン王国、トルコ共和国、イラク共和国、 エジプト・アラブ共和国 6
Slide 8: 開発品目の進捗
Life is Rare 開発品目の進捗 Anne Bechet 上席執行役員 開発本部長 JCR Europe B.V. General Manager JCR USA Inc. General Manager
Slide 9: 開発パイプライン
開発パイプライン Life is Rare 開発段階 開発番号 適応症 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 予定 骨端線閉鎖を伴わない JR-142 Ph3 （日本） • 患者登録は順調に進行中 成長ホルモン分泌不全性低身長症 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 completed • 導出に向けて交渉中 ＜Ph1/2＞ Ph1/2（ドイツ） • 当初予定していた投与群での1年間の臨床デー JR-441 ム
Slide 10: 遺伝子治療プラットフォーム技術 ～JUST-AAV技術の進展～
Life is Rare 遺伝子治療プラットフォーム技術 ～JUST-AAV技術の進展～ 薗田 啓之 取締役 専務執行役員 研究本部長
Slide 11: AAVによる遺伝子治療の課題
AAVによる遺伝子治療の課題 Life is Rare 目的組織への送達が困難 副作用の懸念 − 中枢神経系、筋組織、軟骨、等 − 高用量のAAV投与による、肝障害、血栓性微 小血管症、神経毒性などの副作用の可能性2 − 血液脳関門がAAVの通過を阻む1 − 臨床試験において肝障害による死亡例あり2-4 AAVベクターの大量生産 中和抗体による 超高額の薬価 薬効の減弱 − 製造工程が複雑で高度な技術 − 自然感染により、治療前から − 医療費増加への影響7 が必要5 中和抗体を有する場合あり6 − 品質管理が極めて重要 1. Daci R, et al., Int J Mol Sci. 20
Slide 12: JUST-AAV：様々な疾患に応用可能な遺伝子治療プラットフォーム技術
JUST-AAV：様々な疾患に応用可能な遺伝子治療プラットフォーム技術 Life is Rare JCR JUST-AAV JCRによる Ultimate destination of organ 標的の臓器に輸送し Safeguarding against off-target delivery 標的外の臓器への輸送を防止する Transformative technology AAV: アデノ随伴ウイルス 革新的な技術 ex. 脳・筋 目的とする組織・臓器への指向性を有し、かつ 特定の組織・臓器への移行性を低減したAAV ex. 肝臓 11
Slide 13: 脳指向型JUST-AAV：脳への導入効率の評価
脳指向型JUST-AAV：脳への導入効率の評価 Life is Rare AAV9 脳指向型JUST-AAV 脳の各領域における発現量（AAV9を投与した場合との比較） 160 (Normalized to AAV9) 140 120 x114.8 100 mRNA x76.9 80 x34.8 x62.5 x65.8 x36.5 60 x44.6 x22.1 40 20 0 脳指向型JUST-AAV: n=2、AAV9: n=1 The 32nd Annual Congress of the European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT20
Slide 14: 特定の組織に対するAAV集積回避の評価
特定の組織に対するAAV集積回避の評価 Life is Rare AAV9 脳指向型JUST-AAV 肝臓 後根神経節 頸部 胸部 腰部 1.5E+07 2.5E+04 (copies/ug-tissue DNA) 2.0E+04 VG in tissue 1.0E+07 1.5E+04 1.0E+04 5.0E+06 11.7% 19.5% 14.1% 5.0E+03 0.3% 0.0E+00 0.0E+00 AAV9 JUST-AAV AAV9 JUST-AAV AAV9 JUST-AAV AAV9 JUST-AAV 脳指向型JUST-AAV: n=2、AAV9: n=1 The 32nd
Slide 15: 筋指向型JUST-AAV：筋への導入効率の評価
筋指向型JUST-AAV：筋への導入効率の評価 Life is Rare AAV9 Published capsid1 筋指向型JUST-AAV 大腿四頭筋 心臓 肝臓 80 x 28.6 800 x 52.2 7E+6 (copies/μg-tissue DNA) Vector copy numbers 6E+6 60 600 5E+6 x 13.2 x 28.9 (µg/g-tissue) GFP Protein 4E+6 40 400 3E+6 2E+6 x0.2 20 200 1E+6 x0.006 0 0 0E+0 Published capsid：筋指向型のウイルスベクターとして広
Slide 16: 有用性向上を目指したバインダーの併用
有用性向上を目指したバインダーの併用 Life is Rare AAV9 脳指向型 筋指向型 二重標的型 Low High Low High Low Low High High 15
Slide 17: 二重標的型JUST-AAVの実現可能性
二重標的型JUST-AAVの実現可能性 Life is Rare AAV9 脳指向型 筋指向型 二重標的型 脳 大腿四頭筋 心臓 40 x37.2 x35.3 20 x18.1 12 x10.5 (Normalized to AAV9) 10 30 15 x12.0 8 x7.6 mRNA 20 10 6 4 10 5 x1.0 2 x1.0 x0.7 x1.0 x0.9 x0.4 0 0 0 Barcode study (AAV pool was injected) The 32nd Annual Congress of the European Society of Gene and Ce
Slide 18: 独自の技術で未来を拓く
独自の技術で未来を拓く Life is Rare 基盤技術のライセンスアウトを拡充し、 ライソゾーム病 希少疾病にとどまらず画期的な治療薬を創製する 神経変性疾患 筋疾患 JUST-AAV J-Brain Cargo® 神経炎症性疾患 ･･･ 神経腫瘍 ･･･ 標的とする組織への送達性を高め 肝臓への集積性を低減させたAAV 多様なモダリティに応用可能な 血液脳関門通過技術 17
Slide 19: Life is Rare
ANNIVERSARY Life is Rare JYICR
Slide 20: Appendix
Life is Rare Appendix
Slide 21: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） Life is Rare 国内GH市場シェア推移（FY2023 Q4～FY2025 Q2）※薬価ベース ■国内GH市場 50.0% 開業医市場 31.2% 病院市場 43.9% 43.4% 45.0% 41.8% 41.6% 41.2% 41.2% 40.3% 39.8% 40.0% 34.6% 35.5% 35.0% 32.9% 31.7% 30.1% 29.1% 30.0% 26.2% 25.0% 薬局市場 Copyright © 2025 IQVIA. JPM 2025年9月MATを基に作成 21.1% 20.6% 25.5% （市場
Slide 22: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移） Life is Rare (億円) Weekly製剤売上高 60 6,000,000,000 45.0% Daily製剤売上高 （グロウジェクト®を除く） 40.0% グロウジェクト®売上高 5,000,000,000 50 Daily製剤シェア 35.0% （グロウジェクト®を除く） グロウジェクト®シェア 4,000,000,000 40 30.0% Weekly製剤シェア 25.0% 30 3,000,000,000 Daily製剤の売上高シェア 20.0% FY2024 OCT～FY2025 SEP 2,000,000,000 20 15
Slide 23: イズカーゴ®販売状況
イズカーゴ®販売状況 Life is Rare 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） （百万円） （例） 2,000 120 106 106 1,800 100 96 90 92 92 100 1,600 88 85 1,400 80 85 84 1,200 80 78 74 75 75 70 72 1,000 60 800 40 600 400 20 200 1,342 1,413 1,201 1,372 1,472 1,611 1,262 1,562 1,791 0 0 FY2023 FY2023 FY2023 FY2024 FY2024 FY2024 FY2024 FY2
Slide 24: キャッシュ・フロー（連結）
キャッシュ・フロー（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 Q2累計 2026年3月期 Q2累計 増減 営業活動によるCF 投資活動によるCF 税金等調整前純利益 △556 2,541 3,097 財務活動によるCF 期末現金及び現金同等物 減価償却費 1,667 1,459 △207 18,271 売上債権・未収入金（△増加） 2,649 △897 △3,546 棚卸資産（△増加） △1,830 △1,655 174 15,621 仕入債務・未払金（＋増加） △190 271 462 法人税等の支払 △1,451 783 2,235 その他 △1,397 △18
Slide 25: 【2026年3月期 予想】 連結決算概要
【2026年3月期 予想】 連結決算概要 Life is Rare （単位：百万円） 連結決算概要（予想）に関する補足説明 2025年 2026年3月期 • 売上高は、イズカーゴ®の売上増や契約金収入の増 3月期 連結 加を見込むため、前期と比較し増加する見込みです 前年同期比 • 売上原価は、前期に製造関係の資材の廃棄損が発生 実績 予想 増減額 増減率 したため、前期比では減少を見込みます • 販売・一般管理費は、効率的な事業遂行などにより 売上高 33,072 37,800 +4,727 +14.3% 前期比で減少する見込みです。また、研究開発費に 売上原価 11,333 8,200 △
Slide 26: 【2026年3月期 予想】 売上高内訳（連結）
【2026年3月期 予想】 売上高内訳（連結） Life is Rare （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結 前年実績比 実績 予想 増減額 増減率 グロウジェクト® 18,098 17,800 △298 △1.6% イズカーゴ®※ 5,718 6,400 +681 +11.9% テムセル®HS注 2,904 2,700 △204 △7.0% 腎性貧血治療薬 3,784 3,100 △684 △18.1% エポエチンアルファ 1,690 800 △890 △52.7% BS注「JCR」 ダルベポエチンアルファ 2,093 2,300 +206 +9.9% BS注「JCR
Slide 27: JUST-AAVの技術導出
JUST-AAVの技術導出 Life is Rare 2025年7月 アレクシオン社とJUST-AAV技術に関するライセンス契約を締結 JUST-AAV • アレクシオン社は、最大5つまでの同社の遺伝子治療プログラム に対してライセンスを受けたJUST-AAVカプシドを適用可能 目的とする組織・臓器への指向性を有し かつ特定の組織・臓器への移行性を低減したAAV • 最大で8億2,500万米ドルのマイルストーンフィー AAV: アデノ随伴ウイルス - 研究開発マイルストーンフィー ：最大 2億2,500万米ドル JBC: J-Brain Cargo® - 販売マイルストーンフィー ：最大 6億
Slide 28: アルツハイマー病治療薬の開発に関する提携
アルツハイマー病治療薬の開発に関する提携 Life is Rare 2025年7月 アキュメン社とJ-Brain Cargo®技術に関するライセンスのオプション契約を締結 • 血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発が目的 - アキュメン社のAβO選択的抗体と、血液脳関門通過技術であるJ-Brain Cargo®の組み合わせ - J-Brain Cargo®適用の対象となるアルツハイマー病治療薬候補は最大2つ - 候補のひとつsabirnetugについては、アキュメン社が臨床第II相試験を進行中 • 最大で5億5,500万米ドルのマイルストーンフィー AβO: アミロイドベータオリゴマー
Slide 29: 再生CDMO補助金事業への採択
再生CDMO補助金事業への採択 Life is Rare 再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金 （再生CDMO補助金） • 経済産業省による事業のひとつ • 再生・細胞医療・遺伝子治療製品に関するCDMOの国内受託製造拠点の整備や製造人材育成に 対する支援を行う事業 テムセル®HS注の安定かつ 長期的な製品供給経験 当社独自の 再生医療等製品に係る 遺伝子治療プラット ノウハウ・技術力の蓄積 フォーム技術 当社のみが提供しうる新たな価値を実現すべく 製造設備投資を進める 28
Slide 30: 略語集
略語集 Life is Rare AAV Adeno-associated virus アデノ随伴ウイルス AβO Amyloid beta oligomer アミロイドベータオリゴマー BBB Blood-brain barrier 血液脳関門 CDMO Contract development and manufacturing organization 医薬品開発製造受託機関 CNS Central nervous system 中枢神経系 GFP Green fluorescent protein 緑色蛍光タンパク質 GHD Growth hormone deficiency 成長ホル
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