Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — Q2 FY2024 Earnings Presentation

44 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Nov 2, 2023

  1. Slide 1: 2024年3月期第2四半期 決算説明会

    2024年3月期第2四半期 決算説明会 2023年11月2日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合わせ先】管理本部 広報・IR室 小山（TEL 0797-32-1995） Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  2. Slide 2: 目次

    目次 1. JCRが目指す姿 2. 2024年3月期第2四半期 連結業績 3. さらなる成長に向けた取り組み 1. 主力製品販売 2. 開発 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_1

  3. Slide 3: JCRが目指す姿

    JCRが目指す姿 上席執行役員 経営戦略本部長 伊藤 洋 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_2

  4. Slide 4: それを可能とする事業基盤をJCRは保有している

    希少疾病領域にフォーカスし続ける製薬企業 バイオシミラーのリスクが低いライソ ゾーム病領域で、高度な医薬品を創出 し、パテントクリフのない事業へ 長期に利益を 創出し続ける 製品群 自社の製造設備を保有することで、 国内製品群と技術・製品導出に 複数の品目を同時に開発し、より よる収益を継続して希少疾病の 希少疾病への 多くの製品を、より低コストで、 R&D投資へ 傑出したバイオ より早く R&D投資を可 製造技術を自社 能とする事業 で保有 基盤 継続して利益を上げている希少疾病領域の製薬会社は世界的にも非常に少ない それを可能とする事業基盤をJCRは保有している Copyright © 2

  5. Slide 5: JCRの成長戦略

    JCRの成長戦略 １ 国内主力製品 2 LSDポートフォリオ 3 基盤技術 神経変性疾患、神経腫瘍、 神経筋疾患、眼疾患 など 開発ステージを進め、パートナリ 成長分野への継続的な投資 大きな収益が期待される疾患領域 ングを進めることで、より大きな を可能とする安定した収益 へパートナリングを通して参入 将来収益を実現 ターゲット：希少疾病 ターゲット：難病 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_4

  6. Slide 6: より安定した収益構造へ

    より安定した収益構造へ • 主力製品の売上伸長により、より安定した収益構造を実現へ • 国内製品からの収益のみで研究開発費、販管費を賄える構造へ ～FY2022 FY2023～ 主力製品の 契約金収入 伸長 R&D 医薬品等 SG&A 売上総利益 費用 売上総利益 費用 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_5

  7. Slide 7: LSD市場における想定タイムラインと収益

    LSD市場における想定タイムラインと収益 JCR想定収益※ (億円) グローバル 開発ステージ 期待される承認予定 (2030年代半ば) パートナー 2025年度 2030年度 2035年度 Japan Ex-Japan JR-141 P3 (グローバル) 80-100 140-180 (MPS II) <日本：上市済> 2027年度 JR-171 P1/2 (グローバル) 20-30 60-100 (MPS I) 2028-2029年度 JR-441 P1/2 (グローバル) 10-20 -100 (MPS IIIA) 2029-2030年度 JR-446 治験届提出前 10-20 -50

  8. Slide 8: 独自のプラットフォーム技術の導出で、より大きなCNS領域へ

    独自のプラットフォーム技術の導出で、より大きなCNS領域へ J-Brain Cargo®は中枢神経に薬剤を届けることが可能 患者数：5000万人(WW) 市場：約570億ドル Fab 神経変性疾患 • アルツハイマー病 scFv Anti TfR mAb VHH • パーキンソン病 • てんかん • ALS • 多発性硬化症 • SMA 患者数：3万人 (WW) • ハンチントン病 など 約100億ドル市場 LSD Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_7

  9. Slide 9: ３つの収益の柱を確立し、2030年代に1,000億円企業へ

    ３つの収益の柱を確立し、2030年代に1,000億円企業へ 将来の収益の柱 3 プラットフォーム技 術の導出によるライ センス収入 2 LSDパイプラインの 343億円 導出による 海外からの収益 1 国内製品売上 国内製品 FY2022 2030年代半ば Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_8

  10. Slide 10: 2024年3月期第2四半期 連結業績

    2024年3月期第2四半期 連結業績 経営戦略本部 経理部 部長 太田 義博 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_9

  11. Slide 11: 決算ハイライト（2024年3月期第2四半期）

    決算ハイライト（2024年3月期第2四半期） 主力製品販売の好調、契約金収入の増加が寄与し、 前年同期比で大幅な増収増益 売上高 ：24,272百万円（前年同期比 +55.8％） 営業利益 ： 6,898百万円（前年同期比 +826.2％） 経常利益 ： 7,126百万円（前年同期比 +353.9%） 親会社株主に帰属する 四半期純利益： 5,253百万円（前年同期比 +445.6％） （単位：百万円） 親会社株主に帰属する 売上高 営業利益 経常利益 四半期/当期純利益 30,000 +55.8% 8,000 +826.2% 8,000 +353.9% 6,000 +445.6% 25,00

  12. Slide 12: 売上高内訳

    売上高内訳 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 前年同期比 通期予想 グロウジェクト®をはじめ、イズカーゴ® 、 2Q実績 2Q実績 年間進捗率 増減額 増減率 （修正後） テムセル®を含む当社主力製品が好調に推 医薬品等合計 12,583 16,495 +3,913 +31.1% 34,700 47.5% 移し、医薬品売上高は前年同期比 +31.1%の増収となりました。 契 約 金 収 入 1,010 7,112 +6,102 +604.2% 8,100 87.8% 契約金収入、その他（製造受託分含む） そ の 他 に関しては予定通り進捗し、前年同期比 56 664 +60

  13. Slide 13: 営業利益

    営業利益 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 2023年3月期 2024年3月期 連結 前年同期比 通期予想 対売上高比率 2Q実績 2Q実績 年間進捗率 2Q 2Q （修正後） 増減額 増減率 売 上 高 15,581 24,272 +8,691 ＋55.8% 45,400 53.5% 売 上 原 価 4,836 5,881 +1,044 ＋21.6% 12,400 47.4% 売 上 原 価 率 31.0% 24.2% 売 上 総 利 益 10,744 18,391 +7,646 ＋71.2% 33,000 55.7% 販売・一般管理費 5,782 5,957 +174

  14. Slide 14: さらなる成長に向けた取り組み 1．主力製品販売

    さらなる成長に向けた取り組み １．主力製品販売 専務取締役 営業本部長 芦田 透 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 13

  15. Slide 15: 国内主力製品 売上の動向

    国内主力製品 売上の動向 主力製品の好調が、大幅増益・増収に大きく寄与した。 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 連結 前年同期比 通期予想 通期実績 2Q実績 2Q実績 年間進捗率 増減額 増減率 （修正後） グ ロ ウ ジ ェ ク ト ® 12,261 6,083 8,746 +2,663 +43.8% 19,500 44.9% イ ズ カ ー ゴ Ⓡ 4,428 2,118 2,581 +463 +21.9% 5,500 46.9% テ ム セ ル ® H S 注 3,404 1,701 1,901 +200 +11.8% 3,300 57.6% 腎 性 貧 血 治 療

  16. Slide 16: 成長ホルモン（GH）市場の動向

    成長ホルモン（GH）市場の動向 2023年5月以降、グロウジェクト®の需要が急激に増加。 唯一のGH国産メーカーとして、急遽増産対応。GHが必要な患者の皆さんへの安定供給を達成。 >50% GH Market Share in Japan Market share in the future 60% 50% 49.8% 40% FY2023上半期グロウジェクト®実績* 30% • 出荷本数 前年同期比 約1.6倍 26.0% • 新患症例数 前年同期比 約1.8倍 20% 13.0% 10% 7.1% 切替症例数 前年同期比 90倍以上 0% 4.1% *JCR社内分析 JCR A社 B社 C

  17. Slide 17: 国内GH市場の現況

    国内GH市場*の現況 国内GH市場* 病院市場特性 ⚫ 体重当たり投与量の多い疾患群 開業医市場 （SGA、ターナー、SHOX）の診断機会 28.5% GH市場 ⚫ 地域医療に影響力のあるKOLの存在 病院市場 48.3% ⚫ 医薬品管理の「一増一減ルール」の原則 638億円 による医薬品採用の難しさ 薬局市場 23.2% 出典：Copyright © 2023 IQVIA. JPM 2023年9月MATをもとに作成（*市場定義はJCRファーマ株式会社による） 無断転載禁止 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights re

  18. Slide 18: グロウジェクト® すべての市場においてトップシェアを獲得

    グロウジェクト® すべての市場においてトップシェアを獲得 長年の課題であった病院市場で大きく伸長 2022年9月度 2023年9月度 病院市場 病院市場 2022年度通期実績との比較 （グロウジェクト®納入施設数*） JCR JCR 15% 42% 病院市場 （HP） ：約1.2倍 － 新規口座数 ：180軒 開業医市場 開業医市場 開業医市場（GP）：約1.4倍 － 新規口座数 ：69軒 *自社データ JCR JCR 46% 69% グロウジェクト ®病院市場売上比 シェア：Copyright © 2023 IQVIA. JPM（ 2023年9月/2022年9月）をもとに作成（市場定義はJC

  19. Slide 19: さらなるシェア拡大に向けて

    さらなるシェア拡大に向けて 安定供給 デバイス戦略 2つのデバイスで ⚫ 50%以上のシェア維持に必要 患者と医療従事者のニーズに応える な生産数量を確保する体制を 構築済み ⚫ 注射操作をフルサポート ⚫ GHトップシェアメーカーとし ⚫ お楽しみ機能による て安定供給を継続し、市場か 治療コンプライアンスの上昇 らの信頼を高める ⚫ 簡易操作モードを実装し、よりスムー ズなデバイス切替え ⚫ 処方時の注射指導時間の短縮 新規患者の処方獲得・既存患者の治療継続を実現する Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights res

  20. Slide 20: 電動式注入器「グロウジェクター®」シリーズ

    電動式注入器「グロウジェクター®」シリーズ その時々の患者さんのニーズ／ライフスタイルに合った電動式注入器を提供可能 電動式注入器の主な特長： 一定スピードによる薬液注入、投与量の事前設定・自動計算、薬剤交換時の投与量の自動調整、注射履歴の記録 など 様々な治療機会における 選択肢を広げる 液晶画面による操作誘導 シンプルモード選択可 自動刺針注入抜針 スキンセンサによる自動注入 お楽しみ機能 医師による設定の簡易化 医師による投与量設定 冷蔵保管 Friendly 治療記録を Simple ターゲット：低年齢児 アプリで管理 ターゲット：高年齢児、保護者、大人 Connectivity 低身

  21. Slide 21: イズカーゴ®販売状況

    イズカーゴ®販売状況 100 売上高（百万円） 累積症例数（例） 投与症例数（例） 83 85 74 77 80 71 67 59 60 60 45 69 70 62 64 57 60 60 40 56 17 43 20 761 1,059 957 1,070 1,047 1,262 1,047 1,239 1,342 224 0 2021年度 2021年度 2021年度 2021年度 2022年度 2022年度 2022年度 2022年度 2023年度 2023年度 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 2023年4月以降の営業体制 国内想定市場 (JCR調べ） 製品別

  22. Slide 22: テムセル®販売状況

    テムセル®販売状況 売上高推移（単位：百万円） 3,497 3,404 テムセル®を取り巻く状況 3,300 全国の対象施設9割以上に納品可能 株式会社メディセオの協力のもと、発注から納品までを 1,901 さらに迅速化（3日→2日）。診断からの早期投与をよ り可能とし、より多くの患者さんの生命に貢献。 投与例数 331例 326例 172例 予防・治療環境の変化：現段階での影響は限定的。 ー2023年7月24日付： 2022年 2023年 2024年 2024年 3月期 3月期 3月期2Q 3月期予想 シクロホスファミド水和物「造血幹細胞移植における （修正後） GVHDの抑制」に対し保険適

  23. Slide 23: さらなる成長に向けた取り組み 2．開発

    さらなる成長に向けた取り組み 2．開発 常務取締役 Mathias Schmidt Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 22

  24. Slide 24: 研究開発パイプライン

    研究開発パイプライン 2023年5月以降の進捗 開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 承認予定 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 完了 • 2024年度 Ph3試験 JR-441 ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型） Global Ph1/2 • 2024年上半期 LPI JR-446 ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型） • 2024年度 Ph1/2試験 GM2ガングリオシドーシス（サンドホフ

  25. Slide 25: J-Brain Cargo®適用LSDパイプライン

    J-Brain Cargo®適用LSDパイプライン 推定市場規模100億ドルを超えるLSD分野で JCRは業界をリードする17以上のパイプラインを有している MPS II 承認 JR-141 日本 （ハンター症候群) MPS II MPS I 臨床試験 JR-141 JR-171 JR-441 MPS IIIA グローバル （ハンター症候群) グローバル （ハーラー症候群等) グローバル （サンフィリッポ症候群A型) MPS IIIB 治験届提出前 JR-162 ポンぺ病 JR-446 （サンフィリッポ症候群B型) JR-479 GM2ガングリオシドーシス JR-471 フコシドーシス バッテ

  26. Slide 26: MPS III型 疾患概要

    MPS III型 疾患概要 JCRで研究開発中 ライソゾーム病 ムコ多糖症 I型 MPS III型 ✓ライソゾーム内の酵素の ✓ムコ多糖が蓄積 II型 Type A • 常染色体潜性遺伝性疾患。 欠損／働きの低下によって する疾患 III型 Type B • 酵素の欠損により、臓器・組織に有毒なヘパラン 発症する先天代謝異常症 ✓50種以上の疾患の総称 IV型 Type C 硫酸が蓄積。 Type D • 中枢神経症状の徴候と症状が最も多く、BBB通過 VI型 型のERT治療が必要。 VII型 欠損酵素によって さらに分類 • A型が最も進行が速く、世界では最も一般的。 IX型 欠損酵素による

  27. Slide 27: JR-441（BBB通過型MPS IIIA型治療薬）

    JR-441（BBB通過型MPS IIIA型治療薬） 2023年7月～：グローバル臨床第I/II相試験（JR-441-101試験）を開始 JR-441-101試験 概要 これまでの実績と今後のマイルストン 治療期間 休薬 継続期間 2022年1月 欧州委員会よりオーファンドラッグ指定 2023年7月 Dose 2 ドイツ連邦共和国における試験開始承認 スクリーニング 6 weeks Optimal dose * 2023年10月 第1例目となる被験者への投与開始 Dose 1 *全被験者の27週間のデータの解析により決定 2024年度上半期 組み入れ最終被験者への投与開始 週 Baseline

  28. Slide 28: JR-446（BBB通過型MPS IIIB型治療薬）

    JR-446（BBB通過型MPS IIIB型治療薬） 2023年9月：メディパルホールディングスとJR-446に関する契約を締結 日本 海外 JR-446 ステータス 契約内容 共同開発・商業化契約 事業化についての実施許諾契約 分子デザイン確立済み JCR メディパルHD ライセンスホルダー 十分な非臨床データを取得済み （メディパルHDと共同開発） （必要に応じ業務委託可能） 推定患者数 約20人 500～1,000人 2024年度上半期臨床入り 市場規模 10-20億円 約250億円 日本国内にも治験対象患者が見込まれる 診断イニシアチブの少ない本疾患において、疾患啓発・患者発掘が必要

  29. Slide 29: JR-141 グローバル臨床第III相試験 STARLIGHT

    JR-141(pabinafusp alfa: BBB通過型MPS II型治療薬） グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31試験）：STARLIGHT試験 概要 ⚫ 2024年度第1四半期 中間解析に必要な症例数の 登録完了見込み 現在の状況 患者リクルート継続中 実施施設数（2023年10月末時点） －米国：5施設 概要 －欧州：10施設 －ブラジル：2施設 • 既存ERTと比較し、JR-141が中枢神経系の徴候および症状に －米国・欧州・ラテンアメリカ・ 対して有効であること 目的 アジアに施設拡大予定 • 既存ERTと比較し、JR-141が身体的徴候および症状に対して 同等の

  30. Slide 30: JR-142（長時間作用型ヒト成長ホルモン製剤）

    JR-142（長時間作用型ヒト成長ホルモン製剤） 第II相試験にてJR-142の成長促進効果を確認。2024年度の第III相試験開始予定 JR-142分子 臨床第II相試験 概要 改変型アルブミン融合GH 0.75mg/kg/週 (n=9) JR-142投与群 human albumin 0.5mg/kg/週 (n=8) 継続試験 グロウジェクトⓇ 0.175mg/kg/週 (n=8) hGH 1 3 C 投与群 N 26週間 2 糖鎖 対象 骨端線閉鎖を伴わない小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 • PK/PD 血中滞留性の向上のため、 評価項目 • 成長促進効果の検討 糖鎖を付加した改変型

  31. Slide 31: JR-142 PhII試験結果

    JR-142 PhII試験結果 • 成長速度：JR-142と連日投与GH（グロウジェクト®）に群間差なし • 有害事象：JR-142の2群で傾向に差はなし Ph2試験結果：GH治療後の成長速度 今後の予定 2024年度下半期 Ph3試験の開始 12 10.54 2027年度 10.07 9.78 製造販売承認申請 Height velocity (cm/year) 10 8.20 8 6 長時間作用型GH製剤の国内市場 4 2 持続型GHシェア約18％ （2023年9月単月：JCR調べ） 0 n=7 n=8 n=7 n=22 JR-142 0.5mg JR-142 0.75mg グロウジェクト

  32. Slide 32: JR-031HIE:テムセル適応拡大 新生児低酸素性虚血性脳症

    メディカルアクセス向上に向けたその他の取り組み JR-031HIE:テムセル適応拡大 新生児低酸素性虚血性脳症（HIE） (詳細： jRCT1080224818) – 国内Ph I/II並びに18ヵ月間の観察試験の結果を踏まえ、今後の開発計画について検討中 • 低体温療法単独群（7名）とテムセル＋低体温療法群（6名）の比較試験 • 両群とも65％以上の被験者で、投与18ヵ月後に治療が有効であることを確認した。 ただし、群間差は認められなかった。 • 安全性に関する問題は認められなかった。 医師主導治験への協力 – 「神経型ゴーシェ病患者を対象としたアンブロキソール塩酸塩（JT408T）を用いた

  33. Slide 33: FY2023_2Q_32

    Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_32

  34. Slide 34: Appendix

    Appendix Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_2Q_33

  35. Slide 35: トピックス（2023年5月11日～2023年10月27日）

    トピックス（2023年5月11日～2023年10月27日） 分類 公表日 概要 R&D 5/11 てんかんに対する新規生物学的治療薬 アンジェリーニファーマと契約を締結 サステナビリティ 5/14 WEB市民公開講座「在宅酵素補充の現状・課題と今後の展望」開催 主力製品 5/23 イズカーゴⓇ 保険医が投与できる注射薬の対象薬剤への追加 企業情報 6/5 独自の血液脳関門通過技術によるライソゾーム病治療薬 第 48 回井上春成賞を受賞 主力製品 6/26 グロウジェクト® 骨端線閉鎖を伴わない SHOX 異常症における低身長の効能追加 R&D 7/11 JR-441 グローバル臨床第 I/II

  36. Slide 36: グロウジェクト®投与デバイスの歴史

    グロウジェクト®投与デバイスの歴史 処方のキーファクターとなるデバイスを、他社に類を見ないペースで改良。 唯一の国産メーカーとして、国内医療従事者／患者のニーズに応えるデバイス開発を継続。 国内唯一の電動式注入器を販売。 motorized 2022 NEW 2023 2006 2012 2017 2020 digital injector New Manual 1993 2000 2005 2010 Pen Type Needle- Free Type 1996 2004 Copyright © 2023 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights re

  37. Slide 37: 開発パイプライン（LSD）JR-141, JR-171

    開発パイプライン（LSD） JR-141 pabinafusp alfa 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症II型（ハンター症候群） 患者数*¹ ： 150-200人 (日本) 、2,000-3,000人 (WW) 想定市場規模*² ： 80-100億円（日本）、約900億円（WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症するX染⾊体劣性遺伝 性疾患。ヘパラン硫酸（HS）やデルマタン硫酸（DS）が全身の組織に蓄積し、関節拘縮や骨変形、肝臓・脾臓 の肥大、呼吸障害、弁膜症状等、幅広

  38. Slide 38: 開発パイプライン（LSD）JR-441, JR-162

    開発パイプライン（LSD） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型） 患者数*¹ ： 10人未満（日本）、1,000-2,000人 (WW) 想定市場規模*² ： 10-20億円（日本）、約600億円（WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染⾊体劣性遺伝性 疾患。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピークとしてその後退 行する。A型は比較的重症であると言われている。治療法として、造血幹細胞移植が考慮さ

  39. Slide 39: 開発パイプライン（LSD）JR-443, JR-446

    開発パイプライン（LSD） JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ 適応症 ： ムコ多糖症VII型（スライ症候群） 患者数*¹ ： 10人未満 (日本) 、100-200人 (WW) 想定市場規模*² ： 約30 億円（WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性遺伝性疾患。 ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほか、重症患者には中枢神経障 害が認められる。治療法として、造血幹細胞移植および酵素補充療法があるが、中枢神経障害を含む 病態への明確な効果は認められていな

  40. Slide 40: 開発パイプライン（LSD）JR-479, JR-471

    開発パイプライン（LSD） JR-479 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-ヘキソサミニダーゼA 適応症 ： GM2ガングリオシドーシス（テイ・サックス病、サンドホフ病） 患者数*¹ ： 約20人（日本）、1,000-2,000人（WW） 想定市場規模*² ： 20-30億円（日本）、約550億円（WW） 疾患概要 ： ライソゾーム病の一種で、糖脂質であるGM2ガングリオシドを体内で分解する酵素（β‐ヘキソサミ ニダーゼA）の欠損により発症する常染色体劣性遺伝性疾患。脳を中心に原因基質が蓄積するため、 進行性の中枢神経症状を呈する。テイ・サックス病とサンドホフ病は臨床症状で区別することは困難。

  41. Slide 41: 開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品）

    開発パイプライン（成長ホルモン領域、再生医療等製品） JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 ： 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、 バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済） JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大） 適応症 ： 新生児低酸素性虚血性脳症 発症率* ： 正期産出生数1000人に対し2.5人（WW） (治療対象：標準治療である低体温療法適応となる中等度～重度の患者 150-200人/年） *JCR調べ Copyright © 2023 JCR Pharm

  42. Slide 42: J-Brain Cargo®技術による成長機会の創出

    J-Brain CargoⓇ技術による成長機会の創出 他社との協業により、当社の成長と新たな機会が生まれる 自社開発 欧米での拠点拡充/新設 LSD開発品目群 協業 協業において重視する点：シナジーと商業化 LSD開発品目群 筋およびその他組織 基礎研究～非臨床試験ステージ (CNS以外) への薬剤デリバリー 神経変性 J-Brain CargoⓇ 神経炎症 他社の医薬候補品を活用できる協業 (組換えタンパク質への適用) 神経腫瘍 J-Brain CargoⓇ 遺伝子治療 (新たなモダリティへの応用) 技術相補的な協業 核酸薬 Copyright © 2023 JCR Pharmaceutic

  43. Slide 43: 略語集（A～G）

    略語集（A～G） AE Adverse Events 有害事象 ANVISA Brazilian Health Surveillance Agency ブラジル国家衛生監督庁 BBB Blood-Brain Barrier 血液脳関門 CDMO Contract Development and Manufacturing Organization 医薬品開発製造受託機関 CNS Central Nervous System 中枢神経系 CSF Cerebrospinal fluid 脳脊髄液 DP Darbepoetin Alfa BS Inj. [JCR] ダルべポエチン アルファBS注「J

  44. Slide 44: 略語集（H～Z）

    略語集（H～Z） HIE Hypoxic ischemic encephalopathy in neonates 低酸素性虚血性脳症 HS Heparan Sulfate ヘパラン硫酸 HSCT Hematopoietic Stem Cell Transplantation 造血幹細胞移植 i.v. Intravenous Injection 静脈注射 IAR Infusion-associated reactions 投与時反応 JBC J-Brain Cargo® Technology J-Brain Cargo®技術 KOL Key Opinion Leader 影響力を持つ専門家 LS

JCR Pharmaceuticals — Q2 FY2024 Earnings Presentation on 6ix