Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. · TSE:4519
Chugai Pharmaceutical — Investor Presentation (November 2020)
51 slides from Chugai Pharmaceutical's investor presentation, Nov 16, 2020
Slide 1: 神経筋疾患を取り巻く社会課題に関するセミナー
神経筋疾患を取り巻く社会課題に関するセミナー －神経筋疾患 確定診断と心のサポートについて－ 中外製薬株式会社 2020年11月16日
Slide 2: 本日の内容
本日の内容 進行：森 まどか ご挨拶 第2回神経筋疾患セミナーの取組経緯と想い 中外製薬 広報IR部長 内田 誠彦 ご講演 神経筋疾患―私たちが今できること, そして未来 名古屋大学大学院医学系研究科 神経内科学 教授 勝野 雅央 先生 筋ジストロフィーを抱え今を生きる シンガーソングライター 小澤 綾子 様 患者さんの心に寄り添う支援を目指して 群馬県難病相談支援センター 難病相談支援員 川尻 洋美 様 クロストークセッション 患者さんとの共生社会実現に向けて 質疑応答 フォトセッション
Slide 3: 希少疾患の患者さんの課題や悩み、「届かぬ声」を発信
希少疾患の患者さんの課題や悩み、「届かぬ声」を 社内外に発信し、解決の一助となることを目指します。 3
Slide 4: 神経筋疾患―私たちが今できること, そして未来
中外製薬 神経筋疾患を取り巻く社会課題に関するセミナー 「神経筋疾患 確定診断と心のサポートについて」 （2020年11月16日） 神経筋疾患 ―私たちが今できること, そして未来 勝野 雅央 名古屋大学大学院医学系研究科神経内科 4
Slide 5: COI開示
ＣＯＩ 開示 発表者名：勝野 雅央 演題発表に関連し、開示すべきCO I 関係にある企業などとして、 ①顧問： なし ②株保有・利益： なし ③特許使用料： 武田薬品株式会社 ④講演料： 武田薬品株式会社, 田辺三菱製薬株式会社 バイオジェンジャパン ⑤原稿料： なし ⑥受託研究・共同研究費： なし ⑦奨学寄附金： 武田薬品株式会社 ⑧寄附講座所属： なし ⑨贈答品などの報酬： なし 5
Slide 6: 最近、足が弱りました
最近、足が弱りました。 年のせいでしょうか？ 運動不足かな？ 6
Slide 7: 運動をコントロールする神経系
運動をコントロールする神経系 上位運動ニューロン 大脳 基底核 小脳 下位運動ニューロン 末梢神経 骨格筋 脊髄 神経筋接合部 7
Slide 8: 「足腰が弱った」の鑑別診断
「足腰が弱った」の鑑別診断 筋力が低下している？ はい いいえ パーキンソン病 感覚の異常がある？ パーキンソン症候群 脊髄小脳変性症 正常圧水頭症 はい いいえ 末梢神経障害 神経筋疾患 腰椎疾患（馬尾） ・筋疾患 脊髄疾患 ・神経筋接合部疾患 ・運動ニューロン疾患 ・末梢神経障害 8
Slide 9: 神経筋疾患
神経筋疾患 上位運動ニューロン 大脳 基底核 小脳 下位運動ニューロン 末梢神経 骨格筋 脊髄 神経筋接合部 9
Slide 10: 神経筋疾患
神経筋疾患 上位運動ニューロン 下位運動ニューロン 末梢神経 骨格筋 神経筋接合部 10
Slide 11: 運動ニューロン疾患
運動ニューロン疾患 上位運動 上位ニューロン＋下位ニューロン ニューロン 筋萎縮性側索硬化症（ALS） 下位ニューロンのみ 球脊髄性筋萎縮症（SBMA） 下位運動 ニューロン 脊髄性筋萎縮症（SMA） 上位ニューロンのみ 原発性側索硬化症（PLS） 11
Slide 12: 運動ニューロン疾患の原因
運動ニューロン疾患の原因 筋萎縮性側索硬化症 球脊髄性筋萎縮症 （ALS） （SBMA） 全例が遺伝性 遺伝性（5-10%） 脊髄性筋萎縮症 （SMA） 孤発性（90-95%） 全例が遺伝性 12 難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp（アクセス日：2020年11月）
Slide 13: 末梢神経疾患（ニューロパチー）
末梢神経疾患（ニューロパチー） 遺伝性 シャルコー・マリー・ツース病 家族性アミロイドポリニューロパチー 孤発性 ギランバレー症候群 慢性炎症性脱髄性多発根神経炎 糖尿病性ニューロパチー 末梢神経 ビタミン欠乏（脚気など） 13
Slide 14: 筋疾患（ミオパチー）
筋疾患（ミオパチー） 遺伝性 筋ジストロフィー ・デュシェンヌ型 ・先天性 ・ベッカー型 ・筋強直性 ・肢帯型 ・エメリードレイフス型 ・顔面肩甲上腕型 ・眼咽頭型 糖原病（ポンぺ病など） 孤発性 骨格筋 多発筋炎 皮膚筋炎 封入体筋炎 14
Slide 15: 筋ジストロフィーとは
筋ジストロフィーとは 概念 筋肉の細胞が弱る遺伝性の病気 種類 大きく８つの型に分類される 原因 遺伝子の異常（50以上の原因遺伝子が同定） 頻度 我が国の患者数は25,000人程度 15 難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp（アクセス日：2020年11月）
Slide 16: 筋ジストロフィーの症状
筋ジストロフィーの症状 筋肉の障害 筋肉以外 知能障害 のど（咽頭筋） 飲み込みにくい・肺炎 心臓 心不全・不整脈 横隔膜・肋間筋 呼吸しづらい すい臓 糖尿病 手足 骨 側弯 歩けない・字が書けない 関節 拘縮（関節が固まる） 16
Slide 17: 神経筋疾患の特徴
神経筋疾患の特徴 • 患者数が少ない＝あまり知られていない • 症状は同じでも様々な疾患がある • 遺伝性のことが多い • 診断が難しい • 筋力低下がゆっくりと進行し治らない • 有効な治療法がない 17
Slide 18: 神経筋疾患における”ゲームチェンジ”
神経筋疾患における”ゲームチェンジ” 2015 2016 2017 2018 2019 2020 ・・・ デュシェンヌ型 筋ジストロフィー (アンチセンス核酸) 遺伝子工学の 脊髄性筋萎縮症* （AAVベクター） 技術が活用されている 家族性アミロイド ポリニューロパチー （siRNA） ミトコンドリア脳筋症 （タウリン） 球脊髄性筋萎縮症 (ホルモン療法) 脊髄性筋萎縮症 （アンチセンス核酸） 筋萎縮性側索硬化症 (フリーラジカル消去剤) *発症2歳未満 18
Slide 19: 脊髄性筋萎縮症（SMA）
脊髄性筋萎縮症（SMA） • おもに小児に発症 • 下位運動ニューロンが変性 • 原因はSMN1の遺伝子変異 19 Kolb & Kissel. Neurol Clin. 33(4):831-846, 2015
Slide 20: Survival of motor neuron (SMN)
Survival of motor neuron (SMN) SMN1 SMN2 GGT TTT AGA 6 7 8 6 7 8 GGT TTC AGA 20％ 80％ 完全なmRNA 完全なmRNA 不完全なmRNA 6 7 8 6 7 8 6 8 少量の SMN蛋白質 SMN蛋白質 分解 SMN1遺伝子を SMN蛋白質の量 補充する を増やす 20
Slide 21: 新規SMA核酸医薬の登場
新規SMA核酸医薬の登場 • SMAは運動神経が徐々に減少して筋力が低下したり、筋 肉が萎縮したりする病気 • これまでは治療薬がなく、症状の緩和やQOLを下げない ためのケアが治療の中心 • 生後６ヶ月までに発症するI型は最も重症であり、未治療 の場合２歳までに多くの患者が死亡 • SMN2遺伝子から作られるSMNタンパク質を増やす、 新規SMA核酸医薬が登場 • 運動機能の改善に加え、永続的人工呼吸器の使用や 死亡リスクの低減が期待 救えなかった患者さんを救える可能性が開かれた 21
Slide 22: 神経筋疾患の診断
神経筋疾患の診断 問診 臨床検査 血液検査 筋電図 神経伝導検査 CT 神経診察 できるだけ早く専門医 （脳神経内科・小児科）の 診察を受けることが必要 24 https://medicalnote.jp/contents/170922-002-RN（アクセス日：2020年11月）
Slide 23: 神経筋疾患の診断の遅れ
神経筋疾患の診断の遅れ ALSの患者さんが最初に受診した診療科 Kano et al., BMC Neurol. 9;13:19, 2013 25 https://als-station.jp/about/inspection.html（アクセス日：2020年11月）
Slide 24: 神経筋疾患の診療
神経筋疾患の診療 • 診断 • 疾患に合わせた薬物治療 • 非薬物治療（リハビリ、生活指導など） • 病気に関する説明・相談 • 臨床試験など最新情報の提供 • 患者会の紹介 • 福祉サービス（訪問看護、デイサービスなど） • 社会支援制度（特定疾患、介護保険など） • 遺伝カウンセリング 27
Slide 25: ウィズコロナ社会における非接触型医療
ウィズコロナ社会における非接触型医療 非接触型医療による 遠隔診療による データ収集 アドバイス 専門医 患者さん ご家族 かかりつけ医 28
Slide 26: 神経筋疾患のこれから
神経筋疾患のこれから 社会における認知度の改善 患者に寄り添う多職種医療 研究による治療法開発と早期診断 29
Slide 27: 進行性難病筋ジストロフィーを抱え今を生きる
中外製薬 神経筋疾患を取り巻く社会課題に関するセミナー 「神経筋疾患 確定診断と心のサポートについて」 （2020年11月16日） 進行性難病筋ジストロフィーを抱え 今を生きる 小澤綾子 Link 32
Slide 28: 小澤綾子について
小澤綾子について 外資系IT企業人事担当 小澤綾子について 外資系IT企業人事担当 主婦 主婦 シンガーソングライター・講演家 シンガーソングライター・講演家 33
Slide 29: 幼少期からの歩み
幼少期からの歩み 皆と違っていく辛さ 元気いっぱいの幼少期 34 20歳の絶望
Slide 30: AFSERATMAY
AFSERATMAY 35
Slide 31: そして今 この時
そして今 この時 病気とともに 今を生きる 36
Slide 32: Enjoy your Difference !!
Enjoy your Difference !! 37
Slide 33: 患者さんの心に寄り添う支援を目指して
中外製薬 神経筋疾患を取り巻く社会課題に関するセミナー 「神経筋疾患 確定診断と心のサポートについて」 （2020年11月16日） 患者さんの 心に寄り添う支援を目指して 群馬県難病相談支援センター 群馬県難病医療ネットワーク 難病相談支援員・難病診療連携コーディネーター 川尻 洋美 38
Slide 34: 難病は（希少→孤立感）＋（難治性→喪失感）
難病は（希少→孤立感）＋（難治性→喪失感） 特定医療費（指定難病）受給者は人口の約0.7％（2018年度末時点） 治療法が未確立のため長期の療養が必要となり生活が変化する 全国の特定医療費（指定難病）受給者 N=125,530,286 ① 発病の機構が明らかでない ② 治療方法が確立していない 受給者 912,714 (0.73%） ③ 希少な疾病 ④ 長期の療養を必要とするもの さらに指定難病は以下の条件が加わる ⑤ 患者数が一定の人数（人口の約0.1％程度）に すべての人が難病 達しないこと に罹患する可能性 がある。 ⑥ 客観的な診断基準（またはそれに準ずるも の）が成立していること 3
Slide 35: 多くの難病の患者は、目に見えない不自由さを抱えている
多くの難病の患者は、目に見えない不自由さを抱え、 治療を続けながら日常生活を送っている 特定医療費（指定難病）受給者証所持者数，対象疾患別（患者数1000人以上の61疾患） N=912,714 成人期以降の発症が 多い 250,000 治療しても病気が進 200,000 行して障害が重くな 150,000 る疾患がある 100,000 治療により慢性疾患 50,000 のような経過をたど 0 る疾患がある 痛みやしびれ、倦怠 感、筋力低下など見 た目では分かりにく い症状は、周囲の人 に理解されないこと が多い これまで通りの役割 を期待されて無理し てしまい、病状が安 定しないこともある 4
Slide 36: 診断未確定期の不安、恐怖、混乱
診断未確定期の不安、恐怖、混乱 確定診断を望む一方で、未知の病気への不安や恐怖を抱いている。 これからどうしたらよいかわからず、周囲の人とともに混乱している。 相談例 • 難病かもしれないと言われているが、何かの間違いでは。 • もしも難病だったら、これからどうなるのか不安だ。 • 難病だと死んでしまうのか。 • 治療はできるのか。 • （外見では）病気をわかってもらえない。 • 職場（学校）で誤解されている。 41
Slide 37: 出典：難病相談支援マニュアル（社会保険出版）2018
42 出典：難病相談支援マニュアル（社会保険出版）2018
Slide 38: 診断後の絶望感、戸惑い、将来への不安
診断後の絶望感、戸惑い、将来への不安 根治的な治療法がなく絶望し、「ある日突然、難病患者となった」ことに戸惑い、 「これまで自分が描いていた人生が送れなくなる」と不安を感じる。 相談例 • 病気や最新の治療について詳しく知りたい。 • 同じ病気の人はいるのか。 • これからどうなるのか、わからないことばかり。 • 進学はできるのか。 • 仕事は続けられるのか。 • 結婚や出産はできるのか。 43
Slide 39: 出典：難病相談支援マニュアル（社会保険出版）2018
44 出典：難病相談支援マニュアル（社会保険出版）2018
Slide 40: 通院
通院 45 出典：難病相談支援マニュアル（社会保険出版）2018
Slide 41: を 出典：難病相談支援マニュアル（社会保険出版）2018
を 46 出典：難病相談支援マニュアル（社会保険出版）2018
Slide 42: 難病とともに生きる新しい人生を創る
難病とともに生きる新しい人生を創る 人生とは自分を見つけることではない 人生とは自分を創ることだ Life isn’t about finding yourself. Life is about creating yourself. （George Bernard Shaw 1856-1950） • 人生とは学んで選択するという自己決定を繰り返して「なりたい自分」を創る過程。 • 誰もがこれまでの人生で、自分の思い通りにいくこともあれば、自分の力が及ばな かった経験があったはず。 • 誰もが日々の生活の中で何らかの不安や悩みを抱えている。 • 難病との出会いは人生の一部であり、すべてではない。
Slide 43: 難病相談支援センターは身近な相談窓口
難病相談支援センターは身近な相談窓口 知識と経験がある専門的な相談支援と 共感と体験の共有ができるピア・サポート（仲間同士の支え合い） 難病法第２９条 難病相談支援センターは、前条第１項第１号に掲げる事業を実施し、難病の患者の 療養生活の質の維持向上を支援することを目的とする。 「難病患者が地域で安心して療養しながら暮らしを続けていくことができるよう、難病の患者等に 対する相談・支援、地域交流活動の促進及び就労支援などを行う拠点施設として、センターを設置 する。センターにおいて、難病の患者等の療養上、日常生活上の悩みや不安の解消、孤立感や喪失 感の軽減を図るとともに、難病の患者等のもつ様々なニ
Slide 44: 患者の心に寄りそう支援体制
患者の心に寄りそう支援体制 地域の難病対策支 援の実施主体 難病相談支援センター 難病相談支援センターの役割 研 究 機 関 保健所 相談者 1. 相談者が安心・安全に、自立して地域で暮ら 難病対策地域 悩みや不安の解消 療養上の課題解決 孤立感・喪失感の軽減 医 療 ・ 福 祉 せるように療養上の課題解決を支援する 協議会 関 係 企 業 相談支援専門職とピア・サポーターが それぞれの強みを発揮して役割を果たし 2. 相談者が不安や悩みを解消するために、自分 自身で気持ちを整理できるように支援する 市 町 村 相互補完する 福祉関係機関 相談援助専門職 ピア・サポーター 事 業 3. 相談者
Slide 45: 患者が自ら語ることに関心を持つ
患者が自ら語ることに関心を持つ 患者の置かれた状況を知り、患者とコミュニケーションを図ることで、 相互理解を深める 「ある日突然、難病と診断された。ショックでご飯がのどを通らない。どんな病気な のか、この先どうなるのかわからない。この苦しさは家族にもわかってもらえない。 この気持ちを話せる人が誰もいない。」 • 人は語ることで自分と向き合い、気持ちを整理することができる。 • 悩みを聴いてもらうことで癒され、不安や喪失感が軽減する。 • 周囲の人に理解されずに、孤立することがある。 • 患者にとっての重大なことを聞くことで痛みを共有し、その人自身を理解し最善の支援をする ことができる。 50
Slide 46: ピア・サポーターは良い聴き手となる
ピア・サポーターは良い聴き手となる 不安や悩みを持つ相談者が安心して語るには良い聴き手が必要 ピア・サポーターが共感しながら聴くことで心が癒やされる 難病の患者に対する医療等に関する法律（平成 26 年法律第 50 号）第 28 条 療養生活環境整備事業 療養環境整備事業実施要綱 第２ 難病相談支援センター事業 （６）ピア・サポート ① 難病の患者等の孤立感、喪失感等の軽減のために、当事者同士の支え合い（ピア・サポート）が 有効であることから、センターは、難病患者や家族等を対象にピア・サポーターを養成し、ピ ア・サポート活動を支援する。 ② 必要に応じ、相談支援員とピア・サポーターとが協力して
Slide 47: 患者と医師がともに病気と立ち向かう
患者と医師がともに病気と立ち向かう 医師のすすめで訪れた面談室で「気がすむまで語り」「患者目線の情報 提供を受ける」ことで、主体的に病気と向き合うことができる 強皮症の院内患者会「明日の会」は、大学病院皮膚科の医師、難病相談支援センターの支援 により2016年6月に発足。週2回の専門外来日には皮膚科外来隣にある面談室で「明日の会サ ロン」を開催（面談件数：約100件/年）。 「患者同士の情報交換で病気や自己管理方法について理解が促進され、強皮症の症状の悪化 （手指潰瘍）が減少した」（当院 皮膚科 茂木精一郎教授談） • 明日の会は、会費、会則、名簿がない患者会。 • 明日の会の活動内容：面談、
Slide 48: 「明日の会」がある安心感
「明日の会」がある安心感 明日の会主催の医療講演会にて 講師をつとめる茂木精一郎教授 （群馬大学医学部附属病院皮膚科） 茂木教授は「明日の会」の立ち上げ から携わり、良き理解者であり、 協力者でもある 皮膚科外来隣の面談室で患者 の話を聴く ピア・サポーター桃井里美氏 資料提供：群馬大学医学部附属病院 院内患者会「明日の会（強皮症患者会）」世話人代表 桃井里美氏 53
Slide 49: ニュースレターの発行
定期的に発行しているニュースレターは、医師が診察室で渡している。ホームページで公開。 スライド提供：群馬大学医学部附属病院 院内患者会「明日の会（強皮症患者会）」世話人代表 桃井里美氏 54
Slide 50: 心のサポートには関心を持つことと想像力が必要
心のサポートには関心を持つことと想像力が必要 難病について関心を持ち、社会全体で患者の課題解決に取り組むことは すべての人が生きやすい社会を創ることにつながる 難病による不安や悩みは消えることはない。 「患者の不安や悩み」「患者が不自由に感じていること」に関心をよせ て「もしも自分がその立場だったら、もしも自分の家族だったら」と想 像力を働かせ、心に寄り添った支援が実現されることで、難病とともに 生きる人生を創っていくことができる。 55
Slide 51: 本日の配布資料について
本日の配布資料について 配布資料のコピー・転載および本メディアセミナー以外の目的で のご使用はお控えください。 お問い合わせ先：広報IR部 報道関係者の皆様： メディアリレーションズグループ Tel: 03-3273-0881 e-mail: pr@chugai-pharm.co.jp 担当：清水、荒木、三義、横山、和泉 56 56
Chugai Pharmaceutical — Investor Presentation (November 2020) on 6ix