Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — Q1 FY2026 Earnings Presentation
24 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Jul 30, 2025
Slide 1: 2026年3月期 第1四半期 決算発表カンファレンスコール
2026年3月期 第1四半期 決算発表カンファレンスコール 2025年7月30日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 ir-info@jp.jcrpharm.com
Slide 2: 注意事項
注意事項 • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内容は 宣伝広告、医学的アド
Slide 3: 2026年3月期 第1四半期 連結業績
2026年3月期 第1四半期 連結業績 伊藤 洋 上席執行役員 経営戦略本部長
Slide 4: 連結決算概要
連結決算概要 （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結決算概要に関する補足説明 連結 売上高は前年同期比で5.2%増加しました 前年同期比 • Q1累計 Q1累計 年間進捗率 増減額 増減率 • 売上原価率（契約金除く）は工場の稼働率 売上高 8,145 8,569 +424 +5.2% 22.7% が前年同期に比べて低下したことにより上 売上原価 2,073 2,357 +284 +13.7% 28.8% 昇しました 売上総利益 6,072 6,212 +139 +2.3% 21.0% • 販売・一般管理費の増加は、営業活動にお 販売費及び一般管理費 6,368 6,818
Slide 5: 売上高内訳（連結）
売上高内訳（連結） （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 売上高内訳に関する補足説明 連結 前年同期比 • グロウジェクト® 、イズカーゴ® 、テムセ Q1累計 Q1累計 年間進捗率 増減額 増減率 ル®HS注はいずれも当社予算を上回り堅調 グロウジェクト® 4,649 4,495 △154 △3.3% 25.3% に推移しています • グロウジェクト ®は、薬価改定の影響で前 イズカーゴ®※ 1,372 1,562 +190 +13.9% 24.4% 年同期比3.3%減となりましたが、販売数 テムセル®HS注 730 845 +115 +15.8% 31.3% 量は前年同期を
Slide 6: JUST-AAVの技術導出
JUST-AAVの技術導出 2025年7月 アレクシオン社とJUST-AAV技術に関するライセンス契約を締結 JUST-AAV • アレクシオン社は、最大5つまでの同社の遺伝子治療プログラム に対してライセンスを受けたJUST-AAVカプシドを適用可能 目的とする組織・臓器への指向性を有し かつ特定の組織・臓器への移行性を低減したAAV • 最大で8億2,500万米ドルのマイルストーンフィー AAV: アデノ随伴ウイルス - 研究開発マイルストーンフィー ：最大 2億2,500万米ドル JBC: J-Brain Cargo® - 販売マイルストーンフィー ：最大 6億米ドル 神経変性疾患、核酸
Slide 7: アルツハイマー病治療薬の開発に関する提携
アルツハイマー病治療薬の開発に関する提携 2025年7月 アキュメン社とJ-Brain Cargo®技術に関するライセンスのオプション契約を締結 • 血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発が目的 - アキュメン社のAβO選択的抗体と、血液脳関門通過技術であるJ-Brain Cargo®の組み合わせ - J-Brain Cargo®適用の対象となるアルツハイマー病治療薬候補は最大2つ - 候補のひとつsabirnetugについては、アキュメン社が臨床第II相試験を進行中 • 最大で5億5,500万米ドルのマイルストーンフィー AβO: アミロイドベータオリゴマー アルツハイマー病の発症と進
Slide 8: 再生CDMO補助金事業への採択
再生CDMO補助金事業への採択 再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金 （再生CDMO補助金） • 経済産業省による事業のひとつ • 再生・細胞医療・遺伝子治療製品に関するCDMOの国内受託製造拠点の整備や製造人材育成に 対する支援を行う事業 テムセル®HS注の安定かつ 長期的な製品供給経験 当社独自の 再生医療等製品に係る 遺伝子治療プラット ノウハウ・技術力の蓄積 フォーム技術 当社のみが提供しうる新たな価値を実現すべく 製造設備投資を進める 7
Slide 9: 開発品目の進捗
開発品目の進捗 Anne Bechet 上席執行役員 開発本部長 JCR Europe B.V. General Manager JCR USA Inc. General Manager
Slide 10: JR-141 グローバル臨床第III相試験 STARLIGHT試験 概要
JR-141（pabinafusp alfa: BBB通過型MPS II型治療薬） グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31試験）：STARLIGHT試験 概要 • 目標症例数80例の組入れを達成 • 2025年6月 FDA相談にて建設的な議論を実施 - 承認申請に向けた議論が進行中 9
Slide 11: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発段階 開発番号 適応症 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • 目標症例数の組入れを達成 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承認 予定 骨端線閉鎖を伴わない Ph3 （日本） JR-142 成長ホルモン分泌不全性低身長症 • 2024年12月 Ph3初回投与 • 継続試験が進行中 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 completed • 導出に向けて交渉中 ＜Ph1/2＞ Ph1/2（ドイツ） • 目標症例数の登録完了 J
Slide 12: Reach Beyond, Together ICR th
Reach Beyond, Together 2 ICR 50 th —IZ, TOKEN ” ~\ Pharmaceuticals ANNIVERSARY
Slide 13: Appendix
Reach Beyond, Together JCR HI. ERA Appendix
Slide 14: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） ■国内GH市場 国内GH市場シェア推移（FY2023 Q3～FY2025 Q1）※薬価ベース 開業医市場 50.0% 病院市場 45.3% 31.0% 43.9% 43.7% 45.0% 41.6% 41.8% 41.2% 41.2% 40.3% 40.0% 34.6% 35.0% 32.9% 31.7% 30.1% 29.1% 30.0% 薬局市場 26.2% 25.3% Copyright © 2025 IQVIA. JPM 2025年6月MATを基に作成 （市場定義はJCRファーマ株式会社による） 無断転載禁止 25.0% 21.8%
Slide 15: グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移） 製剤種別シェア内訳 （2025年6月） Daily製剤 ：79% Weekly製剤 ：21% Copyright © 2025 IQVIA. JPM(2023年10月～2025年6月)を基に自社分析/無断転載禁止 GH：Growth hormone（成長ホルモン製剤） 14
Slide 16: グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移）
グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 推移） (億円) 6,000,000,000 60 45.0% 40.0% 50 5,000,000,000 35.0% Weekly製剤売上高 40 4,000,000,000 30.0% Daily製剤売上高 （グロウジェクト®を除く） 25.0% グロウジェクト®売上高 3,000,000,000 30 20.0% Daily製剤シェア （グロウジェクト®を除く） 2,000,000,000 15.0% グロウジェクト®シェア 20 Weekly製剤シェア 10.0% 1,000,000,000 10 5.0% 0 0.0% FY2024 FY20
Slide 17: イズカーゴ®販売状況
イズカーゴ®販売状況 （百万円） 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） （例） 1,800 120 106 1,600 100 96 92 92 100 88 90 1,400 85 83 1,200 80 85 78 80 1,000 74 75 75 70 72 69 60 800 600 40 400 20 200 1,215 1,342 1,413 1,201 1,372 1,472 1,611 1,262 1,562 0 0 FY2023 FY2023 FY2023 FY2023 FY2024 FY2024 FY2024 FY2024 FY2025 Q1 Q2 Q3
Slide 18: 【2026年3月期 予想】 連結決算概要
【2026年3月期 予想】 連結決算概要 （単位：百万円） 連結決算概要（予想）に関する補足説明 2025年 2026年3月期 • 売上高は、イズカーゴ®の売上増や契約金収入の増 3月期 加を見込むため、前期と比較し増加する見込みです 連結 前年同期比 • 売上原価は、前期に製造関係の資材の廃棄損が発生 実績 予想 したため、前期比では減少を見込みます 増減額 増減率 • 販売・一般管理費は、効率的な事業遂行などにより 売上高 33,072 37,800 +4,727 +14.3% 前期比で減少する見込みです。また、研究開発費に ついてもグローバル臨床試験の進捗があるものの、 売上原価 11,
Slide 19: 【2026年3月期 予想】 売上高内訳（連結）
【2026年3月期 予想】 売上高内訳（連結） （単位：百万円） 2025年3月期 2026年3月期 連結 前年実績比 実績 予想 増減額 増減率 グロウジェクト® 18,098 17,800 △298 △1.6% イズカーゴ®※ 5,718 6,400 +681 +11.9% テムセル®HS注 2,904 2,700 △204 △7.0% 腎性貧血治療薬 3,784 3,100 △684 △18.1% エポエチンアルファ △890 △52.7% 1,690 800 BS注「JCR」 ダルベポエチンアルファ 2,093 2,300 +206 +9.9% BS注「JCR」 アガルシダーゼ ベータ
Slide 20: JUST-AAV：様々な疾患に応用可能な新たなプラットフォーム技術
JUST-AAV：様々な疾患に応用可能な新たなプラットフォーム技術 JCR JUST-AAV JCRによる Ultimate Destination of Organ 標的の臓器に輸送し Safeguarding against off-target delivery 標的外の臓器への輸送を防止する Transformative Technology AAV: アデノ随伴ウイルス 革新的な技術 JBC: J-Brain Cargo® 目的とする組織・臓器への指向性を有し、かつ 特定の組織・臓器への移行性を低減したAAV 19
Slide 21: JUST-AAVの作用機序（脳を標的とする場合）
JUST-AAVの作用機序（脳を標的とする場合） AAVカプシド 治療用遺伝子 X X 脳実質内にてJUST-AAVが薬効を発揮 X 脳実質 AAVカプシドとJBC の融合タンパク質を JUST-AAV 血液脳関門 コードする遺伝子 トランスフェリン 血管 受容体 トランスフェリン トランスフェリン受容体を介して JUST-AAVが血液脳関門を通過 20
Slide 22: 独自の技術で未来を拓く
独自の技術で未来を拓く 基盤技術のライセンスアウトを拡充し、 ライソゾーム病 希少疾病にとどまらず画期的な治療薬を創製する 神経変性疾患 JUST-AAV 筋疾患 J-Brain Cargo® 神経炎症性疾患 ･･･ 神経腫瘍 ･･･ 標的とする組織への送達性を高め 肝臓への集積性を低減させたAAV 多様なモダリティに応用可能な 血液脳関門通過技術 21
Slide 23: 略語集（A～G）
略語集（A～G） AAV Adeno-Associated Virus アデノ随伴ウイルス AβO Amyloid Beta Oligomer アミロイドベータオリゴマー API Active Pharmaceutical Ingredient 原薬 ASO Antisense oligonucleotides アンチセンス核酸 BBB Blood-Brain Barrier 血液脳関門 BLA Biologics License Application 生物製剤承認申請 CDMO Contract Development and Manufacturing Organization 医薬品開
Slide 24: 略語集（H～Z）
略語集（H～Z） HS Heparan Sulfate ヘパラン硫酸 i.v. Intravenous Injection 静脈注射 JBC J-Brain Cargo® - LNP Lipid nanoparticle 脂質ナノ粒子 MPS Mucopolysaccharidosis ムコ多糖症 NPS Named Patient Supply 特定の患者への医薬品提供プログラム ODD Orphan Drug Designation 希少疾病用医薬品指定 Ph I Phase I 臨床第１相試験 Ph II Phase II 臨床第２相試験 Ph III Phase III 臨床第３相試験
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