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Thx Pharma — Theranexus — Investor Presentation (May 2023)

15 slides from Thx Pharma's investor presentation, May 2023

  1. Slide 1: Meeting Portzamparc - Présentation investisseurs

    MEETING PORTZAMPARC - PRÉSENTATION INVESTISSEURS Mai 2023

  2. Slide 2: Speakers

    Speakers Mathieu CHARVERIAT Thierry LAMBERT CEO et co-fondateur Directeur Administratif et Financier Ecole Polytechnique et Mines Paris-Tech Diplômé en Business Administration l'Université de Birmingham Docteur en neurosciences et biologie cellulaire de l'Institut Pierre et Marie MBA (Master of Busi

  3. Slide 3: Theranexus, une société en phase clinique

    Theranexus, une société en phase clinique… …développant des candidats-médicaments pour lutter contre des troubles neurologiques rares Preuve de Batten-1 Criblage Sélection concept préclinique IND Phase I Phase II Phase III NDA Maladie de Batten juvénile (CLN3) Entrée en P3 P1-2 entièrement recrutée

  4. Slide 4: Un premier actif particulièrement prometteur dans la maladie de Batten Juvénile (CLN3)

    Un premier actif particulièrement prometteur dans la maladie de Batten Juvénile (CLN3) Utilisation d’une Le seul actif en Découverte récente Une reformulation First-to-market molécule enregistrée Un partenariat développement du mécanisme de la liquide propriétaire dans un marché à dont le mécanisme

  5. Slide 5: CLN3 : le mécanisme de la maladie a été élucidé grâce aux travaux académiques

    CLN3 : le mécanisme de la maladie a été élucidé grâce aux travaux académiques récents financés par BBDF En bref Progression de la maladie 700 à 1 000 800 à 1 000 Aucun traitement enregistré Perte patients aux USA1 patients dans l'UE2 d'acuité visuelle => cécité Transmission autosomique récessive, ef

  6. Slide 6: Batten-1 cible la synthèse des glycosphingolipides toxiques pour les neurones

    Batten-1 cible la synthèse des glycosphingolipides dont l’accumulation est toxique pour les neurones Blocage de la synthèse des GSL par le miglustat (principe actif dans Réduction de la mortalité Batten-1), conduisant à une réduction de leur accumulation cellulaire dans le cerveau, avec l’objectif d

  7. Slide 7: Batten-1 : développement d'une solution buvable propriétaire adaptée à la population CLN3

    Batten-1 : développement d'une solution buvable propriétaire adaptée à la population de patients CLN3 • Une solution buvable qui facilite la prise et la modulation du traitement — Solution buvable : ▶ Convient aux patients pédiatriques ainsi qu'aux patients présentant des difficultés de déglutition.

  8. Slide 8: Accord de la FDA obtenu sur le design et les critères d'efficacité

    Accord de la FDA obtenu sur le design et les critères d’efficacité (notre CP du 9 Mai 2023) • Etude randomisée en double-aveugle qui évalue l’efficacité de Batten-1 sur 2 groupes parallèles sur une période de 2 ans de traitement, versus placebo • Population cible : population pédiatriques composée d

  9. Slide 9: Plan de développement avec résultats de phase 3 d'ici fin 2026

    Plan de développement avec résultats de phase 3 d’ici fin 2026 suivis d’une autorisation de mise sur le marché 2021 2022 2023 2024 2025 2026 IND accordée Dépôt d'une Dialogue avec la FDA Validation des critères (réunions type C) d’efficacité de la phase 3 demande de mise (end of phase 2 meeting) sur

  10. Slide 10: Batten-1 : pic de ventes mondiales dépassant 500 millions de dollars par an

    Batten-1 : pic de ventes mondiales dépassant 500 millions de dollars par an Nombre de patients Ventes basées sur les Ventes basées sur Territoires patients diagnostiqués Prévalence estimée4 les patients estimés actuellement diagnostiqués (millions USD)1 (millions USD)1 États-Unis ~7502 ~480 ~1 200 ~

  11. Slide 11: Theranexus : une forte opportunité de création de valeur pour les investisseurs

    Theranexus : une forte opportunité de création de valeur pour les investisseurs Batten-1, un actif clinique particulièrement attractif: Batten-1 résultats de phase 3 en 2026 Un mécanisme bien compris et à l’efficacité éprouvée Un fort degré de protection (formulation propriétaire + ODD) Un accès fac

  12. Slide 12: Annexes

    Annexes Xs THERANEXUSI

  13. Slide 13: Cotation et actionnariat

    Cotation et actionnariat Données financières Structure du capital Nombre d’actions : 5 314 434 • ISIN : FR0013286259 - Mnémo : ALTHX Management & Employés • Marché : Euronext Growth 12,0% • Cours de l'action au 5 Mai 2023 : 1,20 €. Auriga Partners • Capitalisation boursière : 6,388 millions d'euros

  14. Slide 14: Compte de résultat simplifié

    Compte de résultat simplifié Des dépenses contrôlées En K€ (normes françaises) 2022 2021 Produit d’exploitation 1 246 25 Autres achats et charges externes 3 967 5 591 Région parisienne Salaires et charges sociales 3 165 2 689 Dotation aux amortissements et immobilisation 332 1 204 21 Lyon Autres cha

  15. Slide 15: Merci de votre attention !

    MERCI DE VOTRE ATTENTION ! Vos contacts : Mathieu Charvériat Chief Executive Officer mathieu.charveriat@theranexus.com / mobile : + 33 6 63 01 19 19 Thierry Lambert Chief Financial Officer thierry.lambert@theranexus.com / mobile : +33 6 03 86 27 88

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