Thx Pharma · EURONEXT:ALTHX
Thx Pharma — Theranexus — Investor Access Conference (April 2024)
18 slides from Thx Pharma's conference presentation, Apr 5, 2024
Slide 1: Présentation investisseurs - Conference Investor Access
Société biopharmaceutique innovante spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares PRÉSENTATION INVESTISSEURS CONFERENCE INVESTOR ACCESS 5 Avril 2024
Slide 2: Disclaimer
Disclaimer Cette présentation a été préparée par Theranexus S.A. (la « Société ») et est uniquement fournie à titre informatif. Les informations et opinions contenues dans cette présentation sont fournies uniquement à la date de la présentation et peuvent être mises à jour, complétées, revues, vérif
Slide 3: Speaker
Speaker Mathieu CHARVERIAT CEO & Co-fondateur Ecole Polytechnique et Mines Paris-Tech Docteur en neurosciences et biologie cellulaire de l'Institut Pierre et Marie Curie. Programme HEC Challenge + 3
Slide 4: Theranexus, une société avec un actif clinique aux portes de la Phase 3
Theranexus, une société avec un actif clinique aux portes de la Phase 3 …développant des candidats médicaments pour lutter contre des troubles neurologiques rares Preuve de NDA Batten-1 Criblage Sélection concept préclinique IND Phase 1 Phase 2 Phase 3 (approbation) Maladie de Batten juvénile (CLN3)
Slide 5: Batten-1, un actif clinique particulièrement attractif
Batten-1, un actif clinique particulièrement attractif
Slide 6: Un premier actif particulièrement prometteur dans la maladie de Batten Juvénile
Un premier actif particulièrement prometteur dans la maladie de Batten Juvénile (CLN3) UN PARTENARIAT UTILISATION D’UNE MOLÉCULE NEWSFLOW DENSE À COURT ET STRUCTURANT ENREGISTRÉE DONT LE MOYEN TERME MÉCANISME D’ ACTION EST • BBDF : la principale VALIDÉ EN CLINIQUE • Lancement Phase 3 fondation de pa
Slide 7: CLN3 : le mécanisme de la maladie découvert grâce aux travaux académiques
CLN3 : le mécanisme de la maladie a été découvert grâce aux travaux académiques récents financés par BBDF Premiers symptômes entre 4 et 6 ans 700 à 1 000 800 à 1 000 Aucun traitement Perte patients aux USA1 patients dans l'UE2 enregistré d'acuité visuelle => cécité Transmission autosomique récessive
Slide 8: Des résultats cliniques de phase 1/2 encourageants
Des résultats cliniques de phase 1/2 encourageants après 12 mois de traitement Résultats intermédiaires à 12 mois • 6 patients atteints de la forme juvénile de la maladie de • Diminution de la chaîne légère des neurofilaments (NFL), dans le sang Batten, âgés de 17 ans et plus et dans le liquide céph
Slide 9: Batten-1 : une étude de Phase 3 au design validé par la FDA et l'EMA
Batten-1 : une étude de Phase 3 au design validé par la FDA et l’EMA Accords de la FDA et de l’EMA obtenus sur le design et les critères d’efficacité de l’étude de Phase 3 pivot Critère principal : Acuité visuelle • Une seule étude de Phase 3 • Etude randomisée en double- Evaluée par : permettrait d
Slide 10: Plan de développement avec résultats de phase 3 d'ici 2027
Plan de développement avec résultats de phase 3 d’ici 2027 suivis d’une autorisation de mise sur le marché 2022 2023 2024 2025 2026 2027 IND accordée Dialogue avec la FDA Validation des critères d’efficacité de Dépôt d'une demande de mise sur le marché la phase 3 par la FDA et l’EMA pour enregistrem
Slide 11: Batten-1 : pic de ventes mondiales dépassant 500 millions de dollars par an
Batten-1 : pic de ventes mondiales dépassant 500 millions de dollars par an Estimations de marché obtenues par une étude indépendante Un environnement de prix favorable commissionnée par Theranexus, démontrant une forte opportunité de dans le domaine des maladies rares marché Ventes basées Ventes ba
Slide 12: Eléments financiers
Eléments financiers
Slide 13: Cotation et actionnariat
Cotation et actionnariat Données financières Structure du capital • ISIN : FR0013286259 - Mnémo : ALTHX • Marché : Euronext Growth • Cours de l'action au 3 avril 2024 : 1,17 € • Capitalisation boursière : 9 millions d'euros • Couverture : Portzamparc • Contrat de liquidité : Portzamparc 13
Slide 14: Compte de résultat simplifié
Compte de résultat simplifié En K€ (normes françaises) S1-2023 S1-2022 2022 2021 Produits d’exploitation 254 462 1 246 25 Autres achats et charges externes 2480 1 950 3 967 5 591 Salaires et charges sociales 1520 1 509 3 165 2 689 Dotation aux amortissements et immobilisation 168 166 332 1 204 Autre
Slide 15: Theranexus : une forte opportunité de création de valeur pour les investisseurs
Theranexus : une forte opportunité de création de valeur pour les investisseurs Société biopharmaceutique innovante Un newsflow Batten-1 cadencé aux nombreux atouts sur les 3 prochaines années Batten-1 : 2024 • Un actif clinique aux portes de la Phase 3 au Lancement de l’étude mécanisme validé chez
Slide 16: Annexes
Annexes
Slide 17: Batten-1 : développement d'une solution buvable propriétaire
Batten-1 : développement d'une solution buvable propriétaire adaptée à la population de patients CLN3 Une solution buvable qui facilite la prise et la modulation du traitement — Solution buvable : Convient aux patients pédiatriques ainsi qu'aux patients présentant des difficultés de déglutition. Hau
Slide 18: Batten-1 (miglustat) cible la synthèse des glycosphingolipides
Batten-1 (miglustat) cible la synthèse des glycosphingolipides dont l’accumulation est toxique pour les neurones Réduction des GSL par le miglustat …une activité validée également sur …entraînant une réduction de la déjà validée chez l’homme dans dans CLN3 en préclinique et en mortalité cellulaire d