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Thx Pharma — Theranexus — Investor Presentation (June 2023)

18 slides from Thx Pharma's investor presentation, June 2023

  1. Slide 1: Présentation investisseurs Juin 2023

    Société biopharmaceutique innovante spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares PRÉSENTATION INVESTISSEURS Juin 2023

  2. Slide 2: Disclaimer

    Disclaimer Cette présentation a été préparée par Theranexus S.A. (la « Société ») et est uniquement fournie à titre informatif. Les informations et opinions contenues dans cette présentation sont fournies uniquement à la date de la présentation et peuvent être mises à jour, complétées, revues, vérif

  3. Slide 3: Speakers

    Speakers Mathieu CHARVERIAT Thierry LAMBERT CEO & Co-founder Chief Financial Officer Ecole Polytechnique et Mines Paris-Tech Diplômé en Business Administration l'Université de Birmingham Docteur en neurosciences et biologie cellulaire de l'Institut Pierre et MBA (Master of Business Marie Curie. Admi

  4. Slide 4: Theranexus, une société avec un actif clinique aux portes de la Phase 3

    Theranexus, une société avec un actif clinique aux portes de la Phase 3 …développant des candidats médicaments pour lutter contre des troubles neurologiques rares Preuve de NDA Batten-1 Criblage Sélection concept préclinique IND Phase 1 Phase 2 Phase 3 (approbation) Maladie de Batten juvénile (CLN3)

  5. Slide 5: Batten-1, un actif clinique particulièrement attractif

    Batten-1, un actif clinique particulièrement attractif

  6. Slide 6: Un premier actif particulièrement prometteur dans la maladie de Batten Juvénile (CLN3)

    Un premier actif particulièrement prometteur dans la maladie de Batten Juvénile (CLN3) UN PARTENARIAT UTILISATION D’UNE MOLÉCULE NEWSFLOW DENSE À COURT ET STRUCTURANT ENREGISTRÉE DONT LE MOYEN TERME MÉCANISME D’ACTION EST VALIDÉ • BBDF : la principale EN CLINIQUE • Lancement Phase 3 fondation de pat

  7. Slide 7: CLN3 : le mécanisme de la maladie a été découvert grâce aux travaux académiques

    CLN3 : le mécanisme de la maladie a été découvert grâce aux travaux académiques récents financés par BBDF Premiers symptômes entre 4 et 6 ans 700 à 1 000 800 à 1 000 Aucun traitement enregistré Perte patients aux USA1 patients dans l'UE2 d'acuité visuelle => cécité Transmission autosomique récessive

  8. Slide 8: Batten-1 (miglustat) cible la synthèse des glycosphingolipides

    Batten-1 (miglustat) cible la synthèse des glycosphingolipides dont l’accumulation est toxique pour les neurones Réduction des GSL par le miglustat déjà validée …une activité validée également sur …entraînant une réduction de la chez l’homme dans d’autres indications… des modèles précliniques dans C

  9. Slide 9: Des résultats préliminaires cliniques de phase 1/2 encourageants

    Des résultats préliminaires cliniques de phase 1/2 encourageants Un profil de tolérance déjà validé en P1/2 ; des premiers signaux encourageants d’efficacité Résultats préliminaires à 6 mois Stabilisation des Réduction des NfL symptômes moteurs Biomarqueur de la mort neuronale • 6 patients atteints

  10. Slide 10: Batten-1 : une étude de Phase 3 au design validé par la FDA et l'EMA

    Batten-1 : une étude de Phase 3 au design validé par la FDA et l’EMA Accords de la FDA et de l’EMA obtenus sur le design et les critères d’efficacité de l’étude de Phase 3 pivot Critère principal : Acuité visuelle • Une seule étude de Phase 3 • Etude randomisée en double- Evaluée par : permettrait d

  11. Slide 11: Plan de développement avec résultats de phase 3 d'ici fin 2026

    Plan de développement avec résultats de phase 3 d’ici fin 2026 suivis d’une autorisation de mise sur le marché 2022 2023 2024 2025 2026 2027 IND accordée Dialogue avec la FDA Validation des critères d’efficacité de Dépôt d'une demande de mise sur le marché la phase 3 par la FDA et l’EMA pour enregis

  12. Slide 12: Batten-1 : développement d'une solution buvable propriétaire

    Batten-1 : développement d'une solution buvable propriétaire adaptée à la population de patients CLN3 Une solution buvable qui facilite la prise et la modulation du traitement — Solution buvable : ▶ Convient aux patients pédiatriques ainsi qu'aux patients présentant des difficultés de déglutition. ▶

  13. Slide 13: Batten-1 : pic de ventes mondiales dépassant 500 millions de dollars par an

    Batten-1 : pic de ventes mondiales dépassant 500 millions de dollars par an Estimations de marché obtenues par une étude indépendante commissionnée Un environnement de prix favorable par Theranexus, démontrant une forte opportunité de marché dans le domaine des maladies rares Ventes basées Patients

  14. Slide 14: Eléments financiers

    Eléments financiers

  15. Slide 15: Cotation et actionnariat

    Cotation et actionnariat Données financières Structure du capital Nombre d’actions : 5 346 213 • ISIN : FR0013286259 - Mnémo : ALTHX Management & Employés • Marché : Euronext Growth 12.0% • Cours de l'action au 8 Juin 2023 : 1,94 €. Auriga Partners • Capitalisation boursière : 10,4 millions d'euros

  16. Slide 16: Compte de résultat simplifié

    Compte de résultat simplifié En K€ (normes françaises) 2022 2021 Produit d’exploitation 1 246 25 Autres achats et charges externes 3 967 5 591 Salaires et charges sociales 3 165 2 689 Dotation aux amortissements et immobilisation 332 1 204 Autres charges 39 53 Résultat d'exploitation (6 257) (9 512)

  17. Slide 17: Theranexus : une forte opportunité de création de valeur pour les investisseurs

    Theranexus : une forte opportunité de création de valeur pour les investisseurs Société biopharmaceutique innovante Un newsflow Batten-1 cadencé aux nombreux atouts sur les 3 prochaines années Batten-1 : S2 2023 et S2 2024 • Un actif clinique aux portes de la Phase 3 au Principaux résultats Phase 1/

  18. Slide 18: Merci de votre attention !

    MERCI DE VOTRE ATTENTION ! Vos contacts : Mathieu Charvériat Chief Executive Officer mathieu.charveriat@theranexus.com / mobile : + 33 6 63 01 19 19 Thierry Lambert Chief Financial Officer thierry.lambert@theranexus.com / mobile : +33 6 03 86 27 88

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