Slide 1: 2020年12月期 決算説明会
アンジェス株式会社 2020年12月期 決算説明会 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2021年2月 1
Slide 2: 将来見通しに関する注意事項
◆ 本資料に記載されている業績予想、将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に 基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的なリスクや不確実性が含まれています。 ◆ それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗 状況、規制当局からの取得承認、国内外各国の制度改正や法規制等が含まれます。 ◆ 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果と なる可能性があります。 2
Slide 3: アジェンダ
アジェンダ １ 2020年度 総括 ２ 事業別トピックス ３ 2021年度の指針 ４ 今後の経営方針の一つとして ５ 質疑応答 + 補足資料 3
Slide 4: 2020年度 総括
Anges 20204 tik
Slide 5: 2020年度 トピックス年表
Q1 Q2 Q3 Q4 新型コロナウイルスDNAワクチン 新型コロナウイルスDNAワクチン 第1/2相臨床試験開始 第1/2相臨床試験開始 （大阪市立大学医学部附属病院） （大阪大学医学部附属病院） 先進のゲノム編集技術を有する 新型コロナウイルスDNAワクチン Emendo Biotherapeuticsを 共同開発に着手 連結子会社化 新型コロナウイルスDNAワクチン AMED Brickell Biotech 社との米国での 「新型コロナウイルス感染症 共同開発契約締結 新型コロナウイルスDNAワクチン 公益財団法人がん研究会と (COVID-19) 第2/3相臨床試験開始 共同研究を開
Slide 6: 2020年度 2大トピック
１ 新型コロナウイルス 新型コロナウイルスDNAワクチン／治療薬の開発開始 DNAワクチン／治療薬の開発開始 ２ 新型コロナウイルス Emendo Biotherapeutics DNAワクチン／治療薬の開発開始 の買収 6
Slide 7: 新型コロナウイルスDNAワクチン／治療薬の開発開始
【2020年度 トピック①】 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の 開発開始
Slide 8: 新型コロナウイルスDNAワクチン
sPIO+94 DADNAIIFY
Slide 9: 新型コロナウイルスDNAワクチン開発
HGF遺伝子治療用製品の 新型コロナウイルス 開発・製品化の実績 DNAワクチン開発 遺伝子治療用製品で培った プラスミドのノウハウ 大阪大学にて研究 大腸菌などの細菌に存在する環状のプラスミドDNAに WHOホームページより引用 遺伝子を挿入し、それを大腸菌に導入することによって 大量培養するため、短期間で大量にプラスミドを作ることが可能。 9
Slide 10: DNAワクチンとは？
ウイルスとは？ DNAワクチンとは？ ワクチンのベースとなるDNA スパイク 体内でウイルスと受容体が結合すると、 ウイルスが細胞に侵入し、感染する 感染の足掛かり スパイク となるタンパク質 プラスミド 遺伝子の運び屋で、 新型コロナと同じウイルスの 大腸菌で大量に 配列をしたスパイクを作る。 作ることができる。 中身が空っぽで無害なスパイクだけが付いているDNA。 ウイルスイメージ スパイクだけだと何の作用も働かない。 ワクチンの仕組み：スパイクだけを体内に発現させ抗体を作るためのもの 細胞の中に入らない限り ウイルスは生き残らないので、 どこかへ行ってしまう ウイルスが 体内へ 抗体 抗
Slide 11: 新型コロナウイルスDNAワクチンの開発状況
新型コロナウィルスDNAワクチンの開発状況 第Ⅰ/Ⅱ相 臨床試験 全接種完了 第Ⅱ/Ⅲ相 臨床試験 実施中 2020年3月～ 2020年8月 2020年10月 2020年12月 ワクチン開発 プロジェクト発表 厚生労働省 第Ⅰ/Ⅱ相 第Ⅱ/Ⅲ相 第Ⅲ相臨床試験 実施予定 ワクチン生産体制等 緊急整備事業に採択 臨床試験 臨床試験 （1万～数万人規模） 全接種完了 開始 対象疾患 新型コロナウィルス感染症 開発状況 第Ⅰ/Ⅱ相 臨床試験全接種完了、第Ⅱ/Ⅲ相 臨床試験実施中 2020年12月：第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験開始。 2020年10月：第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験全接種完了。 2020年3月 ：大阪大学と
Slide 12: COVID-19治療薬 AV-001
\; Y A AY Osx { 4 COVID-19787#3 (AV-001)
Slide 13: AV-001
AV-001は、 カナダのバイオ医薬品企業であるVasomune社と共同開発を進めている、Tie2受容体アゴニスト。 2018年より、全世界を対象に、 急性呼吸不全など血管の不全を原因とする疾患を対象とした医薬品として共同開発を実施中。 これがAV-001で 、中等度から重度のCOVID-19肺炎患者の治療薬として、 2020年より米国で臨床試験を開始。 13
Slide 14: AV-001のメカニズム
コロナウイルスによる急性肺障害とは？ 肺胞の拡大図 肺胞のさらなる拡大図 肺の85％を占める肺胞では 肺胞におけるガス交換の比較図 内皮細胞が離れてしまうことにより、 血液とガス交換を行っていて、 肺胞に浸出液が入り込んでしまう。 肺胞でガス交換ができなくなってしまうと、 正常 浸出液が溜まって ガス交換機能が低下 呼吸が苦しくなってしまう。 肺胞 毛細血管 内皮細胞 CO2 O2 CO2 O2 肺胞 CO2とO2が循環している 浸出液が溜まることで、 毛細血管 肺 肺胞 CO2とO2が循環できなくなる AV-001のメカニズム（血管の拡大） Tie2受容体の働きが抑制されることにより、 AV
Slide 15: COVID-19治療薬AV-001の開発状況
新型コロナウィルス感染症 治療薬の開発状況 米国での第Ⅰ相臨床試験を実施中 2020年12月～ 第Ⅰ相臨床試験に続く臨床試験でも良好な結果が得られれば、 米国で第Ⅰ相 中等度から重度のCOVID-19治療薬として、 臨床試験実施 米国食品医薬品局(FDA)に緊急使用許可を申請することを検討。 試験タイプ プラセボ対照二重盲検試験 対象 健康成人 対象疾患 新型コロナウィルス感染症 Tie2受容体アゴニスト化合物（COVID-19治療薬）「AV-001」 開発状況 米国での第Ⅰ相臨床試験を実施中 2020年12月：COVID-19治療薬AV-001：米国で第Ⅰ相臨床試験開始。 第Ⅰ相臨床試験では
Slide 16: Emendo社の買収
AnSes [202048 kty7@) Emendo#tO my
Slide 17: Emendo社買収合意の締結 記者説明会
＊2020年11月9日 Emendo社買収合意の締結 記者説明会の様子 17
Slide 18: ゲノム編集は究極の遺伝子治療
ゲノム編集 プラスミドDNA ウイルスベクター ゲ ノ ム 編 集 は 究 極 の 遺 伝 子 治 療 ！
Slide 19: ゲノム編集とは
特定の塩基配列（ターゲット配列）のみを切断する DNA切断酵素（ヌクレアーゼ）を利用して、 思い通りに遺伝子を改変する技術。 19
Slide 20: CRISPR-Cas9
ゲノム編集とは ★CRISPR-Cas9 クリスパーキャスナイン （Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats /CRISPR-Associated Proteins 9 ） →2012年、 これまでの技術より、短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できる革新的な技術が登場。 ①塩基配列を読み取る。 ②特定の場所を探し出す。 ③誘導された場所の 特定の場所を切り取る。 ガイドRNA ヌクレアーゼ（酵素） 2020年ノーベル化学賞を受賞し、世界中で注目されている技術であり、 ゲノム編集のヒトへの適用が待ち望まれています。
Slide 21: Emendo Biotherapeutics
ゲ ノ ム 編 集 の 次 世 代 キ ー プ レ ー ヤ ー Emendo Biotherapeutics ゲノム編集の能力を拡大することを目的として設立されました。 合成生物学を駆使して、ゲノム編集の領域で対応できる適応症を拡大し、 いままで治療不可能であった疾患を治療することを目指しています。（エメンド社ウェブサイトより） 本社 400 W 61st St, #2330 New York, NY USA CEO David Baram 設立 2015年12月 資本金及び資本準備金 68,496千米ドル（約7,192百万円） 重篤な疾患や障害の原因となる細胞の遺伝子異変を修復、 事業内容
Slide 22: 買収の意義
既存の治療法ではアプローチできなかった、 多くの適応症に対応できるゲノム編集技術の獲得 遺伝子治療プログラムとゲノム編集プラットフォーム技術を 融合して、グローバルマーケットを狙う企業になる 双方の経験を活用し、 いち早くゲノム編集のヒトへの実用化を目指す 22
Slide 23: CRISPR-OMNI nuclease
③より精度高く、誘導された場所の ①塩基配列を読み取る。 ②特定の場所を探し出す。 特定の場所を切り取る。 ガイドRNA 独自のヌクレアーゼ（酵素） 独自の開発プラットフォームを確立 CRISPR - OMNI™nuclease 23
Slide 24: Emendoが持つゲノム編集技術と市場規模
遺伝子疾患 市場規模 Emendoが持つゲノム編集技術 （アレル遺伝子特異的ゲノム編集）で 可能とされる市場 複合型ヘテロ接合体 機能獲得型変異 1.1兆円 ホモ結合 0.9兆円 ハプロ不全 X連鎖 24 ※エメンド社調べ
Slide 25: 対象となる疾患領域
眼科 etc. etc. がん 皮膚科 神経系 etc. 厳密な発現調節を 治療法のない常染色 要する遺伝子疾患 体顕性遺伝子性疾患 血液系 循環器系 免疫疾患 etc. etc. 25
Slide 26: 買収によるシナジー
Emendo Biotherapeuticsを 買収したことで、 アンジェスは、 アンジェスの ゲノム編集の技術の 遺伝子治療薬上市実績から IP（特許）を保有することになる。 ゲノム編集技術のヒトへの 自社創薬の領域が広がる。 適用により近づく。 26
Slide 27: 世界的な遺伝子医薬企業へ
日本初の遺伝子創薬企業アンジェスは、 米国を含むグローバルでの事業展開を加えることで、 世界的な遺伝子医薬企業となり、 遺伝子治療プログラム と 次世代ゲノム編集プラットフォーム技術 を有する 世界初 の企業となります。 27
Slide 28: 2020年度 決算概要
Anges 20204 RAVYU—
Slide 29: 2020年度 損益計算書
項目 2019年度 2020年度 増減額 事業収益（前年比△87.8％） （単位:百万円） コラテジェン売上 39百万（前年4百万） 前年はナグラザイム170百万 研究開発事業収入152百万 事業収益 326 39 △286 事業費用（前年比＋63.8％） 売上原価23百万（前年87百万） 事業費用 3,596 5,639 ＋2,042 ・ナグラザイム販売終了による売上原価の減少 研究開発費3,796百万(前年2,215百万） ・コロナワクチンの開発による研究材料費・外注費・ 営業損失 △3,270 △5,599 △2,329 研究消耗品等の増加 販管費1,820百万（前年1,294百万） ・
Slide 30: 事業費用の内訳
事業費用合計 事業費用合計 3,596百万円 5,639百万円 売上原価：23百万円 7,000 （前年比 △64百万 △73.6％） 6,500 ・前年度は「ナグラザイム」 ・当年度は「コラテジェン」 6,000 23百万円 5,500 研究開発費：3,796百万円 5,000 （前年比 +1,581百万、+71.3％） 4,500 ・研究材料費434百万（前年比+94百万） 4,000 3,796百万円 HGF米国治験、コロナワクチン開発費用増加する 87百万円 ・外注費2,324百万（前年比+1,259百万） 3,500 コロナウィルスワクチン臨床・非臨床開発費用増加 3,000 2,5
Slide 31: 貸借対照表
流動資産 項目 2019年 2020年 増減額 ■コロナワクチン開発費用の前払による前渡金 （単位:百万円） 12月末 12月末 （+886百万） ■コラテジェン用原薬製造に伴う原材料の増加 流動資産 10,992 14,166 ＋3,174 （+576百万） 現金及び預金 10,040 11,537 ＋1,496 のれん ■Emendo社子会社化によるのれん 固定資産 1,532 24,187 ＋22,655 22,713百万 (10年均等償却 2021-2030) 毎年1/10 のれん ー 22,713 ＋22,713 総資産 12,524 38,354 ＋25,830 負債合計 ■コロナ
Slide 32: 2021年度の業績見通し
事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益 2021年度通期 － － － － （予想） 2020年度通期 39 △5,599 △6,618 △4,209 （実績） （単位：百万円） 2021年度の業績見通しにつきましては、新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチン開発について、今後の臨床試験の規 模や実施方法等の詳細な内容が未確定であり、また、国等からの補助金についても今後の開発段階で、どのような公募の 有無があるか不明であるため、現時点では業績への影響を見通すことが難しい状況となっております。 こうした状況を踏まえ、現時点では適正かつ合理的な業績見通しの算出が困難であると考えており、通期の業績
Slide 33: 事業別トピックス
Anges BS BIhKEYIA
Slide 34: 事業領域
難病・希少疾患や有効な治療法のない疾病を、遺伝子の力を用いて治療する 遺伝子医薬（遺伝子治療や核酸医薬など）、およびDNAワクチンの研究開発 HGF 新型 NF-κB 高血圧 ゲノム編集 遺伝子 コロナウイルス デコイオリゴ DNAワクチン による 治療用製品 予防用DNA DNA 難病治療 ワクチン アンジェスでは、事業基盤を拡大し将来の成長を実現するために、 さらなるパイプラインの拡充に向けた新規事業への展開に取り組んでいます。 マイクロ 診断事業 バイオーム （抗がん剤） 事業 34
Slide 35: 開発パイプライン
■条件及び期限付き承認制度 プロジェクト 開発コード 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 地域 導出先 適応症 基礎研究 承認・審査 販売 本承認 (一般名) 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 付き承認 調査 HGF遺伝子治療用製品 AMG0001 慢性動脈閉塞症 日本 田辺三菱製薬 承認済 販売中 実施中 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 注射剤 潰瘍 ■通常の承認制度 開発コード 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 AMG0001 慢性動脈閉塞症 実施中 日本 田辺三菱製薬 注射剤 安静時疼痛 A
Slide 36: HGF遺伝子治療用製品
パイプライン HGF遺伝子をコードしたプラスミド製剤。 HGFは血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組 慢性動脈閉塞症の症状の改善 織の形成・再生において重要な役割をもつ。 36
Slide 37: コラテジェン筋注用4mg
アンジェスは、2019年、世界で初めてプラスミドDNAを用いたHGF遺伝子治療薬を製品化することに成功しました。 コラテジェン®筋注用４mg 【薬価】 611,478円/１バイアル（１瓶） 【効能、効果又は性能】 標準的な薬物治療の効果が不十分で血行再建術の施行が 困難な慢性動脈閉塞症（閉塞性動脈硬化症及びバージャー病）における潰瘍の改善 【用法及び用量又は使用方法】 通常、成人には、投与対象肢の虚血部位に対して１カ所あたり本品 0.5mgを８カ所に４週間間隔で ２回筋肉内投与する（1回総計4mg × ２回）。 なお、臨床症状が残存する場合には２回目投与の４週後に３回目の投与を行うこともできる
Slide 38: 遺伝子治療薬の3つの治療方法
①プラスミド ②ウイルスベクター ③ゲノム編集 遺伝子組み換え操作のベクターとしてプラスミドを用いる ウイルスが細胞に感染する機構を利用した遺伝子導入法 標的ゲノムの配列を自在に変える技術を用いる プラスミドDNA を用いた 世界初となる 遺伝子治療用 製品 大腸菌などの細菌に存在する環状の 人に対して病気を起こさせることのない 生命の設計図である遺伝情報(ゲノム)の プラスミドDNAに遺伝子を挿入し、 無害なウイルスをベクターに用いて、 狙った場所を切断し、 それを大腸菌に導入することによって 患者の体内に遺伝子を補充する。 正常な遺伝子に書き換える技術。 大量培養するため、短期間で ＊ベク
Slide 39: コラテジェンの世界初
①国内初の遺伝子治療用製品である ②世界初のプラスミド（DNA分子）製品である ※以下３機関の承認基準 ・FDA（米国） ・EMA（欧州医薬品庁） ・厚生労働省（日本） ③世界初のHGF実用化製品である ④世界初の末梢血管を新生する治療用製品である ⑤世界初の循環器医療領域での治療用製品である ＊2019年3月に条件及び期限付製造販売承認を取得した時点での情報です。 39
Slide 40: HGF遺伝子治療用製品の開発3通り
現在アンジェスでは、HGF遺伝子治療用製品の開発を以下３通り進めています。 ①日本国内における、慢性動脈閉塞症の潰瘍(かいよう) ②日本国内における、慢性動脈閉塞症の安静時疼痛(とうつう) ③米国における、慢性動脈閉塞症 ■条件及び期限付き承認制度 プロジェクト 開発コード 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 地域 導出先 適応症 基礎研究 承認・審査 販売 本承認 (一般名) 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 付き承認 調査 HGF遺伝子治療用製品 AMG0001 慢性動脈閉塞症 ① (ベペルミノゲンペルプラスミド) 日本 田辺三菱製薬 注射剤 潰瘍 承認済 販売中 実施中 ■通常の承認
Slide 41: HGF遺伝子治療用製品①（国内）
HGF遺伝子治療用製品①（慢性動脈閉塞症の潰瘍、国内） 本承認に向けて、市販後調査実施中。 （2020年12月時点で約80例） 2018 2019 2019 承認申請 条件及び期限付 田辺三菱製薬より 市販後調査 承認が了承される 販売開始 実施中 慢性動脈閉塞症の潰瘍 対象疾患 （血管が完全に詰まり、血流が遮断され、栄養や酸素の不足により、ちょっとした傷でも治癒できず、虚血性の潰瘍や壊疽（えそ）が起こる状態） 2019年9月10日より 田辺三菱製薬より販売開始。 開発状況 本承認に向け、市販後調査実施中。(2020年12月時点で約80例) 2019年9月：田辺三菱製薬より販売開始 2019年
Slide 42: HGF遺伝子治療用製品③（海外）
HGF遺伝子治療用製品③（慢性動脈閉塞症の潰瘍、海外） 米国にて後期第Ⅱ相臨床試験を実施中。 2003～2006 2005～2008 2014～2016 2019～ 2020～ 新たなグローバル 新たなグローバル 治療指針(GVG*) 治療方針に則った 第Ⅱ相試験（米国） 第Ⅱ相試験（米国、追加） グローバル第Ⅲ相試験 米国申請 後期第Ⅱ相試験 公表(6月) 米国、欧州、南米15か国を対象に、 *GVG-Global Vascular Guideline 米国で、下肢切断リスクの低い 下肢切断リスクの高い患者を対象に グローバルでの閉塞性動脈硬化症のうち、 患者(ステージ1-2)を対象に60
Slide 43: NF-κBデコイオリゴDNA
パイプライン 生体内で免疫・炎症反応を担う転写因子NF-κBに対 する特異的な阻害剤。 椎間板性腰痛症 NF-κBの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因と する疾患の治療薬として研究開発中。 次世代型デコイを開発中。 キメラデコイ 43
Slide 44: NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症）
NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬） 米国での後期第Ⅰ相臨床試験の患者投与完了 2015 2018～ 2020 次の開発ステージに移行、 患者投与完了 ライセンス契約等 米国後期第Ⅰ相臨床試験開始 (2020年2月) 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 25例の椎間板性腰痛症患者 対象疾患 椎間板性腰痛症 開発状況 米国で後期第Ⅰ相臨床試験で25例の患者投与が完了（2020年2月） 2020年2月：25例の患者投与が完了。 投与された患者を二重盲検で約6ヶ月間安全性と有効性を評価、 その後6ヶ月の非盲検観察期間で長期安定性、忍容性および有効性を評価 201
Slide 45: 高血圧DNAワクチン
パイプライン DNAを利用した治療および予防ワクチン。 作用する期間が長いなど、既存のワクチンに比べ様々な 高血圧 長所を持つ。潜在的な市場規模は大きい。 45
Slide 46: 高血圧DNAワクチン
高血圧DNAワクチン オーストラリアでの第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与完了。 経過観察後の試験結果を発表（安全性に問題なし） 2015 2018～ 2020 2021 患者投与完了 試験結果を発表 今後も臨床試験を継続 オーストラリア第Ⅰ相/Ⅱ相前期 臨床試験実施 (2020年3月) (2021年2月) 次の開発ステージに移行 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 24例の高血圧症患者 対象疾患 高血圧 オーストラリア第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与が完了 (2020年3月) 。 開発状況 試験結果を公表（重篤な有害事象は無く、安全性に問題なし） 2021年2月：
Slide 47: アライアンス
e@iee: V4 JON A-LBS Wi
Slide 48: マイクロバイオーム事業
マイクロバイオーム事業 EIC Accelerator Pilotの資金援助先に選抜 対象事業 マイクロバイオーム事業 提携会社 MyBiotics Pharma 社（イスラエル） 提携会社事業内容 マイクロバイオーム研究開発 提携内容 資本提携 2018年7月 2020年1月 資本提携 EIC Accelerator Pilotの 資金援助先に選抜 2020年1月 EIC Accelerator Pilotの資金援助先に選抜 マイバイオティクス社が申請していた、あらゆる民族、年齢性別関係なく、さらに病気や慢性疾患の治療や健康サプリや薬品としての目的など、世界 初となる1人1人にパーソナライズ
Slide 49: アライアンス
アライアンス 49
Slide 50: 診断事業（抗がん剤）
診断事業（抗がん剤） 公益財団法人がん研究会と共同研究を実施 対象事業 診断事業（抗がん剤） 提携会社 Barcode Diagnostics社（イスラエル） 個々のがん患者に最も有効な抗がん剤を選択するための意思決定ツールとして 提携会社事業内容 のバーコードナノパーティクルによる診断技術の提供 提携内容 資本提携 2019年8月 2020年2月～ 資本提携 公益財団法人がん研究会と 共同研究を実施 2020年2月： 診断技術の早期の実用化に向け、公益財団法人がん研究会と共同開発を実施。 本共同研究では、がん研究会の持つ最先端の知見を活用し、Barcode社の診断技術の評価を行うとともに、
Slide 51: 2021年度の指針
PYPYIA 2021 EOBit
Slide 52: 2020年度と2021年度の位置づけ
2020年度 将来像を描くことが出来るような年 2021年度 今取り組んでいるものを実らせるべく、 駆け抜けていく年 52
Slide 53: 2021年度の重点項目
１ 新型コロナウイルスDNAワクチン／治療薬 ２ ゲノム編集 具体的なプロジェクト化 ３ HGF遺伝子治療用製品の国内および米国での治験 ４ 腰痛症向け NF-κBデコイオリゴDNAの治験 ５ 高血圧DNAワクチンの治験 53
Slide 54: 今後の経営方針の一つとして
今後の経営方針の一つとして
Slide 55: SDGsへの取り組み
iP) BEI = (SDGs) Anes DEVELOPMENT G88 ALS TATOA EMC BALE 1 SURE Ic RAHGNRE
Slide 56: 保健：健康的な生活の確保
治療法がない疾病分野や 難病、希少疾患などを対象にした 革新的な遺伝子医薬の開発・実用化を通じて、 人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する。 保健 【健康的な生活の確保】 世界中すべての人が適切な予防、そして治療が受けられるように、 医療に関する研究開発への積極的な支援や、質が高く安価な医 薬品が世界中に行き届くような体制を整えることが大切。 56
Slide 57: 希少疾患とは
希少疾患とは、 通常、糖尿病や心疾患などのより一般的な疾患と比較して 患者数が極めて少ない疾患と定義され、多様性のある疾患群をいう。 希少疾患は重度で慢性的な症状である傾向があり、 多くの場合、進行性かつ衰弱性で生命を脅かす疾患である。 このため、希少疾患患者の30%は5歳に達する前に死亡する。 希少疾患に関する普遍的な定義は存在せず、 国によって疾患の「希少性」を定義する閾値が異なる。 IFPMA 2017年作成資料「希少疾患」より 57
Slide 58: 希少疾患の国別定義
表に示すように、希少疾患を定義する閾値は国によって異なる。 多くの国々では、公式に定義されていないが、暗黙的な閾値が存在することが多い。 希少疾患は複雑な性質を帯びていることから、国ごと又は地域ごとの人口、 文化、資源、及び医療制度を考慮して定義付けすることが重要である。 その一方で、希少疾患には有病率以外の状況も考慮される場合がある。 例えば日本では、希少疾患を含む難病は主として、慢性的に発現し、 患者及びその家族によるかなりのケアを必要とする疾患と定義される。 表 – 希少疾患と定義される国別の有病率（人口当たりの患者数） 米国 EU 日本 シンガポール ロシア オーストラリア 10,00
Slide 59: 希少疾患の患者数・原因・種類
希少疾患の患者数はどれくらいか？ 希少疾患の原因は何か？ 希少疾患の種類はどれくらいか？ 世界全体で 希少疾患の 希少疾患は 3億5,000万人 80％は遺伝性 5,000～8,000種類 一つひとつの希少疾患の患者数は少ないが、 希少疾患の80%は遺伝性であり、残りはウイルスや 希少疾患は 5,000～8,000種類存在し、新たな 希少疾患全体の患者数は世界全体で3億5,000 細菌への感染、アレルギー、及びその他の環境要因 希少疾患が現在も続々と発見されている。希少疾患 万人と推定されている。全ての希少疾患を併せると、 によって発症すると考えられている。 が人々に及ぼす影響はそれぞれ大きく
Slide 60: 希少疾患への取り組み：ナグラザイムとコラテジェン
ムコ多糖症Ⅵ型治療薬 慢性動脈閉塞症 「ナグラザイム®」 遺伝子治療用製品「コラテジェン®」 ムコ多糖症VI型とは、 慢性動脈閉塞症の潰瘍は、 遺伝的な要因で、体内の酵素が生まれつき欠損または機能低下し、 血管が完全に詰まり、血流が遮断され、栄養や酸素の不足により、 骨の変形や特異な顔つき、筋肉の膠着(こうちゃく)や ちょっとした傷でも治癒できず、虚血性の潰瘍や壊疽（えそ）が 関節が固いといったものが重い症状として現れる、 起こる状態で、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態。 日本国内での患者は９名とごく珍しい遺伝病。 慢性動脈閉塞症の潰瘍を対象疾患として、 2008年～2019年に、
Slide 61: Emendoによる遺伝性希少疾患への挑戦
Emendo Biotherapeuticsの子会社化による、 遺伝性希少疾患への挑戦！ Emendo Biotherapeuticsは、 独自のヌクレアーゼを安全かつ効果的な遺伝子編集を可能にする高精度に最適化することで、 対をなす対立遺伝子の片方を傷つけることなく、もう一方のみをターゲットに編集ができることから、 片方の遺伝子だけに異常がある数多くの優性疾患（遺伝病）を初めて治療することが可能になります。 Emendo Biotherapeuticsでは、 ゲノム編集によって異常な遺伝子を 編集しようとすると、 対立遺伝子のわずかな違いを 父 母 父 母 もう片方の正常な遺伝子（対立遺伝子
Slide 62: グローバルガバナンスと希少疾患プロジェクト
１ グローバル基準でのガバナンス体制へ ２ さらなる希少疾患への研究・開発プロジェクト化 62
Slide 63: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指す創薬バイオベンチャー アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp 63
Slide 64: 参考資料
参考資料
Slide 65: 参考URL（会社概要）
参考URL（会社概要） 会社概要 https://www.anges.co.jp/company/#profile 企業理念 https://www.anges.co.jp/company/#philosophy 当社のビジネスモデル https://www.anges.co.jp/company/#model 沿革 https://www.anges.co.jp/company/#history 提携状況 https://www.anges.co.jp/company/#alliance 65
Slide 66: 参考URL（2020年度2大トピック）
参考URL（2020年度2大トピック） 新型コロナウイルスワクチン関連 ■新型コロナウイルス特設サイト https://www.anges.co.jp/progress/ ■世界で開発しているコロナワクチンの種類（下記リンク先のP.7～8） https://www.anges.co.jp/ir/_pdf/2020_event200917_q7i6.pdf ゲノム編集関連 ■Emendo社買収合意の締結 記者説明会（2020年11月9日） ※当社HPのIR資料室「その他参考資料」より、ご覧ください。 https://www.anges.co.jp/ir/document.php ■2020年12
Slide 67: 参考URL（パイプライン関連）
参考URL（パイプライン関連） HGF遺伝子治療用製品関連 ■先進国で承認された遺伝子治療製品（下記リンク先のP.21） https://www.anges.co.jp/ir/_pdf/2020_event200917_q7i6.pdf 慢性動脈閉塞症と重症虚血肢の関係 ■重症虚血肢（CLI）とは／末梢動脈疾患の図／日本と米国の対象疾患の範囲の違い ■グローバル バスキュラー ガイドライン(Global Vascular Guidelines（GVG™）)とは？ https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100247 NF-κBデコイオリゴDNA関連
Slide 68: 参考URL（アライアンス関連）
参考URL（アライアンス関連） マイクロバイオーム事業関連 ■マイクロバイオームとは https://www.anges.co.jp/alliance/#microbiome 診断事業（抗がん剤）関連 https://www.anges.co.jp/alliance/#cancer 68
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参考URL（その他） 医薬品の開発と承認制度 ■医薬品の開発、条件及び期限付き承認制度、FDAの承認制度（下記リンク先のP.65～68） https://www.anges.co.jp/ir/_pdf/2020_event200917_q7i6.pdf ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」 ■ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」に関する事業継承物語 https://www.anges.co.jp/faq/_pdf/story_of_naglazyme.pdf 69