Slide 1: 2025年12月期 第2四半期 決算説明資料
アンジェス株式会社 2025年12月期 第２四半期 決算説明資料 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2025年８月
Slide 2: 将来に関する記述についての注意事項
◆ 本資料には当社の現在の見通し、予想、目標、計画等を含む将来に関する記述が含まれています。 将来予想に関する記述は、現在入手可能な情報をもとに当社の経営陣の判断に基づいています。 そのため、これらの将来予想に関する記述は、様々なリスクや不確定要素に左右され、実際の業績そ の他の結果は、将来予想に関する記述に明示又は黙示された予想とは大幅に異なる場合がありま す。従って、将来予想に関する記述に全面的に依拠することのないようご注意ください。新たな情報、 将来の出来事やその他の発見に照らして、将来予想に関する記述を変更又は訂正する一切の義務 を当社は負いません。 ◆ 上記のリスクや不確実性には、当
Slide 3: 決算の概要とトピックス
１ 2025年12月期 第２四半期決算の概要 ２ 2025年12月期 第２四半期 トピックス ① HGF遺伝子治療用製品 ② NF-κBデコイオリゴDNA ③ Tie2受容体アゴニスト AV-001 ④ ゾキンヴィ ⑤ ACRL ⑥ EmendoBio ゲノム編集技術 3
Slide 4: 2025年12月期 第2四半期決算の概要
- AnGes O7 20254712 5 20+HiREORE
Slide 5: 2025年12月期 第2四半期連結会計期間の業績
2025年12月期 第２四半期連結会計期間の業績 （単位：百万円） 2024年6月 2025年6月 増減 事業収益 347 414 67 事業費用 5,455 2,815 △2,640 営業損益 △5,107 △2,400 2,707 営業外収支 1,917 △1,498 △3,415 経常損益 △3,190 △3,898 △708 特別損益 △227 0 227 当期純損益 △3,500 △3,966 △465 ・当期の事業収益の増加は、検査受託サービスの受託数の順調な増加による ・事業費用は「のれん」の償却が無くなり減少し、営業損益は大幅に改善 5
Slide 6: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 （単位：百万円） 5,455百万円 2,815百万円 6,000 199 2,245 売上原価：254百万円 （前年比 +55百万） 3,000 3,796百万円 「検査受託」の増加に伴い162百万円（+70百万円） 254 10,783百万円 ゾキンヴィの商品原価92百万円（△7百万円） 研究開発費： 1,555百万円 （前年比 △689百万） 3,796百万円 1,555 研究材料費 前年比△529百万円 3,009 Emendo社の事業再編成により 前年比△106百万円 外注費 前年比△64百万円 1,820百万円 販売費及び一般管理費： 1,
Slide 7: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2024年12月末 2025年6月末 増減 流動資産 ■現預金 2,908百万円（前年度末比+1,200百万円) 流動資産 3,542 4,728 1,186 第45回新株予約権による資金調達3,764百万円 ■商品 179百万円（前年度末比△45百万円） ■原材料及び貯蔵品 1,265百万円(前期末比+61百万円) うち現金及び預金 1,707 2,908 1,200 固定資産 1,125 1,057 △68 総資産 4,668 5,786 1,117 負債 2,512 2,384 △127 純資産 純資産 2,156 3,402 1,245 ■
Slide 8: 当期純損益の増減要因
当期純損益の増減要因 2025年度 第２四半期実績増減要因（前年同期実績比） △3,500 △3,966 202406純損益 事業収益 売上原価 研究開発費 販管費 営業外損益 特別損益 税金他 202506純損益 ・「のれん」の償却が発生しなくなったことによる販管費の減少 ・為替の影響により営業外損失が大きく影響 8
Slide 9: 業績推移
業績推移 事業収益 営業損益 単位：百万 単位：百万 414 商品・検査 ライセンス △2,400 FY2023-1H FY2023-2H FY2024-1H FY2024-2H FY2025-1H FY2023-1H FY2023-2H FY2024-1H FY2024-2H FY2025-1H 事業収益は増加 営業損益は改善 ・ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数増加 ・Emendo社の事業再編成に伴う費用の削減 ・ゾキンヴィの販売は順調 ・のれんの償却がなくなったことなどで収益改善が進む 9
Slide 10: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
- AnGes 02 20254F12A88 3 2 MU2ERA KEYIA
Slide 11: 当社開発プロジェクトの状況
当社開発プロジェクトの状況 臨床試験（治験） 導出先 非臨床 申請 プロジェクト 地域 剤形 適応症 基礎研究 承認 提携先 試験 審査 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 米国の進捗を見 日本 － 注射剤 慢性動脈閉塞症 ながら検討 包括的高度慢性 BLAに向けた HGF遺伝子治療用製品 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 米国 － 注射剤 下肢虚血 準備を開始 （CLTI） イスラエル Kamada 注射剤 慢性動脈閉塞症 トルコ Er-Kim 慢性椎間板性 NF-κBデコイオリゴDNA 日本 ー 注射剤 腰痛症 DNAワクチン オーストラリア ー 注射剤 高血圧 急性呼吸窮迫 Tie2受容体アゴニスト
Slide 12: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
2025年12月期 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ３ Tie2受容体アゴニストの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ４ ゾキンヴィの販売 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 5 ACRLの検査受託 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ６ Emendo社のゲノム編集技術 始 12
Slide 13: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
2025年12月期 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ３ Tie2受容体アゴニストの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ４ ゾキンヴィの販売 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 5 ACRLの検査受託 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ６ Emendo社のゲノム編集技術 始 13
Slide 14: HGFの米国での申請・承認の流れ
米国における開発販売戦略について HGF遺伝子治療用製品は、米国での早期承認に向けて臨床試験を完了とし 生物製剤認可申請(BLA)の承認を目指し準備を進める 一般的な申請・承認の流れ 前 第 第 第 申 承 臨 １ ２ ３ 請 認 床 相 相 相 HGFの米国での申請・承認の流れ 前 第 第 第 申 承 臨 １ ２ ３ 請 認 床 相 相 相 2027年の承認を目指す 14
Slide 15: HGF遺伝子治療用製品の振り返り
HGF遺伝子治療用製品の振り返り ＜日 本＞ ＜米 国＞ 2014年11月 2014年 2014年～2016年 条件及び期限付き承認制度が施行 グローバル第Ⅲ相試験 米国、欧州、南米15か国を対象に、下肢切断リスクの高い 2018年1月 患者を対象に500症例を目指したが、集積数未達により中止 条件及び期限付き承認制度を活用し 2019年 2019年6月 製造販売承認を申請 新たなグローバル治療指針(GVG*)公表 2019年3月 *GVG-Global Vascular Guideline 条件及び期限付き承認を取得 グローバルでの閉塞性動脈硬化症のうち、包括的高度慢性下肢虚血の治療方針 2
Slide 16: 日本と米国の臨床試験における疾患の範囲
日本と米国の臨床試験における疾患の範囲 臨床試験の指導医の「重症化する前の患者を治療することが重要」というアドバイスにより 米国ではCLTIの軽度から中等度の患者を対象として後期第Ⅱ相臨床試験を実施 慢性動脈閉塞症／末梢動脈疾患 その他血流障害(虚血)など ASO（閉塞性動脈硬化症） CLTI（包括的高度慢性下肢虚血） 【軽度から中等度】 【重度】 （重症下肢虚血） 日本国内の臨床試験 米国の臨床試験 における対象患者 における対象患者 閉塞性動脈硬化症の潰瘍のある 臨床試験の指導医のアドバイスにより 重度下肢虚血の患者を対象としていた CLTIの軽度から中等度の患者を対象に 臨床試験を実施
Slide 17: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
2025年12月期 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ３ Tie2受容体アゴニストの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ４ ゾキンヴィの販売 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 5 ACRLの検査受託 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ６ Emendo社のゲノム編集技術 始 17
Slide 18: NF-κBデコイオリゴDNA
NF-κBデコイオリゴDNA 2025年に入り北米脊椎学会（NASS）が発行するThe SPINE JOURNALに 2018 年 2 月より米国で椎間板性腰痛症の患者を対象とした 後期第Ⅰ相臨床試験の結果についての論文が掲載されました 【NF-κB デコイオリゴ DNA 後期第Ⅰ相臨床試験の結果】 ・プラセボ群及び全ての AMG0103 投与群（0.3mg、3mg 又は 10mg）において、 1 年間の観察期間を通して神経機能、感覚及び運動機能の低下は認められませんでした。 重篤な有害事象も発現せず、安全性面の問題は認められませんでした。 ・AMG0103 は腰痛に対して用量依存的な鎮痛効果
Slide 19: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
2025年12月期 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ３ Tie2受容体アゴニストの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ４ ゾキンヴィの販売 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 5 ACRLの検査受託 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ６ Emendo社のゲノム編集技術 始 19
Slide 20: Tie2受容体アゴニスト（AV-001）
Tie２受容体アゴニスト（AV-001） 急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療薬として 米国FDAよりFast Trackの指定を受ける Fast Trackとは 重篤な疾患に対する治療薬やアンメットメディカルニーズに対する薬剤を優先的に審査する制度 有用性が期待される医薬品をより早く患者に届けることを目的としています Fast Trackのメリット FDAとのより頻繁な会議やコミュニケーション 迅速承認と優先審査 全てのデータが揃う前に承認申請を行い五月雨式の審査を受けることが可能 北米におけるインフルエンザ流行期間が短かったことなどから 2025年後半の目標症例数登録完了を目指します 20
Slide 21: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
2025年12月期 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ３ Tie2受容体アゴニストの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ４ ゾキンヴィの販売 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 5 ACRLの検査受託 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ６ Emendo社のゲノム編集技術 始 21
Slide 22: ゾキンヴィについて
ゾキンヴィについて 2024年5月27日 販売開始 「ゾキンヴィ」の日本における 「ゾキンヴィ」の日本における 製造販売承認を申請 日本にて販売開始 独占販売契約をアイガー社と締結 2022年 5月 2023年 ３月 ５月 2024年 １月 ５月 希少疾病用医薬品 希少疾病用医薬品 日本における 指定申請 指定を受ける 製造販売承認取得 ゾキンヴィ(ロナファルニブ) 【効能、効果又は性能】 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及び プロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー <用法及び用量又は使用方法> ロナファルニブとして開始用量115 mg/ m² (体表面積)を 1日2回
Slide 23: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
2025年12月期 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ３ Tie2受容体アゴニストの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ４ ゾキンヴィの販売 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 5 ACRLの検査受託 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ６ Emendo社のゲノム編集技術 始 23
Slide 24: ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の状況
ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の状況 拡大新生児スクリーニング検査数は継続して増加中 2024年度は約5万件を受託 2025年度も受託数は倍増の見込み 120,000 110,000 2025年度 100,000 90,000 80,000 70,000 2024年度 60,000 5万件/年 50,000 40,000 2023年度 30,000 2022年度 2万件/年 20,000 1万件/年 10,000 検査数は年間２倍ペースで増加中 0 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 引き続き、受託先の拡大と検査対象疾患の拡大に取り組む 24
Slide 25: バイオマーカー検査の受託準備中
バイオマーカー検査の受託準備中 希少遺伝性疾患検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 （確定検査） （治療効果のモニタリング） 新生児に スクリーニング検査で 治療開始後、 遺伝性疾患の可能性があるかを 疾患の可能性があると判断された場合、 治療効果・改善状況を判断 検査 疾患の有無を確定させる するためのデータ提供 今秋の受託開始に向け準備中 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に無償で実施（自治体負担） ・希望者に有償で実施 ・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など）や ・マススクリーニング対象外の疾患 内分泌疾患（先
Slide 26: 希少遺伝性疾患検査をワンストップで提供
希少遺伝性疾患検査をワンストップで提供 ACRLでは、希少遺伝性疾患に関する各種検査を 一貫して提供できる体制構築を目指します 現在 医療機関 衛生検査所A 衛生検査所B 衛生検査所C 疾患の可能性の有無を調べる 疾患の確定診断を行う 治療効果のモニタリングを行う 「スクリーニング検査」 「遺伝学的検査」 「バイオマーカー検査」 医療機関 将来 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL） 精密検査 スクリーニング検査 バイオマーカー検査 遺伝学的検査 26
Slide 27: 2025年12月期 第2四半期 トピックス
2025年12月期 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ３ Tie2受容体アゴニストの進捗 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ４ ゾキンヴィの販売 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 5 ACRLの検査受託 始 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開 ６ Emendo社のゲノム編集技術 始 27
Slide 28: スタンフォード大学との共同研究
スタンフォード大学との共同研究 Emendo社が開発したOMNI ヌクレアーゼを使用し スタンフォード大学と新規がん治療法の共同研究開発を開始 EmendoBio Stanford University 従来型のCas9よりも正確で がん組織特異的に薬剤を 効率的なゲノム編集が可能な 送り込む技術 ＋ OMNIヌクレアーゼ 薬剤 がん細胞 OMNIヌクレアーゼ 乳がんを標的とした新規がんゲノム編集治療法の開発 スタンフォード大学では、がん組織特異的薬剤送達技術、がん放射線 療法及びがん免疫療法等の新しいがん治療法の開発において先進的 な研究を行ってきております。Emendo社のOMNIヌクレア
Slide 29: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp