Slide 1: 2025年12月期 決算説明資料
アンジェス株式会社 2025年12月期 決算説明資料 2026年２月
Slide 2: 将来に関する記述についての注意
◆ 本資料には当社の現在の見通し、予想、目標、計画等を含む将来に関する記述が含まれています。 将来予想に関する記述は、現在入手可能な情報をもとに当社の経営陣の判断に基づいています。 そのため、これらの将来予想に関する記述は、様々なリスクや不確定要素に左右され、実際の業績そ の他の結果は、将来予想に関する記述に明示又は黙示された予想とは大幅に異なる場合がありま す。従って、将来予想に関する記述に全面的に依拠することのないようご注意ください。新たな情報、 将来の出来事やその他の発見に照らして、将来予想に関する記述を変更又は訂正する一切の義務 を当社は負いません。 ◆ 上記のリスクや不確実性には、当
Slide 3: 目次
１ 2025年12月期 決算の概要 ２ 2025年12月期 主要トピックス ① HGF遺伝子治療用製品 ② NF-κBデコイオリゴDNA ③ Tie2受容体アゴニスト（AV-001） ３ その他のトピックス ④ ACRL 検査事業 ⑤ EmendoBio社 ゲノム編集技術 3
Slide 4: 2025年12月期 決算の概要
O7 20254F12AHi RAORZE
Slide 5: 2025年12月期 連結会計期間の業績
2025年12月期 連結会計期間の業績 （単位：百万円） 2025年12月 2025年12月 2024年12月 2025年12月 増減 増減 見通し 実績 事業収益 643 874 230 880 874 -5 事業費用 9,753 6,019 △3,733 営業損益 △9,109 △5,145 3,964 △6,270 △5,145 1,124 営業外収支 1,571 △143 △1,714 経常損益 △7,537 △5,288 2,249 △6,290 △5,288 1,001 特別損益 △20,105 52 20,158 当期純損益 △28,128 △5,123 23,005 △6,32
Slide 6: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 （単位：百万円） 9,753百万円 6,019百万円 10,000 395 売上原価：553百万円 （前年比 +157百万） 3,783 「検査受託」の増加に伴い327百万円（+100百万円） ゾキンヴィの商品原価226百万円（+65百万円） 553 5,000 3,796百万円 10,783百万円 研究開発費： 3,553百万円 （前年比 △230百万） 3,553 研究材料費 前年比△526百万 外注費 前年比+325百万 3,796百万円 5,573 販売費及び一般管理費： 1,912百万円 1,820百万円 （前年比 △3,661百万円） 1
Slide 7: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 流動資産 2024年12月末 2025年12月末 増減 ■現預金 1,882百万円（前年度末比+174百万円) 資金調達5,939百万円 ■原材料及び貯蔵品 （+308百万円） 流動資産 3,542 4,386 843 ■製造委託費として前渡金 （+292百万円） うち現金及び預金 1,707 1,882 174 固定資産 ■固定資産 1,019百万円（前年比△106百万円） 固定資産 1,125 1,019 △106 負債 総資産 4,668 5,405 737 ■買掛金 542百万円（前年度末比+235百万） ■リース債務 流動負債（△109百
Slide 8: 2026年度通期業績見通し
2026年度通期業績見通し （単位：百万円） 事業収益 営業損益 経常損益 当期純損益 2026年度 通期 計画 1,330 △10,230 △10,240 △10,250 2025年度 通期 実績 874 △5,145 △5,288 △5,123 増減 456 △5,085 △4,952 △5,127 2026年度 通期業績見通しのポイント ・ゾキンヴィの販売が増加する計画 ・ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数は微増 ・HGF遺伝子治療用製品の米国での申請準備のための費用が増加 ・HGF遺伝子治療用製品の原薬製造費用が発生 8
Slide 9: 当期純損益の増減要因
当期純損益の増減要因 2025年度実績増減要因（2024年度比） 単位：百万円 のれん減損が 無くなる △5,123 △28,128 2024純損益 事業収益 売上原価 研究開発費 販管費 営業外損益 特別損益 税金他 2025純損益 2026年度計画増減要因（2025年度実績比） 単位：百万円 HGFの申請準備 原薬製造 △5,123 △10,250 2025純損益 事業収益 売上原価 研究開発費 販管費 営業外損益 特別損益 税金他 2026純損益 9
Slide 10: 業績推移
業績推移 事業収益 営業損益 ※2026年は計画 ※2026年は計画 2022 2023 2024 2025 2026 2022 2023 2024 2025 2026 営業損失は米国での 事業収益は増加 申請準備により一時的に増加 ・ゾキンヴィの販売が増加 ・HGF遺伝子治療用製品の米国でのBLA申請準備のための ・ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数は微増 費用と上市後の製品のための原薬製造費により研究開発費 ・EmendoBio社の契約に伴うライセンス料 が増加 10
Slide 11: 2025年12月期 主要トピックス
O02 20254F12AKA FZBhKEVIZA
Slide 12: 当社開発プロジェクトの状況
当社開発プロジェクトの状況 臨床試験（治験） 導出先 非臨床 申請 プロジェクト 地域 剤形 適応症 基礎研究 承認 提携先 試験 審査 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 米国の進捗を見 日本 － 注射剤 慢性動脈閉塞症 ながら検討 包括的高度慢性 BLAに向けた HGF遺伝子治療用製品 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 米国 － 注射剤 下肢虚血 準備を開始 （CLTI） イスラエル Kamada 注射剤 慢性動脈閉塞症 トルコ Er-Kim 慢性椎間板性 NF-κBデコイオリゴDNA 日本 ー 注射剤 腰痛症 DNAワクチン オーストラリア ー 注射剤 高血圧 急性呼吸窮迫 Tie2受容体アゴニスト
Slide 13: 2025年12月期 トピックス
2025年12月期 トピックス １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ３ Tie2受容体アゴニスト(AV-001)の状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 13
Slide 14: 2025年12月期 トピックス
2025年12月期 トピックス １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ３ Tie2受容体アゴニスト(AV-001)の状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 14
Slide 15: HGF遺伝子治療用製品の2025年の主な進捗
HGF遺伝子治療用製品の2025年の主な進捗 トピック① 米国での開発方針決定 米国後期第Ⅱ相臨床試験の良好な結果を受けてFDAとの協議を重ね、臨床試験を完了とする 米国での早期承認に向けて生物製剤認可申請(BLA)の準備を進める トピック② 上市後の原薬製造・供給体制の確立 世界有数の医薬品及びバイオ医薬品製造企業である ベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社と製造に関する協業開始 トピック③ 米国での第II相臨床試験 結果を論文発表 米国での第Ⅱ相臨床試験の良好な結果を 米国心臓学会の権威ある学術誌『Circulation: Cardiovascular Inter
Slide 16: 上市後の原薬製造・供給体制の確立
上市後の原薬製造・供給体制の確立 世界有数の医薬品及びバイオ医薬品製造企業である ベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社と 製造に関する協業開始 契約締結日 2025年8月20日 パートナー ベーリンガーインゲルハイム BioXcellence （世界有数のバイオ医薬品CDMO） 内容 HGF遺伝子治療用製品の原薬に関する受託開発・製造契約 意義 世界45品目以上の商用製品供給実績を持つトッププレイヤーとの協業 FDA承認取得に向けたCMC情報の信頼性を担保 16
Slide 17: 米国での臨床試験結果を論文発表
米国での臨床試験結果を論文発表 米国での第Ⅱ相臨床試験の良好な結果について 米国心臓学会(AHA)の「Circulation: Cardiovascular Interventions」にて論文掲載 治癒までの期間（中央値） 治癒した潰瘍の割合 中等度のCLTI患者の 中等度のCLTI患者への 潰瘍完治までの期間を有意に短縮 高い有効性を実証 90.0% 80.0% 77.6% AMG0001治療群 84日 70.0% 63.3% 60.0% 50.0% 46.2% 40.0% 38.5% 30.0% 20.0% プラセボ群 280日 10.0% 0.0% 12か月 6か月 0 50 100
Slide 18: FDAにおける生物製剤の申請プロセス
FDAにおける生物製剤の申請プロセス 米国後期第Ⅱ相臨床試験の良好な結果を受けてFDAとの協議 臨床試験を終了とし、生物製剤認可申請(BLA申請)を目指す 通常の生物製剤の申請プロセス 前臨床 IND 臨床試験 臨床試験 臨床試験 BLA申請 BLA申請 FDA受理 FDA 試験 申請 P1 P2 P3 準備 提出 判定 審査 HGF遺伝子治療用製品の申請プロセス 臨床試験 不要 前臨床 IND 臨床試験 臨床試験 P3 承認までの 試験 申請 P1 P2 BLA申請 期間短縮 準備 BLA申請 FDA受理 FDA 画期的新薬(ブレイクスルー・セラピー）に 提出 判定 審査 指定されたため、F
Slide 19: HGF遺伝子治療用製品の現状
HGF遺伝子治療用製品の現状 米国後期第Ⅱ相臨床試験の良好な結果 臨床試験を終了（P３をスキップ） 上市後の供給体制の整備を進める 生物製剤認可申請(BLA申請)の準備を開始 （ブレイクスルー・セラピーの指定により早期の審査が可能） Type B Clinical Meetingで申請方針に合意 2026年中に Rolling Submissionによる 審査開始を目指す 19
Slide 20: 2025年12月期 トピックス
2025年12月期 トピックス １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ３ Tie2受容体アゴニスト(AV-001)の状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 20
Slide 21: NF-κBデコイオリゴDNA
NF-κBデコイオリゴDNA 北米脊椎学会（NASS）が発行するThe SPINE JOURNALに 米国で椎間板性腰痛症の患者を対象に実施した 後期第Ⅰ相臨床試験の結果についての論文が掲載 10mg投与群では ・臨床試験に参加した患者の77.4%で痛みが軽減し 半数で痛みがほぼ完全に消失 ・椎間板の高さが、投与前から改善していることから 傷んだ椎間板の回復を示唆 現在実施中の国内第Ⅱ相臨床試験は 2026年中の登録完了を目指す 21
Slide 22: 2025年12月期 トピックス
2025年12月期 トピックス １ HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ２ NF-κBデコイオリゴDNAの状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ３ Tie2受容体アゴニスト(AV-001)の状況 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 22
Slide 23: Tie2受容体アゴニスト（AV-001）
Tie２受容体アゴニスト（AV-001） 急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療薬として 前期第Ⅱ相臨床試験を米国で実施中 計画した症例数の登録を完了し脱落分の追加登録を実施中 2026年第１四半期での登録完了を目指す FDAよりFast Trackに指定 ・FDAとのより頻繁な会議やコミュニケーション ・迅速承認と優先審査 ・申請書類を段階的に提出し審査を受けることが可能 23
Slide 24: AV-001の今後の展開
AV-001の今後の展開 新たに医師主導試験として 血液透析によって引き起こされる認知機能低下をまねく 細胞毒性による脳浮腫を軽減し脳の白質の機能維持を評価する 末期腎不全患者の最大 90％が血液透析を利用 混乱、せん妄、長期的な認知機能低下といった症状を引き起こす 特に55歳以上の患者では70％が中等度から重度の認知障害を引き起こす カナダ心臓・脳卒中財団より助成を受け 透析中に大きな循環ストレスを受ける脳血管の安定化を目指す AV-001の対象疾患を すべての疾患に拡大する契約を締結 24
Slide 25: その他のトピックス
03 その他のトピックス
Slide 26: その他のトピックス
その他のトピックス 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 検査事業の状況 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 EmendoBio社のゲノム編集技術をライセンス 26
Slide 27: 拡大新生児スクリーニング検査の状況
拡大新生児スクリーニング検査の状況 拡大新生児スクリーニング検査数は継続して増加中 2025年度は約9万件を受託 120,000 110,000 2025年度 100,000 90,000 80,000 2024年度 70,000 5万件/年 60,000 50,000 2023年度 40,000 2万件/年 30,0002022年度 20,000 1万件/年 10,000 0 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 引き続き、受託先の拡大と検査対象疾患の拡大に取り組む 27
Slide 28: 希少遺伝性疾患検査をワンストップで
希少遺伝性疾患検査をワンストップで ライソゾーム病ではスクリーニングで偽陽性※が多く発生 家族や医療関係者の負担が大きい 偽陽性を選別するため バイオマーカー検査を二次スクリーニングとして活用する 検査方法を開発し受託を開始 ACRLでは希少遺伝性疾患に関する各種検査を 一貫して提供できる体制を構築 医療機関 ACRL 精密検査 スクリーニング検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 28 ※偽陽性とは…病気ではないのに、スクリーニング検査結果が陽性と判定されること
Slide 29: その他のトピックス
その他のトピックス 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 検査事業の状況 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 EmendoBio社のゲノム編集技術をライセンス 29 29
Slide 30: EmendoBio社ライセンス契約内容
EmendoBio社ライセンス契約内容 2024年にスウェーデンのAnocca社と契約した OMNIヌクレアーゼの非独占的使用権の 適応範囲を広げる契約を締結 がん細胞特異的な抗原を認識する人工T細胞（TCRｰT細胞）を作製 Anocca社は様々ながんに特異的TCR受容 体ライブラリを保有しており EmendoBio社のOMNIヌクレアーゼを使っ て患者のT細胞に対象となるがんのTCR受 容体遺伝子を組み込み、TCR-T細胞を作製 する 30
Slide 31: スタンフォード大学との共同研究
スタンフォード大学との共同研究 EmendoBio社が開発したOMNI ヌクレアーゼを使用し スタンフォード大学と新規がん治療法の共同研究開発を開始 EmendoBio Stanford University 従来型のCas9よりも正確で がん組織特異的に薬剤を 効率的なゲノム編集が可能な 送り込む技術 ＋ OMNIヌクレアーゼ 薬剤 がん細胞 OMNIヌクレアーゼ 乳がんを標的とした新規がんゲノム編集治療法の開発 スタンフォード大学では、がん組織特異的薬剤送達技術、が ん放射線療法及びがん免疫療法等の新しいがん治療法の開発 において先進的な研究を行ってきております。EmendoBio社 のO
Slide 32: 補足資料
04 補足資料
Slide 33: HGF遺伝子治療用製品
Anges HGFiata fia on
Slide 34: HGF遺伝子治療用製品とは？
HGF遺伝子治療用製品とは？ 遺伝子治療とは 特定の遺伝子を患者の体内に入れて その遺伝子から作られるタンパク質の働きによって病気を治す治療法 HGFとは 肝細胞の増殖を促す物質 1984年、日本にて、最も再生能力の高い臓器である肝臓から一つの成長因子が発見されました。 その因子は、肝細胞増殖因子（Hepatocyte Growth Factor：HGF）と名付けられ、肝臓のみならず、 血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていること がわかりました。 HGFには、血管を新生する能力があることを発見 1995年、大阪大学の森下竜一教授らの研究チーム
Slide 35: 重症下肢虚血の5年後の死亡率
重症下肢虚血の5年後の死亡率 重症下肢虚血とは 米国の南カリフォルニア大学のアームストロング博士によると 米国での重症下肢虚血の患者の5年後の死亡率は57％であり、 肺がんの死亡率80％に次いで高い重症な疾患 重症下肢虚血についてもがん治療と同様に 早期に治療を開始することが重要 下肢切断リスクの低い慢性動脈閉塞症の患者を対象として 後期第Ⅱ相臨床試験を実施 米国心臓学会発行の「Circulation: Cardiovascular Interventions」誌に主導医師の論文が掲載 35
Slide 36: HGF遺伝子治療用製品の振り返り
HGF遺伝子治療用製品の振り返り ＜日 本＞ ＜米 国＞ 2014年11月 2014年 2014年～2016年 条件及び期限付き承認制度が施行 グローバル第Ⅲ相試験 米国、欧州、南米15か国を対象に、下肢切断リスクの高い 2018年1月 患者を対象に500症例を目指したが、集積数未達により中止 条件及び期限付き承認制度を活用し 2019年 2019年6月 製造販売承認を申請 新たなグローバル治療指針(GVG*)公表 2019年3月 *GVG-Global Vascular Guideline 条件及び期限付き承認を取得 グローバルでの閉塞性動脈硬化症のうち、包括的高度慢性下肢虚血の治療方針 2
Slide 37: HGFの日本と米国における臨床試験の範囲
HGFの日本と米国における臨床試験の範囲 臨床試験の指導医の「重症化する前の患者を治療することが重要」というアドバイスにより 米国ではCLTIの軽度から中等度の患者を対象として後期第Ⅱ相臨床試験を実施 慢性動脈閉塞症／末梢動脈疾患 その他血流障害(虚血)など ASO（閉塞性動脈硬化症） CLTI（包括的高度慢性下肢虚血） 【軽度から中等度】 【重度】 （重症下肢虚血） 日本国内の臨床試験 米国の臨床試験 における対象患者 における対象患者 閉塞性動脈硬化症の潰瘍のある 臨床試験の指導医のアドバイスにより 重度下肢虚血の患者を対象としていた CLTIの軽度から中等度の患者を対象に 臨床試験を実施
Slide 38: NF-κBデコイオリゴDNA
Anges NF-KB>- 1-7 AUTDNA
Slide 39: NF-κBデコイオリゴDNAの仕組み
NF-κBデコイオリゴDNAの仕組み ■ 核酸医薬品としての特徴 炎症が起きる仕組み 当社が開発している炎症を防ぐ仕組み NF-κBデコイオリゴDNAは、人工的に作られた短いDNAです。 NF-κB IκB NF-κB IκB 従来の低分子医薬や抗体医薬とは異なり、病気の原因となる 正常状態 正常状態 遺伝子の働きを直接コントロールできる次世代の核酸医薬品 です。 NF-κB IκB P NF-κB IκB P ■ 作用メカニズム：遺伝子の「おとり」 細胞が刺激されIκBがリン酸化 細胞が刺激されIκBがリン酸化 通常、体の中では「DNA→RNA→タンパク質」の流れで情報 が伝わります。本製品
Slide 40: Tie2受容体アゴニスト（AV-001）
Anges Tie 2 28447 I=Zk (AV-001)
Slide 41: Tie2受容体アゴニスト（AV-001）とは
Tie２受容体アゴニスト（AV-001）とは カナダのバイオ医薬品企業であるVasomune社と共同開発を進めている、 Tie2受容体アゴニスト 急性呼吸不全など血管の不全を原因とする疾患を対象に 2020年より米国において第Ⅰ相臨床試験を実施し、安全性と忍容性を確認 Vasomune社とは Tie2受容体とは Vasomune Therapeutics, Inc.は、 ■Tie2受容体 血管漏出に対する体内の防御機能を高める 血管の内側（内皮細胞）に存在するタンパク質の受容体。 次世代医薬品の開発を行う、 主に血管を安定させ、漏れにくくする司令塔のような働 2014年設立のカナダのバイオ医薬
Slide 42: ARDSとは
ARDSとは ■ ARDS（急性呼吸窮迫症候群）とは 肺が急激に強い炎症を起こし、うまく酸素を取り込めなくなる重症 肺胞の拡大図 肺胞のさらなる拡大図 疾患です。致死率は約30～40％と高く、集中治療室での管理を要し 肺胞におけるガス交換の比較図 内皮細胞が離れてしまうことにより、 ます。 肺胞に浸出液が入り込んでしまう。 正常 浸出液が溜まって ■ 病態：「肺が水浸しになる状態」 ガス交換機能が低下 肺胞 肺の急激な炎症によって肺胞と血管の壁が壊れ、血液成分などが漏 れ出しやすくなります。 その結果、肺胞内に浸出液がたまる「肺水 腫」が起こり、酸素が血液へ届かなくなることで激しい息苦しさを
Slide 43: ゾキンヴィ
ゾキンヴィ 43
Slide 44: ゾキンヴィについて
ゾキンヴィについて ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)及び プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PDPL)の治療薬 対象疾患 乳児早老症といわれる、「HGPS」と「PDPL」 早老症とは、老化の徴候が実際の年齢よりも早く、全身にわたってみられる疾患の総称 実年齢よりも老化が進む症状が見られるため“早老症”と呼ばれる HGPSの平均年齢は、14.5歳と報告されています 有効性 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）の 患者において、死亡率を72%減少させ、 平均生存期間を4年程度延長させるというデータがあります 安全性 多くのHGPS患者が
Slide 45: ゾキンヴィについて
ゾキンヴィについて 2024年5月27日 販売開始 「ゾキンヴィ」の日本における 「ゾキンヴィ」の日本における 日本にて販売開始 独占販売契約をアイガー社と締結 製造販売承認を申請 2022年 5月 2023年 ３月 ５月 2024年 １月 ５月 希少疾病用医薬品 希少疾病用医薬品 日本における 指定申請 指定を受ける 製造販売承認取得 ゾキンヴィ(ロナファルニブ) 【効能、効果又は性能】 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及び プロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー <用法及び用量又は使用方法> ロナファルニブとして開始用量115 mg/ m² (体表面積)を 1日2回
Slide 46: アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）
アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL） 46
Slide 47: アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーとは
アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーとは （ACRL) 希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー 拡大新生児スクリーニング検査業務を受託 2025年度 9万件/年 2024年度 5万件/年 ©三輪晃久写真研究所 今後は、受託先を拡大 検査対象疾患の拡大に取り組む 新生児を対象とした検査 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に無償で実施 ・希望者に有償で実施 ・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など）や ・マススクリーニング対象外の疾患 内分泌疾患（先天性甲状腺機能低下症など） （SMA、SCID
Slide 48: 希少遺伝性疾患の検査について
希少遺伝性疾患の検査について 希少遺伝性疾患検査には、 「スクリーニング検査」・「遺伝学的検査」・「バイオマーカー検査」があります。 希少遺伝性疾患検査 スクリーニング検査 精密検査・遺伝学的検査 バイオマーカー検査 （確定診断） （治療効果のモニタリング） 新生児に遺伝性疾患の可能性があるかを スクリーニング検査で疾患の可能性があると 治療開始後、治療効果・改善状況を 検査 判断された場合、疾患の有無を確定させる 判断するためのデータ提供 新生児マススクリーニング 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に公費負担で実施 ・希望者に有償で実施 ・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など
Slide 49: EmendoBio社
- Anges EmendoBio#t
Slide 50: EmendoBio社ライセンス契約内容
EmendoBio社ライセンス契約内容 2024年3月14日 EmendoBio社がスウェーデンのAnocca社とライセンス契約 （EmendoBio社が開発したゲノム編集のためのOMNIヌクレアーゼの非独占的使用権の供与） EmendoBio https://www.emendobio.com/ 契約一時金 開発マイルストーン 販売ロイヤリティ Anocca AB https://www.anocca.com/ 非臨床 臨床試験 承認申請・ 基礎研究 販売 試験 （治験） 審査 50
Slide 51: TCR-T細胞による治療
TCR-T細胞による治療 Anocca社は、EmendoBio社が開発したOMNI ヌクレアーゼを使用し 固形がんのKRASタンパク質変異を標的としたTCR-T細胞療法の開発を進める EmendoBio Anocca AB 従来型のCas9よりも正確で 特定の抗原を認識するTCRを 効率的なゲノム編集が可能な 発現するT細胞を選別、 ＋ OMNIヌクレアーゼ 培養する技術 がん細胞特異的な抗原を認識する 人工T細胞（TCRｰT細胞）の作製 Anocca社は様々ながんに特異的TCR受容体ライブラリを保有しており EmendoBio社のOMNIヌクレアーゼを使って患者のT細胞に 対象となるがんのT
Slide 52: 免疫療法について
免疫療法について 患者さん自身が持っている免疫細胞の一つであるT細胞を採取して がんと戦うように強化して体に戻す治療法 患者さん自身の免疫細胞が元となっているため 正常な組織が攻撃される心配がない 血液のがん 固形がん 造血組織の異常によって発生したもの がん細胞が集まってできたもの かたまりを作らずに増える かたまりで増える （白血病、悪性リンパ腫、骨髄腫など） （膵がん、肺がん、大腸がん、食道がんなど） Anocca AB EmendoBio CAR-T細胞治療法 TCR-T細胞治療法 CAR-T細胞療法はキメラ抗原受容体を遺伝子改変技術によ 細胞内に存在するがん関連抗原を認識するTCR受
Slide 53: アンジェス ホームページ
遺伝子の力を活用し すべての人に治療の機会を届けます アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp 53