Carsgen Therapeutics Holdings Ltd. · HKEX:2171
Carsgen Therapeutics — Investor Presentation (July 2025)
54 slides from Carsgen Therapeutics's investor presentation, July 2025
Slide 1: CARsgen Corporate Presentation – Making Cancer Curable
科济药业公司介绍 (股票代码: 2171.HK) 2025年7月 科创济世 Making Cancer Curable
Slide 2: Disclaimer
免责声明 本文件仅供参考之用，并不拟且不应被解释为就购买、认购或出售任何证券的要约、诱因、邀请、招揽、承诺或广告， 而本文件的任何部分不应构成任何合同或承诺的基础，任何合同或承诺也不得依 赖本文件的任何部分。 收件人同意对文件内容保密，未经公司事先书面同意，不得以任何方式向任何人复制或分发文件的全部或部分内容。 除非另有说明，编制本文件所使用的信息是由公司提供或从公开渠道获得且尚未经过任何第三方独立验证。本文件仅作讨论之用，编制时并不拟根据适用证券法或其他法规作公开披露。本文件的内容 可不经通知于任何时间作出更正或变更，且将不会就本文件日期后可能发生的重大进展而进行更新。对该等信息的公正性、准
Slide 3: Developing innovative, differentiated cell therapies to make cancer curable
研发创新的、差异化的细胞疗法，使癌症及其他疾病可治愈 1 已在中国大陆上市的产品：赛恺泽® 1 处于NDA阶段的CAR-T产品： 2 处于IND阶段的主要CAR-T产品： （泽沃基奥仑赛注射液，CT053） • 舒瑞基奥仑赛注射液，CT041（靶 • CT011（靶向GPC3） 向Claudin18.2） • CT071（靶向GPRC5D） 300+ 核心技术平台 4+ 10+ 年 自公司成立至今，一直专注于创新的 专利，其中129项为全球授权专利（截 • CycloCAR®, THANK-uCAR®, CAR-T疗法 至2024年12月31日） THANK-u Plus ，LADAR®, C
Slide 4: Integrated global R&D and manufacturing capabilities
在全球范围内具有综合一体化的研发和制造能力 CGMP工厂 北京办公室 上海 总部（徐汇区） 科济药业总部，研究与临床开 发，拥有符合GMP标准的商业 化和临床生产工厂 达勒姆 北京 上海 北卡罗来纳州 达勒姆 CGMP生产工厂 GMP工厂（金山区） 外部合作伙伴 (SZ: 000963) (NASDAQ: MRNA) (KOSDAQ: 195940) 泽沃基奥仑赛注射液在中国大陆 舒瑞基奥仑赛注射液与mRNA癌症疫 泽沃基奥仑赛注射液与CT032在 地区的独家商业化权益 苗联合治疗 韩国的授权许可 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 3
Slide 5: Addressing key CAR-T challenges through innovation since 2014
自2014年成立以来，通过持续创新和技术进步应对CAR-T疗法的重大 挑战 通用型CAR-T技术 技术赋能 • THANK-uCAR®, THANK-u Plus 平台 CycloCAR® （共表达IL-7 + CCL21） 自体CAR-T技术 LADAR® (精准靶向) • BCMA CAR-T（赛恺泽®，泽沃基奥仑赛注 射液） • 全球同类首创的Claudin18.2 CAR-T（舒 清淋 瑞基奥仑赛注射液） (FNC方案) • 全球同类首创的GPC3 CAR-T（CT011） Binder (针对大约20个不同靶点开发的 人源化/全人源抗体) Confidential Copyright
Slide 6: Competitive pipeline with global rights
拥有全球权益、有竞争力的产品管线 BLA/ 候选产品1 靶点 适应证 临床前 I期 II/III期2 NDA 复发/难治性多发性骨髓瘤（4L+） LUMMICAR 1 (中国) 已上市 赛恺泽® (CT053)3 BCMA 复发/难治性多发性骨髓瘤 LUMMICAR 2 (美国, 加拿大) 胃癌（3L+） ST-01 (中国) 胃癌、胰腺癌 ST-02 (美国, 加拿大) 舒瑞基奥仑赛注射液 ST-05 (中国) Claudin18.2 胰腺癌（辅助） (CT041) CAR-T 胃癌、胰腺癌等 IIT (中国) 自体 胃癌（辅助） IIT (中国) 复发/难治性多发性骨髓瘤、 (美国) 复发
Slide 7: Autologous CAR-T for hematological malignancies
治疗血液瘤的自体CAR-T产品
Slide 8: Zevor-cel: differentiated fully human BCMA CAR-T for R/R multiple myeloma
泽沃基奥仑赛注射液：差异化的全人源BCMA CAR-T，用于治疗复发 或难治性多发性骨髓瘤 泽沃基奥仑赛的亮点 中国关键II期临床(LUMMICAR-1) 1 N=102 • 升级scFv 随访时间, 中位数（范围）, 月 20.3 (0.4-27) ISS III期，No. (%) 39 (38.2%) • 高靶点亲和力 高危细胞遗传学, No. (%) 61 (59.8%) • 高稳定性 髓外病变 , No. (%) 11 (10.8%) 既往治疗线数,中位数（范围） 4 (3-15) • 强效的抗肿瘤活性 双耐药*, No. (%) 91 (89.2%) • 优异的安全性 三耐药**,
Slide 9: Zevor-cel: strong efficacy and manageable safety
泽沃基奥仑赛注射液：突出的有效性和可控的安全性 ASH 2024 ISS分期亚组 100 93.7% 93.7% 长生存，深缓解 高质量，安全可耐受 89.7% 87.2% 80 77.8% 61.5% 泽沃基奥仑赛治疗R/R MM具有更突出的临床获益： 泽沃基奥仑赛安全性更高，SAE发生率较 60 低 缓解率 (%) 40 ◆ 基线差 ◆ IIT、Ⅰ期、 Ⅱ期研究 20 BCMA CAR-T产品的临床疗效通常会受ISS III期和 • ≥3级CRS发生率分别为0%、0%、 0 高危细胞遗传学的影响。尽管泽沃基奥仑赛关键Ⅱ 6.9% ISS I/II ISS III 期研究纳入较高比例的ISS
Slide 10: Zevor-cel commercialization in China
泽沃基奥仑赛注射液在中国的商业化 • 2024年，获国家药品监督管理局批准上市，用 于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 • 中国大陆独家商业化 合作伙伴： 2024年获得 100+ 家 20+ 个 154 份 完成认证及备案的医疗机构 省市 有效订单 （3-12月） Confidential Copyrights reserved by CARsgen 9
Slide 11: CT071: differentiated GPRC5D CAR-T on CARcelerate platform
CT071：基于CARcelerate®平台生产的、差异化的GPRC5D CAR-T 产品 临床开发进度 • 靶向GPRC5D的全人源单链抗体（scFV） • 用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发/难治原发性浆 细胞白血病（R/R pPCL） • 专有的CARcelerate®技术平台 • 中国研究者发起的针对R/R MM和PCL的临床试 验(NCT05838131) 正在进行中 生产时间： • 中国研究者发起的针对新诊断的多发性骨髓瘤 CARcelerate®：~30小时 （NDMM）的临床试验(NCT06407947) 正在进 行中 传统平台：＞7天 更年轻、 更健康、 T
Slide 12: CT071 in R/R MM: IIT shows safety and deep responses
CT071治疗R/R MM：中国IIT展现良好安全性和深度缓解 ASH 2024 0.1×106 cells/kg 0.3×106 cells/kg All Patients (n=8) (n=9) (n=17) R-ISS分期, No. (%) II 4 (50.0) 8 (88.9) 12 (70.6) III 4 (50.0) 0 4 (23.5) 髓外疾病, No. (%) 2 (25.0) 2 (22.2) 4 (23.5) 高危细胞遗传学, No. (%) 6 (75.0) 6 (66.7) 12 (70.6) 中位治疗线数（范围） 4 (1, 12) 5 (3, 7) 5 (1,
Slide 13: CT071 in high-risk NDMM: deep responses, good safety
CT071治疗高危NDMM：中国IIT展现深度缓解，安全性良好 中国研究者发起的临床试验（N=10） 中国研究者发起的临床试验（N=10） R2-ISS分期, No. (%) ORR, No. (%) 10 (100) Ⅰ 1 (10) sCR, No. (%) 7 (70) VGPR, No. (%) 2 (20) II 2 (20) PR, No. (%) 1 (10) III 4 (40) 第4周MRD阴性(<10-6) , No. 10 (100) Ⅳ 3 (30) (%) CRS, No. (%) 7 (70) 髓外疾病, No. (%) 3 (30) 1级, No. (%) 7 (
Slide 14: Autologous CAR-T for solid tumors
ints LISA BSCAR-T an & canscen
Slide 15: Unmet needs in gastric and pancreatic cancer
胃癌、胰腺癌等实体瘤存在未被满足的医疗需求 新发病例数 ~2.6万1 新发病例数 ~35.9万1 胃癌 • 可手术切除例数 ~1.0万 • 可手术切除例数 ~30.0万 死亡例数 ~1.1万1 死亡例数 ~26.0万1 晚期胃癌的5年生存率为5-20%； 胃癌（3线+） 客观缓解率为4.5%，中位无进展生存期<2个月，中位总生存期<6 个月 （TAGS研究）2 新发病例数 ~6.0万1 新发病例数 ~11.9万1 胰腺癌 死亡例数 ~4.9万1 死亡例数 ~10.6万1 胰腺癌5年生存率约为10%； 胰腺癌（2线+）无有效的标准治疗方法 1. International Agency for
Slide 16: CARsgen's in-house Claudin18.2 IHC detection kit
科济自主研发的Claudin18.2 IHC检测试剂盒 Claudin18.2 IHC检测试剂盒，具有高灵敏度 胃癌 胰腺癌 中高表达 (2+/3+, ≥40%) 中高表达 (2+/3+, ≥40%) 所有阳性表达 67% 所有阳性表达 53% 84% 低表达 73% 低表达 17% 20% *Claudin18.2在其他实体瘤中也有表达，例如在胆管癌中24%的样本呈中高表达（2+/3+, ≥40%）。 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 15
Slide 17: Satri-cel (CT041): potential first-in-class Claudin18.2 CAR-T
舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）: 全球潜在同类首创治疗Claudin18.2 阳性实体瘤 CAR-T 产品 资格认定 临床开发计划 • NMPA 突破性治疗药物品种 • 优化的scFv，提高了CAR-T细胞的稳定 性和结合亲和力，有助于提高CAR-T细 • 胃癌（3线+）中国确证性II期临床试取 胞的疗效和安全性1 • FDA 再生医学先进疗法 得阳性结果；已递交新药上市申请；已纳 入优先审评 • FDA 孤儿药 • 胰腺癌辅助治疗中国I期临床试验：正在 进行中 • 创新的FNC（传统清淋方案+ 低剂量白 • 胃癌辅助治疗中国研究者发起的临床试 蛋白结合型紫杉醇）预处理方案，增强 CAR-T
Slide 18: Satri-cel China confirmatory Phase II published in The Lancet, ASCO 2025
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期结果——《柳叶刀》主刊全文发 表，2025 ASCO口头报告 1. Qi C, et al. ASCO 2025. 2025 May; Oral presentation #4003 2. Qi C, et al. The Lancet (2025). DOI: 10.1016/S0140-6736(25)00860-8 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 17
Slide 19: Confirmatory Phase II: trial design
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期：试验设计 一项在中国开展的多中心、开放标签、随机对照临床试验 (CT041-ST-01) n=104 舒瑞基奥仑赛 试验人群 疾病进展或 单采 桥接治疗 清淋预处理 （satri-cel） • 18-75 岁 (250 ×106 cells) 毒性不耐受等 • 经病理确诊的晚期胃/食管胃结 再输注 (至多3次) 合部腺癌 • 至少二线治疗失败 随机 2:1 • CLDN18.2表达阳性: 免疫组织 化学 (IHC) 2+/3+, ≥40%; HER2阴性 • 存在至少1个可测量病灶 疾病进展或 研究者选择的治疗(TPC) • ECOG 体力状态评分 0-1
Slide 20: Confirmatory Phase II: patient disposition
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期试验：受试者分布 266例受试者进行筛选 110例筛选失败 ITT人群 156例随机分配 (2:1) 104例分配至舒瑞基奥仑赛组 52例分配至TPC组 48例接受单采* 104例接受单采 101例接受桥接治疗 4例未接受TPC 16例未接受舒瑞基奥仑赛输注 2例要求退出治疗 5例疾病进展 1例疾病进展 4例未满足治疗要求 1例研究者决定 3例不良事件 1例接受了其他抗肿瘤治疗 3例其他原因# 20例后续接受 88例接受舒瑞基奥仑赛输注 mITT人群 48例接受TPC 舒瑞基奥仑赛治疗 1. Qi C, et al. ASCO 2025. 2025 May;
Slide 21: Confirmatory Phase II: baseline characteristics
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期试验：基线特征 舒瑞基奥仑赛组 TPC组 舒瑞基奥仑赛组 TPC组 基线特征 基线特征 (n=104) (n=52) (n=104) (n=52) 年龄, 中位值 (四分位距), 岁 53.5 (45.0, 60.0) 50.5 (43.0, 58.0) CLDN18.2 表达, n (%)† 性别, n (%) 中表达 24 (23.1) 10 (19.2) 男性 56 (53.8) 31 (59.6) 高表达 80 (76.9) 42 (80.8) 女性 48 (46.2) 21 (40.4) 既往治疗线数, n (%)‡ 种族, n (%) 2 76 (
Slide 22: Primary endpoint: IRC-assessed PFS
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期试验：主要终点IRC评价的PFSa 舒瑞基奥仑赛展现出具有统计学意义的PFS显著获益，主要终点达成 舒瑞基奥仑赛 TPC 事件数/受试者数 80/104 37/52 中位 PFS, 月 3.25 1.77 (95% CI) （2.86-4.53） (1.61-2.04) HR (95% CI) 0.366 (0.241-0.557) 单侧p <0.0001 6个月PFS率: 24% vs 18% 12个月PFS率: 13% vs NEb a: 依据RECIST v1.1标准 数据截止日期：2024年10月18日 1. Qi C, et al. ASCO 202
Slide 23: Key secondary endpoint: OS
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期试验：关键次要终点OS 舒瑞基奥仑赛展现出具有临床意义的OS获益 舒瑞基奥仑赛 TPC 事件数/受试者数 70/104 35/52 中位 OS, 月 7.92 5.49 (95% CI) （5.78-10.02） (3.94-6.93) HR (95% CI) 0.693 (0.457-1.051) 单侧p 0.0416 12个月OS率: 35% vs 26% 18个月OS率: 20% vs 10% 24个月OS率: 10% vs NEa a: TPC组的24个月PFS率无法估算 数据截止日期：2024年10月18日 1. Qi C, et al. ASCO
Slide 24: PFS and OS in the mITT population
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期试验: 实际用药人群的PFS和OS 在实际用药人群 (mITT) 中，舒瑞基奥仑赛组的IRC评价的PFS及OS均明显优于TPC组 IRC评价的PFSa OS 舒瑞基奥仑赛 TPC 舒瑞基奥仑赛 TPC 事件数/受试者数 68/88 35/48 事件数/受试者数 58/88 32/48 中位PFS, 月 4.37 1.84 中位OS, 月 8.61 5.49 (95% CI) （3.15-4.67） (1.64-2.10) (95% CI) （6.60-12.58） (3.94-6.93) HR (95% CI) 0.304 (0.195-0.474) HR (
Slide 25: OS adjusted for crossover patients
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期试验：对照组交叉治疗患者的OS校正 采用RPSFT模型校正分析，舒瑞基奥仑赛组中位OS为TPC组的1.81-2.06倍 ITT 和 mITT人群死亡风险降低分别达53%和63% OS (ITT) - RPSFT OS (mITT) - RPSFT 舒瑞基奥仑赛 TPC 舒瑞基奥仑赛 TPC 事件数/受试者数 70/104 34/52 事件数/受试者数 58/88 29/48 估算的中位OS，月 7.92 4.37 估算的中位OS，月 8.61 4.17 (95% CI) （5.78-10.02） (3.55-5.58) (95% CI) （6.60-12.58
Slide 26: Manageable safety
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期临床：可控的安全性 舒瑞基奥仑赛组(n=88) TPC组(n=48) 安全性事件, n (%) 所有级别 ≥3级 所有级别 ≥3级 全部治疗后出现的不良事件 (TEAEs) 88 (100%) 87 (98.9%) 44 (91.7%) 30 (62.5%) 与治疗相关的TEAEs (TRAEs) 88 (100%) 87 (98.9%) 44 (91.7%) 27 (56.3%) 导致终止用药的TRAEs 0 0 2 (4.2%) 1 (2.1%) 导致死亡的TRAEs 1 (1.1%) [1] 1 (1.1%) 1 (2.1%) [2] 1 (2.1%)
Slide 27: Summary of confirmatory Phase II study
舒瑞基奥仑赛注射液中国确证性II期临床研究总结 ✓ 在全球范围内，这是首个CAR-T 细胞疗法在实体瘤中开展的确证性随机对照试验（RCT），也是CAR-T 细胞疗 法在实体瘤领域中首个主要终点达成优效性的随机对照试验。 ✓ 舒瑞基奥仑赛注射液对比标准治疗，在Claudin18.2 阳性、至少二线治疗失败的 G/GEJC 患者中展现出统计学 显著的PFS获益及具有临床意义的OS获益。 ✓ 本试验扩大了胃 / 食管胃结合部癌（G/GEJC）患者中 Claudin18.2 阳性的比例。 ✓ 我们观察到，在许多患者中，安全性可控且存在长期获益。 ✓ 这些结果支持舒瑞基奥仑赛注射液作为晚期G/GEJC潜
Slide 28: Satri-cel China and US trial data (single-arm studies)
舒瑞基奥仑赛注射液中美临床试验数据（单臂研究） 中国研究者发起的临床试验 中国Ib期临床试验 美国1b期临床试验 (NCT03874897)1,2 (NCT04581473)3 (NCT04404595)4 ASCO 2024, Nature Medicine ASCO 2022 ASCO GI 2024 样本量, No. 51 G/GEJA* 14 G/GEJA 7 G/GEJA 12 PC 中位随访时间, 月 32.4* 8.8 8.9 ORR 54.9%* 57.1% 42.9% 16.7% mPFS, 月 5.8** 5.6 5.7 2.7 mDoR, 月 6.4* 未发表 6.9 3
Slide 29: Satri-cel: earlier-line and adjuvant gastric cancer expansion
舒瑞基奥仑赛注射液：胃癌早线/辅助治疗拓展 有望在更早线或更早的疾病阶段展现出巨大的临床价值，为更广泛的患者群体提供更好的治愈机会 更易触达肿瘤 更好的耐受性 • 程度更轻的CRS • 低疾病负担与低侵袭性 01 04 • 良好的造血功能和器官功 • 更易渗透组织 能 CAR-T疗法在清除循 环肿瘤细胞（CTCs） 和微小转移灶方面的 优势 免疫系统条件更佳 有利的肿瘤微环境（TME） • T细胞质量更好 02 03 • 细胞外基质（ECM）和正 • 可能产生更持久的缓解 常成纤维细胞未受到抗肿瘤 疗法的影响 Confidential Copyrights reserved by CARsge
Slide 30: Sequential treatment after first-line therapy, ORR 100%
舒瑞基奥仑赛注射液一线治疗后的序贯治疗，ORR达100% 舒瑞基奥仑赛 No. 年龄/性别 一线治疗的BOR TTR 输注后的BOR 舒瑞基奥仑赛疗效亮点 1 50/女 SD PR W4 • 在4例具有靶病灶的患者中ORR达100%，TTR为4 2 55/女 PR PR W4 周 • 1例NN患者病情稳定维持超过15个月 3 30/女 SD PR W4 • 2例患者在输注舒瑞基奥仑赛后接受了手术切除， 截至目前仍存活 4 48/男 SD NN 无靶病灶 NE 5 53/女 (无法耐受化疗，骨 PR W4 髓抑制) 客观缓解率（ORR）；最佳总体缓解（BOR）；首次应答时间（TTR）；疾病稳定（
Slide 31: Two patients with long-term survival after satri-cel and surgery
2例患者在输注舒瑞基奥仑赛注射液后接受了手术切除，实现长期生 存（截至目前仍存活） 案例1 案例2 一线治疗 一线治疗 • 方案：POS（6个周期） + 替吉奥（S-1）/紫杉醇/肿瘤坏死因 • 方案：SOX（4个周期） 子（TNF）腹腔灌注（4个周期） • 一线最佳总体缓解：部分缓解（PR） • 一线最佳总体缓解：疾病稳定（SD） 第1次舒瑞基奥仑赛输 第1次舒瑞基奥仑赛输 卵巢复发 双侧附件切除 腹膜疾病进展 一线治疗 一线治疗 注 注（最佳缓解为PR） 2023年2月 2022年8月 2020年11月 2021年7月 2021年12月 2023年12月 2021年12月 D2 胃癌根治术
Slide 32: Liver cancer: third leading cause of cancer death
肝癌：全球第三大癌症死亡病因 2022年肝癌在美国和中国的流行病学数据1 新发病例数 ~4.3万 新发病例数 ~36.8万 死亡例数 ~3.1万 死亡例数 ~31.7万 肝癌五年生存率 全球2 美国3 中国4 肝癌 18% 20% 12% 1. International Agency for Research on Cancer. Population factsheets. 2022 2. Lin L, et al. Liver Cancer. 2020 Sep;9(5):563-582 3. 2022 American Cancer Society medical information
Slide 33: CT011: first-in-class GPC3 autologous CAR-T
CT011：全球同类首创的GPC3自体CAR-T，肝细胞癌治疗潜力得到 初步验证 GPC3：高表达和高特异性 CT011 • GPC3在大约75%的肝细胞癌（HCC）中表达过 CT011是一种用于治疗肝细胞癌的自体 高，并与疾病预后不良相关。 GPC3 CAR-T细胞候选产品。 科济 IHC 检测GPC3表达 临床开发情况 在肝细胞癌患者中的表达*: • I期临床试验 已完成 70.7% • 针对手术切除后出现复发风险的 GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌的I期临床 试验 正在进行中 • 此外，GPC3在其他癌症类型中也有过表达，例如 超过60%的肺鳞状细胞癌（SCC）。 *科济药业内部数据 C
Slide 34: GPC3 CAR-T with small molecule drug in HCC
GPC3 CAR-T与小分子药物联用治疗肝细胞癌：在《Molecular Therapy》首次发表 截至2021年12月（文章 发布时的最后随访）， 完全缓解状态已超过24 个月，并持续维持。 （摄于2023年6月） 1. Wu X, Mol Ther. 2019 Aug 7;27(8):1483-1494 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 33
Slide 35: Local therapy plus GPC3 CAR-T in HCC cases
局部治疗结合GPC3 CAR-T治疗肝细胞癌案例：在《Cancer Communications》作为封面文章发表；2例均已约9年无病生存 • 案例：54岁男性 2014年12月 2015年7月至10月 2021年11月 诊断为肝细胞癌Ib期； 多发转移；GKRS 2016年7月 无癌生存超过 肝切除术 和2次MWA治疗 GKRS 5年 2015年2月至6月 CT011输注 2016年6月 2016年9月 术后6周复发； 2015年12月 2016年1月 已有的淋巴 AFP 恢复 1次TACE和2次MWA 第1次输注 第2次输注 结转移病灶 正常值 治疗 扩大 2名患者在最近一次随访（2025
Slide 36: Next-generation CAR-T for solid tumors
开发新一代CAR-T以解决实体瘤的重大挑战 下一代Claudin18.2 CAR-T在胃癌模型中展示出更强的疗效 下一代NKG2DL CAR-T在肝细胞癌模型中展示显著的疗效 基于舒瑞基奥仑赛改造的Armored CAR-T展示更优的疗效 自研CAR-NKG2DL T细胞可100%清除掉肝细胞癌 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 35
Slide 37: Allogeneic CAR-T platforms and pipeline
iF CAR-T ARB on oS cARSGEN
Slide 38: Efficacy gap between allogeneic and autologous CAR-T
通用型 CAR-T 与自体 CAR-T 之间的现有疗效差距 通用型BCMA CAR-T 自体 BCMA CAR-T P-BCMA-ALLO12 cilta-cel 治疗和结果 ALLO-715 所有组**: 0.25-6×106 C组**:2×106 cells/kg 0.5-1×106 cells/kg, 3.2×108 cells, N=241 cells/kg, N=72 N=23 N=973 入组人数 48 72 23 (包含2例二次回输) 113 开始治疗时间* 5 1 1 32 需要桥接治疗 0% 0% 0% 75% ORR (mITT) 71% 54% 91% 98% CR/sC
Slide 39: Limited in vivo expansion of allogeneic CAR-T
通用型CAR-T细胞体内扩增相对有限 • 在通用型CAR-T中，供体 T 细胞会被宿主免疫系统识别并清除（HvGR），从而影响 CAR-T 细胞的存活，CAR-T 细胞扩增有限 • 与自体 CAR-T 相比，通用型CAR-T体内扩增峰值显著更低。 自体和通用型 BCMA CAR-T 在多发性骨髓瘤患者中的应用 通用型CAR-T 自体CAR-T ALLO-715 cilta-cel 赛恺泽® UNIVERSAL Phase I1* CARTITUDE-12 LUMMICAR-1 Phase 13 中位 Cmax 6,419* 47,806 202,543 (copies/ug gDNA) • 氟
Slide 40: THANK-uCAR: addressing host-versus-graft rejection
THANK-uCAR®：解决HvGR问题的创新通用型CAR-T技术 Target and Hinder the Attack of NK cells on 宿主抗移植物反应（HvGR）是目前通用型CAR-T最大的挑战 Universal CAR T cells (THANK-uCAR®) • 敲除B2M可以缓解来自宿主T细胞的HvGR，却会引起宿主 NK细胞对uCAR-T细胞的杀伤 THANK-uCAR®更好地解决HvGR • Anti-NKG2A CAR (NKi) 可以帮助杀伤激活的NK细胞，从而降 低NK细胞对uCAR-T细胞的杀伤 • NK细胞可以作为uCAR-T细胞的 “饲养细胞”，
Slide 41: CT0590: IIT baseline characteristics and results
CT0590（BCMA CAR-T，THANK-uCAR®）：IIT的患者基线特 征和临床试验结果 ASH 2024 • 一项在中国进行的开放标签、单臂、一期、首次人体试验（NCT05066022）； • 清淋方案：F: 氟达拉滨 (30mg/m2/天×3天)，C: 环磷酰胺 (500 mg/m2/天×3天)； • 剂量: 50×106, 150×106, 300×106, 450×106 CT0590 细胞 基线水平时 CAR基因最高 患者 高危细胞遗传 ISS DoR TTR 既往治 对 PI/IMiD NKG2A 最佳总体缓 拷贝数 (适应证) 学 分期 (月) (月) 疗线数 的耐受率
Slide 42: CT0590: manageable safety and deep durable responses
CT0590具有可控的安全性和深度持久的反应 安全性 有效性 • 共有两例患者经历了CRS： • 有3例确认客观缓解，其中2例达到sCR，1例达到PR，1 ✓ 一名患者为1级，另一名患者为2级，无≥ 3级 例患者已达到PR，然而因Covid-19未确认客观缓解。 CRS； • 5名患者中有3名可以检测到CAR拷贝： ✓ 发病时间为输注后8-10天； ✓ 患者2在数据截止时仍处于缓解状态（持续反应时 ✓ 持续时间为3-4天。 间> 23个月），在输注后第19天达到CAR拷贝数峰 值（482,749 copies/µg gDNA ）。 • 无ICANS或GvHD。 ✓ 患者5患有原发性浆细胞白血病
Slide 43: CT0590 multiple myeloma case
CT0590治疗多发性骨髓瘤案例 患者情况 • 一名被诊断为多发性骨髓瘤的71岁男性 • 双耐药，骨髓中浆细胞比例为94.5% • 既往治疗线数为2线，接受过3种方案治疗 482749 • 接受了3×108 的CT0590 CAR-T细胞输注 安全性 • 1级细胞因子释放综合征 • 第 12 天出现 3 级治疗相关感染（肺炎），已完全康复 • 没有观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征 有效性 • 第12周后达到严格意义上的完全缓解，缓解持续时间已经 达到23个月 （仍在持续中） 1. Fu C, et al. ASH 2024. 2024 Dec; Poster #4843 Confident
Slide 44: CT0590 primary plasma cell leukemia case
CT0590治疗原发性浆细胞白血病案例 患者情况 280863 • 一名被诊断为原发性浆细胞白血病的52岁男性 • 双耐药 • 既往治疗线数为3线，接受过3种方案治疗，曾接受过自体 造血干细胞移植 • 接受了3×108 的CT0590 CAR-T细胞输注 安全性 • 1级细胞因子释放综合征 • 1 级感染（肺炎）且与治疗无关 最佳总体 缓解持续时间 参考文献 • 没有观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征 缓解 1 VGPR 117天 (PFS) Li, C, et al. Clin Transl Med. 2021;11(3):e346. 有效性 1 CR 307天(PFS) Li, C, e
Slide 45: CT0590 efficacy may be affected by NKG2A expression
CT0590的疗效可能受到NKG2A表达水平的影响 NK 细胞上的基 患者 剂量 (细胞) 线NKG2A表达 最佳总体缓 • 有4名患者的基线 NKG2A 数据可供分析。 (适应证) 水平 解 • 达到sCR的两名患者，即患者2和患者5，在 NK 细胞上的 PT 1 (MM) 50×106 23 SD NKG2A 表达水平相对较高，分别为38%和46%。 PT 1-reinf (MM) 300×106 PT 2 (MM) 300×106 38 sCR • 在 NKG2A 表达水平较低的 NK 细胞存在的情况下，体外观察 PT 3 (MM) 300×106 12 SD 到 CT0590 CAR-
Slide 46: CT0596: BCMA allogeneic CAR-T (THANK-u Plus)
CT0596：靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法（THANK-u Plus ） THANK-u Plus 平台 临床开发进度与计划 • THANK-u Plus 扩增水平较THANK-uCAR® 显 • CT0596用于治疗R/R MM或R/R PCL的IIT正在 著提升 开展： • 在 不 同 NKG2A 表 达 水 平 NK 细 胞 的 存 在 下 ， ✓ 截 止 2025 年 5 月6 日 ， 已 经 完 成8 例 R/R THANK-u Plus 均可持续扩增 MM患者的输注 • 计划拓展其他浆细胞肿瘤以及自身免疫性疾病 CT0596 • 预估2025年下半年提交IND申请 • 基
Slide 47: CT0596: sustained expansion with varied NKG2A NK cells
CT0596：在不同NKG2A表达水平的NK存在下持续扩增，并且扩增水 平显著提升 NKG2A表达： 高 中 低 • CT0590（THANK-uCAR®）：在NKG2A表达相对较低的NK细胞存在情况下，其扩增在72小时下降。 • CT0596（THANK-u Plus ）： ✓ 在面对NKG2A 高/中/低表达水平的NK细胞时，72小时均有显著扩增； ✓ 在面对NKG2A 中/高表达水平的NK细胞时，扩增能力比CT0590显著增加。 *科济药业内部数据 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 46
Slide 48: CT0596 IIT preliminary data: safety and efficacy
CT0596 IIT初步数据：良好的安全性和有效性 • 患者总体耐受性良好： 安 ✓ 无≥ 3级CRS。 全 性 ✓ 无ICANS及GvHD。 ✓ 无DLT，也没有患者因AE退出研究。 • 截止2025年5月6日，8例3L+ R/R MM患者接受了输注（清淋方案：氟达拉滨22.5-30 mg/m2，环磷酰胺 为350-500 mg/m2）。在最长4个月的随访中我们观察到： ✓ 5例患者已完成首次第4周的疗效评估： ▪ 3例（60%）总体疗效评估达到sCR/CR，均在持续缓解中； 有 效 ▪ 4例（80%）获得骨髓MRD阴性； 性 ✓ 2例获得第14天的早期疗效观测数据，可测量病灶的下降幅度分别
Slide 49: Allogeneic CD19/20X CAR-T shows strong anti-lymphoma activity
通用型CD19/20X CAR-T（THANK-u Plus ），在NK细胞存在时 展现了强大的抗淋巴瘤能力 uUTD+NK uCD19/20 uCD19/20+NK CD19/20X CD19/20X +NK Week 1 Week 2 Week 3 Week 4 Death Week 5 Death 在NK细胞存在的情况下，用THANK-u Plus 平台研制的通用型CD19/20X CAR-T比普通的通用型 *科济药业内部数据 CD19/20CAR-T有更强的抗肿瘤效果 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 48
Slide 50: Allogeneic CD38 CAR-T KJ-C2320 stronger in vivo activity
通用型CD38 CAR-T KJ-C2320（THANK-uCAR®），在NK细胞 存在时具有更强的小鼠体内抗肿瘤能力 UUTD UCD38 UCD38 +NK KJ-C2320 KJ-C2320+NK D7 D14 D21 D28 Death 在NK细胞存在的情况下，用THANK-uCAR®平台研制的通用型CD38 CAR-T比普通的通用型CD38 CAR-T有 更强的抗肿瘤效果 *科济药业内部数据 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 49
Slide 51: Summary of CARsgen allogeneic CAR-T platform
科济通用型CAR-T平台小结 • 目前，已有多款通用型CAR-T细胞产品开发中： CT0596 - 靶向BCMA，用于治疗R/R MM和R/R PCL，IIT正在开展。 KJ-C2219 - 靶向CD19/CD20，用于治疗B细胞肿瘤的IIT正在开展；用于治疗SLE和SSc的IIT正在开展。 KJ-C2320 - 靶向CD38，用于治疗AML，IIT正在开展。 KJ-C2114 - 用于治疗实体瘤。 KJ-C2526 - 靶向NKG2DL，用于治疗AML、其他恶性肿瘤、抗衰老。 • 与珠海软银欣创达成合作 珠海软银欣创 投资：人民币8000万元，认购优恺泽生物医药（上海
Slide 52: Upcoming value inflection milestones
未来众多价值拐点里程碑 • 2025年下半年，预计披露舒瑞基奥仑赛注射液胰腺癌辅助治疗的 数据。 • 2025年下半年，预计提交CT0596的IND申请；预计在学术大会上 披露CT0596的数据。 • 其他通用型CAR-T产品持续开发及数据披露。 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 5151
Slide 53: Experienced senior management team
经验丰富的高级管理团队 蒋华 博士 李宗海 博士 王华茂 博士 早期研发副总裁 联合创始人、董事会主席、 联合创始人、首席运营官 首席执行官、首席科学官 罗毅 博士 Nishan 臧鹏 博士 临床科学副总裁 Rajakumaraswamy 博士 业务发展与战略规划 副总裁，美国临床科学负 副总裁 责人 Confidential Copyrights reserved by CARsgen 52
Slide 54: Making Cancer Curable
Fel itt Making Cancer Curable of cARSGEN
CARsgen Therapeutics Holdings — Investor Presentation (July 2025) on 6ix