Slide 1: 2017年12月期第2四半期 決算説明会
2017年8月2日 アンジェス株式会社 2017年12月期第2四半期 決算説明会 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 代表取締役社長 山田 英
Slide 2: 本日の内容
本日の内容 1. 開発プロジェクトの見直しについて 2. 2017年12月期第２四半期 決算概要 3. 開発プロジェクトの進捗状況 2
Slide 3: 開発プロジェクトの見直しについて
1. 開発プロジェクトの見直しについて 2. 2017年12月期第２四半期 決算概要 3. 開発プロジェクトの進捗状況 3
Slide 4: 開発プロジェクトの見直しについて（重点推進）
開発プロジェクトの見直しについて 製品化までの成功確立や事業性の低下した案件は中止あるいは一時中断 重点的なプロジェクトに経営資源を集中させることでこれらの開発を前進させる 重点的に推進するプロジェクト • HGF遺伝子治療薬 【重症虚血肢適応】 国内で実施中の医師主導型臨床研究、8月1日に6例目の観察期間が終了。 結果が良好であれば、今秋にも承認申請。2018年中の条件付承認獲得を目指す。 欧米については引き続き新たな臨床試験の計画を策定中。 • NF-κBデコイオリゴDNA 【椎間板性腰痛症】 第1b相臨床試験を米国にて実施。今年後半の患者投与開始を目指す。 • DNAワクチ
Slide 5: 開発プロジェクトの見直しについて（中止・中断）
開発プロジェクトの見直しについて 製品化までの成功確立や事業性の低下した案件は中止あるいは一時中断 重点的なプロジェクトに経営資源を集中させることでこれらの開発を前進させる 中止・中断するプロジェクト • HGF遺伝子治療薬 【リンパ浮腫適応】 国内第1/2相試験、主要評価項目である浮腫の体積に大きな減少は認められなかったため、 当社が実施する企業治験としては次の段階に進まないことを決定。 ただし、医師主導治験、臨床研究の実施には協力し、良好な結果が得られれば自社開発の 可能性あり。 • アロベクチン 提携先の米バイカル社が悪性黒色腫（メラノーマ）を対象に実施した第3相試験で統計
Slide 6: 2017年12月期第2四半期 決算概要
1. 開発プロジェクトの見直しについて 2. 2017年12月期第２四半期 決算概要 3. 開発プロジェクトの進捗状況 6
Slide 7: 2017年度第2四半期 連結業績ハイライト
2017年度第2四半期 連結業績ハイライト 2016年度 2017年度 増減の主な要因 （単位：百万円） 増減額 ２Q ２Q ◇事業収益（前年比99.7％） ナグラザイム売上169百万(前年比101.1％） 事業収益 169 169 △0 詳細：P8 事業費用 2,966 1,871 △1,094 ◇事業費用（前年比63.1％） NF-κBデコイオリゴDNAのアトピー性皮膚 営業損失（△） △2,796 △1,702 +1,093 炎治療薬の第Ⅲ相臨床試験及び非臨 床試験にかかる費用の減少 詳細：P9 営業外収支※ △24 3 +28 ◇営業外収支 ・為替差益11百万円(前期18百万) 経常損
Slide 8: 事業収益の内容
事業収益の内容 （単位：百万円） 200 事業収益合計 事業収益合計 169百万円 169百万円 ◇研究開発事業収益 （前年比 △2百万円、△96.1％） 2百万円 167百万円 169百万円 ◇商品売上高 （前年比 +2百万円、+1.1％） ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売 100 2016年2Q 2017年2Q 8
Slide 9: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 2,966百万円 1,871百万円 （単位：百万円） 3,000 85百万円 ◇売上原価 （前年比 △3百万円、△4.0％） ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の売上原価 2,500 2,000 ◇研究開発費 82百万円 （前年比 △1,017百万円、△42.2％） NF-κBデコイオリゴDNAのアトピー性皮膚炎治療薬の 2,409百万円 第Ⅲ相臨床試験及び非臨床試験にかかる費用の減 1,391百万円 1,500 少により、研究材料費△105百万、外注費△843百 万円等が減少。 1,000 ◇販売費及び一般管理費 （前年比 △73百万円、△15
Slide 10: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2016年12月末 2017年6月末 増減額 流動資産 3,619 3,880 +261 現金及び預金 995 1,836 +840 固定資産 919 858 △61 総資産 4,539 4,738 +199 負債合計 669 259 △410 純資産 3,869 4,479 +610 （2017年度に実施した資金調達） 2017年６月※1 2,364 ・HGF遺伝子治療薬の米国における新たな臨床 第29回新株予約権（第三者割当て） 百万円 試験の実施に関連して必要となる費用 （行使価額修正条項付） ※2 ・DNAワクチン事業推進のための費用 ・運
Slide 11: 2017年度通期業績見通し
2017年度通期業績見通し （単位：百万円） 事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益 2017年度通期 360 △3,400 △3,400 △3,400 （予想） 2016年度通期 514 △4,763 △4,847 △4,776 （実績） （主な変動要因） • 提携企業からの契約一時金の受領は見込まず。 • NF-κB アトピー性皮膚炎治療薬の国内臨床試験関連の費用減少。 11
Slide 12: 開発プロジェクトの進捗状況
1. 開発プロジェクトの見直しについて 2. 2017年12月期第２四半期 決算概要 3. 開発プロジェクトの進捗状況 12
Slide 13: 臨床開発ステージにあるプロジェクトの状況
臨床開発ステージにあるプロジェクトの状況 開発ステージ 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 上市 国内：医師主導臨床 研究実施中 HGF HGF遺伝子治療薬 重症虚血肢 今秋の申請を目指す 海外：米国で新試験 を計画中 NF-κB 国内P3主要評価 米国 NF-κBﾃﾞｺｲ NF-κBﾃﾞｺｲ P1b IND承認済 項目において統計 ﾃﾞｺｲｵﾘｺﾞ アトピー性皮膚炎 学的な有意差に 腰痛症 軟膏剤 DNA 至らず 高血圧 オーストラリア DNA P1/2 CTN提出済 DNA ワクチン ワクチン ナグラザイム® 導入 自社販売品 ムコ多糖症Ⅵ型 日本 自社オリジン開発品
Slide 14: HGF遺伝子治療薬 開発状況
HGF遺伝子治療薬 開発状況 HGF遺伝子をコードしたプラスミド製剤。 HGFは血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組 重症虚血肢 織の形成・再生において重要な役割をもつ。 14
Slide 15: HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、国内）
HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、国内） 対象疾患 重症虚血肢 P３試験終了 開発状況 大阪大学医学部附属病院が主導する医師主導臨床研究実施中 2001～2003 2004～2007 2008 2010 2014/10月～ 2017秋（予定） 承認申請 申請取り下げ 条件及び期限付 P1/2 承認申請 P3 試験 医師主導臨床研究 大阪大学臨床研究 対象 6例の重症虚血肢患者 主要評価項目 痛み、潰瘍の改善 • 大阪大学医学部附属病院が主導となり、先進医療B制度を活用した医師主導型臨床 研究を実施中。2017年8月1日、最終6例目の観察期間が終了。 • 「条件及び期限付承認制度」による承認を目指
Slide 16: HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、グローバル）
HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、グローバル） 対象疾患 重症虚血肢 開発状況 グローバルP3を中止、米国での新たな試験計画を策定中 2003～2006 2005～2008 2014/10月～2016/6月 米国申請 P2試験（米国） P2試験（米国、追加） グローバルP3試験 米国新試験を計画中 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化、 多施設国際共同試験 小規模、短期間 対象 約500 例の重症虚血肢患者 (Poor Option + No Option) の試験に変更 主要評価項目 下肢の切断・死亡に至るまでの期間 16
Slide 17: NF-κBデコイオリゴDNA 開発状況
NF-κBデコイオリゴDNA 開発状況 生体内で免疫・炎症反応を担う転写因子NF-κBに対 椎間板性腰痛症 する特異的な阻害剤。 NF-κBの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因と アトピー性皮膚炎 する疾患の治療薬として研究開発中。 次世代型デコイを開発中。 キメラデコイ 17
Slide 18: NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬）
NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬） 対象疾患 椎間板性腰痛症 開発状況 米国P1b試験IND承認済 2015 2017～（予定） 次の開発ステージに移行、 ライセンス契約等 米国P1b試験（予定） • 米国FDAから臨床試験開始許可（IND）承認（2017年4月）。 今後、カリフォルニア州立大学サンディエゴ校などにおいて実施予定（2017年後半）。 • 米国を含め世界での市場規模が大きい。 • 米国では椎間板内注射による治療は一般的でこの手技に習熟している医師は多く、ま た患者数も多い。 18
Slide 19: NF-κBデコイオリゴDNA（アトピー性皮膚炎、軟膏剤）
NF-κBデコイオリゴDNA（アトピー性皮膚炎、軟膏剤） 対象疾患 中等症以上の顔面のアトピー性皮膚炎 開発状況 国内P3試験終了、今後の開発方針検討中 2005～2006 2006～2008 2015/3月～ 2016/7月 P3試験結果判明 P1試験 P2試験 P3試験 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 221例のアトピー性皮膚炎患者 （顔面に中等症以上の皮疹を有する） • 主要評価項目においてプラセボ群に対する統計学的な有意差を得られず。 • 詳細な解析結果に基づき、今後の開発方針を検討中。 19
Slide 20: 次世代型「キメラデコイ」の開発
次世代型「キメラデコイ」の開発 • 「STAT6」 と「NF-κB」 という炎症に関わる二つの重要な転写因子を同時に抑制する働 きを持つため、従来のNF-κBデコイに比べ、炎症を抑える効果が格段に高いことが期待さ れる。 • NF-κB デコイと比べ生体内の安定性に優れ、かつ生産コストが低い。 次世代型「キメラデコイ」開発の経緯 20
Slide 21: DNAワクチン 開発状況
DNAワクチン 開発状況 DNAを利用した治療ワクチン。 作用する期間が長いなど、既存のワクチンに比べ様々な 高血圧 長所を持つ。潜在的な市場規模は大きい。 21
Slide 22: 高血圧DNAワクチン
高血圧DNAワクチン 対象疾患 高血圧 開発状況 オーストラリアP1/2試験CTN提出済 2015 2017～（予定） 次の開発ステージに移行、 ライセンス契約等 オーストラリアP1/2試験（予定） • オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（TGA）に臨床試験届け（CTN） 提出済（2017年7月）。今後P1/2試験を開始予定（2017年後半）。 • 高血圧治療の医薬品市場は、国内だけで5,000億円以上。 発展途上国では薬価の高いARB（アンジオテンシンⅡ受容体拮抗薬）は医療経済上の 問題から使用は限定的。 • 犬慢性心不全を対象とした動物用医薬品としても開発中。（2015年10
Slide 23: その他の開発プロジェクト
その他の開発プロジェクト 慢性B型肝炎 エボラ出血熱抗血清製剤 CIN治療ワクチン（参考） 23
Slide 24: 慢性B型肝炎
慢性B型肝炎 対象疾患 慢性B型肝炎 開発状況 米Vical社との共同開発で動物実験を実施中 2017.4～ 良い結果が得られた場合にはその後、 次の段階に進むことを米Vical社との 約１年をかけ、マウスを使った実験を共同で実施し効果を確認 間で協議 • 米Vical社と慢性B型肝炎の治癒を目指した遺伝子治療薬を共同開発することを合意、 契約を締結（2017年4月）。 • 持続的なウイルス感染者（キャリア）は、国内で130万人以上、世界で約3億5000万人。 現在の標準的な治療法である抗ウイルス剤の投与は、ウイルスを完全に排除することができ ないため治癒には至らず、基本的には生涯にわたって薬
Slide 25: エボラ出血熱抗血清製剤
エボラ出血熱抗血清製剤 エボラ出血熱の治療薬。DNAワクチンをウマに接種し、血清から抗体を精製して抗血 清製剤を製造する。 対象疾患 エボラ出血熱 開発状況 動物試験の実施 • サスカチュワン大学※と共同でウマを対象とした有効性の試験を実施。 ウマ血清が活きたエボラウイルスを中和する働きがあることを確認 （2017年2月発表）。 • 今後、さらに動物試験を実施し良好なデータを得られれば、製薬企 業に導出あるいは権利売却。 エボラ出血熱ウイルス • 米Vical社より国内の独占的開発販売権を取得済み。 • 罹患者の治療用、感染リスクの高い医療従事者等の携帯用、備 蓄用等の緊急対策用の需要を想定。
Slide 26: CIN治療ワクチン（参考）
CIN治療ワクチン（参考） 子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を 回避する。乳酸菌L.caseiをベースとした経口投与の治療薬。 対象疾患 子宮頸がん前がん病変 開発状況 医師主導臨床研究実施中、森下仁丹に開発を移管 • 森下仁丹に開発・製造・販売権を再許諾することで合意。開発主体は森下仁丹に移 管。当社は契約一時金および上市後にはロイヤリティを受領する（2016年12月6日発 表）。 26
Slide 27: 今後の予定（2017年）
今後の予定 （2017年） HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、国内） 条件及び期限付承認制度を活用した承認に向け、今秋の申請を目指し作業中。 HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、米国） 新試験の設計に向け作業中。 NF-κBデコイオリゴ（椎間板性腰痛） 米国FDAからのIND承認済。今後米国でP1b試験を開始（本年後半）。 NF-κBデコイオリゴ（アトピー性皮膚炎） 詳細なデータ解析結果に基づき、今後の方針を検討。 DNAワクチン（高血圧） オーストラリアTGAにCTN提出済。今後オーストラリアでP1/2試験を開始（本年後半）。 27
Slide 28: ご清聴ありがとうございました
ご清聴ありがとうございました http://www.anges.co.jp
Slide 29: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指す創薬バイオベンチャー アンジェス ホームページ http://www.anges.co.jp 本資料に記載されている業績予想・将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的なリス クや不確実性が含まれています。 それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗状況、規制当局からの承認取得、国内外各国の制度改 正や法規制等が含まれます。 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果となる可能性があります。 29