Slide 1: 2024年3月期第2四半期 決算説明会資料
株式会社レナサイエンス 2024年3月期第2四半期 決算説明会資料 医療ニーズを把握し、医療現場で開発を進め、 医療分野でのイノベーションに貢献すること、それが当社の願いです 2023年11月16日 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 2: 本資料の取り扱いについて
本資料の取り扱いについて レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） ◼ 本資料には、将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、 将来の事象や動向に関する当該記述を作成した時点における仮定に基づくもの であり、当該仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。さらに、こ うした記述は将来の結果を保証するものではなく、リスクや不確実性を内包す るものです。実際の結果は環境の変化などにより、将来の見通しと大きく異な る可能性があることにご留意ください。 ◼ 上記の実際の結果に影響を与える要因としては、国内外の経済情勢や当社の関 連する業界動向等が含まれますが、これらに限ら
Slide 3: 目次
目次 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） • 会社紹介 ・・・・ ４ • 当社の強み ・・・・ ７ • パイプライン開発の進捗 ・・・・ 12 • 収益性の見通し ・・・・ 25 • 決算概要 ・・・・ 28 3 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 4: 会社紹介
会社紹介 4 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 5: 企業理念（ビジョン）
企業理念（ビジョン） レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 当社は、医療現場の課題を解決するための 多様なモダリティ（医薬品、医療機器、 人工知能（AI）ソリューション等）を、 医療現場で研究開発し、 ヒトが心身共に生涯にわたって 健康を享受できるための 新しい医療を創造したいと考えます 5 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 6: 当社が創りたい医療
当社が創りたい医療 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 高齢化（老化関連）及び少子化（女性や小児）の医療課題に注力 老化関連疾患 女性・小児疾患 がん・糖尿病・呼吸器疾患・循環器疾患 慢性骨髄性白血病（医薬品） 新型コロナウイルス肺傷害（医薬品） 月経前症候群/月経前気分不快障害（医薬品） 悪性黒色腫（医薬品） 更年期障害（医薬品） 間質性肺炎（医薬品） 皮膚血管肉腫（医薬品） 全身性強皮症肺傷害（医薬品） 小児代謝性疾患（診断薬） 非小細胞肺がん（医薬品） 乳がん（プログラム医療機器) 極細内視鏡（医療機器） 糖尿病（プログラム医療機器) 呼吸器（プログラム医療機器) 血液透
Slide 7: 当社の強み
当社の強み 7 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 8: 開発パイプラインの多さ
開発パイプラインの多さ レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 今期の臨床試験稼働予定数は10本 ※ 青字：今期稼働済 実績 予定 期間 22年3月期 23年3月期 24年3月期 臨床パイプライン数 ６本 ７本 10本 第Ⅲ相 • 慢性骨髄性白血病 • 慢性骨髄性白血病 • 新型コロナ肺傷害 • 悪性黒色腫 • 新型コロナ肺傷害 （日・米・トルコ） • 月経前症候群/月経前不 （日・米・トルコ） • 悪性黒色腫 快気分障害 第Ⅱ相 • 月経前症候群/月経前不 • 悪性黒色腫 • 皮膚血管肉腫 • 月経前症候群/月経前不 快気分障害 • 非小細胞肺がん 快気分障害 内 • 自閉スペク
Slide 9: 基礎から申請までの一貫した研究開発体制
基礎から申請までの一貫した研究開発体制 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 自社で基礎研究から承認申請まで一貫した研究開発を行い、重要シーズを確実に社会実装が可能 また同業他社に比べてパイプラインの収益性を高めることが可能（ロイヤリティ率向上など） 低 パイプラインの収益性 高 【医薬品】 基礎 探索 非臨床 臨床試験（治験） 承認 承認・ 研究 研究 試験 PhaseⅠ PhaseⅡa/b PhaseⅢ 申請 上市 慢性骨髄性 白血病 新型コロナ 肺傷害 悪性黒色腫 月経前不快 気分障害 【医療機器・SaMD】 基礎 探索 開発研究 承認 承認・ 研究 研究 臨床試験 申請
Slide 10: 多くの診療科や医療機関とのネットワーク
多くの診療科や医療機関とのネットワーク レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） これまでの医師主導治験の実績に基づき、様々な適応症に対する多数の医療機関・診療科との ネットワークを構築しており、この広範なネットワークが競合他社に対する当社の大きな強み 東北大学 東京都医学総合研究所 ﾉｰｽｳｪｽﾀﾝ大学 東京都松沢病院 ﾒﾘｰﾗﾝﾄﾞ大学 東京女子医科大学 脳神 老化 順天堂大学、東京慈恵会医科大学 精神 ﾉｰｽｳｪｽﾀﾝ大学 経外 関連 聖路加国際大学、東京大学 疾患 東北大学 循環 科 東海大学、国立医療研究センター、ﾙﾊﾞｲﾝ大学 腎臓 器 東北大学、秋田大学、東海大学、広島
Slide 11: まとめ 当社の強み：効率的な研究開発
まとめ レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 当社の強み：効率的な研究開発 多くの開発パイプライン 基礎研究から臨床開発まで一貫した開発 多数の診療科とのネットワークにより様々な適応症で開発 研究費自己負担を最小化した研究開発 外部機関との連携 シーズ獲得、ドラッグリポジショニング、自社リソース最小化 医師主導治験の活用 困難な治験実施（希少疾患など）、開発加速化、開発費用低減 日本医療研究開発機構などの公的資金活用 自己負担を最小化 11 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 12: パイプライン開発の進捗
パイプライン開発の進捗 12 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 13: 今年度のパイプライン開発進捗一覧
今年度のパイプライン開発進捗一覧 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） (2023年11月時点) モダリティ 適応症 今期の進捗 モダリティ 適応症 今期の進捗 慢性骨髄性 極細内視鏡 腹膜透析 承認済 第Ⅲ相実施中 白血病 呼吸機能 事業化段階 悪性黒色腫 第Ⅱ相終了 検査診断 皮膚血管肉腫 第Ⅱ相実施中 維持血液透析 開発段階 非小細胞肺がん 第Ⅱ相実施中 プログラム 医療支援 PAI-1 医療機器 糖尿病治療支援 開発段階 阻害薬 新型コロナウイ 後期第Ⅱ相終了 ルス肺傷害 2023年４月 嚥下機能 開発段階 （日本） 報告書 低下診断 全身性強皮症 第Ⅱ相実施中 乳がん病
Slide 14: 慢性骨髄性白血病治療薬（CML）
慢性骨髄性白血病治療薬（CML） レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 後期第Ⅱ相試験でProof-of-Concept（POC）を取得済。2022年8月からAMED助成による 第Ⅲ相医師主導治験を開始済であり、薬事申請に向けて開発を継続中 モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 前臨床 Ph1 Ph2 Ph3 申請・承認 低分子 慢性骨髄性 Ph3実施中東北大学など PAI-1 RS5614 （未定） 白血病(CML) 2026年3月期終了予定 (12施設) 阻害薬 開発実績と今期の進捗 今後の予定 2021年３月 2026年3月期 後期第
Slide 15: 免疫チェックポイント阻害薬：悪性黒色腫
免疫チェックポイント阻害薬：悪性黒色腫 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） ニボルマブ不応答悪性黒色腫患者を対象とする第Ⅱ相試験終了 Proof-of-Concept（POC）取得 モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 前臨床 Ph1 Ph2 次相 申請・承認 低分子 Ph2終了/POC取得 進行性 東北大学など PAI-1 RS5614 (未定) 悪性黒色腫 次相治験準備中 (6施設) 阻害薬 開発実績と今期の進捗 有効性 • ニボルマブ不応答 根治切除不能悪性黒色腫 2021年5月 に対して • AMED採択「橋渡し研究プログラムシーズC
Slide 16: 悪性黒色腫第Ⅱ相試験の治験結果：Proof-of-Concept取得
悪性黒色腫第Ⅱ相試験の治験結果：Proof-of-Concept取得 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 悪性黒色腫を対象とした第Ⅱ相医師主導治験 • 対象：外科的な根治切除不能、ニボルマブ無効な悪性黒色腫 • 投与：RS5614とニボルマブ（オブジーボ）を併用 • 有効性評価：RS5614を8週間併用した時点での奏効率 • 治験実施機関：東北大学病院、筑波大学附属病院、東京都立駒 込病院、名古屋市立大学病院、近畿大学病院、熊本大学病院 結果 • 有効性：奏効率 24.1%（8週間併用を完遂したニボルマブ無効 例29例のうち7例において奏効） • 安全性：肝機能障害２件
Slide 17: 免疫チェックポイント阻害薬：非小細胞肺がん、皮膚血管肉腫
免疫チェックポイント阻害薬：非小細胞肺がん、皮膚血管肉腫 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 非小細胞肺がん：第Ⅱ相医師主導治験開始（2023年9月） 皮膚血管肉腫：第Ⅱ相医師主導治験開始（2023年10月） モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 前臨床 Ph1 Ph2 Ph3 申請・承認 非小細胞 Ph2開始 広島大学など 低分子 (未定) 肺がん （2023年９月） （６施設） PAI-1 RS5614 阻害薬 Ph2開始 東北大学など 皮膚血管肉腫 （６施設） (未定) （2023年10月） 開発実績と今期の進捗 今後の予定 【非小細胞
Slide 18: COVID-19肺炎重症化治療薬
COVID-19肺炎重症化治療薬 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 2022年10月に後期第Ⅱ相試験が終了、2023年4月に試験報告書完成 新たな新型コロナウイルス株発生に向けて準備（PMDA面談済） モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 前臨床 Ph1 Ph2 次相 申請・承認 東北大学など 低分子 Ph2b 2022年10月終了 (20施設) COVID-19 PAI-1 RS5614 2023年４月報告書 肺炎 ノースウェスタン大 阻害薬 メディニエット大 開発実績と今期の進捗 2022年11月 • 第一三共とのオプション契約延長 2
Slide 19: COVID-19肺炎重症化治療薬：後期第Ⅱ相試験結果
COVID-19肺炎重症化治療薬：後期第Ⅱ相試験結果 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 主要評価項目、副次的評価項目、サブ解析結果は、症例数が少なく統計学的には 有意差はなかったが、RS5614の方がプラセボ群より改善し有効性が示唆された 主要評価項目：酸素化の悪化指標スケール サブ解析：入院中の酸素化スケール変化 群 例数 中央値 RS5614 30 1.5 プラセボ 31 4.0 酸素化の指標スケール ０：酸素なし １：経鼻ないしマスク酸素投与（≦２L） ２：経鼻ないしマスク酸素投与（＞２L、＜５L） ３：経鼻ないしマスク酸素投与（≧５L）またはリザーバー 付きマスク酸素
Slide 20: 肺傷害治療薬としてのRS5614
肺傷害治療薬としてのRS5614 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 様々な原因による肺炎症・肺線維化を予防・治療 感染症（新型コロナウイルスなど） 自己免疫疾患（全身性強皮症など） 原因不明（特発性） 抗がん剤副作用 悪化 空気 正常な肺胞構造 酸素や二酸化炭素 の通り道である間 質が厚く、硬くな りガス交換がうま くできなくなる 初期の間質性肺炎 進行した間質性肺炎 （間質の肥厚） （線維化して縮んだ肺） 改善 RS5614 ③ 肺気腫の抑制 ① 微小血栓の阻害 ④ 肺上皮細胞の保護作用 ② 肺線維化の抑制 ⑤ 炎症（サイトカインストーム）の改善 20 © Renascie
Slide 21: 月経前症候群（PMS）／月経前不快気分障害（PMDD）
月経前症候群（PMS）／月経前不快気分障害（PMDD） レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） AMEDの支援を得て、第Ⅱ相医師主導治験実施中 治験施設の追加や治験広告などにより患者登録を加速、2023年9月目標症例数登録達成 モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 前臨床 Ph1 Ph2 Ph3 申請・承認 低分子 Ph2実施中 近畿大学など ピリドキ RS8001 PMS/PMDD (9施設) 2023年12月終了予定 サミン 開発実績と今期の進捗 今後の予定 2019年12月 2023年12月 • AMED採択「医療研究開発革新基盤創成事業
Slide 22: ディスポーザブル極細内視鏡（腹膜透析用）
ディスポーザブル極細内視鏡（腹膜透析用） レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 2022年12月にファイバースコープの薬事承認 モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 開発 事業化 2022年12月薬事承認 米国大手 腹膜透析 東北大学など 医療機器 RS9001 医療品 (極細内視鏡) (4施設) メーカー ファイバースコープ 先行承認 開発実績と今期の進捗 今後の予定 2021年6月 • ファイバースコープの薬事承認、保険償還 • 導出先から第１回目のマイルストーン受領 • ハイレックス・コーポレーション及びハイ 2022年８月 レックス・メ
Slide 23: 糖尿病治療支援SaMD
糖尿病治療支援SaMD レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 2022年1月、高精度にインスリン投与量を予測できるAIの開発に成功。 今期、臨床試験開始、2026年3月期の薬事申請を目指す モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 開発 事業化 プログラ 東北大学など 糖尿病 （４施設） ム医療機 RSAI03 開発研究実施中 (未定) 治療支援 NEC 器 NES 開発実績と今期の進捗 2022年12月 2022年1月 PMDA開発前相談 東北大学病院（糖尿病代謝内科）の入院患者 2023年２月 データ（1,000例）を用いて、インスリン
Slide 24: 維持血液透析医療支援SaMD／嚥下機能低下診断SaMD
維持血液透析医療支援SaMD／嚥下機能低下診断SaMD レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 維持血液透析医療:高精度で透析中血圧低下を予測するAIを取得済、ニプロとの共同研究 嚥下機能低下診断:音声データを解析するAIを開発、嚥下機能の診断を補助するシステムを開発中 モダリ 開発 開発ステージ 適応症 共同研究 導出先 ティ コード 探索 開発 事業化 聖路加国際大など 維持血液透析 (15施設) プログ RSAI02 開発研究実施中 NEC 医療支援 ラム医 NES 療機器 嚥下機能 東北大学 RSAI04 開発研究実施中 (未定) 低下診断 NEC 開発実績と今期の進捗 【
Slide 25: 収益性の見通し
収益性の見通し 25 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 26: 収益性の見通し：医薬品
収益性の見通し：医薬品 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 当社医薬品候補の市場規模は、国内では数十億～数百億円、海外を含めると 数千億～1兆円規模に及び、その多くの市場で、現状競合品が存在しない状況となっている パイプライン市場規模 (2023年９月時点) 治療標的 当社推定市場規模 パイプライン 当社製品の特長 セグメント患者数 (TAM) 慢性骨髄性 日本 0.8万人 115億円 • 抗がん剤併用で根治が期待される 白血病 米国 3.2万人 2,560億円 • 同様な作用の臨床開発品はなし 悪性 日本 0.32万人 13億円 • 免疫チェックポイント阻害作用を 免疫 黒色
Slide 27: 収益性の見通し：医療機器・プログラム医療機器（SaMD）
収益性の見通し：医療機器・プログラム医療機器（SaMD） レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 医療機器及びSaMDで上市が近いものの市場規模は、国内で数億～数十億円規模であり、 現状、競合品は存在しない状況となっている パイプライン市場規模 (2023年９月時点) 当社推定 治療標的 パイプライン 市場規模 当社製品の特長 セグメント患者数 (TAM) • 腹膜透析患者のカテーテルを通じた腹 極細内視鏡 日本 患者数：0.9万人 2~15億円 膜状態の観察が可能 (腹膜透析) • 現状で競合品なし • 透析中の急激な血圧低下を予測、また 維持血液透析 患者数：34万人 最適な除
Slide 28: 決算概要
決算概要 28 © Renascience Inc. All Rights Reserved.
Slide 29: 2024年3月期2Q 決算概要：損益計算書
2024年3月期2Q 決算概要 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 損益計算書 24/3期 2Q実績の主な内容 (百万円) 通期予算 2Q実績 予算比% 一時金（皮膚疾患、呼吸器） 事業収益 248 120 48% 受託研究収入（AMED事業） 事業原価 28 27 96% － 事業費用 463 188 41% － PAI-1（CML、肺がん、血管肉腫） 研究開発費 － 93 － ピリドキサミン（PMS/PMDD）など その他 － 95 － 人件費、業務委託費など 営業損失 △243 △94 － － 経常損失 △243 △94 － － 当期純損失 △244 △95 － － 29
Slide 30: 2024年3月期2Q 決算概要：貸借対照表
2024年3月期2Q 決算概要 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） 貸借対照表 23/3期 24/3期 増減額 増減額の主な要因 (百万円) 4Q 2Q 流動資産 2,267 2,236 △31 － 現金及び預金 2,212 2,174 △38 研究開発費や人件費などの支払 その他 55 62 7 － 固定資産 7 6 △1 減価償却費の計上など 資産合計 2,274 2,242 △32 － 流動負債 100 117 17 AMEDからの助成金の受領 固定負債 309 356 47 AMEDからの長期借入金の増加 純資産 1,865 1,769 △96 － 資本金 1,036
Slide 31: 2024年3月期2Q 決算概要：キャッシュ・フロー計算書
2024年3月期2Q 決算概要 レナサイエンステンプレート作成（メイリオ・16ｐ） キャッシュ・フロー計算書 24/3期 2Q実績の主な要因 (百万円) 2Q実績 営業活動によるキャッシュ・フロー △84 税引前四半期純損失の計上など 投資活動によるキャッシュ・フロー － － 財務活動によるキャッシュ・フロー 46 長期借入金による収入の計上 現金及び現金同等物の増減額 △37 － 現金及び現金同等物の期首残高 1,831 － 現金及び現金同等物の四半期末残高 1,794 － 31 © Renascience Inc. All Rights Reserved.