Jw (cayman) Therapeutics Co. Ltd. · HKEX:2126
Jw (cayman) Therapeutics — H1 2024 Earnings Presentation
17 slides from Jw (cayman) Therapeutics's earnings presentation, August 2024
Slide 1: 药明巨诺 2024年中期业绩演示材料
药明巨诺 (2126.HK) 2024年中期业绩演示材料 1
Slide 2: Disclaimer 免责声明
Disclaimer 免责声明 This presentation may contain forward-looking, confidential and/or proprietary information including without limitation to JW Therapeutics’ manufacturing process, pipeline, business development and third party collaboration, etc, which are provided on as-is basis, and/or based on man
Slide 3: 药明巨诺2024年中期业绩亮点
药明巨诺2024年中期业绩亮点 研发进展 商业化 ◼ 倍诺达® 在治疗血液肿瘤的探索上 取得了重要的进展, ◼ 倍诺达®已被列入78个商业保险产品及96个地方政府 包括以下: 的补充医疗保险计划 1）复发难治MCL的新适应症上市申请已于2024年8月 ◼ 提升商业营运效率，精简组织，以推动收入持续增长。 获批 2) 二线大B细胞淋巴瘤的患者招募比预设计划提前，患 生产制造 者入组预期将于2024年第四季度完成 ◼ 继续保持着优秀的生产成功率，高达98％ ◼ Relma-cel的使用范围延伸至系统性红斑狼疮： ◼ 降成本计划成功实施，继续进行关键原材料的国产替 1)IIT试验患者招募已完成，初步
Slide 4: 2024年上半年商业化回顾
2024年上半年商业化回顾 CAR-T疗法是一种新兴的、颠覆性的疗法 药明巨诺2024年上半年商业化表现 CAR-T疗法是一种在血液肿瘤上拥有前所未有疗 在变化迅速的市场中，保持了稳定的销售业绩 效的治疗方式 倍诺达® 销售收入 (人民币 百万元) • 在RELIANCE研究中，倍诺达®将末线大B细胞淋巴瘤 患者的四年生存率从低于20％提升至66.7％，为中国 大约30,000名非霍奇金淋巴瘤患者带来希望 86.1 86.8 CAR-T已经成为复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤 的新的标准治疗 • 在欧美，CAR-T的应用持续提升。其中，在复发难治 23 年下半年 24年上半年 性非霍奇金淋巴瘤上
Slide 5: 药明巨诺的研发策略
药明巨诺的研发策略 继续扩充Relma-cel在恶性血液肿瘤中的适应症 成功获批用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）以及套细胞淋巴瘤(MCL)，继续推进LBCL二线 和一线治疗和急性淋巴细胞白血病(pALL)的适应症 将Relma-cel的适应症扩展到自身免疫性疾病领域 基于Relma-cel的安全性特征和疗效，开发CAR-T细胞疗法，以满足中重度SLE以及其他自身免疫性疾病的巨大未满 足的医疗需求 加速针对肝细胞癌治疗药物的开发 借助新型CAR-T开发平台，加速推进具有较高临床成功率的多个肝细胞癌治疗研发项目 与世界一流细胞治疗合作伙伴共建创新型实体瘤治疗研发项目 借助新
Slide 6: 血液肿瘤及自身免疫性疾病管线：扩大适应症范围，使更多患者获益
血液肿瘤及自身免疫性疾病管线：扩大适应症范围，使更多患者获益 关键/ 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 3L LBCL 中国内地、香港、澳门* 3L FL 中国内地、香港、澳门* r/r MCL 中国内地、香港、澳门* JWCAR029 / 血液恶性肿瘤 瑞基奥仑赛注射液 CD19 一线LBCL 中国内地、香港、澳门* (relma-cel)1 2L LBCL 中国内地、香港、澳门* 3L ALL 中国内地、香港、澳门* 3L CLL 中国内地、香港、澳门* JWCAR129 2 BCMA r/r MM 中国内地、香港、澳门* 其他 J
Slide 7: 倍诺达®在CD19+适应症方面的进展：复发难治MCL
倍诺达®在CD19+适应症方面的进展：复发难治MCL 倍诺达® 是中国第一款获批的，用于治疗复发难治MCL的商业 化CAR-T细胞治疗产品 倍诺达® 在临床试验中展现出了极好的疗效以及安全性 • MCL是一种B细胞非霍奇金淋巴瘤，异质性高，目 59例BTK抑制剂治疗失败的高危MCL患者，包括 前无治愈措施 ◼ BTKi治疗后复发或难治[100%] • 患者以老年男性患者为主，诊断时多已处于晚期， ◼ 套细胞国际预后指数高[52.5% IPI≥4] 预后较差 ◼ 结外器官受累[59.3%] • 近年来治疗方案有所发展，从传统化疗转变为新型 ◼ 大包块疾病[≥5 cm 30.5%] 靶向药物如布
Slide 8: LBCL治疗领域的变革：使用CAR-T技术解决早期治疗阶段未被满足的医疗需求
LBCL治疗领域的变革： 使用CAR-T技术解决在早期治疗阶段未被满足的医疗需求 CAR-T有机会用作一线和二线疗法，但需考虑安全性特征 新确诊LBCL 一线治疗 约90%采用R-CHOP × 6-8个周期 ◼ 很多患者无法从标准疗法化疗 一线治疗后难治或<12个月复发 一线治疗后>12个月复发 中获益 20%至25%患者不适合 约15%在R-CHOP诱导 另有20%至25%复发， 接受R-CHOP方案 治疗后原发疾病难治 通常在2年内复发 （身体状况不适合、合并症、心 脏功能障碍） 60-70% 复发 TRANSFORM：IRC评估的PFS（ITT集） 二线治疗 +删失 分层HR=0.400
Slide 9: 推进倍诺达®用于LBCL的早期治疗
推进倍诺达® 用于LBCL的早期治疗 倍诺达® 用于二线治疗LBCL - 研究003 - 高危原发性难治性疾病 ◼ 12例高危疾病患者，包括： • 结外淋巴疾病[33%] 缓解率 12 个月OS CRS sCRS ICANS 重度ICANS • 国际预后指数高[75% IPI≥3] • 双重或三重打击突变[91%] 75% 100% 50% 0% 18% 0% • 高负荷疾病[67% SPD>5000 mm2] 扩展倍诺达®的适应症范围至LBCL的二线和一线疗法 研究 人群 状态 JW029-216 不适合移植患者的二线治疗 正在招募患者 JW029-010 一线治疗后难治或<12个月复发患者
Slide 10: 系统性红斑狼疮的治疗需求远未得到满足
系统性红斑狼疮的治疗需求远未得到满足 ——传统治疗不理想且器官损害持续存在 需求较大： SLE疾病对健康和生存的影响 可缓解疾病的疗法很少 需要长期器官功能保留治疗 严重器官损伤2 可衡量的治疗目标： 疾病可控、器官功能保留 病情持续1,2 死亡1 预防器官衰竭是延长SLE患者生存期的关键 导致 生活质量下降2,3 不可逆的器官 POC明确： 损伤2 CD19 CAR-T在学术研究中可使患者达到持久缓解 药物毒性引起副 神经精神障碍3 作用2 5例累及多器官的SLE患者治疗后无需再服药 工作效率降低4 新型作用机制： CD19 CAR-T细胞完全耗竭了SLE患者的B细胞 B细胞恢复中位时间为1
Slide 11: Relma-cel治疗SLE的首次人体研究
Relma-cel治疗SLE的首次人体研究 首次人体研究的剂量爬坡已经完成，现进入随访阶段。已经观察到有前景的有效性和安全性数据 目标人群 中度至重度难治/复发性系统性红斑狼疮（SLE）患者 SLE分类：根据ACR分类临床诊断为SLE SLE治疗：清淋治疗前稳定使用SLE治疗方案至少2个月 关键入组资格标准 抗核抗体（ANA）、抗dsDNA血清抗体或抗Smith抗体检测呈阳性的受试者 接受标准疗法后疾病未得到良好控制，并且疾病严重程度仍为中度至重度 一次回输联合低剂量清淋治疗，并可在门诊监测 SLE患者的治疗流程 通过2年的随访，分析多个评估量表、生活质量和B细胞恢复情况 Relma-cel治
Slide 12: 在FIH研究中观察到了非常有前景的有效性信号
在FIH研究中观察到了非常有前景的有效性信号 • 3例患者均为女性，年龄在21至36岁之间， 总体趋势： • CAR- T 细 胞 扩 增 的 多器官受累，既往接受过高剂量类固醇和免 Cmax为19.72细胞/μL， • 自身抗体：ds-DNA降 疫抑制剂治疗 达峰时间为第8 - 22天 低，但患者001从第90 • 按25*106剂量接受瑞基奥仑赛输注后，所有 天开始升高 • 观察到完全B细胞耗竭， 患者的SLE体征和症状均见改善，所有患者 在第8 - 11天达到最低点， 均 出 现 S R I - 4 和 L L D A S 应 答 。S E LE NA - • 蛋白尿明显降低 然后从D6
Slide 13: 多元化的实体瘤管线，涵盖中国高发疾病，包括肝细胞癌、肺癌等
多元化的实体瘤管线，涵盖中国高发疾病，包括肝细胞癌、肺癌等 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 关键/II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM204 1 GPC3 HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM214 2 GPC3 HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM203 1 AFP HCC 东盟成员国* 实体瘤 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM213 AFP HCC 东盟成员国* JWTCR001 MAGE-A4 各类实体瘤 中国内地、香港、澳门* JWCAR031 DLL3 SCLC
Slide 14: JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T将用于治疗多种实体瘤
JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T将用于治疗多种实体瘤 药明巨诺的TCR-T候选产品采用新技术和成功的生产工艺 TCR-T通过临床试验获得强有力的概念验证 2seventy Bio授予许可的新技术 2期：NY-ESO-1/HLA-A2（GSK）和MAGE-A4/HLA-A2（ADAP） (1,2) 01 中国常见的HLA-A2等位基因限制性MAGE-A4结合子 40-60% CR&PR 转移性黑色素瘤和滑膜细胞肉瘤 美国上市申请已经于2024年8月份获批 02 使用额外的FLIP受体克服肿瘤微环境 1期：HPV E7/HLA-A2（Kite/NcI）(3)研究者发起的试验 03
Slide 15: 全新的自体CAR产品线
自研具备全球权益的新产品 全新的自体CAR产品线 自体疗法 • 经过验证的方法 • 运用药明巨诺的基础设施和经验 修饰元件 全球商业化权利 下一代生产工艺 全新的产品线价值驱动因素 • 立足中国未满足的需求且具备全球市场潜力 • 使用经过工程化的修饰元件来增强CAR治疗实体瘤的活性 • 利用药明巨诺内部的下一代细胞生产工艺，旨在提高产品 适应症 靶点 商业化权利 临床前 IIT 生产速度、药效，并减少成本 预期于2024年 自身免疫疾病 双重靶向 全球 第三季度 适应症 预期于2025年 B细胞恶性肿瘤 双重靶向 全球 上半年 • 加强CAR-T在血液肿瘤的应用 • 加速研发搭载下一代修饰元件
Slide 16: 财务更新
财务更新 收入 毛利 (人民币 百万元) (人民币 百万元) 87.7 86.8 44.8 43.7 GM% 50.7% 2023年上半年 2024年上半年 2023年上半年 2024年上半年 经营开支 现金储备 355.4 (人民币 百万元) (人民币 百万元) 78.7 286.4 60.2 59.2 76.2 1005.9 869.0 216.5 151.0 2023年上半年 2024年上半年 2023年12月31日 2024年6月30日 研发开支 销售开支 一般及行政开支 药明巨诺版权所有，未经授权不得复制或转载 16
Slide 17: Re SHABIE
Re SHABIE aia!
JW (Cayman) Therapeutics — H1 2024 Earnings Presentation on 6ix