Jw (cayman) Therapeutics Co. Ltd. · HKEX:2126
Jw (cayman) Therapeutics — FY2023 Earnings Presentation
21 slides from Jw (cayman) Therapeutics's earnings presentation, March 2024
Slide 1: 药明巨诺 2023年全年业绩演示材料
药明巨诺 (2126.HK) 2023年全年业绩演示材料 1
Slide 2: Disclaimer 免责声明
Disclaimer 免责声明 This presentation may contain forward-looking, confidential and/or proprietary information including without limitation to JW Therapeutics’ manufacturing process, pipeline, business development and third party collaboration, etc, which are provided on as-is basis, and/or based on man
Slide 3: 药明巨诺2023年全年业绩亮点
药明巨诺2023年全年业绩亮点 财务更新 商业化 ◼ 2023年全年收入达到人民币173.9百万元，同比增长19.3％ ◼ 于2023年全年，我们开具了184张倍诺达®处方，完成了168例的回输 ◼ 毛利达到人民币88.2百万元，同比增长50.1％ ◼ 倍诺达®已被列入70个商业保险产品及105个地方政府的补充医疗保险 ◼ 毛利率提升至50.7%，每批次的销售成本较2022年平均销售成本进一 计划 步下降17.3％ ◼ 2023年全年，51%的倍诺达®已回输患者获得保险补偿，保险赔付比例 ◼ 销售开支同比减少40.7％，一般及行政开支同比减少22.1％，研发开支 为30%至100% 同比略微增
Slide 4: 破局CAR-T商业化的挑战，实现CAR-T疗法的巨大潜力
破局CAR-T商业化的挑战，实现CAR-T疗法的巨大潜力 CAR-T疗法是颠覆性的治疗方式 患者治疗旅程中面临的主要商业化挑战 商业化模式 CAR-T已经成为复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的新 • 复杂的”端到端”流程需要对适合接受CAR-T治疗的患者 的标准治疗 进行筛选 • 在欧美，CAR-T的应用持续提升。其中，在复发难治 • 需要持续优化商业化运营效率 性非霍奇金淋巴瘤上的应用率已经达到10-12% • 然而，CAR-T在中国的应用率尚不足3% 患者支付能力 • 商业保险和城市定制型商业医疗保险的覆盖有限 • 需要扩大商业保险的覆盖，探索创新支付方案 倍诺达®可以为中国3万名复发难治性
Slide 5: 持续探索CAR-T可持续的商业化模式
持续探索CAR-T可持续的商业化模式 双位数的销售 增长率… ... 通过患者支付能力的提升 …以及不断优化的运营效率 已接受倍诺达®回输的患者数 已接受倍诺达®回输的患 销售开支 者中，获得保险赔偿的人数 +19％ 患者数 患者数 人民币 百万元 -41% 168 85 191 141 +150% 113 34 2022 2023 2022 2023 2022 2023 2023年，倍诺达®的销售收入取得了20％的同 截至2023年12月底，倍诺达®已被列入70个商 在2023年，销售开支同比下降了41% 比增长，占据约40％的市场份额 业保险产品及105个地方政府的补充医疗保险 计划 数据
Slide 6: 药明巨诺的研发策略
药明巨诺的研发策略 继续扩充Relma-cel在恶性血液肿瘤中的适应症 成功获批用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL），继续推进LBCL二线和一线治疗、以及MCL和 pALL的适应症 将Relma-cel的适应症扩展到自身免疫性疾病领域 基于Relma-cel的安全性特征和疗效，开发CAR-T细胞疗法，以满足中重度SLE以及其他自身免疫性疾病的巨大未满 足的医疗需求 加速针对肝细胞癌治疗药物的开发 借助新型CAR-T开发平台，加速推进具有较高临床成功率的多个肝细胞癌治疗研发项目 与世界一流细胞治疗合作伙伴共建创新型实体瘤治疗研发项目 借助新型CAR-T开发平台，加速推进极具前
Slide 7: 血液肿瘤及自身免疫性疾病管线：扩大适应症范围，使更多患者获益
血液肿瘤及自身免疫性疾病管线：扩大适应症范围，使更多患者获益 关键/ 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 3L LBCL 中国内地、香港、澳门* 3L FL 中国内地、香港、澳门* r/r MCL 中国内地、香港、澳门* JWCAR029 / 血液恶性肿瘤 瑞基奥仑赛注射液 CD19 前线LBCL 中国内地、香港、澳门* (relma-cel)1 2L LBCL 中国内地、香港、澳门* 3L ALL 中国内地、香港、澳门* 3L CLL 中国内地、香港、澳门* JWCAR129 2 BCMA r/r MM 中国内地、香港、澳门* 其他 J
Slide 8: 倍诺达®: 2款适应症已经获批上市以满足NHL患者的需求
倍诺达®: 2款适应症已经获批上市以满足NHL患者的需求 有竞争力的疗效，造就有竞争力的产品 2021年批准LBCL三线疗法 疗效相当1 更优的安全性特征1 良好的长期疗效：2年OS为69.3% * 数据非来源于头对头比较研究 * 数据非来源于头对头比较研究 中位随访时间：18个月，未达到中位OS 适应症 NT sNT CRS sCRS ORR CRR （任何级别） (≥3级) (任何级别) (≥3级) 倍诺达® 77.6% 53.5% 倍诺达® r/r LBCL 20.3% 3.4% 47.5% 5.1% NT sNT CRS sCRS ORR CR 适应症 （任何级别） (≥3级) (任何
Slide 9: 使用CAR-T技术解决在早期治疗阶段未被满足的医疗需求
LBCL治疗领域的变革： 使用CAR-T技术解决在早期治疗阶段未被满足的医疗需求 CAR-T有机会用作一线和二线疗法，但需考虑安全性特征 新确诊LBCL 一线治疗 约90%采用R-CHOP × 6-8个周期 ◼ 很多患者无法从标准疗法化疗 一线治疗后难治或<12个月复发 一线治疗后>12个月复发 中获益 20%至25%患者不适合 约15%在R-CHOP诱导 另有20%至25%复发， 接受R-CHOP方案 治疗后原发疾病难治 通常在2年内复发 （身体状况不适合、合并症、心 脏功能障碍） 60-70% 复发 TRANSFORM：IRC评估的PFS（ITT集） 二线治疗 +删失 分层HR=0.400
Slide 10: 推进倍诺达®用于LBCL的早期治疗
推进倍诺达® 用于LBCL的早期治疗 倍诺达® 用于二线治疗LBCL - 研究003 - 高危原发性难治性疾病 ◼ 12例高危疾病患者，包括： • 结外淋巴疾病[33%] 缓解率 12 个月OS CRS sCRS ICANS 重度ICANS • 国际预后指数高[75% IPI≥3] • 双重或三重打击突变[91%] 75% 100% 50% 0% 18% 0% • 高负荷疾病[67% SPD>5000 mm2] 扩展倍诺达®的适应症范围至LBCL的二线和一线疗法 研究 人群 状态 JW029-216 不适合移植患者的二线治疗 正在招募患者 JW029-010 一线治疗后难治或<12个月复发患者
Slide 11: 倍诺达®在CD19+适应症方面的进展：MCL
倍诺达®在CD19+适应症方面的进展：MCL • NMPA授予倍诺达®治疗MCL患者的突破性治疗药物认定 • 在过去，标准治疗仅能提高有限的缓解率甚至无缓解 • 评估极高危的MCL患者；BTK抑制剂治疗失败的患者 MCL • 更新的数据已经在ASH 2023上面发布 • 于2023年12月，获得优先审评资格 • 于2024年1月，新适应症上市许可申请已被中国药监局受理 56例BTK抑制剂治疗失败的高危MCL患者，包括 ◼ BTKi治疗后复发或难治[100%] ◼ 结外器官受累[53.6%] ◼ 套细胞国际预后指数高[48.2% IPI≥4] ◼ 大包块疾病[≥5 cm 30.4%] 获得有竞
Slide 12: 系统性红斑狼疮的治疗需求远未得到满足
系统性红斑狼疮的治疗需求远未得到满足 ——传统治疗不理想且器官损害持续存在 需求较大： SLE疾病对健康和生存的影响 可缓解疾病的疗法很少 需要长期器官功能保留治疗 严重器官损伤2 可衡量的治疗目标： 疾病可控、器官功能保留 病情持续1,2 死亡1 预防器官衰竭是延长SLE患者生存期的关键 导致 生活质量下降2,3 不可逆的器官 POC明确： 损伤2 CD19 CAR-T在学术研究中可使患者达到持久缓解 药物毒性引起副 神经精神障碍3 作用2 5例累及多器官的SLE患者治疗后无需再服药 工作效率降低4 新型作用机制： CD19 CAR-T细胞完全耗竭了SLE患者的B细胞 B细胞恢复中位时间为1
Slide 13: Relma-cel治疗SLE的首次人体研究
Relma-cel治疗SLE的首次人体研究 首次人体研究于2023年第1季度开始，积极招募受试者，在初始剂量水平下获得有前景的有效性和安全性数据 目标人群 中度至重度难治/复发性系统性红斑狼疮（SLE）患者 SLE分类：根据ACR分类临床诊断为SLE SLE治疗：清淋治疗前稳定使用SLE治疗方案至少2个月 关键入组资格标准 抗核抗体（ANA）、抗dsDNA血清抗体或抗Smith抗体检测呈阳性的受试者 接受标准疗法后疾病未得到良好控制，并且疾病严重程度仍为中度至重度 一次回输联合低剂量清淋治疗，并可在门诊监测 SLE患者的治疗流程 通过2年的随访，分析多个评估量表、生活质量和B细胞恢复情况 Re
Slide 14: 研究者发起的临床研究（IIT研究）
研究者发起的临床研究（IIT研究） 获得了非常有前景的有效性和安全性信号 CRS期间体温℃ 血常规 血常规 38.4 白细胞计数（3.5-9.5） 中性粒细胞（1.8-6.3） 淋巴细胞计数（1.1-3.2） 血红蛋白（115-150） 血小板（125-350） 38.2 7 250 38 6 37.8 200 5 37.6 4 150 37.4 3 37.2 100 37 2 50 36.8 1 36.6 0 0 第7天 第8天 第9天 第10天 第11天 基线 第1天 第2天 第4天 第8天 第11天 第15天 第22天 第29天 基线 第1天 第2天 第4天 第8天 第11天 第15天
Slide 15: 多元化的实体瘤管线，涵盖中国高发疾病，包括肝细胞癌、肺癌等
多元化的实体瘤管线，涵盖中国高发疾病，包括肝细胞癌、肺癌等 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 关键/II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM204 1 GPC3 HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM214 2 GPC3 HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM203 1 AFP HCC 东盟成员国* 实体瘤 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM213 AFP HCC 东盟成员国* JWTCR001 MAGE-A4 各类实体瘤 中国内地、香港、澳门* JWCAR031 DLL3 SCLC
Slide 16: JWATM204及214: GPC3 CAR-T 用于肝细胞癌
JWATM204 及214: GPC3 CAR-T 用于肝细胞癌 需求：中国每年约40万HCC新发病例 • 约80%的患者确诊时为晚期/转移性[不可切除] 疾病 • 目前可用疗法治疗后，HCC的预后仍较差（5年OS率约为12％） 可能的靶点：>70%的HCC细胞表面表达GPC3 • 多为高密度表达 GPC3-targeted Co- POC：靶向GPC3的CAR-T细胞已显示出临床抗肿瘤活性 Antibody T- stimulatory cell Receptor CD30 • 靶点的临床PoC：小型1期研究中，40-50%的患者观察到ORR (AbTCR) High c-Jun 两大创新要
Slide 17: JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T将用于治疗多种实体瘤
JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T将用于治疗多种实体瘤 药明巨诺的TCR-T候选产品采用新技术和成功的生产工艺 TCR-T通过临床试验获得强有力的概念验证 2seventy Bio授予许可的新技术 2期：NY-ESO-1/HLA-A2（GSK）和MAGE-A4/HLA-A2（ADAP） (1,2) 01 中国常见的HLA-A2等位基因限制性MAGE-A4结合子 40-60% CR&PR 转移性黑色素瘤和滑膜细胞肉瘤 美国上市申请已经于2023年三月份递交 02 使用额外的FLIP受体克服肿瘤微环境 1期：HPV E7/HLA-A2（Kite/NcI）(3)研究者发起的试验 03
Slide 18: 全新的自体CAR产品线
自研具备全球权益的新产品 全新的自体CAR产品线 自体疗法 • 经过验证的方法 • 运用药明巨诺的基础设施和经验 修饰元件 全球商业化权利 下一代生产工艺 全新的产品线价值驱动因素 • 立足中国未满足的需求且具备全球市场潜力 • 使用经过工程化的修饰元件来增强CAR治疗实体瘤的活性 • 利用药明巨诺内部的下一代细胞生产工艺，旨在提高产品生产速 度、药效，并减少成本 适应症 靶点 商业化权利 临床前 IIT 预期于2024年 自身免疫疾病 双重靶向 全球 第二／三季度 预期于2024年 B细胞恶性肿瘤 双重靶向 全球 第四季度 适应症 • 加强CAR-T在血液肿瘤的应用 预期于2025年 实体瘤
Slide 19: 主要财务数据更新
主要财务数据更新 收入 毛利 (人民币 百万元) +19.3% (人民币 百万元) +50.1% 190 100 90 170 80 150 70 60 88.2 130 173.9 145.7 50 58.8 毛利率 50.7% 110 40 毛利率 40.3% 90 30 2022 全年 2023 全年 2022 全年 2023 全年 2023全年收入 自2021年至2023年实现 人民币 173.9百万元 单批次成本降低 30% 2023全年收入增加主要由于 2023全年毛利率的提升主要由于 • 更深入的市场渗透 • 完成短期降低成本方案并加速原材料的国产替代 • 多层级医疗保障体系 •
Slide 20: 运营效率全面提升，确保药明巨诺的稳定发展
运营效率全面提升，确保药明巨诺的稳定发展 经营开支 年内亏损 现金余额 * • 严格管控一般及行政开支 • 年内亏损的收窄主要由于更高的毛利及更低的经营开支 净现金流出连续3年减少主要由于: • 2023全年研发开支与2022全年相比略有上升,主要由于苏州 • 销售收入及毛利的改善，产生了持续的现金流入 载体项目的开支增加，临床前及不同阶段的临床研究开支增 • 运营效率的提升 加 • 优化销售开支并推进收入加速增长 • 优惠的银行贷款协议 (人民币 百万元) (人民币 百万元) (人民币 百万元) +1.4% -799.5 2,633.9 407.8 413.6 (514.5) (605.1)
Slide 21: Re SHABIE
Re SHABIE aia!
JW (Cayman) Therapeutics — FY2023 Earnings Presentation on 6ix