Jw (cayman) Therapeutics Co. Ltd. · HKEX:2126
Jw (cayman) Therapeutics — FY2024 Earnings Presentation
13 slides from Jw (cayman) Therapeutics's earnings presentation, 2025
Slide 1: 药明巨诺 2024年度全年业绩演示材料
药明巨诺 (2126.HK) 2024年度全年业绩演示材料 1
Slide 2: Disclaimer 免责声明
Disclaimer 免责声明 This presentation may contain forward-looking, confidential and/or proprietary information including without limitation to JW Therapeutics’ manufacturing process, pipeline, business development and third party collaboration, etc, which are provided on as-is basis, and/or based on man
Slide 3: 2024年度主要业务进展
2024年度主要业务进展 研发进展 ◼ 倍诺达® 在血液肿瘤治疗上进一步探索 ，于2024年内取得了重要的进展: 1）2L LBCL的患者招募顺利，于24年第四季度提前完成。初步数据获得NMPA突破性疗法认定，研究已达到预设终点，预计25上半年递交上市申请 2）于2024年8月，复发难治MCL的新适应症上市申请获批，倍诺达®是中国目前唯一拥有三个适应症的细胞治疗产品 ◼ Relma-cel的使用范围延伸至系统性红斑狼疮： 1）IIT试验患者招募已完成，初步安全性特征、药效学数据和初步有效性数据已于2024年欧洲风湿病学大会上公布 2）一期试验的患者招募于第二季度启动，并已于第四季度接近完成。下
Slide 4: 血液肿瘤及自身免疫性疾病管线：扩大适应症范围，使更多患者获益
血液肿瘤及自身免疫性疾病管线：扩大适应症范围，使更多患者获益 关键/ 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 3L LBCL 中国内地、香港、澳门* 3L FL 中国内地、香港、澳门* r/r MCL 中国内地、香港、澳门* JWCAR029 / 血液恶性肿瘤 瑞基奥仑赛注射液 CD19 一线LBCL 中国内地、香港、澳门* (relma-cel)1 2L LBCL 中国内地、香港、澳门* 3L ALL 中国内地、香港、澳门* 3L CLL 中国内地、香港、澳门* JWCAR129 2 BCMA r/r MM 中国内地、香港、澳门* 其他 J
Slide 5: 倍诺达在CD19+适应症方面的进展：复发难治MCL
倍诺达®在CD19+适应症方面的进展：复发难治MCL 倍诺达® 是中国首款获批的用于治疗复发难治MCL 倍诺达® 在复发难治MCL的临床试验中展现出了极 的商业化CAR-T细胞治疗产品 好的疗效以及安全性 • MCL是一种B细胞非霍奇金淋巴瘤，异质性高，目 59例BTK抑制剂治疗失败的高危MCL患者，包括 前无治愈措施 ◼ BTKi治疗后复发或难治[100%] • 患者以老年男性患者为主，诊断时多已处于晚期， 预后较差 ◼ 套细胞国际预后指数高[52.5% IPI≥4] ◼ 结外器官受累[59.3%] • 近年来治疗方案有所发展，从传统化疗转变为新型 ◼ 大包块疾病[≥5 cm 30.5%]
Slide 6: 倍诺达在CD19+适应症方面的进展：二线不适合移植的r/r LBCL
倍诺达®在CD19+适应症方面的进展：二线不适合移植的r/r LBCL 倍诺达® 预期将是中国首款获批专门用于治疗二线 倍诺达® 在临床试验中展现出极好的疗效以及安 不适合移植的 r/r LBCL的CAR-T细胞治疗产品 全性 • 大B细胞淋巴瘤（LBCL）是成人最常见的淋巴瘤 48例二线不适合移植的复发难治LBCL患者，包括 亚型， 在接受了一线治疗后，仍有30-40%的患者 出现难治或复发，亟需二线治疗。 ◼ Non-GCB亚型占79.6% • 一线治疗失败的LBCL 患者预后较差，约一半以上 ◼ IPI评分高危者（3-5分）占53.1% 患者因高龄、合并症等各种原因不适合 ASCT。对
Slide 7: Relma-cel治疗SLE的首次人体研究
Relma-cel治疗SLE的首次人体研究 首次人体研究的剂量爬坡已经完成，现进入长期随访阶段。已经观察到有前景的有效性和安全性数据 目标人群 中度至重度难治/复发性系统性红斑狼疮（SLE）患者 SLE分类：根据ACR分类临床诊断为SLE SLE治疗：清淋治疗前稳定使用SLE治疗方案至少2个月 关键入组资格标准 抗核抗体（ANA）、抗dsDNA血清抗体或抗Smith抗体检测呈阳性的受试者 接受标准疗法后疾病未得到良好控制，并且疾病严重程度仍为中度至重度 一次回输联合低剂量清淋治疗，并可在门诊监测 SLE患者的治疗流程 通过2年的随访，分析多个评估量表、生活质量和B细胞恢复情况 Relma-ce
Slide 8: 在FIH研究中观察到了非常有前景的有效性信号
在FIH研究中观察到了非常有前景的有效性信号 • 3例患者均为女性，年龄在21至36岁之间， 总体趋势： • CAR- T 细 胞 扩 增 的 多器官受累，既往接受过高剂量类固醇和免 Cmax为19.72细胞/μL， • 自身抗体：ds-DNA降 疫抑制剂治疗 达峰时间为第8 - 22天 低，但患者001从第90 • 按25*106剂量接受瑞基奥仑赛输注后，所有 天开始升高 • 观察到完全B细胞耗竭， 患者的SLE体征和症状均见改善，所有患者 在第8 - 11天达到最低点， 均 出 现 S R I - 4 和 L L D A S 应 答 。S E LE NA - • 蛋白尿明显降低 然后从D6
Slide 9: 多元化的实体瘤管线，涵盖中国高发疾病，包括肝细胞癌、肺癌等
多元化的实体瘤管线，涵盖中国高发疾病，包括肝细胞癌、肺癌等 产品 靶点 适应症 商业化权利 临床前 I期 关键/II/III期 新药申请 新药上市 合作伙伴 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM204 1 GPC3 HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM214 2 GPC3 HCC 东盟成员国* 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM203 1 AFP HCC 东盟成员国* 实体瘤 中国内地、香港、澳门、台湾及 JWATM213 AFP HCC 东盟成员国* JWTCR001 MAGE-A4 各类实体瘤 中国内地、香港、澳门* JWCAR031 DLL3 SCLC
Slide 10: JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T将用于治疗多种实体瘤
JWTCR001: MAGE-A4自体TCR-T将用于治疗多种实体瘤 TCR-T 已通过临床试验获得强有力的概念验证 药明巨诺的TCR-T候选产品采用新技术和成功的生产工艺 TCR-T 产品 2seventy Bio授予许可的新技术 2期：NY-ESO-1/HLA-A2（GSK）和MAGE-A4/HLA-A2（ADAP） (1,2) 40-60% CR&PR 01 中国常见的HLA-A2等位基因限制性MAGE-A4结合子 转移性黑色素瘤和滑膜细胞肉瘤 美国上市申请已经于2024年8月份获批 02 使用额外的FLIP受体克服肿瘤微环境 1期：HPV E7/HLA-A2（Kite/NcI）(3)研
Slide 11: 全新的自体CAR产品线
自研具备全球权益的新产品 全新的自体CAR产品线 自体疗法 • 经过验证的靶点和方法 • 运用药明巨诺的基础设施和丰富的生产经验 修饰元件 全球商业化权利 下一代生产工艺 全新的产品线价值驱动因素 • 立足中国未满足的需求且具备全球市场潜力 • 使用经过工程化的修饰元件来增强CAR治疗肿瘤的活性 • 利用药明巨诺的下一代细胞生产工艺，旨在提高产品生产 适应症 靶点 商业化权利 临床前 IIT 速度、药效，并减少成本 已于2024年 自身免疫疾病 双重靶向 全球 第四季度启动 适应症 已于2024年 B细胞恶性肿瘤 双重靶向 全球 第三季度启动 • 双靶点CART在自身免疫疾病中的应用 实体瘤1
Slide 12: 2024年商业化回顾
2024年商业化回顾 CAR-T疗法是一种新兴的、颠覆性的疗法 药明巨诺2024年商业化表现 CAR-T疗法是一种在血液肿瘤上拥有前所未有疗 在变化迅速的市场中，保持了稳定的销售业绩 效的治疗方式 倍诺达® 销售收入 (人民币 百万元) • 在RELIANCE研究中，倍诺达®将末线大B细胞淋巴瘤 患者的四年生存率从低于20％提升至66.7％，为中国 大约30,000名非霍奇金淋巴瘤患者带来希望 CAR-T已经成为复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤 173.9 158.2 的新的标准治疗 • 在欧美，CAR-T的应用持续提升。其中，在复发难治 2023 年 2024年 性非霍奇金淋巴瘤上的应用率已经
Slide 13: 财务更新
财务更新 收入 毛利 (人民币 百万元) (人民币 百万元) 173.9 88.2 158.2 77.3 GM% 50.7% 2023年 2024年 2023年 2024年 经营开支 现金储备 (人民币 百万元) 666.8 (人民币 百万元) 140.0 543.5 113.2 120.1 140.4 869.0 757.4 413.6 283.0 2023年 2024年 2023年12月31日 2024年12月31日 研发开支 销售开支 一般及行政开支 药明巨诺版权所有，未经授权不得复制或转载 13
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