Slide 1: 2018年12月期第2四半期 決算説明会
アンジェス株式会社 2018年12月期第2四半期 決算説明会 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 代表取締役社長 山田 英 2018年８月1日
Slide 2: 将来見通しに関する注意事項
◆ 本資料に記載されている業績予想、将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に 基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的なリスクや不確実性が含まれて います。 ◆ それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗 状況、規制当局からの取得承認、国内外各国の制度改正や法規制等が含まれます。 ◆ 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果と なる可能性があります。 2
Slide 3: 最新のトピックス
最新のトピックス
Slide 4: 最新のトピックス
最新のトピックス ● HGF遺伝子治療薬 【重症虚血肢】 厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認申請。 （2018年1月22日） 一般的に申請から承認まで一年程度といわれていることから、2019年 における承認を見込む。 ● NF-κBデコイオリゴ 【椎間板性腰痛症】 第１ｂ相臨床試験を米国にて実施中。（2018年2月～） ● DNAワクチン 【高血圧】 第１/２相臨床試験をオーストラリアにて実施中。（2018年4月～） ● Vasomune社との共同開発契約 【Tie２受容体アゴニスト】 急性呼吸不全の治療薬を共同開発。（2018年7月締結） 4
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Slide 6: 2018年度第2四半期 連結業績ハイライト
2018年度第2四半期 連結業績ハイライト 2017年度 2018年度 増減の主な要因 （単位：百万円） 増減額 ２Q ２Q ◇事業収益（前年比104.0％） ナグラザイム売上176百万(前年比104.0％） 事業収益 169 176 6 詳細：P７ 事業費用 1,871 1,381 △490 ◇事業費用（前年比73.8％） HGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相 臨床試験費用減少等により、研究開発 営業損失（△） △1,702 △1,205 497 費が減少。販売管理費は、コンサルティン グ費用等により増加。 詳細：P８ 営業外収支※ 3 △0 △4 ◇営業外収支 ・為替差益3百万円(前期11百
Slide 7: 事業収益の内容
事業収益の内容 （単位：百万円） 200 事業収益合計 事業収益合計 169百万円 176百万円 ◇商品売上高 （前年比 +6百万円、+4.0％） 事業収益はすべてムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグ ラザイム®」の商品売上高 169百万円 176百万円 100 2017年2Q 2018年2Q 7
Slide 8: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 1,871百万円 1,381百万円 （単位：百万円） 2,000 ◇売上原価 82百万円 （前年比 +4百万円、+5.0％） ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の売上原価 1,500 86百万円 ◇研究開発費 （前年比 △588百万円、△42.3％） HGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相臨床試験費 1,000 1,391百万円 用の減少により、外注費が△556百万円減少。 803百万円 子会社の人員減少により給与及び手当が△52百万 減少。 500 ◇販売費及び一般管理費 （前年比 +93百万円、+23.6％） コンサルティング費用の増加に伴い支払
Slide 9: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2017年12月末 2018年6月末 増減額 流動資産 3,433 4,637 1,204 現金及び預金 1,147 2,472 1,324 固定資産 530 429 △100 総資産 3,963 5,067 1,103 負債合計 341 404 62 純資産 3,621 4,662 1,041 （2018年度に実施した資金調達） 2018年６月まで 2,397 ・HGF遺伝子治療薬の開発のための米国における 第31回新株予約権（第三者割当て） 百万円 新たな臨床試験の実施において必要となる費用 （行使価額修正条項付） ※ ・運転資金 割当先：リー
Slide 10: 2018年度通期業績見通し
2018年度通期業績見通し （単位：百万円） 親会社株主に帰 事業収益 営業利益 経常利益 属する当期純利益 2018年度通期 365 △2,500 △2,500 △2,500 （予想） 2017年度通期 365 △3,288 △3,307 △3,764 （実績） （主な変動要因） • 米国におけるHGF遺伝子治療薬の旧国際共同第Ⅲ相臨床試験の中止にかかる施設の閉鎖費 用等の減少。 • NF-κBデコイオリゴDNAの椎間板性腰痛症を対象とした米国での第Ⅰｂ相臨床試験とDNAワク チンの高血圧を対象としたオーストラリアでの第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験開始による費用の減少。 10
Slide 11: 開発プロジェクトの進捗状況
開発プロジェクトの進捗状況
Slide 12: 臨床開発ステージにあるプロジェクトの状況
臨床開発ステージにあるプロジェクトの状況 開発ステージ 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 上市 国内承認申請 HGF遺伝子 （2018年1月） 重症虚血肢 治療薬（国内） 米国での試験計画を HGF遺伝子 策定中 治療薬（海外） 重症虚血肢 米国 NF-κB P1b臨床試験 国内P3主要評価 アトピー性 項目において統計 ﾃﾞｺｲｵﾘｺﾞ 腰痛症 実施中 皮膚炎軟膏剤 学的な有意差に DNA 至らず オーストラリア P1/2臨床試験 DNA ワクチン 高血圧 実施中 ナグラザイム® 導入 自社販売品 ムコ多糖症Ⅵ型 日本 自社オリジン開発品 導入開発品 12
Slide 13: Vasomune社との共同開発契約について
Vasomune社との共同開発契約について ● Vasomune社が創製したTie２受容体アゴニスト化合物について、 全世界を対象とした共同開発。 開発費用、将来の収益をそれぞれ折半。 ● 最初の適応疾患として重症の呼吸不全である急性呼吸窮迫症候群 （ARDS）を想定した非臨床開発を実施、２年後をめどに臨床開発開始 を目指す。POCを獲得した段階で導出することを想定。 ● ARDSに対する根本的な治療薬はなく、有効な治療薬の開発が望まれ ている（高いアンメット・メディカル・ニーズ）。 有効なARDS治療薬が開発できた場合の潜在的な事業機会は25億 ドル以上と期待。 将来は喘息など他の疾患にも共
Slide 14: 今後の予定 (2018年)
今後の予定 （2018年） HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、国内） 厚生労働省に対し製造販売承認申請済（2018年1月）。承認に向け当局対応中。 HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、米国） 新試験の設計に向け作業中。 NF-κBデコイオリゴ（椎間板性腰痛） 米国にてP1b相臨床試験を実施中（2018年2月～）。 DNAワクチン（高血圧） オーストラリアにてP1/2相臨床試験を実施中（2018年4月～）。 14
Slide 15: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指す創薬バイオベンチャー アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp
Slide 16: 新プロジェクトの科学的概要
新プロジェクトの科学的概要 顧問 中澤隆弘
Slide 17: 発表内容
発表内容 • 背景 • 新規物質の紹介 • 医薬品としての可能性 • 結論
Slide 18: 血管の漏れ
血管の漏れ 多くの病気における未解決課題 血管透過性 制御機構破綻 血管漏出 炎症反応暴走 病態進行 18
Slide 19: 血管の漏れが関わる疾患
血管の漏れが関わる疾患 福原 (2017)より引用 19
Slide 20: 血管の漏れのメカニズム
血管の漏れのメカニズム アンジオポエチン‐Tie2受容体経路 • Ang1は経路を活性化し、 • Ang2は経路を抑制し、 血管透過性を抑制 血管透過性を亢進 20
Slide 21: 新規物質の発見
Tie2受容体を活性化する 新規物質の発見 • カナダのVasomune社はトロント大学 傘下のサニーブルック研究所からのスピ ンアウトベンチャーであり、2012年に設 立 • 創業者の一人、故Dan Dumont教 授はTie2遺伝子を発見 • Danともう一人の創業者Paul Van Slykeは、ペプチドT7のPEG架橋によ りTie2受容体を活性化できることを発 見し、Vasculotideと命名 21
Slide 22: Vasculotide
Vasculotide ペプチド性Tie2アゴニスト • VasculotideはTie2受容体 に結合するペプチド • VasculotideはAng1よりも 安く大量に製造すること ができる 医薬品としての可能性あり 22
Slide 23: Vasculotideの薬効
Vasculotideの薬効 • 試験管内でTie2受容体に高い選択性と強い親和性 • 動物の疾患モデルにおいて低用量で有効 – 急性肺障害（急性呼吸窮迫症候群） • インフルエンザ • 肺炎 • 敗血症 – 急性腎障害 • 腎虚血再灌流 • 腎移植 – アトピー性皮膚炎、糖尿病性潰瘍 – 脳卒中、脳浮腫 – がん転移 23
Slide 24: 急性呼吸窮迫症候群
急性呼吸窮迫症候群 Acute Respiratory Distress Syndrome 24
Slide 25: ARDSのメカニズム
ARDSのメカニズム • 肺の毛細血管から肺胞に血液が漏れる 25
Slide 26: ARDSに対する薬効
ARDSに対する薬効 動物でインフルエンザに対する効果を確認 • Vasculotideは、血管漏 出抑制作用に基づき、 インフルエンザによる 死亡を抑制した • 対ウイルス作用では なく、生体の機能を高 めることで延命効果を 示す • ウイルス感染72時間 後からの投薬でも効 果あり 26
Slide 27: ARDSに対する薬効
ARDSに対する薬効 肺炎モデルでも効果あり • Vasculotideは肺炎球菌による肺胞の浮腫につい ても抑制した 27
Slide 28: ARDS治療薬が開発できなかった理由
ARDS治療薬が開発できなかった理由 • 根本の原因である血管透過性亢進を直接抑 える薬剤はなかった • ARDS患者の病態は多様である Vasculotideは血管透過性を抑え、様々な原因 による血管漏出を抑制する 28
Slide 29: 急性腎障害のメカニズム
急性腎障害のメカニズム • 同様に、急性腎障害でも血管の漏れが病気 を引き起こす 29
Slide 30: 結論
結論 • ペプチド性Tie2アゴニストVasculotideは血管の漏 れを抑え、様々な疾患モデルで薬効を示す • Vasculotideを改良した誘導体の開発にも成功 多くの病気に関する未解決課題を克服する可能性 がある 30
Slide 31: ご清聴ありがとうございました
ご清聴ありがとうございました https://www.anges.co.jp
Slide 32: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指す創薬バイオベンチャー アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp