Slide 1: 2020年12月期 第2四半期決算説明会
アンジェス株式会社 2020年12⽉期 第2四半期決算説明会 〜「遺伝⼦医薬のグローバルリーダー」を⽬指して〜 2020年8⽉3⽇ 1
Slide 2: 将来見通しに関する注意事項
◆ 本資料に記載されている業績予想、将来⾒通し等は、現時点で⼊⼿可能な情報に 基づき当社が判断した予想・⾒通しであり、潜在的なリスクや不確実性が含まれています。 ◆ それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗 状況、規制当局からの取得承認、国内外各国の制度改正や法規制等が含まれます。 ◆ 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは⼤きく異なる結果と なる可能性があります。 2
Slide 3: 目次
■2020年12⽉期 第2四半期決算サマリー ■開発パイプライン 進捗報告 ■アライアンスの進捗報告 ■質疑応答 3
Slide 4: 2020年12月期 第2四半期決算サマリー
2020年12⽉期 第2四半期決算サマリー
Slide 5: 2020年度第2四半期 連結業績ハイライト
2020年度第２四半期 連結業績ハイライト 2019年度第 2020年度 増減の主な要因 ２四半期 第２四半期 増減額 （単位︓百万円） ◇事業収益（前年⽐9.8％） コラテジェン売上 16百万（前年⽐－） ナグラザイムは2019年6⽉で販売終了 事業収益 172 16 △155 ◇事業費⽤（前年⽐95.7％） 事業費⽤ 1,882 1,783 △99 売上原価9百万（前年83百万） ・ナグラザイム販売終了による売上原価の減少 研究開発費1,104百万（前年1,130百万） 営業損失（△） △1,709 △1,766 △56 ・研究材料費減少、外注費増加 販管費668百万（前年668百万） ・
Slide 6: 事業収益の内容
事業収益の内容 事業収益合計 （単位︓百万円） 200 172百万円 ↑契約⼀時⾦2百万円 100 商品売上 （ナグラザイム） 170百万円 事業収益合計 16百万円 ◇製品売上⾼ HGF遺伝⼦治療⽤製品「コラテジェン」の販売 0 2019年第２四半期 2020年第２四半期 6
Slide 7: 事業費用の内容
事業費⽤の内容 事業費⽤合計 事業費⽤合計 1,882百万円 1,783百万円 2,000 ◇売上原価 （前年⽐ △74百万 △89.0％） 83百万円 9百万円 ・前年度は「ナグラザイム」 ・当年度は「コラテジェン」 1,500 ◇研究開発費 （前年⽐ △25百万円、△2.2％） ・研究材料費91百万（前年⽐△122百万） HGF⽶国治験、コロナワクチン開発費⽤増加する も前年計上の材料評価替は減少 1,000 1,130百万円 1,104百万円 ・外注費577百万（前年⽐+90百万） コロナウイルスワクチン臨床・⾮臨床開発費⽤増加 ◇販売費及び⼀般管理費 500 （前年⽐ ±0百万円、－％
Slide 8: 連結貸借対照表・キャッシュ・フロー ハイライト
連結貸借対照表・キャッシュ・フロー ハイライト （貸借対照表） （単位︓百万円） 2019年12⽉末 2020年6⽉末 増減額 流動資産 10,992 15,200 +4,208 現⾦及び預⾦ 10,040 13,552 +3,512 固定資産 1,532 6,898 +5,365 総資産 12,524 22,099 +9,574 負債合計 469 437 △32 純資産 12,055 21,662 +9,606 項⽬ ⾦額 主な増減⾼ 営業活動によるキャッシュ・フロー △ 2,412 税⾦調整前当期純損失 △1,890 投資活動によるキャッシュ・フロー △ 5,525 Emendoへの投資
Slide 9: 2020年度通期業績見通し
2020年度通期業績⾒通し （単位︓百万円） 事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益 2020年度通期 － － － － （予想） 2019年度通期 326 △3,270 △3,293 △3,750 （実績） • 今後の見通しにつきましては、新型コロナウイルス感染症向けワクチン開発費用の見通しが不透明なこと また、新規シーズの導入の可能性など、現時点では業績に影響を与える未確定な要素が多いことから、 適正かつ合理的な数値の算出が困難であると考えており、通期の業績予想は開示を見合わせます。 なお、今後の事業の進捗を踏まえ、合理的な算出が可能になり次第速やかに開示いたします。 9
Slide 10: 開発パイプライン 進捗報告
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Slide 11: 開発パイプライン
■条件及び期限付き承認制度 プロジェクト 開発コード ⾮臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 地域 導出先 適応症状 基礎研究 承認・審査 販売 本承認 市販 (⼀般名) 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 付き承認 調査 HGF遺伝⼦治療製品 AMG0001 慢性動脈閉塞症 ⽇本 ⽥辺三菱製薬 承認済 販売中 実施中 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 注射剤 潰瘍 ■通常の承認制度 開発コード ⾮臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先 適応症状 基礎研究 承認・審査 承認 販売 市販 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 AMG0001 慢性動脈閉塞症 ⽇本 ⽥辺三菱製薬 実施中 注
Slide 12: 新型コロナウイルス DNAワクチン
感染の⾜掛かりとなるタンパク質である、スパイクを 新型コロナウイルス コードしたプラスミドDNAワクチン。
Slide 13: プラスミドDNAの実績を元にDNAワクチン開発を進めています
HGFでプラスミドDNAの実績を元に、 今回新型コロナウイルスに対するDNAワクチン開発を進めています ①プラスミド ②ウイルスベクター ③ゲノム編集 遺伝⼦組み換え操作のベクターとしてプラスミドを⽤いる ウイルスが細胞に感染する機構を利⽤した遺伝⼦導⼊法 標的ゲノムの配列を⾃在に変える技術を⽤いる プラスミドDNA を⽤いた 世界初となる 遺伝⼦治療 製品 ⼤腸菌などの細菌に存在する環状の ⼈に対して病気を起こさせることのない ⽣命の設計図である遺伝情報(ゲノム)の プラスミドDNAに遺伝⼦を挿⼊し、 直接感染しないウイルスをベクターに⽤いて、 狙った場所を切断し、 それを⼤腸菌に導⼊するこ
Slide 14: DNAワクチンとは?
ウイルスとは︖ DNAワクチンとは︖ ワクチンのベースとなるDNA スパイク 体内でウイルスと受容体が結合すると、 ウイルスが細胞に侵⼊し、感染する 感染の⾜掛かり スパイク となるタンパク質 プラスミド 遺伝⼦の運び屋で、 新型コロナと同じウイルスの ⼤腸菌で⼤量に 配列をしたスパイクを作る。 作ることができる。 中⾝が空っぽで直接感染しないスパイクだけが付いて ウイルスイメージ いるDNA。スパイクだけだと何の作⽤も働かない。 ワクチンの仕組み︓スパイクだけを体内に発現させ抗体を作るためのもの 細胞の中に⼊らない限り ウイルスは⽣き残らないので、 どこかへ⾏ってしまう ウイルスが 体内へ
Slide 15: 新型コロナウイルスDNAワクチン 開発状況
対象疾患 新型コロナウイルス感染症 開発状況 第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験開始（2020年6⽉30⽇） 2020年3⽉〜 2020年5⽉ 2020年6⽉ ワクチン開発 ワクチンの原薬完成 ⾮臨床試験での 第Ⅰ/Ⅱ相 AMED公募に採択 プロジェクト発表 ⾮臨床試験開始 抗体価上昇確認 臨床試験開始 2020年6⽉︓第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験開始。 2020年5⽉︓⽇本医療研究開発機構(AMED)が公募する 「新型コロナウイルス感染症(COVID-19)に対するワクチン開発」への採択。 2020年3⽉︓⼤阪⼤学と共同でコロナウイルスの予防⽤DNAワクチン開発を開始。 ワクチンの原薬完成、⾮臨床試験開始。 15
Slide 16: HGF遺伝子治療製品 コラテジェン
HGF遺伝⼦をコードしたプラスミド製剤。 HGFは⾎管、リンパ管、神経など⽣体の様々な臓器・組 慢性動脈閉塞症の症状の改善 織の形成・再⽣において重要な役割をもつ。
Slide 17: 慢性動脈閉塞症の潰瘍 日本
対象疾患 慢性動脈閉塞症の潰瘍 2019年9⽉10⽇より ⽥辺三菱製薬より販売開始。 開発状況 市販後調査実施中。 2018 2019 2019 承認申請 条件及び期限付 ⽥辺三菱製薬より 市販後調査 承認が了承される 販売開始 実施中 2019年9⽉︓⽥辺三菱製薬より販売開始 2019年2⽉︓厚⽣労働省 薬事・⾷品衛⽣審議会 再⽣医療等製品・⽣物由来技術部会 にて条件及び期限付製造販売の承認。 2018年1⽉︓厚⽣労働省に対し製造販売承認申請。 2015年 ︓⽥辺三菱製薬と国内における末梢性⾎管疾患を対象とする 独占的販売権許諾契約を締結。 17
Slide 18: 慢性動脈閉塞症の安静時疼痛 日本
対象疾患 慢性動脈閉塞症の安静時疼痛 開発状況 第Ⅲ相臨床試験を実施中（2019年10⽉〜） 2018 2019 2019 2019〜 承認申請 条件及び期限付 ⽥辺三菱製薬より 承認が了承される 販売開始 第Ⅲ相試験実施中 ※慢性動脈閉塞症の潰瘍 ※慢性動脈閉塞症の 安静時疼痛 2019年10⽉︓本承認に向け、約2年で約40の症例数の第Ⅲ相臨床試験を開始。 2015年 ︓⽥辺三菱製薬と国内における末梢性⾎管疾患を対象とする 独占的販売権許諾契約を締結。 18
Slide 19: 慢性動脈閉塞症の潰瘍 米国・イスラエル
対象疾患 慢性動脈閉塞症の潰瘍 開発状況 ⽶国での臨床試験を実施中（2020年2⽉〜） 2003〜2006 2005〜2008 2014〜2016 2019〜 2020〜 新たなグローバル 新たなグローバル 治療指針(GVG*) 治療⽅針に則った 第Ⅱ相試験（⽶国） 第Ⅱ相試験（⽶国、追加） グローバル第Ⅲ相試験 ⽶国申請 後期第Ⅱ相試験 公表(6⽉) ⽶国、欧州、南⽶15か国を対象に、 *GVG-Global Vascular Guideline ⽶国で、下肢切断リスクの低い 下肢切断リスクの⾼い患者を対象に グローバルでの閉塞性動脈硬化症のうち、 患者(ステージ1-2)を対象に60 500
Slide 20: NF-κBデコイオリゴDNA
⽣体内で免疫・炎症反応を担う転写因⼦NF-κBに対 する特異的な阻害剤。 椎間板性腰痛症 NF-κBの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因と する疾患の治療薬として研究開発中。 次世代型デコイを開発中。 キメラデコイ
Slide 21: 椎間板性腰痛症 開発状況
対象疾患 椎間板性腰痛症 開発状況 ⽶国で後期第Ⅰ相臨床試験で25例の患者投与が完了（2020年2⽉） 2015 2018〜 2020 次の開発ステージに移⾏、 患者投与完了 ライセンス契約等 ⽶国第Ⅰb相臨床試験開始 (2⽉) 試験タイプ プラセボ対照⼆重盲検ランダム化⽐較試験 対象 25例の椎間板性腰痛症患者 2020年2⽉︓25例の患者投与が完了。結果公表は、2020年第4四半期予定 今後、投与された患者を⼆重盲検で約6ヶ⽉間安全性と有効性を評価、 その後6ヶ⽉の⾮盲検観察期間で⻑期安定性、忍容性および有効性を評価 2018年2⽉︓⽶国にて後期第Ⅰ相臨床試験を開始。 ※⽶国を含め世界での
Slide 22: 高血圧DNAワクチン
DNAを利⽤した治療および予防ワクチン。 作⽤する期間が⻑いなど、既存のワクチンに⽐べ様々な ⾼⾎圧 ⻑所を持つ。潜在的な市場規模は⼤きい。
Slide 23: 高血圧DNAワクチンとは?
アンジオテンシンⅡとは︖ ⾼⾎圧DNAワクチンとは︖ ⾎圧を上げる働きを持つ体内物質 アンジオテンシンⅡの顔(免疫系からの認識されやすさ)を変え、 ワクチンのベースとなるDNA 免疫系に抗原と認識させる アンジオテンシンⅡは、 体内で作られる物質のため、 疑似アンジオテンシンⅡ （アンジオテンシンⅡと 免疫系に外敵と認識されず、 別の物質を合体させた 抗体が作られにくい・・・ タンパク質） プラスミド 遺伝⼦の運び屋で、 ⼤腸菌で⼤量に アンジオテンシンⅡ 作ることができる。 アンジオテンシンⅡ タンパク質 ワクチンの仕組み︓疑似アンジオテンシンⅡを体内に発現させ抗体を作るためのもの 抗体 抗
Slide 24: 高血圧 開発状況
対象疾患 ⾼⾎圧 オーストラリア第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与が完了。(2020年3 開発状況 ⽉) 2015 2018〜 2020 次の開発ステージに移⾏、 患者投与完了 ライセンス契約等 オーストラリア第Ⅰ相/前期第Ⅱ相 臨床試験実施 試験タイプ プラセボ対照⼆重盲検ランダム化⽐較試験 対象 24例の⾼⾎圧症患者 2020年3⽉︓第Ⅰ/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与が完了。結果の公表は第4四半期予定 今後、⼆重盲検下で約6ケ⽉間の安全性と有効性を評価。 その後約6ケ⽉の⾮盲検下で⻑期安全性および有効性を評価 2018年4⽉︓オーストラリアにて第Ⅰ相/Ⅱ相前期臨床試験を開始。 24
Slide 25: PIT VP YAO ERA
03 PIT VP YAO ERA a y, » _-* x y \ e fie ~. 7 a e \| \ _*» i ° ; a p \ ° = e Y : ‘. e
Slide 26: アライアンスの進捗報告
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Slide 27: Emendo Biotherapeutics社(米国)
対象事業 ゲノム編集 提携会社 Emendo Biotherapeutics 社（⽶国） 重篤な疾患や障害の原因となる細胞の遺伝⼦異変を修飾、除去することが 提携会社事業内容 できるゲノム編集技術の開発 出資状況 2020年6⽉に払い込み完了。当社持株⽐率が約32％(完全希薄化後) 2019年3⽉ 2019年12⽉ 2020年1⽉ 2020年6⽉ 出資 追加出資 第1回 第2回 決定 振込 振込完了 27
Slide 28: ; \; aes = AnGes
; \; aes 2 = AnGes ae aN a a a) Sy XTIONAA-DBR TAR
Slide 29: MyBiotics Pharma社(イスラエル)
対象事業 マイクロバイオーム事業 提携会社 MyBiotics Pharma 社（イスラエル） 提携会社事業内容 マイクロバイオーム研究開発 提携内容 資本提携 2018年7⽉ 2020年1⽉ 資本提携 EIC Accelerator Pilotの 資⾦援助先に選抜 2020年1⽉ EIC Accelerator Pilotの資⾦援助先に選抜 マイバイオティクス社が申請していた、あらゆる⺠族、年齢性別関係なく、さらに病気や慢性疾患の 治癒や健康サプリや薬品としての⽬的など、世界初となる1⼈1⼈にパーソナライズされた腸内細菌 を⽣成することを可能にする『MB Select』というプロジェクトが、
Slide 30: (Dv) a2uRSSSS AAI
(Dv) a2uRSSSS AAI
Slide 31: Barcode Diagnostics社(イスラエル)
対象事業 （がん）診断事業 提携会社 Barcode Diagnostics社（イスラエル） 個々のがん患者に最も有効な抗がん剤を選択するための意思決定ツールとして 提携会社事業内容 のバーコードナノパーティクルによる診断技術の提供 提携内容 資本提携 2019年8⽉ 2020年2⽉〜 資本提携 公益財団法⼈がん研究会と 共同研究を開始 2020年2⽉︓ 診断技術の早期の実⽤化に向け、公益財団法⼈がん研究会と共同開発を開始 本共同研究では、がん研究会の持つ最先端の知⾒を活⽤し、Barcode社の診断技術の評価を ⾏うとともに、実⽤化に向けた実験的検討を進めることで、Barcodeの診断技術をい
Slide 32: DNAワクチンの実用化に向けて
新型コロナウイルスの感染拡⼤を1⽇でも早く収束させるため、 この国難ともいう状況の中、 ⽇本国内、そして⽇本以外の国々にも貢献するべく、 DNAワクチンの実⽤化に向け、 全社を上げて尽⼒してまいります。 WHOホームページより引⽤ ⼤阪⼤学にて研究 32
Slide 33: アンジェス ホームページ
「遺伝⼦医薬のグローバルリーダー」を⽬指す創薬バイオベンチャー アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp 33
Slide 34: o y ° _- x y q e ee ~. « ~ e »
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Slide 35: o y ° _- x y q e ee ~. « ~ e »
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Slide 36: 提携・導出・導入品一覧
＜⾃社開発品の導出（販売権供与）＞ プロジェクト名 適応症 地域 提携先 ⽇本 ⽶国 HGF遺伝⼦治療薬 慢性動脈閉塞症 イスラエル NF-κB デコイオリゴDNA ⽪膚疾患全般 全世界 ＜導⼊品＞ プロジェクト名 適応症 当社の権利 提携先 CIN治療ワクチン ⼦宮頸部病変 ⽇⽶英中の開発販売権 （再許諾先） バイオリーダース（韓国、導⼊元） ＜提携＞ プロジェクト名 提携内容 提携先 ゲノム編集 エメンド（アメリカ) マイクロバイオーム-常在菌の培養、製剤化 資本提携 マイバイオティクス（イスラエル) 抗がん剤選択のための診断技術 バーコード（イスラエル) 急性呼吸窮迫症候群（ARDS）