Slide 1: アンジェス 2021年12月期 決算説明会
アンジェス株式会社 2021年12月期 決算説明会 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2022年2月 1
Slide 2: 将来見通しに関する注意事項
◆ 本資料に記載されている業績予想、将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に 基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的なリスクや不確実性が含まれています。 ◆ それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗 状況、規制当局からの取得承認、国内外各国の制度改正や法規制等が含まれます。 ◆ 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果と なる可能性があります。 2
Slide 3: アジェンダ
アジェンダ １ 2021年度 総括 ２ 事業別トピックス ３ 2022年度の指針 ４ 質疑応答 + 補足資料
Slide 4: 2021年度 総括
Anges 20214 tte
Slide 5: 2021年度 トピックス
Q1 Q2 Q3 Q4 高血圧DNAワクチン 新型コロナウイルスDNAワクチン 高血圧DNAワクチン オーストラリアでの第Ⅰ/ 高用量製剤での臨床試験開始 第1相/前期第2相臨床試験結果 前期第Ⅱ相臨床試験結果を発表 の論文発表 （安全性に問題なし） 新型コロナウイルスDNAワクチン 高用量製剤での第1/2相臨床試験 MyBiotics社 接種完了 細菌性膣炎の治療薬を共同開発 希少遺伝性疾患検査を主目的とした 衛生検査所(現アンジェスクリニカル リサーチラボラトリー)開設 NF-κBデコイオリゴDNA 後期第1相臨床試験の12ヶ月経過 観察でも、安全性と有効性の 良好な結果を確認 Vasom
Slide 6: 2021年度 決算概要
Anges 202147 RAVYU—
Slide 7: 損益計算書の概要
項目 2020年度 2021年度 増減額 事業収益（前年比+60.4％） （単位:百万円） コラテジェン売上 34百万（前年△5百万） オプショナルスクリーニング29百万 （前年－百万） 事業収益 39 64 +24 事業費用（前年比＋178.3％） 売上原価56百万（前年23百万） 事業費用 5,639 15,696 ＋10,056 研究開発費10,783百万(前年3,796百万） ・コロナワクチンの開発による研究材料費・外注費・研究消耗品等の増加 ・Emendoの連結子会社化に伴う主に人件費の増加 営業損失 △5,599 △15,632 △10,032 販管費4,855百万（前年1,820
Slide 8: 事業費用の内訳
事業費用合計 事業費用合計 5,639百万円 15,696百万円 売上原価：56百万円 18,000 （前年比 +33百万 +146.4％） 56百万円 ・「コラテジェン」に加えオプショナルスクリーニング事業の原価が加わる 16,000 14,000 研究開発費：10,783百万円 6,400百万円 （前年比 +6,987百万、+184.1％） 12,000 ① 研究材料費2,225百万（前年比+1,791百万） 3,796百万円 コロナワクチン開発に伴う材料費増加 10,000 10,783百万円 ・給与手当815百万（前年比556百万・外注費5,551百万 4,883百万円 （前年比+3,
Slide 9: 助成金の会計処理の流れ
厚生労働省/AMED ① 事前に入金 ② ③ 厚生労働省（半期毎） 実績報告書および 審査を経て、 AMED（四半期毎） 経費エビデンス提出 金額確定 ワクチン開発 未使用分は 補助金・助成金 繰越 交付決定通知 前受金 ④ として 前受金から 計上 開発に関わる 費用 営業外 営業外 (実費) 収益に 収益に 計上 振り替え アンジェス 9
Slide 10: 貸借対照表の概要
項目 2020年 2021年 流動資産 増減額 （単位:百万円） 12月末 12月末 ■事業支出はあるも資金調達（17,474百万）に伴い 現金及び預金の増加。 流動資産 14,166 21,426 ＋7,259 ■前渡金1,714百万 （コロナ関連の製造費用前払に伴う増加：前年比+653百万） うち現金及び預金 11,537 17,899 ＋6,362 固定資産 ■Emendo社子会社化によるのれん残高22,675百万 固定資産 24,187 24,029 △158 （前年比△38百万）10年償却による減価償却 △2,407百万はあるも円安に伴う評価替見直し等により うち「のれん」 22,7
Slide 11: 2022年度の業績見通し
事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益 2022年度通期 － － － － （予想） 2021年度通期 64 △15,632 △13,588 △13,675 （実績） （単位：百万円） 2022年度の業績見通について 支出に関しては、研究開発費が大半を占めておりますが、臨床試験の進捗によって、大幅に金額が変わってくること、また、収益に関しては、開発品の海外導出の可能性や、営 業外収益としている新型コロナワクチン開発助成金の計上認識時期が一部来年度に持ち越される可能性があり、現時点で2022年度の収益としての算出が困難であるため通 期の業績予想は開示を見合わせることといたします。なお、今後の事業
Slide 12: 事業別トピックス
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Slide 13: 遺伝子医薬の研究開発
難病・希少疾患や有効な治療法のない疾病を、遺伝子の力を用いて治療する 遺伝子医薬（遺伝子治療や核酸医薬など）、およびDNAワクチンの研究開発 HGF NF-κB 新型 ゲノム編集 高血圧 遺伝子 デコイオリゴ コロナウイルス による DNAワクチン 治療用製品 DNA DNAワクチン 難病治療 アンジェスでは、事業基盤を拡大し将来の成長を実現するために、 さらなるパイプラインの拡充に向けた新規事業への展開に取り組んでいます。 新型 マイクロ コロナウイルス バイオーム 治療薬 事業 13
Slide 14: 開発パイプライン
■条件及び期限付き承認制度 プロジェクト 開発コード 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 地域 導出先 適応症 基礎研究 承認・審査 販売 本承認 (一般名) 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 付き承認 調査 HGF遺伝子治療用製品 AMG0001 慢性動脈閉塞症 日本 田辺三菱製薬 承認済 販売中 実施中 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 注射剤 潰瘍 ■通常の承認制度 開発コード 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 AMG0001 慢性動脈閉塞症 実施中 日本 田辺三菱製薬 患者投与完了 注射剤
Slide 15: HGF遺伝子治療用製品
パイプライン HGF遺伝子をコードしたプラスミド製剤。 HGFは血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・ 慢性動脈閉塞症の症状の改善 組織の形成・再生において重要な役割をもつ。 15
Slide 16: 遺伝子治療とHGFとは
遺伝子治療 とは 特定の遺伝子を患者の体内に入れて、その遺伝子から作られるタンパク質の働きによって、病気を治す治療法。 HGF とは 肝細胞の増殖を促す物質。 1984年、日本にて、最も再生能力の高い臓器である肝臓から一つの成長因子が発見されました。 その因子は、肝細胞増殖因子（Hepatocyte Growth Factor：HGF）と名付けられ、肝臓のみならず、 血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることがわかりました。 HGFには、血管を新生する能力があることを発見 1995年、大阪大学の森下竜一教授らの研究チームにより、HGFに「血管
Slide 17: コラテジェン筋注用4mg
アンジェスは、2019年、世界で初めてプラスミドDNAを用いたHGF遺伝子治療薬を製品化することに成功しました。 コラテジェン®筋注用４mg 【薬価】 611,478円/１バイアル（１瓶） 【効能、効果又は性能】 標準的な薬物治療の効果が不十分で血行再建術の施行が 困難な慢性動脈閉塞症（閉塞性動脈硬化症及びバージャー病）における潰瘍の改善 【用法及び用量又は使用方法】 通常、成人には、投与対象肢の虚血部位に対して１カ所あたり本品 0.5mgを８カ所に４週間間隔で ２回筋肉内投与する（1回総計4mg × ２回）。 なお、臨床症状が残存する場合には２回目投与の４週後に３回目の投与を行うこともできる
Slide 18: プラスミドDNAを用いた世界初の遺伝子治療用製品
プラスミドDNAを 用いた 世界初となる 遺伝子治療用 ①プラスミドDNA ②ウイルスベクター ③ゲノム編集 製品 遺伝子組み換え操作のベクターとしてプラスミドを用いる ウイルスが細胞に感染する機構を利用した遺伝子導入法 標的ゲノムの配列を自在に変える技術を用いる 体内に… 体内に… 必要な遺伝情報を 体内でプラスミドの 必要な遺伝情報を 体内でウイルスの プラスミドに組み込む 発現を利用 弱毒化したウイルスに入れる 発現(増殖)を利用 プラスミドは免疫原性が無く、 人に対して病気を起こさせることのない 生命の設計図である遺伝情報(ゲノム)の 数週間で分解されて体内に残らないため、 無害なウイ
Slide 19: HGF遺伝子治療用製品の世界初・国内初
①国内初の遺伝子治療用製品 ②世界初のプラスミド（DNA分子）製品 ※以下３機関の承認基準 ・FDA（米国） ・EMA（欧州医薬品庁） ・厚生労働省（日本） ③世界初のHGF実用化製品 ④世界初の末梢血管を新生する治療用製品 ⑤世界初の循環器医療領域での治療用製品 ＊2019年3月に条件及び期限付製造販売承認を取得した時点での情報です。 19
Slide 20: HGF遺伝子治療用製品の3つの開発
現在アンジェスでは、HGF遺伝子治療用製品の開発を以下３通り進めています。 ①日本国内における、慢性動脈閉塞症の潰瘍(かいよう) ②日本国内における、慢性動脈閉塞症の安静時疼痛(とうつう) ③米国における、慢性動脈閉塞症 ■条件及び期限付き承認制度 プロジェクト 開発コード 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 地域 導出先 適応症 基礎研究 承認・審査 販売 本承認 (一般名) 剤形 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 付き承認 調査 HGF遺伝子治療用製品 AMG0001 慢性動脈閉塞症 ① (ベペルミノゲンペルプラスミド) 日本 田辺三菱製薬 注射剤 潰瘍 承認済 販売中 実施中 ■通常の承認
Slide 21: HGF遺伝子治療用製品① 慢性動脈閉塞症の潰瘍、国内
HGF遺伝子治療用製品①（慢性動脈閉塞症の潰瘍、国内） 本承認に向けて、市販後調査実施中。 （2021年12月時点で120例の投与は完了） 市販後調査は 5年（2024年）以内に 120症例を元に本承認を目指す 2018 2019 2019 2021.12 承認申請 条件及び期限付 田辺三菱製薬より 市販後調査 承認が了承される 販売開始 実施中 （120症例投与完了） 慢性動脈閉塞症の潰瘍 対象疾患 （血管が完全に詰まり、血流が遮断され、栄養や酸素の不足により、ちょっとした傷でも治癒できず、虚血性の潰瘍や壊疽（えそ）が起こる状態） 2019年9月10日より 田辺三菱製薬より販売開始。 開発状
Slide 22: 本承認までのプロセス
HGF遺伝子治療用製品（国内） 本承認までのプロセス 2017年にできた制度で、 120症例の投与完了後（今後）、 下記のようなステップを踏んで本承認に向けて申請をしていきます。 ・ 条件及び期限付承認制度 第Ⅰ相臨床試験 付条 き件 承認申請と 販売 本 市販後調査 市販 承・ 審査 開始 承 第Ⅱ相臨床試験 認期 認 限 ①経過観察 ②試験・調査データのチェック 約１年 ③事前に設定した解析計画書に基づいた解析 ④申請資料の作成 ➄PMDAとの面談 ⑥申請 「再生医療等製品：条件及び期限付き承認—条件をクリアするために—」 https://www.pmda.go.jp/files/0001
Slide 23: HGF遺伝子治療用製品② 安静時疼痛、国内
HGF遺伝子治療用製品②（慢性動脈閉塞症の安静時疼痛、国内） 適応拡大のため、第Ⅲ相臨床試験 患者投与完了 2018 2019 2019 2019～ 2021.12 承認申請 条件及び期限付 田辺三菱製薬より 承認が了承される 販売開始 第Ⅲ相試験開始 第Ⅲ相試験の ※慢性動脈閉塞症の潰瘍 ※慢性動脈閉塞症の安静時疼痛 患者投与完了 条件及び期限付承認制度に連動した、当製品の適応拡大 HGF遺伝子治療用製品の適応拡大となる「安静時疼痛」の承認を目指している。 「安静時疼痛」の承認に向けたプロセスは、左図の新制度における「潰瘍の改善」につ いて条件解除（本承認と称する）に併せて第Ⅲ相臨床試験によ
Slide 24: HGF遺伝子治療用製品③ 海外
HGF遺伝子治療用製品③（慢性動脈閉塞症の潰瘍、海外） 米国にて、後期第Ⅱ相臨床試験を実施中。 （2021年12月時点で約40例） 2003～2006 2005～2008 2014～2016 2019～ 2020～ 新たなグローバル 新たなグローバル 治療指針(GVG*) 治療方針に則った 第Ⅱ相試験（米国） 第Ⅱ相試験（米国、追加） グローバル第Ⅲ相試験 米国申請 後期第Ⅱ相試験 公表(6月) 米国、欧州、南米15か国を対象に、 *GVG-Global Vascular Guideline 米国で、下肢切断リスクの低い 下肢切断リスクの高い患者を対象に グローバルでの閉塞性動脈硬化症のうち、
Slide 25: DNAワクチン（新型コロナウイルス）
sPIO+94 DADNAIIFY
Slide 26: DNAワクチン開発の背景
HGF遺伝子治療用製品の 新型コロナウイルス 開発・製品化の実績 DNAワクチン開発 遺伝子治療用製品で培った プラスミドのノウハウ 大阪大学にて研究 大腸菌などの細菌に存在する環状のプラスミドDNAに WHOホームページより引用 遺伝子を挿入し、それを大腸菌に導入することによって 大量培養するため、短期間で大量にプラスミドを作ることが可能。 26
Slide 27: DNAワクチンとは？
ウイルスとは？ DNAワクチンとは？ ワクチンのベースとなるDNA スパイク 体内でウイルスと受容体が結合すると、 ウイルスが細胞に侵入し、感染する 感染の足掛かり スパイク となるタンパク質 プラスミド 遺伝子の運び屋で、 新型コロナと同じウイルスの 大腸菌で大量に 配列をしたスパイクを作る。 作ることができる。 中身が空っぽで無害なスパイクだけが付いているDNA。 ウイルスイメージ スパイクだけだと何の作用も働かない。 ワクチンの仕組み：スパイクだけを体内に発現させ抗体を作るためのもの 細胞の中に入らない限り ウイルスは生き残らないので、 どこかへ行ってしまう ウイルスが 体内へ 抗体 抗
Slide 28: 新型コロナウイルスDNAワクチンの開発状況
新型コロナウィルスDNAワクチンの開発状況 高用量製剤での接種量を増やした 第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を実施中 2020年3月～ 2020年8月 2020年10月 2021年3月 2021年11月 ワクチン開発 第Ⅱ/Ⅲ相 厚生労働省 第Ⅰ/Ⅱ相 高用量製剤での プロジェクト発表 ワクチン生産体制等 臨床試験 臨床試験 第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験 緊急整備事業に採択 全接種完了 全接種完了 全接種完了 対象疾患 新型コロナウィルス感染症 開発状況 高用量製剤での第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験 全接種完了(2021年11月) 2021年11月：高用量製剤での第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験接種完了。 2021年8月 ：高用量製剤での第Ⅰ
Slide 29: 変異株ワクチンの承認について
変異株ワクチンの承認に関しては、 2021年4月5日 PMDAより発表された 「変異株に対するワクチンの評価について」のガイドラインに沿って行います。 親ワクチンの開発・治験 承 変異株ワクチンの開発・治験 認 ①国内で新型コロナウイルス感染症予防ワクチンの承認を取る（親ワクチン） ②親ワクチン承認後に変異株ワクチンの承認へ向けて進められる 詳しくはPMDAの資料をご覧ください。 「新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）ワクチンの評価に関する考え方（補遺 1）変異株に対するワクチンの評価について」 https://www.pmda.go.jp/files/000240283.pdf 29
Slide 30: COVID-19治療薬 (AV-001)
\; Y A AY Osx { 4 COVID-19787#3 (AV-001)
Slide 31: AV-001 Tie2受容体アゴニスト
AV-001は、 カナダのバイオ医薬品企業であるVasomune社と共同開発を進めている、Tie2受容体アゴニスト。 もともと2018年より、全世界を対象に、 急性呼吸不全など血管の不全を原因とする疾患を対象とした医薬品として共同開発を実施してきたが、 新型コロナウイルス感染症における、中等度から重度のCOVID-19肺炎患者の治療薬としても、 2020年より米国で臨床試験を開始しました。 AV-001 新型コロナウイルス感染症の経過 かぜ症状・嗅覚味覚障害 呼吸困難、咳・痰 人口呼吸管理など 発症～1週間程度 1週間～10日 10日以降 80％ 20％ 20％のうち5％ 軽症のまま治療 肺炎
Slide 32: AV-001のメカニズム
コロナウイルスによる急性肺障害とは？ 肺胞の拡大図 肺胞のさらなる拡大図 肺の85％を占める肺胞では 肺胞におけるガス交換の比較図 内皮細胞が離れてしまうことにより、 血液とガス交換を行っていて、 肺胞に浸出液が入り込んでしまう。 肺胞でガス交換ができなくなってしまうと、 正常 浸出液が溜まって ガス交換機能が低下 呼吸が苦しくなってしまう。 肺胞 毛細血管 内皮細胞 CO2 O2 CO2 O2 肺胞 CO2とO2が循環している 浸出液が溜まることで、 毛細血管 肺 肺胞 CO2とO2が循環できなくなる AV-001のメカニズム（血管の生理機能の維持・回復） Tie2受容体の働きが抑制されるこ
Slide 33: COVID-19治療薬AV-001の開発状況
新型コロナウィルス感染症 治療薬の開発状況 前期第Ⅱ相臨床試験 開始 2020年12月～ 2021年3月 2022年1月 米国で第Ⅰ相 米国で第Ⅰ相 米国で前期第Ⅱ相 臨床試験開始 臨床試験による 良好な結果を発表 臨床試験を開始 試験タイプ プラセボ対照二重盲検試験 対象 健康成人 対象疾患 新型コロナウィルス感染症 Tie2受容体アゴニスト化合物（COVID-19治療薬）「AV-001」 開発状況 米国で前期第Ⅱ相臨床試験を開始（2022年1月） 2021年3月 ：COVID-19治療薬AV-001：米国で第Ⅰ相臨床試験による良好な結果を発表 Vasomune社がCOVID-19治療薬「A
Slide 34: NF-κBデコイオリゴDNA
パイプライン 生体内で免疫・炎症反応を担う転写因子NF-κBに 対する特異的な阻害剤。 椎間板性腰痛症 NF-κBの活性化による過剰な免疫・炎症反応を 原因とする疾患の治療薬として研究開発中。 次世代型デコイを開発中。 キメラデコイ 34
Slide 35: NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬）
NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬） 米国での後期第Ⅰ相臨床試験の患者投与完了 経過観察後の試験結果を発表（安全性・有効性を確認） 2015 2018～ 2020 2021 次の開発ステージに移行、 患者投与完了 試験結果を発表 ライセンス契約等 米国後期第Ⅰ相臨床試験開始 (2020年2月) (2021年４月) 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 25例の椎間板性腰痛症患者 対象疾患 椎間板性腰痛症 米国で後期第Ⅰ相臨床試験で25例の患者投与が完了（2020年2月）。 開発状況 試験結果を公表（安全性・有効性を確認） 2021年4月：後期第Ⅰ相臨床試験の
Slide 36: 高血圧DNAワクチン
パイプライン DNAを利用した治療および予防ワクチン。 作用する期間が長いなど、既存の治療薬に比べ様々な 高血圧 長所を持つ。潜在的な市場規模は大きい。 36
Slide 37: 高血圧DNAワクチン 開発状況
高血圧DNAワクチン オーストラリアでの第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与完了。 経過観察後の試験結果を発表（安全性に問題なし） 2015 2018～ 2020 2021 患者投与完了 試験結果を発表 今後も臨床試験を継続 オーストラリア第Ⅰ相/Ⅱ相前期 臨床試験実施 (2020年3月) (2021年2月) 次の開発ステージに移行 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 24例の高血圧症患者 対象疾患 高血圧 オーストラリア第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与が完了 (2020年3月) 。 開発状況 試験結果を公表（重篤な有害事象は無く、安全性に問題なし） 2021年2月：
Slide 38: ゲノム編集
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Slide 39: Emendo社 OMNI Platform ゲノム編集
Emendo社の新たなゲノム編集ツールを作出する技術（OMNI Platform）を活用し、 ELANE関連重症先天性好中球減少症（SCN）を対象に、臨床入りを目指します。 【対象疾患】 ■ELANE(好中球エラスターゼ遺伝子)関連 重症先天性好中球減少症(SCN) ※骨髄における顆粒球系細胞の成熟障害により発症する好中球減少症であり、 中耳炎、気道感染症、蜂窩織炎、皮膚感染症を反復し、時に敗血症も発症。 本件については、Emendo社が、米国などの学会で発表をしており、 その内容を当社HPのブログでも日本語で解説しております。 https://www.anges.co.jp/blog/det
Slide 40: アンジェス 2022年度の指針
アンジェス 2022年度の指針
Slide 41: 2021年度と2022年度の位置づけ
2021年度 今取り組んでいるものを実らせるべく、 駆け抜けていく年 2022年度 新しい展開を考え、 ますます発展、進化していく端緒になる年 41
Slide 42: 新規プロジェクト・製品の歩み
2018年 2019年 2020年 2021年 2022年 2023年 2024年 2025年 2019年 HGF遺伝子治療用製品を、 世界で初めてプラスミドDNAを用いた、 重症虚血肢潰瘍の改善を目的とした遺伝子治療薬として製品化 新規プロジェクト・製品 2020年～ ゲノム編集プラットフォーム技術取得 2020年～ DNAワクチン（新型コロナウイルス感染症） 2018年～ Tie2受容体アゴニスト化合物 ※AV-001（新型コロナウイルス感染症及び急性呼吸窮迫症候群） 2015年～ DNAワクチン（高血圧） 2010年～ NF-kBデコイオリゴDNA（腰痛症） 1999年～ HGF遺伝子治
Slide 43: アンジェスのバリュー拡大
希少遺伝性疾患への 取り組み強化 希少遺伝性疾患検査事業の 拡大および研究開発・事業への活用 グローバル 展開の推進 米欧を中心とした 事業拡大 アンジェスの パイプラインの バリュー 継続的拡大 自社新規プロジェクト 導入、提携、資本参加、 買収 コラテジェンの 効能追加 国内本承認 製品価値最大化 海外事業化 技術プラットフォームの 新規技術 プラスミドDNA、核酸医薬 ゲノム編集技術 プラットフォームへの発展 深化と拡大 の技術的深化 プラットフォームへの展開 グローバル化に向けた 海外部門、海外子会社の組織、人財、機能の強化 組織強化及び人財育成 2021 2030年 43
Slide 44: 希少遺伝性疾患検査事業
・患者数が極めて少ない遺伝病 希少遺伝性疾患 （フェニルケトン尿症、ムコ多糖症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー等） ・発症早期、望ましくは発症前の治療開始が重要 新生児を対象とした検査 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー マススクリーニング ・日本出生の全新生児に無償実施 （フェニルケトン尿症、先天性甲状腺機能低下症等） オプショナルスクリーニング ・2021年4月設立 ・CReARIDと連携して ・オプションで有料実施 オプショナルスクリーニングを開始（2021年7月） ・マススクリーニング対象外の疾患 ※CReARID： （ポンペ病、ムコ多糖症等） 希少疾患の医療と研究を推進する会
Slide 45: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指す創薬バイオベンチャー アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp 45
Slide 46: 参考資料
参考資料
Slide 47: 企業理念とSDGs
治療法がない疾病分野や 難病、希少疾患などを対象にした 革新的な遺伝子医薬の開発・実用化を通じて、 人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する。 保健 【健康的な生活の確保】 産業と技術革新の基盤をつくろう 世界中すべての人が適切な予防、そして治療が受けられるよう 強靭なインフラを整備し、包摂的で持続可能な産業化を推進 に、医療に関する研究開発への積極的な支援や、質が高く安価 するとともに、技術革新の拡大を図る な医薬品が世界中に行き届くような体制を整えることが大切。 つくる責任 つかう責任 パートナーシップで目標を達成しよう 持続可能な消費と生産のパターンを確保する 持続可能な開発に向
Slide 48: 希少疾患について
通常、糖尿病や心疾患などの、より一般的な疾患と比較して 患者数が極めて少ない疾患と定義され、多様性のある疾患群をいう。 希少疾患は重度で慢性的な症状である傾向があり、多くの場合、進行性かつ衰弱性で生命を脅かす疾患である。 ※IFPMA 2017年作成資料「希少疾患」より作成 希少疾患の患者数はどれくらいか？ 希少疾患の原因は何か？ 希少疾患の種類はどれくらいか？ 世界全体で 希少疾患の 希少疾患は 3億5,000万人 80％は遺伝性 5,000～8,000種類 表 – 希少疾患と定義される国別の有病率（人口当たりの患者数） 米国 EU 日本 シンガポール ロシア オーストラリア 10,000人
Slide 49: Emendo Biotherapeuticsの子会社化
Emendo Biotherapeuticsの子会社化による、 遺伝性希少疾患への挑戦！ Emendo Biotherapeuticsは、 独自のヌクレアーゼを安全かつ効果的な遺伝子編集を可能にする高精度に最適化することで、 対をなす対立遺伝子の片方を傷つけることなく、もう一方のみをターゲットに編集ができることから、 片方の遺伝子だけに異常がある数多くの優性疾患（遺伝病）を初めて治療することが可能になります。 Emendo Biotherapeuticsでは、 ゲノム編集によって異常な遺伝子を 編集しようとすると、 対立遺伝子のわずかな違いを 父 母 父 母 もう片方の正常な遺伝子（対立遺伝子
Slide 50: 参考URL（会社概要）
参考URL（会社概要） 会社概要 https://www.anges.co.jp/company/#profile 企業理念 https://www.anges.co.jp/company/#philosophy 当社のビジネスモデル https://www.anges.co.jp/company/#model 沿革 https://www.anges.co.jp/company/#history 提携状況 https://www.anges.co.jp/company/#alliance 50
Slide 51: 参考URL（パイプライン関連）
参考URL（パイプライン関連） HGF遺伝子治療用製品関連 ■先進国で承認された遺伝子治療製品（下記リンク先のP.48） https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100540.pdf 慢性動脈閉塞症と重症虚血肢の関係 ■重症虚血肢（CLI）とは／末梢動脈疾患の図／日本と米国の対象疾患の範囲の違い ■グローバル バスキュラー ガイドライン(Global Vascular Guidelines（GVG™）)とは？ https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100346 NF-κBデコイオリゴDNA関連 https://w
Slide 52: 参考URL（その他）
参考URL（その他） 医薬品の開発と承認制度 ■医薬品の開発、条件及び期限付き承認制度、FDAの承認制度（下記リンク先のP.65～68） https://www.anges.co.jp/ir/_pdf/2020_event200917_q7i6.pdf ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」 ■ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」に関する事業継承物語 https://www.anges.co.jp/faq/_pdf/story_of_naglazyme.pdf 52