Slide 1: 2017年12月期 決算説明会
2018年2月5日 アンジェス株式会社 2017年12月期 決算説明会 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 代表取締役社長 山田 英
Slide 2: 将来見通しに関する注意事項
◆ 本資料に記載されている業績予想、将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に 基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的なリスクや不確実性が含まれて います。 ◆ それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗 状況、規制当局からの取得承認、国内外各国の制度改正や法規制等が含まれます。 ◆ 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果と なる可能性があります。 2
Slide 3: アジェンダ
１．HGF遺伝子治療薬【重症虚血肢】の国内承認申請について ２．2017年12月期 決算概要 ３. 開発プロジェクトの進捗状況 3
Slide 4: HGF遺伝子治療薬【重症虚血肢】の国内承認申請について
HGF遺伝子治療薬【重症虚血肢】の国内承認申請について 厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認申請 （2018年1月22日） ◆ 2008年にも製造販売承認申請を行ったが、更なる臨床データの蓄積が必要 と判断したため、一旦、申請を取り下げ。 ◆ 2017年8月に終了した医師主導型臨床研究の結果において申請が可能と なる結果を得ることができたことから、既存臨床データ等を合わせ、今回改めて 申請。2019年の承認を見込む。 ◆ HGF遺伝子治療薬の販売に関しては、田辺三菱製薬株式会社と国内及び 米国における独占的販売契約を締結しており、国内で承認（条件及び期限 付承認を含む）が得られた場
Slide 5: 2017年12月期 決算概要
１．HGF遺伝子治療薬【重症虚血肢】の国内承認申請について ２．2017年12月期 決算概要 ３. 開発プロジェクトの進捗状況 5
Slide 6: 2017年度 連結業績ハイライト
2017年度 連結業績ハイライト （単位：百万円） 2016年度 2017年度 増減額 増減の主な要因 ◇事業収益（前年比△29.0％） 2017年提携企業からの契約一時金発生なし。 事業収益 514 365 △149 ナグラザイム販売は前年比105％ 詳細：P7 事業費用 5,277 3,653 △1,623 ◇事業費用（前年比△30.8％） HGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相臨床試 営業損失（△） △4,763 △3,288 +1,474 験、NF-κBデコイオリゴのアトピー性皮膚炎治療 薬の第Ⅲ相臨床試験にかかる研究開発費の減 少。 営業外収支※ △83 △18 +65 詳細：P8 経常
Slide 7: 事業収益の内容
事業収益の内容 （単位：百万円） 700 事業収益合計 事業収益合計 514百万円 365百万円 ◇研究開発事業収益 600 （前年比 △167百万円、△99.9％） 500 前期は森下仁丹から契約一時金を計上（ 子 宮頸部前がん治療ワクチンの独占的開発・製造 ・販売権許諾にかかるライセンス契約について） 400 167百万円 300 200 346百万円 365百万円 ◇商品売上高 （前年比 +18万円、+5.3％） 100 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売 0 2016年度 2017年度 7
Slide 8: 事業費用の内容
事業費用の内容 （単位：百万円） 事業費用合計 ◇売上原価 事業費用合計 （前年比 +3百万円、+2.0％） 5,277百万円 3,653百万円 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の売上原価 5,500 174百万円 5,000 4,500 ◇研究開発費 （前年比 △1,588百万円、△37.9％） 4,000 178百万円 HGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相臨床試験、 3,500 NF-κBデコイオリゴのアトピー性皮膚炎治療薬の第Ⅲ 相臨床試験等の減少。 3,000 4,188百万円 2,500 2,600百万円 2,000 1,500 ◇販売費及び一般管理費 1,000 （前年比 △3
Slide 9: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2016年12月末 2017年12月末 増減額 流動資産 3,619 3,433 △185 現金及び預金 995 1,147 +152 固定資産 919 530 △389 総資産 4,539 3,963 △575 負債合計 669 341 △328 純資産 3,869 3,621 △247 （2017年度に実施した資金調達） 2017年6月※1 2,364 ・HGF遺伝子治療薬 第29回新株予約権（第三者割当て） 百万円 米国における新たな臨床試験の実施において必 （行使価額修正条項付） 行使完了 要となる費用米国における新たな臨床試験実施 割当先
Slide 10: 2018年度通期業績見通し
2018年度通期業績見通し （単位：百万円） 事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益 2018年度通期 365 △2,500 △2,500 △2,500 （予想） 2017年度通期 365 △3,288 △3,307 △3,764 （実績） （主な変動要因） • 米国におけるHGF遺伝子治療薬の旧国際共同第Ⅲ相臨床試験の中止にかかる施設の閉鎖費 用等の減少。 • NF-κBデコイオリゴDNAの椎間板性腰痛症を対象とした米国での第Ⅰｂ相臨床試験とDNAワク チンの高血圧を対象としたオーストラリアでの第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験開始による費用の減少。 10
Slide 11: 資金調達について
資金調達について 2017年８月28日発表 第31回新株予約権（第三者割当て）発行による資金調達 • 対象株数：12,000,000株 • 当初行使価額：671円 (行使価額修正条項付) • 調達額：約80億円 ※新株予約権の払込総額（61,800,000円）を含む。当初行使価額671円での概算額 • 割当先：リーディング証券株式会社 • 資金使途：HGF遺伝子治療薬の開発のための米国における新たな臨床試験の実施に おいて必要となる費用及び運転資金の一部 11
Slide 12: 開発プロジェクトの進捗状況
１．HGF遺伝子治療薬【重症虚血肢】の国内承認申請について ２．2017年12月期 決算概要 ３. 開発プロジェクトの進捗状況 12
Slide 13: 臨床開発ステージにあるプロジェクトの状況
臨床開発ステージにあるプロジェクトの状況 開発ステージ 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 上市 国内承認申請 HGF遺伝子 （2018年1月） 重症虚血肢 治療薬（国内） 米国での試験計画を HGF遺伝子 策定中 治療薬（海外） 重症虚血肢 NF-κB 米国 国内P3主要評価 P1b IND承認済 アトピー性 項目において統計 ﾃﾞｺｲｵﾘｺﾞ 腰痛症 皮膚炎軟膏剤 学的な有意差に DNA 至らず オーストラリア DNA P1/2 CTN提出済 高血圧 ワクチン ナグラザイム® 導入 自社販売品 ムコ多糖症Ⅵ型 日本 自社オリジン開発品 導入開発品 13
Slide 14: HGF遺伝子治療薬 開発状況
HGF遺伝子治療薬 開発状況 HGF遺伝子をコードしたプラスミド製剤。 HGFは血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組 重症虚血肢 織の形成・再生において重要な役割をもつ。 14
Slide 15: HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、国内）
HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、国内） 対象疾患 重症虚血肢 開発状況 2018年1月 厚生労働省に対し製造販売承認申請 2001～2003 2004～2007 2008 2010 2014～2017 2018 承認申請 申請取り下げ 承認申請 P1/2 P3 試験 医師主導臨床研究 大阪大学臨床研究 • 大阪大学医学部附属病院が主導となり、先進医療B制度を活用した医師主導型臨床 研究を実施。 • 申請が可能となる結果を得ることが出来たことから2018年1月厚生労働省に対し製造 販売承認申請。2019年の承認を見込む。 • 2015年6月に田辺三菱製薬と国内の末梢性血管疾患を対象とする独占的販
Slide 16: HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、グローバル）
HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、グローバル） 対象疾患 重症虚血肢 開発状況 米国での試験計画を策定中 2003～2006 2005～2008 2014/10月～2016/6月 米国申請 米国での試験計画を P2試験（米国） P2試験（米国、追加） グローバルP3試験 策定中 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化、 多施設国際共同試験 小規模、短期間 対象 約500 例の重症虚血肢患者 の試験に変更 (Poor Option + No Option) 主要評価項目 下肢の切断・死亡に至るまでの期間 • 米国での潜在患者数は年間50万人。 • そのうち、現在有効な治療選択肢がない患者を対象
Slide 17: NF-κBデコイオリゴDNA 開発状況
NF-κBデコイオリゴDNA 開発状況 生体内で免疫・炎症反応を担う転写因子NF-κBに対 する特異的な阻害剤。 椎間板性腰痛症 NF-κBの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因と する疾患の治療薬として研究開発中。 次世代型デコイを開発中。 キメラデコイ 17
Slide 18: NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬）
NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬） 対象疾患 椎間板性腰痛症 開発状況 米国P1b試験IND承認済 2015 2018～（予定） 次の開発ステージに移行、 ライセンス契約等 米国P1b試験（予定） 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 24例の椎間板性腰痛症患者 • 米国FDAから臨床試験開始許可（IND）承認（2017年４月）、準備完了。 今後対象患者を特定次第P1b試験を開始予定（2018年）。 • 米国を含め世界での市場規模が大きい。 • 米国では椎間板内注射による治療は一般的でこの手技に習熟している医師は多く、 また患者数も多い。 18
Slide 19: 次世代型「キメラデコイ」の開発
次世代型「キメラデコイ」の開発 • 「STAT6」 と「NF-κB」 という炎症に関わる二つの重要な転写因子を同時に抑制する働 きを持つため、従来のNF-κBデコイに比べ、炎症を抑える効果が格段に高いことが期待さ れる。 • NF-κB デコイと比べ生体内の安定性に優れ、かつ生産コストが低い。 次世代型「キメラデコイ」開発の経緯 19
Slide 20: DNAワクチン 開発状況
DNAワクチン 開発状況 DNAを利用した治療ワクチン。 作用する期間が長いなど、既存のワクチンに比べ様々な 高血圧 長所を持つ。潜在的な市場規模は大きい。 20
Slide 21: 高血圧DNAワクチン
高血圧DNAワクチン 対象疾患 高血圧 開発状況 オーストラリアP1/2試験CTN提出済 2015 2018～（予定） 次の開発ステージに移行、 ライセンス契約等 オーストラリアP1/2試験（予定） • オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（TGA）に臨床試験届け（CTN） 提出済（2017年7月）。今後P1/2試験を開始予定（2018年）。 • 高血圧治療の医薬品市場は、国内だけで5,000億円以上。 発展途上国では薬価の高いARB（アンジオテンシンⅡ受容体拮抗薬）は医療経済上の 問題から使用は限定的。 • 犬慢性心不全を対象とした動物用医薬品としても開発中。（2015年10月5
Slide 22: その他の開発プロジェクト
その他の開発プロジェクト 慢性B型肝炎 エボラ出血熱抗血清製剤 22
Slide 23: 慢性B型肝炎
慢性B型肝炎 対象疾患 慢性B型肝炎 開発状況 米Vical社との共同開発で動物実験を実施中 2017.4～ 良い結果が得られた場合にはその後、 次の段階に進むことを米Vical社との 約１年をかけ、マウスを使った実験を共同で実施し効果を確認 間で協議 • 米Vical社と慢性B型肝炎の治癒を目指した遺伝子治療薬を共同開発することを合意、 契約を締結（2017年4月）。 • 持続的なウイルス感染者（キャリア）は、国内で130万人以上、世界で約3億5000万人。 現在の標準的な治療法である抗ウイルス剤の投与は、ウイルスを完全に排除することができ ないため治癒には至らず、基本的には生涯にわたって薬
Slide 24: エボラ出血熱抗血清製剤
エボラ出血熱抗血清製剤 エボラ出血熱の治療薬。DNAワクチンをウマに接種し、血清から抗体を精製して抗血 清製剤を製造する。 対象疾患 エボラ出血熱 開発状況 動物試験の実施 • サスカチュワン大学※と共同で実施した動物実験（中間報告）に おいて、抗血清を投与した群では対照群に比べ死亡や体重減が抑 制されるという効果を確認（2017年12月発表）。 • 今後、さらに動物試験を実施し良好なデータを得られれば、製薬企 業に導出あるいは権利売却。 エボラ出血熱ウイルス • 米Vical社より国内の独占的開発販売権を取得済み。 • 罹患者の治療用、感染リスクの高い医療従事者等の携帯用、備 蓄用等の緊急対
Slide 25: 今後の予定（2018年）
今後の予定 （2018年） HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、国内） 厚生労働省に製造販売承認申請済（2018年1月）。 HGF遺伝子治療薬（重症虚血肢、米国） 新試験の設計に向け作業中。 NF-κBデコイオリゴ（椎間板性腰痛） 米国FDAからのIND承認済、準備完了。今後米国でP1b試験を開始（2018年）。 DNAワクチン（高血圧） オーストラリアTGAにCTN提出済。今後オーストラリアでP1/2試験を開始（2018年）。 25
Slide 26: ご清聴ありがとうございました
ご清聴ありがとうございました http://www.anges.co.jp
Slide 27: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指す創薬バイオベンチャー アンジェス ホームページ http://www.anges.co.jp 28