Slide 1: 2022年12月期 第2四半期決算説明会
アンジェス株式会社 2022年12月期 第2四半期決算説明会 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2022年8月
Slide 2: 将来見通しに関する注意事項
◆ 本資料に記載されている業績予想、将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に 基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的なリスクや不確実性が含まれています。 ◆ それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗 状況、規制当局からの取得承認、国内外各国の制度改正や法規制等が含まれます。 ◆ 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果と なる可能性があります。 2
Slide 3: アジェンダ
アジェンダ １ アンジェスについて ２ 2022年12月期 第2四半期決算サマリー ３ 開発品のトピックス + 参考資料 3
Slide 4: アンジェスについて
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Slide 5: 遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指します
アンジェス株式会社は、 遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指します 当社は、革新的な医薬品の実用化を目指し 遺伝子医薬などの次世代バイオ医薬に関する研究開発を中核とした事業を展開しています 当社は、遺伝子医薬や治療ワクチンといった次世代バイオ医薬を 創製する先端技術を基盤に、 治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした 革新的な医薬品の開発を通じて、 国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、 革新的な医薬品を少しでも早く患者様にお届けすることを目指しています。 5
Slide 6: 新薬開発の成功率は低く、難易度は非常に高い
新薬開発の成功率は低く、難易度は非常に高い！ 化合物が新薬として発売される可能性は、およそ3万分の１(0.003%) 医薬品の開発プロセス ９年 ～ 17年 約２～３年 約３～５年 約３～７年 約１～２年 臨床試験（治験） 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 国への 医薬品 基礎研究 非臨床試験 臨床試験 臨床試験 臨床試験 承認申請・審査 製造承認・販売 くすりの候補を探し出す 動物実験等を行い、 少数の健康な成人を 少数の患者さんを 多数の患者さんを 新薬の製造の許可を得るため、 国の承認をうけて新薬が ・薬物標的の同定 有効性や安全性を 対象に安全性を 対象に安全性と 対象に現在使われている 新薬の
Slide 7: 2022年12月期 第2四半期決算サマリー
2022471298 S2U+HRADY U—
Slide 8: 損益計算書の概要
項目 2021年度 2022年度 増減額 （単位:百万円） 第２四半期累計 第２四半期累計 事業収益（前年比+38.1％） コラテジェン売上 3百万（前年23百万） ACRL検査受託 28百万 （前年－百万） 事業収益 23 31 +8 事業費用（前年比＋21.1％） 売上原価 36百万（前年 13百万） 研究開発費 6,617百万 (前年4,961百万） 事業費用 7,563 9,156 +1,592 ・コロナワクチン開発の製造関連に伴う外注費の増加 ・コロナワクチン臨床試験の投与完了により研究材料費減少 販管費 2,502百万（前年2,588百万） ・のれん償却 1,348百万（前年1,1
Slide 9: 事業費用の内訳
事業費用合計 事業費用合計 7,563百万円 9,156百万円 売上原価：36百万円 10,000百万円 （前年比 +22百万 +165.9％） 36百万円 「コラテジェン」に加えオプショナルスクリーニング事業の原価が 加わる。 オプショナルスクリーニングはアンジェスクリニカルリサーチラボ （ACRL)で検査業務を行い原価構成が「コラテジェン」と異なる。 8,000百万円 13百万円 研究開発費： 6,617百万円 （前年比 +1,655百万、+133.4％） 6,000百万円 6,617百万円 ① 研究材料費884百万（前年比△621百万） コロナワクチン臨床試験の投与完了により研究材料費減
Slide 10: 貸借対照表の概要
項目 2021年 2022年 増減額 （単位:百万円） 12月末 6月末 流動資産 ■事業支出に伴い前年比の減少。新たな資金調達はなし。 現預金 13,211百万 流動資産 21,426 15,771 △5,654 ■コロナワクチンの製造関連費用の振替に伴い減少 前渡金552百万(前年比△1,161百万） うち現金及び預金 17,899 13,211 △4,687 固定資産 ■10年償却による減価償却△1,348百万はあるも、為替 固定資産 24,029 26,821 +2,791 円安に伴う評価替4,123百万により残高増加 （純資産の部 為替換算調整にて処理） Emendo社買収によるのれ
Slide 11: 開発品のトピックス
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Slide 12: 開発品パイプライン
■開発品 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 試験 承認・審査 付き承認 販売 調査 本承認 第Ⅰ相 第Ⅱ相 HGF遺伝子治療用製品 慢性動脈閉塞症 承認済 販売中 実施中 日本 田辺三菱製薬 注射剤 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 潰瘍 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 慢性動脈閉塞症 実施中 日本 田辺三菱製薬 注射剤 安静時疼痛 後期 米国 田辺三菱製薬 注射剤 慢性動脈閉塞症 実施中 HGF遺伝子治療用製品 (ベペル
Slide 13: HGF遺伝子治療用製品
HGFiaiTfiamA Ron RFA
Slide 14: HGFとは
遺伝子治療 とは 特定の遺伝子を患者の体内に入れて、その遺伝子から作られるタンパク質の働きによって、病気を治す治療法。 HGF とは 肝細胞の増殖を促す物質。 1984年、日本にて、最も再生能力の高い臓器である肝臓から一つの成長因子が発見されました。 その因子は、肝細胞増殖因子（Hepatocyte Growth Factor：HGF）と名付けられ、 肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において 主要な役割を果たしていることがわかりました。 HGFには、血管を新生する能力があることを発見 1995年、大阪大学の森下竜一教授らの研究チームにより、 HGFに「
Slide 15: 世界初のプラスミドDNA HGF遺伝子治療薬の製品化
アンジェスは、2019年、世界で初めてプラスミドDNAを用いた HGF遺伝子治療薬を製品化することに成功しました。 コラテジェン®筋注用４mg 【 薬価】 6 1 1 ,4 7 8 円/１バイアル（ １瓶 ） 【 効能、効果又は性能】 慢性動脈閉塞症（閉塞性 動 脈硬 化症 及び バー ジ ャー 病 ）におけ る潰 瘍の改 善 【 用法及び 用量又は使用方法 】 通常、成人には、投与対 象肢の虚 血部 位 に対 し て１ カ所あ たり 本品 0 .5 m gを ８カ 所に ４週間間隔で２回筋肉内投 与 す る（ 1 回総 計 4 m g × ２回） HGF遺伝子治療用製品による血管新生 15
Slide 16: コラテジェンの世界初・国内初
①国内初の遺伝子治療用製品 ②世界初のプラスミド（DNA分子）製品 ※以下３機関の承認基準 ・FDA（米国） ・EMA（欧州医薬品庁） ・厚生労働省（日本） ③世界初のHGF実用化製品 ④世界初の末梢血管を新生する治療用製品 ⑤世界初の循環器医療領域での治療用製品 ＊2019年3月に条件及び期限付製造販売承認を取得した時点での情報です。 16
Slide 17: HGF遺伝子治療用製品①(潰瘍、国内)
HGF遺伝子治療用製品①（慢性動脈閉塞症の潰瘍、国内） 本承認に向けて、市販後調査実施中。 （2021年12月時点で120例の投与は完了） 市販後調査は 5年（2024年）以内に 120症例を元に本承認を目指す 2018 2019 2019 2021.12 承認申請 条件及び期限付 田辺三菱製薬より 経過観察の後、データを 市販後調査 解析・まとめて申請準備に入ります。 承認が了承される 販売開始 実施中 （120症例投与完了） 対象疾患 慢性動脈閉塞症の潰瘍 （血管が完全に詰まり、血流が遮断され、栄養や酸素の不足により、ちょっとした傷でも治癒できず、虚血性の潰瘍や壊疽（えそ）が起こる状態）
Slide 18: HGF遺伝子治療用製品②(安静時疼痛、国内)
HGF遺伝子治療用製品②（慢性動脈閉塞症の安静時疼痛、国内） 適応拡大のため、第Ⅲ相臨床試験 患者投与完了 2018 2019 2019 2019～ 2021.12 承認申請 条件及び期限付 田辺三菱製薬より 承認が了承される 販売開始 第Ⅲ相試験開始 第Ⅲ相試験の ※慢性動脈閉塞症の潰瘍 ※慢性動脈閉塞症の安静時疼痛 患者投与完了 条件及び期限付承認制度に連動した、当製品の適応拡大 HGF遺伝子治療用製品の適応拡大となる「安静時疼痛」の承認を目指している。 「安静時疼痛」の承認に向けたプロセスは、左図の新制度における「潰瘍の改善」に ついて条件解除（本承認と称する）に併せて第Ⅲ相臨床試験によ
Slide 19: HGF遺伝子治療用製品③(潰瘍、海外)
HGF遺伝子治療用製品③（慢性動脈閉塞症の潰瘍、海外） 米国にて、後期第Ⅱ相臨床試験を実施中。 新たなグローバル治療方 針に則った米国申請 2003～2006 2005～2008 2014～2016 2019～ 2020～ 第Ⅱ相試験 第Ⅱ相試験 新たなグローバル グローバル 後期第Ⅱ相試験 （米国） （米国、追加） 第Ⅲ相試験 治療指針(GVG*)公表 (6月) 米国、欧州、南米15か国を対象に、 米国で、下肢切断リスクの低い *GVG-Global Vascular Guideline 下肢切断リスクの高い患者を対象に 患者(ステージ1-2)を対象に グローバルでの閉塞性動脈硬化症のうち、
Slide 20: NF-κBデコイオリゴDNA
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Slide 21: NF-κBデコイオリゴとは
NF-κBデコイオリゴ（エヌ・エフ・カッパ・ビー デコイオリゴ）とは 椎間板性腰痛症を対象疾患とした、 NF-κBデコイオリゴDNAの開発を進めています。 NF-κBは炎症や免疫が活性化する際、 活性酸素による酸化ストレスなどの刺激が外部から与えられた時に、 細胞が炎症反応や免疫反応を引き起こすために活性化する主要な転写因子です。 炎症を引き起こす遺伝子がNF-κBにより過剰に活性化されると、 アトピー性皮膚炎や喘息などのアレルギー・免疫関連の疾患を悪化させることが指摘されています。 「おとり」として「NF-κBデコイ」を体内に多数入れることによって 「NF-κB」と炎症を引き起こす遺伝子の転
Slide 22: NF-κBデコイオリゴDNA(椎間板性腰痛症治療薬)
NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬） 米国での後期第Ⅰ相臨床試験の患者投与完了 経過観察後の試験結果を発表（安全性・有効性を確認） 2015 2018～ 2020 2021 米国後期第Ⅰ相 患者投与完了 試験結果を発表 臨床試験開始 (2020年2月) (2021年４月) 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 25例の椎間板性腰痛症患者 対象疾患 椎間板性腰痛症 患者数 577万人（米国）（出典：https://hpi.georgetown.edu/backpain 及びPain Med. 2015,16(8):1490-9） 米国で後期第Ⅰ相臨床試験で25
Slide 23: 高血圧DNAワクチン
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Slide 24: 高血圧DNAワクチン
高血圧DNAワクチン 第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与完了。 経過観察後の試験結果を発表（安全性に問題なし） 2015 2018～ 2020 2021 オーストラリアで、 患者投与完了 試験結果を発表 今後も臨床試験を継続 第Ⅰ相/Ⅱ相前期 (2020年3月) (2021年2月) 次の開発ステージに移行 臨床試験実施 試験タイプ プラセボ対照二重盲検ランダム化比較試験 対象 24例の高血圧症患者 対象疾患 高血圧 患者数 6,146万人（米国）（出典：AHA(https://www.ahajournals.org/doi/epub/10.1161/CIR.0000000000000757)
Slide 25: 新型コロナウイルスDNAワクチン
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Slide 26: 新型コロナウイルスDNAワクチンの開発状況
新型コロナウイルスDNAワクチンの開発状況 高用量製剤での接種量を増やした第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験のデータ分析中 国際標準に準じた治験結果の 判断が必要であり、 海外の機関で調査(分析)中 2020年3月～ 2020年8月 2020年10月 2021年3月 2021年11月 ワクチン開発 厚生労働省 第Ⅰ/Ⅱ相 第Ⅱ/Ⅲ相 高用量製剤での プロジェクト発表 ワクチン生産体制等 臨床試験 臨床試験 第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験 緊急整備事業に採択 全接種完了 全接種完了 全接種完了 対象疾患 新型コロナウイルス感染症 開発状況 高用量製剤での第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験 全接種完了。現在データ分析中。 2021年11月：
Slide 27: 変異株ワクチンの承認ステップ
変異株ワクチンの承認に関しては、PMDAより発表された 「変異株に対するワクチンの評価について」のガイドラインに沿って行います。 変異株ワクチンの承認ステップ 親ワクチンの開発・治験 承 変異株ワクチンの開発・治験 認 ①国内で新型コロナウイルス感染症予防ワクチンの承認を取る（親ワクチン） ②親ワクチン承認後に変異株ワクチンの承認へ向けて進められる 詳しくはPMDAの資料をご覧ください。 「新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）ワクチンの評価に関する考え方（補遺 1）変異株に対するワクチンの評価について」 https://www.pmda.go.jp/files/000240283.pdf
Slide 28: Tie2受容体アゴニスト化合物(AV-001)
Tie2FOYY+F—-—CRAALVIARAk (AV-001)
Slide 29: Vasomune社との共同開発AV-001
カナダのバイオ医薬品企業であるVasomune社と共同開発を進めている、AV-001。 もともと2018年より、全世界を対象に、 急性呼吸不全など血管の不全を原因とする疾患を対象とした医薬品として共同開発を実施してきました。 新型コロナウイルス感染症における、中等度から重度のCOVID-19肺炎患者の治療薬としても、 2020年より米国で臨床試験を開始しました。 新型コロナウイルス感染症の経過 かぜ症状・嗅覚味覚障害 呼吸困難、咳・痰 人工呼吸管理など 発症～1週間程度 1週間～10日 10日以降 80％ 20％ 20％のうち5％ 軽症のまま治療 肺炎症状が増悪し入院 集中治療室へ 発症 1週
Slide 30: 新型コロナウイルス感染症治療薬の開発状況
新型コロナウイルス感染症 治療薬の開発状況 前期第Ⅱ相臨床試験 実施中 2020年12月～ 2021年3月 2022年1月 米国で第Ⅰ相 米国で第Ⅰ相 後期第Ⅱ相臨床試験の 米国で前期第Ⅱ相 開始に向け、準備中 臨床試験開始 臨床試験による 臨床試験を開始 良好な結果を発表 試験タイプ プラセボ対照二重盲検試験 対象 健康成人 対象疾患 新型コロナウイルス感染症・急性呼吸窮迫症候群 患者数 急性呼吸窮迫症候群：26万人（米国）（出典：Am J Resp Crit Care Med, Volume 195 Number 7） Tie2受容体アゴニスト化合物（COVID-19治療薬）「AV-001
Slide 31: ゾキンヴィ
BY) REARS [VEU I (ik : OF DP IVI)
Slide 32: Eiger社との日本における販売契約締結
2022年5月11日（水） “Eiger BioPharmaceuticals Inc.との 希少疾患治療薬ゾキンヴィに関する 日本における販売契約締結 “ についてお知らせいたしました。 本件の発表につきましてはホームページにリリースをアップしております。 https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/DiipV5RYWCiDkMFNyS2g4V6ngTURC2j7.pdf 補足説明を当社HPのブログ(2022.6.7)に掲載しております。 https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100507 32
Slide 33: ゾキンヴィの対象疾患と有効性・安全性
対象疾患 「早老症」といわれる「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」と 「プロジェロイド・ラミノパシー（PL）」を適応症としています。 ※早老症：老化の徴候が実際の年齢よりも早く、全身にわたってみられる疾患の総称。 実年齢よりも老化が進む症状が見られるため"早老症"と呼ばれます。 ※米国での調査データによる ゾキンヴィの有効性・安全性 ◆有効性 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）の患者において、 死亡率を60%減少させ、平均生存期間を2.5年延長させるというデータがあります。 ◆安全性 多くのプロジェリア患者が10年以上にわたってゾキンヴィ治療を
Slide 34: アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)
FYYLAIVAZDIVVUY—FIMS bU— (ACRL)
Slide 35: ACRLの希少遺伝性疾患検査
希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所です。 ・患者数が極めて少ない遺伝病 希少遺伝性疾患 （フェニルケトン尿症、ムコ多糖症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー等） ・発症早期、望ましくは発症前の治療開始が重要 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー ・2021年4月設立 ・CReARIDと連携してオプショナルスクリーニングを開始 （2021年7月） ・現在、年間で約１万件の検査を実施 ・今後はさらに検査できる疾患を拡大し、 「一般財団法人希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）」が 検査の受託先を広げていく予定です。 提供する有償検査（オプショナルスクリーニング）の検査業務を受託
Slide 36: Emendo Biotherapeutics
PF) hit EmendoBiotiO sean
Slide 37: ゲノム編集は究極の遺伝子治療
プラスミドDNA ゲノム編集 ウイルスベクター ゲノム編集は究極の遺伝子治療 37
Slide 38: CRISPR/Cas9
特定の塩基配列（ターゲット配列）のみを切断するDNA切断酵素（ヌクレアーゼ）を 利用して、思い通りに遺伝子を改変する技術。 ★CRISPR/Cas9 クリスパーキャスナイン （Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats /CRISPR-Associated Proteins 9 ） →2012年、 これまでの技術より、短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できる革新的な技術が登場。 ③誘導された場所の ①塩基配列を読み取る。 ②特定の場所を探し出す。 特定の場所を切り取る。 ガイドRNA ヌクレアーゼ （酵素） 2020
Slide 39: オフターゲット効果の回避
オフターゲット効果を回避することが重要 オフターゲット効果低減のために、 ●ゲノム内に標的配列に類似した配列がないか検索 ●類似配列が存在する標的は避け、別の標的配列を探す これまでの技術では、狙った遺伝子と違うところを切ってしまう “オフターゲット効果”が懸念されていましたが、 Emendo社の技術では、ヌクレアーゼを改良し、オフターゲット効果のない、 安全性の高いゲノム編集の確立と医療への応用を目指しています 39
Slide 40: OMNI nuclease
OMNI nuclease ③より精度高く、誘導された特定の 場所を切り取る。 ①塩基配列を読み取る ②特定の場所を探し出す 独自のヌクレアーゼ（酵素） ガイドRNA 独自の探索技術（開発プラットフォーム）を確立 オフターゲット効果の回避が可能に 40
Slide 41: OMNI Platformの確立
OMNIヌクレアーゼを数多く作出 疾患に合わせた治療戦略の構築 標的配列に対して 適切なヌクレアーゼを選択 さらに最適化 オフターゲット効果の回避、 アレル特異的遺伝子の編集が 可能となるよう、 さらに精度を上げる。 OMNI Platformの確立 Emendo社では、新たな特徴を持ったOMNIヌクレアーゼを数多く作出し、 数多くのOMNI ヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択して、 それをさらに標的配列に対して最適化します。 新たなヌクレアーゼの探索とその最適化技術によって、安全で有効な治療の開発を進めています。 41
Slide 42: 遺伝子疾患とアレル
人は基本的に同じ塩基配列の父方と母方の対をなす遺伝子を持っています アレル（対立遺伝子） 遺伝子疾患 異常な遺伝子が働いて発症する 必要な遺伝子が欠損して発症する 父 母 方 方 ●優性（顕性）遺伝 ●劣性（潜性）遺伝 ●伴性遺伝 一対の片方のみに発症する遺伝病 一対の両方に発症する遺伝病 性別によって発症の仕方が 塩基配列が同じ、 二つの対立遺伝子を持っている （機能獲得型変異/ハプロ不全） （複合型ヘテロ接合体/ホモ接合体） 変わる遺伝病 遺伝子疾患には、父方と母方両方の遺伝子に異常がある場合と、 父方か母方のどちらかの遺伝子だけに異常がある場合があります。 42
Slide 43: アレル特異的遺伝子編集
アレル特異的遺伝子編集とは、 対をなす対立遺伝子の一方を傷つけることなく、 異常のある遺伝子のみをターゲットにして編集できること ゲノム編集によって異常な遺伝子を Emendo社では、 編集しようとすると、 対立遺伝子のわずかな違いを 父 母 父 母 確実に識別できる もう片方の正常な遺伝子（対立遺伝子） 方 方 方 方 まで編集してしまう可能性があります。 高精度なゲノム編集を可能にした。 Emendo社は、独自のヌクレアーゼを安全かつ効果的な遺伝子編集を可能にする高精度に最適化することで、 片方の遺伝子だけに異常がある 数多くの顕性遺伝性疾患を初めて治療することが可能になり、 ゲノム編集に
Slide 44: ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象に臨床入りを目指す
Emendo社の新たなゲノム編集ツールを作出する技術（OMNI Platform）を活用し、 ELANE関連重症先天性好中球減少症（SCN）を対象に、 臨床入りを目指します。 【対象疾患】 ■ELANE(好中球エラスターゼ遺伝子)関連重症先天性好中球減少症(SCN) ※骨髄における顆粒球系細胞の成熟障害により発症する 好中球減少症であり、中耳炎、気道感染症、蜂窩織炎、 皮膚感染症を反復し、時に敗血症も発症。 2022年6月には、 世界最大の遺伝子治療及び細胞治療の研究者の団体の ジャーナルに掲載された論文を自社HPでも公開 正常な遺伝子には傷をつけず、ほとんど同じ配列を持つ異常な 遺伝子のみを
Slide 45: ゲノム編集の適用可能疾患領域
眼科 etc. etc. がん 皮膚科 神経系 etc. 厳密な発現調節を 要する遺伝子疾患 治療法のない常染色体 顕性遺伝性疾患 血液系 循環器系 免疫疾患 etc. etc. 45
Slide 46: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp
Slide 47: \ \ an y ~ y . * LN , \ oe e hes
\ \ an y ~ y . * LN , \ oe e hes Sa e . \ \ | . % L \ _-» 2 | a e ° e ° | g ‘ « a A . / ~o _
Slide 48: SDGsへの取り組み
治療法がない疾病分野や 難病、希少疾患などを対象にした 革新的な遺伝子医薬の開発・実用化を通じて、 人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する。 保健 【健康的な生活の確保】 産業と技術革新の基盤をつくろう 世界中すべての人が適切な予防、そして治療が受けられるよう 強靭なインフラを整備し、包摂的で持続可能な産業化を推進 に、医療に関する研究開発への積極的な支援や、質が高く安 するとともに、技術革新の拡大を図る 価な医薬品が世界中に行き届くような体制を整えることが大 切。 つくる責任 つかう責任 パートナーシップで目標を達成しよう 持続可能な消費と生産のパターンを確保する 持続可能な開発に
Slide 49: 希少疾患とは
今後の経営方針の一つとし て 患者数が極めて少ない疾患通常、糖尿病や心疾患などの、より一般的な疾患と比較して と定義され、多様性のある疾患群をいう。 希少疾患は重度で慢性的な症状である傾向があり、多くの場合、進行性かつ衰弱性で生命を脅かす疾患である。 ※IFPMA 2017年作成資料「希少疾患」より作成 希少疾患の患者数はどれくらいか？ 希少疾患の原因は何か？ 希少疾患の種類はどれくらいか？ 世界全体で 希少疾患の 希少疾患は 3億5,000万人 80％は遺伝性 5,000～8,000種類 表 – 希少疾患と定義される国別の有病率（人口当たりの患者数） 米国 EU 日本 シンガポール ロシア
Slide 50: 難病の医療費助成対象疾病
110 2015年1月 医療費助成を開始（第一次実施分） 疾病 2015年7月 医療費助成を開始（第二次実施分） 306 疾病 2017年4月 医療費助成を開始（平成29年度実施分） 330 疾病 2018年4月 医療費助成を開始（平成30年度実施分） 331 疾病 2019年7月 医療費助成を開始（令和元年度実施分） 333 疾病 2021年11月 医療費助成を開始（令和3年度実施分） 338 疾病 https://www.nanbyou.or.jp/wp-content/uploads/2021/10/fig4_338.png
Slide 51: アンジェスのバリュー向上に向けた戦略
希少遺伝性疾患への 取り組み強化 希少遺伝性疾患検査事業の 拡大および研究開発・事業への活用 グローバル 展開の推進 米欧を中心とした 事業拡大 アンジェスの パイプラインの バリュー 継続的拡大 自社新規プロジェクト 導入、提携、資本参加、 買収 コラテジェンの 効能追加 国内本承認 製品価値最大化 海外事業化 技術プラットフォームの 新規技術 プラスミドDNA、核酸医薬 ゲノム編集技術 プラットフォームへの発展 深化と拡大 の技術的深化 プラットフォームへの展開 グローバル化に向けた 海外部門、海外子会社の組織、人財、機能の強化 組織強化及び人財育成 2021 2030年
Slide 52: アレル特異的遺伝子編集の対象疾患
黄色い枠線で囲われている遺伝子疾患がアレル特異的遺伝子編集の対象 ●優性（顕性）遺伝 ●劣性（潜性）遺伝 ●伴性遺伝 一対の片方のみに発症する遺伝病 一対の両方に発症する遺伝病 性別によって発症の仕方が （機能獲得型変異/ハプロ不全） （複合型ヘテロ接合体/ホモ接合体） 変わる遺伝病 複合型ヘテロ接合体 機能獲得型変異 ホモ接合 ハプロ不全 X連鎖
Slide 53: 遺伝子疾患の市場規模
遺伝子疾患 市場規模 アレル遺伝子特異的ゲノム編集で 可能とされる市場 複合型ヘテロ接合体 機能獲得型変異 1.1兆 円 ホモ結合 0.9兆円 ハプロ不全 X連鎖 ※エメンド調べ
Slide 54: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp