Thx Pharma · EURONEXT:ALTHX
Thx Pharma — Theranexus — Investor Access, 27-28 septembre 2021
25 slides from Thx Pharma's conference presentation, Sep 27, 2021
Slide 1: Présentation Investor Access
PRÉSENTATION INVESTOR ACCESS 27-28 septembre 2021
Slide 2: Theranexus: une biotech au positionnement unique dans le SNC
THERANEXUS: UNE BIOTECH AU POSITIONNEMENT UNIQUE DANS LA RECHERCHE SUR LE SYSTÈME NERVEUX CENTRAL (SNC) Vos interlocuteurs Franck Mouthon Co-fondateur et PDG Thierry Lambert DAF Chercheur au CEA, organisme de 5 ans en Transaction Services chez PWC UK recherche de premier plan Membre de l’ICAEW (Inst
Slide 3: Un pipeline clinique solide et diversifié
UN PIPELINE CLINIQUE SOLIDE ET DIVERSIFIÉ Études cliniques Sélection de Études candidats Pré-cliniques Phase I Phase II Phase III Phase 2 – Développement dans la maladie de Parkinson avec des données d'efficacité clinique sur la SDE Ph2a Résultats Somnolence Diurne Excessive THN 102 Publiés T1-2020
Slide 4: Sommaire
SOMMAIRE 1 THN102 - (MALADIE DE PARKINSON) 2 BBDF-101 (MALADIE RARE PÉDIATRIQUE) 3 NEWSFLOW 4 SITUATION FINANCIÈRE
Slide 5: THN102: historique du développement clinique
THN102 : HISTORIQUE DU DÉVELOPPEMENT CLINIQUE THN102 FLECAINIDE: MODAFINIL: Un médicament éveillant Un médicament repositionné Enregistré dans la sur une nouvelle cible A l'origine, un médicament utilisé narcolepsie et l'apnée en cardiologie (utilisé ici à faible obstructive du sommeil EFFICACITE OP
Slide 6: THN102: un actif au positionnement unique dans la SDE dans Parkinson
THN102: UN ACTIF BÉNÉFICIANT D’UN POSITIONNEMENT UNIQUE DANS LA SDE DANS LA MALADIE DE PARKINSON Somnolence diurne excessive dans la Plus de 2 millions de patients (G7) maladie de Parkinson L'un des symptômes les plus invalidants de la maladie • Le risque de chute augmente de 20 % par unité de 73 ch
Slide 7: THN102: la SDE dans la maladie de Parkinson, design de l'étude
THN102 : LA SDE DANS LA MALADIE DE PARKINSON DESIGN DE L’ÉTUDE Essai de phase IIa mené en double aveugle contre placebo dans un protocole dit en “cross-over” complet pour examiner la sécurité et l’efficacité de deux doses de THN102 chez des sujets soufrant de somnolence diurne excessive associée à l
Slide 8: THN102 dans la SDE: supériorité vs. placebo
THN102 DANS LA SDE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS PAR LA MALADIE DE PARKINSON : SUPÉRIORITÉ VS. PLACEBO • La Somnolence Diurne Excessive (SDE) est évaluée à l’aide de l’échelle d’Epworth: Epworth Sleepiness Scale (ESS) • Un score d’ESS est considéré comme « normal » jusqu’à 10. Des scores d’ESS de 11-24
Slide 9: THN102 dans la SDE: amélioration du taux de rémission
THN102 DANS LA SDE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS PAR LA MALADIE DE PARKINSON : AMÉLIORATION DU TAUX DE RÉMISSION • L’absence de somnolence résiduelle est définie comme un ESS< 11, car les scores allant jusqu’à 10 sont considérés comme « normaux » (Johns, 1991 ; Chen at al, 1995 ; Johns and Hocking, 200
Slide 10: THN102: un marché potentiel important
THN102 DANS LA SDE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS PAR LA MALADIE DE PARKINSON : UN MARCHÉ POTENTIEL IMPORTANT 1 - Un grand nombre de patients 4 – Aucun traitement actuellement sur le marché 73% 73 5 – Des comparables tarifaires favorables 2 - Les KOLs sont déjà convaincus des% Prix courants > 10k$ par p
Slide 11: THN102: stratégie partenariale
THN102 : STRATÉGIE PARTENARIALE POUR THN102 Études cliniques Sélection de Études candidats Pré-cliniques Phase I Phase II Phase III Marché et taille Somnolence Diurne Excessive THN 102 dans la maladie de Parkinson Pas de traitement à date Spécialistes de la SDE ou du SNC Généralistes et « big pharma
Slide 12: Sommaire
SOMMAIRE 1 THN102 - (MALADIE DE PARKINSON) 2 BBDF-101 (MALADIE RARE PÉDIATRIQUE) 3 NEWSFLOW 4 SITUATION FINANCIÈRE
Slide 13: BBDF-101: découverte et développements jusqu'à l'accord
BBDF-101 : DÉCOUVERTE ET DÉVELOPPEMENTS JUSQU’À L’ACCORD ENTRE THERANEXUS ET LA FONDATION EPIDÉMIOLOGIE ET PHYSIOPATHOLOGIE DE CLN3 Perte de vue Déficit cognitif Aucun traitement enregistré Diagnostic chez l’enfant Déficit moteur c. 3 000 patients Autosomale récessive (de type CLN) 4 à 8 ans Découvr
Slide 14: Ambition BBDF-101: réduire la mort neuronale
AMBITION BBDF-101 : RÉDUIRE LA MORT NEURONALE ET RALENTIR LA PROGRESSION DE LA MALADIE Découverte du Dr Sardiello de la faculté de médecine Baylor Mutation Cln3 Fonctions Apoptose Glucosyltransférase Autophagie lysosomales BBDF 101 TFEB Miglustat Trehalose AKT Souris transgéniques Cln3 ↑ Survie cell
Slide 15: Réalisations et développements réglementaires depuis l'accord avec BBDF
RÉALISATIONS ET DÉVELOPPEMENTS RÉGLEMENTAIRES DEPUIS L'ACCORD SIGNÉ AVEC BBDF ✓ Validation du plan préclinique par la FDA ✓ « Type C meeting » Dérogation permettant de déposer Désignation de un IND sur la base du rapport médicament intermédiaire des études à 9 mois Lancement orphelin * réalisées sur
Slide 16: BBDF-101: programme pivot des phases I-III
BBDF-101 : PROGRAMME PIVOT DES PHASES I-III • Cohorte de 6 patients adolescents/adultes sur une période de 5 mois : Ph1/2 (démarrage T4 2021) • Cohorte pédiatrique de 6 patients sur une période de 2 ans avec une évaluation intermédiaire à 12 mois : Ph3 (démarrage S2 2022) • Label ouvert : Évaluation
Slide 17: Environnement concurrentiel et opportunités de marché
ENVIRONNEMENT CONCURRENTIEL ET OPPORTUNITÉS DE MARCHÉ COMPARABLES CONCURRENCE EN MATIÈRE DE DÉVELOPPEMENT CLINIQUE NCL3 AAV9 thérapie génique (Amicus Therapeutics) • Objectif = traiter de très jeunes patients (3-10 ans) • Actuellement en P1/2 (achèvement prévu en déc-2022) Open IND Polaryx Therapeut
Slide 18: Sommaire
SOMMAIRE 1 THN102 - (MALADIE DE PARKINSON) 2 BBDF-101 (MALADIE RARE PÉDIATRIQUE) 3 NEWSFLOW 4 SITUATION FINANCIÈRE
Slide 19: Un newsflow solide sur les prochains mois
UN NEWSFLOW SOLIDE SUR LES 12 PROCHAINS MOIS THN 102 Accord partenarial THN102 Recrutement 1er patient Ph1/2 : T4-2021 BBDF 101 Lancement Ph3 : S2-2022 THN XX Poursuite des programmes issus de la plateforme de R&D 19
Slide 20: Sommaire
SOMMAIRE 1 THN102 - (MALADIE DE PARKINSON) 2 BBDF-101 (MALADIE RARE PÉDIATRIQUE) 3 NEWSFLOW 4 SITUATION FINANCIÈRE
Slide 21: Compte de résultat 2020
COMPTE DE RÉSULTAT 2020 En K€ (normes françaises) 2019 2020 Produits d’exploitation 617 315 CHARGES EN BAISSE : FIN DES ÉTUDES Autres achats et charges externes 5 426 3 568 CLINIQUES NOTAMMENT SUR THN102 Salaires et charges sociales 2 353 2 422 Dotations aux amortissements sur 154 376 immobilisation
Slide 22: Cotation et actionnariat
COTATION ET ACTIONNARIAT DONNÉES FINANCIÈRES STRUCTURE DU CAPITAL ISIN : FR0013286259 - Mnemo: ALTHX Nombre de titres : 4 686 513 Marché : Euronext Growth 15,6% Mgt. & salariés Cours de l'action au 22 septembre 2021 : 8,2€ Capitalisation boursière : 38,4M€ 56,7% Flottant Couvertures : Bryan Garnier
Slide 23: Annexes
* SOMMAIRE ANNEXES
Slide 24: NeuroLead: renforcement de la plateforme R&D
NEUROLEAD : RENFORCEMENT DE LA PLATEFORME R&D Une nouvelle plateforme de génération de candidats médicaments centrée sur la valeur médicale et industrielle NeuroLead - Développement d’une plateforme de génération de candidats médicaments basée sur les interactions neurone/glie - Des partenaires pres
Slide 25: Organisation de Theranexus
ORGANISATION DE THERANEXUS Franck Mouthon CEO & founder Chercheur au CEA, organisme de recherche de premier 19 employés, principalement des plan scientifiques de la R&D, des Co-fondateur de Theranexus responsables des opérations Administrateur de France Biotech cliniques et des développeurs Mathieu