Slide 1: 2024年12月期 決算説明資料
アンジェス株式会社 2024年12月期 決算説明資料 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2025年２月
Slide 2: 将来に関する記述についての注意事項
◆ 本資料には当社の現在の見通し、予想、目標、計画等を含む将来に関する記述が含まれています。 将来予想に関する記述は、現在入手可能な情報をもとに当社の経営陣の判断に基づいています。 そのため、これらの将来予想に関する記述は、様々なリスクや不確定要素に左右され、実際の業績そ の他の結果は、将来予想に関する記述に明示又は黙示された予想とは大幅に異なる場合がありま す。従って、将来予想に関する記述に全面的に依拠することのないようご注意ください。新たな情報、 将来の出来事やその他の発見に照らして、将来予想に関する記述を変更又は訂正する一切の義務 を当社は負いません。 ◆ 上記のリスクや不確実性には、当
Slide 3: アジェンダ
アジェンダ １ 2024年12月期 決算の概要 ２ 2024年12月期 主要トピックス ① HGF遺伝子治療用製品 ② ゾキンヴィ ③ ACRL ３ その他開発品トピックス ④ EmendoBio ゲノム編集技術 ⑤ Tie2受容体アゴニスト AV-001 3
Slide 4: 2024年12月期 決算の概要
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Slide 5: 2024年12月期 連結会計期間の業績
2024年12月期 連結会計期間の業績 （単位：百万円） 2024年12月 2024年12月 2023年12月 2024年12月 増減 増減 見通し 実績 事業収益 152 643 490 600 643 43 事業費用 12,120 9,753 △2,367 営業損益 △11,967 △9,109 2,858 △8,450 △9,109 △659 営業外収支 6,316 1,571 △4,744 経常損益 △5,651 △7,537 △1,886 △8,450 △7,537 912 特別損益 △1,820 △20,105 △18,285 当期純損益 △7,437 △28,128 △20,69
Slide 6: EmendoBioののれん減損と特別損失の計上
特別損失の計上 2020年12月 2020年12月 ゲノム編集技術で独自技術を有する EmendoBioを子会社化 固定資産として「のれん」を約227億円計上 2025年2月 事業再編による新体制の発足から今後の活動に合わせ 有形固定資産とのれんを減損 特別損失として201億円を計上 今後 米国でのライセンス活動の強化 スタンフォード大学との共同研究 業績改善のペースを加速 6
Slide 7: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 （単位：百万円） 12,120百万円 9,753百万円 15,000 売上原価：395百万円 （前年比 +262百万） 133 「検査受託」の増加に伴い227百万円（+113百万円） ゾキンヴィの商品原価160百万円 10,000 395 6,172 研究開発費： 3,783百万円 （前年比 △2,389百万） 3,783 3,796百万円 主にEmendo社の事業再編成による 10,783百万円 ① 人件費 前年比△1,152百万 ② 外注費 前年比△724百万 ゾキンヴィ導入に伴う支払手数料 前年比△156百万 5,000 3,796百万円 5,
Slide 8: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2023年12月末 2024年12月末 増減 流動資産 ■現預金 1,707百万円（前年度末比△2,452百万円) 流動資産 5,921 3,542 △2,378 資金調達4,425百万円はあるも、事業支出に伴い 前年比減少 ■商品 224百万円 ゾキンヴィの販売に伴い ■原材料及び貯蔵品 うち現金及び預金 4,160 1,707 △2,452 評価損の計上により前期末比△264百万円 固定資産 固定資産 22,971 1,125 △21,845 ■のれん残高 0円(前年比△21,746百万円) 20,788百万円減損 ■有形固定資産 174百万円
Slide 9: 2025年度通期業績見通し
2025年度通期業績見通し （単位：百万円） 事業収益 営業損益 経常損益 当期純損益 2025年度 通期 計画 1,350 △5,800 △5,820 △5,850 2024年度 通期 実績 643 △9,109 △7,537 △28,128 増減 707 3,309 1,717 22,278 2025年度 通期業績見通しのポイント ・ゾキンヴィの販売を年間をとおして計画 ・ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数が順調に増加 ・Emendo社の事業再構築に伴う費用（のれんの償却を含む）の削減 ・2024年度に計上した特別損失が無くなる 9
Slide 10: 当期純損益の増減要因
当期純損益の増減要因 2024年度実績増減要因（2023年度実績比） のれん の減損 △7,437 補助金収 入の減少 △28,128 2023純損益 事業収益 売上原価 研究開発費 販管費 営業外損益 特別損益 税金他 2024純損益 2025年度計画増減要因（2024年度実績比） 特別損失 の解消 △5,850 △28,128 2024純損益 事業収益 売上原価 研究開発費 販管費 営業外損益 特別損益 税金他 2025純損益 10
Slide 11: 業績推移
業績推移 事業収益 営業損益 ※2025年は見通し ※2025年は見通し 単位：百万 単位：百万 1350 △5,800 643 △9,106 △11,967 152 67 △16,316 2022 2023 2024 2025 2022 2023 2024 2025 事業収益は増加 営業損益の数値は改善 ・ゾキンヴィの販売が通年寄与 ・Emendo社の事業再編成に伴う費用の削減 ・ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数増加 ・のれんの償却がなくなったことで収益改善が進む 11
Slide 12: 2024年12月期 主要トピックス
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Slide 13: 当社開発プロジェクトの状況
当社開発プロジェクトの状況 ■承認申請プロセス 臨床試験（治験） 非臨床 プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 日本 － 注射剤 慢性動脈閉塞症 検討 臨床試験データの速報値で 米国 － 注射剤 慢性動脈閉塞症 良好な結果を確認 完了 FDAと協議中 HGF遺伝子治療用製品 (ベペルミノゲンペルプラスミド) イスラエル Kamada 注射剤 慢性動脈閉塞症 慢性動脈閉塞症 トルコ Er-Kim 注射剤 潰瘍 NF-kBデコイオリゴDNA 米国/日本 ー 注射剤 腰痛症 実施中 DNAワクチン オーストラリア ー 注射剤 高血
Slide 14: 2024年12月期 トピックス
2024年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 群馬県・埼玉県・沖縄県・長野県の検査受託開始 14
Slide 15: 2024年12月期 トピックス
2024年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 群馬県・埼玉県・沖縄県・長野県の検査受託開始 15
Slide 16: HGF遺伝子治療用製品とは？
HGF遺伝子治療用製品とは？ 遺伝子治療とは 特定の遺伝子を患者の体内に入れて その遺伝子から作られるタンパク質の働きによって病気を治す治療法 HGFとは 肝細胞の増殖を促す物質 1984年、日本にて、最も再生能力の高い臓器である肝臓から一つの成長因子が発見されました。 その因子は、肝細胞増殖因子（Hepatocyte Growth Factor：HGF）と名付けられ、肝臓のみならず、 血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることがわかりました。 HGFには、血管を新生する能力があることを発見 1995年、大阪大学の森下竜一教授らの研究チームに
Slide 17: HGF遺伝子治療用製品の振り返り
HGF遺伝子治療用製品の振り返り ＜日 本＞ ＜米 国＞ 2014年11月 2014年 2014年～2016年 条件及び期限付き承認制度が施行 グローバル第Ⅲ相試験 米国、欧州、南米15か国を対象に、下肢切断リスクの高い 2018年1月 患者を対象に500症例を目指したが、集積数未達により中止 条件及び期限付き承認制度を活用し 製造販売承認を申請 2019年 2019年6月 2019年3月 新たなグローバル治療指針(GVG*)公表 *GVG-Global Vascular Guideline 条件及び期限付き承認を取得 グローバルでの閉塞性動脈硬化症のうち、包括的高度慢性下肢虚血の治療方針 2
Slide 18: HGF遺伝子治療用製品の2024年の主な進捗
HGF遺伝子治療用製品の2024年の主な進捗 2024年9月 2024年11月 米国後期第Ⅱ相臨床試験の 米国心臓学会(AHA)の 良好な結果から 学術セッションにおいて FDAによるブレイクスルーセラピー 臨床試験結果を発表 (画期的新薬)の指定 「審査期間の短縮」と 循環器医療の領域において 「承認確度の向上」が 世界的にも有名で権威ある学会で 期待できる 臨床的な重要性が認められました 18
Slide 19: 重症下肢虚血の5年後の死亡率
重症下肢虚血の5年後の死亡率 重症下肢虚血とは 米国の南カリフォルニア大学のアームストロング博士によると 米国での重症下肢虚血の患者の5年後の死亡率は57％であり、 肺がんの死亡率80％に次いで高い重症な疾患 重症下肢虚血についてもがん治療と同様に 早期に治療を開始することが重要 下肢切断リスクの低い慢性動脈閉塞症の患者を対象として 後期第Ⅱ相臨床試験を実施 優れた臨床試験結果を実現 論文を著名な医学誌で発表予定 19
Slide 20: 日本と米国の臨床試験における疾患の範囲
日本と米国の臨床試験における疾患の範囲 2019年の米国でのガイドライン改定と臨床試験の指導医の提案により CLIからCLTIに対象を広げ、下肢切断リスクの低い患者も対象に含めて後期第Ⅱ相臨床試験を実施 慢性動脈閉塞症／末梢動脈疾患 その他血流障害(虚血)など ASO （閉塞性動脈硬化症） CLTI （包括的高度慢性下肢虚血） TAO バージャー病 DFU 糖 尿 病 重度あるいは CLI 足 病 潰瘍のある バージャー病 （重症下肢虚血） 性 潰 瘍 日本国内の臨床試験 米国の臨床試験 における対象患者 における対象患者 閉塞性動脈硬化症のCLIの潰瘍のある患者または グローバルの新しいガイ
Slide 21: 2024年12月期 トピックス
2024年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 群馬県・埼玉県・沖縄県・長野県の検査受託開始 21
Slide 22: ゾキンヴィについて
ゾキンヴィについて 2024年5月27日 販売開始 「ゾキンヴィ」の日本における 「ゾキンヴィ」の日本における 製造販売承認を申請 日本にて販売開始 独占販売契約をアイガー社と締結 2022年 5月 2023年 ３月 ５月 2024年 １月 ５月 希少疾病用医薬品 希少疾病用医薬品 日本における 指定申請 指定を受ける 製造販売承認取得 ゾキンヴィ(ロナファルニブ) 【効能、効果又は性能】 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及び プロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー <用法及び用量又は使用方法> ロナファルニブとして開始用量115 mg/ m² (体表面積)を 1日2回
Slide 23: ゾキンヴィについて
ゾキンヴィについて ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)及び プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PDPL)の治療薬 対象疾患 乳児早老症といわれる、「HGPS」と「PDPL」 早老症とは、老化の徴候が実際の年齢よりも早く、全身にわたってみられる疾患の総称 実年齢よりも老化が進む症状が見られるため“早老症”と呼ばれる HGPSの平均年齢は、14.5歳と報告されています 有効性 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）の 患者において、死亡率を72%減少させ、 平均生存期間を4年程度延長させるというデータがあります 安全性 多くのHGPS患者が
Slide 24: 「ゾキンヴィ」がドラッグロス/ラグ解消の契機に
「ゾキンヴィ」がドラッグロス/ラグ解消の契機に 今回「ゾキンヴィ」の導入成功が、今後の日本におけるドラッグロス、ドラッグラグ解消に向けた きっかけになることを期待するとのコメントがあり、報道番組等で紹介されました 「ゾキンヴィ」の発売に合わせて、6月18日に報道関係者を対象とした説明会を実施 大分大学医学部教授・井原健二先生と佐賀大学医学部教授・松尾宗明先生から 「ゾキンヴィ」の対象疾患であるHGPS及びPDPLについて 疾患の特長やその治療に関する説明をしていただきました 詳細は、HPのNewsより(こちらから)ご覧いただけます 24
Slide 25: 2024年12月期 トピックス
2024年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品の進捗 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 群馬県・埼玉県・沖縄県・長野県の検査受託開始 25
Slide 26: ACRLの取り組み
ACRLの取り組み アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）では 希少遺伝性疾患検査における“拡大新生児スクリーニング”を実施しています。 希少遺伝性疾患検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 （確定診断） （治療効果のモニタリング） 新生児に スクリーニング検査で 治療開始後、 遺伝性疾患の可能性があるかを 疾患の可能性があると判断された場合、 治療効果・改善状況を判断 検査 疾患の有無を確定させる するためのデータ提供 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に無償で実施（自治体負担） ・希望者に有償で実施 ・先
Slide 27: ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の状況
ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の状況 拡大新生児スクリーニング検査数は継続して増加中 2023年度は約2万件、2024年度は約5万件 2025年度は約10万件の受託見込み 120,000 2025年度 110,000 約10万件/年 100,000 90,000 80,000 70,000 2024年度 60,000 5万件/年 50,000 40,000 2023年度 30,000 2022年度 2万件/年 20,000 1万件/年 10,000 検査数は年間２倍ペースで増加中 0 2022年度 2023年度 2024年度 2025年度 引き続き、受託先の拡大と検査対象疾患の拡大に取
Slide 28: 自治体単位の拡大新生児スクリーニング検査の受託
自治体単位の拡大新生児スクリーニング検査の受託 早期診断・早期治療が極めて有効な希少遺伝性疾患を対象とした 拡大新生児スクリーニング検査を自治体（又はその関連団体）から直接受託する 拡大新生児スクリーニング検査の流れ 2021年4月1日より、 CReARIDからオプショナルスクリーニングを受託 （2023年には年間約２万件実施） 検査の依頼 検査結果報告 新生児 検査の依頼 検査の依頼 医療 機関A CReARID 検査結果報告 検査結果報告 医療 ACRL 機関B 自治体(及びその関連団体) 医療 機関C 埼玉県、群馬県、沖縄県など拡大新生児スクリーニング検査を自治体から直接受託 2025年
Slide 29: 遺伝学的検査の受託開始
遺伝学的検査の受託開始 希少遺伝性疾患検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 （確定診断） （治療効果のモニタリング） 新生児に スクリーニング検査で 治療開始後、 遺伝性疾患の可能性があるかを 疾患の可能性があると判断された場合、 治療効果・改善状況を判断 検査 疾患の有無を確定させる するためのデータ提供 ゾキンヴィの発売に合わせ 対象疾患の確定検査を受託開始 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に無償で実施（自治体負担） ・希望者に有償で実施 ・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など）や ・マススクリーニング対象外の
Slide 30: 希少遺伝性疾患検査をワンストップで提供
希少遺伝性疾患検査をワンストップで提供 ACRLでは、希少遺伝性疾患に関する各種検査を 一貫して提供できる体制構築を目指します 現在 医療機関 衛生検査所A 衛生検査所B 衛生検査所C 疾患の可能性の有無を調べる 疾患の確定診断を行う 治療効果のモニタリングを行う 「スクリーニング検査」 「遺伝学的検査」 「バイオマーカー検査」 将来 医療機関 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL） 精密検査 スクリーニング検査 バイオマーカー検査 遺伝学的検査 30
Slide 31: その他開発品トピックス
03 その他開発品トピックス
Slide 32: その他トピックス
その他 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集技術をライセンス 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの第Ⅱ相臨床試験 32
Slide 33: Emendo社とAnocca社のライセンス契約
ライセンス契約内容 2024年3月14日 Emendo社がスウェーデンのAnocca社とライセンス契約 （Emendo社が開発したゲノム編集のためのOMNIヌクレアーゼの非独占的使用権の供与） EmendoBio https://www.emendobio.com/ 契約一時金 開発マイルストーン 販売ロイヤリティ Anocca AB https://www.anocca.com/ 非臨床 臨床試験 承認申請・ 基礎研究 販売 試験 （治験） 審査 33
Slide 34: TCR-T細胞による治療
TCR-T細胞による治療 Anocca社は、Emendo社が開発したOMNI ヌクレアーゼを使用し 固形がんのKRASタンパク質変異を標的としたTCR-T細胞療法の開発を進める EmendoBio Anocca AB 従来型のCas9よりも正確で 特定の抗原を認識するTCRを 効率的なゲノム編集が可能な 発現するT細胞を選別、 培養する技術 ＋ OMNIヌクレアーゼ がん細胞特異的な抗原を認識する 人工T細胞（TCRｰT細胞）の作製 Anocca社は様々ながんに特異的TCR受容体ライブラリを保有しており EmendoBio社のOMNIヌクレアーゼを使って患者のT細胞に 対象となるがんのTCR受
Slide 35: 免疫療法について
免疫療法について 患者さん自身が持っている免疫細胞の一つであるT細胞を採取して がんと戦うように強化して体に戻す治療法 患者さん自身の免疫細胞が元となっているため 正常な組織が攻撃される心配がない 血液のがん 固形がん 造血組織の異常によって発生したもの がん細胞が集まってできたもの かたまりを作らずに増える かたまりで増える （白血病、悪性リンパ腫、骨髄腫など） （膵がん、肺がん、大腸がん、食道がんなど） Anocca AB EmendoBio CAR-T細胞治療法 TCR-T細胞治療法 CAR-T細胞療法はキメラ抗原受容体を遺伝子改変技術によ 細胞内に存在するがん関連抗原を認識するTCR受
Slide 36: スタンフォード大学との共同研究
スタンフォード大学との共同研究 Emendo社が開発したOMNI ヌクレアーゼを使用し スタンフォード大学と新規がん治療法の共同研究開発を開始 EmendoBio Stanford University 従来型のCas9よりも正確で がん組織特異的に薬剤を 効率的なゲノム編集が可能な 送り込む技術 ＋ OMNIヌクレアーゼ 薬剤 がん細胞 OMNIヌクレアーゼ 乳がんを標的とした新規がんゲノム編集治療法の開発 スタンフォード大学では、がん組織特異的薬剤送達技術、がん放射線 療法及びがん免疫療法等の新しいがん治療法の開発において先進的 な研究を行ってきております。Emendo社のOMNIヌクレア
Slide 37: その他トピックス
その他 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集技術をライセンス 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの第Ⅱ相臨床試験 37
Slide 38: 米国FDAよりFast Trackの指定を受けました
前期第Ⅱ相臨床試験の進捗 米国FDAよりFast Trackの指定を受けました Fast Trackとは 重篤な疾患に対する治療薬やアンメットメディカルニーズに対する薬剤を優先的に審査する制度 有用性が期待される医薬品をより早く患者に届けることを目的としています Fast Trackのメリット FDAとのより頻繁な会議やコミュニケーション 迅速承認と優先審査 全てのデータが揃う前に承認申請を行い五月雨式の審査を受けることが可能 2025年後半の目標症例数登録完了を目指す 38
Slide 39: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp